메드팩토, 데스모이드종양 국내 임상2상 계획 제출

[이데일리 박미리 기자] 메드팩토는 식품의약품안전처에 데스모이드종양 치료를 위한 ‘백토서팁’과 ‘이매티닙’ 병용요법에 대해 임상 2상 시험계획(IND)을 제출했다고 1일 밝혔다.

(사진=메드팩토)

진행성 데스모이드종양 환자 76명을 대상으로 백토서팁과 이매티닙 병용요법의 안전성과 유효성을 이매티닙 단독요법과 비교하는 다국가, 다기관, 무작위 배정 임상 2상이다. 세브란스병원, 서울아산병원, 삼성서울병원 등에서 진행되며, 무진행생존기간(PFS)을 1차 지표로 유효성을 평가한다.

메드팩토(235980) 관계자는 “데스모이드종양 임상은 미국을 포함한 다국적 임상”이라며 “추후 희귀질환에 대한 미국과 한국의 허가용 자료 제출의 근간이 될 수 있다는 점에 의의가 있다”고 설명했다. 데스모이드종양은 공격성 섬유종증으로도 알려져 있는 희귀 질환으로 규제기관으로부터 허가된 의약품이 없다.

메드팩토에 따르면 지난해 미국 임상종양학회(ASCO 2020)에서 백토서팁-이매티닙 병용 요법의 임상 1b상 결과, 6개월 무진행생존율(PFS)이 100%로 이매티닙 단독요법 65~80%보다 높았다. 5~8개월 객관적 반응률(ORR)은 28.6%로 이매티닙의 1년 단독 요법의 ORR인 11~13% 대비 2배 이상 높았다는 전언이다.

메드팩토는 현재 희귀의약품 지정(ODD)을 위한 절차를 진행 중이며 패스트트랙도 추진할 계획이다. 미국 에피자임의 ‘타즈베릭(Tazverik)’의 경우 치료제가 없던 상피육종에 대해 희귀의약품 지정과 임상 2상 결과만으로 FDA 품목허가 승인을 받은 바 있다.

메드팩토 관계자는 “이번 IND 제출은 백토서팁의 첫 허가용 임상으로 데스모이드종양을 시작으로 골육종 등 희귀난치성질환으로 지속 확대할 계획”이라고 전했다.