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- 셀트리온, CT-P42 동등성·내약성 입증...유럽서 3상 결과 발표
- [이데일리 송영두 기자] 셀트리온은 ‘유럽망막영상학회(FLORetina?ICOOR 2023)’ 학술대회에서 안과질환 치료제 ‘아일리아(성분명 애플리버셉트)’ 바이오시밀러 ‘CT-P42’의 글로벌 임상 3상 결과를 발표했다고 4일 밝혔다.유럽망막영상학회는 망막질환과 관련한 연구와 치료법 등 최신 지견을 공유하는 국제학회로 현지시간 기준 지난달 30일부터 이달 3일까지 나흘간 이탈리아 로마에서 열렸다.셀트리온(068270)은 학술대회 셋째 날 ‘당뇨병성 황반부종(DME)에서 대조 애플리버셉트와 비교한 CT-P42의 효능 및 안전성’을 주제로 스페인, 헝가리, 체코 등 총 13개국의 환자 348명 대상 24주 글로벌 3상 결과를 구두 발표했다.임상에서 셀트리온은 CT-P42 투여군과 오리지널 의약품 투여군을 무작위 배정, 1차 평가지표에서 최대 교정시력(BCVA)의 8주차 변화가 동등성 범위(±3 글자, letter) 내에 있는 것을 확인했다. 그 외 24주차까지의 다른 2차 유효성 평가변수 뿐 아니라 안전성, 면역원성에서도 오리지널 의약품과 유사한 결과를 나타냈다.이 같은 임상 3상 결과를 바탕으로 셀트리온은 CT-P42의 글로벌 시장 진출에 속도를 낸다는 방침이다. CT-P42의 오리지널 의약품인 아일리아는 지난해 전 세계에서 약 97억 5699만 달러(약 12조 6841억원)의 매출을 기록했다. 아일리아의 미국 독점권은 2024년 5월, 유럽 물질특허는 2025년 11월 만료될 예정으로, 셀트리온은 올해 들어 미국(6월), 한국(7월), 캐나다(7월), 유럽(11월)에서 CT-P42의 허가 신청을 완료한 바 있다.셀트리온 관계자는 “CT-P42의 글로벌 임상 3상 결과를 바탕으로 국내외 주요국에서 품목허가 절차를 순조롭게 진행하고 있다”며 “CT-P42는 셀트리온이 기존에 보유한 자가면역질환, 항암제에 더해 안과질환 시장을 개척하는 제품으로 향후 영향력을 확대해 나갈 것”이라고 말했다.한편 셀트리온은 2025년까지 11개의 바이오시밀러 제품 포트폴리오를 완성하고, 항체-약물접합체(ADC), 다중항체, 마이크로바이옴 등 다양한 유망 분야의 신약을 확보할 계획이다.
- [임상 업데이트] 신라젠, 펙사벡 리브타요 병용 안전성·유효성 입증
- [이데일리 김진수 기자] 한 주(11월 27일~12월 1일) 국내 제약·바이오 업계에서 주목받은 임상이다.신라젠◇신라젠, 신장암 대상 펙사벡 병용 임상 결과보고서 작성 완료신라젠은 지난 24일 전이성 또는 절제 불가능한 신세포암(RCC, 신장암) 대상 항암바이러스 펙사벡과 리제네론의 면역관문억제제 리브타요(성분명 세미플리맙) 병용 요법 임상시험 결과보고서(CSR) 작성이 완료됐다고 27일 밝혔다.신라젠과 리제네론은 지난 2017년 11월 미국 식품의약국(FDA) 임상 승인 이후 미국, 한국, 호주에서 총 21개 임상기관에서 임상을 시작했으며 올 초 마지막 환자의 마지막 약물 투약을 완료하고 임상을 종료했다.임상(1b/2a상)은 펙사벡과 리브타요 병용 요법의 안전성와 유효성을 확인하는 것을 목적으로 4개(A~D)의 임상군으로 구성됐다. 이 중 펙사벡과 리브타요를 병용으로 정맥 투여(IV)한 임상C·D군에서 안전성 및 유효성을 입증했다.C군은 면역관문억제제 치료 경험이 없는 환자를 대상으로 정맥 주사 펙사벡과 리브타요를 병용했고 23.3%의 객관적 반응률과 25.1개월의 전체생존기간(OS)이 관찰됐다. 그리고 면역관문억제제 치료에 실패한 환자들을 대상으로 정맥 주사 펙사벡과 리브타요를 병용한 D군은 17.9%의 객관적 반응률이 관측됐다.특히 D군은 전체 28명 중 22명이 (78.6%) 이전에 세 차례 이상 약물 치료 경험이 있는 환자로 구성됐고 5명은(17.9%) 두 차례 치료 경험이 있는 환자다. 통상적으로 암 임상에서 치료 경험이 많은 환자일수록 반응률이 떨어지는 것을 고려하면 이번 임상 결과는 매우 고무적이라고 평가할 수 있다.이에 신라젠은 이번 연구에서 여러 지표의 유효성을 확보했기에 파트너사 리제네론과 적극적으로 협력 방안을 모색할 방침이다.신라젠 관계자는 “다양한 치료 옵션이 요구되는 전이성 또는 절제 불가능한 신세포암에서 항암바이러스와 면역항암제의 정맥 투여라는 새로운 치료 방식을 제시할 수 있을 것”이라며 “이번 결과를 바탕으로 파트너사 리제네론과 라이선스 아웃을 포함한 다양한 협력 방안에 대해 적극적으로 논의할 계획”이라고 말했다.◇메드팩토, 전이성 대장암 2/3상 美 FDA에 IND메드팩토는 전이성 대장암 환자 대상 백토서팁과 펨브롤리주맙 병용요법에 대한 임상시험계획(IND)을 미국 식품의약국(FDA)에 신청했다고 30일 밝혔다.이번 임상은 이전에 치료받은 적이 있는 전이성 대장암 환자를 대상으로 백토서팁과 펨브롤리주맙 병용요법의 유효성을 평가하기 위한 2b/3상이다. 임상은 미국과 한국을 포함한 다국가 임상으로 진행 예정이고, 목표 환자수는 600여명이다.미국 머크(MSD)와 임상시험 협력 및 공급 계약에 따라 메드팩토는 펨브롤리주맙을 무상으로 지원받아 임상을 진행한다.메드팩토는 최근 스페인 마드리드에서 개최된 유럽종양학회(ESMO 2023)에서 전이성 대장암 환자를 대상으로 한 백토서팁과 펨브롤리주맙 병용요법의 임상 데이터를 발표했다. ESMO에서 공개된 임상 데이터를 보면, 백토서팁과 펨브롤리주맙을 병용 투여한 환자군 105명의 전체 생존기간 중간값(mOS)과 객관적반응률은 각각 15.8개월, 13.33%였다.이 중 백토서팁 300㎎과 펨브롤리주맙을 병용 투여한 환자군의 mOS는 17.35개월, ORR은 18.75%이다. 이는 기존 표준치료요법과 비교해 월등한 치료효과다.아울러 백토서팁과 펨브롤리주맙을 병용투여한 전이성 대장암 환자에서 양호한 안정성 프로파일을 보였다.메드팩토 관계자는 “전이성 대장암 환자에서 백토서팁과 키트루다 병용요법이 표준치료요법보다 월등한 치료 효과가 있다는 것이 확인됐다”면서 “이번 임상이 성공적으로 진행되면 향후 전이성 대장암 환자에게 새로운 표준치료요법이 될 수 있을 것으로 기대된다”고 말했다.◇셀트리온, 프롤리아 바이오시밀러 美 품목허가 신청셀트리온은 지난달 30일 미국 식품의약국(FDA)에 골다공증 치료제 ‘프롤리아-엑스지바’(성분명 데노수맙) 바이오시밀러 ‘CT-P41’의 품목허가 신청을 완료했다고 밝혔다.셀트리온은 CT-P41의 글로벌 임상 3상 결과를 바탕으로 골다공증, 골소실, 다발성 골수종 및 고형암 골 전이로 인한 골격계 합병증 예방, 골거대세포종 등 오리지널 제품인 프롤리아(Prolia)와 엑스지바(Xgeva)가 미국에서 보유한 전체 적응증(Full Label)에 대해 품목허가를 신청했다. 미국에 이어 유럽 등 글로벌 주요 국가에서도 순차적으로 허가를 신청한다는 계획이다.셀트리온은 지난 10월 폴란드, 에스토니아 등 총 4개국에서 골다공증이 있는 폐경기 여성 환자 477명을 대상으로 글로벌 임상 3상을 진행해 오리지널 의약품 대비 동등성 및 약력학적 유사성을 확인한 바 있다.셀트리온은 개발 과정부터 FDA 및 유럽의약품청(EMA)과 지속적으로 협의해 해당 글로벌 임상 3상 결과를 바탕으로 CT-P41이 프롤리아와 엑스지바의 바이오시밀러로 동시에 승인받을 수 있도록 글로벌 개발 프로그램을 설계했다.미국 내 CT-P41의 허가가 완료되면 상호교환성(Interchangeable) 바이오시밀러의 지위도 확보돼 오리지널 제품에 대한 대체 처방이 가능해질 전망으로, 빠른 시장 침투는 물론 환자의 접근성도 높일 것으로 기대되고 있다.프롤리아는 다국적 제약사 암젠(Amgen)의 골다공증 치료제로, 동일한 주성분이 암환자의 골 전이 합병증을 예방 치료하는 ‘엑스지바’라는 제품명으로도 허가된 약물이다. 지난해 아이큐비아 기준 58억300만달러(약 7조5400억원) 규모의 매출을 기록했으며, 오는 2025년 2월과 11월에 미국과 유럽에서 각각 특허가 만료될 예정이다.셀트리온 관계자는 “CT-P41 임상 3상에서 오리지널 의약품 대비 동등성 및 유사성을 확인하고 미국에서는 대체 처방이 가능한 바이오시밀러로 품목허가 신청을 완료했다”며 “규제 당국과의 협의를 통해 남은 허가 절차도 차질 없이 진행하는 한편 향후 골 질환 치료제 분야에서 시장 영향력을 빠르게 확대할 수 있도록 최선을 다할 것”이라고 말했다.
- 해외서 펄펄나는 K건기식 간판주자들... 수출 급증 배경은
- [이데일리 김지완 기자] 우리나라 건강기능식품이 해외에서 고속 성장 중이다.26일 관세청에 따르면 건강기능식품(각종조제식품류) 수출액은 올해 1~7월 누적 3억 6191만달러(4777억원)로 지난해보다 18% 증가했다. 이 가운데 중국 수출액은 1억681만달러(1409억원)로 45% 급증했다.케어젠(214370), 코스맥스(192820)앤비티, 노바렉스(194700) 등이 건기식 수출 시장에서 뚜렷한 실적을 내고 있다. 엔케이맥스(182400)는 올해 중국 건기식 시장에 첫발을 디뎠고, 엔지켐생명과학(183490)은 최근 중국 업체와 건기식 공급 계약이 임박한 것으로 알려졌다. 비엘은 지난 3월 FDA로부터 건기식 품목허가를 받았다.◇ 노바렉스. 내년 건기식 수출액 1000억 전망우선 노바렉스가 가장 크게 눈에 띈다. 노바렉스의 올해 해외 매출액은 700억원 내외로 예상된다. 지난해 330억원 대비 2배가량 증가했다. 노바렉스 수출액의 70% 가량은 미국 건강기능식품 업체 GNC로부터 발생하고 있다. GNC는 노바렉스로부터 매입한 건기식을 중국에 다시 파는 구조다. 즉 ‘노바렉스→ 미국 GNC → 중국 건기식 시장’으로 유통된다.금웅투자업계 관계자는 “노바렉스는 GNC 중국향 물량에 독점적인 지위를 보유하고 있다”면서 “내년 노바렉스의 수출액은 1000억원에 이를 전망”이라고 내다봤다.노바렉스는 개별인정형 원료 40개를 보유 중이다. 국내 최다 규모다. 개별인전형 원료는 식약처가 효능을 인정해 일정기간 독점권을 부여한다. 당연히 마진률도 높을 수밖에 없다.혈당 관리 건강기능식품 ‘프로지스테롤(ProGsterol) (사진=케어젠)케어젠은 혈당조절 건강기능식품 ‘프로지스테롤’을 앞세워 글로벌 건기식 시장을 공략하고 있다. 논바이딩 계약이긴 하지만, 지난 3월 기준 11개국에서 1조원이 넘는 수출 공급 계약을 체결했다.케어젠은 프로지스테롤 원료인 디글루스테롤(Deglusterol)은 지난해 3월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 혈당 강화 효과를 인정받아 신규 건강식품원료(NDI)로 등록됐다. 케어젠의 올해 매출액은 900억원 내외로 관측된다. 케어젠의 매출액은 2021년 591억원, 지난해 691억원을 각각 기록했다.코스맥스엔비티는 건기식 브랜드 ‘바이헬스’, ‘스위스’ 등과 계약해 글로벌 건기식 시장을 공략 중이다. 이들 브랜드는 지난 중국 618쇼핑축제에서 건기식 부문에서 나란히 매출 1. 2위를 차지했다. 코스맥스엔비티의 올해 실적전망은 매출 3390억원, 영업이익 153억원이다. 코스맥스엔비티는 지난해 매출액 3282억원, 영업이익 22억원을 각각 기록했다. 올해 내수 부진에도 불구 해외 매출 증가로 외형성장과 더불어 이익이 크게 증가한 것으로 알려졌다.◇ 건기식 신규 수출 기업도 증가글로벌 건기식 시장에 신규 진출 기업도 늘고 있다.엔케이맥스는 지난 7월 중국 수강그룹으로부터 면역 증진용 건강기능식품 ‘NK365’에 대해 18억원 규모의 공급 계약을 맺었다. 비엘은 지난 3월 자체 개발한 면역조절 건강기능식품 원료인 ‘폴리감마글루탐산칼륨 (PGA-K)’에 대해 미국 식품의약국(FDA)으로부터 ‘신규 건강기능식품 원료(NDI)’ 승인을 획득했다.비엘 관계자는 “글로벌 건강기능식품 브랜드와 제휴해 원료공급 계약 및 자사 완제품 수출 등을 통해 세계 최대시장인 미국 건강기능식품 시장과 글로벌 시장으로 확장해 나가겠다”고 밝혔다.비엘은 PGA-K를 주성분으로 건기식 ‘면역88’ 제조·판매 중이다. 이 제품은 지난 3월 자체 개발한 면역조절 건강기능식품 원료인 ‘폴리감마글루탐산칼륨 (PGA-K)’이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 ‘신규 건강기능식품 원료(NDI)’ 승인을 획득했다. (제공=비엘)녹용물질을 천연물로 합성해 재현에 성공한 엔지켐생명과학도 중국 기업과 건기식 공급 계약이 임박한 것으로 알려졌다.엔지켐생명과학 임원은 “EC-18과 관련해 해외 학술 논문을 보고, 록피드 공급계약을 맺자고 중국 업체가 먼저 손을 내밀었다”면서 “관련 계약이 마무리 되면 정식으로 발표하겠다”고 말했다.바이오니아는 다이어트 유산균 ‘비에날씬’을 연내 면세점 입점을 시작으로 내년 중화권 및 동남아시아 수출 계획을 세우고 있다.◇ 다양한 적응증과 효능 연구에 임상도 활발업계 관계자는 “글로벌 전반으로 코로나19 이후 자신의 건강을 챙기는 셀프 메디케이션 트랜드 열풍이 불고 있다”며 “특히, 탈모, 면역력, 다이어트 등 특정 기능을 내세운 개별인정형 제품이 시장을 주도하고 있는 데, 국내에선 오래전부터 건기식의 다양한 적응증과 효능을 연구하고 임상시험을 활발히 진행해왔다”고 진단했다.국내 건기식 임상은 치료제와 다를 바 없다. 위 건강 관련 건기식 시장이 대표 사례다. 국내 건기식 시장에 최근 ‘위 건강’에 신경 쓰는 소비층이 많아지면서 관련 제품이 등장하고 있다. 국내에서 현재까지 위 건강 관련 개별인정형 원료는 총 8가지로 매스틱 검, 그린세라-F(인동덩굴꽃봉오리추출물), 꾸지뽕잎추출물, 작약추출물등복합물, 스페인감초추출물, 증숙생강추출분말이 있다.그린세라-F는 녹십자웰빙에서 개발해 2019년 개별인정형 원료로 인증받았다. ‘그린세라-F’에서 극소량만 추출되는 핵심 성분 ‘세콕시로가닌’이 위 점막을 보호해 위 건강에 도움을 준다. 녹십자웰빙은 10년간의 연구 끝에 개발했다. 유통전문기업 hy는 꾸지뽕잎추출물을 내놨다. ‘위 불편감 개선에 도움을 줄 수 있음’ 기능성 내용으로 2021년 개별인정형 인증을 획득했다.케어젠의 프로지스테롤도 사실상 당뇨병 치료제와 다를 바 없다는 인식이 글로벌 판매 증가로 이어지고 있다. 비엘은 건기식 PGA-K는 현재 항암제 개발을 진행 중이고, 엔지켐생명과학의 건기식 록피드는 구강점막염, 급성방사선증후군 등의 치료제를 개발하면서 수많은 임상 데이터를 축적했다.그는 “우리나라 건기식은 최근 고기능성 제품, 편의성 제품, 천연화 제품, 복합형 제품 등으로 발전시켜 글로벌 시장의 관심도를 높이고 있다”고 전했다.건기식업계 관계자는 “K-팝, 드라마, 뷰티 제품 등이 세계적 인기를 끌면서, 건기식 제품에 대한 관심도 자연스럽게 증가하고 있다”면서 “김치, 홍삼, 인삼 등을 시작으로 프로바이오틱스, 혈당조절제, 면역강화제 등으로 보폭을 빠르게 넓히고 있다”고 전했다.
- 오기환 한국바이오협회 전무 "신약 패스트트랙 제도 한국선 실효성 부족"
- [이데일리 김진호 기자] 중국과 한국의 제약바이오 기업들은 복제약 및 위탁개발생산(CDMO) 등의 분야에서 공통적으로 실력을 키워왔다. 실제 국내 바이오 시밀러 강자 셀트리온(068270)과 비견되는 기업으로 상하이 헨리우스 바이오텍이 있다. CDMO 분야 대표주자 삼성바이오로직스(207940)와 어깨를 견주는 중국 우시 바이오로직스도 글로벌 무대에서 활동하는 중이다.그런데 최근 중국 기업이 신약개발 분야에서 글로벌 시장 진출에 연이어 성공하며 한국을 압도하고 있다. 지난 9월 중국 ‘베이진’의 면역관문억제제 ‘템비브라’가 유럽 연합(EU)에서 승인됐고, 지난달에는 ‘상하이 쥔스(준시)바이오 사이언스’가 개발한 ‘로크토르지’가 미국에서 비인두암 치료제로 시판 허가됐다. 블룸버그 등 미국 주요 언론은 아시아 기업이 개발한 최초의 면역관문억제제가 미국 식품의약국(FDA)의 규제 문턱을 넘은 것을 두고 “중국 제약바이오 산업에 있어 역사적인 사건”이라 치켜세우고 있다. 이데일리는 27일 오기환 한국바이오협회 전무와의 인터뷰를 통해 ‘중국 제약바이오 산업의 신약 개발 원동력과 미래 전망’, ‘K바이오의 중국 활용 전략’ 등에 대해 들어봤다. 오 전무는 “화학 및 바이오 신약의 개발 관련 절차적인 관점 등에서 중국이 한국보다 앞서 있다고 판단한다”며 “우려돼 온 중국 의약품의 제조 품질도 국제적인 기준에 부합할 정도로 많이 올라왔다. 연구 및 상업화에 있어 미국에 이어 2위 자리를 중국이 굳히고 있다”고 강조했다. 다음은 그와 나눈 일문일답.오기환 한국바이오협회 전무(제공=한국바이오협회)△중국이 ‘퍼스트무버’로서 자리를 잡아가는 원동력은.-‘셀’, ‘네이처’ 등 국제학술지에 실린 상위 7개국의 논문 수를 비교하면, 중국이 29%로 미국(33%)에 이어 2위다. 한국은 5%로 6위 수준이다. 기초연구에서부터 중국이 두각을 보이고 있는 것이다. 탄탄한 기초연구를 바탕으로 자본시장의 투자나 정부 인허가제도 등이 원활하게 작동해, 중국 제약바이오 산업을 끌어올리고 있다.△중국 혁신신약 개발 과정, 한국과 어떻게 다른가.-중국은 2015년 우선심사(패스트트랙) 제도, 2017년 조건부허가제도, 2018년 긴급 수입필요 해외의약품 지정, 2020년 혁신치료제 등 일련의 신속 허가제도를 비교적 최근에 도입해 신약 접근성을 확대하고 있다. 특히 자국 국민에게 필요한 항암제에 경우 이 같은 신속 허가 절차를 적극적으로 채택해 실시하고 있다. 최근 미국이나 유럽에서 승인된 항PD-1 계열 면역관문억제제도 우선심사나 조건부허가를 통해 매우 빠르게 중국 시장에서 먼저 도입됐던 약물이다. 한국도 물론 신약에 대한 우선심사 제도가 있다. 명확한 통계 자료가 없지만, 실제 임상 및 신약개발 현장에서 체감할 만큼 이런 제도가 중국처럼 적극적으로 적용되지는 않는 것 같다. △‘2030년까지 10종 이상 글로벌 진출’이란 中 목표, 달성 가능성은.-중국 정부는 2030년까지 혁신 신약 30~35개를 배출하고, 이중 10~15개는 미국과 EU 등 글로벌 시장까지 진출하는 것을 목표로 내걸고 있다. 이 같은 목표는 조기 달성도 가능할 것으로 본다. 2022년 발간된 매킨지 보고서를 보면 2020년부터 2022년 5월까지 중국 기업의 기술수출 건수는 46건이다. 이중 미국과 유럽 연합의 제약사와 진행된 ‘빅딜’(1조원 규모 이상)도 10여 건이다. 이에 더해 중국 내에서 임상 이상 단계에 오른 신약 후보물질만 지난해 5월 기준 1760종이다. 중국 제약바이오 기업의 연구개발과 기술수출이 활발히 된다는 점을 종합하면, 해외 진출 혁신 신약은 점점 늘어날 것이다. 중국 제약바이오 기업의 글로벌 기술수출 10대 사례(제공=맥킨지)△K-바이오, 중국 내 신약개발 활용해야 할까.-2023년 8월 중국 국무원이 발표한 외국인투자유치 지침에 바이오산업을 핵심분야로 제시하고 세포치료제 및 유전자치료제의 중국 내 임상시험 장려, 해외 시판 중이며 중국에서 생산된 의약품의 시판 등록신청 절차를 최적화하도록 규정하는 등 중국 정부 차원에서도 바이오 분야에 대한 투자 인센티브를 적극 제공하고 있다. 중국 국가약품감독관리국(NMPA)은 2021년 9월 PIC/S 가입을 위한 사전가입 신청서를 제출했다. PIC/S는 의약품 실사 상호협력기구로, 의약품 제조 및 품질관리기준(GMP)과 실사의 국제 조화를 주도하는 유일한 국제협의체다. 중국이 PIC/S에 가입된다면 한-중간 상호 GMP 실사 면제 등 다양한 논의도 진행될 수 있다. 장기적으로 동등한 입장에서 양국 정부 간 상호적인 신약개발 관련 절차 간소화를 추진하는 것이 좋을 것 같다(이 같은 일련의 논의를 바탕으로 원활한 신약개발 환경이 조성되는 것을 파악하면서 K-바이오가 중국 내 개발을 진행해야 한다는 의미다). △국산 신약 또는 K-바이오 기업의 중국 진출, 어떻게 진행해야 할까.-중국 진출에 대한 많은 기회와 리스크를 모두 평가해야 한다. 중국에 허가되거나 유통되지 않은 의약품 중에 국내에서 허가된 신약이 있다면 중국 진출을 검토해 볼 수 있지만, 추가적인 임상을 해야 할 수 있고 허가 기간도 몇 년이 걸릴 수 있다. 국제기준에 따라 글로벌 임상을 마친 약물이 중국에서 임상을 제외받는다는 기준이 있지만, 현실에서는 추가 절차를 필요로하는 경우가 많다고 들었다.또한, 중국은 정부 주도의 의약품 공동구매(조달) 정책을 적극 확대하고 있으며 중국에 진출한 해외 다국적제약사들도 입찰 성공 여부에 따라 매출에 큰 영향을 받고 있고 중국시장 공략 품목에도 변화를 주고 있다. 현지에 진출하거나 그럴 예정인 우리 기업들은 중국 정부의 의약품 조달정책과 약가 인하 등에 지속 주시해야 할 것이다.
- [미래기술25]③글로벌 도약한 지놈앤컴퍼니 “지속가능한 성장 위한 전략 펼칠 것”
- [이데일리 송영두 기자] “지난해 11월 페링제약의 리바이오타(REBYOTA)가 마이크로바이옴 기반 신약으로는 최초로 FDA 승인을 받았으며, 이어 올해 4월 세레스 테라퓨틱스의 보우스트(VOWST)도 FDA 승인을 받았습니다. 두 신약 모두 ‘클로스트리디움 디피실 감염(CDI)’ 치료제입니다. 이러한 사례를 통해 마이크로바이옴 치료제가 작용기전(MOA, Mode of Action) 및 생산 등의 이슈로 FDA로부터 신약승인을 받기 어려울 것이라는 의문점은 해결되었습니다. 지놈앤컴퍼니는 질환 확장성 측면에서 마이크로바이옴 치료제가 장 질환뿐만 아니라 항암과 뇌질환에서도 효능이 있다는 것을 규명하고자 합니다.”배지수 지놈앤컴퍼니 대표.(사진=지놈앤컴퍼니)21일 배지수 지놈앤컴퍼니(314130) 대표는 이데일리와 인터뷰에서 핵심 파이프라인인 GEN-001, SB-121을 통해 항암과 뇌질환에서 마이크로바이옴 치료제의 효능을 밝히겠다는 강한 의지를 내비쳤습니다. 면역항암 마이크로바이옴 치료제 GEN-001은 독일 머크의 바벤시오(Bavencio)와 위암 대상 임상 2상을 진행 중입니다. 또한 MSD 키트루다(Keytruda)와 담도암 대상 임상 2상 병용요법도 개발 중입니다.특히 마이크로바이옴을 활용한 뇌질환 치료제 개발에도 나서고 있습니다. 뇌질환 마이크로바이옴 치료제 SB-121은 자회사 사이오토 바이오사이언스(Scioto Biosciences, 이하 사이오토)를 통해 임상 2상을 준비 중입니다.배 대표는 GEN-001과 관련해 암 환자의 언멧니즈(unmet needs)를 해결하기 위해 낮은 반응률의 한계점을 가진 면역항암제와 마이크로바이옴 치료제 병용투여를 통해 기존 면역항암제의 효능을 높이겠다는 전략 아래 개발을 진행하고 있다고 설명했습니다.면역항암 마이크로바이옴 치료제 ‘GEN-001’ 위암 대상 임상 2상은 임상 후기 단계를 진행하고 있으며, 2024 GI ASCO에서 컷오프 데이터 발표를 통해 항암 효능에 대한 평가를 받을 예정입니다. 담도암 대상 임상 2상은 최근 첫 환자 투약을 시작으로 순조롭게 진행되고 있습니다.뇌질환 마이크로바이옴 치료제 SB-121은 사이오토 인수를 통해 확보한 파이프라인입니다. 사이오토는 지난해 임상 1상을 성공적으로 마쳤으며, 현재 임상 2상을 준비 중입니다. ‘SB-121’의 임상 1상 결과 중대한 이상 반응이 없었으며, 4주 복용 후 사회성 지표가 개선됐음을 확인했습니다.배 대표는 “SB-121의 주요 결과는 지난 4월 네이처 자매지인 국제학술지 사이언티픽 리포트에 게재된 바 있습니다”며 “자폐증은 아직 승인받은 약물이 없어 개발 성공 시 블록버스터 약물로 성장할 가능성이 클 것으로 생각한다”고 전했습니다.지놈앤컴퍼니는 여타 마이크로바이옴 기업과는 다르게 선제적으로 생산시설도 구축했습니다. 이를 통해 마이크로바이옴 치료제 개발부터 생산까지 전주기 시스템을 확보한 몇 안 되는 기업이기도 합니다.마이크로바이옴 치료제 개발과 안정적인 임상 진행을 위해서는 생산시설을 자체적으로 갖추는 것이 매우 중요하다는 게 전문가들의 분석입니다. 따라서 지놈앤컴퍼니는 미국 마이크로바이옴 CDMO 기업 ‘리스트 랩스(List Labs)’ 인수를 통해 안정된 생산시설을 확보했습니다. 현재 리스트 랩스는 700L 규모 공장을 통해 전임상 및 임상 1상 시료 물질을 생산하고 있습니다. 또한 최대 8,000L까지 CAPA 증설을 위해 ‘리스트 바이오(List Biotherapeutics, Inc.)’를 설립했고 2026년부터 확장된 규모에서 생산이 가능할 것으로 보고 있습니다.배 대표는 “미래 경쟁력 있는 치료제로 주목받고 있는 마이크로바이옴 기반 치료제는 개발에 뛰어든 기업들이 많아지고 있습니다”라면서 “개발사가 많아진다는 것은 마이크로바이옴 글로벌 수요가 증가하는 것을 뜻하고, 생산을 위한 CDMO 역시 또 하나의 주요 사업으로 자리 잡을 것입니다”라고 설명했습니다.지놈앤컴퍼니는 마이크로바이옴을 활용해 항암과 뇌질환에 집중하겠다는 R&D 전략을 천명했습니다. 마이크로바이옴을 활용한 고부가가치 B-to-C 사업, CDMO 사업을 통한 안정적인 현금 흐름 창출을 사업화 전략으로 삼고 지속 가능한 바이오텍으로 성장해 나간다는 계획입니다.
- [미래기술25]②감염병에서 항암제로, 한국이 선두에 나섰다
- [이데일리 송영두 기자] 지난해와 올해에 걸쳐 마이크로바이옴 신약이 승인되면서 새로운 전기가 마련하고 있습니다. 승인된 신약은 물론 대부분의 국내외 마이크로바이옴 치료제 개발 기업들은 감염병 치료제 개발에 나서고 있습니다. 하지만 최근에는 마이크로바이옴 항암제 개발에 높은 투심이 이어지면서 새로운 시장에 관심이 집중되고 있습니다.한국바이오협회 ‘마이크로바이옴 투자 및 산업동향’ 리포트에 따르면 마이크로바이옴 투자는 2021년부터 강한 상승세를 보였습니다. 2022년에도 비슷한 양상을 보이며 한 해 동안 18억 유로(약 2조4500억원)이 투자됐습니다. 이 중 흥미로운 것은 마이크로바이옴 치료제 투자 분야의 미묘한 변화입니다.2021년 감염병을 적응증으로 한 치료제 분야에 약 4억4000만 유로(약 6257억원)가 투자돼 가장 높은 규모를 형성했습니다. 하지만 2022년에는 감염병에 대한 투자가 크게 감소한 반면, 항암 분야 투자가 약 5억 유로(약 7110억원)로 늘어나면서 가장 높은 투자 규모를 나타냈습니다.(자료=한국바이오협회)실제로 일부 마이크로바이옴 치료제 기업들은 감염병 외 항암제 분야로 눈을 돌려 개발에 나서고 있습니다. 프랑스 제약사 엔테롬 바이오사이언스는 BMS와 면역항암제 공동개발에 나서고 있고, 니볼루맙 병용 임상 1/2상에서 긍정적인 임상 결과를 확인했습니다. 영국 4D파마는 고형암 치료제 임상 1상을 진행 중이고, 미국 신로직 역시 고형암 1상을 진행 중입니다. 또 미국 베단타 바이오사이언스도 고형암 1상을, 미국 세컨드지놈은 고형암 전임상 연구개발을 진행 중입니다.국내의 경우 지놈앤컴퍼니(314130), CJ(001040)바이오사이언스, 쎌바이오텍(049960), MD헬스케어가 마이크로바이옴 항암제 개발에 착수한 상태입니다. 눈여겨봐야 할 점은 마이크로바이옴 항암제 개발 분야에서 한국 기업의 활약입니다. 현재 마이크로바이옴 면역항암제 개발에 있어 글로벌 선두 그룹은 4D파마, 베단타, 신로직과 함께 지놈앤컴퍼니가 꼽힙니다. 지놈앤컴퍼니는 위암과 담도암 치료제를 개발 중인데, 모두 임상 2상 중으로 개발 속도가 가장 빠릅니다.특히 지놈앤컴퍼니는 마이크로바이옴 치료제 기업 최초로 임상 2상에서 유효성을 입증했습니다. 지난 5월 면역항암 마이크로바이옴 치료제 ‘GEN-001’과 바벤시오(성분명 아벨루맙) 위암 병용 요법 임상 2상 중간 분석 목표를 성공적으로 달성했습니다. GEN-001과 바벤시오(성분명 아벨루맙) 위암 병용 임상 2상 중간 분석 결과 기존 경쟁 치료제 대비 우수한 객관적 반응률(ORR)을 입증했습니다.자놈앤컴퍼니 마이크로바이옴 면역항암제 개발 현황.(자료=지놈앤컴퍼니)지놈앤컴퍼니의 임상 2상 중간 분석 목표는 ORR 5% 이상인데, 이를 상회하는 수준으로 확인됐습니다. 이에 따라 미국 독립적 데이터 모니터링 위원회(IDMC)가 ‘GEN-001’의 위암 대상 임상 2상을 기존 계획대로 계속 진행하라고 의견을 냈습니다. 윤영광 지놈앤컴퍼니 연구개발 그룹장은 “이번 결과는 면역항암 분야 세계 최초로 임상 2상에서 유효성과 안전성을 입증할 수 있는 결과를 도출했다는 의미가 있습니다”라며 “면역항암 마이크로바이옴 치료제 개발 가능성을 입증한 것입니다”라고 강조했습니다.GEN-001은 건강한 사람의 장에서 분리 동정한 락토코쿠스 락티스(Lactococcus lactis) 균을 활용해 체내 선천면역 및 적응면역 활성화 작용 기전을 갖고 있습니다. 이를 통해 PD-(L)1 억제제 내성 및 불응성 고형암 치료 효능을 나타냅니다. 경구용 제제로 우수한 면역항암 효능은 물론 타 면역항암제 병용약물 대비 부작용이 적다는 것도 큰 장점으로 꼽히고 있습니다.지놈앤컴퍼니의 이런 성과는 스위스 페링제약이 세계 최초 마이크로바이옴 치료제 개발에 성공한 것만큼, 큰 의미가 있다는 게 업계 분석입니다. 마이크로바이옴 항암제 가능성을 지놈앤컴퍼니가 세계 최초로 입증했기 때문입니다. 최종적으로 임상 2상 완료 후 유효성 데이터를 도출하게 되면 마이크로바이옴 항암 신약의 새로운 역사를 한국 기업이 쓰게 될 가능성이 매우 높은 상황입니다. 이미 글로벌 제약사 독일 머크-화이자와 MSD는 지놈앤컴퍼니의 면역항암제 개발 가능성에 공동개발에 나선 상황입니다. 지놈앤컴퍼니 측은 GEN-001 위암 대상 임상 2상 데이터를 확보하고, 기술이전에 나선다는 계획입니다.또한 지놈앤컴퍼니는 최근 ‘GEN-001’ 담도암 대상 임상 2상에서 첫 환자 투여를 완료했습니다. GEN-001 담도암 대상 임상 2상은 MSD 면역항암제 키트루다(성분명 펨브롤리주맙)와 병용투여로 진행됩니다. 이전 치료에서 효과를 보지 못한 담도암 환자를 대상으로 국내 8개 병원에서 이뤄집니다. 해당 임상을 통해 병용투여에 대한 안전성 및 유효성을 입증할 계획입니다.
- [미래기술25]①가능성을 현실로...인류 건강 책임질 마이크로바이옴
- [이데일리 송영두 기자] 마이크로바이옴은 최근 식품, 화장품 등 다양한 제품에서 쉽게 찾아볼 수 있는 성분 중 하나입니다. 마이크로바이오타(Microbiota)와 유전체를 뜻하는 게놈(Genome)의 합성으로 장내 미생물군을 말합니다. 특히 마이크로바이옴이 다양한 질병을 치료할 수 있다는 가능성이 제기돼 치료제 개발 열풍이 이어지면서 관련 시장이 급속도로 확대되고 있습니다.장내 미생물총은 비타민과 아미노산 합성 및 소화기 건강에 관여하며, 유해한 병원체로부터 몸을 보호하고 면역을 구축하는 것으로 알려져 있습니다. 이와 관련 마이크로바이옴은 인체 내 존재해 사람에게 발생하는 질병 90% 이상에서 밀접한 관련이 있다는 연구결과 발표됐고, 이는 인류 건강 측면에서 상당한 의미가 있다는 분석입니다.실제로 최근 마이크로바이옴은 혁신 기술로 인식되고 있습니다. 따라서 연구개발(R&D) 및 제품화를 위한 기반 기술로 다른 산업 분야에서 혁신적인 치료 솔루션과 응용 프로그램을 개발하기 위한 중요 연구 영역으로 자리 잡았습니다. 특히 프로스트앤드설리번(Frost&Sullivan)은 최근 주목받는 디지털 기술과 배양기술 발전은 마이크로바이옴 연구에 대한 범위와 가능성을 확장했다고 분석했습니다. 또한 합성생물학은 치료 및 진단 분야에서 응용성을 높이고 있습니다.미래에셋증권 리서치센터에 따르면 마이크로바이옴 치료제 시장 규모는 2021년 5억3500만 달러(약 7000억원)에서 연평균 24.9% 성장해 2029년 31억 달러(약 4조1000억원)까지 확대될 것으로 전망됩니다. 미국 국립 의학 도서관 산하 논문 검색 엔진인 PubMed에서 마이크로바이옴 검색률이 무려 611% 증가해 마이크로바이옴과 치료제에 대한 높은 관심을 방증하고 있습니다.그동안 마이크로바이옴에 대한 기대는 치료제 개발로 더욱 높아져왔지만, 일각에서는 가능성만큼이나 불확실성에 의문을 던지기도 했습니다. 국내외 다양한 기업들이 마이크로바이옴 치료제 개발에 뛰어들었지만, 미지의 영역이었던 만큼 치료제에 대한 회의적인 시각이 존재했습니다. 하지만 지난해 마이크로바이옴 치료제가 성공적인 개발을 끝내고 미국 식품의약국(FDA) 허가를 획득함으로써 이런 의문은 해소됐다는 평가입니다. 가능성을 현실로 만든 획기적인 역사를 쓰게 됐습니다.지난해 11월 스위스 제약사 페링제약은 세계 최초로 마이크로바이옴 치료제 ‘리바이오타’(Rebyota)를 FDA로부터 승인받았습니다. 또한 올해 4월에는 세레스 테라퓨틱스가 세계 최초 경구용 마이크로바이옴 치료제 ‘보우스트’(Vowst) 허가 획득에 성공했습니다. 두 치료제는 18세 이상 성인에서 재발성 클로스트리움 디피실 감염(CDI)에 대한 항균 치료 후 재발 예방을 적응증으로 허가받았습니다.배지수 지놈앤컴퍼니 대표는 “마이크로바이옴을 활용한 치료는 기존 치료와 달리 가장 자연스러운 치료입니다. 케미칼과 바이오로직스 등의 치료는 새로운 개입을 하는 치료방법이지만 부작용을 일으킵니다”며 “반면 마이크로바이옴의 치료는 인간에게 가장 자연스러운 회복을 가능하게 하는 치료법입니다. 지금까지 해결하지 못한 질환을 해결할 수 있는 새로운 모달리티가 될 수 있습니다”라고 설명했습니다.마이크로바이옴 치료제 탄생은 국내 기업에도 기회로 다가오고 있습니다. 앞서 허가를 받았던 두 제약사는 마이크로바이옴 치료제 개발 분야에서 개발 속도가 가장 빠른 그룹입니다. 그 뒤를 이어 국내 기업이 빠른 개발 속도와 기존 기업들이 시도하지 않았던 항암 분야에서 세계 최초로 가능성을 입증했기 때문입니다.현재 마이크로바이옴 치료제를 개발하는 대부분 기업은 감염증을 타깃하고 있습니다. 신체 내 마이크로바이옴 70~95%가 위, 장 등 소화기관에 집중돼 있어 관련 질환 연구가 가장 활발하게 진행되고 있습니다. 하지만 인류 최대 숙제인 암 정복을 위해 뛰어드는 기업들이 늘어나고 있고, 그 중심에 지놈앤컴퍼니가 있습니다.미래에셋증권 리서치센터에 따르면 마이크로바이옴 항암 치료제는 대부분 면역항암제와 병용 임상을 진행하고 있습니다. 대표적인 기업이 영국 4D파마, 베단타 바이오사이언스, 엔테롬, 지놈앤컴퍼니(314130) 등입니다. 이 중 지놈앤컴퍼니는 위암과 담도암을 적응증으로 하는 GEN-001을 개발 중입니다. 개발 속도가 가장 빠른 것은 물론 세계 최초로 마이크로바이옴 항암 효과를 입증했습니다.
- 아주대 연구진, 면역항암제로 활용 가능한 화합물 발굴
- [이데일리 신하영 기자] 아주대 연구진이 선천면역 활성화를 통해 면역 항암제로 활용 가능한 억제 화합물을 발굴했다. 사진=아주대 제공아주대는 최준원(사진) 응용화학생명공학과 교수가 한국과학기술원(KIST)·티씨노바이오사이언스 연구팀과의 공동 연구에서 이러한 성과를 거뒀다고 28일 밝혔다. 이번 연구에는 최준원 교수, 한국과학기술원(KIST) 이상희·한서정 박사, 티씨노바이오사이언스 박찬선 박사가 공동 교신저자로 참여했다. 연구 결과는 저명 국제학술지(Journal of Medicinal Chemistry) 11월호에 게재됐다. 면역항암제는 암을 직접 공격하는 기존의 화학항암제나 표적항암제와 달리 면역세포가 암세포를 공격하도록 유도하는 3세대 항암제를 말한다. 1세대 항암제의 부작용과 2세대 항암제의 내성 등 암 환자 치료를 어렵게 했던 요소를 해결할 수 있다는 기대감 덕분에 주목을 받고 있다. 면역항암제는 다양한 암에서 치료 효과를 보이고 있고 폐암, 신장암, 림프종과 피부암의 일종인 흑색종 등 암 환자들의 생존율 증가에도 기여하고 있다. 미국 제약사 머크(MSD)가 2014년 면역항암제의 일종인 면역관문억제제 ‘키트루다(Keytruda)’를 출시한 뒤, 새로운 타깃에 대한 연구가 다양하게 진행되고 있다.공동 연구팀이 발굴한 억제 화합물은 연구 결과 인터페론 등 사이토카인의 생성을 촉진했으며, T세포를 매개로 한 선천면역 반응을 유도해냈다. 암세포에 대한 면역반응성을 높여 암세포의 성장을 효과적으로 억제할 수 있음을 연구를 통해 확인한 것. 또한 암세포를 재이식해 암 재발을 유도하는 실험에서도 추가적 약물 투여 없이 암세포가 사멸하거나 거의 자라지 않는 항암 효능을 보였다. 최준원 아주대 교수는 “3세대 항암제는 기존 항암제와 비교해 부작용은 적고 치료 효과는 높아 항암치료의 패러다임 변화를 가져 왔다”며 “하지만 모든 환자에서 치료 효과를 보이지는 않고 30% 이하의 환자들에게서만 효능을 보이고 있어 면역항암제의 낮은 반응률을 높이기 위한 연구가 지속되고 있다”고 설명했다. 최 교수는 이어 “이번 연구가 앞으로 더욱 발전되면 면역항암제가 적용될 수 있는 암의 종류가 확대될 것으로 기대한다”며 “암세포의 낮은 면역반응성으로 면역항암제 사용이 쉽지 않았던 환자들에게 도움 줄 수 있는 새로운 치료법의 기초가 되길 바란다”고 했다. 한편 이번 연구는 한국연구재단, 국가신약개발사업단, 보건산업진흥원, 대학중점연구소 사업의 지원을 받아 수행됐다.
- 천포창 낫지 않는 만성 물집 발생 매커니즘 규명
- [이데일리 이순용 기자] 난치성 희귀질환인 천포창으로 특정 부위 만성 물집에 시달리는 환자들이 있다. 이 경우 국소 스테로이드 주사치료가 효과적이라는 연구 결과가 나왔다. 기존 전신 스테로이드 치료의 부작용을 최소화하는 새로운 치료법을 제시했다는 점에서 의미가 깊다.연세대 강남세브란스병원 피부과 김종훈 교수 연구팀은 천포창에서의 만성 물집 발생 매커니즘 및 국소 치료법의 효용성을 밝혀냈다. 해당 논문은 ‘임상 조사 저널(Journal of clinical investigation)’에 게재됐다.천포창은 피부와 점막에 수포를 형성하는 만성 자가면역질환이다. 정상적으로 외부 항원을 공격해야 할 항체들이 점막과 피부를 외부물질로 잘못 인식해 공격하면서 천포창의 수포를 유발한다. 전신에 나타나는 다수의 수포가 특징이며, 치료하지 않으면 사망률이 80%에 이른다. 스테로이드 또는 리툭시맙을 사용해 치료한다. 천포창 환자에게 리툭시맙, 전신 스테로이드 치료 등 전신 치료를 시행했음에도 불구하고, 일부 병변이 잔존하면서 만성적인 물집이 발생하는 경우가 있다. 이 경우 완전관해를 위해 전신 스테로이드 약물 치료를 장기간 지속하는데, 쿠싱증후군, 골다공증, 당뇨, 고혈압 등의 부작용 발생 가능성이 있다. 연구팀은 만성 재발성 수포창 환자의 경우 피부 병변이 특정 부위에 고정되어 있다는 점에 주목했다. 이에 물집을 발생시키는 특정 구조가 피부 병변 내에 있을 것이라는 가설을 세우고, 구조에 작용하는 매커니즘을 규명하기 위한 연구를 시행했다. 더불어 국소 치료법으로도 이를 제거할 수 있는지를 확인했다. 천포창 환자에게서 치료가 되지 않는 만성 물집을 조사한 결과, 연구팀은 병변 근처에 3차 림프구 구조(TLS, Tertiary Lymphoid structure)가 존재함과 이들 구조 내에 자가 항원 특이 B세포와 CXCL13+CD4+T세포가 다수 존재함을 확인했다. TLS는 건강한 조직에서는 형성되지 않으며 만성 염증, 또는 암이 있는 곳에서만 형성돼 면역력을 발휘하는 이른바 ‘면역체 공장’이다. 자가면역질환에서의 TLS는 결과적으로 외부 항원이 아닌 정상 세포를 공격하는 셈이다. 더불어 연구팀은 18명의 환자들에게 국소 스테로이드 주사 치료를 시행한 결과, 만성 병변이 호전되는 것을 확인했다.만성 재발성 천포창에 국소 스테로이드 주사 치료를 하기 전, 후 피부 병변의 변화.김종훈 교수는 “오랫동안 낫지 않는 물집 병변으로 전신 스테로이드 치료를 받아야 했던 천포창 환자들에게 국소 스테로이드 주사 치료를 통해 질환을 완전관해시킬 수 있다는 새롭고도 간단한 치료 접근법을 제시한 연구”라며 “최근 암치료에서 면역 항암제 예후에도 중요한 역할을 하는 3차 림프구 구조 형성에 관한 매커니즘을 이해함으로써, 향후 종양 내 미세환경 연구에 유용하게 활용될 것으로 기대한다”고 말했다.
- 이제중 박셀바이오 대표 "간암치료제,내년 상반기 조건부허가 신청"
- [화순(전남)=이데일리 김승권 기자] 박셀바이오(323990) 간암치료제 Vax-NK 조건부 허가에 투자자들의 관심이 쏠리고 있다. 이제중 박셀바이오 대표는 “유한양행 렉라자 사례처럼 조건부허가 후 판매 및 임상 3상에 진입하는 것이 가능할 것”으로 기대했다. 박셀바이오의 간암 대상 면역항암제 Vax-NK는 회사 측 3개 파이프라인 중 핵심 파이프라인이다. 조건부 허가신청에 앞서 박셀바이오는 해당 임상을 검증하기 위해 독립검토위원회(IRC)에 의뢰했고 결과를 기다리고 있다. IRC는 본 임상 연구와 관계없는 임상 전문가들이 임상을 객관적으로 평가를 하는 일종의 임상 검증 사립 기관이다. 검증 위원은 임상 전문 평가 위원 2명, 조정위원 1명(영상의학과 전문의)으로 구성된다. 이 단계를 거친 후 식품의약품안전처(식약처)에 최종 품목 허가를 신청한다는 계획이다. 이후 식약처 중앙약사심의위원회에서 간암 전문의 등이 허가 완결성과 제도 부합성에 대한 자문을 거쳐 최종 허가 여부가 결정된다. 그 단계에서 향후 한 번 더 임상 결과에 대한 발표가 있을 예정이라는 게 회사 측 설명이다. 독립기관 IRC에서 기존 임상결과를 평가해서 내년 상반기에 결과를 또 한번 공개한다는 것이다. 조건부 허가신청 시점은 내년 상반기이며 결과는 이르면 내년 하반기 늦어지면 2025년 초에 나올 예정이다. 이제중 박셀바이오 대표를 만나 상세 임상 과정에 대한 자세한 이야기를 들어봤다.◇ 면역항암제 박스NK, 객관적 임상 기관 확인 후 허가 신청이번 조건부 허가의 핵심은 이번 ‘Vax-NK/HCC’ 임상2a상 결과의 객관적 증명이다. 객관적 반응률(ORR) 62.5%를 기록한 ‘Vax-NK/HCC’가 표준치료제인 HAIC(간동맥주입화학요법) 단독요법 결과인 30% 내외 대비 우월한 효과를 낸다는 사실을 독립검토위원회가 분석하는 절차를 거쳐야 하는 것이다. 현재 이 과정이 진행중이다.박셀바이오에 따르면 ‘Vax-NK/HCC’ 임상2a상 결과에서 간암 표준치료제로 사용 중인 HAIC를 병용투여한 환자 16명 모두에게서 모두 효과가 있는 것으로 나타났다. 질병통제율(DCR)은 100%에 달한다. 6명에게서는 종양이 관찰되지 않는 완전관해(CR), 4명에게서는 종양 크기가 유의미하게 줄어든 부분관해(PR), 6명에게서는 종양의 크기가 소폭 줄어들거나 성장을 멈춘 안전병변(SD) 상태가 확인됐다. 이제중 대표는 “큰 시각에서 보면 항암제 투여 후 오래사는 것이 중요하다. 하지만 그 수치를 입증하려면 시간이 상당히 많이 걸린다”며 “이 때문에 1차 지표로 전체반응률을 주로 살폈다. 질병통제율은 병이 확장되지 않는 환자와 줄어든 환자가 다 포함된 것이기 때문에 상당히 중요한 역할이라고 본다”고 설명했다. 이제중 박셀바이오 대표 (사진=박셀바이오)또한 무진행생존율(PFS)을 대체해 공개한 TTP(종양 진행까지의 시간)는 16.3개월, 전체생존율(OS) 중앙값은 24개월이다. 이는 아테졸리주맙+베바시주맙(ORR 32%, DCR 74%, PFS 8.8개월, OS 22.8개월) 병용요법을 크게 앞선다. 앞서 아테졸리주맙과 베바시주맙 병용 요법은 간암 2차 치료제에서 소파라닙을 밀어내고 표준치료제의 자리를 차지하고 있다.이제중 대표는 “중요한 것은 종양이 진행할 때까지 시간 TTP가 16.3개월로 상당히 좋았다는 것”이라며 “이 부분을 임상을 검증하는 기관에서 객관적으로 검증할 계획”이라고 말했다. 이 대표는 이번 조건부 허가 가능성이 낮지 않을 것으로 봤다. 유한양행의 비(非)소세포폐암치료제 ‘렉라자’ 2상 결과를 토대로 조건부허가가 난 사례가 있기 때문에 자사 제품도 조건부 허가가 가능하다는 것이다. 식약처는 항암제 등 중대 질환 치료제, 희귀의약품등의 경우에 조건부 허가를 허용해준다. 유한양행 렉라자도 3상 임상을 진행하는 조건으로 승인을 해줬다. 허가 근거 법률은 첨단바이오의약품의 품목허가심사 규정 제21조(신속처리대상 지정)과 제23조(조건부허가의 요건 및 심사기준)이다. 이 대표는 “해당 임상이 앞서 아테졸리주맙과 베바시주맙 병용에 대한 직접 비교는 아니지만 간접적인 비교 측면에서 상대적으로 유의미한 데이터가 나왔다”며 “2b와 3상에선 기존 치료제와 직접 비교가 들어가면서 데이터를 명료히 할 계획”이라고 말했다.◇ 반려견 면역항암제 박스루킨-15, 두번째 도전...품목 허가 가능성은 박셀바이오는 반려견 항암제로도 품목 허가 단계에 도달한 상황이다. 해당 제품은 2021년 한 차례 신청했다가 지연됐는데 이유는 대조군 수가 적어서 통계적 유효성 확보가 어려워서다. 국내에서 반려견 전용 항암제 제품이 없었기에 정부가 가지고 있는 품목 허가 기준이 불명확한 부분도 있었다는 게 회사 측 설명이다. 이에 이번 임상에서는 대조군 수를 대폭 늘렸다. 수도권 및 전라도 동물병원에서 유선종양에 대한 유효성 평가를 시험군 30마리 이상과 대조군 30마리, 총 60마리 이상의 암환견을 대상으로 실시해서 통계적 유의성을 확보했다. 림프종에 대해서도 임상 시험을 진행 중이다. 해당 임상은 12월 종료 예정이다. 박셀바이오는 성과에 따라 내년 상반기 추가로 품목 허가를 신청할 예정이다. 이 대표는 “이재일 전 전남대 수의학과 교수를 동물의약품 총책임자로 영입한 이후 약 1년 반 만에 사업화 성과를 냈다. 임상 결과 반려견 항암제의 경우 치료에 대한 유효성 지표를 성공적으로 넘었다”며 “이번에는 허가에 문제가 없을 것으로 본다”고 자신했다. 박셀바이오 박스루킨 임상 결과 모습 (자료=박셀바이오)림프종과 유선종양은 반려견이 가장 많이 걸리는 암종이다. 작년 기준 국내 두 암종이 발생한 반려견 두수는 총 62만 마리 정도다. 유선종양 수술 비용이 일부 종양(약 2~3개) 제거 시 대략 60~70만원, 양측 유선의 전 적출 수술 시에는 대략 130만원 이상이 드는 것을 감안하면 두 암종 타깃으로만 시장 수요는 최소 1000억원을 넘어선다. 제품만 제대로 나온다면 매출 확장 가능성은 충분한 상황인 것이다.또한 박셀바이오는 최근 동물용 항체 의약품 연구 개발에도 새롭게 돌입했다. 기존 파이프라인인 반려견 전용 면역치료제 박스루킨15에 이어 항체 치료제로 파이프라인을 확장하고 나선 것이다. 이를 위해 회사는 최근 반려동물헬스케어 본부를 신설했다. 수의학에 정통한 김상기 공주대 교수와 공동으로 동물용 항체 치료제를 개발한다는 계획이다. 해당 항체의약품은 글로벌 시장을 타깃한 제품이라는 게 회사 측 설명이다.이 대표는 “반려견 수명이 연장되는 상황에서 10세 이상 반려견 암 발생률은 50%를 넘는다”며 “제가 혈액암 의사의 입장에서 봤을 때 인간 의약품 기준 로슈 맙테라 B세포림프종 치료제급의 잠재성을 기대하고 있다”고 말했다.
