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- "응급의료 붕괴 막자"...정부, AI활용 응급환자 분류 SW 투자[AI헬스케어]
- [이데일리 김승권 기자] 응급의료 체계에 대한 위기감이 고조되자 정부가 2028년까지 응급환자 데이터를 활용해 신속하게 중증도를 분류하고 인공지능(AI)를 기반으로 응급상황을 예측하는 서비스를 구축하기로 했다. 이에 국내 AI의료기업 중 어떤 기업과 공동개발에 착수할지 관심이 모인다. 현재 응급실이나 병실에서 사용 가능한 심정지 판독 의료AI 소프트웨어(SW) 기술을 보유한 대표 기업은 뷰노(338220), 에이아이트릭스 등이 있다. 6일 보건복지부에 따르면 최근 5년간 국내 의료 AI 관련 국가 연구개발 투자액은 2조2000억원 규모로, 연평균 33% 늘었다. 하지만 AI 기반 질병 진단·치료 및 예방 시스템 등 주요 분야에서 1위인 미국의 기술을 따라잡으려면 평균 2.7년(2022년 기준)이라는 긴 시간이 걸린다. 이에 따라 정부는 의료 AI 연구개발에 투자를 확대해 기술 격차를 해소한다는 방침이다.생성형 AI 기반 의료서비스 지원 과제 예시 (자료=보건복지부)먼저 정부는 우선 응급의료, 중증 질환, 암 등 필수의료 중심의 AI 연구개발을 확대하기로 했다. 응급의료 분야에서는 응급 환자 데이터를 활용해 환자의 중증도를 분류하고, AI 기반으로 응급상황을 예측해 알려주는 모델을 개발한다.일례로 심정지 같은 응급환자는 생존 환자의 임상 데이터, 의료 기록 등을 분석해 적정 치료방식을 추천하고, 후유증을 최소화하는 모델을 개발한다. 소아 골절 환자의 경우 진단 시 여러 각도에서 찍은 사진이 필요하지만, 최소한의 엑스레이(X-ray) 사진으로 AI가 판독을 지원한다.암의 경우엔 차세대 염기서열분석(NGS) 유전자 패널데이터를 연계한 빅데이터를 구축하고, AI를 활용한 암 임상의사결정 지원시스템(CDSS)을 2029년까지 개발한다.국가 통합 바이오 데이터 뱅크 (사진=보건복지부)정부는 또 AI 기반의 디지털 치료기기와 수술 로봇 등 의료기기 개발도 지원한다. 2026년부터 의사와 협업할 수 있는 고도화된 지능형 수술 로봇을 개발하고, 원격으로 의사 진료를 보조할 로봇도 개발한다. 노인, 장애인 등 사회적 약자의 자립을 돕는 AI 기반의 돌봄 로봇도 2027년까지 개발한다는 계획이다.AI 기술을 활용해 신약 후보 물질을 발굴하는 기술에 대한 투자도 확대한다. 가장 큰 비용이 발생하는 과정인 임상 단계에서 예상 개발 성공률을 도출하는 등 신약개발 전 과정에 AI 활용을 활성화한다는 계획이다. 정부 이미 AI의료 기술 개발 프로젝트를 진행해온 바 있다. 과학기술정보통신부와 정보통신산업진흥원(NIPA)는 민간과 협업해 12대 질환에 대한 인공지능(AI) 의료 소프트웨어(SW) ‘닥터앤서 2.0’ 개발을 시작했다. 닥터앤서 2.0은 1차 병원 주요 질환인 폐렴, 간질환, 피부질환을 포함해 우울증, 전립선증식증, 당뇨, 고혈압, 뇌경색, 폐암, 간암, 위암, 갑상선암 등 12개 질환, 24개 AI 의료 SW 개발을 목표로 한다.닥터앤서 1.0에서도 과기정통부는 지난 3년간 488억원(정부 364억원, 민간 124억원)을 투자, 서울아산병원을 중심으로 국내 26개 의료기관과 22개 ICT기업이 참여해 진료데이터, 의료영상 등 다양한 의료 빅데이터를 연계·분석해 개발했다. 1.0 사업은 암(유방암, 대장암, 전립선암), 심뇌혈관질환, 심장질환, 치매, 뇌전증, 소아희귀유전질환 등 국민 건강수명과 밀접한 관계가 있는 8대 질환의 진단·치료를 지원하는 21개 AI SW로 구성됐다. 3.0 사업 또한 착수가 예정되어 있다.
- [임상 업데이트] GC녹십자-한미약품, 파브리병 신약 美 FDA 임상 승인
- [이데일리 김진수 기자] 한 주(9월 2일~9월 6일) 국내 제약·바이오 업계에서 주목받은 임상 및 품목 허가 소식이다.(사진=각 사 제공)◇GC녹십자-한미약품, 파브리병 신약 美 FDA 임상 승인GC녹십자와 한미약품은 미국 식품의약국(FDA)으로부터 공동 개발중인 파브리병 치료제 ‘LA-GLA’(개발코드명 GC1134A/HM15421)에 대한 임상 1·2상 시험계획서(IND)를 승인받았다고 2일 밝혔다.LA-GLA는 GC녹십자와 한미약품이 ‘세계 최초 월 1회 피하투여 용법’으로 공동 개발중인 파브리병 치료 혁신신약이다. 이번 임상 시험에서 파브리병 환자를 대상으로 LA-GLA의 안전성과 내약성, 약동학, 약력학 등을 평가한다.파브리병은 성염색체로 유전되는 진행성 희귀난치질환으로 리소좀축적질환(Lysosomal Storage Disease, LSD)의 일종이다. 불필요한 물질을 제거하는 세포 내 소기관 ‘리소좀’에서 당지질을 분해하는 효소 ‘알파-갈락토시다아제 A’가 결핍됐을 때 발생한다. 체내 처리되지 못한 당지질이 지속적으로 축적되면서 세포독성 및 염증 반응이 일어나고 이로 인해 다양한 장기가 서서히 손상돼 심하면 사망에 이르는 진행성 희귀난치질환이다.현재 대부분의 파브리병 환자는 유전자 재조합 기술로 개발한 효소를 정맥주사하는 방식인 효소대체요법(enzyme replacement therapy, ERT)으로 치료받고 있다. 이러한 1세대 치료제는 2주에 한번씩 병원에서 오랜 시간 정맥주사를 맞아야 하는 불편함이 있고, 정맥 주입에 따른 치료 부담, 진행성 신장질환 억제에 대한 효능 부족 등의 한계점이 있다.LA-GLA는 이러한 기존 치료제들의 한계점을 개선한 ‘차세대 지속형 효소대체요법 치료제’로 주목 받고 있다. 또한, 월 1회 피하 주사 요법으로 편의성을 대폭 개선했으며 기존 치료제 대비 신장기능, 혈관병, 말초신경 장애 개선 등 우수한 효능을 비임상 연구로 입증했다. 이를 바탕으로 지난 5월 미국 FDA으로부터 희귀의약품(ODD, Orphan Drug Designation)으로 지정됐다.GC녹십자와 한미약품 관계자는 “FDA 에서 요구하는 최신 임상 프로토콜을 반영하고 양사의 전문화된 기술력을 바탕으로 협업한 결과 임상 단계로 신속하게 진입할 수 있었다”며 “리소좀 축적 질환 치료제 개발 경험과 지식, 노하우를 바탕으로 파브리병으로 고통받는 환자들에게 새로운 치료 옵션을 줄 수 있도록 신약 개발에 최선을 다하겠다”고 말했다.◇디앤디파마텍, NLY01 다발성 경화증 FDA 임상 2상 승인디앤디파마텍이 NLY01의 다발성 경화증 임상 2상이 미국 FDA의 승인을 받았다고 3일 밝혔다.이번 임상 2상 시험은 미국 존스홉킨스 의과대학 다발성 경화증 센터의 공동 디렉터인 엘렌 모우리(Ellen Mowry) 교수의 연구팀에서 이끄는 연구자 주도 임상이며, 디앤디파마텍은 NLY01 임상 시약 제공 외 추가적인 비용은 부담하지 않는다.다발성 경화증은 주로 20~40대에 발생하는 퇴행성 뇌 질환으로, 자가면역 염증반응과 신경 퇴행성 손상으로 인해 뇌, 척수, 시신경과 같은 중추신경계의 신경섬유와 그 피막인 ‘수초’가 손상되는 질환이다. 반복적인 신경염증 반응으로 인해 신경섬유와 수초가 지속적으로 손상되며 중추신경계가 점차적으로 망가지면서 장애가 누적돼 환자의 삶의 질이 크게 저하되는 특징이 있다.NLY01은 GLP-1 수용체 작용제로 퇴행성 뇌 질환의 주된 원인으로 여겨지는 신경염증을 억제하고 신경세포를 보호하는 기전으로 미국 및 북미에서 255명 규모의 파킨슨병 임상 2상을 완료했으며, 60세 이하의 젊은 환자들(95명)에게서 질병 조절 치료제로서의 효과를 입증한 바 있다.이번에 승인받은 다발성 경화증 임상 2상 시험은 총 240명의 다발성 경화증 환자를 대상으로 무작위, 이중 맹검, 평행 군 방식으로 96주간 진행될 예정이다. 특히, 파킨슨병 임상 2상에서 60세 이하의 젊은 환자에게서 타 연령 대비 뛰어난 치료 효과를 보인 만큼 다발성 경화증을 진단받은 18~60세 환자를 대상으로 진행되는 금번 임상에서의 효과가 기대된다.해당 시험의 주요 목적은 NLY01이 다발성 경화증 환자에서 신경 퇴행과 관련된 영상 지표 감소와 연관 있는지를 평가하는 것으로, 1차 평가 지표로서는 다발성 경화증 임상 2상에서 대표적으로 측정하는 지표인 이미징을 통한 정상화된 뇌 실질 부피의 변화를 확인할 예정이다.이슬기 디앤디파마텍 대표는 “NLY01 다발성 경화증 임상 2상 IND 승인은 다년간 존스홉킨스 의과대학과 진행한 전임상 공동연구와 당사가 진행한 파킨슨병 임상 2상에서 60세 이하 젊은 환자에서 확인한 우수한 질병 조절 치료제로서의 효과가 반영된 결과”라고 밝혔다.이어 “현재 영국 비영리 단체인 Cure Parkinson‘s와 함께 젊은 파킨슨병 환자에서 NLY01을 포함한 복수의 GLP-1 RA계열 약물의 치료 효과와 관련된 연구를 진행 중”이라며 “이 결과를 바탕으로 글로벌 기술 이전을 착수해 파킨슨병 치료제 개발에 힘쓸 것”이라고 밝혔다.한편 해당 임상시험은 전 세계적으로 진행성 다발성 경화증에 대한 연구를 촉진하고 지원하는 비영리 국제 연합인 International Progressive MS Alliance에서 펀딩을 검토하고 있으며, 아울러 미국 국립 보건원 (National Institute of Health, NIH)이 주도하는 신경계 질환 임상 연구 네트워크인 NeuroNEXT의 임상 펀딩 프로그램에 초청을 받아 지원을 준비 중이라고 회사는 전했다. 향후 미국 정부 및 민간 과제로 채택될 경우, 엘렌 모우리 연구팀은 더욱 폭넓은 지원을 받아 임상이 신속하게 진행될 수 있을 것이라고 전했다.◇샤페론, 美 FDA 임상 2상 안전성 확인샤페론이 개발 중인 차세대 아토피 치료제가 미국 식품의약국(FDA) 임상 2상에서 안전성을 검증받았다. 샤페론은 FDA 산하 ‘안전성모니터링위원회’(IDMC)로부터 아토피 치료제 누겔의 다음 단계 용량 증량 및 임상시험을 지속하라는 권고를 받았다고 3일 밝혔다. 이로써 누겔의 임상 2상이 한층 탄력을 받을 것으로 전망된다.누겔은 올해 5월 1차 IDMC의 임상지속권고 결정에 이어, 고용량 투약군과 위약군 환자를 대상으로 수집된 2차 데이터에서도 안전성이 확인됐다. 이번 2차 IDMC의 결정에 따라 샤페론은 오는 11월까지 한단계 더 높은 용량으로 마지막 코호트 임상환자에 대한 투약시험을 완료할 계획이다.샤페론은 미국 내 다양한 인종과 경증 또는 중등증의 아토피 피부염 환자 210명을 대상으로 누겔의 최적 치료용량을 확인하기 위한 FDA 임상 2상을 진행 중이다. 임상 2상은 구체적으로 누겔의 증량 투약과 확정용량 투약 두 파트로 구분해 무작위 배정, 이중 눈가림, 위약 대조의 방법으로 습진 중증도 지수(EASI 점수) 등 유효성과 안전성을 평가한다.누겔은 면역 세포와 상피 세포의 ‘GPCR19’에 작용해 아토피 피부염을 치료하는 세계 최초 염증복합체 억제 기전의 아토피 치료제다. 기존 염증 복합체 억제 약물이 염증의 활성화 단계를 억제하는 것에 반해 누겔은 염증의 개시뿐 아니라 증폭 단계에서 이중으로 작용하기 때문에 효과적인 염증제어가 가능하다.누겔은 T림프구에 의한 염증반응을 효과적으로 차단해 아토피 피부염을 치료한다. 특히 선택적 T림프구 억제 기전을 보유하고 있어 염증억제 외에 다른 면역계에 영향을 덜 미치도록 설계됐다. 기존 경쟁 약물이 아토피 환자의 모든 T림프구 기능을 동시에 억제해 과도한 면역기능 저하로 암 발생빈도가 높아지고 기회감염 등의 부작용이 있는데 반해 누겔은 면역저하 등의 부작용이 없기 때문에 글로벌 경쟁력이 높다는 게 회사 측 설명이다.샤페론 관계자는 “누겔은 지난해 국내 임상 2a상에서 0.5% 용량에서 전체 환자군의 80%에 이르는 바이오마커 양성군에서 안전성과 유효성이 입증된 바 있다”며 “이번 IDMC의 결정은 2% 고용량에서 안전성이 검증된 것으로, 국내 임상보다 4배 높은 용량뿐 아니라 다양한 인종의 환자군에서 얻은 임상결과이기 때문에 매우 고무적인 성과”라고 말했다.이어 그는 “올해 11월까지 최고 4% 용량으로 임상투여한 후 각각의 용량별 결과를 토대로 최적의 치료 용량을 확정할 예정”이라며 “내년부터 확정용량을 다양한 인종의 환자에게 투약해 용량 반응 상관 관계, 약물의 안전성, 바이오 마커와의 상관성 등의 후속시험을 진행할 계획으로 오는 2026년 상반기까지 임상 2상을 완료하는 것이 목표”라고 덧붙였다.업계에 따르면 글로벌 아토피 치료제 시장은 지난 2023년 기준 약 23조원으로 추정되며 오는 2032년 약 55조원을 초과할 것으로 전망된다.
- 1억 달러 가치 파이프라인, 와이바이오로직스가 주목받는 이유
- [이데일리 송영두 기자] 한국 기업 아이엠바이오로직스가 개발한 신약 후보물질을 인수한 미국 바이오텍이 시리즈A 단계에서 1억 달러(약 1300억원) 규모 투자 유치에 성공했다. 미국 현지에서도 1억 달러 유치는 상당히 큰 규모로 해당 물질에 대한 관심이 집중되고 있다. 업계에서는 해당 물질이 제2 렉라자가 될 유력한 후보로 점치고 있다. 원물질은 HK이노엔(195940)과 와이바이오로직스(338840)가 공동개발 했는데 특히 와이바이오로직스의 항체 플랫폼 기술이 새롭게 조명되고 있다.최근 피어스바이오텍 등 미국 현지 매체에 따르면 내비게이터메디신은 최근 1억 달러 규모 시리즈A 자금 조달을 완료했다. 내비게이터메디신은 지난 6월 아이엠바이오로직스로부터 자가질환면역 파이프라인 IMB-101과 IBM-102를 기술도입한 바 있다. 계약금 2000만 달러(약 270억원), 개발 및 상업화 단계에 따른 마일스톤을 포함 총 9억2475만 달러(약 1조 2790억원) 규모다. 아시아 지역을 제외한 글로벌 지역(일본 포함) 권리를 포함하는 딜이었다.1억달러 투자 유치에 성공한 미국 내비게이터 메디신의 핵심 파이프라인 IMB101 작용기전(MOA).(자료=아이엠바이오로직스)◇1억 달러 투자 유치는 한국산 파이프라인 때문시리즈A 단계 투자를 받는 미국의 작은 바이오텍이 1억 달러 투자를 유치할 수 있었던 이유는 바로 한국산 파이프라인 때문이다. 내비게이터메디신이 보유한 파이프라인은 아이엠바이오로직스로부터 인수한 IMB-101과 IMB-102가 전부다. 즉, 내비게이터메디신의 이번 투자는 IMB 파이프라인 추가 임상 개발을 위한 것으로 미국 현지에서 해당 파이프라인에 대한 높은 기대감을 입증한 사례라는 게 업계 평가다. 아이엠바이오로직스가 지난 8월 16일 중국 화동제약에 IMB-101과 IMB-102를 계약금 800만 달러(약 110억원), 총 3억750만 달러(약 4300억원) 규모로 기술이전하며 이를 뒷받침했다.IMB-101은 OX40L과 TNF를 동시에 타겟팅하는 이중항체 신약(자가면역질환)이며, 현재 미국에서 임상 1상 시험을 진행 중이다. 해당 물질이 세계적인 관심을 받는 이유는 △OX40L과 TNF를 동시 타깃하는 치료제가 없다는 점 △사노피가 OX40L 타깃 치료제로 아토피 적응증 임상 2상에서 상당한 효과를 입증했다는 점 △IMB-101이 전임상에서 휴미라를 능가하는 효능을 입증했기 때문이다.아이엠바이오로직스 관계자는 “전임상에서 휴미라보다 높은 효능을 확인했고, 이런 배경을 통해 FDA로부터 임상 1상 승인을 한번에 받았다”며 “현재 OX40L 타깃 치료제가 없는 상황에서 사노피가 임상 2상을 통해 효능을 입증한 것도 가능성이 확인된 OX40L 타깃 후보물질에 대한 관심으로 이어진 것으로 판단한다”고 말했다. 업계 관계자는 “새로운 시장이 열리기 위해서는 선두 기업의 성과가 중요하다. OX40L 타깃 신약의 경우 사노피가 가장 먼저 임상 개발을 해 효능을 입증하면서 시장이 개화하고 있다”며 “두번째 주자가 아이엠바이오로직스인데, 전임상 결과 상당한 효과를 증명하면서 글로벌 시장에서 주목받고 있는 상황”이라고 전했다.IMB 파이프라인 원개발사는 HK이노엔과 와이바이오로직스다. 두 회사가 후보물질을 공동 발굴하고 와이바이오로직스를 중심으로 개발이 진행됐다. 이후 HK이노엔에서 IMB 파이프라인 개발을 진두지휘하던 하경식 바이오센터장이 가능성을 확인하고 개발팀과 함께 2020년 아이엠바이오로직스를 따로 설립했다. HK이노엔과 와이바이오로직스는 기술이전 형태로 해당 파이프라인은 아이엠바이오로직스에 넘겼다.와이바이오로직스 기술이전 현황.(자료=와이바이오로직스)◇암젠도 놀란 와이바이오로직스 항체 플랫폼, 기술이전만 7건...알테오젠 길 간다아이엠바이오로직스에 대한 관심을 고스란히 와이바이오로직스로 향하고 있다. HK이노엔과 공동개발한 물질이지만, HK이노엔은 사업 전략상 항체 신약개발에는 무게를 두지 않고 있기 때문이다. 와이바이오로직스는 항체신약 플랫폼 기업으로 1000억종 이상 세계 최고 수준의 완전인간항체 라이브러리를 보유하고 있다. 여기에 CAR-T와 1세대 항체 치료제를 뛰어넘는 효능이 입증된 플랫폼 기술을 확보했다.자체 플랫폼인 엘리스(ALiCE)는 T세포(면역세포) 경로변경 이중항체라는 독특한 기술이다. 엘리스(ALICE) 플랫폼도 개발했다. 회사 측에 따르면 암세포와 선택적으로 결합하는 항체와 면역세포 활성화 항체를 융합할 경우, 암세포 주변에 특이적으로 면역세포를 활성화한다. 글로벌 빅파마 암젠이 개발한 T-세포 이중항체 플랫폼인 바이트(BITE) 대비 우수성도 인정받고 있다. 회사 측에 따르면 바이트 개발자가 와이바이오로직스 기술을 보고 “처음보는 기술”이라고 깜짝 놀랐을 정도다.실제로 와이바이오로직스는 최근까지 총 7개 기술이전을 성사시켰다. 프랑스 피에르파브르에 항암 타깃 항체약물 ‘YBL-003’을 총 8620만 유로 규모로 기술이전했고, 레고켐바이오와 공동개발한 ADC 신약후보물질은 미국 픽시스온콜로지에 총 2억9400만 달러 규모로 기술수출됐다. 또 중국 3D메디슨에는 엘리스(ALiCE) 기반 T세포 이중항체 면역항암제 ‘YBL-013’을 5137만 달러에 기술이전했다. 이 외 웰마커바이오를 통해 항 PD-L1 항체 ‘YBL-007’을 유럽 다국적 제약사에 기술이전했고, 아이엠바이오로직스를 통해 HK이노엔과 공동개발한 ‘OX40L 타깃 이중항체 신약을 미국 내비게이터 메디신과 중국 화동제약에 기술이전했다.특히 와이바이오로직스는 추가 기술이전도 기대하고 있다. 와이바이오로직스 관계자는 “우리가 HK이노엔과 공동 개발하고, 아이엠바이오로직스가 후속 개발한 파이프라인으로 내비게이터가 투자 유치한 금액이 1억 달러라고 하는 것은 굉장히 의미있는 숫자”라며 “와이바이오로직스는 이번 기술이전으로 총 8개 기술이전을 했다. 공동 혹은 단독으로 벌써 크고 작은 기술이전을 했다는 것은 신약개발 기업으로서 포텐셜을 증명했다고 본다”고 말했다. 이어 “현재 공동개발을 하고 있는 것도 많고, 항체도 많이 있다. 앞으로도 기술이전은 계속 나올 것으로 기대한다”고 덧붙였다.
- 국산 항암제 '렉라자' 美통과…정부, 글로벌 신약 개발 속도낸다
- 임효영 유한양행 부사장이 지난 달 23일 오후 서울 영등포구 콘래드호텔에서 열린 비소세포폐암 치료제 ‘렉라자’의 미국 식품의약품청(FDA)의 승인과 관련한 기자간담회에서 ‘렉라자’ 관련 설명을 하고 있다. (사진=연합뉴스)[이데일리 최정희 기자] 지난 달 20일(현지시간) 미국 제약회사 존슨앤드존슨(J&J) 자회사 존슨앤드존슨 이노베이티브 메디슨(舊 얀센)이 국내 제약회사 유한양행에서 기술이전 받은 폐암치료제 렉라자(성분명 레이저티닙) 및 리브리반트 병용용법으로 미국 식품의약국(FDA) 승인을 받았다. 정부가 임상 단계부터 사업화까지 신약 연구개발(R&D)에 재원을 투입해 얻어 낸 성과다. 이에 정부는 첨단바이오를 미래 기술을 선도할 3대 게임체인저 중 하나로 삼고 인공지능(AI), 데이터를 활용해 신약개발 기간을 단축하는 등 글로벌 신약개발에 박차를 가하겠다고 밝혔다. 5일 과학기술정보통신부 등에 따르면 2011년부터 과기부, 산업통상자원부, 보건복지부 등 3개 부처는 공동으로 기초연구부터 임상, 사업화까지 신약개발의 전주기를 지원하는 범부처 국가 R&D 사업을 추진해왔다.미국 FDA승인을 받게 된 유한양행의 렉라자는 국내 바이오 기업 오스코텍의 자회사 ‘제노스코’에서 개발된 후보물질이 유한양행으로 이전됐고 이후 정부 R&D지원을 거쳐 사업화에 성공한 대표 사례다. 유한양행은 국내 임상을 추진했고 정부는 임상 1/2상 과정에서 범부처 협업 기반의 연구개발 지원을 통해 기술 수출에 필요한 핵심 데이터를 산출할 수 있도록 임상시험용 의약품 생산, 안정성 시험 관리 등을 지원했다. 이를 바탕으로 유한양행에서 얀센에 기술수출, 글로벌 임상과 FDA 최종 승인까지 완주한 신약개발 분야 개방형 혁신 전략의 성공 사례로 평가된다는 게 과기부의 설명이다. 특히 글로벌 폐암치료제 시장은 작년 약 45조 6000억원 규모로 항암제 중 가장 큰 시장이다. 렉라자의 최대 경쟁제품인 아스트라제네카의 타그리소는 작년 매출이 약 7조 7000억원이라 렉라자가 국내 신약 최초로 연 매출 1조원 이상을 기록하는 것을 기대해볼만 하다는 평가다. 레라자 임상 3상 결과는 타그리소 대비 질병 진행 또는 사망 위험이 약 30% 감소한다.정부는 성공할 경우 경제적 파급효과가 클 것으로 기대되는 신약개발을 포함해 첨단바이오 분야에 내년 약 2조 1000억원의 R&D 예산을 투입한다. 올해 약 1조 8000억원보다 3000억원 늘어난 것이다. 첨단재생의료, 데이터·AI 융합, 팬데믹 대비 감염병 대응 역량 강화 등에 대한 정부 R&D 투자를 강화키로 했다. 과기정통부 관계자는 “바이오 분야에 디지털 기술이 활용되는 바이오 대전환기 흐름에 맞춰 신약개발 분야에 AI기술과 데이터를 활용, 신약개발 기간을 단축하고 성공률을 높이기 위한 지원도 지속할 계획”이라고 밝혔다. 이어 “부처간 칸막이 없이 기초연구, 물질탐색·발굴부터 임상, 사업화까지 신약개발 전주기에 대한 산·학·연·병 대상 연구개발 과제를 지원하고 연구 주체간 연계, 공동연구, 국내외 네트워크 구축 등 협력도 강화한다”며 “연구 컨설팅, 사업화, 화학·제조·품질관리(CMC), 기술 이전 계약 지원 등을 통해 각 단계별 신약개발 성공률을 높여나갈 계획”이라고 덧붙였다.
- 파로스아이바이오, ‘PHI-101’ 연구자 주도 임상 계약
- [이데일리 박정수 기자] 인공지능(AI) 기반 혁신 신약 개발 전문기업 파로스아이바이오(388870)는 대양주 내 백혈병 및 림프종 전문 임상 연구 그룹인 ALLG와 급성 골수성 백혈병(AML) 치료제로 개발 중인 ‘PHI-101’의 연구자 주도 임상 계약을 지난달 26일 체결했다고 5일 밝혔다.연구자 주도 임상(Investigator Initiated Trial)은 임상의가 주도하는 임상 시험으로, 제약사가 개발한 신약을 이용해 새로운 치료 방법을 찾는 연구를 말한다. 이를 통해 환자를 위한 최선의 치료 방법을 찾아 의료 현장의 미충족 수요를 해결하는 것을 목표한다는 점에서 의의를 가진다. 이번 PHI-101의 연구자 주도 임상(임상명 ALLG AMLM26 INTERCEPT)은 파로스아이바이오와 ALLG의 지원을 바탕으로 호주와 뉴질랜드, 미국에 위치한 병원에서 동시 진행된다. ALLG는 방대한 혈액암 임상의들의 네트워크를 적극 활용해 임상을 수행할 계획이다.이번 임상의 총책임은 호주 의학 연구소 ‘월터 엘리자 홀(WEHI)’의 혈액 세포 및 혈액암 중개연구 책임자이자, 피터 맥캘럼 암센터와 왕립 멜번 병원 임상의인 앤드류 웨이 교수가 담당한다. 웨이 교수는 ALLG의 급성 골수성 백혈병 그룹 의장을 맡고 있으며, AML 분야의 세계적 전문가로서 AML과 미세잔존질환(MRD)에 대한 새로운 표적과 치료법 개발을 중심으로 한 임상연구에 주력하고 있다.AML의 궁극적인 치료 목적은 재발이 없는 완전관해에 도달하는 것이다. 재발의 주요인은 MRD로, MRD 검사 결과에 따라 완치 판정을 받은 이후에도 지속적인 관찰과 관리가 필요하다. 회사는 이번 연구자 주도 임상으로 PHI-101이 기존 재발 및 불응성 AML 치료를 넘어 완전관해의 유도와 유지 요법으로도 그 활용처를 확대할 수 있을 것으로 기대하고 있다.파로스아이바이오는 완치 판단을 받은 이후에도 MRD 양성으로 높은 재발 가능성을 확인한 AML 환자들을 위한 관해 유도와 유지를 위한 치료제로 승인을 얻기 위해 유의미한 결과를 도출하겠다는 목표를 밝혔다. 회사는 이번 MRD 치료 연구 결과를 향후 식품의약품안전처와 미 식품의약국(FDA)의 조건부 허가 및 가속 승인을 위한 참고 자료로도 활용할 계획이다.PHI-101은 앞서 국내 식약처와 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 지정 승인(ODD)을 받았으며, 식약처는 지난해부터 임상 1상에 참여 후 완전관해에 도달한 환자 등을 대상으로 총 7회에 걸쳐 PHI-101의 치료목적 사용승인을 허가했다. 파로스아이바이오는 7월 PHI-101의 임상 1상 환자 모집을 완료하며 연내 1상을 마무리할 예정으로, 향후 임상 2상 결과에 따라 조건부 판매 승인을 통한 국내외 조기 상용화를 목표 중이다.연구자 임상의 총책임자 앤드류 웨이 교수는 “그간 진행된 PHI-101의 임상 결과에 따르면, 충분한 내약성과 안전성은 물론 타 약물 대비 탁월한 효능을 보여주고 있다고 판단해 연구자 주도 임상을 제안하게 됐다”며 “이번 임상 연구를 통해 MRD 양성 AML에 대한 PHI-101의 효능뿐 아니라 기존 치료제에 내성이 있는 환자의 임상적 재발을 예방하고, 지연시키는 선제적 요법으로서 PHI-101의 잠재력을 검증해 낼 것”이라고 밝혔다.윤정혁 파로스아이바이오 대표는 “ALLG와 연구자 주도 임상 시험 계약을 체결하고, 세계적인 AML 치료의 권위자인 웨이 교수가 임상 책임자로 참여한다는 점은 곧 PHI-101이 다양한 AML 치료제로 확대 가능성을 인정받았다는 의의가 있다“며 “PHI-101이 AML 치료의 핵심인 MRD를 극복하는 사례를 발굴하고, 그 가능성을 더욱 확대하기 위한 연구개발에 노력할 것”이라고 밝혔다.
- 백병하 한국유니온제약 회장 “제네릭 사업 매진, 성장 주춧돌될 것””
- [이데일리 유진희 기자] “코스닥 상장 이후 경영 분리의 필요성을 느꼈다. 세상이 빠르게 변하고 있고, 우리도 혁신에 나서야 살아남을 수 있기 때문이다. 신공장 건설 등으로 늦어졌지만, 이제라도 트렌드에 맞는 혁신을 할 수 있는 경영진에 회사를 맡겨 다행이라 생각한다.” 백병하 한국유니온제약 회장은 2일 경기 성남시 분당구 본사에서 진행된 이데일리와 인터뷰에서 “후선에서 잘할 수 있는 제네릭(복제약) 부문의 영업에 앞장서 회사의 안정적인 성장을 위해 기여하는 게 마지막 바람이다”라며 이같이 밝혔다. 백병하 한국유니온제약 회장. (사진=한국유니온제약)◇대부분 지분 무상증여로 진정성 드러내앞서 백 회장은 자신의 최대주주 지분 19.90%(157만 4,298주, 약 90억원 규모)를 회사에 무상증여하기로 결정하고, 신임 경영진에 대한 전폭적인 지지를 표명했다. 이익만을 좇아 대립하는 기존의 대주주 변경과정과 사뭇 다른 모습으로 대내외적으로 높은 평가를 받았다. 그는 “회사는 경영진의 소유가 아니라 직원, 거래처, 투자자 등 관계된 모든 이들의 것이다”라며 “혁신을 위해 신공장 건설을 했으나 결과적으로 회사의 재무적 위험을 가져왔고, 결자해지하는 게 최소한의 도리라고 본다”고 강조했다. 백 회장이 야심 차게 추진한 강원 강릉시 문막 제2공장 건설은 코로나19로 인해 예상치 못한 비용 증가와 가동 지연 등으로 회사의 위기를 초래한 것으로 분석된다. 실제 2001년 백 회장이 회사를 인수한 이후 꾸준한 우성장을 보이다가 정체에 빠진 것도 신공장 건설이 시작된 2020년부터였다. 백 회장은 “아직 미완이지만, 결국 문막 2공장은 한국유니온제약의 새로운 도약에 핵심이 될 것”이라며 “양태현 대표 등 신임 경영진이 회사를 인수하게 된 배경도 바로 문막 2공장에 있다”고 평가했다.이어 “제형 하나를 개발하는 데 보통 200억~300억원씩 드는데, 최첨단 시설을 갖춘 문막 공에서는 앰플 등 5개 제형을 생산할 수 있다”며 “이 같은 설비를 갖추고, 개발부터 생산, 유통까지 모두 하는 기업은 국내 제약·바이오업계에 많지 않다”고 덧붙였다. 한국유니온제약(080720)의 문막 공장은 정제, 캡슐제, 앰플, 주사제(액상·분말) 등 기본 제형의 생산시설을 모두 갖추고 있다. 특히 문막 2공장의 경우 3000만 앰플 규모 주사제 2개 라인과 연 5억정 규모 고형제 1개 라인 등 기존 1공장 대비 2.5배 수준의 생산능력을 보유하고 있다. 문막 1, 2공장이 완전가동될 경우 생산캐파가 2000억원 규모로 추정된다.양태현 한국유니온제약 대표. (사진=한국유니온제약)◇초심 돌아가, 영업맨으로서 제네릭 부문 지원백 회장은 “문막 공장의 정상화를 위해 ‘영업맨’으로서 초심으로 돌아가 실적 확대에 최선을 다할 것”이라며 “그사이 신임 경영진은 제네릭 신제품 개발과 합성신약 등 새로운 먹거리 확보에 주력할 것”이라고 전했다.업계에서는 백 회장의 후선 지원이 신임 경영진에 큰 힘을 실어줄 것으로 보고 있다. 제네릭 사업은 현재 연 600억원 내외의 연매출을 내는 한국유니온제약의 핵심사업이다. 40년 넘게 업계에서 일해온 백 회장의 네트워크와 시장의 신뢰도에 기반한다. 그는 제네릭을 기반해 2017년 매출 500억원을 처음으로 달성하는 성과를 거뒀으며, 2018년 코스닥 상장까지 이뤄냈다. 그사이 단 한 번의 영업손실도 내지 않았을 정도로 실력도 입증했다. 신임 경영진 대주주 변경에도 백 회장에게 현직 유지를 요청한 배경이기도 하다. 그는 “유통대행사(CSO) 이용에 따른 수수료 증가 등도 재무적 위험 초래의 한 원인으로 지목된 만큼 올해 초 실적이 부진한 대부분 품목을 정리했다”며 “더불어 항진균제 ‘이트라코나졸’ 등 수익성을 높여줄 신제품도 도입해 실적 개선에 힘이 될 수 있도록 했다”고 설명했다.이어 “이를 바탕으로 올해는 회사가 정상화하는 과정으로 내년에는 성장의 원년이 될 것으로 기대된다”며 “제네릭 사업만 다시 정상궤도에 올라도 턴어라운드가 가능할 것이다”라고 말했다. 백 회장은 신임 경영진에 대한 신뢰도 드러냈다. 신임 경영진은 이날까지 사내이사 선임 등을 모두 마치고, 본격적인 신규사업 추진에 나설 방침이다. 그는 “양 대표 합류 이후 신규 연구소, 새로운 연구진 영입 등 연구개발(R&D) 부문의 역량이 눈에 띄게 높아지고 있다”며 “이와 함께 조기에 수익성을 낼 수 있는 신규사업도 추진해 전에 없던 변화를 이룰 것이다”라고 전했다. 강원 강릉시에 자리한 한국유니온제약 문막 공장.(사진=한국유니온제약)
- ‘현미경의 진화’ 암세포만 ‘콕’ 집어 절제 가능해진다
- [이데일리 강민구 기자] “이 프로브(제어장치)를 본체에 연결하면 의료진이 필요한 부위에 대고 영상으로 확인할 수 있습니다.”지난 3일 브이픽스메디칼 대전 본사에서 만난 황경민 대표는 자체 개발한 의료기기를 보여주며 이같이 설명했다. 마치 펜처럼 생긴 장치를 데스크톱처럼 생긴 본체에 연결하면 주사기를 몸에 꽂아 주사하거나 외과적 수술을 하지 않고 실시간으로 뇌종양, 뇌혈관과 미세구조를 영상으로 쉽게 확인할 수 있었다. 같은 날 토모큐브 대전 본사에서 박용근 CTO(KAIST 물리학과 교수)가 보여준 영상에서는 세포들이 영상으로 움직이는 모습이 선명하게 확인됐다.성인이라면 누구나 한 번쯤 학창 시절에 이용해 본 현미경이 빠르게 발전하고 있다. 이전 현미경이 시료를 단순히 확대해서 보던 것이었다면 최근에는 인공지능(AI), 광학(레이저, 빛) 기술이 접목돼 비침습적(피부를 관통하지 않는) 방식으로 질병 치료나 신약 개발, 반도체 공정서 결함 확인 등에 쓰는 방식으로 발전을 거듭하고 있다.국산 의료기기 ‘시셀인비보’.(자료=브이픽스메디칼)팬처럼 생긴 프로브를 신체에 대고 영상을 획득할 수 있다.(자료=브이픽스메디칼)◇필요한 암 부위만 확인해 절제하는 시대로암 수술용 디지털 생검 의료기기 전문기업 브이픽스메디칼은 지난달 21일 미국식품의약국(FDA)으로부터 자체 개발한 의료기기 ‘시셀인비보(cCeLL-In vivo)’에 대한 승인을 받았다. 시료의 초점과 일치하는 빛만 쓰는 방식인 공초점 현미경 기술을 적용해 기존에는 책상 크기 만큼 컸던 현미경을 데스크톱 정도 크기의 초소형으로 만들고, 이동성을 높였다. 특히 머리카락 두께의 15분의 1수준으로 작은 크기의 세포도 확인할 수 있게 해상도를 높여 뇌종양 치료 등에 쓸 수 있도록 했다.예전에 암 수술은 암세포를 제거하기 위해 환자가 정상 장기까지 다 절제해야 하는 리스크를 감당해야 했다. 최근에는 환자 보호를 위해 최소 절제를 추구하지만, 정확한 암세포 판독을 위해 수술 과정에서 환자의 조직을 떼어내 병리과로 보내 확인하는 과정을 20~30분간 거쳐야 했다. 그럼에도 정확도는 80% 수준이었다. 이같은 절차는 수술을 하는 의료진은 물론 신경세포 영향 등을 우려하는 환자에게 부담을 주면서도 악성도를 정확히 판단할 수 없는 단점이 있었다. 브이픽스메디칼은 이를 보완하기 위해 의료계에서 안전성을 입증받은 인도시아닌그린(ICG) 염료를 몸속에 주입한 뒤, 장비를 이용해 레이저를 몸에 투과시켜 뇌종양과 뇌혈관 미세구조를 시각화할 수 있게 했다. 한국과학기술원(KAIST) 출신 황경민 대표는 “암환자들은 암세포도 정확하게 확인해 수술을 받아야 하고, 악성화 정도에 따라 절제 또는 약물 치료를 선택할 권리가 있어야 한다”며 “환자가 현미경이 있는 곳으로 갈 수 없기 때문에 현미경을 환자에게 갖다 대는 개념을 적용했다”고 설명했다.이번에 개발된 의료기기를 응용하면 기기 형태 등을 맞춤형으로 변환시켜 다양한 종류의 암에 적용할 수 있다는 게 황 대표의 설명이다. 그는 “다양한 종류의 암에 이미 적용할 수 있는 기술을 확보했다”며 “승인받은 기기를 중심으로 의료기기 최대 시장인 미국에 진출하고, 향후 뇌종양 분야를 넘어 다양한 암종에 적용할 수 있는 제품으로 확대할 계획”이라고 말했다.◇韓 현미경 기술에 네이처 주목…홀로토모그래피 영역 확장최근 동물실험의 단계적 폐지로 인공장기(오가노이드)를 이용한 약물 유효성 평가가 의무화된 가운데 현미경은 또 다른 진화를 거듭하고 있다. 세포와 조직 뿐 아니라 인공장기(오가노이드)의 3차원 영상을 측정하고 정밀하게 분석하는 기술이 발전하는 추세다. 홀로토모그래피 기술 사업화를 하는 토모큐브는 세포를 염색하거나 표지와 같은 화학·유전적 처리 없이 세포와 조직의 3차원 영상을 단 몇 초 만에 관찰하는 기술을 상용화해 올해 4분기 상장을 앞두고 있다.홀로토모그래피는 토모큐브 연구진이 발전시켜 최근 국제학술지 네이처 인덱스에서도 기술 현황과 활용분야를 정리해 소개한 신개념 현미경 기술이다. 기존 엑스레이 CT와 물리적인 원리는 같지만 X선을 이용해 사람 몸속을 보는 CT와는 달리 빛을 이용해 세포와 조직의 내부를 고해상도로 관찰하는 게 핵심이다.국제학술지 네이처는 네이처리뷰와 네이처인덱스를 통해 홀로토모그래피 기술에 대해 주목하고 있다.(자료=토모큐브)특히 전처리 과정이 없기 때문에 이전에는 불가능했던 바이오 연구와 산업의 다양한 측정과 분석 한계를 극복할 수 있다. 100나노미터(1나노미터=10억분의 1미터) 수준으로 초미세 환경을 들여다 볼 수 있을 정도로 하드웨어 기술도 정점을 향해 가고 있다. 최근에는 세포 속 미세한 영역 구분, 약물 효과 확인 등을 위해 AI 기술도 확대해 적용하고 있다. 실제 염색하지 않고서 마치 염색한 것처럼 AI가 색깔도 칠해줘 영역을 쉽게 구분할 수 있다.박용근 CTO는 “일반인들에게도 친숙한 CT는 사실 엄청난 기술의 집합체로 여러 장의 X레이를 찍은 뒤 컴퓨터로 합성하는 과정을 거쳐 만든 영상을 이용한다”며 “홀로토모그래피는 이와 유사한 원리지만 X선이 아닌 빛을 이용한다는 점에서 차이가 있다”고 설명했다. 그는 “홀로토모그래피는 동물 실험을 대체하기 위해 인공장기가 화두인 가운데 세포, 조직, 장기 등을 모두 촬영해 독성 여부도 확인할 수 있다”며 “현재 하드웨어기술은 정점에 이른 상태로, 앞으로 바이오뿐만 아니라 반도체 등 다양한 산업에 응용할 수 있을 것으로 기대한다”고 말했다.홀로토모그래피를 이용한 세포 측정 결과 예시.(자료=KAIST)
- 11조 시장, 세계 최초 골관절염 근본 치료제 타이틀 유력한 기업은
- [이데일리 석지헌 기자] 진통제나 히알루론산(HA) 주사 등 보조적 치료제가 아닌, 무릎 연골의 근본적 개선을 돕는 치료제 개발 움직임이 한창이다. 이데일리는 전 세계적으로 전무한 골관절염 근본 치료제 타이틀인 ‘DMOAD’를 거머쥘 경쟁력 있는 치료제 후보물질들을 집중 분석해봤다. [문승용 이데일리 기자]30일 업계에 따르면 줄기세포 기반 무릎 골관절염 치료제를 개발하는 곳 중 DMOAD 획득을 목표로 하는 국내 기업으로는 메디포스트(078160)와 입셀 바이오솔루션(086820) 코오롱티슈진(950160)이 있다. ◇공통분모는 주사제·동종 유래·DMOAD 목표이들 기업이 개발 중인 치료제들은 관절경 시술 또는 수술 형태가 아닌, 1년에 한 번만 맞아도 되는 주사제 형태라는 공통분모를 갖는다. 환자 입장에서는 회복 기간이 수술했을 때보다 훨씬 짧기 때문에 편리하다. 이들 모두 동종 줄기세포를 기반으로 한다. 메디포스트의 경우 동종제대혈유래 중간엽줄기세포, 입셀은 동종유래 만능유도줄기세포, 바이오솔루션은 동종의 소아 연골세포, 코오롱티슈진은 동종유래연골세포를 각각 활용하고 있다. 동종 유래 방식은 쉽게 말해 타인의 세포를 이용할 수 있는 것을 말한다. 환자 자신의 세포가 아닌 타인의 세포로 치료제를 만들 수 있기 때문에 대량생산과 상업화에 용이하다. 환자 입장에서는 상용화 시 합리적인 가격으로 치료를 받을 수 있을 전망이다. 특히 근본적인 골관절염 치료제 타이틀인 DMOAD 획득을 지향하고 있다는 점에서도 같다. DMOAD는 미국 식품의약국(FDA)이 세운 골관절염 치료제 규제기준을 만족한 치료제를 말한다. 골관절염 발병 부위의 통증완화, 기능 개선, 구조적 질병진행 억제와 회복, 영상(X-ray 등)을 통한 입증 등 여러 조건을 만족해야 한다. 전 세계적으로 FDA DMOAD 지정 요건을 충족한 치료제는 아직 없다. 적지 않은 글로벌 빅파마들이 도전했지만 실패했다.◇개발 어렵지만 ‘기회의 시장’아직까지 ‘근원’ 치료제가 없는 이유 중 하나는 무릎 연골 조직의 특성에서 찾을 수 있다. 우리 몸에서 연골은 손상을 입고 회복할 때 꼭 필요한 혈관과 신경이 없는 조직이다. 회복을 위한 필수 조건이 부재한 상황에서 연골을 재생시키는 건 물론이고, 연골 소실을 늦추는 것조차 기술적으로 쉽지 않다. 여기다 무릎은 항상 움직이며 물리적 충격을 받는 부위이기 때문에 충분한 회복 시기를 갖기도 어렵다. 또 골관절염은 주로 고령 환자에게서 발생하는 만큼, 퇴행 변화도 빠르게 일어난다.그럼에도 개발 열기는 뜨겁다. 특히 재생의학이 대두되면서 건강한 연골로 자랄 수 있는 세포를 넣어주는 치료 방식이 현재로선 골관절염 신약의 유력한 형태로 꼽힌다. 시장조사업체 프레시던스 리서치에 따르면 세계 골관절염 치료제 시장은 2022년 82억 달러(약 11조 원)에서 2032년 184억 달러(약 25조 원)로 커질 전망이다. 국내만 봐도 골관절염 환자 규모는 2022년 기준 약 418만 명(건강보험심사평가원 자료)에 달한다. 현재는 최소 500만 명 이상일 것으로 추정되며, 고령화로 환자 수는 갈수록 늘어날 전망이다. ◇개발 단계 가장 앞선 곳은임상시험 단계가 가장 앞서 있는 치료제 후보물질은 코오롱티슈진(950160)의 ‘TG-C’다. 최근 미국 임상 3상 투약을 마쳤다. 2014년 FDA로부터 3상을 승인받은 후 10년 만이다. TG-C는 ‘인보사’로 국내에서 더 잘 알려져 있으나, 2019년 주성분이 허가 시 제출했던 연골세포가 아니라 신장세포라는 사실이 뒤늦게 알려지면서 품목허가가 취소됐다. 미국에서는 추가 실험을 거쳐 임상 재개 승인을 받았다. 회사는 임상시험 환자 1020명을 모집해 투약을 마쳤고 향후 2년 간 추적관찰을 거쳐 최종 결과를 확보할 방침이다. 코오롱티슈진의 개발 단계가 가장 앞서 있는 만큼, DMOAD 획득 가능성에 시장 관심이 모인다. DMOAD 입증의 관건은 ‘연골의 구조적 개선’이다. 이를 확인할 가장 확실한 방법은 MRI 평가를 통해서다. 코오롱티슈진은 임상시험 연구의 2차 평가 지표로 연골의 개선을 확인할 수 있는 항목인 ‘MRI 평가’를 2차 지표에 넣었다.1차 평가 지표는 골관절염 증상평가지수인 ‘WOMAC’와 통증지수인 ‘VAS’ 변화다. WOMAC은 환자의 통증과 관절의 뻣뻣함 정도, 신체 기능 등을 평가해 점수화한 것이다. 주로 주관적 지표로 여겨지기 때문에 이는 연골의 구조적인 재생 여부는 판단하기 어렵다는 한계가 있다. 다른 치료제들도 모두 1차가 아닌 2차 지표에 연골의 구조적 개선 여부를 확인할 수 있는 항목을 넣었다. 메디포스트의 ‘SMUP-IA-01’도 1차 평가지표를 WOMAC 총점 변화량으로 했고 2차 지표에 MRI 평가 지표 중 하나인 ‘WORMS’(MRI를 촬영해 골관절염의 개선도를 전반적으로 평가)를 넣었다. 입셀도 개발 중인 치료제 ‘뮤콘’에 대해 1차 지표는 WOMAC과 VAS를, 2차 지표에 MRI 평가 항목을 넣었다. 입셀은 최근 보건복지부와 식품의약품안전처로부터 첨단바이오의약품 임상시험 승인을 받아 임상 진입을 앞두고 있다. 회사는 향후 정식 상업화 임상시험을 추진할 때 1차 지표로 MRI 평가 항목을 넣는 것을 고려하고 있다. 바이오솔루션의 ‘카티큐어셀’은 현재 전임상 단계다. 회사는 내년 중 임상 1·2a상 진입을 목표로 하고 있다. 취재 결과 1차 지표로 WOMAC을, 2차 지표로 MRI 평가를 넣는 것을 검토 중이다. ◇효과 높일 ‘구’ 형태로 차별화각 기업의 치료제 구성 형태도 달라 주목된다. 입셀과 바이오솔루션은 단일 세포들을 공처럼 둥글게 뭉친 ‘구’ 형태로 만들고 있다. 이러한 3차원 구조가 생체 내 세포 조직과 동등한 기능을 갖춰 치료 효과도 극대화할 것이란 게 회사 측 설명이다. 하지만 3차원 구조 치료제는 품질이 고르게 유지되게 생산하는 과정이 까다로운 것으로 알려진다. 한 골관절염 치료제 개발 기업 대표는 “우리 인체 구조가 3D로 돼 있기 때문에 3D 형태 치료제가 몸 안에 들어가면 생리학적인 장점을 가져올 수 있다고 예측할 수 있다”며 “아직 증명이 되지 않아 조심스럽지만, 2D 치료제 보다는 효과가 더 좋아서 진정한 DMOAD 후보로 갈 수도 있겠다고 생각한다”고 말했다
- 파로스아이바이오, PHI-101 식약처 희귀의약품 지정…혜택 기대
- [이데일리 김진수 기자] 파로스아이바이오는 재발 및 불응성 급성 골수성 백혈병(AML) 치료제 ‘PHI-101’이 식품의약품안전처(이하 식약처)로부터 개발단계 희귀의약품으로 지정받아 고시될 예정이라고 4일 밝혔다.파로스아이바이오 재발 및 불응성 급성 골수성 백혈병(AML) 치료제 ‘PHI-101’. (사진=파로스아이바이오)PHI-101은 인공지능(AI) 신약개발 플랫폼 ‘케미버스’를 활용해 도출한 물질로, 지난 2019년 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 지정 승인(ODD) 받았다. 올해 7월부터는 임상 1상의 환자 모집을 완료하며 연내 종료를 앞두고 있다. 파로스아이바이오는 미국과 호주 등 PHI-101의 글로벌 임상 2상 준비에 박차를 가하고 있다.희귀의약품 지정은 희귀난치성 질환 또는 생명을 위협하는 질병에 대한 치료제의 개발과 허가가 원활히 이뤄질 수 있도록 지원하는 제도다. 해당 제도 중에서도 개발단계 희귀의약품 지정은 적절한 치료방법과 의약품이 개발되지 않은 질환인 경우와 약리기전과 임상시험 데이터 등으로 볼 때 기존 대체의약품보다 현저히 안전성 또는 유효성 개선이 예상되는 의약품의 경우 승인된다.식약처는 지난 2013년 개발단계에서 미리 희귀의약품으로 지정해 허가 자료 요건 등의 예측 가능성과 개발 성공률을 높이고자 ‘개발단계 희귀의약품 지정제’를 도입했다. 해당 제도를 토대로 지정된 약물은 △품목허가 유효기간 연장(5년→10년) △재심사 기간을 10년 이내로 부여해 자료보호를 통한 개발의욕 고취 △제조 및 품질관리기준(GMP) 평가 자료 요건 완화 △시장규모 제한 기준 폐지 △사전검토 수수료의 면제 등 혜택을 받는다.현재 파로스아이바이오가 다국가 임상 1상 연구를 진행하고 있는 PHI-101은 기존 약물에 불응하거나 재발한 급성 골수성 백혈병 환자를 대상으로 하는 FLT3(FMS-like tyrosine kinase 3) 표적 항암제다. 급성 골수성 백혈병은 골수에 골수아세포(BM Blast)가 20% 이상 차지하는 혈액암의 일종으로, 백혈병 환자 중 30~35%가 보이는 FLT3 돌연변이가 주요 인자로 꼽힌다.특히 FLT3 변이가 있는 AML 환자는 그렇지 않은 경우 대비 생존율이 약 2배 낮고, 재발 위험이 높다고 알려져 있다. 기존 승인된 재발 및 불응성 AML 치료제는 30.5%에 달하는 재발율과 약물에 대한 내성을 한계로 꼽고 있다.앞서 파로스아이바이오는 지난해 12월 미국혈액학회(ASH)에서 기존 FLT3 저해제 치료 후 재발한 환자들에서 골수아세포를 5% 미만으로 줄인 PHI-101의 유의미한 효능을 발표한 바 있다. 임상 1b상에 참여한 환자들 중에서 평가 가능한 환자의 60%가 종합 완전관해(Composite Complete Response)를 보였으며, 모든 용량에서의 내약성이 우수하고 투여 제한 독성(Dose Limiting Toxicity) 또한 발생하지 않았다.파로스아이바이오는 케미버스를 활용해 PHI-101의 적응증을 확장해 AML 외에도 재발성 난소암, 삼중 음성 유방암, 방사선 민감제로 타깃 질환을 넓혀 연구개발 중이다.남기엽 파로스아이바이오 신약 개발 총괄 사장(CTO)은 “PHI-101의 임상 1상의 용량 확장 단계까지 환자 모집을 완료한 만큼 성공적인 마무리를 목전에 두고 있으며, 기존 FLT3 AML 치료제의 내성을 극복해 계열 내 최고 신약의 가능성을 입증하기 위해 노력 중”라며 “임상 2상 성공 시 조건부 품목 허가를 통한 신규 시장 진출이 가능한 만큼 PHI-101의 조기 상용화 목표 달성을 위해 연구 개발에 더욱 매진할 것”이라고 밝혔다.한편, 식약처는 서울성모병원에서 신청한 파로스아이바이오의 FLT3 저해제 ‘PHI-101’을 지난 8월 21일 급성 골수성 백혈병 치료제로서 치료목적 사용승인 1건을 추가했으며, PHI-101은 지난해부터 총 7회의 치료목적 사용승인을 받았다.
