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- 코스닥 데뷔 이엔셀 주가 '껑충'…유한양행·오스코텍 렉라자 훈풍[바이오맥짚기]
- [이데일리 신민준 기자] 지난 23일 코스닥시장에 데뷔한 줄기세포치료제 개발 및 위탁개발(CDO)·위탁생산(CMO) 기업 이엔셀(456070)의 주가가 상승했다. 이엔셀의 주가는 장중 한 때 공모가 3배에 근접했다. 이엔셀은 뒤센근위축증(DMD)과 샤르코 마리투스(CMT) 등 전 세계에 치료제가 없는 난치성 희귀질환 신약을 개발하고 있는 만큼 기술 이전 또는 상용화에 대한 기대감이 반영된 것으로 분석된다. 이엔셀은 상장을 통해 조달한 자금을 임상에 투입해 신약 개발에 속도를 낼 예정이다. 아울러 유한양행(000100)과 오스코텍(039200)은 렉라자(레이저티닙) 호재를 등에 업고 사흘째 주가의 상승세가 이어졌다.이엔셀 주가 현황. (이미지=엠피닥터)◇이엔셀, 장중 한때 공모가 4배 근접…세계 최초 뒤센근위축증 치료제 개발KG제로인 엠피닥터(MP DOCTOR·옛 마켓포인트)에 따르면 이엔셀의 이날 주가는 공모가(1만 5300원) 대비 12.42% 상승한 1만 7200원에 장을 마쳤다. 이엔셀의 주가는 장 초반 4만5800원까지 치솟으면서 공모가 3배에 근접했지만 이후 상승분을 반납했다. 거래대금은 1조 4148억원으로 코스닥시장에서 가장 많았다. 거래량도 4312만주로 코스닥에서 두 번째로 많았다. 이엔셀은 2018년 장종욱 삼성서울병원 교수가 2018년 스핀오프(Spin-Off, 분할)를 통해 설립했다. 이엔셀은 차세대 줄기세포를 활용한 난치성 희귀질환 치료제 개발과 바이오의약품 위탁생산 사업을 영위하고 있다. 이엔셀의 핵심 기술은 차세대 줄기세포치료제 생산기술인 이엔셀기술(Enhanced Neo Cell Technology, ENCT)로 자체 개발했다. 이엔셀 기술은 다른 기업의 줄기세포치료제 원료 물질과 달리 탯줄을 채우고 있는 와튼 젤리를 원료로 고수율· 고효능의 중간엽 줄기세포(MSC)를 얻는 방식이다. 와튼 젤리는 탯줄 안에서 제대혈관을 둘러싸고 있는 젤라틴 같은 조직으로 제대혈관을 격리하고 보호한다. 이엔셀 시술로 생산된 줄기세포는 기존 줄기세포에 비해 노화 속도가 느리고 복제력이 우수한 것으로 알려졌다. 이엔셀의 핵심 파이프라인은 줄기세포 치료제‘EN001’이다. EN001은 현재 뒤센근위축증을 적응증으로 하는 임상 1b/2상을 진행하고 있다. EN001은 핵심 치료기술로 동종인간탯줄유래 중간엽 줄기세포를 사용한다. 중간엽 줄기세포는 이엔셀 기술을 통해 분리 배양했다. 앞서 이엔셀은 임상 1상에서 EN001의 유효성과 안전성을 확인했다. 뒤센근위축증은 아직 전 세계적으로 치료제가 없다. 뒤센근위축증은 부신피질호르몬 복용 등으로 근력 약화 속도만 늦추고 있다. EN001이 상용화되면 세계 최초 뒤센근위측증 치료제가 탄생하게 된다. 이엔셀은 EN001의 임상 2상 종료 후 조건부 품목허가를 이르면 2026년에 신청할 계획이다.이엔셀은 샤르코 마리투스(1A형)로 적응증도 확대했다. 이엔셀은 샤르코 마리투스 적응증 치료제의 임상 1b상을 진행 중이다. 샤르코 마리투스란 희귀 유전성 질환으로 특정 유전자 돌연변이로 인해 운동신경과 감각신경이 손상되는 말초신경병을 말한다. 샤르코 마리투스는 인구 10만 명당 30~40명 정도가 발생한다. 약 280만명의 환자가 전 세계에 있는 것으로 파악된다. 샤르코 마리투스는 국내에서 범삼성가의 유전병으로 알려졌다. 샤르코 마리투스도 아직 치료제는 없다. 이엔셀은 글로벌 빅파마 노바티스와 얀센의 키메릭 항원 수용체 T세포(CAR-T) 치료제 중앙세포처리센터(CCPC)로 지정돼 각각 상업, 임상 3상용 B세포 림프종 치료제 반제품을 위탁개발생산하고 있다. 이엔셀은 또 전략 파트너인 삼성서울병원과 신약 개발부터 환자 투여 단계까지 CGT 전주기에 대한 협력 체계를 구축하고, CGT 신약 개발 관련 국가 과제 3건을 공동 수주하는 등 긴밀한 협력을 통해 시너지를 극대화하고 있다. 삼성생명공익재단과 삼성벤처투자는 지분투자(약 11%)를 통해 직접적인 지원을 아끼지 않고 있다.이엔셀은 글로벌 제약사 17개사와 33건의 프로젝트를 통해 누적 매출 242억원, 누적 수주 금액 380억원을 기록했다. 이엔셀의 지난해 매출은 전년 대비 43% 증가한 105억원 수준이다. 위탁개발생산 매출은 줄기세포, 면역세포, 아데노연관바이러스(AAV), 엑소좀 등 골고루 분포돼 있다.이엔셀 관계자는 “코스닥 상장을 통해 마련한 자금을 제4공장 건설과 EN001 임상 등에 투자해 세포유전자치료제 위탁개발생산 사업의 규모를 확대하고 진행 중인 임상을 안정적으로 지원할 방침”이라고 말했다.◇유한양행·오스코텍, 렉라자 美판매 마일스톤·로열티 등 수령 기대유한양행과 오스코텍의 주가는 전일대비 각각 10.81%, 11.90% 상승한 10만 6600원, 3만 9950원을 나타냈다. 특히 유한양행의 주가는 지난 21일 이후 나흘째 상승세를 이어갔다. 유한양행의 비소세포폐암 치료제 렉라자와 글로벌벌 빅파마 존슨앤드존슨(J&J·얀센)의 항암제 리브리반트의 병용 요법이 1차 치료제로 미국 식품의약국(FDA)의 품목허가(시판허가)를 받은 영향으로 풀이된다. 국산 신약 31호인 렉라자는 국내 최초로 미국 식품의약국의 시판 허가를 받은 국산 항암제가 됐다. 폐암은 암세포 크기에 따라 소세포암과 비소세포암으로 나뉜다. 비소세포암은 전체 폐암의 80%가량을 차지한다. 렉라자는 오스코텍의 자회사 제노스코가 개발해 오스코텍이 2015년 유한양행에 기술을 이전했다. 이후 유한양행은 2018년 존슨앤드존슨에 기술을 이전했다. 유한양행은 미국 시판승인에 따라 존슨앤드존슨으로부터 800억원 수준의 기술료(마일스톤)을 받고 이를 오스코텍과 나눈다. 이에 따라 미수취 마일스톤의 규모는 10억4500만달러(약 1조4000억원) 남게 된다.유한양행은 또 미국 시장에서의 렉라자의 판매에 따른 로열티도 받게 된다. 존슨앤드존슨은 미국 시장에서 연간 50억달러(약 6조7000억원) 규모의 렉라자와 리브리반트의 병용 요법 항암제를 판매한다는 목표를 세웠다. 렉라자는 세계 최대 의약품 시장인 미국에서 폐암 1차 치료제로 허가를 받은 만큼 글로벌 연매출 1조원을 넘어서는 블록버스터가 될 것으로 기대된다. 증권업계에 따르면 렉라자의 파이프라인 가치는 2조 6500억원으로 추정된다. 이번 시판 허가로 승인 심사를 앞두고 있는 유럽, 중국, 일본에서도 추가 허가가 기대된다. 해당 국가이 시판 허가는 내년 상반기쯤 결정될 것으로 보인다. 오스코텍와 오스코텍의 자회사 제노스코는 유한양행이 존슨앤드존슨으로부터 받는 마일스톤의 40%를 50대 50으로 수령하게 된다. 오스코텍은 이르면 연내 유한양행으로부터 미국 출시 마일스톤을 수령할 전망이다. 오스코텍은 내년부터 러닝 마일스톤도 받을 예정이다.유한양행 관계자는 “렉라자는 미국 외에 유럽, 중국, 일본 등의 시판 허가도 앞두고 있다”며 “이번 승인은 종착점이 아닌 하나의 통과점으로 한국을 대표하는 세계적인 혁신 신약 출시와 함께 유한양행의 글로벌 톱50 달성을 위한 초석이 됐으면 한다”고 말했다.한편 코넥스 상장사 엔솔바이오사이언스도 최근 기술수출 이후 다수 투자자가 투자 의향을 내비치는 등 성장 모멘텀이 부각되며 상한가를 기록했다.
- [오늘 상장]세포치료제 CGT CDMO 이엔셀, 코스닥 시장 데뷔
- [이데일리 박정수 기자] 세포·유전자치료제 위탁개발생산(CGT CDMO) 및 신약 개발 전문기업 이엔셀(456070)이 오늘 코스닥 시장에 상장한다.△장종욱 이엔셀 대표이사가 지난 6일 서울 여의도 콘래드호텔에서 기자간담회를 열고 코스닥 시장 상장에 따른 향후 성장 전략과 비전을 발표하고 있다.(사진=이엔셀)23일 한국거래소에 따르면 이엔셀은 이날 코스닥 시장에 신규 상장한다. 2018년 삼성서울병원 장종욱 교수의 교원 창업으로 설립된 이엔셀은 △CGT CDMO 사업 △세계 최초 초기 계대 중간엽 줄기세포치료제(EN001) 기반의 신약 개발 사업을 영위하고 있다.이엔셀은 연구 단계에 있는 고객사의 세포 또는 바이러스 벡터 원천기술에 ‘다품목 CGT 치료제 개발 GMP 플랫폼 핵심 기술’을 적용해 인체 투여가 가능한 첨단바이오의약품으로 구현한다.글로벌 대형 제약사 ‘노바티스(Novartis)’와 ‘얀센(Janssen)’의 키메릭 항원 수용체 ‘T세포(CAR-T)’ 치료제 중앙세포처리센터(CCPC)로 지정돼 각각 상업, 임상 3상용 B세포 림프종 치료제 반제품을 위탁개발생산 중이다.또 전략 파트너인 삼성서울병원과 신약 개발부터 환자 투여 단계까지 CGT 전주기에 대한 협력 체계를 구축하고, CGT 신약 개발 관련 국가 과제 3건을 공동 수주하는 등 긴밀한 협력을 통해 시너지를 극대화하고 있다. 삼성생명공익재단과 삼성벤처투자는 지분투자(약 11%)를 통해 직접적인 지원을 아끼지 않고 있다.이엔셀은 글로벌 제약사 17개사와 33건의 프로젝트를 통해 누적 매출 242억원, 누적 수주 금액 380억원을 기록한 바 있다. 지난해 이엔셀의 매출액은 전년 대비 43% 증가한 105억원 수준이다. CDMO 매출은 줄기세포, 면역세포, 아데노연관바이러스(AAV), 엑소좀 등 골고루 분포돼 있다.아울러 이엔셀은 기존 중간엽 줄기세포치료제의 한계를 극복한 차세대 중간엽 줄기세포치료제 ‘EN001’을 세계 최초로 개발하고 있다.근육과 신경 질환에 특화된 치료 효능을 보이는 EN001은 근본적인 치료제가 부재한 샤르코-마리-투스병(CMT), 듀센 근디스트로피 병(DMD), 근감소증에 적용해 개발 중이다. 각각 임상 1b상, 임상 1/2상, 임상 1/2a상을 승인 받았다.이엔셀 측은 개발단계 희귀의약품(ODD)으로 지정된 EN001의 임상 2상 종료 후 조건부 품목허가를 이르면 오는 2026년 신청할 계획이다.앞서 이엔셀은 지난 2~8일까지 5거래일간 진행된 기관투자자 대상 수요예측을 통해 공모가를 희망 공모밴드인 1만 3600~1만 5300원 최상단인 1만 5300원으로 확정한 바 있다. 이번 공모청약은 전체 공모 물량의 25%인 39만 1700주를 대상으로 진행됐다.아울러 12~13일 양일간 일반 투자자 대상 공모주 청약을 진행한 결과 928대 1의 경쟁률을 기록했다. 청약 신청 물량은 총 3억 6352만 2850주이며, 청약 증거금은 2조 7809억원으로 집계됐다.장종욱 이엔셀 대표이사는 “코스닥 상장을 통해 마련한 자금을 GMP 제4공장 건설, 중간엽 줄기세포치료제 EN001 임상 등에 투자해 CGT CDMO 사업의 규모를 확대하고 진행 중인 임상을 안정적으로 지원할 방침”이라고 덧붙였다.
- 박소연 프레스티지바이오파마그룹 회장 “췌장암 신약, 글로벌 톱기업이 주목"
- [이데일리 송영두 기자] “허셉틴 바이오시밀러 유럽 허가 획득으로 그동안 회사를 향했던 불확실성을 해소한 것이 가장 큰 소득이다. 후속 바이오시밀러 파이프라인도 개발 중이고, 무엇보다 자신감을 갖고 췌장암 신약 개발에 속도를 낼 수 있게 됐다. 임상 1상서 안전성은 물론 효능까지 입증해서 기대가 크다. 연내 임상 1상이 완료되면 글로벌 기업들과 기술이전 협상에 속도가 날 것으로 기대한다.”박소연 프레스티지바이오파마그룹 회장이 14일 이데일리와 인터뷰를 하고 있다.(사진=프레스티지바이오파마)14일 이데일리와 만난 박소연 프레스티지바이오파마그룹 회장은 회사의 최종 목표는 췌장암 신약과 진단플랫폼을 바탕으로 한 췌장암 진단, 예방, 치료를 아우르는 생태계를 구축하는 것이라고 강조했다. 허셉틴 바이오시밀러 ‘투즈뉴’ 유럽 허가로 회사의 의약품 개발 능력을 입증했고, 그 신뢰를 기반으로 목표 달성을 위해 한걸음 더 나아가게 됐다는 설명이다.박 회장은 회사의 최종 목표인 췌장암 신약에 대한 높은 기대를 내비쳤다. 프레스티지바이오파마(950210)는 췌관선암 과발현 인자(PAUF)를 확인하고 이를 활용한 췌장암 신약 ‘PBP1510’과 조기진단키트를 개발 중이다. 췌장암은 침묵의 살인자로 불리는데, 이미 증상이 나타났을 때는 4기 또는 말기 진단을 받는 경우가 대부분이다. 치료제 개발 난도도 높다. 일라이 일리, 할로자임 등 글로벌 기업들이 췌장암 치료제 개발에 도전했지만 실패했다. 지난 2015년부터 올해까지 7개 치료제가 실패했다.박 회장은 “췌장암을 일으키는 명확한 원인이 나오지 않았다. 글로벌 기업들의 치료제 개발이 번번이 실패했던 이유다. 반면 우리는 췌장암 환자의 혈액 속에 PAUF 수치가 높은 것을 확인했다. 췌장암에서 80% 이상 과발현하는 표적단백질을 세계 최초로 발견했다”며 “췌장암 항체신약 PBP1510은 일찌감치 글로벌 10대 제약사 모두 높은 관심을 보였다. 임상 1상 결과를 지켜보자고 할 정도로 주목을 받았다. 현재 임상 1/2a상을 진행 중이며, 오는 10월 임상 1상이 완료되고, 데이터를 발표할 예정이다. 1상에서 암이 줄어드는 고무적인 효능이 나온만큼 기술이전을 앞당길 것”이라고 설명했다.현재 PBP1510은 미국과 스페인에서 30명의 임상 1상 환자 중 16명의 투약을 완료했다. 호주와 싱가포르 사이트에서도 조만간 임상이 시작된다. 특히 미국 식품의약국(FDA), 유럽의약품청(EMA), 식품의약품안전처로부터 희귀의약품으로 지정됐다. 지난해 FDA 패스트트랙 품목에도 선정됐다. 이와 함께 PAUF를 활용한 췌장암 조기진단키트를 개발 중인데, 현재 민감도는 80% 후반대로 알려졌다 이를 90%대까지 끌어올려 내년 출시를 목표로 하고 있다. 시장조사기관 글로벌마케터스비즈에 따르면 췌장암 진단 시장은 2019년 29억5000만 달러(약 3조5000억원)에서 연평균 6.2% 성장해 2026년 34억9100만 달러(약 4조1000억원) 규모로 성장할 것으로 전망된다.췌장암 정복 생태계 구축의 마중물이 될 허셉틴 바이오시밀러 ‘투즈뉴’에 대해서도 프레스티지바이오파마그룹의 캐시카우가 될 것으로 자신했다. 박 회장은 “투즈뉴는 오는 10월부터 유럽 30개국에서 판매가 가능하다. 국가별 짧은 절차들만 거치면 되고, 그동안 유럽 현지 파트너사에 제품을 납품하게 된다”며 “2028년 2조5000억원으로 성장이 예상되는 유럽 허셉틴 시장에서 시장점유율 10%를 목표로 하고 있다. 충분히 달성이 가능할 것으로 자신한다”고 말했다. 승인 성공과 제품 판매에 따른 기존 파트너사로부터 계약금 145억원을 수취하게 되고, 그동안 매출이 없었던 회사에 투즈뉴 품목허가는 본격적인 매출을 기대할 수 있는 강력한 캐시카우를 장착하게 됐다는게 그의 설명이다.시장 일각에서는 이미 시장에 나온 허셉틴 바이오시밀러가 6개 제품이나 있고, 후발주자인 만큼 리스크가 있다는 우려가 나온다. 하지만 그는 가격 경쟁력이 시장에서 충분히 힘을 발휘할 것으로 내다봤다. 박 회장은 “우리가 자료를 분석한 결과 이미 나온 6개 제품보다 투즈뉴가 가격 측면에서 충분히 경쟁력을 가질 수 있다고 판단하고 있다. 바이오시밀러 시장에서는 여전히 가격 측면의 경쟁력이 있다면 어떤 시장에도 진출할 수 있다”며 “프레스티지바이오로직스를 통한 독점 생산 구조이고, 우리가 사용하는 세포주 자체의 효율성(Operational efficiency), 특허를 확보한 정제공정 등을 통해 원가절감을 했다”고 강조했다.프레스티지바이오파마의 투즈뉴 허가는 자회사 프레스티지바이오로직스(334970) 수혜로 이어질 전망이다. 허셉틴 시밀러의 생산을 모두 로직스가 맡는 구조인만큼 위탁생산(CMO)이 고스란히 회사 매출로 이어지기 때문이다. 여기에 미국발 중국 기업 제재에 따른 영향도 클 것으로 관측된다. 박 회장은 “이미 국내외 기업들의 문의가 이어지고 있다. 국내 1곳, 해외 3곳에 대한 수주 계약이 한창 협상 중”이라며 “5번 이상의 실사를 거쳤고 재무 이슈까지 체크한 국내 기업 1곳과는 협의를 마친 상태다. 해외 기업들 또한 다음달에 마지막 실사를 앞둔 글로벌 제약사가 라인업 돼 있다”고 말했다.2년전에는 허셉틴 바이오시밀러 실패와 코로나 백신 위탁생산 등이 무산되면서 프레스티지바이오파마그룹은 시장의 불신을 받은 바 있다. 회사가 한국 기업이 아닌 싱가포르 기업이라는 점은 더욱 의구심을 자아냈다. 하지만 허셉틴 시밀러의 허가 획득과 최근 이어지고 있는 CMO 수주 계약을 통해 스스로 신뢰 가능한 기업이라는 것을 입증했다. 얼마 전에는 조규홍 보건복지부 장관이 직접 싱가포르 본사를 방문할 만큼 업계와 시장의 평가를 바꿔놓고 있다는 분석이다. 프레스티지바이오파마는 지난 7월 12일 9540원던 주가가 8월 14일 1만5020원으로 한달만에 약 58% 급등했다. 시가총액도 같은기간 약 5733억원에서 약 9026억원 올라 기업가치 1조 기업 등극을 눈앞에 두고 있다.
- 셀비온, 코스닥 상장 증권신고서 제출…10월 상장 목표
- [이데일리 이정현 기자] 방사성의약품 신약 개발 전문 기업 셀비온(김권 대표이사)은 증권신고서를 제출하고 코스닥 상장을 위한 IPO 일정에 돌입했다고 21일 밝혔다.셀비온의 총 공모주식수는 191만1000주로, 주당 공모 희망가는 1만원에서 1만2200원이다. 이번 공모를 통해 약 233억원(희망 공모가 밴드 상단 기준)을 조달할 예정이다. 내달 5일부터 11일까지 5영업일간 기관투자자 수요예측을 진행해 공모가를 확정하고, 같은 달 20일과 23일 일반청약을 받는다. 10월 중 상장을 목표로 하고 있으며 상장주관사는 대신증권이다. 셀비온은 올해 코스닥 상장 예비심사 승인을 받은 첫 신약 개발 기업이다. 지난 2010년 설립 이후 방사성의약품 치료제 및 진단제 개발, 방사성의약품 생산을 사업으로 영위하고 있다. GMP(의약품 제조 품질 관리) 제조소를 갖춘 서울 본사와 분당 연구소를 통해 체계적인 신약 개발 및 생산 시스템을 구축하고 있다.개발 중인 신약은 전립선암 치료제 ‘Lu-177-DGUL’ 와 진단제 ‘Ga-68-NGUL’를 활용한 전립선특이세포막항원(PSMA) 표적의 전립선암 테라노스틱(Theranostics)[1] 방사성의약품이다. 진단용 동위원소 ‘Ga-68’를 통해 암환자 몸에 있는 암세포의 정확한 위치와 분포를 파악하고, 이를 치료용 동위원소 ‘Lu-177’로 치환하여 진단된 암세포를 효과적으로 사멸시키는 방식으로, 뛰어난 환자 맞춤형 정밀 항암치료를 가능케 한다.현재 치료제 ‘Lu-177-DGUL’은 국내 임상 2상을 진행 중으로 환자 모집이 완료된 가운데, 기존 출시 약물 대비 우수한 항종양 효과가 나타났으며, 여러 부작용 또한 낮은 발생율을 보여 높은 유효성과 안전성을 갖춘 우수한 전립선암 표적치료 신약으로의 부상이 기대되고 있다.국가신약개발사업단(KDDF)으로부터 임상단계 신약과제로 선정된 이 신약은 식약처로부터 2021년에는 개발단계 희귀의약품으로, 2023년에는 GIFT(글로벌혁신제품 신속심사 품목)로 지정 받은 바 있다. 이에 셀비온은 임상2상 완료 후 조건부허가를 통한 국내 출시를 목표로 개발을 추진하고 있다.김권 셀비온 대표이사는 “최근 미국 FDA 및 유럽 의약품청(EMA)의 승인을 받은 테라노스틱 방사성의약품들이 시장에 출시되며, 연구 개발 활동이 활발히 이루어지고 있다. 셀비온 또한 코스닥 상장을 기반으로 신약 개발에 속도를 올릴 계획이다”라고 밝혔다.
- 이엔셀, 일반청약 경쟁률 928대 1…증거금 2조 7809억원 몰려
- [이데일리 박순엽 기자] 세포·유전자치료제 위탁개발생산(CGT CDMO) 및 신약 개발 전문기업 이엔셀은 12~13일 양일간 일반 투자자 대상 공모주 청약을 진행한 결과 928대 1의 경쟁률을 기록했다고 13일 밝혔다. 청약 신청 물량은 총 3억 6352만 2850주이며, 청약 증거금은 2조 7809억원으로 집계됐다. 이엔셀 CI (사진=이엔셀)앞서 이엔셀은 지난 2~8일까지 5거래일간 진행된 기관투자자 대상 수요예측을 통해 공모가를 희망 공모밴드인 1만 3600~1만 5300원 최상단인 1만 5300원으로 확정한 바 있다. 이번 공모청약은 전체 공모 물량의 25%인 39만 1700주를 대상으로 진행됐다. 장종욱 이엔셀 대표이사는 “이번 공모 청약에 적극적으로 참여해 주신 많은 투자자분께 감사한 마음”이라며 “GMP(제조 및 품질관리) 기술 기반 차세대 세포·유전자치료제 기술혁신을 이어가는 등 기업가치와 주주가치 제고를 위해 노력하는 모습 보여드리겠다”고 말했다. 그는 이어 “코스닥 상장을 통해 마련한 자금을 GMP 제4공장 건설, 중간엽 줄기세포치료제 EN001 임상 등에 투자해 CGT CDMO 사업의 규모를 확대하고 진행 중인 임상을 안정적으로 지원할 방침”이라고 덧붙였다. 이엔셀은 지난 2018년 삼성서울병원 장종욱 교수가 CGT CDMO 전문성을 목표로 교원 창업한 기업이다. GMP 최적화 기술을 바탕으로 첨단바이오의약품 생산과 개발에 특화된 인프라를 완비했으며, 국내 1위 다품목 CGT CDMO 트랙레코드를 보유하고 있다. 생산 품목이 상이한 GMP 공장 3곳을 동시 가동해 국내에선 유일하게 세포와 바이러스 벡터를 동시 생산하는 원스톱 CDMO 서비스를 제공하고 있다. 또 이엔셀은 세계 최초 초기 계대 중간엽줄기세포치료제 EN001을 개발 중이다. 근육과 신경 질환에 특화된 치료 효능을 보이는 치료제로서, 유전성 희귀 질환인 샤르코-마리-투스 병(CMT), 듀센 근디스트로피 병(DMD), 근감소증을 적응증으로 한다. 각각 임상1b상, 임상1/2상, 임상1/2a상을 승인받았다. 이엔셀 측은 개발단계 희귀의약품(ODD)으로 지정된 EN001의 임상 2상 종료 후 조건부 품목허가를 이르면 오는 2026년 신청할 계획이다. 한편, 이엔셀은 오는 16일 납입기일을 거쳐 이달 23일 코스닥 시장에 상장할 예정이다. 총 공모금액은 240억원, 상장 후 예상 시가총액은 1431억원 규모다. 상장주관회사는 NH투자증권이다.
- 이엔셀, 공모가 1만5300원 확정…12~13일 청약
- [이데일리 박정수 기자] 코스닥 상장을 추진 중인 이엔셀이 공모가를 1만5300원으로 확정했다고 9일 공시했다.세포·유전자치료제 위탁개발생산(CGT CDMO) 및 신약 개발 전문기업 이엔셀은 지난 2일부터 8일까지 총 공모주식수 156만6800주의 72%에 해당하는 기관투자자 물량 112만8096주를 대상으로 수요예측을 실시했다. 국내외 기관의 참여 건수는 2106건으로, 총 10억7089만주가 접수됐다. 경쟁률은 949대 1로 나타났다.전체 참여 기관의 99.7%(가격 미제시 포함)가 희망공모밴드 상단 이상의 가격을 제시한 것으로 집계됐다. 그 중 상단을 초과한 가격을 제시한 비율은 43.8%에 이른다. 이에 회사 측은 공모가를 희망공모밴드( 1만3600~1만5300원) 최상단인 1만5300원으로 확정했다.확정 공모가 기준 이엔셀의 총 공모금액은 240억원이며, 이에 따른 상장 후 예상 시가 총액은 1431억원 규모다. 회사는 12~13일 양일간 일반 공모청약을 거친 뒤 이달 23일 코스닥 시장에 입성할 계획이다.장종욱 이엔셀 대표이사는 “당사의 CGT CDMO 및 세포·유전자치료제 신약개발 기술력과 타깃 시장의 잠재력을 믿고 수요예측에 적극 참여해 주신 투자자분들께 감사드린다”며, “이번 코스닥 상장을 통해 조달한 자금을 GMP 제4공장 건설, 샤르코-마리-투스병(CMT) 임상 등에 활용할 계획”이라고 말했다. 이어 “코스닥 상장을 발판 삼아 세포?유전자치료제 국산화에 기여함으로써 국내 첨단바이오의약품 CDMO 시장을 선도하겠다”는 포부도 밝혔다.지난 2018년 설립된 이엔셀은 CGT CDMO 사업을 통해 안정적인 매출을 확보하고, 이를 세포?유전자치료제 신약 개발에 재투자하는 선순환 구조를 가지고 있다. GMP(제조 및 품질관리) 최적화 기술로 국내 최대의 다품목 CGT CDMO 트랙레코드를 보유하고 있어 다양한 프로젝트를 안정적으로 수주 중이다. CDMO 사업의 누적 매출은 242억원, 누적 수주 금액은 380억원에 달한다. 글로벌 대형 제약사 노바티스와 얀센 등을 주요 고객사로 두고 있다.이엔셀은 세계 최초 초기 계대 중간엽줄기세포치료제 EN001을 유전성 희귀질환인 샤르코-마리-투스병, 듀센 근디스트로피 병(DMD), 근감소증에 적용해 개발 중이다. 개발단계 희귀의약품(ODD)로 지정된 EN001은 임상 2상 종료 후 조건부 품목허가를 신청해 이르면 2026년 매출 발생이 예상된다. 시판 허가된 치료제가 없는 질병을 타깃으로 하는 만큼 개발 완료 시 경제적 가치는 물론, 희귀질환으로 고통받고 있는 환자들의 삶의 질 향상에 크게 기여할 것으로 기대된다고 회사 측은 설명했다.
- 이수앱지스, 성장가도 안착…시장도 성장가능성 인정
- [이데일리 나은경 기자] 이수앱지스(086890)가 시장에서 지속성장 가능성을 속속 인정받고 있다. 매출액과 영업이익이 꾸준히 우상향하는 데다 회사도 장기 사업전망에 자신감을 보이고 있다. 이에 힘입어 최근에는 이수앱지스를 다룬 증권사의 리포트에서 약 10년만에 목표주가가 처음으로 제시되고 있다.◇‘시작이 좋다’…기술이전 덕 상반기 실적 개선8일 금융감독원 전자공시시스템에 따르면 올 상반기 이수앱지스의 누적 매출은 309억원으로, 지난해 같은 기간 대비 34% 성장했다. 영업이익은 80억원을 기록하며 수익을 대폭 끌어올렸다.(그래픽=이데일리 문승용 기자)회사 관계자는 “지난 6월 ISU104 기술수출의 기여도가 컸다”며 “일부 매출이 하반기로 순연되면서 제품 매출은 전년 대비 소폭 줄었지만 선급금 일부가 2분기에 들어오면서 전체적인 매출원가율이 개선됐고 영업이익 상승에도 기여했다”고 설명했다. 전체 8550만 달러(약 1188억원) 규모의 기술수출 계약에서 선급금 200만 달러(약 28억원)가 2분기 매출로 인식됐고, 남은 선급금 100만 달러(약 14억원)는 3분기 ISU104의 원액을 파트너사에 공급한 후 추가 수취할 예정이다.남은 선급금 수령과 더불어 알제리, 이라크에서도 고셔병 치료제 ‘애브서틴’의 공급 및 품목허가가 예정돼 있어 하반기 매출은 상반기보다 늘어날 전망이다. 지난달 말 회사는 알제리 중앙병원과 105억원 규모의 공급계약을 맺었는데, 3분기 중 전량 공급돼 매출로 인식될 예정이다. 이라크에서는 올 하반기 애브서틴 품목허가가 이뤄져 제품 공급이 개시될 것으로 본다. 이외 사우디아라비아에서도 애브서틴 품목허가를 빠르게 신청해 중동 및 북아프리카(MENA) 지역 내 수출국 확대를 목표로 하고 있다.최근 위기감이 고조되고 있는 중동지역 정세가 사업에 미치는 영향은 크지 않을 것으로 본다. 회사의 수출 매출 중 가장 높은 비중을 차지하는 알제리의 경우 이번 이슈에서 벗어나 있고, 최근에는 연장 공급계약까지 맺었다. 이수앱지스 관계자는 “인도적 지원이 국제제재 대상에서 면제되듯 제약산업은 통상 전쟁 등으로 인한 국제제재에서 자유롭다”며 “러시아-우크라이나 전쟁 중에도 ‘파바갈’ 기술이전과 제품공급에 전혀 문제가 없었던 것이 대표적”이라고 강조했다.◇’반짝’ 성장 아니다…지속 성장에 자신감회사는 이 같은 성장이 ‘반짝’ 성장에 그치지 않을 것으로 자신하고 있다. 특히 ISU104에 대한 기대감이 크다. 앞서 이수앱지스는 ISU104의 특정 모달리티에 제한해 기술수출을 진행했는데 하반기부터는 다른 모달리티 기술을 가진 회사와의 파트너십 체결에 속도를 내겠다는 계획이다.(그래픽=이데일리 이미나 기자)이수앱지스 관계자는 “미국 소재 항암제 회사로 ISU104을 기술수출하면서 미국에서 레퍼런스를 쌓았기 때문에 미국, 유럽에서 이를 기반으로 추가적인 딜을 추진해 나갈 것”이라며 “최근 시장의 관심이 높은 항체-약물접합체(ADC)나 이중항체 기술을 가진 회사와 계약을 진행할 때는 기존 딜 금액보다 훨씬 규모가 커질 것으로 기대하고 있다”고 말했다.회사는 추가적인 기술수출을 위해 바이오 전문 컨설팅업체와의 계약도 논의 중인 것으로 알려졌다. 기술수출 계약에서 이익을 극대화하고 기술이전을 효율화하기 위해서다.수출 지역 확대로 인한 꾸준한 매출 상승과 기술수출 기대감에 증권가에서도 최근 들어 관심이 커지고 있다. 최근 증권사들에서 잇따라 목표주가가 제시된 리포트를 내고 있다. 지난달 24일 상상인증권은 이수앱지스의 목표주가를 9600원으로 제시했고, 앞서 지난 3월 LS증권(구 이베스트투자증권)도 처음으로 8000원의 목표주가를 냈다. 모두 현재 이수앱지스의 주가인 6460원(7일 종가)보다 긍정적으로 보고 있다.국내 바이오벤처 중 증권사 리포트에 목표주가가 기재되는 경우는 리가켐바이오(141080)와 알테오젠(196170), 에이프릴바이오(397030) 등 손에 꼽힐 정도다. 꾸준히 기술수출 등으로 성과를 내는 등 회사의 지속성장 가능성을 증권시장에서 인정받는 경우다.한 바이오 전문 애널리스트는 “목표주가가 나왔다는 것은 증권업계에서 투자대상으로 관심을 보이고 있다는 의미이므로 긍정적인 신호”라며 “향후 기관투자자들의 투자가 늘어날 수 있다는 점에서 고무적”이라고 귀띔했다.회사 역시 장기성장에 자신감을 보이고 있다. 회사 관계자는 “수출국 확대 전략이 지금처럼 순조롭게 진행된다면, 기술수출을 제외한 기존 제품의 성장만으로도 2~3년 내 1000억원 이상의 매출을 기대해 볼 수 있을 것”이라며 “희귀의약품 판매로 얻은 이익을 신약 개발에 활용하고, 연구·개발(R&D) 성과가 다시 회사 이익에 기여하는 안정적인 선순환 구조를 안착시키는 것이 회사의 중장기 비전”이라고 말했다.
- [IPO출사표]이엔셀 “기술이 매출로 이어지는 모범 바이오 기업될 것”
- [이데일리 박정수 기자] “신약 개발을 기다리는 바이오 기업이 아니라 기술로 매출을 발생시킬 수 있다는 것을 보여주고 싶었습니다. 위탁개발생산(CGT CDMO) 사업 이익을 신약 개발에 재투자하는 선순환 구조의 모범 바이오 기업을 만드는 것이 목표입니다.”△장종욱 이엔셀 대표이사가 6일 서울 여의도 콘래드호텔에서 기자간담회를 열고 코스닥 시장 상장에 따른 향후 성장 전략과 비전을 발표하고 있다.(사진=이엔셀)세포·유전자치료제 위탁개발생산(CGT CDMO) 및 신약 개발 전문기업 이엔셀은 6일 서울 여의도 콘래드호텔에서 기자간담회를 열고 코스닥 시장 상장에 따른 향후 성장 전략과 비전을 발표했다.2018년 삼성서울병원 장종욱 교수의 교원 창업으로 설립된 이엔셀은 △CGT CDMO 사업 △세계 최초 초기 계대 중간엽 줄기세포치료제(EN001) 기반의 신약 개발 사업을 영위하고 있다. 이엔셀은 연구 단계에 있는 고객사의 세포 또는 바이러스 벡터 원천기술에 ‘다품목 CGT 치료제 개발 GMP 플랫폼 핵심 기술’을 적용해 인체 투여가 가능한 첨단바이오의약품으로 구현한다. 글로벌 대형 제약사 ‘노바티스(Novartis)’와 ‘얀센(Janssen)’의 키메릭 항원 수용체 ‘T세포(CAR-T)’ 치료제 중앙세포처리센터(CCPC)로 지정돼 각각 상업, 임상 3상용 B세포 림프종 치료제 반제품을 위탁개발생산 중이다.또 전략 파트너인 삼성서울병원과 신약 개발부터 환자 투여 단계까지 CGT 전주기에 대한 협력 체계를 구축하고, CGT 신약 개발 관련 국가 과제 3건을 공동 수주하는 등 긴밀한 협력을 통해 시너지를 극대화하고 있다. 삼성생명공익재단과 삼성벤처투자는 지분투자(약 11%)를 통해 직접적인 지원을 아끼지 않고 있다.장종욱 이엔셀 대표이사는 “첨단바이오의약품 CDMO 사업의 경우 다품목 소량 생산이 가능한 전용 시설이 필요하고, 품목이 다양한 만큼 제조 방법도 다양해 표준화가 어렵다는 특징이 있다”며 “신성장 산업 분야로 국가적 관심이 높아 블루오션으로 부상하고 있다”고 설명했다. 이엔셀은 글로벌 제약사 17개사와 33건의 프로젝트를 통해 누적 매출 242억원, 누적 수주 금액 380억원을 기록한 바 있다. 지난해 이엔셀의 매출액은 전년 대비 43% 증가한 105억원 수준이다. CDMO 매출은 줄기세포, 면역세포, 아데노연관바이러스(AAV), 엑소좀 등 골고루 분포돼 있다. 장 대표는 “다품목 제품 생산 경험과 의약품 규제기관 승인 제품 수주 이력이 새로운 CDMO 프로젝트 수주의 주요한 열쇠”라며 “이엔셀은 2022년 5월 AAV 유전자치료제 위탁 생산을 의뢰받아 국내 최초로 바이러스 벡터 CDMO를 통해 매출을 발생시키고 초기 시장 형성에 기여했다는 점에서 큰 경쟁력을 가진다”고 강조했다. 아울러 이엔셀은 기존 중간엽 줄기세포치료제의 한계를 극복한 차세대 중간엽 줄기세포치료제 ‘EN001’을 세계 최초로 개발하고 있다. 근육과 신경 질환에 특화된 치료 효능을 보이는 EN001은 근본적인 치료제가 부재한 샤르코-마리-투스병(CMT), 듀센 근디스트로피 병(DMD), 근감소증에 적용해 개발 중이다. 각각 임상 1b상, 임상 1/2상, 임상 1/2a상을 승인 받았다.장 대표는 “CMT와 DMD는 ‘희귀질환관리법’에 의거해 질병관리청에서 관리하는 희귀질환”이라며 “EN001은 2022년 4월과 5월 해당 질환에 대한 개발단계 희귀의약품(ODD)으로 지정된 바 있다”고 전했다. 그는 “국내 유일의 ‘원스톱 CDMO 서비스’를 기반으로 차세대 세포·유전자치료제 기술 혁신으로 치료제 국산화와 인류 건강 증진에 기여하겠다”고 포부를 밝혔다.한편 이엔셀의 총 공모주식수는 156만6800주이며, 희망공모밴드는 1만3600~1만5300원이다. 공모 규모는 약 213억~240억원 사이로, 상장 후 예상 시가 총액은 1272억~1431억원에 달한다. 최종 공모가가 확정되는 기관투자자 대상 수요예측은 지난 2일부터 오는 8일까지 진행되며, 일반투자자 대상 청약은 오는 12~13일 양일간 이뤄진다. 상장주관사는 NH투자증권이며 이달 23일 상장한다.
- [임상 업데이트] 알테오젠, 지속형 성장호르몬 ALT-P1 2상 승인
- [이데일리 김진수 기자] 한 주(7월 29일~8월 2일) 국내 제약·바이오 업계에서 주목받은 임상 및 품목 허가 소식이다.(사진=알테오젠)◇알테오젠, 지속형 성장호르몬 ALT-P1 임상 2상 IND 승인알테오젠은 자사가 개발한 지속형 성장호르몬 ALT-P1의 임상 2상 시험에 대해 인도의 의약품허가 기관인 DCGI(Drug Controller General of India)로부터 승인을 받았다고 지난 1일 밝혔다.ALT-P1은 알테오젠의 지속형 플랫폼 기술 ‘NexP’가 사용된 품목으로, 매일 투약하는 기존 성장호르몬 치료제를 주 1회 투약하도록 개선한 바이오베터다. 알테오젠은 2019년 브라질 제약사인 크리스탈리아(Cristalia)에 ALT-P1을 기술수출했으며, 이번 임상 시험은 해당 기업이 메인 스폰서를 담당하면서 알테오젠은 ALT-P1의 생산 및 임상시험 운영에 대해 위임 받았다.ALT-P1의 임상 2상은 인도에서 60명의 소아 성장호르몬 결핍증(PGHD) 환자를 대상으로 진행한다. 본 시험에서는 각각 다른 용량의 ALT-P1을 기존 치료제와 비교하는 방식으로, ALT-P1의 용량탐색 및 그 효과와 안전성 등을 확인하는 것을 목표로 하고 있다. 알테오젠은 NexP 플랫폼이 가지고 있는 특성인 낮은 면역원성과 안전성, 효과 등을 고려했을 때 이번 임상을 통해 ALT-P1이 소아 성장호르몬 결핍증에 대한 주 1회 치료제로써 가능성을 충분히 확인할 수 있을 것으로 기대하고 있다.알테오젠 관계자는 “철저히 준비한 임상시험인 만큼 잘 진행해 ALT-P1이 가지고 있는 경쟁력을 재확인하고 다양한 시장의 파트너를 찾는 기회로 만들고자 한다”고 말했다.◇브릿지바이오, BBT-877 2상 환자 등록 완료브릿지바이오테라퓨틱스는 특발성 폐섬유증 치료제 후보물질 BBT-877의 제2상 임상시험에서 목표로 한 120명의 환자 등록을 완료했다고 밝혔다. 현재 선별 검사 단계에 있는 환자들의 추가 등록 가능성을 고려해 최종 125명 이상의 환자 데이터가 확보될 전망이다.이번 임상시험은 한국과 미국, 호주, 폴란드, 이스라엘의 50여개 기관에서 진행되고 있다. 총 120명의 환자에게 24주 동안 시험약 또는 위약을 투여해 약물의 유효성, 안전성 및 내약성 등을 평가한다. 마지막 환자의 투약 및 사후 평가 일정 등을 고려해 내년 상반기에 2상 임상결과 발표를 계획하고 있다.브릿지바이오는 질환의 중증도 및 고령인 시험대상자들의 안전을 고려해 독립적인 자료 모니터링 위원회(IDMC)를 통한 전문가 임상시험 데이터 검토 및 자문 빈도를 늘렸다. 현재까지 세 차례의 IDMC 회의가 개최 돼 계획대로 임상시험을 지속하도록 권고 받았으며, 올해 하반기 중 추가 IDMC 회의가 개최될 예정이다.송진우 서울아산병원 호흡기내과 교수는 “희귀질환으로 꼽히는 특발성 폐섬유증에서는 임상시험 참여가 하나의 치료 옵션으로 고려될 만큼 새로운 치료제에 대한 수요가 높다”며 “BBT-877의 임상시험이 기존 특발성 폐섬유증 치료에서의 어려움을 극복하고 환자들의 폐기능 회복 가능성을 제시하는 신약 개발에 발판이 될 것”이라고 말했다.이정규 브릿지바이오테라퓨틱스 대표는 “연구자와 임상시험 실시기관, 협력 업체 등의 긴밀한 협조를 토대로 환자 등록 절차를 조기에 마무리짓고 BBT-877의 개발 가속화를 실현할 수 있게 돼 뜻깊게 생각한다”며 “성공적인 임상 결과 확보를 위해 최선을 다하는 동시에 글로벌 기술이전 성과를 조속히 선보일 수 있도록 더욱 힘쓰겠다”고 전했다.◇파로스아이바이오, AML 치료제 ‘PHI-101’ 1상 환자모집 완료파로스아이바이오는 FLT3 돌연변이를 타깃하는 급성 골수성 백혈병(AML) 치료제 PHI-101의 다국가·다기관 임상 1상의 환자 모집을 완료했다고 31일 밝혔다.PHI-101의 임상 1상 시험은 국내와 호주에서 다른 치료제 사용 후 재발했거나 불응한 급성 골수성 백혈병(AML) 환자를 대상으로 수행하고 있다. 현재 최종 등록된 환자는 총 30명이며, 확장 권장 용량인 160㎎ 단일 요법으로 임상 1b상을 활발히 진행 중이다. 국내에선 서울대학교병원, 서울아산병원, 삼성서울병원, 부산대병원과 가톨릭대학교 서울성모병원 등 다수의 기관이 참여하고 있다.파로스아이바이오가 지난해 12월 미국혈액학회(ASH)에서 발표한 임상 1a/b상 중간결과에 따르면, 모든 용량에서 투여 제한 독성(DLT)이 발생하지 않았으며 내약성이 우수한 것으로 나타났다.임상 1b상에서 평가 가능한 환자의 약 60%가 종합 완전관해(Composite Complete Response)를 보이기도 했다. 종합 완전관해란, 완전관해(CR)와 불완전한 혈액학적 회복을 동반한 CR(CRi), 형태학적 백혈병이 없는 상태(MLFS)를 포함한 수치를 말한다.파로스아이바이오는 올해 PHI-101의 임상 1상 시험을 종료한 뒤 미국, 호주, 국내에서 다국적 임상 2상을 진행하기 위한 허가 신청을 계획하고 있다. 이후 임상 2상 결과에 따라 해당 물질의 조건부 판매 승인을 통해 국내외 조기 상용화를 목표한다.이와 함께 고형암 치료제 PHI-501의 성공적인 임상 진입을 위한 준비에 박차를 가한다는 계획이다. 전임상 단계에 있는 PHI-501은 난치성 고형암을 유발하는 BRAF, KRAS, NRAS 등 돌연변이를 타깃하는 표적 항암제 후보 물질이다. 현재 미국 전임상 전문 기업 ‘찰스 리버랩’과 함께 PHI-501의 GLP 독성시험 마무리 단계를 수행 중이다.PHI-501의 GLP 독성시험 결과, 비설치류의 독성시험 단계에서 최대 용량에서 최대 무독성량(NOAEL)을 확보했다. 뿐만 아니라 심혈관계의 안전성 약리 시험(Dog telemetry)에서도 심장 독성의 발생률이 낮았다.지난 2월 파로스아이바이오는 유럽종양학회 표적항암요법 학술대회(ESMO TAT 2024)에 참여해 PHI-501의 전임상 연구 결과를 발표한 바 있다. 이에 따르면 BRAF 및 KRAS 변이로 발병한 대장암 이종이식 모델에 PHI-501을 단독 투여한 결과 종양 성장을 각각 96%, 83.3% 억제하는 항암 효능을 보였다.KRAS 변이는 대장암 환자의 약 20%에서 나타나며 BRAF 변이는 10%의 환자군에서 관찰된다. 특히 BRAF 변이는 난치성 대장암의 원인으로 예후가 매우 안 좋으며 악성 흑색종 등 각종 희귀암을 유발하는 원인이기도 하다.남기엽 파로스아이바이오 신약 개발 총괄 사장(CTO)은 “다수 기관과 환자들의 협조를 바탕으로 PHI-101의 임상 1상 환자 모집이 순조롭게 완료됨에 고무적이며, 조속히 임상 1상을 성공적으로 마무리해 낼 것“이라며 “후속 임상 진입 파이프라인으로 연구개발 중인 PHI-501 또한 연내 임상 1상 IND 제출을 위해 연구개발에 박차를 가하겠다”고 밝혔다.
- HLB “리보세라닙+캄렐리주맙, 유럽서 간암치료제 희귀약 지정”
- [이데일리 나은경 기자] HLB의 간암신약인 리보세라닙과 캄렐리주맙 병용요법이 유럽에서 희귀의약품(OMP)으로 지정됐다. 이로써 향후 심사절차 간소화와 함께 허가 후 10년간 독점판매 혜택을 누릴 수 있게 됐다.HLB는 유럽위원회(European Commission)가 리보세라닙 병용요법을 간암 치료를 위한 희귀의약품으로 지정했다고 1일 밝혔다. 미국에 이어 유럽에서도 희귀의약품으로 지정되며, 각종 세제 혜택은 물론 허가 후 세계 각국에서 안정적으로 판매하기 위한 입지도 공고히 할 수 있게 된 것이다.유럽에서 희귀 의약품으로 지정 받기 위해서는 생명을 위협하는 난치성 질환의 치료제로, 해당 질병의 유럽 연합(EU) 내 유병률이 1만명 당 5명을 넘지 않거나, 해당 질환에 대해 적절한 치료 방법이 없는 경우에 적용된다. 즉, 기존 약물로 치료가 어려워 미충족 의료수요가 높은 간암분야에서 리보세라닙 병용 요법이 새로운 대안으로 제시될 수 있는 것이다.유럽에서 희귀의약품으로 지정될 경우 신약개발사는 유무형적으로 다양한 혜택을 누릴 수 있다. 해당 의약품의 허가와 관련된 수수료가 전부 또는 상당부분 면제될 수 있으며, 세제 혜택과 함께 신약허가 취득 후 10년간 독점 판매권이 인정돼 해당 기간동안 유사 기전의 약물로부터 보호받을 수 있어 안정적인 판매로 시장 점유율을 높여갈 수 있다.이 때문에 글로벌 기업들은 희귀의약품으로 먼저 빠르게 허가를 받고, 이후 시장규모가 큰 비희귀질환 분야로 적응증을 확대해 가는 전략을 활용하고 있다. 애브비의 ‘휴미라’나 로슈의 ‘아바스틴’ 등이 이러한 방법으로 빠르게 적응증을 확대해갔다.HLB도 미국, 유럽에서 신약허가를 받게 되면 이러한 행보를 가속화할 예정이다. 현재 HLB는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 간암 1차치료제로 허가받은 후 간암 보조 요법, 간암·동맥 화학색전술(TACE) 병용 요법 등 간암 전반에 걸쳐 세부 적응증 확대를 계획하고 있다. HLB의 파트너사인 항서제약 역시 유방암, 위·식도암 등 다양한 암종에 대해 임상 3상을 진행 중이다. HLB는 이를 적극 활용해 글로벌 3상으로 빠르게 확대해 갈 방침이다.
- [임상 업데이트] 종근당, 주사형 탈모치료제 국내 임상 3상 승인
- [이데일리 김진수 기자] 한 주(7월 22일~7월 26일) 국내 제약·바이오 업계에서 주목받은 임상 및 품목 허가 소식이다.종근당 본사. (사진=종근당)◇종근당, 주사형 탈모치료제 국내 임상 3상 승인종근당은 지난 24일 식품의약품안전처로부터 탈모 치료제 신약후보물질 CKD-843 국내 3상 임상시험계획을 승인받았다고 공시했다.종근당은 지난 5월 10일 CKD-843 국내 3상을 신청했는데, 2개월여 뒤 임상 승인이 이뤄진 것이다.이번에 종근당이 실시하는 임상 3상은 남성 안드로겐성 탈모 환자 273명을 대상으로 CKD-843 유효성과 안전성을 평가하기 위한 다기관, 무작위배정, 이중눈가림, 평행설계, 치료적 확증 임상시험이다. 임상시험 기간은 36개월이다.종근당 관계자는 “남성형 탈모 환자에서 CKD-843 투여 시의 유효성 및 안전성을 평가할 예정”이라고 말했다.◇리비옴, 염증성장질환 신약 ‘LIV001’ 유럽 임상 1b상 IND메디톡스 관계사 ‘리비옴‘은 마이크로바이옴 치료제 ‘LIV001’의 임상 1b상 승인을 위한 임상시험신청(CTA)을 완료했다고 24일 밝혔다.리비옴은 유전자에디팅 기술을 기반으로 염증성장질환 치료 목적의 면역 조절 효능 펩타이드 VIP유전자를 미생물에 도입해 차세대 마이크로바이옴 치료제 ‘LIV001’을 개발하고 있다. ‘LIV001’은 발병 후 평생에 걸쳐 치료와 유지가 필요한 염증성장질환의 특성을 고려해 안전성이 우수하면서도 새로운 작용 기전을 탑재한 경구제제로 개발됐다.이번 ‘LIV001’의 임상 1b상은 유럽 다국가 임상으로 진행되며, 경·중등도 활동성 궤양성대장염 성인 환자를 대상으로 약물 안전성 및 탐색적 효력평가지표 등을 관찰하도록 설계됐다. 리비옴은 해당 임상에서 확보한 환자 대상 약물 효능 결과를 바탕으로 ‘LIV001’의 유효성 확증을 위한 글로벌 임상을 북미, 동북아 등으로 확대함과 동시에 글로벌 파트너링 등 기술 사업화에 박차를 가한다는 계획이다.한편, 리비옴은 올해 3월 호주에서 임상 1a상을 완료하고 약물의 안전성, 내약성, 약물동태를 확인하며 국내 최초로 유전자재조합 기반 마이크로바이옴 치료제의 글로벌 임상 진입에 성공한 바 있다. 유전자치료제 성격을 띤 생균 치료제인 미생물유전자치료제 기술을 선도하고 있는 리비옴은 자체 개발한 미생물 엔지니어링 플랫폼 ‘eLBP’ 기술을 활용해 고형암, 이식 질환 등 다양한 신약 파이프라인을 지속 확대하고 있다.◇삼성바이오에피스, 에피스클리 FDA 품목허가삼성바이오에피스는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 초고가 희귀질환 치료제 ‘에피스클리’(EPYSQLI, 프로젝트명 SB12, 성분명 에쿨리주맙)의 품목허가를 획득했다고 23일 밝혔다.에피스클리는 미국 알렉시온이 개발한 솔리리스(SOLIRIS) 바이오시밀러로, 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH), 비정형 용혈성 요독 증후군(aHUS) 치료제로 FDA로부터 승인받았다.솔리리스는 환자의 치료 접근성 확대가 절실한 대표적인 초고가 희귀질환 치료제다. 미국에서 PNH와 aHUS 치료를 위한 연평균 투약 금액이 약 60만달러(7억8000만원)에 이르는 의료 현장의 미충족 수요(unmet needs)가 큰 바이오의약품이다.삼성바이오에피스는 이번 허가로 미국 시장에서 총 8개 바이오시밀러 제품을 승인받았으며 이를 통해 미국에서도 자가면역질환 치료제, 항암제, 안과질환 치료제에 이어 혈액·신장질환 치료제 분야까지 치료 영역을 확대했다.고한승 삼성바이오에피스 사장은 “미국에서도 희귀질환 치료제를 승인받아 글로벌 수준의 R&D 역량을 인정받았다”며 “에피스클리는 바이오시밀러의 사회적 가치를 극대화할 수 있는 제품으로서 세계 최대 의약품 시장인 미국에서도 그 가치를 실현하기 위해 지속 노력하겠다”고 전했다.한편, 삼성바이오에피스는 2019년 7월부터 2021년 10월까지 PNH 환자들을 대상으로 임상 3상을 통해 에피스클리와 오리지널 의약품 간 비교 연구를 수행했다.삼성바이오에피스는 지난해 7월 에피스클리를 유럽에 출시해 독일과 이탈리아 솔리리스 바이오시밀러 시장 점유율 1위, 프랑스 최대 구매조합(UniHA) 및 네덜란드 주정부 입찰 수주 등의 성과를 내고 있다.한국에서는 지난 4월부터 삼성바이오에피스가 직접 에피스클리를 판매하고 있다. 기존 오리지널 의약품의 약가 대비 절반 수준으로 솔리리스 바이오시밀러를 출시, 초고가 바이오 의약품의 환자 접근성을 높이고 국가 재정 경감에 기여하기 위해 노력하고 있다.
- 티움바이오, 2조 규모 혈우병치료제 다크호스 급부상
- [이데일리 김지완 기자] 티움바이오(321550)가 연 매출 2조원 규모의 혈우병치료제 ‘노보세븐’의 강력한 대항마로 부상했다.티움바이오 홈페이지.23일 티움바이오에 따르면, 자사 혈우병 치료제 ‘TU7710’이 오는 8월부터 유럽에서 임상 1b상 환자 모집을 시작한다. 앞서 티움바이오는 지난 16일 TU7710에 대해 이탈리아 의약품청과 스페인 의약품의료기기청으로부터 임상시험계획서(IND)를 승인받았다.TU7710 임상 1b상은 혈우병 환자 18명을 대상으로 이탈리아와 스페인 내 8개 기관에서 진행될 예정이다. 임상 1a상은 정상인 40명을 대상으로 임상이 이뤄졌다.◇ TU7710, 연 매출 2조 일변도 시장에서 혁신현재 혈우병 환자들에게 응급 혈우병 치료제에 대한 선택권이 없다.신혜성 티움바이오 임상개발실장(상무)은 “혈우병 치료제는 출혈 시 사용하는 응급 치료제와 출혈 전 사용하는 예방제로 구분된다”며 “응급치료제는 노보노디스크의 노보세븐과 노보세븐 시밀러 등 2종뿐”이라고 진단했다. 이어 “사실상 노보세븐 외 선택권이 없는 상황”이라고 덧붙였다. 노보세븐은 연간 매출이 2조원에 달하는 블록버스터다.문제는 노보세븐의 반감기가 무척 짧다는 데 있다..신 실장은 “노보세븐의 반감기는 2시간으로 무척 짧다”면서 “혈우병 환자들이 출혈이 발생하면 2시간마다 적게는 3~4차례, 많게는 6차례 반복해서 투약해야 한다”고 설명했다. 이어 “주사 몇 번 맞는 게 무슨 대수라고 생각할 수 있지만 혈우병 환자에겐 생존과 직결되는 문제”라며 “그만큼 투약 주기와 투약 횟수에 예민해질 수밖에 없다. 하지만 노보세븐은 짧은 반감기로 상황(출혈을 멈추게 하는) 통제가 어렵다”고 꼬집었다.반면 TU7710의 반감기는 10.4~16.6시간이다. 평균 반감기가 14.81시간으로 노보세븐보다 7배 길다.그는 “다들 예상치 못한 출혈(응급) 상황만 생각하는 데, 수술 상황에선 TU7710의 효용성이 더욱 커진다”며 “수술, 수술 후 상황에서 출혈을 통제하기 위해선 2시간 주기로 약물을 투입해야 하는 노보세븐과 달리 TU7710은 한번 주입하면 더이상 투약이 필요없다”고 비교했다.티움바이오는 TU7710 반감기 연장을 위해 7인자와 인체 단백질을 보호막과 절단제로 사용하는 창의성을 보였다.그는 “노보세븐의 항응고 인자(7인자)에 단백질(트랜스페린)을 결합해 획기적으로 반감기를 늘렸다”고 설명했다. 더 놀라운 건 TU7710 작동 방식이다. 신 실장은 “출혈이 발생하면 트롬빈이라는 단백질이 체내에서 분비된다”며 “이 트롬빈이 트랜스페린과 7인자 사이를 절단한다. 이때 약물이 항응고 작용을 한다”고 부연했다. 이어 “트랜스페린에 의해 약물이 체내에 오래 머물 수 있다”며 “출혈이 발생하면 트롬빈에 의해 트랜스페린과 7인자가 분리돼 약효가 곧장 발생하는 원리”라고 덧붙였다.◇ 헴리브라와 비교하는 목소리엔 “사용처 달라”헴리브라와 비교해 TU7710의 긴 반감기를 폄하하는 목소리엔 선을 그었다.신 실장은 “헴리브라는 혈우병 예방 치료제”라며 “TU7710과 사용처가 완전히 다르다”고 선을 그었다. 그는 이어 “헴리브라는 8인자 결핍에 의한 A형 혈우병 환자에 국한해 사용하는 치료제”라며 “반면 TU7710은 A형 혈우병 환자는 물론, 9인자 결핍으로 발생하는 B형 혈우병 환자에게까지 출혈 시 사용하는 응급 치료제”라고 강조했다. 헴리브라와 작용 방식도 다르다는 설명이다.TU7710과 노보세븐은 혈우병 환자의 출혈에서 피를 멎게 하려고 7인자를 투여한다. 7인자를 보충하는 이유는 전체 혈우병 환자 가운데 30%에서 기존 치료제에 내성(항체)이 생겨, 8·9인자를 보충해도 피가 멈추지 않기 때문이다. 반면, 헴리브라는 9인자와 10인자를 결합해 8인자를 모방하는 방식으로 작용한다. 헴리브라가 A형 혈우병 환자에게만 쓸 수 있는 이유다.◇ 기술수출·상업화 투트랙...생산기술 모두 확보TU7710은 상업화와 기술수출을 동시 진행하는 이른바 ‘투트랙’(Two-track)이 유력하다.그는 “임상 1상이 끝나면 TU7710은 안전성과 효능과 관련 데이터 등이 대부분 확보되는 상황”이라며 “여기에 TU7710 생산과 관련한 기술도 완성된 상태”라고 말했다. 이어 “특히, 김훈택 대표는 혈우병 치료제 상업화 경험이 있다. 이런 경험을 바탕으로 국내에선 파트너십을 통한 상업화를 고려하고 있다”면서 “아울러 나 역시 노보노디스크에서 노보세븐을 다뤄 본 경험이 풍부하다”고 했다.김훈택 대표는 SK케미칼에 20여 년간 근무하면서 혁신R&D센터장 등을 역임했다. 이 과정에서 혈우병 치료제 ‘앱스틸라’를 개발했다. 앱스틸라는 미국, 캐나다, 일본 등에서 품목허가를 받았다. 티움바이오 자회사 프로티움사이언스(지분율 73.5%)에선 TU7710의 세포주, 배양, 정제, 제형 개발 전반을 전담하고 있다. 프로티움사이언스는 7인자 항응고 제재를 배양해 대량생산하는 기술을 확보했다. 또, 배양된 단백질에 트랜스페린을 결합 기술을 완성했다. 신 실장은 “노보세븐은 고가의 약”이라며 “TU7710 생산성을 크게 개선해, (노보세븐 대비) 가격 경쟁력을 갖췄다”고 분석했다. 그는 “유럽에서 진행되는 TU7710 임상 1b상은 내년 초면 끝날 것”이라며 “이후 미국 식품의약국(FDA), 유럽의약품청(EMA)에 희귀의약품, 패스트트랙 등을 신청하고 기술수출을 시도할 것”이라고 말했다.
