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- 큐라클, ‘CU06’ 2a상 결과보고서수령..."저시력·고용량군 6.6글자 개선"
- [이데일리 김지완 기자] 큐라클(365270)이 경구용 당뇨병성 황반부종 치료제 ‘CU06’의 미국 임상2a상 최종 임상시험 결과보고서(CSR)를 수령했다고 4일 밝혔다.유재현 큐라클 대표가 지난 2일 서울 여의도 NH금융센터에서 기자간담회를 열고 당뇨병성 황반부종 치료제 CU06의 미국 FDA 임상 2a상 결과를 발표 중이다. (사진=김지완 기자)이번 임상은 미국 11개 기관에서 당뇨병성 황반부종 환자 67명을 대상으로 12주간 CU06 100, 200, 300mg을 각각 하루 한 번 경구 투여 후 유효성과 안전성을 평가하는 무작위 배정, 공개, 평행 설계 방식으로 진행됐다. 이후 4주간 투여를 하지 않는 추적 관찰 기간을 통해 약물 중단 후의 영향을 모니터링했으며, First-in-Class 약물인 CU06의 효과를 파악하기 위해 다양한 평가지표를 분석하였다.CU06은 앞서 탑라인(Topline) 발표에서 밝혔듯 12주 투여 후 1차 평가지표인 황반중심두께(CST)가 유지되는 것을 확인하였다. 2차 평가지표 중 하나인 4, 8, 12주차 최대교정시력(BCVA) 점수의 변화에선 100, 200, 300mg 투여군이 12주차에 각각 1.9, 2.5, 2.2글자가 증가되는 결과(LS Mean 값)를 보였다.이번 결과보고서에서 가장 주목할 점은 16주차 추적 관찰 기간에서의 최대교정시력 결과다. 최대교정시력이 69글자 이하인 상대적으로 시력이 낮은 환자군(통상적인 시력 0.5 이하)의 16주차 결과에서 최대교정시력 점수가 증가한 것으로 나타났으며, 황반중심두께는 12주차 수준을 유지했다.특히 해당 환자군(최대교정시력 69글자 이하) 중 12주차에 5.8글자 개선을 보였던 300mg 투여군은 16주차에 6.6글자가 개선되어, 지난 2월 탑라인 발표에서 보고된 점수보다 0.8글자를 더 개선한 결과를 보였다.또한 약물과 관련된 심각한 부작용(SAE)이 보고되지 않아 안전성과 내약성을 입증했다. 당뇨병성 황반부종이 상대적으로 부작용에 취약한 고령층이 많은 질환임을 고려했을 때 특별한 우려 없이 CU06을 사용할 수 있음을 확인한 것이다.CU06의 글로벌 과학자문단(SAB, Scientific Advisory Board)인 분당서울대 우세준 교수는 “현재까지 당뇨병성 황반부종 치료 효과를 입증한 경구용 약제가 없기 때문에 추가적인 임상시험을 통해 본 약제의 유효성이 입증된다면, 기존 안구 내 주사제(Anti-VEGF)를 대체하거나 상호 보완적인 치료가 가능할 것으로 기대된다”고 말했다.큐라클 관계자는 투여 중단 후에도 효과가 지속된 16주차 결과에 대해 “부종을 줄여 시력을 개선하는 안구내 주사제와 달리 CU06은 당뇨와 노화로 인해 손상된 혈관을 정상화하는 새로운 개념의 치료제로서의 가능성을 확인하였다”며 “만약 약물을 지속적으로 투여한다면 더 향상된 효과를 얻지 않을까 하는 기대감을 갖고, 후속 임상에서 투여 기간을 늘려 그 효과를 확인할 것”이라고 말했다.한편, 큐라클은 임상시험 결과보고서를 토대로 파트너사 및 과학자문단과 후속 개발계획에 대한 논의를 진행할 계획이라고 밝혔다.
- 큐라클, CU06 임상 2a상 논란..."잘못된 결과 해석 영향"
- [이데일리 김지완 기자] ‘홍길동 간담회’, ‘사실상 실패’. 큐라클(365270)이 당뇨병성 황반부종 치료제 CU06의 미국 임상 2a상 결과를 발표하자 보인 일부 언론들의 반응이다.유재현 큐라클 대표가 지난 5일 서울 여의도 NH금융센터에서 기자간담회를 열고 당뇨병성 황반부종 치료제 CU06의 미국 FDA 임상 2a상 결과를 발표 중이다. (사진=김지완 기자)16일 큐라클의 CU06 임상 2a상에 따르면, 시력 0.5 미만의 CU06 300㎎ 투여군은 투약 전과 비교해 시력검사표에서 평균 5.8글자를 더 볼 수 있게 됐다. 투약기간 중 망막도 두꺼워지지 않았다.큐라클은 미국에서 당뇨병성 환반부종 환자 67명을 대상으로 CU06 임상 2a상을 실시했다. 1차 평가지표는 황반중심두께(CST) 변화이고, 2차 평가지표는 최대교정시력(BCVA)이다.◇ 1차 평가지표 미충족?가장 뜨거운 논란은 이번 임상이 ‘성공’이냐 ‘실패’냐는 논란이다.큐라클은 지난 5일 “통계적으로 유의미한 결과가 12주차에 CST 변화에 대한 1차 유효성 평가지표에서 관찰되지 않았다”고 공시했다.이를 두고 일부는 1차 평가지표인 망막두께가 치료전과 비교해 줄어들지 않았으니 ‘실패’라는 해석을 내놓고 있는 것이다. 하지만 이 같은 해석은 CU06 2a상 임상 결과를 왜곡시키고 있다는 지적이다.유재현 큐라클 대표는 “당뇨병성 황반부종은 망막 중심부인 황반부가 부어오르고 두꺼워진다”면서 “망막 혈관이 손상으로 발생하는 이 질환은 망막에서 누출된 액체가 황반부에 축적되는 특징이 있다. 이로 인해 황반부에 부종이 생기고 시력 저하를 초래한다”고 설명했다.유 대표는 “CU06 12주 투약기간 동안 투약 전과 비교해 망막이 두꺼워지지 않았다는 것은 질병 진행이 멈췄다는 것을 의미한다”며 “더욱이 이번 임상은 대조군(위약군)이 없는 임상”이라고 강조했다.실제 이데일리가 입수한 CU06 임상 2a상 결과보고서를 보면 “No satistically significant findings between treatment groups were observed on the primary efficacy endpoint of change in CST from baseline at Week 12”로 명시돼 있다. 이는 100㎎, 200㎎, 300㎎ 전 투약군에서 황반 부종 진행을 멈췄다 의미로 해석된다. 큐라클이 지난 5일 공시와는 큰 온도차를 보인다.임상전문가 역시 CU06 임상 2a상은 대조군과 비교 임상이 아닌, 임상환자의 투약 전과 12주 투약 종료 후 망막 두께 차이를 비교한 것이기 때문에 해석을 달리해야 한다고 한목소리를 냈다.◇ “임상 개시 후 제도 변경...이전엔 1·2차 순서 무의미”일각에선 큐라클이 임상 2a상 디자인 설계 당시 1차 지표에 시력 개선과 관련된 데이터를 넣지 않은 것과 관련해 의문을 제기한다. 거래소는 2023년 이후 임상시험 결과 공시에 있어서 1차 지표만 기재할 수 있도록 했다. 그 결과, CU06 임상 2a상의 핵심인 BCVA 결과를 공시하지 못했다. 업계 관계자는 “왜 임상 2a상 디자인에서 임상적으로 가장 중요한 BCVA 점수 변화를 1차 평가지표로 설정하지 않았느냐”고 질타했다.유 대표는 “CU06 임상 2a상 중 공시 템플릿(서식)이 생겼다”면서 “1년 반 전만 하더라도 당뇨병성 신증 치료제 ‘CU01’ 2a상 공시 당시 2차 평가지표를 공시했었다”며 2a 임상설계 당시 현재의 공시제도에 대한 고려가 전혀 없았다는 점을 분명했다. 이어 “애초 임상 2a상 목표가 탐색적 시험으로 지표 번호에 큰 의미를 두지 않았다”고 덧붙였다.실제 큐라클의 임상 다자인을 보면 2a상은 철저히 탐색적 임상을 염두에 뒀다. 총 67명의 임상자 가운데 약을 제대로 복용한 환자가 57명이다. 이 57명의 투약군을 100㎎, 200㎎, 300㎎ 3집단으로 용량을 달리해 진행했다. 아울러 각 투약군마다 시력 0.5 이상과 이하로 한 번 더 그룹이 쪼개지면서 p값 자체가 나올 수 없는 상황이다. 57명 중 시력 0.5 미만 환자가 26명이었고 0.5 이상은 31명으로 확인됐다.더욱이 CU06은 임상 1상에서 1200㎎까지 안전성에 문제가 없었으나, 2a상에선 300㎎가 최대 투약 용량이었다. 무려 900㎎라는 안전마진을 남겨둔 것 자체가 p값보단 효능 탐색에 의도가 컸다는 반증이다. 또 당뇨병성 황반부종의 경쟁 치료제 임상 기간은 52주로 큐라클의 12주 대비 4배 이상 길었다.큐라클 관계자는 “거래소 측 역시 CU06 임상 2a상에서 BCVA가 중요하단 인식을 같이 하고 있다”며 “오는 3월 2a상 임상 결과보고서(CSR) 공시에선 기타사항에 해당 내용을 삽입하는 것으로 사전 협의 중”이라고 밝혔다.
- 지난해 수익률 42% 기록한 팜이데일리 선정 '유망바이오 톱10', 올해는?
- [이데일리 석지헌 기자] 이데일리의 프리미엄 바이오 콘텐츠 플랫폼인 ‘팜이데일리’가 올해도 유망바이오 톱10 기업을 선정, 보도했다. 고수익 의료기기 후보 기업부터 매출 급등, 기술이전이 기대되는 알짜 기업으로만 추렸다. 올해도 지난해 못지 않은 수익률을 나타낼지 관심이 모인다. [문승용 이데일리 기자]팜이데일리가 올해 선정한 기업은 클래시스(214150) 디알텍(214680) 루닛(328130) SK바이오팜(326030) 셀트리온(068270) HLB(028300) 에이프릴바이오(397030) 레고켐바이오(141080)사이언스 펩트론(087010) 큐라클(365270)이다. 올해 기대되는 성과 특징에 따라 △고수익 의료기기군 △매출 고성장군 △기술이전 기대군으로 나눴다. 앞서 팜이데일리가 지난해 초 자체적으로 선정, 발표한 유망 바이오 기업 10곳의 평균 주가 수익률은 무려 42.1%를 기록했다. 같은 기간 21.1% 상승률을 나타낸 KRX 헬스케어 지수보다 약 2배 높은 수치다. 동일한 투자금을 헬스케어 지수가 아닌 팜이데일리가 선정한 종목에 넣었다면 약 100% 수익을 더 많이 거둘 수 있었던 셈이다.◇확장성 ‘갑’… 고수익 의료기기군피부미용 의료기기 업체 클래시스는 소모품 매출 증가로 수익성이 올해 크게 높아질 전망이다. 클래시스는 콜라겐 재생을 촉진하는 ‘슈링크 유니버스’와 비침습 고주파(RF) 의료기기 ‘볼뉴머’를 주력 제품으로 갖고 있다. 클래시스의 지난해 3분기 누적 매출액은 1331억원, 영업이익은 677억원을 각각 기록했다. 올해는 매출 2304억원, 영업익 1208억원에 달할 전망이다. 고수익 비결은 소모품 판매 증가에 있다. 클래시스의 소모품 매출 비중은 지난해 3분기 말 기준 45.8%에 달한다. 해외에서는 브라질, 태국 등 주요 국가의 판매 대수가 빠르게 늘고 있다. 누적 장비 매출이 늘면서 소모품 매출이 증가하는 선순환 구조를 구축했다는 평가다. 디지털 영상진단 솔루션 기업 디알텍은 올해 실적 퀀텀점프를 노린다. 의료용 디텍터를 중심으로 사업 기반을 탄탄히 다져온 디알텍은 산업용 디텍터 시장으로 사업 영역을 확대한다. 디알텍은 2020년 이후 매년 매출이 27% 이상 증가하며 성장 가도를 달리고 있다. 디알텍은 2022년 매출과 영업이익이 전년대비 각각 27%, 109% 증가한 895억원, 49억원으로 모두 사상 최대 규모를 기록했다. 올해 첫 매출 1000억원 달성이 유력하다. 영업이익 역시 기존 실적을 뛰어넘어 사상 최대 규모가 기대된다.◇숫자로 증명… 매출 고성장군국내 톱 의료 인공지능 기업으로 떠오른 루닛은 올해 글로벌 플레이어로 도약을 목표하고 있다. 지난해 12월 루닛은 뉴질랜드에 본사를 둔 볼파라 헬스 테크놀로지를 약 2525억원에 인수했다. 루닛은 이미 AI를 활용한 암 조기진단 분야에서 차별화된 경쟁력을 증명하고 있는 만큼 볼파라 인수로 강력한 비즈니스 시너지가 생길 것으로 분석된다. 볼파라 인수는 즉각적으로 실적에도 반영될 전망이다. 루닛은 최근 3년간 실적이 우상향이다. 2020년 매출 14억원, 2021년 66억원, 2022년 139억원을 기록한데 이어 2023년 매출은 약 232억원으로 전망된다. 영업적자도 빠르게 줄어들고 있다. 2022년 507억원에 달했던 적자는 2023년 300억원대로 크게 감소할 것으로 관측된다. SK바이오팜은 뇌전증 신약 엑스코프리를 앞세워 매출과 영업이익을 빠르게 늘려가고 있다. SK바이오팜은 엑스코프리를 통해 미국에서 인지도를 높이는 중이다. 세계 최대 시장으로 손꼽히는 중국까지 진출, 글로벌 무대 인지도와 점유율을 높여간다는 전략으로 5년 내 블록버스터(연 매출 1조원) 의약품 등극이 기대된다. 엑스코프리의 2023년 3분기 미국 매출은 757억원으로 전 분기 대비 19%, 전년 동기 대비 60% 증가했다. 이에 따라 엑스코프리는 미국에서만 연간 3000억원 이상의 매출을 올리는 의약품으로 성장했다.셀트리온은 미국 시장을 누빌 바이오시밀러 3종의 폭발적인 매출 성장을 예고하고 있다. 회사가 지난해 출시한 베그젤마(아바스틴 바이오시밀러)와 유플라이마(휴미라 바이오시밀러), 그리고 미국에서 신약으로 승인받은 ‘짐펜트라’(램시마SC) 등이 3년 내 매출 3조5000억원을 달성할 것이란 전망이다. HLB는 올해 5월 간암치료제 리보세라닙의 FDA 신약 승인이 되면 매출 증가세는 가파를 것으로 예상된다. 리보세라닙은 HLB의 미국 자회사 엘레바가 개발하고 있는 경구용 표적항암제다. HLB는 이미 승인을 예상하며 세계 간암약 시장의 75%를 차지하는 미국 시장 마케팅에 총력을 다하고 있는 상황이다. 실제 HLB는 2024년 1월 현재 미국 39개주에서 의약품 판매 준비를 마쳤다. HLB는 3년 내 간암 면역항암제 시장(병용요법) 점유율 50%를 달성한다는 목표다. 2027년도 간암시장 규모가 6조원에 달할 것으로 예상되는 것을 감안하면 매출 3조원 가량을 조기달성하겠다는 포부다.◇잇단 러브콜… 기술이전 기대군국내 누적 최다 기술이전 건수를 자랑하는 레고켐바이오(141080)사이언스가 올해도 역대급 기술이전을 성공시킬 수 있을지 주목된다. 지난해까지 체결한 기술이전 계약은 총 13건, 누적 계약금은 8조7000억원 규모에 달한다. 올해는 레고켐의 후보물질과 플랫폼기술을 기술도입해 간 상대회사들이 진행한 임상시험 데이터 여럿이 공개될 예정이라 기대감이 더 높다. 시스톤에 기술이전한 ROR1 ADC ‘CS5001’의 임상 1상 최종 결과는 올 상반기 글로벌 학회에서 발표된다. 익수다에 유럽 판권 및 개발권리가 기술이전된 HER2 ADC ‘IKS014’ 역시 지난해 10월 임상 1상이 개시됐음을 감안하면 올 하반기 1상 중간결과가 발표될 가능성이 높다.에이프릴바이오도 다른 어느 바이오기업보다도 올해 풍부한 기술수출 모멘텀을 갖췄다는 평가가 나온다. 지난해 임상시험을 통해 반감기 증대 플랫폼 ‘SAFA’에 대한 안전성과 확장성을 입증한 만큼 경쟁력은 충분하다는 분석이다. 최근 에이프릴바이오의 SAFA 기반 염증성 자가면역질환 치료 후보물질 ‘APB-R3’에 대해 글로벌 제약사들로부터 회사로 문의가 급증하고 있다. APB-R3는 인터루킨18 결합단백질(IL-18BP) 기반 융합단백질 의약품이다. 지난해 9월 호주 임상 1상 환자 투여를 마쳤다. 올해 상반기 임상 최종 결과 수령을 앞두고 있다.지난해 기업가치가 급상승한 펩트론은 새해에도 고공행진을 이어갈지 투자자들의 관심이 집중되고 있다. 올해 기술수출 가능성과 매출 실현 등 호재를 발판으로 기업가치가 큰 폭으로 오를 것이라는 게 업계 중론이다. 특히 기술수출의 경우 현실화되면 1조원 이상의 ‘빅딜’이 성사될 수 있을 것으로 전망된다. 실제 펩트론은 글로벌 제약사 A, B사 등과 1~2개월 지속형 당뇨·비만치료제에 대한 실사를 진행하고, 향후 협업을 위한 논의를 하고 있다. 긍정적인 내용이 오가고 있는 것으로 알려졌으며, 올해 상반기 결과가 나올 것으로 예측된다.큐라클은 세계 최초 경구용(먹는) 망말질환 치료제 개발 성공을 눈앞에 뒀다는 평가다. 큐라클은 현재 당뇨병성 황반부종 환자 60명 대상으로 망막질환 치료제 ‘CU06’의 미국 임상 2a상을 완료하고 결과를 분석 중이다. 큐라클은 해당 임상 결과를 오는 5월 5일에서 9일 사이 열리는 미국시과학안과학회(ARVO)에서 발표할 예정이다. CU06 효능이 임상 2a상에서 확인되면 이전 수준을 뛰어넘는 추가 기술수출 가능성이 커진다는 분석이다.
- 유재현 큐라클 대표 "2a상 결과만으로도 4.3조 시장 차지"
- [이데일리 김지완 기자] ①“큐라클 CU06이 임상 2a상에서 5.8글자 교정시력 상승 결과는 놀랍다”. -E치료제 관계자.②“망막은 한번 두꺼워지면 시력개선이 어렵다”. -L치료제 임상관계자.③“당뇨병성 황반부종 치료제 목표는 투약 환자 60% 이상에서 시력을 유지하는 것이다. CU06이 임상에서 시력유지가 아닌 시력개선 효능이 확인됐다는 사실이 믿기지 않는다”.-N사 관계자.유재현 큐라클 대표가 지난 5일 서울 여의도 NH금융센터에서 기자간담회를 열고 당뇨병성 황반부종 치료제 CU06의 미국 FDA 임상 2a상 결과를 발표 중이다. (사진=김지완 기자)큐라클(365270)의 당뇨병성 황반부종 치료제 ‘CU06’ 임상 2a상 임상결과 발표 직후 나온 업계 반응이다.6일 큐라클의 CU06 임상 2a상에 따르면, 시력 0.5 미만의 CU06 300㎎ 투여군은 투약 전과 비교해 시력검사표에서 평균 5.8글자를 더 볼 수 있게 됐다. 투약기간 중 망막도 두꺼워지지 않았다.큐라클은 미국에서 당뇨병성 환반부종 환자 67명을 대상으로 CU06 임상 2a상을 실시했다. 1차 평가지표는 황반중심두께(CST) 변화이고, 2차 평가지표는 최대교정시력(BCVA)이다.◇ 3개월만에 알약으로 안구 주사제와 비슷한 효과 시력 0.5 미만 환자에서 최대교정시력 5.8글자 개선 자체가 경이로운 결과로 받아들여진다.유재현 큐라클 대표는 “베링거인겔하임 비포리아를 3개월 간 투약한 환자들의 경우 겨우 0.4글자 개선됐다”면서 “1년 동안 레이저 치료를 해도 0.2~1.2글자 개선에 그친다”고 비교했다. 이어 “레이저광응고술는 레이저로 눈 망막을 조사(지지는 것)해 망막 일부분을 열에 의해 응고시키는 치료법”이라며 “이 과정에서 응고된 망막 세포는 죽거나 손상돼 기능을 상실한다”고 목소리를 높였다. BCVA에서 70글자를 볼 수 있으면 시력 0.5이고 85글자를 읽으면 시력 1.0으로 판정한다. 95글자를 볼 수 있으면 시력이 2.0이란 얘기다. 최대교정시력(BCVA) 검사는 안경이나 콘택트렌즈 등을 착용하고 볼 수 있는 가장 높은 시력을 의미한다. 최대교정시력 검사에 사용하는 ETDRS 차트 각 줄엔 5개 글자가 있다. 즉, 이전보다 5.8글자를 더 읽게 됐단 의미는 0.1가량 시력이 개선됐단 의미다.(제공=큐라클)유대표는 최대교정시력 5.8글자 개선은 글로벌 블록버스터 치료제와 비교해서도 손색이 없단 점을 강조했다.그는 “매년 20조원씩 매출을 올리는 아일리아의 경우 6.8~13.1글자가 개선된다”며 “이를 위해선 1년에 안구에 7회에서 최대 12.2회까지 주사를 찔러 넣어야 한다”고 설명했다. 이어 “안구에 이 정도 횟수로 주사제를 찔러넣기가 쉽지 않다. 아일리아의 1년 실사용 데이터 평균은 3.3~5.8회 수준이고 시력 개선은 5~5.4글자 수준”이라며 “CU06은 주사제가 아닌 알약으로 투약 편의성은 비교불가고, 3개월 투약으로 5.8글자가 개선됐다”고 강조했다.◇ 투약 용량 늘리고 치료 기간 연장하면 효능 증가 기대이번 결과는 CU06 2b상 최대교정시력 값이 수직상승할 가능성을 내포하고 있다. 유 대표는 “2a상에서 눈여겨 볼 점은 선형적인 결과가 나왔다는 것”이라며 “투약량이 많으면 많을수록, 투약기간이 길면 길수록 시력개선 효과가 뚜렸했다”고 강조했다. 이번 임상은 100㎎, 200㎎, 300㎎ 등 투약군을 3그룹으로 나눠 12주간 하루 한번 경구 투여하는 방식으로 진행됐다. 100㎎ 투약군의 최대교정시력 개선은 1.6글자(4주차)→ 2.4글자(8주차) → 4.3글자(12주차)로 나타났다. 같은 기간, 200㎎ 투약군에선 2.7→4.7→5.4글자로 점점 최대교정시력이 개선됐고, 300㎎ 투약군에선 4.5→5.2→5.8글자 순으로 시력이 나아졌다.(제공=큐라클)그는 “CU06 2b상 임상에서 투약 용량을 증가시키고, 치료기간을 늘리면 치료효과는 더 드라마틱하게 나올 것”이라고 내다봤다.CU06은 임상 1상에서 1200㎎까지 이상반응이 나타나지 않았다. 아울러 CU06 투약기간 역시 주사제처럼 52주(1년)까지 대폭 연장할 수 있다. 즉, CU06 임상 2b상에선 최대 투약 용량을 300㎎보다 대폭 늘리고, 투약기간을 주사제와 마찬가지로 52주로 설정한다면 2a상의 놀라운 결과를 넘어 혁신적인 치료효과가 나타날 수 있단 의미다.루센티스 임상 3상은 57~65글자, 아일리아 임상 3상은 58~61글자 사이의 환자를 대상으로 했다. 반면, CU06 임상 2a상 환자는 평균 시력이 0.5 내외로 시력검사표에서 평균 70글자를 볼 수 있는 환자였다.유 대표는 “임상자 시력이 나쁠수록 개선도가 크게 나타날 수 있다”며 “CU06이 2b상 임상에서 시력 낮은 환자를 대상으로 임상자를 한정한다면 최대교정시력 개선 값이 나올 것”이라고 판단했다.◇ 2a상 결과 그대로만 나와도 4.3조 시장 차지CU06 임상 2a상 결과를 놓고 보면 안질환 주사제 대체재로써 잠재력을 입증했다.유 대표는 “당뇨병성 황반부종의 주사제 시장 규모가 13조원가량 된다”며 “CU06 임상 2b상 임상 결과가 2a상과 동일한 5.8글자 개선으로 나온다면 전체 시장의 33%인 4조3000억원 가량을 차지하게 된다”고 내다봤다. 경증 당뇨병성 황반부종 환자들은 주사제 대신 경구제를 택할 가능성이 높다는 계산에서다. 그는 “만약 CU06 투약량 증가와 치료기간 연장에 따라 최대교정시력이 7~9글자 개선하면 주사제 시장에 있던 상당 수가 CU06으로 전환할 것”이라며 “만약 8글자 이상 개선되면 이 시장은 CU06으로 완전 대체된다”고 효능별 매출 시나리오를 예상했다.이번 결과로 CU06의 임상, 추가 기술수출 등의 행보는 더욱 빨라질 전망이다.유 대표는 “CU06 2b상은 최적의 임상디자인을 도출해 연내 임상을 개시할 예정”이라며 “아울러 CU06의 아시아판권이 아직 남아있다. 현재 수많은 해외 제약사와 기술수출 가격과 조건에 대해 논의 중이다. 결과를 기대해달라”고 말했다.
- [기술수출 대해부]③기술수출후 개발이 가장 빨리 진전된 신약은
- [이데일리 김지완 기자] 기술수출에 성공한 신약 파이프라인 가운데 기술이전 시점과 비교해 임상단계가 진전한 신약 후보물질은 극소수인 것으로 확인됐다.31일 클리니컬 트라이얼즈에 따르면, 2020년부터 지난해까지 기술수출 된 치료제 후보물질 79종 가운데 임상단계 진전을 기록한 파이프라인은 11개로 집계됐다. 특히, 기술수출 시점 대비 임상단계가 2단계 이상 진행된 파이프라인은 4개에 그쳤다.임상단계가 2단계 이상 진행된 파이프라인은 알테오젠 ALT-B4, 큐라클 CU06, 대웅제약 펙수프라잔 등이다. 임상단계가 기술수출 시점 대비 1단계 진전된 곳은 레고켐바이오, 팬젠, 동아에스티, 에이프릴바이오, 한미약품, 제넥신 등이다. 대부분 파이프라인은 임상단계가 기술수출 시점과 비교해 차이가 없었다.◇ FDA 임상 2단계 진전은 큐라클이 유일빅파마 기술수출에 미국 식품의약국(FDA) 임상이 2단계나 진전한 곳은 큐라클과 올릭스 뿐이다. 이들은 공교롭게도 계약 상대방이 모두 프랑스 안질환 전문제약사인 떼아와 맺었다. 떼아는 세계 80여 개국에 1500여 종의 안과 의약품을 판매 중이다. 안질환 치료 시장에서 유럽 3위, 세계 9위를 각각 차지하고 있다. 떼아의 2021년 연매출액은 6억 9000만유로로 집계됐다. 떼아는 세계 30여 개국에 자회사를 두고 있다.큐라클(365270)은 지난 2021년 10월 프랑스 떼아에 당뇨병성 황반부종 및 습성 황반변성을 적응증으로 하는 CU06을 기술이전했다. 이 치료제는 기술수출 당시 동물실험(전임상) 단계였으나 최근 미국 식품의약국 (FDA) 임상 2a상을 완료했다. CU06 임상 2a상 결과는 올 1분기 중으로 나올 예정이다. 큐라클은 올 7~8월경 CU06 FDA 임상 2b상을 진행할 계획이다.◇ 알테오젠·대웅제약, 신흥국 임상 2단계 진전알테오젠(196170)과 대웅제약(069620)은 신흥국 임상에서 기술수출 시점보다 임상진전을 이룬 경우다.알테오젠은 2021년 1월 7일 인도 소재 인타스 파마슈티컬스와 ALT-B4에 기술수출 계약을 체결했다. 인타스 파마슈티컬스는 인도에 본사를 둔 제약 회사로, 전 세계 85개국 이상에서 복제약 사업을 하고 있다. 연간 매출은 2조원 정도이며, 매출의 69% 이상이 EU, 미국 등 해외에서 발생한다.ALT-B4의 기술수출 시점의 임상단계는 1상 임상시험단계(IND)였고, 현재 임상 3상을 진행 중이다. ALT-B4는 알테오젠이 개발한 인간 히알루로니다제 효소 단백질로, 정맥주사로 투여해야 하는 바이오의약품을 피하주사로 바꿀 수 있는 기술이다. 이 기술은 주사 시간을 단축하고 통증과 부작용을 줄이는 등 환자 투약 편의성을 높이는 장점이 있다.알테오젠은 인타스에 ALT-B4를 이용해 바이오 제품 2개를 피하주사제로 개발하고 상용화할 수 있는 권한을 부여했다. 알테오젠은 인타스로부터 계약금 600만달러(약 66억원)와 향후 제품의 임상 개발, 판매 허가, 판매 실적 등에 따른 단계별 기술료 (마일스톤)로 최대 1억900만달러(약 1200억원)를 받을 수 있다. 또 상용화 시 매출에 따른 로열티를 받게 된다.펙수프라잔은 대웅제약이 자체 개발한 위식도 역류질환 치료 신약이다. 이 약물은 위벽에서 위산을 분비하는 양성자 펌프를 차단하는 ‘칼륨 경쟁적 위산 분비 억제제’ (P-CAB) 계열로, 기존의 위산 분비 억제제보다 빠르고 강력하게 작용한다.대웅제약의 위식도역류질환 치료제 펙수프라잔 역시 임상단계가 빠르게 진행 중인 것으로 확인됐다. 대웅제약이 2021년 11월에 바이오파스와 콜롬비아, 에콰도르, 페루, 칠레 등 중남미 4개국 판권에 대해 340억원 규모의 계약을 각각 체결했다. 계약 당시 펙수프라잔은 임상 2상이었는데, 현재는 상업화 단계다.◇ 대부분 임상진전 젠걸음…이유는 제각각FDA·신흥국 임상여부를 떠나 임상진전이 되는 경우는 그나마 나은 상태다. 대부분 기술수출 신약 후보물질의 임상은 정체 상태다.한 임상 전문가는 “(치료제) 임상시험 과정에서 예상치 못한 안전성 문제나 예상보다 낮은 효능이 드러날 수 있다”면서 “이 경우 임상시험 중단이나 재설계를 필요로 할 수 있다”고 말했다.해당 임상전문가는 모벤처의 항암제 FDA 임상 진입 예고 시점 대비 2년 이상 지연된 이유가 예상치 못한 독성 문제가 발생했기 때문이라는 사례를 곁들였다. 그는 “기술수출 후 신약 후보물질은 전적으로 기술도입 주도로 이뤄진다”면서 “이 과정에서 의사소통 문제나 전략적 불일치가 발생할 수 있다. 이런 상황에서 임상지연은 불가피하다”고 설명했다.이 외에도 신약 후보물질이 기술수출 후 임상진전이 더딘 이유로 △계약 상대방(대부분 바이오텍)이 임상 자금 확보에 난항을 겪는 경우 △규제기관 지적에 따라 보완자료 제출이 늦어지는 경우 △임상시험 중 환자모집이 쉽지 않고, 시험진행 자체가 쉽지 않은 경우 △신약개발 과정 중 예상치 못한 기술적 문제 발생으로 추가 연구가 필요한 경우 등이 조사됐다.
- 큐라클, ‘CU06’ FDA 임상 2a상서 눈에 띄는 시력개선 효과
- [이데일리 김지완 기자] 큐라클(365270)이 경구용 당뇨병성 황반부종 치료제 ‘CU06’의 미국 임상2a상 톱라인(Topline) 결과를 5일 공시를 통해 밝혔다.유재현 큐라클 대표가 5일 서울 여의도 NH금융센터에서 기자간담회를 열고 당뇨병성 황반부종 치료제 CU06의 미국 FDA 임상 2a상 결과를 발표 중이다. (사진=김지완 기자)회사 측에 따르면 3개월 간의 단기 임상을 통해 부종의 추가적인 진행이 없었고, 상대적으로 시력이 낮은 그룹에서 주사제의 실사용 데이터와 유사한 시력개선 효과를 확인했다. 또한 우수한 내약성도 입증했다.이번 임상은 미국에서 당뇨병성 황반부종 환자 67명을 대상으로 12주간 CU06 100, 200, 300mg을 각각 하루 1번 경구 투여하는 방식으로 진행됐다. 1차 평가지표는 부종의 두께를 관찰하기 위해 베이스라인(Baseline) 대비 12주차 황반중심두께(CST)의 변화, 2차 평가지표로는 시력개선 효과를 확인하기 위해 베이스라인 대비 12주차 최대교정시력(BCVA) 점수의 변화 등을 측정했다.임상 결과 CU06은 모든 용량군에서 1차 평가지표인 황반중심두께 값이 증가하지 않는 것을 관찰함으로써, 부종의 진행이나 악화를 중단시키는 것을 확인했다. 2차 평가지표인 최대교정시력 점수 개선도 확인했다. 특히 안경이나 렌즈로 시력을 교정해도 0.5 미만의 시력(최대교정시력 69글자 이하)을 가진 시력이 낮은 환자 중 300mg 투여군은 최대교정시력 점수를 평균 5.8글자 더 볼 수 있도록 개선했다. 아울러 100, 200, 300mg 순으로 용량에 비례하여 치료 효과가 상승하였으며, 투여 후 1~3개월에 걸쳐 지속적으로 약효가 증가하는 양상도 뚜렷하게 관찰됐다. 약물과 관련된 심각한 이상반응(SAE)은 발생하지 않았고 우수한 내약성을 입증했다.유재현 큐라클 대표는 “세계적으로 17조원가량 판매되는 안구 내 주사제(Anti-VEGF)의 실사용 데이터(Real World Data)를 보면 투여 12개월 차에 최대교정시력이 평균 5~5.4글자 정도 개선된다”며 “CU06는 3개월 투여만으로 5.8글자가 개선되는 환자군을 찾아 임상2b상을 진행할 수 있는 단초를 확보했다”고 설명했다.그는 이어 “임상2a상 결과만으로도 CU06의 치료가치와 시장성을 충분히 확보했고, 투여 3개월까지 약효가 증가하는 경향성을 보인 것을 미루어 볼 때 임상2b상에서 더 장기간 투여를 했을 때의 효과가 매우 기대된다”며 “당뇨병성 황반부종 환자들은 시력이 저하되거나 시야 왜곡 등이 발생할 때 병원을 찾게 되는데, 안구 내 주사제가 아닌 경구형 제형이면서 심지어 효과까지 우수한 CU06가 새로운 치료 스탠다드가 될 것”이라고 덧붙였다. 이번 임상시험을 총괄한 미국의 찰스 와이코프 박사(Dr. Charles Wykoff)는 “지금까지 글로벌 제약사의 수많은 경구용 치료제들이 실패를 거듭해 왔는데, CU06이 경구용 치료제 중 최초로 일관된 시력개선 효과를 보여 매우 인상적이었다”며 “임상 결과를 미루어 볼 때 약물의 효과가 확실하다고 판단되고, 후속 임상에서 더욱 심층적으로 연구될 가치가 있다”고 말했다.한편, 큐라클은 이르면 3월말 임상시험 결과보고서(CSR)가 나올 것이고, 이후 파트너사인 떼아사 및 글로벌 임상 자문단과의 논의를 통해 후기 임상 디자인을 결정하고 올해 임상2b상에 진입할 예정이다.회사측은 임상 2a상에서 확인된 효과를 바탕으로 CU06의 아시아 기술수출이 가속화되고, 동일한 물질로 개발중인 CU104(궤양성 대장염), CU106(면역항암제 병용요법)의 개발에도 탄력이 붙을 것으로 전망했다.
- [2024 유망바이오 톱10]큐라클, '먹는' 망막질환 치료제로 글로벌 판도 바꾼다③
- 지난해 초 이데일리의 프리미엄 바이오 콘텐츠 플랫폼인 ‘팜이데일리’는 투자 유망한 바이오 기업 10곳을 자체적으로 엄선, 발표했다. 이들 유망 투자 바이오 기업 10곳의 평균 주가 수익률은 올해 연초에 집계해 보니 무려 42.1%에 달했다. 같은 기간 21.1% 상승한 KRX 헬스케어 지수를 2배 뛰어 넘는 수치여서 바이오 투자자들로부터 이례적 관심을 받고 있다. 헬스케어 지수대신 팜이데일리가 엄선한 바이오 톱10 기업에 투자했다면 100% 더 많은 수익을 거둘 수 있었던 셈이다. 팜이데일리는 올해도 연초부터 총 10편에 걸쳐 ‘2024 유망바이오 기업 톱10’을 연재하고 있다. 올해 팜이데일리가 선정한 투자유망 기업들의 수익률이 어떻게 나올지 벌써부터 바이오 투자자들의 관심이 쏠리고 있다[편집자 주].[이데일리 김정훈 기자][이데일리 김지완 기자] 큐라클(365270)이 세계 최초 경구(알약) 망막질환 치료제(CU06) 개발 성공을 목전에 뒀다. 큐라클이 CU06 개발이 성공하면 안구 내에 주사하는 주사제뿐인 현재 망막질환 치료제 시장의 패러다임을 송두리째 바꿀 것이란 전망이다.망막 혈관질환 치료제의 글로벌 시장 규모는 2031년 40조원에 이를 것으로 전망된다. 실제 망막질환 치료제인 아일리아는 글로벌 톱10 블록버스터 치료제로 꾸준히 이름을 올리고 있다. 아일리아는 지난해 매출 96억4740만달러(12조5532억원)를 기록했다. 2022년에 발매된 바비스모는 지난해 3분기까지 17억달러(2조2117억원)의 매출액을 올렸다. 이들 치료제 모두 안구 주사제다. CU06이 성공하면 아일리아, 바비스모 시장파이를 고스란히 흡수할 가능성이 높다는 게 업계의 전망이다. CU06이 시장의 관심을 끄는 이유다.3일 큐라클에 따르면, 큐라클은 현재 당뇨병성 황반부종 환자 60명 대상으로 망막질환 치료제 ‘CU06’의 미국 임상 2a상을 완료하고 결과를 분석 중이다. 큐라클은 해당 임상 결과를 오는 5월 5일에서 9일 사이 열리는 미국시과학안과학회(ARVO)에서 발표할 예정이다.◇ 효능 확인되면 망막질환 치료제 판도 바꿔큐라클 CU06의 효능은 빠르면 이달 말 윤곽을 드러낼 전망이다.익명을 요구한 한 대학병원 외래교수 겸 안과전문의는 “안구 내 주사제를 맞으면 ‘최대교정시력’(BCVA, Best Corrected Visual Acuity)이 평균 7글자 가량 개선된다”면서 “반면 경구용 치료제는 1~2글자 수준의 BCVA 개선에 그친다”고 비교했다. 그는 이어 “당뇨병성 황반부종 경구제 개발에 실패한 이유”라며 “만약, CU06이 주사제와 비슷한 수준의 임상 결과를 내놓는다면 망막질환 치료제 시장 자체가 완전히 뒤집어진다”고 내다봤다. BCVA는 교정 렌즈(안경이나 콘택트 렌즈 등)를 통해 달성할 수 있는 가장 선명하고 명확한 시력을 의미한다. 시력 검사에서는 보통 시력 검사판을 사용한다. 이 검사판에는 여러 줄의 글자가 있고, 각 줄의 글자 크기는 위에서 아래로 갈수록 점점 작아진다. ‘7글자 향상’ 은 환자가 이전에 비해 7개의 추가 글자를 읽을 수 있게 되었다는 것을 뜻한다.큐라클은 CU06 임상 2a상 관련해 오는 1월 말 임상시험수탁기관(CRO)으로부터 톱라인(Top-Line) 또는 요약결과(CSR Draft) 등을 받아볼 수 있을 것으로 관측하고 있다. CU06 2a상의 최종 임상시험결과 분석보고서는 오는 3월 말 나올 예정이다.큐라클 관계자는 “당뇨병성 황반부종, 습성 황반변성 등의 망막 혈관질환에 경구용 치료제가 아직 개발되지 못한 이유는 망막에 약물을 전달하는 게 기술적으로 쉽지 않기 때문”이라며 “CU06 임상 2a상 약물 효과가 입증되면 세계 최초로 먹는 망막질환 치료제가 탄생하는 것”이라고 기대감을 표했다.◇ 효능 확인되면 추가 기술수출 가능성↑CU06 효능이 임상 2a상에서 확인되면 이전 수준을 뛰어넘는 추가 기술수출 가능성이 커진다는 분석이다. 당장, CU06이 프랑스 떼아에 기술수출 계약이 체결됐지만, 어디까지나 아시아 판권은 제외다. 업계 전문가는 “동물실험 단계에서 CU06을 약 2000억원에 기술수출했다면, CU06 아시아 판권은 안전성과 효능 검증이 끝난 상태이기 때문에 기술수출 금액이 천정부지로 치솟을 가능성이 높다”면서 “아시아 내 국가별로 판권을 쪼개 팔 수도 있기 때문에 CU06의 기술수출 가격이 크게 뛸 것”이라고 관측했다.임상 2상은 치료제 효능과 부작용을 평가하는 단계다. 신약 후보물질이 임상 2상을 통과하면 치료제의 상업적 성공 가능성이 더욱 높아진다. 이는 치료제 기술수출 가격 상승으로 이어진다. 아이큐비아(IQVIA)에 따르면, 단계별 임상시험 성공률은 임상 1상이 39%로 가장 낮았고, 2상 임상은 41%, 3상은 54%로 조사됐다.◇ 전체 파이프라인 가치 상승 불러올 것 CU06의 임상 2a상 성공은 큐라클 전체 파이프라인 가치 상승을 일으킬 전망이다. 큐라클 관계자는 “CU06의 추가 기술수출에 따른 현금유입이 이뤄진다면 CU104(궤양성 대장염), CU106(면역항암제 병용요법) 치료제의 임상개발이 급물살을 탈 것”이라고 내다봤다.큐라클이 개발 중인 CU101~CU106 등 6개 치료제는 CU06과 같은 물질이다. CU101~CU106은 CU06이 FDA 임상 1상에서 안전성이 확인되면서 FDA 임상 2상부터 개발을 시작할 수 있다. 그는 “지난 2021년부터 지난해까지 국내 신약 기술수출 건수는 40개 이상”이라며 “이 중 기술수출 계약 시점에서 임상 2~3단계를 진행한 파이프라인은 손에 꼽는다”고 진단했다. 이어 “CU06이 큐라클이 지금껏 개발한 물질 중 가장 효능이 뛰어나다는 것을 증명했음을 의미한다”면서 “여기에 큐라클의 임상수행 능력이 뛰어나다는 것을 말한다”고 강조했다.큐라클은 지난 2021년 CU06을 떼아에 기술수출한 이후 비임상 시험과 FDA 임상 1상 시험을 완료했다. 지난해 FDA 임상 2a상을 완료했고 현재 최종결과 분석 중이다. CU06은 오는 7~8월 FDA 임상 2b상을 개시할 예정이다.
- 큐라클, 떼아 방문 의미...CU06 효능 확신, 구체적 상업화 논의
- [이데일리 김지완 기자] 큐라클(365270)과 프랑스 떼아가 CU06 효능에 확신하고, 치료제 상업화 논의를 본격화했다.(사진=큐라클 홈페이지)2일 큐라클에 따르면, 큐라클은 지난달 12일(한국시간)부터 16일까지 떼아 오픈이노베이션(Thea Open Innovation)을 방문했다. 떼아 오픈 이노베이션은 프랑스 안과전문 제약사 떼아의 자매회사다.이번 방문은 떼아의 초청으로 이뤄졌다. 큐라클은 떼아 최고 경영진, 연구진과 함께 CU06 미국 식품의야국(FDA) 임상 2a상 결과의 시나리오 별 후속 임상개발 전략 및 세부 운영 방안을 논의했다.CU06은 경구용 망막 혈관질환 치료제다. 이 치료제는 최근 FDA 임상 2a상을 완료했다. CU06 임상 2a상 결과는 오는 1월 말엔 탑라인(Top-Line), 3월말(늦어도 4월초) 최종 임상시험결과보고서(CSR)을 수령할 예정이다.◇ CU06, 생산단가·수익률 고민 큐라클의 이 같은 논의 배경엔 CU06 상업화에 대한 공감대가 형성됐기 때문이다.프랑스 떼아 방문에 동행했던 한 인사는 “이번 떼아와 논의에서 CU06의 임상개발 전략 외에도 후기 임상관련 CMC, 비임상 내용과 일정 등에 대한 논의도 있었다”고 전했다. 그는 “떼아와 CMC 논의가 이뤄지고 있단 의미는 치료제 효능에 대해선 공감대가 형성됐고, 상업화에 대한 논의가 본격화되고 있단 의미”라고 강조했다.CMC는 화학합성(Chmistry), 공장생산(Manufacturing), 품질관리(Contron)의 앞글자를 따 요약한 단어이다. CU06이 케미칼 제제인만큼, CMC는 생산단가와 수익률(마진율)과 직접 연계돼 있다.그는 “비임상 내용과 일정 논의도 한번 곰곰이 짚어봐야 한다”면서 “치료제 품목허가를 받기 위해선, 국가에 따라서 광범위한 비임상 데이터를 요구한다”고 설명했다. 이어 “그 데이터 자체가 임상에서 발견되지 않은 잠재적 위험을 식별하는 데 도움이 되기 때문”이라며 “떼아와 큐라클이 임상 중인 CU06의 비임상에 상당한 에너지를 쏟는 이유는 미국을 넘어 글로벌 치료제로 염두에 두고 있단 의미”라고 덧붙였다.큐라클의 임원은 “치료제가 특정 연령대, 임신 중인 개체, 특정 질병을 가진 개체 등에서 치료제 효과와 안전성을 평가위해 비임상 시험을 수행할 수 있다”며 “뿐만 아니라, 투약의 장기 안전성을 보기도 하고, 다양한 생물학적 반응을 통해 인간에게 적용될 때 예상치 못한 반응을 예상하는 데도 도움을 준다”고 설명을 곁들였다. 그는 이어 “용량 및 투여 경로 최적화를 찾는 의미도 있다”면서 “특히 CU06의 치료제 물질 효능을 인정하고 새로운 적응증 탐색을 한다는 의미로 해석된다”고 덧붙였다.◇ CU06, 안전성·효능 확인에 글로벌 블록버스터 기대떼아는 CU06의 임상단계 진전에 파이프라인 가치를 재평가했다는 후문이다.큐라클 관계자는 “떼아 측이 2021년 CU06 기술도입 후 2년 만에 비임상 시험, 임상 1상, 임상 2a상을 완료한 것을 높게 평가하고 있다”며 “신약 기술수출 및 도입 계약에서 짧은 시간 2~3단계 임상단계 진전 차체가 손에 꼽을만한 성과라는 것이 해당 평가의 이유”라고 말했다.국내에서 2021~2022년 사이 기술수출계약이 이뤄진 40건의 파이프라인 중, 계약 당시보다 임상 2~3단계를 진행한 경우가 없다. 국내 기술수출 사례에서도 큐라클의 CU06의 임상단계 진전 속도는 비교 대상을 찾기 어려운 상황이다.그는 “당뇨병성 황반부종과 습성 황반변성과 같은 망막 질환에는 경구용 치료제가 개발되지 않고 망막으로 약물을 전달하는 게 기술적으로 쉽지 않다”면서 “이런 이유로 안구 내 주사제로만 출시되고 있다”고 진단했다. 이어 “CU06의 약물 효과가 입증되면 세계 최초 먹는(알약) 망막 질환 치료제가 되는 것에 떼아 측이 높은 기대감을 보였다”고 덧붙였다.글로벌 시장조사기관에 따르면, 망막 혈관질환 항체 치료제의 글로벌 시장규모는 오는 2031년 40조원에 이를 전망이다. 대표적인 항체치료제인 아일리아는 지난해 매출 96억4740만달러(12조5532억원)를 올렸다. 2022년에 발매된 이중항체 바미스모는 지난해 3분기까지 17억달러(2조2117억원)의 매출액을 기록했다.큐라클 측은 “망막 혈관질환 시장에서 성공하면 글로벌 블록버스터 대열에 합류가 당연하게 여겨진다”면서 “현재 망막질환 환자 40%가 항체치료제에 불응하고 있다. 떼아 측은 CU06에 대한 기대를 숨기지 않는 이유”라고 강조했다. 그는 “여기에 안구 내 주사제에 대한 공포감이 상당하다”면서 “CU06은 경구제로 공포를 해소하는 것은 물론 장기투여가 가능하다는 것도 장점”이라고 밝혔다.이어 “기존 항체치료제는 중등도, 중등에만 사용했지만. CU06은 경증까지 포함할 수 있어 치료범위를 확장할 수 있다“면서 “떼아 내부적으로도 CU06에 대해 단독투여 혹은 항체치료제 병용 투여 등 다방면에서 사업 기회가 있다는 판단했다”고 덧붙였다.
- [단독]큐라클, 사실상 CU06 임상 2a상 성공...“추가 기술수출 기대”
- [이데일리 김지완 기자] 큐라클(365270) CU06 임상 2a상이 사실상 성공한 것으로 확인됐다.(사진=큐라클 홈페이지)19일 업계에 따르면, 유재현 큐라클 대표와 권영근 이사회 의장 등은 최근 프랑스 떼아(thea)를 방문해 CU06 임상 2b상을 논의를 마치고 지난 16일 귀국한 것으로 확인됐다. 큐라클은 이번 방문엔 임상연구본부, 연구개발본부, 사업개발본부, CMC 등의 임직원 다수가 포함됐다.앞서 큐라클은 당뇨병성 황반부종 환자 60명을 대상으로 미국 식품의약국(FDA) 임상 2a상을 완료했다. 현재 해당 임상 결과 분석 증으로 내년 1분기 중 큐라클은 임상시험 결과보고서를 수령할 예정이다.큐라클은 지난 2021년 아시아를 제외한 CU06 판권을 프랑스 안과전문제약사 떼아에 기술이전했다. 총 계약 규모는 1억6350만달러(약 1907억원)로, 선급금 600만달러(78억원), 개발 진행 단계별 마일스톤 약 1억 5700만달러, 8% 로열티가 주요 조건이다.◇ CU06 임상 2a상에서 효능 확인임상시험 결과가 나오기 전이지만 임상 2a상에서 CU06의 충분한 효능이 확인됐다는 것이다.큐라클 사정을 잘 아는 관계자는 “임상시험 결과보고서(CSR)가 나오기 전이지만, 유재현 대표, 권영근 대표, 떼아는 2a상의 탑라인 결과 정도는 CRO(임상시험수탁기관)로부터 귀띔받은 걸로 안다”면서 “이번 프랑스에서 후속 임상 디자인을 논의한 것도 암상 2b상 진행에 대한 사전공감대가 형성됐기 때문”이라고 말했다.CRO가 회사 경영진에게 임상 결과 사전 공유 여부는 계약에 따라 달라질 수 있다. 통상 CRO는 임상시험 결과보고서 작성과정에서 결과를 공유한다. CU06 2b상 임상 디자인 논의는 단순 물밑 협상 수준이 아니라 상당히 구체적인 것으로 확인됐다.큐라클 관계자는 “이번 미팅을 앞두고 안과전문의를 포함 9명의 전문가들과 미팅을 하며, 안질환 시장의 미충족수요에 대한 내부 스터디가 있었다”면서 “그 미팅을 바탕으로 8종의 CU06 2b상 임상디자인을 도출했다”고 밝혔다.◇ 최대 500억원 지원 예상...“전액 큐라클 매출로 인식”큐라클과 떼아는 CU06 계약에 따라, 떼아는 CU06의 미국 임상 2상 비용 전액을 부담하고, 큐라클은 임상 2상 용역을 수행하게 된다. CU06 임상 2b상 비용은 큐라클의 매출로 전액 잡힌다.큐라클 측은 “임상 2b상의 비용이 450억~500억원으로 추산된다”고 관측했다.CU06 2b상 임상기간 등을 고려하면 매년 100억원이 큐라클 매출로 인식될 전망이다. 아울러 임상 2상 성공과 임상 3상 진입에 따라 마일스톤도 지급받는다.즉, 현재 계약 상 CU06 임상 2b상을 진행하더라도, 떼아 측의 비용부담으로 추가 자금 조달 없이 임상 진행 가능하다큐라클 관계자는 “임상 2b상은 현재 진행속도면 내년 7월경 진입할 수 있을 것”이라고 내다봤다. ◇ “아시아 판권 아직 남아...추가 기술수출 기대”큐라클 CU06 임상 2a상 성공 여부를 묻는 질문에 조심스런 입장이다.큐라클의 한 임원은 “CU06 임상 2a상 임상자 총 숫자가 60명에 불과하다”면서 “대조군을 제외하고 투약군의 코호트별, 용량별 임상환자 숫자는 그룹당 5명에 그친다”고 지적했다. 이어 “사실상 p값이 나오기 어렵다”면서 “2a상을 성공과 실패로 가르는 것은 부적절하다”고 판단했다.큐라클에서 단호한 목소리를 냈지만 업계 시각은 전혀 다르다.업계 관계자는 “CU06 2a상의 임상디자인 자체가 p값을 보기 위한 것이 아닌, 효능을 살펴본 것”이라며 “임상환자 모수와 무관하게 치료제 효능이 임상에서 확인됐기 때문에 후속 임상이 논의되는 것”이라고 분석했다.CU06 임상 2a상 성공에 주판알을 다시 튕겨야 한다는 목소리마저 나온다.금융투자업계 관계자는 “CU06이 임상 1상에서 안전성을 확인한 데 이어, 임상 2a상에서 효능이 확인됐다면 단순히 파이프라인의 임상단계 진전으로 봐선 안된다”면서 “CU06은 기존 안구 내 주사제를 대체할 수 있는 세계 최초 경구(알약) 당뇨병성 황반부종 치료제에 한발짝 더 다가선 것”이라고 말했다. 이어 “CU06이 안질환 치료제 시장의 판도를 바꿀 수 있다는 점을 기억해야 한다”면서 “여기에 CU06의 아시아 판권이 남아있는 만큼 추가 기술수출 소식도 기대할 수 있다”고 덧붙였다.한편, 떼아는 CU06이 상업화에 성공한다면 황반변성 및 당뇨병성 환반부종 치료제 시장에서 글로벌시장 점유율 16~20%를 차지할 것으로 예상했다. 이 계산대로면 CU06의 연간 매출액은 2조 8000억원에서 3조원에 이른다. 큐라클의 연간 로열티 수익만해도 2400억원이 나온다는 계산이다. 떼아는 큐라클에 지난 3월 기존 계약 변경을 통해 668만달러(87억원)를 추가 지원했다.
- [임상 업데이트] 큐라클, 궤양성 대장염 치료제 등 고용량 국내 1b상 신청
- [이데일리 김진수 기자] 한 주(8월 28일~9월 1일) 국내 제약·바이오 업계에서 주목받은 임상이다.(사진=큐라클 홈페이지)◇큐라클, 궤양성 대장염 치료제 등 고용량 국내 1b상 신청큐라클은 궤양성 대장염 치료제와 면역항암제 병용용법 치료제 후보물질의 임상 용량 선택 유연성을 높이기 위해 고용량 임상 1b상 임상시험계획(IND)을 식품의약품안전처에 제출했다고 29일 공시했다.큐라클은 이번 임상을 통해 CU104(궤양성 대장염)의 임상 2b상과 CU106(면역항암제 병용요법)의 임상 2a상 등 후속 임상에서 투여 용량을 탄력적으로 설정할 수 있도록 미리 안전성 범위를 최대화한다는 전략이다.큐라클은 CU104 글로벌 임상 2a상을 위해 지난 7월 미국 FDA의 IND 승인 후 유럽 3개국에 IND를 제출한 바 있다. 추후에는 한국에서도 임상에 돌입할 예정이다. 큐라클 관계자는 “개념증명(Proof-of-Concept, PoC)을 위한 임상 2a상에서 효과가 입증되면 최적의 용법·용량을 찾기 위해 임상 2b상을 진행하게 되는데, 이번 임상 1b상이 후속 임상에서 용량 선택의 유연성을 증가시켜줄 것으로 기대된다”고 말했다.이어 “미국 임상 2a상을 진행 중인 CU06(당뇨병성 황반부종)도 CU104, CU106과 동일한 물질이어서 이번 임상 1b상을 통해 안전 용량 범위를 넓게 확보하는 경우 고령환자가 많은 망막질환 시장에서 의료진과 환자에게 더욱 유용하게 쓰일 것으로 기대된다”고 덧붙였다.◇지놈앤컴퍼니, 진행성 고형암 면역항암제 임상 1상 신청지놈앤컴퍼니는 식품의약품안전처에 신규 타깃 항암제 ‘GENA-104’의 국내 임상 1상 시험계획(IND)을 제출했다고 29일 밝혔다.임상은 최대 80명의 고형암 환자를 대상으로 진행된다. 임상 진행기관은 서울대학교병원을 포함해 두 곳으로 예정돼 있다. 이번 임상 1상은 용량 증량 코호트(Dose Escalation)를 통해 1차 목표인 안전성과 내약성을 입증하고, 유효성에 따라 보충 코호트(Backfill)를 통해 2차 목표인 유효성을 확인할 예정이다.‘GENA-104’는 지놈앤컴퍼니가 자체 플랫폼 GENOCLETM을 통해 세계 최초로 발굴한 CNTN4 단백질 타깃 면역관문억제제다. GENA-104는 암세포에서 발현되는 단백질 CNTN4가 T세포 활성을 억제하는 것을 차단한다.지놈앤컴퍼니는 전임상을 통해 CNTN4가 다양한 종류의 암조직에서 과발현 되며, CNTN4 발현이 높은 사람들은 PD-L1 발현이 상대적으로 감소한 경향을 보이는 것을 확인했다.특히 기존의 승인 받은 PD-(L)1계열 면역항암제는 치료 반응환자가 10~20%로 제한적이기 때문에 이를 충족하기 위한 새로운 항암제에 대한 수요가 절실한 상황이다. 이에 지놈앤컴퍼니는 PD-L1이 발현하는 환자수 대비 CNTN4가 발현하는 환자수가 절대적으로 많고, CNTN4가 과발현하는 경우 PD-L1이 발현하지 않는 배타적 발현 양상을 확인해 기존 면역항암제에 불응하는 환자에게 새로운 대안 치료제로서의 가능성을 기대하고 있다.배지수 지놈앤컴퍼니 대표는 “GENA-104 전임상을 통해 기존 면역항암제의 비반응군 환자들을 치료할 수 있는 신규타깃 면역항암제로서의 가능성을 확인했다”며 “GENA-104가 새로운 면역항암제 시장을 열 것으로 기대가 되며, 임상 1상에서 경쟁력 있는 결과를 보여드리도록 연구 개발에 총력을 기울이겠다”고 말했다.◇리비옴, 마이크로바이옴 신약 호주 임상 1상 승인메디톡스는 신약개발 관계사인 리비옴이 지난 28일 호주 인체연구윤리위원회(HREC)로부터 염증성장질환 치료를 위한 마이크로바이옴 신약 ‘LIV001’ 임상 1상을 승인받았다고 29일 밝혔다.리비옴은 다음달 임상 1a상을 개시하고 LIV001의 안전성, 내약성, 약물동태 등을 확인할 예정이다. 이후 염증성장질환 환자 대상으로 다국적 임상 1b 시험을 실시해 초기 유효성 등을 평가할 계획이다.리비옴이 개발하는 LIV001은 면역 조절 효능 유전자를 미생물에 도입해 면역질환에 대한 치료 효과를 높일 수 있도록 개발된 유전자재조합 기술 기의 마이크로바이옴 치료제다.미생물유전자치료제라고도 불리는 유전자재조합 기반 마이크로바이옴 치료제는 원하는 기전에 따라 미생물을 설계·제작해 효과와 약물성을 높일 수 있다. 기존 마이크로바이옴 치료제 한계를 극복하는 차세대 기술로 주목받고 있다.송지윤 리비옴 대표는 “LIV001 임상 승인은 유전자재조합 기반 마이크로바이옴 치료제에 요구되는 엄격한 임상 진입장벽을 리비옴이 자체 역량으로 해결해 뛰어난 기술력과 연구개발 역량을 글로벌 시장에서 입증받았다는데 큰 의미가 있다”며 “차세대 마이크로바이옴 치료제 분야를 선도하는 기업으로 도약하겠다”고 말했다.한편, LIV001은 지난달 국가신약개발사업단(KDDF)이 주관하는 국가신약개발사업 신규 과제로 선정돼 관련 연구개발비를 지원받고 있다.
