뉴스 검색결과 10,000건 이상
- IDMC, 한미약품 NASH 치료제에 “임상 지속 진행 권고”
- 한미약품 본사. (사진=한미약품)[이데일리 김진수 기자] 한미약품은 개발 중인 NASH(비알코올성지방간염) 치료 혁신신약 ‘랩스 트리플 아고니스트’(LAPS Triple Agonist)에 대해 독립적 데이터 모니터링 위원회(Independent Data Monitoring Committee, 이하 IDMC)가 글로벌 임상 2상을 ‘계획 변경없이 지속 진행’(continue without modification) 권고했다고 15일 밝혔다.IDMC는 진행 단계 임상에서 환자의 안전과 약물 효능 등을 독립적으로 모니터링하는 전문가 그룹이다. 무작위, 이중맹검(double blind) 등으로 진행되는 임상에서 안전성 및 과학적 타당성을 확보하기 위한 목적으로 운영되며 객관성을 가진 독립위원회로서 임상 지속, 환자모집 연기, 임상 디자인 수정, 임상 중단 등을 임상 주체에 권고한다. IDMC의 이번 권고는 안전성 프로파일을 토대로 결정했던 과거 세 차례의 권고에서 한걸음 더 나아간 것으로, 현재 진행 중인 글로벌 임상 2상의 유효성을 추가로 평가한 중간 분석 결과를 바탕으로 내린 권고였다는 점에서 의미가 크다.이번 IDMC 권고는 당초 안전성 평가와 더불어 현재 임상 진행 중인 3개 용량 중 유효성 측면에서 무용하다고 판단될 수 있는 용량군을 제외하는 것이 목적이었다. 그러나 중간 결과에서 무용성(futility) 기준에 들어가는 용량군이 없는 것으로 확인돼, 특정 용량군 제외없이 임상을 끝까지 진행할 수 있도록 한 것이다.한미약품 관계자는 “해당 임상시험이 이중맹검(double blind) 디자인으로 진행돼 세부 데이터는 확인할 수 없지만, IDMC 권고에 비춰봤을 때 약물의 유효성과 안전성 측면에서 기대 수준을 충족하고 있는 것으로 보인다”고 설명했다. 다만 이번 중간분석 결과가 최종적인 결과를 보장하는 것은 아니며, 최종 임상시험 결과가 발표되기 전까지는 확정적 결론을 내릴 수 없다. 랩스 트리플 아고니스트는 체내 에너지 대사량을 증가시키는 글루카곤(Glucagon), 인슐린 분비 및 식욕 억제를 돕는 GLP-1, 인슐린 분비 촉진 및 항염증 작용을 하는 GIP 수용체를 동시에 활성화하는 삼중작용 바이오 신약이다. 현재까지 마땅한 치료제가 없는 NASH 영역에서 혁신적 잠재력을 갖추고 있다는 평가를 받고 있다.미국 FDA는 2022년 7월 랩스 트리플 아고니스트를 NASH 치료를 위한 패스트트랙(Fast Track) 개발 의약품으로 지정했으며, PCB(원발 담즙성 담관염) 및 PSC(원발 경화성 담관염), IPF(특발성 폐 섬유증) 치료를 위한 희귀의약품(Orphan Drug Designation)으로도 지정한 바 있다. 한미약품은 현재 섬유증을 동반하고 간 생검(Liver biopsy)으로 확증된 NASH 환자들을 대상으로 위약 대비 치료 유효성, 안전성, 내약성 등 확인을 위한 임상 2상을 미국과 한국에서 진행하고 있다.한미약품 관계자는 “이번 중간 분석 결과와 IDMC 권고를 통해 약물의 효능과 안전성, 나아가 글로벌 신약 개발 잠재력을 확인할 수 있었다”며 “환자들에게는 새로운 치료법에 대한 희망을 주고, 관련 기관과 의료진에게는 향후 연구 과정들에 더욱 주목하게 하는 계기가 될 것”이라고 말했다.
- 시큐센, 증권신고서 제출…”6월 중 상장 예정”
- [이데일리 이용성 기자] 아이티센(124500)의 자회사 시큐센이 금융위원회에 증권신고서를 제출했다고 15일 밝혔다.(사진=씨큐센)시큐센은 이번 기업공개(IPO)를 통해 총 194만8000주를 공모할 예정이다. 공모가 희망 범위 가격은 2000~2400원이다. 오는 6월 7~8일 양일간 기관투자자 대상으로 수요예측을 통해 공모가를 확정한 후, 같은 달 13~14일 일반 공모청약을 진행할 예정이다. 상장주관사는 신한투자증권이며 6월 중 상장을 목표로 하고 있다.AI기반 바이오인증 및 보안 플랫폼 전문기업 시큐센은 디지털금융서비스, 보안 솔루션 및 컨설팅 서비스 공급 및 생체인증·전자서명 솔루션 공급을 주요사업으로 영위하고 있다. 특히 시큐센은 삼성생명, 삼성화재, 현대해상, 메리츠화재, 롯데손해보험, DB손해보험, 한화손해보험을 대상으로 생체인증·전자서명 시스템을 공급했다. 아울러 보험회사를 비롯해 은행과 공공기관에도 추가 공급 확대를 추진해 시장 점유율을 높이고 있다. 특히 시큐센은 신한은행에는 안면정보와 손바닥 정맥 정보를 이용한 통합인증플랫폼 구성과 AI 기술을 이용한 안면인증 솔루션을 공급해 ‘신한 SOL’ 앱에 적용한 바 있다. 생체정보를 이용한 메타버스 환경에서의 본인확인 등 시장 추가 확대도 모색하고 있다. 최근 토큰증권발행(STO) 시장이 활성화되는 것에 발맞춰 AI기반의 안면인증과 생체전자서명 서비스 공급 구축에도 적극 나설 계획이다.이정주 시큐센 대표는 “금융권을 비롯한 산업 전반에 디지털 전환이 가속화 되면서 고도화된 IT보안 서비스 수요가 크게 늘고 있다”며 “자본시장 침체 국면에 투자자 보호차원에서 낮은 공모가로 진행하지만, 미래성장이 높은 AI기반 솔루션 기술력, 노하우 등의 역량을 기반으로 주력사업 안정화 및 신규사업 성장을 통해 회사의 기업가치를 높여 나가겠다”고 말했다
- 정부, 지자체와 '강릉 천연물 바이오 국가산업단지' 조성 맞손
- [이데일리 박경훈 기자] 정부와 강원도·강릉시가 강릉 천연물 바이오 국가산업단지를 조기에 조성을 위해 손을 잡았다.강릉 천연물 바이오 국가산업단지 대상지 위치도. (자료=국토교통부)국토교통부는 15일 강릉시청에서 원희룡 국토부 장관과 김진태 강원도지사, 김홍규 강릉시장이 강릉 천연물 바이오 국가산단의 성공적 조성을 위한 현안회의를 개최했다고 밝혔다.강릉 국가산단은 지난 3월 정부가 발표한 신규 산단 15개 후보지 중 한 곳으로, 식물·광물·미생물 등에서 추출한 물질을 건강식품·의약품·화장품에 활용하는 천연물 바이오산업을 육성하게 된다.국토부는 강릉 국가산단이 강원 바이오·헬스산업 클러스터의 한 축으로 자리 잡도록 범정부 추진 지원단을 통해 원스톱 인허가, 기업 유치 등을 지원하기로 했다.이를 통해 강릉은 관광산업에 의존해온 구조에서 탈피해 도시 경쟁력을 강화한다는 계획이다.원희룡 장관은 “대통령께서 이번 국가산단은 속도가 관건이라고 강조한 만큼 산단 시행자인 LH, 강원도개발공사와 함께 예비타당성조사에 만전을 기하고 우수한 바이오기업 유치를 위해 지자체와 협력하겠다”고 밝혔다.원 장관은 “강릉 국가산단 조성 효과가 강원도 전체로 파급될 수 있도록 원주, 춘천 등 인근 거점도시와의 산업 연계를 강화하겠다”며 “동해선 고속화, 영월-삼척 고속도로 등 간선교통망 구축도 적극 추진하겠다”고도 덧붙였다.이 자리에서 국토부, 강원도, 강릉시와 LH, 강원도개발공사는 ‘강릉 국가산단 성공 추진을 위한 상생협력 협약서’를 맺었다.
- 임상 진입, AI 기반 후보물질 보유한 국내 유일 바이오 기업
- 한혜정 파로스아이바이오 사장이 이데일리와 인터뷰하고 있다. (사진=파로스아이바이오)[이데일리 김진수 기자] “AI 신약 개발 플랫폼을 통해 도출한 후보물질을 국내 최초로 임상에 진입시켰다. 추가적 적응증 탐색으로 물질의 가치를 10배 더 높일 것으로 기대한다.”한혜정 파로스아이바이오 사장(CDO)은 이달 2일 안양시 파로스아이바이오 본사에서 진행된 이데일리와 인터뷰를 통해 “AI 플랫폼 ‘케미버스’(Chemiverse)를 사용해 신약을 개발하면서 평균적으로 신약 개발에 들어가는 경우와 비교해 비용을 80% 아끼고, 시간은 63% 줄일 수 있었다”며 이같이 말했다.파로스아이바이오는 자체 개발한 AI 신약 개발 플랫폼을 바탕으로 희귀·난치성 질환 신약 개발에 속도를 내고 있다. 특히, AI 알고리즘을 통해 도출한 후보물질 ‘PHI-101’을 국내 최초로 임상에 진입시키면서 업계의 주목을 받고 있다.2022년 11월 ‘바이오팜트렌드’ 보고서에 의하면 세계적으로 AI 신약 개발 플랫폼을 활용해서 임상까지 진출한 파이프라인을 갖춘 기업은 약 24곳이다. 그 중 항암제 파이프라인을 갖춘 기업은 8곳이 있다. 파로스아이바이오는 당시 한국에서 유일하게 임상에 진입한 AI 기반 후보물질을 갖춘 기업으로 소개됐다.파로스아이바이오는 신약 개발 및 상업화를 위해 극복해야 하는 긴 시간, 고비용, 낮은 성공 확률을 AI 신약 개발 플랫폼 케미버스와 오픈이노베이션 전략 등으로 돌파한다는 전략이다.◇신약 후보물질 탐색에 적응증 추가 확보에도 AI 활용한 사장은 “케미버스는 새로운 타깃을 발견하고, 만들어낸 약물에 따른 유전자 발현 정보를 분석해 적응증 확장 등에 활용된다”며 “케미버스를 구성하는 9개 모듈 중 ‘켐젠’(ChemGEN)과 ‘딥리콤’(DeepRECOM)은 다른 AI 신약 개발 플랫폼과 비교해 독창성이 있다고 평가받는다”고 강조했다.케미버스는 총 9개 모듈로 구성돼 상황에 따라 필요한 모듈을 각각 선택적으로 활용할 수 있으며, 약 2억4000만건 이상의 데이터를 탑재하고 있다.9개 모듈 중 생성 모델 기반의 약물 설계를 주관하는 ‘켐젠’은 파마코포어(Pharmacophore, 약물작용발생단) 기반의 생성 모델 알고리즘을 유기적으로 연결해 타깃에 대한 유효 물질을 신속하게 파악하고 디자인할 수 있다. ‘딥리콤’은 약물 정보와 세포 및 유전자 발현 정보와의 상호 작용을 분석해 새로운 타깃과 질병을 제안할 수 있는 케미버스의 바이오인포메틱스 모듈이다. 이에 딥리콤은 기존에 보유하고 있는 파이프라인의 적응증 확대에 활용된다.대다수의 AI 신약 개발 플랫폼 기술 보유 기업은 기존 제약바이오 업체에 서비스를 제공하는 방식으로 사업을 이어가지만 파로스아이바이오는 신약 개발에 대한 연구까지 직접하고 있다.이에 파로스아이바이오는 노련한 화학자는 물론이며 글로벌 제약사에서 경험을 쌓은 바이오 및 바이오마커 전문가도 영입했다. 임상 성공 확률을 높이기 위해선 바이오마커에 대한 전문 인력이 필요하기 때문이다.한 사장은 “PHI-101은 은 급성 골수성 백혈병(AML) 환자 대상 글로벌 임상 1상, 재발성 난소암(OC) 환자 대상 국내 임상 1상을 진행하고 있으며, 올해 1b상을 마치고 내년에는 미국에서 2상을 실시할 것”이라며 “전임상과 임상 과정에서 케미버스를 통해 예측했던 대로 낮은 심장 독성 프로파일을 확인했고, 경쟁력 있는 효능을 보였다”고 설명했다.PHI-101은 ‘FLT3 단백질 저해제’로 개발됐다. AML 환자는 대게 여러 유전자 변이를 갖고 있으며 환자의 약 35%가 FLT3 변이를 보인다. 기존 FLT3 저해제들은 재발의 문제를 해결하지 못하고 있다. 재발의 원인은 FLT3에서 변이가 가장 많이 일어나는 부위 ‘ITD’와 ‘TKD’에 있는데, PHI-101는 돌연변이가 일어나는 ITD와 TKD를 동시에 저해한다는 점에서 강점이 있다.임상 1상 진행 결과, 28일 주기로 PHI-101을 매일 투여한 FLT3 변이환자에게서 평균 87%이상, 최대 98% 악성골수세포가 줄었다. 임상 대상의 반 이상은 기존 FLT3 약물에 불응했던 환자군이다.또 다른 파이프라인 PHI-501은 BRAF 돌연변이와 DDR 단백질을 타깃으로 하며 현재 전임상 단계다. 파로스아이바이오는 케미버스의 딥리콤을 통해 PHI-501과 화합물, 질병, 타깃 단백질들을 연관 분석해 적응증을 난치성 대장암, 악성 흑색종, 삼중 음성 유방암으로 확대했다. 실험을 통해 유효성 검증 및 개발 중이다.파로스아이바이오 파이프라인. (그래프=파로스아이바이오)◇공동개발 등 오픈이노베이션 활용…파이프라인에 대한 관심 확인파로스아이바이오는 자금 조달과 파이프라인의 지속적 발굴을 위해 전략적인 단계별 기술이전을 준비 중이다. 단순히 후보물질에 대한 모든 권리를 넘겨주기보다는 공동개발 등 오픈이노베이션을 통해 이익을 극대화한다는 계획이다. 파로스아이바이오가 도출한 선도물질 중 KRAS 저해제 ‘PHI-201’ 역시 국내 최고 제약사 중 한 곳인 유한양행과 공동연구개발 계약을 체결하는 등의 방식을 활용했다.한 사장은 “신약 개발 과정에서 AI를 활용하는 데 투자 대비 부가 가치가 제일 높은 단계는 선도물질 도출, 후보물질 도출, 비임상 IND, 임상1상까지”라며 “기술이전과 공동 연구 개발 파트너십은 계속해서 모색 중으로 바이오USA, JP 모건 등 파트너링 미팅에서 PHI-101나 PHI-501에 대한 많은 관심을 확인했다”고 말했다.이어 한 사장은 “조기 상용화가 가능한 파이프라인을 만드는 것이 비즈니스 모델 중 하나며, PHI-101의 경우 FDA에서 희귀질환 치료제로 지정받아 2상이 끝나면 결과에 따라 조건부 판매 신청이 가능하다”고 덧붙였다.지난달 한국거래소 상장 심사를 통과한 파로스아이바이오는 상반기 코스닥 시장 입성을 예고하고 있다. 한 사장은 “상장을 통해 조달한 자금의 대부분은 임상 시험과 후속 파이프라인 확보에 활용할 예정”이라고 언급했다.그는 “파로스아이바이오의 강점은 인공지능 기술력 뿐 아니라 이를 활용해 실제 신약 개발을 주도하는 우수한 인적 자원에 있다”며 “경영진 모두 계산화학, 케미컬 인포메틱스, 화합물 구조분석, 바이오 등의 영역의 전문가로 현재 80% 이상이 석·박사 학위를 소지한 R&D 전문 인력이며 올해 코스닥 상장을 기반으로 충원 계획도 있다”고 말했다.
- '킴리아 뛰어넘어'...앱클론, AT101 1상 성공에 기술수출 본격화
- [이데일리 김지완 기자] 앱클론(174900)의 AT101이 천편일률적인 기존 CAR-T 치료제 시장에 지각변동을 예고했다. 앱클론의 AT101은 차별화된 항체 결합부위를 사용해 종전 CAR-T 불응 환자에게 새로운 치료 대안을 제시했다는 평가다. 김기현 앱클론 CAR-T 신약연구소 연구소장(박사)이 지난달 미국 플로리다 올랜도에서 열린 AACR(미국 암연구학회) 2023에서 포스터 발표 중이다. (사진=김지완 기자)9일 앱클론에 따르면, 자사 CAR-T 치료제 AT101을 투여한 9명 중 6명 완전관해, 2명 부분관해가 나왔다. 객관적반응률(ORR)이 무려 88.9%에 이른다. 더욱이 이들은 모두 2차 치료제 불응했거나, 투약 후 암이 재발한 환자다. AT101 임상 1상은 지난 2021년 12월 식약처로부터 승인받았다. AT101은 지난해 5월 첫 환자 투여를 시작했고 최근 임상 1상이 종료됐다. 전체 임상자는 저용량(6명), 중용량(3명), 고용량(3명) 등 12명의 환자를 대상으로 진행됐다.◇ CAR-T 치료제 이름만 달라...사실상 같은 치료제현재 CAR-T 치료제는 다양한 문제점을 내포하고 있다.김기현 앱클론 CAR-T 신약연구소 연구소장(박사)은 “CAR-T 치료제가 임상에선 매우 큰 효과를 발휘한다”면서도 “하지만 CAR-T에 반응하지 않는 환자 숫자가 상당하다. 아울러 T세포 기능장애나 CD19 항체 결합부위(에피토프) 저항 등으로 약 효능이 발현되지 않는 경우가 많다”고 설명했다.킴리아, 예스카다, 테카투스, 브레얀지 등 상용화된 CAR-T 치료제는 모두 CD19 항원을 표적으로 삼고 있다. 문제는 이들 치료제는 모두 같은 항체 결합부위를 사용한다. 다시 말해, 킴리아 불응환자에겐 예스카다, 테카투스, 브레얀지 등을 투여할 수 없다. 사실상 치료제 이름만 다를 뿐 같은 기전과 같은 결합부위를 사용하는 같은 약이다.종전의 CAR-T 치료제의 또 다른 문제점은 생쥐 유래 단백질을 이용한다는 점이다. 생쥐 유래 단백질은 투약 후 면역반응이 유발돼 약효 지속성이 떨어진다. 인체가 생쥐 유래 단백질을 외부 침입자로 판단해 치료제를 공격하기 때문이다. 반면, 앱클론은 인간화 항체를 개발해 면역반응 유발을 최소화했다. 인체가 AT101을 외부 침입자로 인식하지 않는다. 당연히 치료제가 체내에 오래남아 약 효능이 올라간다.지금까지 승인된 글로벌 CD19 표적 CAR-T 치료제는 모두 마우스 유래 FMC63 항체를 사용하고 있다. 앱클론은 세계 최초로 h1218 인간화 항체를 사용한다. 기존 CAR-T 치료제는 생쥐로부터 CAR 단백질을 제조했다. 앱클론은 닭을 인간화(humanized)해서 CAR 단백질을 제조했다.◇ AT101, 강력한 효능 앱클론은 CAR-T 치료제 효용성을 높이기 위해선 차별화가 필요하다고 판단했다. 김 소장은 “우리는 종전 CAR-T와 동일하게 CD19을 표적한다”면서도 “다만 기존 CAR-T가 세포막 먼 쪽에서 결합한다면 AT101은 세포막 가까운 곳에 결합한다”고 비교했다.CAR-T는 CD19과 결합한 뒤, T세포를 방출하는 방식으로 암세포를 살해한다. CD19은 B세포 분화 단계에서 발현되는 항원이다. B세포의 이상 유무에 따라 백혈병. 림프종 등의 혈액암으로 발전한다. CD19를 표적하면 B세포에서 유래한 혈액암세포를 살상할 수 있다. 암세포에 가까운 CD19와 결합할수록 암세포 살상 능력은 올라간다. 반대로 정상 B세포까지 공격은 줄어들며 면역력 저하 등의 부작용은 최소화된다.결합부위를 달리하고 인간화항체를 이용해 만들어진 AT101은 동물실험에 이어 임상에서도 강력한 효능을 뽐냈다. 김 소장은 “AT101은 기존 CAR-T와 비교해 CD19 양성 B림프종에 더 강력한 세포 독성을 보였다”고 강조했다.여기에 더해 기존 CAR-T 치료제 불응 환자에게 새로운 해법을 제시했다. 그는 “AT101은 CD19 돌연변이 암세포 환자에도 효용을 보였다”면서 “아울러 비정상 백혈병을 분출하는 종양 세포를 표적해 치료했다”고 설명했다.◇ 기술수출 본격 시동앱클론은 AT101의 기술수출을 본격화하고 있다. 앱클론 관계자는 “오는 6월 미국 시카고에서 열리는 미국 임상종양학회(ASCO)에서 고용량 투여군 결과를 종료할 예정”이라며 “현재 복수의 해외 제약사와 기술수출을 협상하고 있다”고 밝혔다. 이어 “기술협상과 별개로 임상 1상 결과 분석과 함께 2상 최적 투여용량을 살펴보고 있다”고 덧붙였다.그는 “현재 진행중인 기술수출 협상과는 별개로 ASCO, 바이오USA 등을 통해 임상 1상 결과를 공유해 기술수출 협상을 지속할 계획”이라며 “목표는 기술수출을 통한 파트너십으로 AT101의 미국 식품의약국(FDA) 임상 2상을 수월하게 진행하는 것”이라고 덧붙였다.한편, CAR-T 치료제는 강력한 효과로 북미·유럽을 중심으로 글로벌 전역에 빠르게 확산되는 추세다. 글로벌 시장조사기관 ‘이밸류에이트 파마’는 글로벌 CAR-T 치료제 시장 규모가 오는 2026년 103억2200만달러(15조원)에 달할 것으로 전망했다. 국내에서도 지난 2021년 3월 킴리아가 식약처로부터 품목허가를 얻었다. 킴리아 국내 가격은 3억6000만원이다.
- 김성진 메드팩토 대표가 세계최초 혁신신약 확신하는 까닭[류성의 제약국부론]
- [이데일리 류성 바이오플랫폼 센터장] 바이오벤처마다 세계 최초의 혁신 신약개발을 목표로 구슬 땀을 흘리고 있다. 혁신 신약개발의 꿈이 이뤄져 상용화해 성공하면 신약 하나로 매년 적게는 수조원에서 많게는 수십조원에 달하는 결실을 거둘수 있다. 하지만 글로벌 매출이 조단위에 달하는 블록버스터 신약은 하루 아침에 이뤄지지 않는다. 혁신 신약을 상용화까지 달성하려면 최소 수십년간 기초연구 경험을 쌓으면서, 신약개발 역량을 내재화시키는 고난의 과정을 견뎌내야 한다. 메드팩토는 K바이오 가운데 세계 최초의 혁신 신약을 개발할수 있는 역량을 갖춘 대표적인 바이오벤처로 업계로부터 특별한 주목을 받고 있다. 김성진 메드팩토(235980) 대표는 지난 35년간 바이오 암치료제, 비만치료제, 근골격질환 등 기초 연구를 해오면서 혁신신약 개발역량을 축적해온 세계적인 바이오 전문가로 손꼽힌다. 김대표는 “최소 수십년동안 한분야에서 연구를 집중하면서 노하우와 경험을 쌓아야 혁신 신약 개발 역량을 구축할수 있다”면서 “정부도 기초 연구에 대한 지속적이고 파격적인 지원을 해야 제약강국으로 갈수 있는 기틀을 다질수 있다”고 강조한다. 미국 국립암연구소 종신수석연구원 출신인 김대표는 이길여 가천대 총장이 백지수표를 건네며 가천대 암당뇨연구원 원장으로 영입하면서 2007년 귀국길에 올랐다. 김대표는 지난 2013년 메드팩토를 창업, 글로벌 블록버스터를 창조하는데 수십년간의 바이오 신약연구 경험과 노하우를 집중하고 있다. 다음은 김대표와 나눈 일문일답이다.△메드팩토만이 확보하고 있는 차별화된 경쟁력은메드팩토는 수십년간의 바이오 신약연구 경험과 노하우를 기반으로 세계 최초, 신규 신약 표적(novel target)을 발굴할 수 있는 기술개발 역량을 보유하고 있다. 퍼스트 인 클래스(First- In- Class) 혁신 신약을 개발하고 있다. 현재 임상이 진행 중인 TGF-β 저해제인 백토서팁(Vactosertib)은 물론, 류머티스 관절염, 건성 관절염등 자가면역질환과 골다공증 등 뼈 질환에 치료 효과가 있는 신약 후보물질을 발굴, 개발하고 있다. 메드팩토는 후보물질 발굴부터 임상, 상용화까지 신약개발 프로세스를 통합적으로 경험한 전문가들을 보유하고 있다. 대학병원, 연구소 등 다양한 연구 네트워크도 확보하고 있어, 신약의 기술이전 및 글로벌 시장 진출을 반드시 이뤄낼수 있다고 확신한다.김성진 메드팩토 대표. 메드팩토 제공△올해 기술수출이나 상업화에 근접한 신약 파이프라인을 소개한다면현재 회사가 중점을 두고 개발하고 있는 것은 글로벌 2b/3상을 앞두고 있는 전이성 대장암과 골육종(단독요법) 치료제다. 전이성 대장암 대상 키트루다(펨브롤리주맙)와 백토서팁 병용요법은 올 상반기 미국 식품의약국(FDA)에 상업화를 위한 임상, 임상 2b/3상에 대한 임상시험계획(IND)을 신청할 예정이다. 임상은 키트루다가 1차 치료제로 승인 받은 현미부수체불안정형(MSI-high형)을 제외한 전이성 대장암이 대상이다. 전이성 대장암 중 MSI-H형을 제외한 환자군이 전체의 약 86%를 차지한다. 관련 시장 규모는 약 70조원에 달한다. 특히 최근 1b/2a 임상 톱라인 데이터가 공개됐는데, 키트루다와 백토서팁 300㎎ 병용요법의 전체생존기간 존재값(mOS)이 17.3개월로, 기존 표준요법과 비교해 10개월 이상 높은 것으로 확인됐다. 이는 기존 표준 요법 외에 현재 진행중인 다른 임상 결과와 비교해도 월등한 수치다. 최근 발표된 론서프와 아바스틴 병용 요법의 전이성 대장암 환자의 OS는 약 10.8개월이다. 여기에 최근 전이성 대장암 환자 대상 키트루다-렌비마(렌바티닙) 병용요법 임상 3상이 중단되면서 백토서팁과 키트루다 병용요법에 대한 중요성이 높아지고 있다. △메드팩토의 대표적 신약인 백토서팁에 버금가는 신약 파이프라인은백토서팁에 이은 차기 파이프라인으로 뼈 질환 혁신 신약인 ‘MP2021’이 있다. MP2021은 류머티스 관절염, 건성 등 자가면역질환과 골다공증 등 뼈 질환 등을 타깃으로 한다. 류머티스 관절염 치료제인 휴미라의 경우 글로벌 매출이 27조원에 달할 정도로 시장이 크다. MP2021은 휴미라 등 다른 치료제와 달리 염증이나 파골세포의 성장인자를 억제하는 것이 아니라 뼈를 녹이는 다중 파골세포의 형성을 억제하는 신약 후보물질이다. 효능과 안전성은 동물실험에서 확인이 됐다. 현재 유럽에서 독성실험을 진행하고 있다. 현재 글로벌 제약사와 공동개발 및 기술이전을 논의하고 있다.△메드팩토에 투자를 해야 하는 3가지 이유를 투자자들에게 조언한다면투자자들도 바이오 기업에 투자할 때 개발 물질의 시장잠재력과 시장내 경쟁상황, 그리고 글로벌 제약사들이 관심을 갖는 분야인지 살펴볼 필요가 있다. 여기에 내부에서 물질을 만들 수 있는 역량을 갖췄는지 또는 특화된 기술력이 있는지도 확인해야 한다. 그런 관점에서 메드팩토는 퍼스트 인 클래스 신약을 만드는 회사다. 지난 1월 JP모건 헬스케어 컨퍼런스와 바이오 유럽 스프링에 직접 방문해 많은 글로벌 제약사들과 미팅을 가졌는데, 그들이 주목하는 것은 혁신적인 신약 후보물질이었다. 백토서팁의 성공 가능성도 강조하고 싶다. 백토서팁은 10여개의 임상을 통해 다양한 암종에서 적용될 수 있다는 것을 확인했다. 지난해 시장에 조기 진출할 수 있는 적응증에 초점을 맞추는 전략으로 전환했다. 그 결과 상용화를 위한 글로벌 임상(전이성 대장암 대상 키트루다-백토서팁 병용요법)을 목전에 두고 있다. 임상이 순조롭게 진행된다면 국내 기업이 개발한 혁신 신약이 미국 FDA 허가를 받고, 글로벌 시장에 진출하는 사례가 될 것이다. 아울러 탄탄한 파이프라인을 갖추고 있다는 점도 강점이다. 단 한가지 물질만 가진 바이오기업은 리스크가 크다. 차기, 차차기 파이프라인 갖춘 바이오기업은 지속적인 성장을 할수 있다. 메드팩토는 백토서팁 외에 뼈 질환 치료제 등 탄탄한 파이프라인을 가지고 있다.△바이오 투자 빙하기가 도래하면서 바이오 옥석가리기가 한창인데바이오산업 특성상 신약이 상용화되기 전까지 매출이 발생하지 않기 때문에 투자 유치 등 재정적인 지원 없이는 기업 경영이 쉽지 않은 게 사실이다. 투자 빙하기에 직면한 현재 상황은 많은 바이오기업들이 생존의 기로에 서있다. 결국 기술력, 특히 혁신 신약을 개발할 수 있는 역량을 갖추고 탄탄한 파이프라인을 구축한 바이오 기업이 살아남을 것이다. 장기간 임상이 진행되는 만큼 주요한 성과를 학회 등에서 발표, 시장에서 신뢰를 이어가는 것이 중요하다.□ 김성진 메드팩토 대표는...△1987~2007 미국 국립암연구소 종신수석연구원 △2002 호암상 의학상 수상 △2007~2010 가천대 이길여 암당뇨연구원 원장 △2010~2016 차 의과대 암연구소 연구소장·연구원장 △2018~2018 대한암예방학회 회장 △2010~현재 일본 쓰꾸바 대학 초빙교수 △2016~현재 서울대 정밀의학연구센터장 △2016~ 현재 메드팩토 대표
- 부광 자회사 콘테라파마, IPO 앞두고 파킨슨병 운동이상증 신약 임상 속도
- [이데일리 나은경 기자] 부광약품(003000) 자회사인 덴마크 신약개발사 콘테라파마가 파킨슨병 운동이상증 신약에 대한 유럽 임상 국가를 6개국으로 늘렸다. 코로나19로 임상 2상 진행이 지연된 만큼 속도를 내겠다는 것인데, 내년을 목표로 추진 중인 콘테라파마의 기업공개(IPO)를 위한 포석으로 풀이된다.12일 유럽 임상시험 정보사이트 ‘유럽연합(EU) 클리니컬 트라이얼스 레지스터’에 따르면 지난달 슬로바키아의 의약품 규제 당국(SUKL)은 콘테라파마의 ‘JM-010’ 2상 임상시험계획(IND)을 승인했다.콘테라파마가 개발 중인 파킨슨병 이상운동증 치료 신약 ‘JM-010’의 시장 규모(자료=부광약품)JM-010은 파킨슨병 환자들에게 주로 처방되는 레보도파를 장기복용했을 때 발생하는 이상운동증 치료제 후보물질이다. 신경퇴행성 질환인 파킨슨병은 치매 다음으로 흔한 퇴행성 뇌 질환으로 적절한 치료를 받지 않으면 운동장애가 서서히 진행되는데 연하장애로 음식을 삼키는 데까지 지장이 생기면 사망에 이르기도 한다. 아직 허가받은 근원치료제가 없어 현장에서는 증상완화제인 레보도파 계열 약물과 도파민 길항제를 병용하는 처방 전략이 주로 쓰인다.특히 레보도파는 도파민 길항제가 등장하기 전까지 약 40년간 파킨슨병의 표준치료제로 군림해 왔기 때문에 이상운동증을 겪는 파킨슨병 환자의 수가 많은 상황이다. 파킨슨병 이상운동증이 파킨슨병 근원치료제에 이어 파킨슨병 환자들에게는 미충족 의료수요 2위를 차지하는 이유다. 실제로 레보도파 복용 5년 후 환자의 50%가, 10년 후엔 약 90%가 이상운동증을 겪는 것으로 알려져있다. 현재 JM-010의 유럽 지역 개발 및 판매 권한은 콘테라파마가, 미국을 비롯한 유럽 외 나머지 국가에 대한 권리는 부광약품이 보유하고 있다.현재 같은 적응증으로 허가된 약물은 2021년 미국 수퍼너스 파마슈티컬에 인수된 아다마스 파마슈티컬의 ‘아만타딘’이 유일하다. 하지만 이마저도 유럽에서는 시판되지 않아 시장은 무주공산인 상태다. 아만타딘의 경우 고농도로 장기복용했을 때 각막 손상으로 시력이 떨어진다는 보고가 있고 환각, 우울증과 같은 정신계적 부작용 문제도 있다.시장 규모는 EU 주요 5개국이 13억 달러(1조7500억원), 미국이 20억 달러(2조7000억원)로 추산된다. JM-010은 2018년 프랑스를 시작으로 유럽 4개국에서, 2020년 미국 식품의약국(FDA)에서 2상 IND 승인을 받으며 유럽과 미국 시장을 각각 공략하기 위한 계획이 진행되고 있었다. 하지만 IND 승인 직후 발생한 코로나19 팬데믹으로 환자 모집에 난항을 겪었다.코로나19가 엔데믹에 접어들자마자 콘테라파마는 독일, 프랑스, 스페인, 이탈리아 4개국이었던 임상대상국에 한국을 추가했다. 여기에 슬로바키아에서도 IND 승인을 받으며 이날 현재 총 6개국에서 임상시험이 진행되고 있다.콘테라파마는 연내 기술성평가를 신청해 이른 시일 내 IPO에 나설 계획이어서 임상 2상 진행에 속도를 내는 것으로 보인다. 지난 2021년 기술특례상장을 위해 기술성평가를 신청했지만 탈락했다. 회사측은 기술성평가에서의 탈락 사유를 공식적으로 밝힌 바 없지만 사업성 부문에서 낮은 평가를 받은 것이 영향을 미친 것으로 알려졌다.기술성평가 탈락 이후인 지난해 희귀신경질환 치료를 위한 플랫폼 기술 ‘노바’(NOVA)를 확보하는 등 회사의 연구개발(R&D) 경쟁력이 향상됐다. 하지만 노바를 활용한 파이프라인 중 본임상에 들어간 것이 없어 사업성 평가에 주요 파이프라인인 JM-010의 임상 진척 상황이 가장 중요할 것으로 보인다. 제약·바이오 업계에서는 한국거래소가 IPO 통과 기준으로 임상 2상 진입 여부와 기술이전 성과를 본다는 이야기가 불문율처럼 여겨진다.현재 콘테라파마는 연내 유럽임상 환자모집을 마치고 내년 톱라인 데이터를 도출하는 것을 목표로 하고 있다. 이 데이터를 기반으로 기술수출에 나서겠다는 계획이다. 모회사인 부광약품은 늘어나는 R&D 비용 탓에 지난해 사상 첫 연결기준 적자를 기록했다. 콘테라파마가 IPO나 기술수출을 통해 자금확보를 서두른다면 콘테라파마의 지분 72.8%를 가진 부광약품에도 희소식이 될 수 있다. 부광약품은 지난해만해도 콘테라파마뿐 아니라 자사 연구소, 다이나세라퓨틱스까지 총 연 294억원의 R&D 비용을 지출했다. 연결기준 부광약품의 지난해 매출은 1909억원, 영업손실은 2억원으로 지난해 창사 첫 적자를 기록했다.
- 강성지 대표 “美에 디지털 치료제 규제 수출, 글로벌 물꼬 트였다”
- [이데일리 송영두 기자] “2호 영업사원께서 큰 역할을 해 주셨다. 미국 식품의약국(FDA) 측과 만나 인공지능 및 디지털 헬스케어 분야 규제에 대한 협력을 약속받으면서 터닝포인트 발판이 마련됐다. 디지털 치료제 등 디지털 헬스케어 산업은 규제 산업이다. 새롭게 만들어진 규제가 수출돼서 해당 국가의 규제 기준이 된다면 규제 리스크가 사라지는 것이다. 이번 미국 방문을 통해 디지털 치료제도 글로벌 시장 진출에 큰 기회가 열렸다.”12일 서울 강남 웰트 본사에서 만난 강성지 대표는 지난달 윤석열 대통령 미국 방문에 경제사절단으로 동행한 것과 관련 상당한 성과가 있었다고 이같이 밝혔다. 대표적인 규제 산업으로 꼽히는 디지털 헬스케어 산업이 정부와 정부 간의 스킨십을 통해 글로벌 진출의 큰 장벽이 사라졌다는 게 그의 설명이다.강 대표가 언급한 2호 영업사원은 오유경 식품의약품안전처장이다. 윤 대통령이 이번 미국 순방에서 1호 영업사원을 자처한 것과 관련, 오 처장에 대해 이같이 표현한 것이다. 실제 오 처장은 지난달 27일 로버트 칼리프 FDA 기관장과 만나 인공지능(AI)을 활용한 의료제품 분야에서 협력을 강화하는 협력각서(MOC)를 체결했다. 디지털 헬스케어 분야 규제 등에서 양국 협력을 한단계 도약시키는 성과라는 평가를 받는다.강 대표는 “디지털 치료제는 아직 구체적인 규제가 완성되지 않는 산업이다. 이런 상황에서 한국 입법부와 미국 입법부의 공동 작업도 논의해 볼 수 있는 장이 열렸다는 게 큰 의미다. 이는 기업이 할 수 있는 일이 아니다”라며 “마치 규제를 수출하는 것과 같은 효과가 기대된다. 규제와 기술, 제품이 같이 움직여야 시장이 확대될 수 있다. 웰트도 미국 진출을 위해 필요한 몇 가지 과학적인 기준을 충족시킬 수 있는 숙제를 하고 있는 상황”이라고 말했다.그는 의사 출신으로 삼성전자에서 근무하다 스마트벨트를 개발하는 웰트를 설립했다. 2014년 삼성전자 사내 벤처로 출발했고, 현재는 디지털 치료제 업계 최일선에서 관련 산업을 이끌어 가고 있다. 최근에는 불면증 디지털 치료제 ‘WELT-I’가 식약처 허가를 획득해 상업화를 준비하고 있다.강성지 웰트 대표.(사진=송영두 기자)◇디지털 시밀러→디지털 베터가 상업화 시작점강 대표는 현재 허가받은 ‘WELT-I’를 디지털 (치료제)시밀러라고 표현했다. 나아가 업데이트를 통해 디지털 (치료제)베터 지위도 누릴 수 있을 것으로 내다봤다. 그는 “현재 개발된 제품들은 해외에서 먼저 나온 불면증 디지털 치료제들을 따라잡기 위해 고민한 제품이다. 의약품과 비교하자면 바이오시밀러와 같다”면서도 “하지만 디지털 치료제는 소프트웨어인 만큼 업데이트를 거치면 디지털 치료제 베터로서 신약 역할을 할 수 있고, 상당한 가치를 인정받을 것”이라고 강조했다.실제로 식약처 허가를 받은 ‘WELT-I’도 현재의 1.0 버전에서 머물러 있는 것이 아닌 2.0, 3.0 버전으로 업데이트를 계획하고 있다. 강 대표는 “디지털 치료제는 환자 중심 의료 정보 시스템이다. 의사가 특정 질병을 가진 사람에게만 부여하는 소프트웨어”라며 “기술 및 학문적인 진보가 이뤄지고 나서 그 결과가 ‘WELT-I’ 2.0, 3.0으로 업데이트될 것이다. 그때가 상업화의 시작점이라고 할 수 있다”고 설명했다.강성지 웰트 대표가 지난 4월 윤석열 대통령 미국 방문 경제사절단으로 참석한 자리에서 이재용 삼성전자 회장과 기념 사진을 찍고 있다.(사진=강성지 대표 제공)◇“전기차 보조금 주듯, 건보 혁신 개정 절실”디지털 치료제는 상시적으로 환자를 케어할 수 있는 플랫폼이다. 예를 들어 환자가 2달에 한 번씩 병원에 갈 경우 처방과 처방 사이에 나타나는 갑작스러운 증상들을 서치하고 케어하는 부분에서 공백이 발생할 수밖에 없다. 이 공백을 메꾸는 것이 예측과 예방 기술이고, 디지털 치료제이다. 강 대표는 이를 초단기 예측 기술이라고 표현하며, 웰트와 한국이 가장 잘할 수 있는 분야라고 강조했다.그는 “현재 의료 시스템에서 환자들은 의료 공백기가 발생할 수 밖에 없다. 병원을 갔다와서 다시 갈 때까지의 공백기다. 그런 부분들을 디지털 치료제를 통해 예측이 되고 예방할 수 있다면, 그런 부분들은 웰트가 앞서나갈 수 있다”며 “디지털 치료제가 한 시간 뒤 심근경색이 발생할 수 있다고 진단하는 것이 초단계 예측이다. 질병 발생을 예측해 병원과 연동 되고, 지체없이 병원에서 모든 정보를 습득 및 치료 준비를 할 수 있는 기술과 인프라는 한국만이 가진 장점”이라고 설명했다.한국이 가진 우수한 인프라와 기술력을 제대로 활용하기 위해 디지털 치료제 업계는 여전히 분주하다. 올해 1, 2호 품목허가를 획득한 제품이 탄생하면서 업계 시선은 보험 급여 정책을 향해 있다. 다행히 정부 측과 큰 틀에서 문제없이 협의가 잘 진행되고 있는 것으로 알려졌다. 다만 산업 파이를 키울 수 있는 혁신 수가가 절실하다는 게 강 대표의 주장이다.그는 “디지털 치료제 수가 문제는 잘 협의가 되고 있다. 하지만 더 나아가 혁신 수가를 적용하면 관련 산업 파이가 훨씬 커질 수 있다”며 “과거 신규 산업이던 전기차에 보조금을 지급해 시장을 키웠듯이 정부 차원의 혁신적인 지원이 필요하다. 건강보험 내 혁신 개정이라는 정부 방안도 언급된 바 있다. 앞서 대통령 보고로 발표됐던 사안이다. 이를 통해 훨씬 더 현실적인 지원이 가능하고, 디지털 헬스케어 업계 기술 발전과 파급력에 큰 도움이 될 것”이라고 귀띔했다.한편 웰트는 삼성벤처투자, 한화투자증권, 스마일게이트, 한독 등으로 부터 투자를 유치했다. 이는 디지털 치료제 미래를 내다 본 강 대표의 혜안이기도 하다. 강 대표는 “삼성의 IT 기술력, 스마일게이트의 소프트웨어 기술력, 한독의 신약개발 능력, 한화의 보험 사업 등 연계해 향후 디지털 치료제 분야에서 웰트는 상당한 시너지를 일으킬 것”이라고 말했다.
- 종근당, 자체품목 비중 높이기 본격화…수익성 개선 기대
- [이데일리 김진수 기자] 종근당은 올해 자체 개발한 품목 비중을 높여간다는 계획이다. 다른 제약바이오 기업으로부터 도입한 품목의 경우 매출 증가에는 도움이 되지만, 영업이익 등 수익성 측면에서는 큰 역할을 기대하기 어렵다. 올해 종근당이 자체 품목 비중을 늘려가면서 7%대에 머물러있는 영업이익률도 함께 좋아질 것으로 기대된다.12일 금융감독원 전자공시시스템 등에 따르면 종근당의 영업이익률은 지난 2021년 7.1%에 이어 2022년에도 7.4%로 기록됐다. 지난해 기준 사업보고서를 발표한 주요 제약바이오 기업 98곳의 영업이익률이 평균 9.5%, 매출 1조원 이상의 제약바이오 기업 8곳의 영업이익률이 평균 12.1%로 집계된 것과 비교해 다소 아쉬운 성적이다.종근당의 영업이익률이 업계 평균 이하에 그친 데는 연구개발에 대한 적극적인 투자와 함께 도입 품목에 대한 의존도가 원인으로 꼽힌다. 도입 품목은 다른 제약사와 계약을 통해 의약품을 가져와 판매하는 것을 말한다. 품목을 도입한 회사는 제품 판매에 따른 일정 수수료를 얻는다. 지난해 종근당은 전체 매출 1조4883억원의 약 3분의1인 4900억원 가량이 도입 품목에서 발생한 것으로 나타났다.종근당이 외부에서 도입한 의약품과 매출액을 구체적으로 살펴보면 당뇨병 치료제 ‘자누비아’ 제품군(자누비아, 자누메트, 자누메트XR) 1385억원(전체 매출액 중 비중 9.3%), 위식도역류질환 치료제 ‘케이캡’ 1220억원(8.2%), 골다공증 치료제 ‘프롤리아’ 956억원(6.4%), 고지혈증 치료제 ‘아토젯’ 801억원(5.4%) 등이 있다.도입 품목은 단기간에 매출을 빠르게 늘려주는 데 효과적이지만 영업이익과 이익률 측면에서는 큰 도움을 주지 못한다. 사실상 판매 및 영업 역할만 담당하는 만큼 제품을 개발하고 생산한 상대 제약사에게 많은 수수료를 지급해야 하기 때문이다.실제로 자체 제품의 매출 비중 90% 이상, 도입 품목 10% 이하의 위주의 매출 구조를 완성한 한미약품은 2021년 영업이익률 10.42% 및 2022년 영업이익률 11.87%를 기록하면서 전통의 제약바이오 기업 중 높은 수준의 영업이익률을 기록 중이다.도입품목은 품목별로 수수료 비율이 다르고, 비공개로 이뤄져 차이가 있지만 판매 후 남는 수익은 5% 안팎 수준으로 알려진다. 단순 계산시, 종근당이 도입품목을 통해 5000억원에 가까운 매출을 올렸더라도 실제로 나오는 수익은 250억원 가량인 셈이다. 따라서 장기적인 관점에서는 자체 품목을 통한 매출 확보가 중요하게 여겨진다.◇올해 기존 품목 회복 외 신규 품목도 출시되며 기대감올해 종근당은 자체 품목들의 약진이 기대되며 자체 개발한 의약품들이 줄줄이 출시되면서 매출 상승과 함께 수익률을 끌어올릴 것으로 예상된다.먼저, 2021년 식품의약품안전처의 제재를 받고 분기 매출액이 약 50% 감소했던 고지혈증 치료제 ‘리피로우’ 매출은 증가세를 보이면서 실적을 견인할 예정이다.식약처 제재 종료 직후인 2021년 하반기 리피로우의 월평균 매출액(유비스트 기준)은 23억원이었는데 이후 2022년 상반기 월평균 26억원, 하반기 월평균 31억원으로 식약처 제재 이전 수준으로 회복하는 모습을 보였다. 올해 1분기 매출은 68억원으로 전년 동기 대비 39.3% 증가했다.올해 1월 출시한 고혈압 4제 복합제 누보로젯과 황반변성 치료제 루센비에스도 올해의 기대 품목이다. 누보로젯과 루센비에스는 각각 1분기 7억원과 6억원을 매출을 올렸다.루센비에스는 노바티스의 ‘루센티스’ 바이오시밀러로 가격 경쟁력을 바탕으로 점유율을 확보한다는 계획이다. 오리지널 제품인 루센티스 약가는 약 82만원인 반면 루센비에스 약가는 30만원 가량으로 절반 이상 더 저렴하다.종근당 루센비에스. (사진=종근당)하반기에 가장 기대되는 품목은 위염 치료 천연물 신약 ‘지텍’이다. 현재 종근당은 국민건강보험공단과 지텍의 약가 협상 중에 있으며, 최대 연매출액은 500억원에 달할 것으로 예상된다. 지텍의 경쟁약물로 꼽히는 스티렌(스티렌, 스티렌2X)은 지난해 224억원(유비트스 기준)의 매출을 올린 바 있다.이밖에 도입 품목이었던 자누비아 제품군은 ‘자체 품목화’ 되면서 수익 개선에 큰 역할을 할 전망이다. 종근당은 지난 9일 MSD와 총 455억원 규모로 자누비아 제품군에 대한 판권·유통권·허가권·상표권·제조권을 도입하는 계약을 체결했다.이번 계약에 따라 종근당은 2038년까지 MSD 본사로부터 자누비아를 공급받아 판매하는데, 한국MSD를 거치지 않는 만큼 수수료 조정이 기대된다. 자누비아 제품군은 종근당이 판매 중인 의약품 중에서 가장 많은 매출을 올리고 있었던 만큼, 약간의 수수료 조정에도 큰 수익 증가로 이어질 전망이다.또 종근당이 일정 금액을 시설 및 설비에 투자해 자누비아 제품군을 직접 생산한다면, 일시적으로 손실이 생길 수 있지만 이후에는 수익률을 더 극대화할 수도 있다.종근당 관계자는 “이번 자누비아의 판권, 제조권 등의 획득으로 이익이 더 높아질 것으로 기대한다”고 말했다.
