디앤디파마텍 “NLY01, 다발성 경화증 美 FDA 임상 2상 IND 승인”

[이데일리 박정수 기자] GLP-1 계열 신약개발 전문기업 디앤디파마텍(347850)은 파킨슨병으로 미국 임상 2상을 완료한 NLY01의 다발성 경화증 임상 2상 시험계획서(IND) 신청이 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받았다고 3일 밝혔다.

이번 임상 2상 시험은 미국 존스홉킨스 의과대학 다발성 경화증 센터의 공동 디렉터인 엘렌 모우리(Ellen Mowry) 교수의 연구팀에서 이끄는 연구자 주도 임상이며, 디앤디파마텍은 NLY01 임상 시약 제공 외 추가적인 비용은 부담하지 않는다.

다발성 경화증은 주로 20~40대에 발생하는 퇴행성 뇌 질환으로, 자가면역 염증반응과 신경 퇴행성 손상으로 인해 뇌, 척수, 시신경과 같은 중추신경계의 신경섬유와 그 피막인 ‘수초’가 손상되는 질환이다. 반복적인 신경염증 반응으로 인해 신경섬유와 수초가 지속적으로 손상되며, 중추신경계가 점차적으로 망가지면서 장애가 누적되고, 결국 환자의 삶의 질이 크게 저하되는 특징이 있다.

NLY01은 GLP-1 수용체 작용제로 퇴행성 뇌 질환의 주된 원인으로 여겨지는 신경염증을 억제하고, 신경세포를 보호하는 기전으로 미국 및 북미에서 255명 규모의 파킨슨병 임상 2상을 완료했으며, 60세 이하의 젊은 환자들(95명)에게서 질병 조절 치료제로서의 효과를 입증한 바 있다.

지난 2021년, 미국 존스홉킨스 의과대학 다발성 경화증 센터장인 피터 칼레브레시(Peter Calabresi) 교수 연구팀에서 NLY01이 다발성 경화증 동물모델에서 항 신경염증 반응과 신경세포 보호 기능에 기반해 질환의 진행을 현저히 늦춘다는 연구 결과를 뇌 질환 분야 저명 국제학술지인 Neurotherapeutics에 발표했다. 해당 과제는 미국 국방부의 의학 연구 프로그램 중 하나인 다발성 경화증 연구 프로그램(MSRP)의 과제 선정을 통해 진행되었고, 금년 초 미 국방부 선정 올해의 연구 하이라이트로 선정됐다.

금번에 승인받은 다발성 경화증 임상 2상 시험은 총 240명의 다발성 경화증 환자를 대상으로 무작위, 이중 맹검, 평행 군 방식으로 96주간 진행될 예정이다. 특히, 파킨슨병 임상 2상에서 60세 이하의 젊은 환자에게서 타 연령 대비 뛰어난 치료 효과를 보인 만큼, 다발성 경화증을 진단받은 18~60세 환자를 대상으로 진행되는 금번 임상에서의 효과가 기대된다. 해당 시험의 주요 목적은 NLY01이 다발성 경화증 환자에서 신경 퇴행과 관련된 영상 지표 감소와 연관 있는지를 평가하는 것으로, 1차 평가 지표로서는 다발성 경화증 임상 2상에서 대표적으로 측정하는 지표인 이미징을 통한 정상화된 뇌 실질 부피의 변화를 확인할 예정이다.

디앤디파마텍 이슬기 대표는 “NLY01 다발성 경화증 임상 2상 IND 승인은 다년간 존스홉킨스 의과대학과 진행한 전임상 공동연구와 당사가 진행한 파킨슨병 임상 2상에서 60세 이하 젊은 환자에서 확인한 우수한 질병 조절 치료제로서의 효과가 반영된 결과”라고 밝혔다. 이어 “회사는 현재 영국 비영리 단체인 Cure Parkinson‘s와 함께 젊은 파킨슨병 환자에서 NLY01을 포함한 복수의 GLP-1 RA계열 약물의 치료 효과와 관련된 연구를 진행 중”이라며 “이 결과를 바탕으로 글로벌 기술 이전을 착수하여 파킨슨병 치료제 개발에 힘쓸 것”이라고 밝혔다.

한편 해당 임상시험은 전 세계적으로 진행성 다발성 경화증에 대한 연구를 촉진하고 지원하는 비영리 국제 연합인 International Progressive MS Alliance에서 펀딩을 검토하고 있으며, 아울러 미국 국립 보건원 (NIH)이 주도하는 신경계 질환 임상 연구 네트워크인 NeuroNEXT의 임상 펀딩 프로그램에 초청을 받아 지원을 준비 중이라고 회사는 전했다. 향후 미국 정부 및 민간 과제로 채택될 경우, 엘렌 모우리 연구팀은 더욱 폭넓은 지원을 받아 임상이 신속하게 진행될 수 있을 것이라 전했다.