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- A형 혈우병 신약 '알투비오' 美→EU 출시국 확대...'헴리브라' 막아서나
- [이데일리 김진호 기자] 프랑스 사노피와 스웨덴 오르판 비오비트롬(오르판) 등이 공동 개발한 ‘알투비오’가 A형 혈우병 시장의 치료 패러다임을 바꿀 유력한 신약으로 떠오르고 있다. 환자를 정상상태로 끌어올리는 장기 효능을 인정받으면서 미국과 유럽 연합(EU) 등 주요국에서 출시 가도를 달리고 있다. 한국 역시 알투비오를 희귀의약품으로 지정하면서 빠르게 도입될 길을 열어줬다. 스위스 로슈의 ‘헴리브라’가 장악한 글로벌 A형 혈우병 시장이 알투비오로 인해 1~2년 내 요동칠 것이란 전망이 나오는 이유다. 내성을 최소화한 알투비오의 등장은 중화항체 혈우병 환자 발생률을 떨어뜨릴 수 있다는 분석도 제기된다. 국내에선 티움바이오(321550)가 중화항체 혈우병 환자 대상 신약 후보물질 ‘TU7710’의 글로벌 임상 1b상을 시도하고 있다.스위스 로슈의 ‘헴리브라’가 장악한 A형 혈우병 분야를 흔들수 있는 신약으로 프랑스 사노피와 스웨덴 오르판 비오비트롬이 공동개발한 ‘알투비오’가 부상하고 있다.(제공=게티이미지, 각사)◇혈우병 시장 대표주자 ‘헴리브라’ 강점은?25일 제약바이오 업계에 따르면 세계 혈우병 시장은 약 17조원, 이중 국내 시장은 약 2300억원 규모로 알려졌다. 혈우병은 출혈이 멈추지 않는 질환으로 크게 A형과 B형 혈우병으로 나뉜다. A형 혈우병은 전체 혈우병 환자의 약 70%를 차지한다. 현재까지 알려진 12가지 혈액응고인자 중 제8번(Ⅷ) 혈액응고인자가 부족할 때 발병한다. B형 혈우병은 제9번(Ⅸ) 혈액응고인자가 부족할 때 나타난다. A형 혈우병 환자가 B형 혈우병 환자보다 국가별로 5~8배가량 많은 것으로 알려졌다.A형 혈우병 시장을 선도하는 약물은 단연 ‘헴리브라’(성분명 에미시주맙)다. 헴리브라는 9번과 10번 혈액응고 인자에 동시에 결합하는 이중특이항체로 8번 혈액응고인자의 기전을 모방한다. 이런 이중 우회 작용 기전 때문에 헴리브라는 A형 혈우병 치료제 중 유일하게 내성 위험이 매우 낮다는 장점도 지녔었다. 또 일본 타케다제약의 ‘애드베이트’나 덴마크 노보 노디스크의 ‘노보세븐알티’(성분명 엡타코그 알파) 등 기존 유전자 재조합 기반 치료제의 반감기는 약 10~15시간이었다. 사실상 환자가 매일 1회 이상 수시로 정맥투여를 받아야 했다. 이와 달리 헴리브라는 투약 간격도 주1회에서 최대 월1회로 유동적이다. 이런 장점을 바탕으로 헴리브라는 A형 혈우병 환자의 1차 치료 단계에서 쓰는 표준 치료제로 100여개 국에서 널리 쓰이고 있다. 로슈에 따르면 헴리브라의 글로벌 매출은 지난해 41억 4700만프랑(한화 약 6조 4480억원)으로 전년(38억 2300만프랑) 대비 약 8.5% 증가했다. 2017년 미국에서 승인된 헴리브라의 매출은 출시국을 확대하면서 줄곧 성장세를 유지하고 있다. 식약처도 2019년 헴리브라를 승인했고, JW중외제약(001060)이 유통을 담당하면서 지난해 240억원의 매출을 달성한 바 있다. ◇효능서 헴리브라 압도한 ‘알투비오’ 등장 주목그런데 지난 19일(현지시간) 유럽의약품청(EMA)이 A형 혈우병 환자들의 출혈 치료 및 예방, 수술 전후 예방요법을 위해 주1회 투여하는 용도로 ‘알투비오’(성분명 에파네스옥토코그 알파, EU 제품명 알투복트)를 시판 허가했다. 알투비오가 지난해 미국(2월)과 일본 및 대만(10월) 등에 이어 EU까지 진출하게 된 것이다. 지난 5월 식품의약품안전처도 알투비오를 희귀의약품으로 지정했다. 사노피가 진행하는 알투비오의 국내 가교 임상 2상이 성공적으로 완료되면, 조건부 허가를 통해 이르면 내년 출시까지 가능해진 셈이다.. 알투비오는 앞서 언급한 로슈의 헴리브라를 포함해 기존 치료제 대비 1개 이상의 특장점을 두루 갖춘 것으로 평가된다. 오르판에 따르면 알투비오는 A형 혈우병 대상 연간 출혈률(1차 평가지표)이 77% 가량 감소시킨다. 해당 약물의 1회 투여시 제8번 혈액응고인자의 활성도가 6일간 정상인 수준인 40% 수준으로 유지됐으며, 7일째에는 15% 정도로 떨어지는 것으로 나타났다. A형 혈우병 환자에서 해당 인자의 활성도는 1% 미만이다. 한편 헴리브라 투약시 제8번 혈액응고인자의 활성도는 1~4주 동안 15% 이상으로 유지되는 것으로 알려졌다. 알투비오 역시 헴리브라처럼 임상 단계에선 내성이 거의 발생하지 않은 것으로 확인됐다.혈우병 치료제 유통 업계 한 관계자는 “알투비오의 반감기는 다른 대부분의 치료제 대비 3~4배 길다. 물론 헴리브라 대비 짧지만, 투약후 약 1주일간 일상생활을 온전하게 유지할 수 있다”며 “헴리브라와 알투비오가 양강구도를 형성할 것”이라고 설명했다.티움바이오가 기존치료제에 내성이있는 중화항체 혈우병 환자 대상 신약 후보 ‘TU7710’의 글로벌 임상 1b상을 준비하고 있다.(제공=티움바이오)◇알투비오 시장 확대, 티움바이오 혈우병 후보 영향은? 이처럼 내성 발생을 최소화한 신약, 알투비오의 등장은 기존 치료제 뿐만 아니라 후발 약물의 개발 전략에도 영향을 미칠 전망이다. 의학계에 따르면 항체 또는 재조합 단백질 관련 지속적인 치료를 받은 A형 또는 B형 혈우병 환자의 약 30%에서 내성이 생기는 것으로 알려졌다. 이들을 중화항체 혈우병 환자로 분류한다. 해당 치료 시장은 반감기가 약 2시간으로 짧은 노보 노디스크의 ‘노보세븐’이 장악하고 있다. 2023년 기준 노보세븐의 매출은 117억 7600만크로네(한화 약 2조 3500억원)에 달했다.앞선 업계 관계자는 “내성이 거의 없다는 헴리브라가 널리쓰여도 30% 수준으로 통용되는 혈우병 환자의 중화항체 발생률은 유지되고 있다”며 “알투비오의 시장 확대가 내성 환자 관련 우회 혈우병 치료 시장에 어떤 영향을 줄지 더 관측할 필요가 있다. 단숨에 시장을 독차지해 임상과 같은 효능을 나타내지 않는 이상 통계적인 관점에서 내성 발생 비율이 급격히 떨어지진 않을 것”이라고 전했다. 알투비오의 시장 확대로 인한 중화항체 혈우병 발생 비율이 크게 달라지지 않을 것이란 설명이다.지난 3월 티움바이오(321550)는 중화항체 혈우병 대상 신약 후보물질 ‘TU7710’의 1b상 임상시험계획서(CTA)를 이탈리아와 스페인 등 의약 당국에 각각 제출 완료했다. TU7710은 유전자 재조합을 통해 만든 제7번 혈액응고인자로 중화항체가 발상한 환자들을 위한 우회인자 혈우병 치료 기전을 지녔다. 회사 측은 올하반기 TU7710의 글로벌 임상 개시를 목표로 하고 있다.티움바이오 관계자는 “노보세븐 보다 TU7710의 반감기는 5~7배(10~16시간) 길다”며 “투약편의성을 갖춘 우리 약물의 임상을 통해 가치를 입증해 2조원 수준의 중화항체 혈우병 시장에 진출하겠다”고 전했다.
- 이수앱지스 “1200억은 시작”...신약 기술이전 본격 시동
- [이데일리 나은경 기자] 희귀약 개발사 이수앱지스가 항암제 기술이전에 성공하면서 글로벌 400조원 규모의 항암제 시장에 성공적인 신고식을 치렀다. 이번에 기술이전한 ISU104의 경우 특정 단백질을 가진 암세포를 찾아내는 항체다. 향후 다른 약물과의 병용요법이나 결합 등 확장성이 크기 때문에 이번 딜을 시작으로 ISU104와 관련된 추가 계약이 이뤄질 수 있을지 주목된다.◇1200억 딜 ‘돋보기’27일 금융감독원 전자공시시스템에 따르면 전날 이수앱지스는 미국 소재 항암제 기업과 총 8550만 달러(1188억원) 규모의 ISU104 기술이전 계약을 맺었다. 반환의무가 없는 선급금(업프론트)은 300만 달러(약 42억원)로 전체 계약 규모의 3.5%를 차지한다. 이중 200만 달러(약 28억원)는 30일 내 수령하고 나머지 100만 달러(약 14억원)도 상대회사에 공급된 원액(DS·Drug Substance) 품질에 이상이 없을 경우 3분기 내 수령할 수 있을 것으로 보인다.(그래픽=이데일리 이미나 기자)ISU104(성분명 바레세타맙)는 암세포의 성장을 억제하는 표적항암제로, 암세포 증식과 연관돼 발생하는 ErbB3 항원에 결합하는 항체다. 특히 ErbB3는 기존 항암제에 약물 내성을 갖게 하는 주요 원인 중 하나여서 향후 수술이나 항암요법, 방사선요법과 같은 암의 표준치료법으로 내성이 생긴 암 환자들에 대한 치료 효과도 기대된다.앞서 이수앱지스는 재발성·전이성 두경부암 성인 환자에게서 ISU104의 안전성과 내약성을 확인하며 2021년 임상 1상을 종료했지만, 파트너사는 새롭게 임상 1상을 진행하게 된다. 기존 임상 1상은 ISU104라는 항체 자체의 안전성을 확인한 것이지만, 파트너사는 ISU104를 자사 기술에 적용할 예정이므로 이때의 안전성을 다시 확인해야 한다. 타깃 적응증도 두경부암에 국한하는 것이 아니라 향후 진행될 임상 1상 추이에 따라 구체화될 전망이다.아직 어떤 식으로 ISU104가 활용될지는 공개되지 않았다. 하지만 업계에서는 항체-약물접합체(ADC)와 유사한 방식이 될 것으로 추측하고 있다. 이 경우 ISU104가 문제가 있는 ErbB3 항원을 가진 암세포를 찾아내 달라붙으면 파트너사의 페이로드(약물)가 해당 암세포의 성장을 저해할 수 있다.양사는 연내 가설검증(PoC)을 마치고 내년 중 미국 식품의약국(FDA)에 1상 임상시험계획(IND)을 신청할 예정이다. 공시에 따르면 미국 IND 제출 후 50만 달러(약 7억원)를 수령하게 돼 있으므로 예정대로 진행될 경우 내년 7억원 추가 수령도 기대된다.아울러 파트너사는 5년 내 ISU104를 활용한 신약의 품목허가까지 마치는 것을 목표로 하는 것으로 알려졌다. 최대 8250만 달러의 추가 수령이 5년 내 결정되는 것이다. 상용화 이후 로열티는 별도로 계약됐는데 로열티 퍼센티지는 한 자리 수로 추측된다.다만 회사는 이날 공시에서 오는 2029년 6월25일까지 계약 상대방에 대해 공개하지 않겠다고 밝혔다. 업계에서는 파트너사가 치료제 개발에서 우위를 점하기 위해 경쟁사 등에 이번 계약을 노출하지 않고자 한 것으로 알려졌다. ErbB 패밀리는 암의 예후와 관련된 단백질로 이중 ErbB1은 표적항암제(머크의 ‘얼비툭스’(성분명 세툭시맙))로 상용화돼 연간 1조원 이상의 매출을 내고 있다. 하지만 ErbB3 타깃 항암제는 아직 글로벌 시장에서 상용화된 바 없어 계열 내 최고 신약(Best-in-Class) 타이틀을 노리겠다는 계산인 것으로 보인다.◇이번 딜의 의미는?선급금의 규모는 전체 딜의 3.5%로 크지는 않지만, 이번 기술이전은 두 가지 측면에서 이수앱지스에 주는 의미가 크다. 첫 번째는 이수앱지스가 처음으로 오리지널 약이 없는 ‘신약’ 개발에 대한 역량을 시장에 입증했다는 것이고, 두 번째는 소규모 희귀질환 시장에서 활약하던 회사가 항암제 분야에 본격적으로 진출했다는 것이다.지난해 창사 이래 첫 흑자전환을 달성한 이수앱지스의 주요 매출원은 고셔병 치료제인 ‘애브서틴’, 파브리병 치료제 ‘파바갈’, 심근경색 치료제 ‘클로티냅’ 3가지 의약품이었다. 이수앱지스는 2000년 이수화학의 생명공학 사업본부를 전신으로 처음 바이오 사업을 시작했고, 이수앱지스의 주력 제품들도 ‘바이오시밀러’라는 개념이 의약당국에 의해 규정되기 전 개발한 의약품이다. 이 때문에 애브서틴, 파바갈, 클로티냅 모두 ‘신약’으로 구분되기는 하지만 사노피-젠자임의 ‘세레자임’, 사노피의 ‘파브라자임’, 일라이릴리의 ‘리오프로’를 각각 동일 성분의 오리지널 약으로 두고 있어 일반적으로 생각하는 신약의 개념과는 다소 차이가 있다.애브서틴의 경우 이수앱지스에서 가장 매출액이 크지만 타깃 적응증인 고셔병의 글로벌 치료제 시장 규모는 2조원대에 불과할 만큼 시장이 협소하다. 이 덕분에 오리지널 약을 가진 글로벌 제약사들이 시장 규모를 감안해 우선순위를 낮추며 미국이나 유럽을 제외한 시장에서는 서서히 철수해 나가고 있어 이수앱지스가 시장을 넓히는 데 상대적으로 자유로울 수 있었던 것은 사실이다. 하지만 매출 성장세에는 결국 한계가 있을 수밖에 없다. 이수앱지스가 항암제, 알츠하이머 치료제 등으로 영역을 확장하려 노력하는 것도 궁극적으로 더 큰 시장을 타깃으로 하기 위함이다.글로벌 항암제 시장의 경우 연평균 11%로 성장해 오는 2027년에는 3000억 달러(약 417조원) 이상의 시장을 형성할 것으로 예상된다. 이중에서도 표적항암제는 연평균 성장률이 21.8%로, 항암제 시장의 성장을 주도할 것으로 점쳐지고 있다.ISU104는 플랫폼 기술은 아니지만 이수앱지스는 ErbB3 항체를 가지고 여러 모달리티(치료접근법)에 적용해 다양한 방식으로 개발할 예정이다. 현재 회사 내부에서는 ISU104를 CAR-NK(키메라 항원 수용체-자연살해)와 결합시킨 세포치료제로 자체 개발 중이다. 이밖에도 이번 딜이 ISU104를 특정 모달리티 치료제 개발에만 한정되도록 제한을 뒀으므로 향후 다양한 모달리티와의 결합 가능성을 연구하며 추가적인 기술이전을 시도할 계획이다.
- 삼성바이오에피스, 에피스클리 美 허가 임박…매출 1조원 예상
- [이데일리 김진수 기자] 삼성바이오로직스(207940)의 자회사 삼성바이오에피스가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 7번째 바이오시밀러 품목허가를 눈앞에 뒀다.삼성바이오에피스의 7번째 FDA 품목허가 주인공은 솔리리스 바이오시밀러 ‘에피스클리’가 될 전망이다. 유럽에서 먼저 출시된 에피스클리는 50% 이상의 시장 점유율을 기록하면서 오리지날 제품까지 넘어섰다. 미국에서도 이와 유사한 점유율을 보여준다면 연매출 1조원은 무난하게 달성할 것으로 예상된다.20일 제약바이오 업계에 따르면 삼성바이오에피스가 개발한 에피스클리의 미국 FDA 품목허가가 임박했다는 관측이 나온다.에피스클리는 미국 알렉시온 파마슈티컬스가 개발한 희귀질환 치료제 ‘솔리리스’의 바이오시밀러다. 희귀 질환인 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH)과 비정형 용혈성 요독 증후군(aHUS)에 대한 적응증을 갖췄다. 지난해 7월 유럽에서 판매를 개시한 이 약은 올해 4월부터 국내에서도 선보였다.이번에 에피스클리가 FDA로부터 품목허가를 획득하면 삼성바이오에피스가 미국에서 허가받은 바이오시밀러 수는 7개로 늘어난다. 그동안 삼성바이오에피스는 렌플렉시스(SB2, 레미케이드 시밀러), 에티코보(SB4, 엔브렐 바이오시밀러), 하드리마(SB5, 휴미라 바이오시밀러), 온트루잔트(SB3, 허셉틴 바이오시밀러), 바이우비즈(SB11, 루센티스 바이오시밀러), 오퓨비즈(SB15, 아일리아 바이오시밀러)의 FDA 품목허가를 받은 바 있다.삼성바이오에피스가 승인 및 허가받은 바이오시밀러 라인업. (사진=삼성바이오에피스 홈페이지)알렉시온이 개발한 솔리리스는 성인 기준 연간 치료 비용이 4억원에 달하는 초고가 바이오의약품이다. 이에 국내 뿐 아니라 전 세계적으로 바이오시밀러 제품을 통한 비용 절감 및 환자 접근성 확대가 절실한 상황이었다. 그러나 개발 난이도가 높고, 희귀질환 치료제인 만큼 임상 환자 모집도 어려워 전세계적으로 삼성바이오에피스와 암젠만이 바이오시밀러 제품 개발에 도전했다.암젠의 솔리리스 바이오시밀러 ‘베켐브’는 지난해 4월 유럽에서 허가 받았으며, 올해 5월에는 미국에서는 품목허가를 획득했다. 그러나 암젠은 알렉시온과 협약을 통해 2025년 3월 이후에 미국에서 제품을 출시하기로 했다.이는 암젠이 알렉시온의 솔리리스 물질 특허 외 다른 특허에 대한 권리 및 허가를 취득하기 위한 전략으로 분석된다. 알렉시온 입장에서는 일부 특허에 대한 사용 및 허가권을 주는 대신 바이오시밀러 출시 시기를 조금이라도 늦춰 독점적 지위를 더 오래 유지하기 위한 계약인 셈이다.반면, 삼성바이오에피스는 별도의 협의 없이 에피스클리 품목허가 및 제품 출시를 추진하면서 정면돌파 하는 중이다. 이에 알렉시온은 올해 1월 삼성바이오에피스를 상대로 미국 델라웨어 지방법원에 특허 침해 소송을 제기했다. 이어 2월에는 에피스클리의 미국 출시를 막아 달라는 가처분 신청도 접수했는데, 법원은 지난달 말 해당 가처분 신청에 대해 기각 결정을 내렸다. 아직까지 본안 소송은 계속 진행 중으로, 삼성바이오에피스 역시 다양한 대응 전략을 고심 중에 있다.◇내년 암젠과 경쟁 불가피…경쟁력은?특허 회피 전략에 따라 에피스클리와 베켐브의 미국 출시 시점이 조금 차이 날 수 있지만, 내년안으로는 두 제품 모두 출시가 가능할 것으로 예상되는 만큼 치열한 경쟁이 예상된다.에피스클리는 ‘솔리톨’이라는 성분이 없어 베켐브 대비 투여할 수 있는 환자 범위가 넓다는 점이 장점이다. 솔리톨은 의약품 안정성을 높이는데 도움을 준다. 하지만 과당이나 설탕 등 과당 전구물질을 소화할 수 없는 과당 불내증 환자에겐 거부 반응을 일으킬 우려가 있어 투여가 금지돼 있다.실제로 이와 같은 강점을 바탕으로 현재 에피스클리는 유럽에서 시장 점유율 50% 이상을 기록하면서 오리지널 솔리리스까지 넘어선 상황이다.구체적으로 프랑스 공립병원 조달 90%를 차지하는 ‘유니하’(UniHA) 입찰을 따냈다. 이탈리아에서도 진행된 입찰의 90%를 확보했다. 네덜란드에서도 국가 입찰에 성공하는 등 진출 국가마다 빠른 속도로 점유율을 높이고 있다.지난해 기준 미국 솔리리스 매출은 2조원 가량이다. 에피스클리가 유럽과 비슷한 수준의 점유율을 확보한다는 가정을 했을 때 미국에서만 1조원 가량의 매출 확보가 가능하다.에피스클리가 유럽에서 주목받는 이유 중 하나는 저렴한 가격에 있다. 에피스클리는 오리지널 제품 대비 약값이 20% 가량 저렴해 환자들의 접근성을 높였다. 또 국내에서는 에피스클리 약가가 바이알(병)당 251만4858원으로 솔리리스 의약품 약가(513만2364원)의 절반 수준이었다. 올해 4월부터는 솔리리스 약가가 360만원으로 적용되면서 차이가 줄었지만 에피스클리는 여전히 솔리리스 대비 30% 이상 저렴하다. 이에 건강보험 재정 절감 및 건전성 확보에도 도움이 되고 있다.삼성바이오에피스 관계자는 “삼성바이오에피스의 가격 정책은 환자들의 부담을 줄여주는 것 뿐 아니라 국가 건강보험 재정 절감에 기여하기 위함”이라며 “최근 미국에서도 도매 가격(Low-WAC) 제품 선호도가 높아지고 있다는 점이 에피스클리에게는 긍정적”이라고 강조했다.
- 韓제약바이오, mRNA 백신 개발 현주소는?[mRNA 백신 시대 下]
- (제공=게티이미지)[이데일리 김진호 기자] 글로벌 기업들이 mRNA 기반 바이러스 예방 백신 및 암 치료 백신 개발에 경쟁적으로 나서고 있다. 국내 기업들도 뒤질세라 mRNA 플랫폼을 확보, 연구 및 임상개발에 주력하고 있다. 올해 mRNA 기반 코로나19 다가백신의 3상 결과 발표를 앞둔 셀리드(299660)가 대표적이다. 아이진(185490)과 에스티팜(237690) 등도 코로나19 타깃용 mRNA 백신의 국내외 임상을 진행하고 있다. GC녹십자(006280)는 캐나다 아퀴타스 테라퓨틱스(아퀴타스)로부터 mRNA 운반체인 지질나노입자(LNP) 기술을 확보, 관련 백신 신약을 앞당기겠다고 포부다. 2020년 12월 긴급사용승인된 mRNA 백신을 따라잡기 위해 이듬해부터 한국을 포함한 세계 각지 기업들이 후발 물질 개발에 뛰어들었지만, 핵심 요소 기술인 LNP 특허에 접근하지 못하는 상황이 불거졌다. 화이자의 관계사인 아퀴타스와 모더나, 캐나다 아뷰튜스 바이오파마(아뷰튜스) 등이 LNP 관련 특허권을 두고 다투면서, 다른 기업에게 그 사용권을 허용하지 않은 것이다. 당시 국내에서 코로나19 mRNA 백신 개발을 시도한 기업들 사이에서는 “LNP 사용권에 대한 문의를 남겨도 답변조차 오지 않는다”는 고충이 터져나오기도 했다.◇mRNA 플랫폼 확보한 ‘셀리드·아이진·에스티팜’ 하지만 현재 셀리드와 아이진, 에스티팜 등 일부 K-제약바이오 기업이 mRNA 플랫폼을 자체 확보해 임상 가도를 달리는 중이다.우선 셀리드는 코로나19 다가 백신 후보물질 ‘AdCLD-CoV19-1 OMI’에 대해 한국과 필리핀, 베트남 등에서 글로벌 임상 3상을 진행하고 있다. 해당 물질은 코로나19를 일으킨 ‘원형 사스코로나바이러스-2’(우한주)의 오미크론 변이주를 예방하도록 설계됐다. 셀리드 측은 mRNA 전달체로 별다른 특허 이슈가 없는 아데노연관바이러스(AAV)를 사용한 것으로 알려졌다.지난 12일 한국거래소에서 진행한 기업설명회에서 신광수 셀리드 책임연구원은 “연내 임상 3상을 마치고 품목허가를 신청하는 게 목표다”며 “화이자 등의 변이주 백신 대비 절반 수준의 가격 경쟁력을 확보해 시장성을 확보하겠다”고 강조했다.아이진은 mRNA 기반 코로나19 다가 백신 ‘EG-COVⅡ’에 대해 호주 내 임상 1/2a상 진행 중이다. 회사는 이미 기존 코로나19 우한주에 대한 mRNA 백신 후보물질인 ‘EG-COVID’에 대한 국내 임상 1상도 마쳤지만, 사업성을 이유로 현재는 우한주와 변이주를 함께 예방하는 다가백신 개발에 집중하는 것으로 확인됐다. 아이진은 mRNA 백신 전달체로 LNP가 아닌 자체 확보한 양이온성 리포좀을 활용하고 있는 상황이다. 이밖에도 에스티팜은 지난 14일 mRNA 방식의 코로나19 백신 후보 물질 ‘STP2104’의 임상 1상의 중간 분석 결과, 기존 백신 대비 뛰어난 중화항체 형성률을 보였다고 밝혔다. 회사는 자체 확보한 mRNA 유전체 발현을 촉진하는 캡핑 기술 ‘SmartCap’과 LNP 기술 등을 접목해 STP2104를 개발했다. 이 물질의 1상 최종 결과는 2025년 상반기에 공개될 예정이다.일각에서는 국내사의 mRNA 백신 후보물질이 글로벌 기업이 이미 성공한 코로나19 백신에 국한돼 사업성이 떨어진다는 지적도 나온다. mRNA 백신 개발 업계 관계자는 “코로나19 mRNA 백신을 상용화, 자체적으로 확보한 mRNA 플랫폼을 검증받는 것이 중요하다”며 “현재로서 우리가 시장을 선도한다는 것은 어불성설이다. 우선 바이러스 분야 mRNA 백신을 따라잡아야한다”고 말했다. 이어 “글로벌 기업이 mRNA를 통해 암 치료 백신 등 다른 분야로 확장하려는 시도가 성공하면, 우리도 그 길에서 틈새 적응증과 물질을 발굴해 개발을 시도할 수 있을 것”이라고 덧붙였다.(그래픽=이데일리 문승용 기자)◇아퀴타스와 손잡은 녹십자, mRNA 백신 & 치료제 동시 개발백신분야 전통제약사인 GC녹십자는 아퀴타스와 협력해 mRNA 백신 개발을 수행하겠다는 각오다. 지난해 3월 GC녹십자는 아퀴타스와 mRNA 백신 또는 치료제 등의 개발을 위한 LNP 기술도입 및 옵션 계약을 체결했다. 이를 바탕으로 회사는 인플루엔자(독감) 4가 백신 후보물질 ‘GC4002B’을 확보해 비임상을 수행 중이다. 추가로 숙산알데이드탈수소효소결핍증(SSADHD)을 치료할 mRNA 신약 후보물질도 발굴하고 있다. GC녹십자 관계자는 “글로벌 기업이 이미 mRNA 인플루엔자 백신 3상을 시도하고 있지만, 이런 백신은 매년 유행할 수 있는 변이가 달라 백신으로 새롭게 구성해야 한다. 한번 개발에 성공하면 꾸준히 신규 제품을 만들어 시장을 공략할 수 있을 것”이라며 “2022년부터 mRNA 기반 인플루엔자 1가 백신 ‘GC3117A’를 발굴해 임상 진입을 했지만, 시장 대응을 위해 이를 활용한 4가 백신 ‘GC4002B’로 대체해 개발을 추진하고 있다”고 설명했다. 그는 이어 “글로벌 시장에서 mRNA의 확장성이 부각되고 있다”며 “기존에 연구해온 SSADHD라는 희귀질환 대상 mRNA 신약 발굴 연구에도 박차를 가하겠다”고 설명했다.◇‘에스티팜·GC녹십자’ RNA CDMO도 속도에스티팜과 GC녹십자는 mRNA를 포함한 RNA 위탁개발생산(CDMO)사업에도 뛰어들고 있다.에스티팜은 여러 RNA의 핵심 소재인 올리고 뉴클레오타이드 CDMO 사업을 활발하게 펼치는 기업이다. 회사에 따르면 2023년 올리고 뉴클레오타이드 사업 매출은 1696억원으로 전체 매출(2841억원)의 59%를 차지했다. 특히 지난해에는 에스티팜이 보유한 RNA 원료 제조시설이 ‘cGMP’(미국 우수 의약품 제조관리 기준) 인증을 획득, 글로벌 수주에도 청신호가 켜졌다.에스티팜은 지난 5일 바이오USA 2024에서 유전자교정도구인 ‘크리스퍼-캐스9’ CDMO 플랫폼을 본격화한다고 밝혔다. 크리스퍼-캐스9은 가이드RNA(gRNA)인 ‘크리스퍼’와 절단 단백질인 ‘캐스9’의 복합체다. 회사는 크리스퍼와 캐스9을 발현시키는 mRNA 등에 대한 CDMO 수요를 확보할 수 있을 것으로 자신하고 있다.김경진 에스티팜 대표는 “gRNA, mRNA, LNP 등 크리스퍼-캐스9 시스템의 구성요소를 모두 할 수 있다”며 “시간과 비용을 절감하는 제조환경을 부각해 사업을 확대하겠다”고 했다.GC녹십자는 지난해 11월부터 전라남도 화순에 위치한 mRNA 공장을 본격 가동하기 시작했다. 해당 시설을 통해 임상 1~2상 수준의 mRNA 신약 후보물질의 CDMO가 가능한 것으로 확인됐다.
- CG인바이츠, 아이발티노스타트 췌장암 美 2상 14명 투약…용량 확정
- [이데일리 김진수 기자] CG인바이츠가 췌장암 치료제로 개발중인 아이발티노스타트의 FDA 임상 2상이 순조롭게 진행되고 있다고 19일 밝혔다.아이발티노스타트. (사진=CG인바이츠 홈페이지)CG인바이츠는 지난 2022년 1월 미국 식품의약국(FDA)로부터 임상 1b/2상 임상시험계획(IND)을 승인받고 아이발티노스타트의 미국 임상을 진행 중이다.18명을 대상으로 한 임상 1b상 데이터 분석을 완료해 안정성을 확인하고 권장 2상 용량(RP2D)을 250㎎/㎡로 확정했다.임상 2상 시험은 1차 표준치료요법인 폴피리녹스(FOLFIRINOX) 요법을 받은 진행성 또는 전이성 췌장암 환자 중 질병이 진행되지 않은 환자 52명을 대상으로 이뤄진다. 아이발티노스타트와 로슈(Roche)의 카페시타빈(capecitabine)을 병용 투여하는 시험군과 대조군으로 카페시타빈 단독 요법을 비교해 무진행생존기간(PFS), 질병통제율(DCR), 전체생존기간(OS), 안전성 평가 등을 진행한다.임상시험 총 책임자는 미국 샌프란시스코에 있는 캘리포니아 의과대학(UCSF)의 앤드류 고(Andrew Ko, MD) 교수가 맡고 있다.현재까지 등록을 마치고 투약 중인 환자는 14명이며, 추가적으로 3명의 환자가 임상 등록을 위한 스크리닝 작업을 진행하고 있다. 1b상 이후, 2상 등록을 대기중인 환자가 있었을 뿐만아니라 임상사이트가 20곳으로 확대된 것이 환자모집 속도를 높인 것으로 보인다.또한, 7~8월중에 임상 사이트 3곳이 더 추가될 예정이라 환자모집 속도는 더욱 빨라질 것으로 보인다.아이발티노스타트는 췌장암 치료제 분야에서 히스톤탈아세틸화효소(HDAC) 억제제로서는 세계 최초로 임상시험을 진행하는 신약 후보이다. HDAC 효소와 결합해 종양 세포 활성을 억제하고, 암성장 유전자의 발현을 조절하여 암 세포를 사멸시키는 역할을 한다.아이발티노스타트는 췌장암 적응증으로 의학적 중요성과 안전성 및 제품 가능성까지 높게 평가받아 지난 2019년 미국 FDA로부터 희귀의약품 지정(ODD)을 받은 바 있다. 이에 세금 감면, 신약승인 심사비용 면제, 시판허가 승인 후 7년간 독점권 등 다양한 혜택을 갖고 있다.CG인바이츠 관계자는 “아이발티노스타트 임상 환자이 원활하게 진행 중에 있다”고 말했다.
- 네오켄바이오, 대마 기반 엑소좀 생산 시작...“R&D 자금 활용할 것”
- [이데일리 유진희 기자] 의료용 대마 전문기업 네오켄바이오가 연구개발(R&D) 단계를 넘어서 본격적인 수익성 확보에 나선다. 먼저 의료용 대마를 화장품과 의약품 등 소재로 공급하고, 이를 기반해 소아 뇌전증 등의 치료제 개발을 성공적으로 이끈다는 계획이다. (사진=네오켄바이오)◇이달부터 대마 기반 화장품 소재 생산 돌입네오켄바이오는 이달부터 대마 유래 엑소좀, 폴리데옥시리보뉴클레오티드(PDRN) 등을 화장품 소재로 활용할 수 있도록 태국 현지 공장에서 생산에 들어간다. 이를 위해 네오켄바이오는 최근 키스오브뷰티 등 태국의 화장품 기업 2곳과 현지 합작법인 설립했다. 키스오브뷰티는 제조부터 유통, 수출입까지 다루는 종합화장품기업으로 코스모네이션, 뷰티빌 등의 계열사를 보유하고 있다. 이들은 이번에 생산되는 제품을 우선적으로 사용하기로 했다. 네오켄바이오는 안정적인 수익성을 확보하고, 현지 회사들은 차별화된 화장품 소재를 공급받아 시너지를 낸다는 전략이다. 김정국 네오켄바이오 사장은 “태국은 대마 규제 자유 국가이자 생산 비용을 절감해 글로벌 경쟁력을 확보할 수 있는 최적의 장소”라며 “이를 바탕으로 우선 1년 내 50억 원 이상의 매출을 내는 게 목표다”라고 설명했다. 김 사장의 자신감처럼 네오켄바이오의 의료용 대마 제조 기술을 활용하려는 기업이 줄을 잇고 있다. 현재 네오켄바이오는 한국콜마(161890), HLB생명과학(067630) 등과 협력 관계를 구축해 국산화 의약품 개발을 하고 있으며, 글로벌 기업과 제품 공급도 논의하고 있다.배경은 차별화된 기술에 있다. 네오켄바이오는 뇌전증, 치매 등 치료제로 주목받는 의료용 대마 ‘헴프’의 치료성분 ‘칸나비디올’(CBD)를 고순도로 추출·가공하는 플랫폼 기술을 확보하고 있다. 헴프에서 CBD를 단시간에 98% 이상 추출할 수 있는 기술이다.김 사장은 “우리의 CBD 플랫폼 기술은 기존 초임계 추출(SFE) 설비보다 저렴해 생산 단가도 4분의 1로 낮출 수 있다”며 “무엇보다 헴프에 미량 남아있는 마약 성분인 ‘테트라하이드로칸나비놀’(THC)을 100% 제거해 순수한 CBD만 생산할 수 있어 안전성도 높다”고 강조했다.(자료=네오켄바이오)◇뇌전증·치매 등 희귀난치성 뇌질환 치료제 개발 목표네오켄바이오는 궁극적인 목표는 이 같은 기술을 활용해 뇌전증, 파킨슨병, 치매 등 희귀난치성 뇌질환 치료제 개발에 기여하는 것이다. 현재 호주에서 관련 임상을 준비하고 있으며, 기술수출 등을 모색하고 있다. 관련 시장도 크다. 글로벌 시장조사기관 리서치앤마켓에 따르면 세계 헴프 시장은 2022년 277억 달러(약 38조 원)에서 2027년에는 823억 달러(약 114조 원)로 커진다. 의료용 목적으로 대마 사용을 합법화한 나라는 미국, 캐나다, 독일 등 56개국에 이르며, 여전히 확대 추세다. 우리나라도 신산업 지원 차원에서 마약류 관리에 관한 법률을 개정해 의료용 대마의 활용 폭을 넓힐 수 있도록 한다는 방침이다. 김 사장은 “뇌전증 치료제로는 2018년 미국 식품의약국(FDA)이 승인한 영국 GW파마슈티컬스의 CBD 기반 ‘에피디올렉스’가 있다”며 “1인당 치료비용이 연간 약 4000만 원에 달하는 고가로 관련 매출이 출시 1년 만인 2019년 3억 달러(약 4100억 원)가 넘는다”고 말했다. 2021년 설립된 네오켄바이오가 2년 만에 시리즈 A, B를 성공적으로 이끌며 약 150억 원의 자금을 유치할 수 있던 배경이기도 하다. 수익성 확보가 이뤄진 만큼 추가적인 자금 확보 없이, 코넥스 또는 코스닥에 진입할 예정이다. 김 사장은 “헴프에서 발견되는 140여 개 치료제 성분은 신약개발에 새로운 가능성을 제시할 것”이라며 “선제적으로 R&D에 나서 글로벌 의료용 대마 기업으로 성장할 수 있도록 할 것”이라고 전했다.
- 美 생물보안법 ‘불발’ 중소 CMO 주가↓…미용기기는 ‘급등’[바이오 맥짚기]
- [이데일리 김새미 기자] 12일 국내 제약·바이오 투자 시장에는 생물보안법(Biosecure Act)이 국방수권법(National Defense Authorization Act, 이하 NDAA) 개정안에서 제외됐다는 소식에 중소 바이오의약품 위탁개발생산(CDMO) 업체들의 주가가 하락했다. 반면 최근 제이시스메디칼(287410)이 해외 사모펀드(PEF) 운용사에 매각되자 추가 인수·합병(M&A) 기대감이 돌면서 미용의료기기 업체들의 주가가 동반 상승했다. 신약개발사 중에는 카이노스메드(284620)가 파킨슨병 치료제 ‘KM-819’의 미국 임상 2상 결과 발표가 다가오면서 주가가 급등했다.◇美 생물보안법 연내 제정 불투명…중소 CMO 주가 ‘급락’12일 KG제로인 엠피닥터(MP DOCTOR)에 따르면 이날 바이넥스(053030)의 주가는 1만 3160원으로 전일 대비 2590원(16.44%) 급락했다. 에스티팜(237690)도 9만 3200원으로 전일 대비 1만 500원(10.02%) 하락했다. 바이오의약품 CDMO 업체인 2곳의 주가가 일제히 하락한 데에는 생물보안법 관련 소식의 영향이 컸던 것으로 풀이된다.(자료=엠피닥터)블룸버그는 지난 11일(현지시각) 개최된 미국 하원 규칙위원회에서 생물보안법이 NDAA 개정안에 포함되지 않았다고 보도했다. NDAA는 미국 국방부의 한 해 예산을 결정하기 위한 정책 법률이다. 2025 회계연도 NDAA(이하 NDAA 2025)는 미국 내 중국의 악의적인 영향력을 억제하기 위한 조치를 포함한 게 특징이다. 생물보안법은 중국 바이오 기업들의 미국 내 사업 제한을 골자로 하는 법안이다. 해당 법안에는 BGI그룹과 우시앱텍 등 중국 바이오텍을 직접적으로 명시해 제재 대상으로 지목했다.이 같은 소식에 홍콩거래소에 상장된 우시앱텍과 우시바이오로직스의 주가가 급등했다. 우시앱텍의 주가는 전일 대비 8.45% 오른 35.95홍콩달러(약 6332원)에 거래를 마치면서 19개월 만에 최고가를 기록했다. 우시바이오로직스의 주가는 12.54홍콩달러(약 2209원)로 전일 대비 14.21%나 치솟았다.반사이익을 기대했던 국내 CDMO 기업들의 경우 국내 1위 업체인 삼성바이오로직스(207940)의 주가는 굳건했지만 중소업체들은 타격이 컸다. 삼성바이오로직스는 이날 주가가 74만 2000원으로 전일 대비 2000원(0.27%) 상승했다. 반면 바이넥스는 전일 대비 16.44% 하락하고 에스티팜은 전일 대비 10.02% 떨어지는 등 낙폭이 컸다.올해 1월 미국 상·하원이 공동 발의한 생물보안법은 전례 없는 속도로 미국 상·하원 상임위원회를 통과했던 만큼 연내 제정을 유력하게 보는 업계 관계자들이 많았다. 생물보안법의 영향력은 세계 최대 바이오 행사인 바이오USA에서도 여실히 드러났다. 이번 바이오USA에선 중국 의약품 CDMO 업체인 우시앱텍이 바이오USA 행사를 주관하는 미국 바이오협회(BIO)에서 탈퇴하고, 우시바이오로직스도 올해 해당 행사에 불참하는 등 중국 기업은 찾아보기 어려웠다.바이오USA의 기조연설자로 4성 장군(대장) 출신인 예비역 해군 제독인 윌리엄 맥레이븐(William H. McRaven) 텍사스대학교 전 총장이 나서 ‘과학 분야에서 미국의 우위를 유지하는 것이 국가 안보에 있어 중요한 이유’에 대해 발언했다. 황주리 한국바이오협회 본부장은 “과학 분야에서 윌리엄 사령관이 이 같은 기조연설을 펼친 것은 현재 바이오산업에서 중국을 견제해 안보를 필두로 우위에 오르려는 정책적 관심이 엄청나다는 방증”이라고 해석했다.그러나 물밑에선 중국 기업들의 로비가 펼쳐졌다. 생물보안법의 규제 대상으로 명시된 중국 기업들은 의회를 대상으로 로비하고 자발적으로 공지문 등을 통해 규제 대상에서 빠지기 위해 노력해 미국 생물보안법 제정 위기를 1차적으로 막는데 성공했다. 미국 상원 군사위원회(Senate Armed Services Committe)는 12일부터 13일까지 전체 위원회에서 NDAA 2025를 검토할 예정이다. 경우에 따라 오는 14일까지 일정이 늘어날 수 있다. 이에 따라 시간이 부족해지면서 오는 11월 미국 대선 전까진 생물보안법의 NDAA 포함 여부가 결정이 내려지지 않을 수도 있다는 관측이 나온다.그럼에도 바이오업계에선 일희일비하는 것을 경계하는 분위기다. 바이오업계 관계자는 “생물보안법 적용 대상을 중국 위탁생산(CMO) 기업뿐 아니라 신약개발사 등으로 확장하고 있는 것으로 안다”며 “미국이 초당적으로 바이오 패권 전쟁에선 절대 지지 않겠다는 의지를 다지고 있는 상황에서 생물보안법의 중요성이 간과되리라는 생각이 들진 않는다. 연말까지 NDAA 수정안이 여러 번 제출될 수도 있다”고 강조했다.◇추가 M&A 기대감에 미용의료기기株 골고루 ‘상승’반면 이날 미용의료기기 섹터의 주가는 선전했다. PEF 운용사의 제이시스메디칼 인수합병(M&A) 소식이 미용의료기기 시장을 달군 것으로 풀이된다.하이로닉(149980)은 이날 주가가 1만 10원으로 마감, 전일 대비 1190원(13.49%) 올랐으며, 클래시스(214150)는 이날 전일 대비 5750원(11.97%) 급등한 5만 3800원에 거래를 마쳤다. 원텍(336570)은 전일 대비 390원(5.14%) 오른 7980원, 비올은 전일 대비 410원(4.21%) 오른 1만 160원을 기록했다. 매각설이 돌았던 파마리서치(214450)도 13만 4800원으로 전일 대비 7300원(5.73%) 상승했다.프랑스계 PEF 운용사 아키메드는 제이시스메디칼을 총 9904억원에 인수한다고 공시했다. 주당 1만 3000원에 지난 10일부터 내달 22일까지 공개 매수에 나서기로 했다. 최소 매수 수량은 1801만 3879주(지분율 23.28%)이며, 최대 매수 수량은 5572만 4838주(72%)로 2341억원~7244억원을 투입하기로 했다. 아키메드는 글로벌 수준의 의료 산업 투자 포트폴리오를 구축한 헬스케어 전문 PE이다.특히 공개매수 방식을 택한 만큼, 매각이 불발될 가능성은 거의 없을 것이라는 게 금융투자업계 관계자들의 중론이다. 김충현 미래에셋증권 연구원은 “인수설 보도 후 공개매수로 인한 상장폐지는 이벤트 드리븐 전략의 가장 이상적인 사례”라고 평했다. 실제로 루트로닉의 주가는 인수설 보도 직후 3% 상승했고, 최종 37% 이상 상승하며 상장폐지됐다. 오스템임플란트의 주가는 인수설 보도 직후 15% 상승했고, 최종 22% 상승하며 상장폐지됐다.이번 제이시스메디칼의 피인수는 2022년 4월 베인캐피탈에 클래시스가 인수되고 2023년 6월 루트로닉이 한앤컴퍼니에 매각된 이후 세 번째로 국내 미용의료기기 업체가 PEF의 품에 안긴 것이다. 이에 추가 M&A에 대한 기대감으로 남은 미용의료기기업체의 주가가 골고루 상승한 것으로 분석된다.다만 국내 미용의료기기업체의 추가적인 M&A 거래가 성사될지는 두고 봐야 한다는 분석이 제기됐다. 신민수 키움증권 연구원은 “섹터 내 추가 M&A 가능성은 낮다”고 봤다. 신 연구원은 “피부미용 장비 업체들의 PEF 매각 시점은 연매출 1000억원 규모일 때”라며 “회사 규모를 글로벌 수준으로 끌어올리고 사세를 확장시키는 구간이기 때문”이라고 짚었다.원텍의 지난해 연매출은 1156억원, 비올은 611억원이다. 신 연구원은 비올의 경우 외형 성장이 더 필요하고, 원텍의 경우 매력적인 외형을 갖췄지만 태국을 중심으로 해외 직판망 체제를 갖추면서 유기적 성장을 도모하는 구간이라 M&A 가능성은 낮다고 판단했다.◇카이노스메드, 파킨슨병 치료제 美 임상 2상 결과 발표 임박그 외에 주가가 급등한 신약개발사로는 카이노스메드가 있었다. 카이노스메드는 이날 주가가 5100원으로 전일 대비 565원(12.46%) 급등했다. 카이노스메드의 파킨슨병 치료제 ‘KM-819’가 올 상반기 내에 미국 임상 2상 파트1b단계 결과를 할 것으로 예상되면서 파이프라인에 대한 기대감이 반영된 것으로 추정된다.KM-819은 앞선 미국 임상 2상 파트1a단계에서 800㎎ 용량까지 안전성을 확인한 신약후보물질이다. 카이노스메드는 이번 임상 결과를 바탕으로 기술이전을 진행할 방침이다. IV리서치는 “KM-819의 미국 임상 2상 파트2단계부터는 대규모 현금 지출과 2년 이상의 임상기간이 필요한 만큼 해당 데이터를 바탕으로 기술이전을 추진 중”이라고 전했다.KM-819는 다계통위축증 치료제로도 개발 중이다. 다계통위축증은 비전형 파킨슨증후군의 대표 직환으로 드물게 발생하는 신경퇴행성 질환이다. 파킨슨병 증상을 보이면서 다른 신경계통의 이상이 동반되는 게 특징이다. 카이노스메드는 다계통위축증 환자 78명을 대상으로 KM-819 국내 임상 2상을 진행 중이다. 해당 임상은 환자 모집이 약 90% 완료된 것으로 알려졌다. 다계통위축증은 신경아교세포의 소멸로 발생하는 특발성 진환이다. 희귀질환인 만큼, 임상 2상 성공 시 조건부 허가가 가능할 것이라는 게 IV리서치의 전망이다.카이노스메드 관계자는 “KM-819의 미국 임상 2상 파트2 완료가 곧 될 것이라는 기대감이 주가에 반영된 것 같다”며 “임상개발 사장인 이재문 박사가 현재 미국에서 열심히 결과 분석을 하고 있는 만큼, 보름 이내에 좋은 소식이 있을 것으로 기대하고 있다”고 말했다.
- 지아이이노베이션, 美 FDA GI-102 희귀의약품 지정
- [이데일리 송영두 기자] 지아이이노베이션이 미국 식품의약국(FDA)로부터 차세대 면역항암제 GI-102의 진행성 또는 전이성 육종에 대한 희귀의약품(ODD)지정을 받았다고 11일 밝혔다. 지아이이노베이션(358570)의 ODD지정은 GI-101의 메르켈 세포암에 이어 두번째다.ODD는 희귀 질환 중 연간 유병률이 10만명 미만인 난치성 질환을 목표하는 치료제에 대한 장려 제도다. 희귀 질환을 목표로 하는 치료제의 경우 세액 공제, 승인신청 수수료 면제, 시판 후 7년간 독점 판매권 부여 등의 혜택이 주어진다. GI-102가 ODD 허가를 받은 육종은 암세포들이 지방, 근육, 신경, 섬유상 조직, 혈관 등 연부조직에서 형성되는 종양으로 성인 악성 종양의 약 1%를 차지한다. 특히 전체 환자의 40~60%는 종양 제거 후 국소 재발 또는 전신 전이를 보이게 되는데, 진행성 또는 전이성 육종의 경우 예후가 좋지 않아 의료적 수요 충족이 시급한 실정이다. 이에, 가속승인의 가능성이 높은 암 종 중 하나다. 이번 허가에 따라 회사는 GI-102의 글로벌 진출에 더 탄력을 얻을 전망이다. 장명호 CSO(임상전략 총괄)는 “미국 메모리얼 슬론 케터링 암센터(Memorial Sloan Kettering Cancer Center)및 미국 핵심 오피니언 리더(KOL)들과 희귀질환에 대한 지속적인 논의를 진행해 오고 있는 가운데 FDA로부터 ODD 승인을 받게 돼 기쁘다”며 “치료 옵션이 없는 진행성 또는 전이성 육종 환자들에게 도움이 될 수 있는 기회가 되길 기대한다”고 말했다.특히 회사는 이번 GI-102의 ODD 승인으로 미국 의료 현장 내 동정적 사용 확대 가능성도 내다보고 있다.장 CSO는 “GI-102가 방광암, 자궁경부암에 대한 치료목적 사용승인으로 국내 의료 현장의 인정을 받고 있는 가운데, 미국에서도 허가 전 의료 현장 사용이 가능한 동정적 사용의 기회가 열려있다”며 “미국의 경우 동정적 사용을 통해 환자에게 비용청구가 가능하므로 조기 상업화도 가능하다“고 강조했다.한편 GI-102는 면역세포의 수를 평균 5배 증가시키는 강력한 항암 면역세포 증식능으로 단독요법 용량증량 임상시험에서 5건의 confirmed PR(확증된 부분관해)을 확인했다. 더불어 최근 임상시험변경 승인을 통해 피하주사 임상 및 IV(정맥주사)임상 2상 및 화학항암제, 키트루다와 병용 임상에 돌입할 예정이다.
- 노브메타파마, 근감소증 치료제 개발 나선다...‘동물용은 내년 상용화 목표’
- [이데일리 유진희 기자] 노프메타파마가 근감소증 치료제 개발에 나선다. 우선 선제적으로 동물용 근감소증치료제를 먼저 상용화해 성장의 기반을 만들고, 인체용 근감소증치료제 및 비만치료제로도 개발한다는 계획이다. 정회윤 노브메타파마 각자대표. (사진=노브메타파마)◇반려동물용·인체용 GLP 표준 안전성 시험 내달 종료노브메타파마는 자체 개발 핵심물질인 ‘C01’로 반려동물용 근감소증치료제 1상에 해당하는 비임상시험규정(GLP) 표준 안전성 시험을 내달 종료한다고 10일 밝혔다. 같은 달 인체용 동물용 근감소증치료제 GLP 표준 안전성 시험도 끝낸다. 앞서 지난 5월 노브메타파마는 세계적 학술지 ‘어드벤스드 사이언스’(Advanced Science)에 근감소증치료제로써 C01 가능성을 제시하는 논문을 게재했다. 논문에 따르면 C01은 유전질환뿐 아니라 일반적인 노화로 발생되는 자연적 근감소를 완화하는 효능이 있다. 자연적 근감소증이 있는 쥐들에게 6개월간 C01을 투여한 결과다. 이밖에도 C01은 희귀유전유전성 근육 장애 ‘뒤셴 근이영양증’(DMD) 환자의 근 기능을 보전해주는 역할도 한다. DMD 질환으로 인해 생긴 근육의 이상을 회복하는 데 도움을 주며, 심장근육의 섬유화와 기능장애를 완화한다. 노브메타파마는 C01을 미국 식품의약국(FDA) 희귀의약품으로 지정받기 위한 절차에 연내 들어갈 예정이다. 정회윤 노브메타파마 각자대표는 “관련 기관과 협의를 통해 구체적인 진행 일정을 수립해 후속 임상을 진행할 것”이라며 “내년 반려동물용근감소증치료제 상용화 허가 획득을 목표로 하고 있다”고 말했다. 이어 “이는 경쟁사 대비 최소 3년 이상 빠른 속도로 시장 선점이 가능할 것으로 본다”며 “이와 함께 다국적 제약사를 포함해 관련 분야 주요 회사들과 협력도 적극적으로 추진할 것”이라고 덧붙였다. 근감소증은 반려동물의 삶의 질을 급격히 떨어뜨리고, 만성질환의 유발이 생명의 위협으로 이어질 수 있다. KB경영연구소의 ‘2023 한국 반려동물 보고서’에 따르면 2022년 말 기준 개·고양이 등 반려동물을 기르는 집은 552만 가구다. 우리나라 인구 5명 중 1명이 반려동물과 함께 생활한다는 뜻으로 향후 관련 치료 시장도 급격히 커질 전망이다. 노브메타파마는 동시에 인체용 근감소증 치료제을 목적으로 하는 임상 1상도 하반기 진입한다는 목표다. 이를 비알콜성지방간염, DMD 등 C01에 기반해 개발 중인 다른 적응증의 임상 2상 허가용으로도 활용할 방침이다. 시장조사업체 더 인사이트 파트너스에 따르면 글로벌 근감소증치료제 시장은 2022년 기준 34억 달러(약 5조 원)에서 매년 5.6%씩 성장해 2030년 약 53억 달러(약 7조 원)에 이를 것으로 관측된다. 정 대표는 “인체용 근감소증치료제는 아직 FDA 허가 제품 등이 없어 시장이 제대로 형성되지 못했다”며 “직접적인 치료제가 나올 경우 시장 규모는 더욱 커질 것”이라고 설명했다. (사진=노브메타파마)◇글로벌 경쟁력 있는 비만치료제 활용 가능성도CO1은 경쟁력 있는 비만치료제로도 활용이 가능할 것으로 평가된다. 최근 수요가 급증하고 있는 비만치료제의 경우, 일부 부작용으로 대안이 요구되는 상황이다. 주류인 대부분 GLP1 계열 비만치료제들이 체중감소와 함께 근육량도 지나치게 감소하는 문제가 대두되고 있다. 삭센다 등으로 세계 비만약 시장을 이끌고는 노보노디스크도 최근 관련 심포지엄에서 차세대 비만치료제들은 ‘근 손실 방지’와 함께 이뤄져야 할 것으로 방향을 제시했을 정도다. 노브메타파마는 현재 서울대병원 등 국내 14개 병원에서 당뇨병콩팥병 치료제로서 CO1의 임상 2상을 진행하고 있다. 당뇨, 신장병, 비만 3가지에 대한 치료 효과를 동시에 확인하도록 설계됐다. 미국 임상 3상 진행도 검토하고 있다. 투자회사 구겐하임에 따르면 향후 7년 내 비만치료제 시장은 1500억 달러(약 206조 원)로 확대된다. 정 대표는 “C01은 앞선 임상에서 안전성을 입증했고, 다양한 적응적으로 확대 가능성도 보여줬다”며 “우선 동물용 근감소증 치료제로 수익성을 확보하고, 비만치료제 등으로 회사의 새로운 도약을 꾀할 것”이라고 강조했다.
- 릴리 '제이피르카', BTK 억제제 시장 흔드나[블록버스터 톺아보기]
- 2022년 한 해 동안 진행됐던 ‘블록버스터 톺아보기 파트1’은 3년 전인 2020년 세계에서 가장 많이 팔린 의약품 1~55위를 차례로 다뤘다. ‘블록버스터 톺아보기 파트2’는 2022년~2023년 사이 새롭게 10억 달러 이상 매출을 올렸거나 3~4년 내로 그에 상응하는 매출을 올릴 것으로 예상되는 약물을 하나씩 발굴해 다룬다. 이른바 신흥 블록버스터로 떠오른 약물의 탄생과정과 매출 전망 등을 두루 살펴본다.[편집자 주]미국 일라이릴리가 개발한 경구용 희귀 혈액암 치료제 ‘제이피르카’(혹은 제이피르카·성분명 퍼토브루티닙).(제공=일라이릴리)[이데일리 김진호 기자]미국 일라이릴리가 개발한 경구용 희귀 혈액암 치료제 ‘제이피르카’(혹은 제이피르카·성분명 퍼토브루티닙)가 지난해 1월 미국식품의약국(FDA)으로부터 처음 가속승인된 데 이어 같은 해 10월 적응증 확장에도 성공했다. 앞으로 해당 약물의 성장성이 기대를 모으는 이유다.최초 가속승인 당시 제이피르카는 미국 기준 ‘임브루비카’(성분명 이브루티닙)와 ‘칼퀜스’(성분명 아카라브루티닙), ‘브루킨사’(성분명 자누브루티닙) 등에 이어 네 번째로 허가된 브루톤티로신키나아제(BTK) 억제 기전의 약물이 됐다. BTK는 B세포 및 골수 세포의 기능을 조절하는 역할을 하며, 제이피카는 이 효소의 반응을 가역적으로 저해하는 것으로 알려졌다. 제이피르카의 첫 적응증은 앞선 3종의 BTK 억제제와 마찬가지로 재발 및 불응성 ‘외투세포 림프종’(MCL) 환자 대상 3차 치료제였다. 시장조사업체 글로벌 데이터에 따르면 2023년 한 해 동안 사실상 MCL 적응증 관련 제이피르카의 매출이 6100만 달러(한화 약 816억원)으로 추산되고 있다. 그런데 지난해 12월 FDA는 제이피르카에 대해 ‘만성 림프구성 백혈병’(CLL) 또는 ‘소림프구성림프종’(SLL) 등 성인 환자 대상 3차 치료 적응증을 확대하도록 가속승인했다. 제이피르카의 적용 범위가 사실상 3종의 혈액암으로 확장되면서 올해 매출이 크게 증가할 것이란 전망이 나오고 있다. 현재 BTX 저해 기전 약물을 통한 혈액암 치료 시장은 미국과 일본, 유럽 5개국(영국, 프랑스, 독일, 이탈리아, 스페인) 등 주요 7개국에서 약 60억 달러의 시장을 형성하고 있는 것으로 알려졌다.일라이릴리는 제이피르카가 이 같은 BTK 시장의 선도 물질로 성장할 것으로 내다보고 있다. 실제로 회사 측은 2032년경 제이피르카가 약 30억 달러 안팎의 매출을 기록할 것이라는 전망을 올해 초에 내놓은 바 있다. 일라이릴리는 현재 미만성 거대 B세포 림프종, 소포성 림프종, 변연부 B세포 림프종 등 제이피르카의 적응증을 추가하기 위한 임상개발을 이어가고 있다.
- 구글과 인공지능으로 맞짱뜨는 토종 AI신약 기업은[AI신약社 생존전략下]
- 신약 개발은 해당 국가의 과학기술 수준을 나타내는 대표적인 고부가가치 산업이다. 성공하면 상상 못할 큰 수익이 따른다. 실제 화이자는 발기부전치료제 비아그라 발매 9개월 만에 약 3조원을 벌어들였다. 하지만 그만큼 고위험, 장기투자의 과정을 거쳐야한다. 신약 개발에는 평균 15년의 기간과 1조원(기회비용 포함) 이상이 필요한 것으로 파악된다. 이런 비효율성을 인공지능(AI)이 일정 부분 해소해줄 수 있을 것으로 기대된다. AI를 통해 개발 기간은 7년, 비용은 6000억원으로 절반가량 줄일 수 있다. 이에 미국과 중국은 AI신약개발에 지원을 아끼지 않고 있다. 그렇다면 한국 AI신약개발은 세계에서 어느 정도 위치에 있을까. 이데일리는 해외 기업과 비교 분석을 통해 토종 AI신약개발 바이오텍의 경쟁력을 분석하고 미래시장을 전망한다. [편집자주][이데일리 김승권 기자] 구글 딥마인드의 인공지능(AI)이 인간 영역을 뛰어넘고 있다. 신약개발의 ‘키’라는 단백질 구조 예측 대회(CASP)에서 우승했고 초전도체 등 세상에 없던 물질 38만개도 찾아냈다. 질병을 유발하는 유전변이의 해석을 인공지능으로 예측하고, 이 원인 유전변이의 단백질 구조를 파악, AI 신약개발을 혁신해 나가겠다는 것이 구글 딥마인드가 가진 복안이라 볼 수 있다.하지만 국내에도 구글 딥마인드와 경쟁하는 바이오텍이 있다. AI로 유전자 변이로 인한 희귀질환을 분석하는 기술을 개발한 ‘쓰리빌리언’, 신약개발 전 영역에서 AI를 활용하는 스탠다임, 한 때 구글을 이겼던 갤럭스 등이 주인공이다. ◇ 한국 스탠다임, 구글과 차별되는 기술력은한국 AI 신약 개발 회사 중에서는 꾸준히 거론되는 기업은 스탠다임이다. 송상옥 스탠다임 대표는 이데일리와의 서면 인터뷰를 통해 구글와 차별화되는 지점이 있다고 강조했다. 송 대표에 따르면 스탠다임의 AI 모델과 알파폴드3는 모두 딥러닝을 사용하여 생물학적 데이터를 분석하고 예측한다는 점에서 비슷하지만, 일부분 차이점이 있다. 먼저 적용 범위에서 스탠다임이 더 광범위하다. 송 대표는 “알파폴드3는 단백질뿐만 아니라 DNA, RNA, 소분자 등 다양한 생체 분자의 상호작용을 예측할 수 있다. 반면 스탠다임의 AI 모델은 주로 신약 후보물질 발굴과 최적화에 초점을 맞추고 있다”고 말했다.송상옥 스탠다임 대표 (사진=이데일리DB)모델 구성에서도 알파폴드3는 ‘Evoformer 모듈’과 ‘디퓨전 네트워크’를 사용해 최종 분자 구조를 예측하는 반면, 스탠다임의 플랫폼은 지식그래프 기반 모델, PPI 디퓨전 모델, 대사 네트워크 모델, 구조기반 시뮬레이션 및 SAR 모델, ADMET 예측모델, 분자생성 및 리드최적화 모델, 특허성 평가 모델 등 다양한 모델을 통합, 질병 타겟 발굴과 약물 탐색을 수행한다. 사용 목적도 다르다. 알파폴드3는 주로 구조 예측과 생체 분자 상호작용의 정확도를 높이는 데 중점을 두고 생물학적 이해를 깊게 하고 신약 개발을 촉진한다. 이에 비해 스탠다임의 AI 모델은 신약 개발의 전 과정을 포괄적으로 지원한다. 특히 다중 파라미터 최적화를 통해 신약 후보물질의 활성, 물성, 합성 용이성 등을 최적화하는 데 중점을 둔다는 게 그의 설명이다. 송 대표는 이어 ”알파폴드3와 스탠다임의 AI 모델은 각각의 강점을 가지고 있고 서로 다른 방식으로 신약 개발과 생물학적 연구를 지원한다고 볼 수 있다“며 ”알파폴드3가 과학적 이해를 심화시킬 잠재력을 가지고 있는 반면, 스탠다임은 보다 폭넓은 신약 개발 과정에 AI를 적용하여 실질적인 의약품 개발에 기여할 수 있는 다양한 도구를 제공할 것으로 예상된다“고 강조했다. ◇ 구글과 진검승부 앞둔 쓰리빌리언...이번엔 정확도 압승할까쓰리빌리언은 AI를 기반으로 7000개 이상의 희귀질환을 진단하는 유전자 검사 서비스를 제공하고 있다. 구글 딥마인드의 알파미스센스가 경쟁 제품이다. 금창원 쓰리빌리언 대표에 따르면 회사 측은 구글과 AI희귀질환 분석 성능 평가에서 우위를 보이고 있다. 구글 딥마인드가 개발한 ‘알파미스센스’가 최근 AI 대회에서 내놓은 지표를 보면 현재 시점에서 쓰리빌리언이 앞서고 있다는 게 금 대표의 주장이다. 실제 AI 희귀질환 성능 평가에서 구글 딥마인드의 알파미스센스가 또 다른 AI ‘EVE’ 대비 3.1% 우위를 보인 반면 쓰리빌리언 ‘3cnet’이 17.5% 우위로 구글을 앞섰다. 동일 ‘test set’ 에 대한 비교가 아니기 때문에 정확한 비교라고 할 수는 없지만 간접적으로 비교해 볼 수 있는 수치라는 게 회사 측 설명이다. 쓰리빌리언은 2022년 ‘CAGI6’ 와 2023년 ‘Xcelerate Rare’ 글로벌 AI 경진대회에서 두차례 우승하기도 했다.쓰리빌리언 금창원 대표(사진=쓰리빌리언)이 두 AI의 성능 대결은 이르면 올 하반기에 본격 이뤄질 예정이다. 쓰리빌리언 3cnet은 2024년~2025년 개최될 것으로 예상되는 CAGI7 대회에서 딥마인드 알파미스센스와 정면 대결을 펼칠 것으로 예측된다.쓰리빌리언의 신약개발 플랫폼은 △특정 질병 타겟을 발굴하는 ‘치료제 타겟 발굴 및 효과검정’ △타겟을 적절하게 컨트롤해서 실제 신약으로 개발될 수 있는 후보물질을 인공지능을 기반으로 생성하는 ‘신약 후보물질 생성’ △후보물질이 임상 1상에 해당하는 안정성을 갖고 있는지 검증하는 ‘약물 안전성 검정’ 등 3요소로 나뉘어 있다. 구글보다는 더 광범위한 신약개발 범위를 커버한다는 점이 차별점이다. 금대표는 “희귀유전 질병을 컨트롤 할 수 있는 후보물질까지 추출해냈고 ‘밸리데이션(검증)’ 직전 단계까지 왔다“며 ”앞으로 찾아낸 후보물질의 실제 기능 확인에 주력하고 단계별 임상시험을 진행할 예정”이라고 밝혔다. ‘밸리데이션’이란, 의약품의 제조 공정, 설비·장비·기기, 시험방법, 컴퓨터 시스템 등이 판정 기준에 맞는 결과를 도출하는지 검증하는 절차를 말한다.한편 쓰리빌리언은 지난달 기술성평가 후 상장예비심사를 청구하기도 했다. 올 하반기 상장이 목표다.
- 영진약품, KL1333 운명 이르면 내달 판가름…700억 마일스톤 받게되나
- [이데일리 나은경 기자] 이르면 다음달 영진약품(003520)이 기술이전한 미토콘드리아 이상질환 신약후보물질의 임상 2상 중간데이터가 공개된다. 결과에 따라 영진약품이 700억원을 넘는 마일스톤을 수령하게 될 수도 있어 기대감이 모인다.지난 30일(현지시간) 스웨덴 바이오텍 앱리바는 자사 홈페이지를 통해 ‘KL1333’ 임상 2상의 1단계 투약이 완료됐다고 밝혔다. 앱리바는 24주간의 투약 데이터를 데이터독립심사위원회(DMC)에서 검토해 오는 3분기 초 중간분석 결과가 나올 것으로 예상하고 있다. DMC는 KL1333에 대한 연구 지속 여부 및 최종 임상 규모에 대한 권고를 내리게 된다.앱리바는 지난 30일(현지시간) ‘KL1333’의 임상 2상 투약을 마쳤다며 DMC로부터 임상 진행에 대한 권고가 이뤄질 예정이라고 밝혔다. (자료=앱리바 홈페이지 갈무리)영진약품 관계자는 “지난해 12월 1차 환자모집이 완료돼 앱리바로부터 오는 7~8월 중 중간분석 결과를 발표할 계획이라고 들었다”며 “이 결과에 따라 앞으로의 임상 방향이 정해질 것”이라고 말했다.KL1333이 타깃하는 원발성 중증 미토콘드리아 이상질환은 세포 안에서 에너지를 만드는 역할을 하는 미토콘드리아에 이상이 생겨 발생하는 모든 질환을 통칭한다. 피로, 심부전, 당뇨, 운동장애, 뇌전증발작 등의 증상을 일으킬 수 있고, 노인성 치매, 파킨슨병 등 다양한 퇴행성 질환의 원인으로도 꼽힌다.KL1333은 활성산소종 억제를 중심으로 했던 기존 약물과 달리 세포 에너지 대사 활성화를 유도하고 미토콘드리아의 기능 및 생합성을 증가시켜 치료효과를 내는 경구약이다. 미국 식품의약국(FDA)과 유럽 의약품청(EMA)으로부터 희귀의약품으로 지정됐고, 지난해 6월 임상 2상 첫 환자 투약이 시작돼 같은 해 12월 40명의 1차 임상 대상자 모집이 마무리됐다.영진약품이 흡수합병한 KT&G생명과학은 KL1333을 독자개발해 국내 임상 1상 중이던 지난 2017년 5700만 달러(약 789억원) 규모로 앱리바에 한국과 일본을 제외한 글로벌 판권을 기술이전했다. 이로 인해 영진약품은 이제까지 앱리바로부터 반환의무가 없는 마일스톤 400만 달러를 수령했고, 산술적으로 임상 2상부터 품목허가까지 차질없이 진행될 경우 5300만 달러(약 735억원)를 추가 수령할 수 있다. 상업화되면 KL1333이 세계 최초 미토콘드리아 이상질환 신약이 되며, 시판 후 로열티는 별도로 받는다.이번 중간분석 결과가 기대 이상으로 좋게 나올 경우, 최대 180명에 달하는 임상 2상의 목표환자 수를 다 채우지 않고도 연구가 마무리될 가능성이 있다. 중간분석 결과에 따라 FDA에 가속승인도 신청해볼 수 있다. 지난해 9월 FDA는 KL1333을 패스트트랙으로 지정, KL1333은 가속승인·우선심사 신청을 위한 첫 단추를 뀄다. 신약후보물질이 가속승인 대상이 되면 조건부 허가 등의 방식으로 임상시험 기간을 단축할 수 있다.반대로 중간분석 결과 추가적인 연구가 필요하다고 판단된다면 환자를 애초 계획대로 추가 모집해 임상 2상을 마칠 것으로 예상된다. 이 경우 임상 2상 완료 시점은 내년 12월이다.이번 임상 결과에 따라 영진약품이 판권을 가진 한국 및 일본에서의 품목허가 가능성에도 귀추가 주목된다. 한국의 경우 FDA 허가를 받은 희귀의약품은 별도의 임상시험 없이 시판허가가 가능하므로 앱리바의 임상이 성공하면 오래지 않아 국내 판매도 개시할 수 있어서다. 국내 미토콘드리아 이상질환 환자 수는 700명 이상으로 추정된다. 일본의 경우도 영진약품에 약동학(PK)이나 별도 임상자료를 요구할 수는 있으나 FDA 허가를 받는다면 절차 단순화를 기대해볼 수 있다.영진약품은 지난해 매출 2349억원, 영업이익 31억원을 내며 흑자전환에 성공했다. 지난 2021년 코로나19 영향으로 세파항생제 완제 및 원료 수출 물량이 감소해 적자전환 했지만 2년 만에 흑자로 돌아선 것이다. 적자 탈출을 위해 2022년 한미약품(128940), 종근당(185750) 등에서 글로벌 사업을 담당해온 이기수 대표이사가 취임, 본격적인 체질 개선에 나섰다.회사 관계자는 “영진약품은 지난해 흑자전환에 성공한 데 이어 지난 1분기에는 자본잠식에서도 벗어났다”며 “원가가 높은 품목을 정리하고 만성질환 치료제 중심의 자체 생산 제품 매출을 늘렸으며, 동시에 글로벌 사업에서도 수익성 개편이 이뤄지고 있다. 지금과 같은 추세를 유지해 이익 규모를 지속 확대해 나갈 것”이라고 말했다.
- 파로스아이바이오, 바이오USA IR 발표…“글로벌 파트너십 강화”
- [이데일리 김진수 기자] 파로스아이바이오는 ‘2024 바이오 인터내셔널 컨벤션’(이하 바이오USA)의 기업설명회(IR) 세션에 참가한다고 3일 밝혔다.파로스아이바이오는 이번 바이오USA에서 IR 세션 발표와 파트너링 미팅 등 글로벌 파트너십 및 주요 파이프라인 기술이전 기회를 모색한다.바이오 USA는 미국 바이오협회가 주최하는 연례행사로, 미국 샌디에이고에서 3일에 개막해 6일(현지시간)까지 진행된다. 바이오 USA는 세계 제약바이오 산업 전문가가 모여 연구개발 성과를 공유하고, 기업 간 협력 기회를 발굴하는 업계 대표 글로벌 콘퍼런스로 꼽힌다. 지난해엔 73개국 2만여명의 업계 관계자가 참석했고, 5만7000건의 파트너링 미팅이 성사됐다.파로스아이바이오는 4일과 5일에 공동 바이오헬스 홍보관에서 열릴 IR세션에서 글로벌 제약사, 벤처캐피탈(VC), 유관 기관에 핵심 기술을 소개한다. 파로스아이바이오는 AI 신약 개발 플랫폼 케미버스(Chemiverse)를 활용한 희귀난치성 질환 치료제 개발 기술력과 이를 활용해 연구개발 중인 주요 희귀난치성 질환 치료제 파이프라인 PHI-101, PHI-501 등을 선보인다. 발표는 김규태 파로스아이바이오 최고비즈니스책임자(CBO) 겸 호주 법인 대표가 맡는다.파로스아이바이오의 PHI-101은 불응 또는 재발성 급성 골수성 백혈병(AML) 환자를 대상으로 현재 호주와 국내에서 다국적 임상 1b상을 수행 중이다. PHI-101-AML은 케미버스의 심장 독성 예측 모듈을 거쳐 도출된 후보물질이 임상에 진입한 사례다. 이어 케미버스의 질환 타깃 예측 모듈을 적용해 재발성 난소암(OC)으로도 적응증을 확장했다. PHI-101-OC는 현재 국내 임상 1상을 진행하고 있다.PHI-101-AML의 임상 1b상은 올 상반기 내 마지막 환자 등록이 완료될 것으로 예상된다. 이후 PHI-101의 2상 결과에 따라 희귀의약품 조건부 품목 허가를 통한 조기 상용화를 추진할 계획이다.이밖에 PHI-501은 악성 흑색종을 비롯해 난치성 대장암 등 고형암 치료제로 개발 중이며 전임상 단계에 있다. 파로스아이바이오는 올해 PHI-501의 전임상시험을 마무리한 후 임상 1상을 위한 임상시험 계획 승인 신청(IND)을 준비할 예정이다.김규태 파로스아이바이오 CBO 겸 호주 법인 대표는 “AI 신약 개발에 대한 기대감이 충분히 조성된 가운데 이를 활용한 가시적인 성과가 필요한 시점으로, 글로벌 단위에서 연구개발이 활발하게 이뤄지고 있다”며 “PHI-101과 PHI-501이 각각 임상 1상 및 전임상 마무리 단계에 있는 만큼 AI 신약 개발 성공 사례가 될 수 있도록 우수한 글로벌 파트너십 구축 등 R&D 역량 강화에 만전을 기하고 있다”고 밝혔다.한편, 한국제약바이오협회에 따르면 글로벌 AI 신약 개발 시장의 연평균 성장률은 45.7%에 달한다. 2027년엔 40억350만달러(약 5조4000억원) 규모에 이른다. 인공지능은 신약 개발의 희박한 성공률을 끌어올리고, 투입되는 비용과 시간이 줄일 수단으로 기대받는다. 파로스아이바이오는 케미버스를 활용해 신약 파이프라인을 지속해서 발굴할 예정이며, 공동연구 및 수익화를 위한 글로벌 파트너십 구축과 기술이전 기회를 찾고 있다.
- [임상 업데이트] 큐로셀, CAR-T 치료제 임상 2상 완전관해율 67.1%
- [이데일리 김진수 기자] 한 주(5월 27일~5월 31일) 국내 제약·바이오 업계에서 주목받은 임상 및 품목허가 소식이다.큐로셀 파이프라인. (사진=큐로셀 홈페이지)◇큐로셀, CAR-T 치료제 임상 2상 완전관해율 67.1%큐로셀은 국내 최초로 불응성 거대B세포림프종 환자를 위한 CAR-T(키메릭 항원수용체 T세포) 치료제 ‘안발셀’의 임상 2상 시험 최종결과보고서(CSR)를 수령했다고 30일 밝혔다.이번에 수령한 CSR에는 지난 3월 공시된 톱라인(주요지표) 유효성 결과에 추가로 안전성 결과가 수록됐다.먼저, 안발셀 임상 2상 최종 유효성은 지난 3월 공시한 톱라인 결과와 같았다. 재발 또는 불응성 거대B세포림프종 환자 79명을 대상으로 안발셀을 1회 투여한 연구 결과, 1차평가변수 객관적반응률(ORR)은 75.3%로 설계 당시 가정했던 통계적 유의성을 확보했다. 안발셀 투여 후 암세포가 모두 사라진 완전관해에 도달한 비율(CRR)은 67.1%였다.안전성과 관련해서는 3등급 이상의 사이토카인 방출 증후군(CRS)이 8.9%, 3등급 이상의 신경독성(NE)은 3.8%로 집계됐다.김건수 큐로셀 대표는 “안발셀의 경쟁력을 의료 현장에서 직접 체감할 수 있도록 내년 허가 목표에 최선을 다하겠다”고 말했다.◇유한양행 폐암 신약 YH42946, 美 임상1/2상 IND 승인유한양행은 사람상피세포 증식인자 수용체 2형(HER2) 티로신 키나제 억제제(TKI)로 개발 중인 YH42946의 임상1/2상 시험계획(IND)을 미국 식품의약국(FDA)으로부터 지난 24일 승인 받았다고 30일 밝혔다.YH42946은 암유전자로 불리는 HER2 표적 치료제다. 전임상에서 비소세포폐암에서 자주 발생하는 엑손 20 삽입을 비롯해 HER2의 티로신 키나제 도메인(TKD)에서 발생하는 돌연변이에 대한 항종양 효과를 보여줬다.이번에 착수하는 연구에서는 HER2 이상 및 EGFR 엑손 20 삽입을 동반한 국소 진행성 또는 전이성 고형암 환자를 대상으로 YH42946을 경구 투여한 후 안전성, 내약성, 약동학·항종양 활성을 확인한다.김열홍 유한양행 R&D 총괄 사장은 “렉라자에 이은 표적항암제 후속 파이프라인 중 하나로, 하반기 중 한국과 미국에서 환자 모집을 개시할 예정”이라고 말했다.한편, YH42946는 유방암과 대장암 등 주요 고형암에서 발생하는 돌연변이 아형 등에 대해서도 항종양 효과를 나타내 목표 적응증 확대도 가능할 것으로 전망된다.◇한미약품·GC녹십자, 파브리병 신약 후보 FDA 희귀약 지정한미약품과 GC녹십자는 공동연구를 진행 중인 파브리병 신약 후보물질 ‘LA-GLA’(코드명 HM15421·GC1134A)가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품(ODD) 지정됐다고 27일 밝혔다.희귀의약품 지정은 희귀·난치성 질병 또는 생명을 위협하는 질병의 치료제 개발 및 허가가 원활히 이뤄질 수 있도록 지원하는 제도다. 희귀의약품에 지정되면 신약 허가 심사비용 면제, 세금 감면, 동일계열 제품 중 처음으로 시판 허가 승인 시 7년간 독점권 인정 등 혜택이 부여된다.파브리병은 성염색체로 유전되는 희귀질환으로 리소좀 축적질환(LSD)의 일종이다. 불필요한 물질들을 제거하는 세포내 소기관 리소좀에서 당지질을 분해하는 효소 ‘알파-갈락토시다아제 A’ 결핍으로 발생한다. 체내에 처리되지 못한 당지질이 계속 축적되면서 세포독성과 염증 반응이 일어나고 이에 따라 다양한 장기가 서서히 손상돼 사망에 이르는 진행성 희귀난치질환이다.LA-GLA는 한미약품과 GC녹십자가 ‘세계 최초 월 1회 피하투여 용법’으로 공동 개발 중인 파브리병 신약 후보물질이다. 기존 치료제들의 한계점을 개선한 차세대 지속형 효소대체요법 치료제로 개발되고 있다.현재 파브리병 환자는 유전자 재조합 기술로 개발한 효소를 정맥 주사하는 효소대체요법(ERT)으로 주로 치료한다. 그러나 이러한 1세대 치료제는 2주에 한 번씩 병원에 가서 수 시간 동안 정맥주사를 맞아야 하며 진행성 신장질환 억제에 대한 효능 부족 등 여러 한계점이 있다.한미약품은 지난 2월 미국 샌디에이고에서 열린 ‘월드 심포지엄 2024’에서 LA-GLA가 기존 치료제 대비 신장 기능, 혈관병, 말초신경 장애 개선 효능이 우수한 것으로 확인된 연구 결과 2건을 발표했으며 연구 결과를 토대로 글로벌 임상시험계획(IND) 신청도 준비 중이다.한미약품·GC녹십자 측은 “희귀질환으로 고통받는 환자 삶의 질 향상을 위해 새로운 치료 패러다임을 지속해서 개발하고 제시하겠다”고 말했다.
