뉴스 검색결과 1,624건
- 젬백스, 20조 PSP시장 독식 기대 상한가…샤페론도 주가 급등[바이오 맥짚기]
- [이데일리 신민준 기자] 19일 국내 제약·바이오주식시장은 젬백스(082270)앤카엘과 샤페론(378800), 퀀타매트릭스(317690)의 주가가 급등하며 주목을 받았다. 젬백스는 다음 달 캐나다에서 신경퇴행성 질환 치료제(GV1001)의 진행성 핵상 마비(PSP) 적응증에 대한 임상 2상 톱라인을 발표한다는 소식에 주가가 상한가를 기록했다. GV1001이 진행성 핵상 마비 치료제로 미국 식품의약국(FDA) 승인을 받으면 3년 내 20조원의 매출을 확보할 수 있다는 기대감이 반영됐다. 샤페론도 아토피치료제 누겔에 대한 기술 이전 기대감이 반영되며 상한가를 기록했다. 퀀타매트릭스(317690)는 항생제 솔루션 디라스트(dRAST)의 루마니아 등 수출 확대와 미국 품목허가 승인 신청이 임박했다는 점이 주가에 긍정적인 영향을 미쳤다. 젬백스 앤카엘 19일 주가 추이. (이미지=엠피닥터 2111화면 갈무리.)KG제로인 엠피닥터(MP DOCTOR·옛 마켓포인트)에 따르면 젬백스의 주가는 전일대비 29.96% 급등한 1만3230원을 기록했다. 특히 젬백스의 이날 주가는 이데일리 프리미엄 제약·바이오콘텐츠서비스 팜이데일리의 김상재 젬백스 회장 "17년 연구 결실 임박…3년간 20조 시장 독식” 유료기사가 오전 9시 4분쯤 네이버 등 포털사이트에 무료로 공개되면서 주가가 치솟았다.젬백스는 다음 달 캐나다에서 GV1001의 진행성 핵상 마비 적응증에 대한 임상 2상 톱라인 결과 발표를 앞두고 있다. 진행성 핵상 마비 적응증이란 희귀 중추신경 퇴행성 질환을 말한다. 진행성 핵상 마비 적응증은 △보행 장애 △실조성 보행 △균형 상실 △안구운동 마비 △언어장애 △파킨슨증후군 등의 증상이 동반된다. 진행성 핵상 마비 적응증은 파킨슨병과 유사한 증상을 보이지만 다른 질환이다. 파키슨병 증상에 루게릭처럼 진행된다. 진행성 핵상 마비 적응증은 치료제가 아직 없다. 진행성 핵상 마비 적응증에 걸리면 3년에서 5년 사이 100% 사망한다.젬백스는 2021년에 GV1001의 임상 2상을 시작했다. 젬백스는 78명 규모로 △서울대병원(본원) △서울대분당병원 △서울대보라매병원 △경희대병원 △삼성병원 등 5개 기관에서 실시했다. 젬백스는 지난달 마지막 환자 투약을 마무리했다. 젬백스는 GV1001의 임상 2상 결과가 도출되면 식품의약품안전처에 조건부 허가를 신청할 계획이다. 이와 별개로 젬백스는 GV1001의 글로벌 임상 3상을 계획하고 있다.김상재 젬백스 회장은 “진행성 핵상 마비 적응증은 뇌 신경세포가 비정상적으로 퇴화하면서 발생한다”며 “타우 단백질의 비정상적인 축적이 주요 원인이다. GV1001이 면역 체계를 정상으로 회복시키고 항염, 항산화 작용을 통해 신경세포 손상과 회복을 돕는다”고 말했다.그러면서 “진행성 핵상 마비 적응증은 희귀질환이고 치료제가 없기에 품목허가를 기대한다”며 “미국 식품의약국 승인을 받는 순간 3년 내 20조원 매출이 보장된다”고 말했다. 이어 “다국적 제약사들이 보낸 GV1001 기술도입 제안서를 참고하면 명확하다. 다국적 제약사들은 3년래 10만명을 보장한다고 전망했다”며 “1인당 연간 치료비가 15만달러(약 2억원)에 이른다. 10만명의 연간 치료비를 합산하면 150억달러(약 20조원)가 나온다”고 강조했다. 진행성 핵상 마비 적응증은 10만명 당 7명이 발생하는 것으로 알려졌다. 환자 수는 △미국 2만3000명 △유럽 1만600명 △중국 8만5000명 △일본 2만2000명 △한국 3200명 정도가 분포하고 있다젬백스는 임상 3상에 대한 자신감도 내비쳤다. 그는 “임상 3상 자금은 충분히 있다. 젬백스는 현재 상장사 3개, 비상장사 7개 등 총 10개사로 이뤄진 기업집단”이라며 “외부에선 젬백스를 인수합병(M&A) 전문회사로 알고 있을 정도다. 자금조달 여부를 걱정하는 여타 바이오텍과는 결이 다르다”고 말했다.샤페론의 이날 주가도 전일대비 29.89% 상승한 3815원을 기록했다. 아토피 치료제 누겔의 기술이전 기대감이 반영된 영향이다. 누겔은 면역 및 혈관 세포에 존재하는 염증복합체 ‘GPCR19’를 억제해 아토피 피부염을 일으키는 신호전달물질의 발현률을 낮추는 신약 후보물질로 전해진다. 누겔은 기존 염증 복합체 억제 약물이 염증의 활성화 단계를 억제하는 것에 반해 누겔은 염증의 개시뿐 아니라 증폭 단계에서 이중으로 작용하기 때문에 효과적인 염증제어를 할 수 있다. 누겔은 지난해 9월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 경증에서 중등도의 아토피 피부염 환자 210명을 대상으로 임상 2상을 승인받았다. 앞서 샤페론은 최근 미국식품의약국 산하 안전성모니터링위원회(IDMC)로부터 누겔의 다음 단계 용량 증량 및 임상시험 지속 권고를 받았다. 누겔은 지난 5월 1차 안전성모니터링위원회 임상지속권고 결정에 이어 고용량 투약군과 위약군 환자를 대상으로 수집된 2차 데이터에서도 안전성이 확인됐다. 누겔은 지난해 국내 임상 2a상에서 0.5% 용량에서 전체 환자군의 80%에 이르는 바이오마커 양성군에서 안전성과 유효성을 입증했다. 안전성모니터링위원회의 임상 지속 권고 결정은 2% 고용량에서 안전성이 검증된 것으로 국내 임상보다 4배 높은 용량뿐 아니라 다양한 인종의 환자군에서 얻은 임상결과로 알려졌다. 안전성모니터링위원회의 2차 임상지속권고 결정에 따라 샤페론은 오는 11월까지 한단계 더 높은 용량으로 마지막 코호트 임상환자에 대한 투약시험을 완료할 계획이다. 샤페론은 누겔의 미국 내 임상 2상을 2026년 상반기까지 마무리하는 것을 목표로 하고 있다.샤페론 관계자는 “미국 식품의약국 임상 2상을 진행 중인 누겔에 대해 다수의 기업과 비밀유지계약을 체결하는 등 글로벌 기술 이전을 적극 추진 중인 사실이 주목을 받은 것 같다”며 “이외에도 알츠하이머 치료제 누세린, 나노바디 이중항체, 자체 인공지능(AI) 신약개발 플랫폼을 보유 중인 점이 부각된 것으로 보인다”고 설명했다. 퀀타매트릭스도 이날 주가가 전일대비 29.95% 급등했다. 퀀타매트릭스는 항생제 솔루션 디라스트를 동유럽 2위 의료기기 시장인 루마니아 주요 상급종합병원에 수출한다. 루마니아 헬스케어시장의 구매력은 유럽연합(EU)과 세계은행(WB) 등 외부 기금과 정부 예산 투입으로 크게 증가하고 있다. 퀀타매트릭스 관계자는 “루마니아 의료기기 시장은 지역별 대형 병원의 신규 건설, 기존 병원 시설 개보수 및 현대화 과정에서 첨단 의료장비 도입에도 많은 예산이 배정돼 유럽 평균 이상의 성장률을 기록 중”이라며 “특히 루마니아는 의료기기 90%를 수입에 의존하고 있어 퀀타매트릭스에 기회가 될 수 있다”고 말했다. 이번 디라스트 도입을 담당한 현지 파트너사 메디스트는 지난해 기준 약 300억원의 매출을 기록한 루마니아의 대표적 의료 유통기업으로 꼽힌다. 메디스트는 기존 혈액 배양, 균동정 장비에 신속 항생제 내성 검사 솔루션 디라스트를 추가해 루마니아에서 임상 미생물 진단 생산체계를 갖추게 됐다.디라스트는 기존 항생제 내성 검사 대비 검사 시간을 30~50시간 단축해 시간당 생존률이 급감하는 패혈증 등 급성질환 검사 시스템 중 가장 우수하다는 평가를 받고 있다. 퀀타매트릭스는 이르면 연말 디라스트의 미국 식품의약국 품목 허가 승인을 신청할 예정이다. 디라스트는 국내를 비롯해 유럽, 중동 지역 병원 50여 국가에서 사용되고 있다. 한편 현대바이오도 미국 캘리포니아 샌디에고대학이 범용 항바이러스제 제프티로 롱코비드 연구자임상 실시한다는 점이 부각되면서 주가가 상승했다. 제프티가 코로나19 임상을 통해 인체 내에서도 최초로 항바이러스 효능 및 그로 인한 항염증 효능을 입증했기 때문이다. 제프티는 코로나19 외에도 엠폭스(원숭이두창), 뎅기열도 동시에 치료할 수 있는 것으로 알려졌다.
- 김상재 젬백스 회장 "17년 연구 결실 임박…20조 시장 독식”
- [이데일리 김지완 기자] “17년 연구의 결실을 보기 직전이다. 성공하면 150억달러(20조원)를 독식할수 있다.” GV1001의 시장 가치를 묻자, 김상재 젬백스 회장으로부터 돌아온 답변이다.김상재 젬백스앤카엘 회장이 지난 5일 경기도 성남시 본사에서 이데일리와 인터뷰 중이다. (사진=김지완 기자)젬백스앤카엘(이하 젬백스(082270))은 오는 10월 캐나다에서 신경퇴행성 질환 치료제 ‘GV1001’의 진행성 핵상 마비(PSP) 적응증에 대한 임상 2상 톱라인 결과 발표를 앞두고 있다. 이데일리는 지난 5일 경기도 성남 젬백스 본사를 찾아 PSP 결과 발표를 앞둔 김상재 젬백스 회장을 단독 인터뷰했다.-PSP가 뭔가.PSP는 희귀 중추신경 퇴행성 질환이다. 보행 장애, 실조성 보행, 균형 상실, 안구운동 마비, 언어장애, 파킨슨증후군 등의 증상이 동반된다. 파킨슨병과 유사한 증상을 보이지만 다른 질환이다. 조 바이든 미국 대통령이 PSP 초기로 의심받고 있다. 파키슨병 증상에 루게릭처럼 진행된다고 생각하면 이해하기가 쉽다.PSP는 치료약이 아직 없다. PSP에 걸리면 3년에서 5년 사이 100% 사망한다. 더 심각한 건 질병 시작부터 사망까지 상태가 계속 나빠진다는 것이다. 단 하루도 전날보다 좋아지지 않는다. (우하향 직선 그래프를 보드에 그리며) 사망 때까지 환자 상태가 다이렉트(계속)로 떨어지는(악화하는) 대단히 무서운 병이다.-GV1001 적응증이 여러 개다. PSP 치료제 개발 배경은.처음엔 GV1001을 가지고 췌장암 임상 중 환자에게서 염증반응이 나타나지 않는다는 점이 발견됐다. 보통 항암치료 중에 염증반응이 나타나는 것과 달라 의문이 생겼다. 이후 전립선 비대증과 알츠하이머병(항노화 연구)으로 확장했다. 전립선 비대증과 알츠하이머병 모두에서 긍정적인 결과를 보였다. 국내 알츠하이머병 임상 2상에 참여한 서울대 교수가 GV1001이 PSP에 약 효능이 있다는 것을 발견한 것이다. 이에 2명의 PSP 환자를 대상으로 식품의약품안전처(식약처)로부터 응급임상(임상시험용의약품 치료목적 사용승인)을 허가받아 투약했다. 투약 결과, 휠체어 의존하던 PSP 환자들이 스스로 일어섰다. 곧장 PSP 적응증으로 GV1001 임상 2상에 돌입했다.-GV1001이 어떤 기전인가.GV1001은 텔로머라제에서 기원했다. 세포는 분열할 때마다 텔로미어가 줄어든다. 텔로미어가 모두 줄어들면 세포가 죽는다. 암세포는 텔로미어가 줄어들지 않기 때문에 죽지 않고 무한 분열한다. 암세포에서 텔로미어를 줄어들지 않게 하는 게 텔로머라제라는 효소다. 암세포와 정상세포 차이는 텔로머라제 효소가 있는냐, 없느냐 여부다.GV1001은 텔로머라제를 구성하는 수많은 펩타이드 중 16개 조각(아미노산)을 선별·합성하는 방식으로 만들었다. 이렇게 만든 GV1001을 체내에 주입하면 T세포와 수지상세포가 텔로머라제를 항원으로 인식된다. 면역세포가 텔로머라제를 발현하는 암세포를 공격하도록 교육시킨다는 얘기다.처음엔 GV1001이 항암제 효능만 있는 줄 알았다. 그런데 결국엔 GV1001이 면역을 정상화하고, 면역체계를 정상화시킨다는 사실을 알게 됐다. 이는 항노화, 항산화, 항염 등의 효능 발견으로 이어졌다. PSP는 타우 단백질의 비정상적인 축적으로 인한 뇌 신경세포 손상이 주요 원인이다. GV1001이 면역 체계를 정상으로 회복시키고, 항염, 항산화 작용을 통해 신경세포 손상과 회복을 돕는다.김상재 회장이 GV1001에 대해 설명 중이다. (사진=김지완 기자)-뇌에서 GV1001 작용을 구체적으로 설명해달라.뇌에서 타우 단백질이 쌓이면 신경 세포 손상이 나타난다. GV1001은 신경 세포의 에너지 발전소 역할을 하는 미토콘드리아 기능을 정상화한다. 미토콘드리아 정상화로 세포내 항상화 작용이 일어나며 신경세포 손상을 막게 된다. 이와 동시에 별 모양의 신경아교세포(아스트로사이트)가 활성화로 염증유발을 감소시킨다. 즉, 뇌 신경세포 내 미토콘드리아 기능 정상화로 에너지가 증가해서 신경세포들 손상이 감소하는 것이다. 별아교세포와 미세아교세포로 인한 염증을 줄이고 타우 단백질을 제거한다. 염증이 감소로 타우 단백질 축적이 줄어 신경세포 간 신호 송수신이 정상화된다. 그 결과 뇌 기능과 운동능력이 회복된다. 뇌경색을 일으킨 쥐 실험에서 GV1001을 투입하자, 손상된 뇌 기능을 상당 부분 회복한 것도 이런 작용 때문이다. 참고로 뇌가 10%만 손상되면 뇌 주변부까지 영향을 미쳐 30% 기능을 상실한다.-치료제가 혈뇌장벽(BBB)을 통과하나.정말 쉽게 통과한다. 뇌 속으로 약이 들어가야 치료가 될 것 아닌가. 이와 관련해선 여러 논문을 게재했고, 학계로부터 인정을 받았다.-휠체어에서 벗어난 환자는 어떤 경과를 보였나.(김 회장은 ‘ㄱ’자 모양의 그래프를 보드에 그리며) 6개월간 응급 임상에 참여했던 환자의 경우, 마치 산삼을 먹은 것처럼 생존 기간 환자 상태가 악화하지 않고 그대로 유지됐다. -현재 임상 상황은.2년 전에 임상 2상을 시작했다. 78명 규모로 서울대병원(본원), 서울대분당병원, 서울대보라매병원, 경희대병원, 삼성병원 등 5개 기관에서 실시했다. 이번달 마지막 환자 투약이 끝난다. -향후 계획은.이번 임상 2상 결과가 나오면 식약처에 조건부 허가 신청을 넣을 계획이다. 희귀질환이고 치료제가 없기에 품목허가를 기대한다. 이와 별개로 글로벌 임상 3상을 계획하고 있다.-해외에서 기술수출 대신 직접 상업화하겠단 얘긴가.다른 적응증이라면 마케팅 비용이 개발비의 5배가 들어간다. 기술수출 외 선택권이 없다. 하지만 PSP라면 얘기가 달라진다. 마케팅이 필요 없다. 미국 식품의약국(FDA) 승인을 받는 순간 3년 내 20조원 매출이 보장된다. 지금 이 시점에서 기술수출하면 우리가 얻을 이익은 10%, 다국적 제약사가 90%를 가져간다. 우리가 왜 불리한 선택을 해야 하나. 500억~1000억원 쓰면 100% 젬백스 차지다.-기술수출 자신이 없어서 상업화를 표방하는 거 아닌가.(다국적 제약사 A, B, C 등의 회사명, 담당자, 제안을 모두 공개하며) 절대 아니다. -임상 3상에 최소로 잡아도 500억원, 많게는 1000억원 이상 필요한데 자금조달 가능한가.일단 그 돈이 충분히 있다. 젬백스는 현재 상장사 3개, 비상장사 7개 등 총 10개사로 이뤄진 기업집단이다. 외부에선 젬백스를 인수합병(M&A) 전문회사로 알고 있을 정도다. 자금조달 여부를 걱정하는 여타 바이오텍과는 결이 다르다. -20조원이란 계산은 어떻게 나온 건가.다국적 제약사들이 보낸 GV1001 기술도입 제안서를 참고하면 명확하다. 그들은 희귀질환의 경우 치료제 대한 수요가 높아 10만 명을 개런티(보장)한다고 전망했다. 1인당 연간 치료비가 15만달러(2억원)다. 그러면 150억달러가 나온다. 참고로 이 질환은 10만명 당 7명이 발생한다. 환자 수는 미국 2만3000명, 유럽 1만600명, 중국 8만5000명, 일본 2만2000명, 국내 3200명 정도 분포하고 있다.한편, 김상재 회장은 한양대 의대에서 세포생리학을 전공한 의사(생리학 박사)다. 이후 미국 남가주대에서 척수신경의학을 공부한 뒤 돌아와 1995년부터 1999년까지 척추 전문 재활병원을 운영했다. 2001년엔 한국줄기세포은행을 설립해 줄기세포 광풍의 중심에 서기도 했다. 그는 2007년 기존 사업을 정리하며 얻은 150억원으로 카앨이라는 반도체 회사를 인수했고, 이듬해 덴마크 소유 노르웨이 바이오기업 젬백스를 1000만달러에 인수하며 GV1001 물질을 확보했다. 당시 이 거래를 두고 덴마크 현지에선 북해 유전을 통째로 내주는 것보다 더 멍청한 짓을 했다는 비판이 나오기도 했다.
- 증시 상승률 톱10 중 4곳 차지...상한가 비율 75%[바이오맥짚기]
- [이데일리 유진희 기자] 지난 한주 미국 경기 침체 공포로 고전했던 국내 증권시장이 9일 바이오를 중심으로 확연한 회복세를 보였다. 상승률 ‘톱10’ 중 4곳, ‘톱15’ 중 7곳이나 차지하며 바이오 저력을 과시했다. 네오이뮨텍의 최근 주가 추이 (자료=KG제로인 엠피닥터)◇네오이뮨텍·셀리드·대봉엘에스 상한가 기록9일 KG제로인 엠피닥터(MP DORTOR·옛 마켓포인트)에 따르면 이날 국내 증시 상승률 톱10(이하 종가 기준)에 포진한 바이오 기업은 네오이뮨텍(950220), 셀리드(299660), 대봉엘에스(078140), DXVX다. 톱15에는 셀레믹스(331920), 엔젠바이오(354200), 인벤티지랩(389470)도 이름을 올렸다. 이들 회사의 주가를 견인한 것은 비만치료제 대세론, 확실한 호재, 회복 탄력성 등의 호재가 작용했다. 이들 바이오의 대약진 속에서도 특히 주목받은 곳은 네오이뮨텍, 셀리드, 대봉엘에스 세 곳이었다. 이들 모두 사실상 상한가를 기록했다. 네오이뮨텍의 주가는 확실한 호재에 바탕해 거침없이 상승했다. 이날 네오이뮨텍의 주가는 29.93% 오르며 1745원으로 마감했다. 앞서 네오이뮨텍은 키메릭항원수용체 T세포(CAR-T) 치료제와 자사 면역치료제 NT-I7을 병용한 1b 임상시험(NIT-112)의 중간결과를 발표한다고 공표했다. 13일부터 17일(현지시간)에 스페인 바르셀로나에서 열리는 유럽종양학회(ESMO)에서 공개한다. 네오이뮨텍은 2019년 4월 당시 관계사인 제넥신(095700)과 공동 개발 중이던 NT-I7(과거 물질명 GX-I7)에 대해 특발성 CD4 림프구 감소증 대상으로 희귀의약품 지정을 받은 바 있다. 이 질환은 특별한 원인 없이 T세포가 감소하는 희귀질환이다. 이후 2022년 9월경 미국국립보건원(NIH) 연구진이 주도해 NT-I7 단독요법에 대해 해당 적응증으로 미국 내 연구자 임상 1/2상을 승인받기도 했다. 네오이뮨텍에 따르면 NT-I7을 병용한 1b 임상시험 중간결과에 따르면 전체 반응률(ORR)은 81.1% (9/11명)로 완전 관해(CR) 7명, 부분 관해(PR)는 2명이다. 킴리아와 NT-I7을 병용한 환자는 9명 중 7명이 치료반응을 보였으며, 이 중 6명이 완전 관해를 이뤘다. 킴리아는 LBCL 환자에게서 평균적으로 50%의 ORR를 기록하는 것으로 알려져 있다. 이번 임상에서 킴리아와 NT-I7 병용 시 더 높은 치료반응이 관찰됐다는 뜻으로 시장에서 큰 반응을 보이는 이유이기도 하다. 네오이뮨텍 관계자는 “급성 방사선 증후군(ARS) 또는 특발성 CD4림프구 감소증 관련 NT-I7의 신규 임상 프로젝트를 추가할 예정이다”라며 “총 3건을 여건에 맞춰 진행하는 것을 목표로 하고 있다”고 말했다. 셀리드의 최근 주가 추이 (자료=KG제로인 엠피닥터)◇코로나19·비만치료제발 훈풍 지속셀리드의 주가도 전일 대비 29.93% 상승하며 6450원으로 장을 끝냈다. 대내외 악재 속 오랜만의 반등이었다. 지난 5일 공개했던 오미크론 대응 코로나19백신 ‘AdCLD-CoV19-1 OMI’ 임상 3상 시험 진행사항 등이 뒤늦게 영향을 미친 것으로 풀이된다. 셀리드는 최근 진행한 유상증자를 통해 조달한 자금으로 AdCLD-CoV19-1 OMI의 임상 3상에 몰두하고 있다. 현재 임상시험 대상자 4000명 중 2310명에게 투여를 완료했다. 글로벌 임상 3상 시험은 코로나19 예방백신의 마지막 접종 완료 또는 코로나19에 의한 격리 해제 후 최소 16주 이상 경과한 만 19세 이상 성인 자원자 4000명을 대상으로 진행하고 있다.셀리드 관계자는 “AdCLD-CoV19-1 OMI의 임상 3상이 상당한 진전을 보이고 있다”며 “성공적으로 완료해 변이 코로나19에 대응할 수 있도록 할 것”이라고 강조했다. 대봉엘에스의 주가는 이날 29.87% 뛴 2만 2350원으로 거래를 종료했다. 비만치료제 대세론이라는 훈풍에 지속적인 영향을 받은 결과다. 실제 대봉엘에스는 상반기까지 만해도 1만원 내외의 박스권에서 벗어나지 못했다. 하지만 인도에서 자체 개발한 비만 치료 신약의 주성분 위탁개발생산 소식을 알리며, 상승세를 타기 시작해 2만원대를 훌쩍 넘게 됐다. 여기에 GLP-1 유사체 비만 치료제 주성분인 ‘리라글루타이드’를 새로운 합성 방식으로 만드는 데 성공하며, 지속적인 성장을 예고하고 있다. 리라글루타이드는 췌장에서 인슐린 분비를 증가시키고 위에서 음식물 배출을 지연시켜 식욕을 억제하는 GLP-1 계열 유사체다.대봉엘에스 관계자는 “리라글루타이드를 주성분으로 한 노보노디스크의 비만치료제 ‘삭센다’의 특허는 2건으로 각각 올해 11월과 내년 11월 차례로 만료된다”며 “우리는 국내에서 자체 개발한 리라글루타이드를 판매할 것”이라고 전했다.
- 리커전, 뇌 질환 AI신약 2상 일부 성공...국내 AI신약社도 영향받나
- [이데일리 김승권 기자] 엔비디아 투자 유치로 주목받은 글로벌 1위 인공지능(AI) 신약개발사 리커전 파마슈티컬스(Recursion)이 뇌 질환 AI 신약 관련 치료제 임상 2상에서 절반을 성공만을 거뒀다. 주 평가 지표를 달성했고 위약과 비교시 환자에 안전하고 견딜 수 있는 것으로 입증했다. 하지만 효능측면에서는 기대치보다는 다소 낮게 나왔다. 리커전은 미국 식품의약국(FDA)과 협력해 계속해서 후속 개발을 진행할 예정이다. 절반의 성공이지만 그간 효능 문제로 투자 유치에 씨가 말랐던 국내 AI신약개발업계에서는 긍정적인 전망이 나오기 시작했다. 리커전의 임상 디자인 방식으로 성과를 낼 수 있다는 희망이 생겨서다. 이에 대표 AI신약개발 상장사 보로노이(310210), 파로스아이바이오(388870)의 임상 현황을 다시 짚어봤다. 보로노이 주가 추이 (사진=네이버증권 갈무리)◇리커전 뇌질환 임상2상, 성공으로 볼 수 있나5일 미국 외신에 따르면 리커전은 지난 3일 뇌해면체 기형(CCM) 치료제 후보물질인 REC-994의 시카모어(SYCAMORE) 임상 2상 탑라인 결과를 발표했다. 뇌해면체 기형(CCM)은 뇌의 혈관이 확장되고 불규칙해져서 혈액이 뇌나 척수로 새어나와 생명을 위협하는 질환이다.이번 임상은 경구제인 REC-994를 투약하는 시험이다. CCM 환자 62명을 대상으로 REC-994의 안전성, 내약성 및 탐색적 효능을 평가하기 위한 12개월 무작위, 이중맹검, 위약 대조를 연구했다. 해외 AI신약개발 기업 임상 현황 (자료=각사, DB투자)그 결과, 이 약물은 위약군과 200mg 및 400mg 투여군 모두에서 유사한 안전성 프로파일을 보였고 부작용의 빈도와 중증도에는 유의미한 차이가 없었다. 2차 유효성 평가변수에서는 400mg 용량에서 위약에 비해 병변 부피와 헤모시데린 고리 크기가 감소한 것으로 나타났다. 즉 1차 안전성 평가변수를 충족했고 가장 높은 용량을 투여받은 참가자들 사이에서 MRI 기반 효능 측정에서 일부 효능만 증명됐다. 하지만 12개월 시점에서 유의미한 개선은 관찰되지 않았다. 통계적 유의성을 입증하지 못한 것이다. 임상 주임 연구원인 잔칼 버크하드(Jan-Karl Burkhardt) 박사는 “현재 수술 이외의 치료 옵션이 제한된 CCM 환자들의 충족되지 않은 요구를 해결할 수 있는 REC-994의 잠재력에 대해 낙관한다”고 표명했다.리커전은 FDA와 협력하여 후속 연구에 대해 논의할 계획이다. REC-994는 이전 미국과 유럽에서 희귀의약품 지정을 받은 바 있다.이밖에 임상 결과 발표도 다수 남아있다. 리커전은 딥러닝(컴퓨터가 스스로 외부 데이터를 조합·분석해 학습하는 기술)이 가능한 생성형 AI를 통해 임상 2·3상 1개, 임상 2상 2개, 임상 1상 2개로 5개의 AI 개발 후보물질이 임상에 진입한 상태다.5개 후보물질은 ‘REC-994’(대뇌 해면체 기형), ‘REC-2282’(신경섬유종증), ‘REC-4881’(가족 선종성 폴립증), ‘REC-3599’(GM 강글리오사이드증), ‘REC-3964’(클로스트리디움 디피실 장염) 등이다. 연내에는 REC-994와 REC-2282의 임상 2상 결과가, 내년 1분기에는 REC-4881의 임상 2상 결과가 발표될 것으로 전망된다.◇보로노이, 비소세포폐암 임상1상 기대에 주가 급등...파로스아이도 1상 순항AI신약개발을 표방하는 국내 기업들의 임상에도 관심이 쏠린다. 보로노이(310210), 파로스아이바이오(388870)가 대표적인 코스닥 상장 기업이다. 먼저 보로노이는 최근 주가가 지속적인 상승세를 보이며 기대감이 큰 기업으로 꼽힌다.보로노이의 최근 주가는 지난 6월보다 두배 이상 상승했다. AI로 개발한 후보물질 외에도 기존 미국 파트너와 진행 중인 임상 시험에 대한 기대감 때문으로 풀이된다. 파로스아이바이오, 신테카바이오 주가 추이 (사진=DB투자)보로노이 미국 파트너사 오릭은 최근 VRN07 임상 1b상 시험에서 용량증량을 최근 완료했다. VRN07은 EGFR과 HER2 엑손 20 삽입 돌연변이가 있는 비소세포폐암과 고형암을 타깃으로 개발되고 있는 4세대 신약 후보물질이다.오릭은 △EGFR 엑손 20 삽입 △HER2 엑손 20 삽입 △EGFR 비정형 돌연변이를 포함한 비소세포폐암 환자를 대상으로 VRN07 임상 1b상을 진행 중이다. VRN07는 이미 안전성은 물론 긍정적인 효능도 나타냈다. 기존 치료제로 치료 효과가 나타나기 어려운 뇌 전이 폐암 여성환자와 남성환자 각각 1명에서 완전관해 사례가 확인된 상황이다. 오릭은 오는 2025년 상반기에 업데이트된 임상 1b상 데이터를 발표할 계획이다.파로스아이바이오는 AI 신약 개발 플랫폼 케미버스를 활용한 희귀난·치성 질환 치료제를 개발하고 있다. 대표 파이프라인은 ‘PHI-101’, ‘PHI-501’로 각각 임상 1상 및 전임상 마무리 단계에 있다. 특히 급성 골수성 백혈병(AML) 치료제로 개발 중인 ‘PHI-101’는 연구자 주도 임상 계약을 지난달 26일 체결했다. 연구자 주도 임상은 임상의가 주도하는 임상 시험으로, 제약사가 개발한 신약을 이용해 새로운 치료 방법을 찾는 연구를 말한다. AML의 궁극적인 치료 목적은 재발이 없는 완전관해에 도달하는 것이다. 재발의 주요인은 미세잔존질환(MRD)으로, MRD 검사 결과에 따라 완치 판정을 받은 이후에도 지속적인 관찰과 관리가 필요하다. 회사는 이번 연구자 주도 임상으로 PHI-101이 기존 재발 및 불응성 AML 치료를 넘어 완전관해의 유도와 유지 요법으로도 그 활용처를 확대할 수 있을 것으로 기대하고 있다.윤정혁 파로스아이바이오 대표는 “ALLG와 연구자 주도 임상 시험 계약을 체결하고, 세계적인 AML 치료의 권위자인 웨이 교수가 임상 책임자로 참여한다는 점은 곧 PHI-101이 다양한 AML 치료제로 확대 가능성을 인정받았다는 의의가 있다”고 설명했다.
- [임상 업데이트] GC녹십자-한미약품, 파브리병 신약 美 FDA 임상 승인
- [이데일리 김진수 기자] 한 주(9월 2일~9월 6일) 국내 제약·바이오 업계에서 주목받은 임상 및 품목 허가 소식이다.(사진=각 사 제공)◇GC녹십자-한미약품, 파브리병 신약 美 FDA 임상 승인GC녹십자와 한미약품은 미국 식품의약국(FDA)으로부터 공동 개발중인 파브리병 치료제 ‘LA-GLA’(개발코드명 GC1134A/HM15421)에 대한 임상 1·2상 시험계획서(IND)를 승인받았다고 2일 밝혔다.LA-GLA는 GC녹십자와 한미약품이 ‘세계 최초 월 1회 피하투여 용법’으로 공동 개발중인 파브리병 치료 혁신신약이다. 이번 임상 시험에서 파브리병 환자를 대상으로 LA-GLA의 안전성과 내약성, 약동학, 약력학 등을 평가한다.파브리병은 성염색체로 유전되는 진행성 희귀난치질환으로 리소좀축적질환(Lysosomal Storage Disease, LSD)의 일종이다. 불필요한 물질을 제거하는 세포 내 소기관 ‘리소좀’에서 당지질을 분해하는 효소 ‘알파-갈락토시다아제 A’가 결핍됐을 때 발생한다. 체내 처리되지 못한 당지질이 지속적으로 축적되면서 세포독성 및 염증 반응이 일어나고 이로 인해 다양한 장기가 서서히 손상돼 심하면 사망에 이르는 진행성 희귀난치질환이다.현재 대부분의 파브리병 환자는 유전자 재조합 기술로 개발한 효소를 정맥주사하는 방식인 효소대체요법(enzyme replacement therapy, ERT)으로 치료받고 있다. 이러한 1세대 치료제는 2주에 한번씩 병원에서 오랜 시간 정맥주사를 맞아야 하는 불편함이 있고, 정맥 주입에 따른 치료 부담, 진행성 신장질환 억제에 대한 효능 부족 등의 한계점이 있다.LA-GLA는 이러한 기존 치료제들의 한계점을 개선한 ‘차세대 지속형 효소대체요법 치료제’로 주목 받고 있다. 또한, 월 1회 피하 주사 요법으로 편의성을 대폭 개선했으며 기존 치료제 대비 신장기능, 혈관병, 말초신경 장애 개선 등 우수한 효능을 비임상 연구로 입증했다. 이를 바탕으로 지난 5월 미국 FDA으로부터 희귀의약품(ODD, Orphan Drug Designation)으로 지정됐다.GC녹십자와 한미약품 관계자는 “FDA 에서 요구하는 최신 임상 프로토콜을 반영하고 양사의 전문화된 기술력을 바탕으로 협업한 결과 임상 단계로 신속하게 진입할 수 있었다”며 “리소좀 축적 질환 치료제 개발 경험과 지식, 노하우를 바탕으로 파브리병으로 고통받는 환자들에게 새로운 치료 옵션을 줄 수 있도록 신약 개발에 최선을 다하겠다”고 말했다.◇디앤디파마텍, NLY01 다발성 경화증 FDA 임상 2상 승인디앤디파마텍이 NLY01의 다발성 경화증 임상 2상이 미국 FDA의 승인을 받았다고 3일 밝혔다.이번 임상 2상 시험은 미국 존스홉킨스 의과대학 다발성 경화증 센터의 공동 디렉터인 엘렌 모우리(Ellen Mowry) 교수의 연구팀에서 이끄는 연구자 주도 임상이며, 디앤디파마텍은 NLY01 임상 시약 제공 외 추가적인 비용은 부담하지 않는다.다발성 경화증은 주로 20~40대에 발생하는 퇴행성 뇌 질환으로, 자가면역 염증반응과 신경 퇴행성 손상으로 인해 뇌, 척수, 시신경과 같은 중추신경계의 신경섬유와 그 피막인 ‘수초’가 손상되는 질환이다. 반복적인 신경염증 반응으로 인해 신경섬유와 수초가 지속적으로 손상되며 중추신경계가 점차적으로 망가지면서 장애가 누적돼 환자의 삶의 질이 크게 저하되는 특징이 있다.NLY01은 GLP-1 수용체 작용제로 퇴행성 뇌 질환의 주된 원인으로 여겨지는 신경염증을 억제하고 신경세포를 보호하는 기전으로 미국 및 북미에서 255명 규모의 파킨슨병 임상 2상을 완료했으며, 60세 이하의 젊은 환자들(95명)에게서 질병 조절 치료제로서의 효과를 입증한 바 있다.이번에 승인받은 다발성 경화증 임상 2상 시험은 총 240명의 다발성 경화증 환자를 대상으로 무작위, 이중 맹검, 평행 군 방식으로 96주간 진행될 예정이다. 특히, 파킨슨병 임상 2상에서 60세 이하의 젊은 환자에게서 타 연령 대비 뛰어난 치료 효과를 보인 만큼 다발성 경화증을 진단받은 18~60세 환자를 대상으로 진행되는 금번 임상에서의 효과가 기대된다.해당 시험의 주요 목적은 NLY01이 다발성 경화증 환자에서 신경 퇴행과 관련된 영상 지표 감소와 연관 있는지를 평가하는 것으로, 1차 평가 지표로서는 다발성 경화증 임상 2상에서 대표적으로 측정하는 지표인 이미징을 통한 정상화된 뇌 실질 부피의 변화를 확인할 예정이다.이슬기 디앤디파마텍 대표는 “NLY01 다발성 경화증 임상 2상 IND 승인은 다년간 존스홉킨스 의과대학과 진행한 전임상 공동연구와 당사가 진행한 파킨슨병 임상 2상에서 60세 이하 젊은 환자에서 확인한 우수한 질병 조절 치료제로서의 효과가 반영된 결과”라고 밝혔다.이어 “현재 영국 비영리 단체인 Cure Parkinson‘s와 함께 젊은 파킨슨병 환자에서 NLY01을 포함한 복수의 GLP-1 RA계열 약물의 치료 효과와 관련된 연구를 진행 중”이라며 “이 결과를 바탕으로 글로벌 기술 이전을 착수해 파킨슨병 치료제 개발에 힘쓸 것”이라고 밝혔다.한편 해당 임상시험은 전 세계적으로 진행성 다발성 경화증에 대한 연구를 촉진하고 지원하는 비영리 국제 연합인 International Progressive MS Alliance에서 펀딩을 검토하고 있으며, 아울러 미국 국립 보건원 (National Institute of Health, NIH)이 주도하는 신경계 질환 임상 연구 네트워크인 NeuroNEXT의 임상 펀딩 프로그램에 초청을 받아 지원을 준비 중이라고 회사는 전했다. 향후 미국 정부 및 민간 과제로 채택될 경우, 엘렌 모우리 연구팀은 더욱 폭넓은 지원을 받아 임상이 신속하게 진행될 수 있을 것이라고 전했다.◇샤페론, 美 FDA 임상 2상 안전성 확인샤페론이 개발 중인 차세대 아토피 치료제가 미국 식품의약국(FDA) 임상 2상에서 안전성을 검증받았다. 샤페론은 FDA 산하 ‘안전성모니터링위원회’(IDMC)로부터 아토피 치료제 누겔의 다음 단계 용량 증량 및 임상시험을 지속하라는 권고를 받았다고 3일 밝혔다. 이로써 누겔의 임상 2상이 한층 탄력을 받을 것으로 전망된다.누겔은 올해 5월 1차 IDMC의 임상지속권고 결정에 이어, 고용량 투약군과 위약군 환자를 대상으로 수집된 2차 데이터에서도 안전성이 확인됐다. 이번 2차 IDMC의 결정에 따라 샤페론은 오는 11월까지 한단계 더 높은 용량으로 마지막 코호트 임상환자에 대한 투약시험을 완료할 계획이다.샤페론은 미국 내 다양한 인종과 경증 또는 중등증의 아토피 피부염 환자 210명을 대상으로 누겔의 최적 치료용량을 확인하기 위한 FDA 임상 2상을 진행 중이다. 임상 2상은 구체적으로 누겔의 증량 투약과 확정용량 투약 두 파트로 구분해 무작위 배정, 이중 눈가림, 위약 대조의 방법으로 습진 중증도 지수(EASI 점수) 등 유효성과 안전성을 평가한다.누겔은 면역 세포와 상피 세포의 ‘GPCR19’에 작용해 아토피 피부염을 치료하는 세계 최초 염증복합체 억제 기전의 아토피 치료제다. 기존 염증 복합체 억제 약물이 염증의 활성화 단계를 억제하는 것에 반해 누겔은 염증의 개시뿐 아니라 증폭 단계에서 이중으로 작용하기 때문에 효과적인 염증제어가 가능하다.누겔은 T림프구에 의한 염증반응을 효과적으로 차단해 아토피 피부염을 치료한다. 특히 선택적 T림프구 억제 기전을 보유하고 있어 염증억제 외에 다른 면역계에 영향을 덜 미치도록 설계됐다. 기존 경쟁 약물이 아토피 환자의 모든 T림프구 기능을 동시에 억제해 과도한 면역기능 저하로 암 발생빈도가 높아지고 기회감염 등의 부작용이 있는데 반해 누겔은 면역저하 등의 부작용이 없기 때문에 글로벌 경쟁력이 높다는 게 회사 측 설명이다.샤페론 관계자는 “누겔은 지난해 국내 임상 2a상에서 0.5% 용량에서 전체 환자군의 80%에 이르는 바이오마커 양성군에서 안전성과 유효성이 입증된 바 있다”며 “이번 IDMC의 결정은 2% 고용량에서 안전성이 검증된 것으로, 국내 임상보다 4배 높은 용량뿐 아니라 다양한 인종의 환자군에서 얻은 임상결과이기 때문에 매우 고무적인 성과”라고 말했다.이어 그는 “올해 11월까지 최고 4% 용량으로 임상투여한 후 각각의 용량별 결과를 토대로 최적의 치료 용량을 확정할 예정”이라며 “내년부터 확정용량을 다양한 인종의 환자에게 투약해 용량 반응 상관 관계, 약물의 안전성, 바이오 마커와의 상관성 등의 후속시험을 진행할 계획으로 오는 2026년 상반기까지 임상 2상을 완료하는 것이 목표”라고 덧붙였다.업계에 따르면 글로벌 아토피 치료제 시장은 지난 2023년 기준 약 23조원으로 추정되며 오는 2032년 약 55조원을 초과할 것으로 전망된다.
- 파로스아이바이오, ‘PHI-101’ 연구자 주도 임상 계약
- [이데일리 박정수 기자] 인공지능(AI) 기반 혁신 신약 개발 전문기업 파로스아이바이오(388870)는 대양주 내 백혈병 및 림프종 전문 임상 연구 그룹인 ALLG와 급성 골수성 백혈병(AML) 치료제로 개발 중인 ‘PHI-101’의 연구자 주도 임상 계약을 지난달 26일 체결했다고 5일 밝혔다.연구자 주도 임상(Investigator Initiated Trial)은 임상의가 주도하는 임상 시험으로, 제약사가 개발한 신약을 이용해 새로운 치료 방법을 찾는 연구를 말한다. 이를 통해 환자를 위한 최선의 치료 방법을 찾아 의료 현장의 미충족 수요를 해결하는 것을 목표한다는 점에서 의의를 가진다. 이번 PHI-101의 연구자 주도 임상(임상명 ALLG AMLM26 INTERCEPT)은 파로스아이바이오와 ALLG의 지원을 바탕으로 호주와 뉴질랜드, 미국에 위치한 병원에서 동시 진행된다. ALLG는 방대한 혈액암 임상의들의 네트워크를 적극 활용해 임상을 수행할 계획이다.이번 임상의 총책임은 호주 의학 연구소 ‘월터 엘리자 홀(WEHI)’의 혈액 세포 및 혈액암 중개연구 책임자이자, 피터 맥캘럼 암센터와 왕립 멜번 병원 임상의인 앤드류 웨이 교수가 담당한다. 웨이 교수는 ALLG의 급성 골수성 백혈병 그룹 의장을 맡고 있으며, AML 분야의 세계적 전문가로서 AML과 미세잔존질환(MRD)에 대한 새로운 표적과 치료법 개발을 중심으로 한 임상연구에 주력하고 있다.AML의 궁극적인 치료 목적은 재발이 없는 완전관해에 도달하는 것이다. 재발의 주요인은 MRD로, MRD 검사 결과에 따라 완치 판정을 받은 이후에도 지속적인 관찰과 관리가 필요하다. 회사는 이번 연구자 주도 임상으로 PHI-101이 기존 재발 및 불응성 AML 치료를 넘어 완전관해의 유도와 유지 요법으로도 그 활용처를 확대할 수 있을 것으로 기대하고 있다.파로스아이바이오는 완치 판단을 받은 이후에도 MRD 양성으로 높은 재발 가능성을 확인한 AML 환자들을 위한 관해 유도와 유지를 위한 치료제로 승인을 얻기 위해 유의미한 결과를 도출하겠다는 목표를 밝혔다. 회사는 이번 MRD 치료 연구 결과를 향후 식품의약품안전처와 미 식품의약국(FDA)의 조건부 허가 및 가속 승인을 위한 참고 자료로도 활용할 계획이다.PHI-101은 앞서 국내 식약처와 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 지정 승인(ODD)을 받았으며, 식약처는 지난해부터 임상 1상에 참여 후 완전관해에 도달한 환자 등을 대상으로 총 7회에 걸쳐 PHI-101의 치료목적 사용승인을 허가했다. 파로스아이바이오는 7월 PHI-101의 임상 1상 환자 모집을 완료하며 연내 1상을 마무리할 예정으로, 향후 임상 2상 결과에 따라 조건부 판매 승인을 통한 국내외 조기 상용화를 목표 중이다.연구자 임상의 총책임자 앤드류 웨이 교수는 “그간 진행된 PHI-101의 임상 결과에 따르면, 충분한 내약성과 안전성은 물론 타 약물 대비 탁월한 효능을 보여주고 있다고 판단해 연구자 주도 임상을 제안하게 됐다”며 “이번 임상 연구를 통해 MRD 양성 AML에 대한 PHI-101의 효능뿐 아니라 기존 치료제에 내성이 있는 환자의 임상적 재발을 예방하고, 지연시키는 선제적 요법으로서 PHI-101의 잠재력을 검증해 낼 것”이라고 밝혔다.윤정혁 파로스아이바이오 대표는 “ALLG와 연구자 주도 임상 시험 계약을 체결하고, 세계적인 AML 치료의 권위자인 웨이 교수가 임상 책임자로 참여한다는 점은 곧 PHI-101이 다양한 AML 치료제로 확대 가능성을 인정받았다는 의의가 있다“며 “PHI-101이 AML 치료의 핵심인 MRD를 극복하는 사례를 발굴하고, 그 가능성을 더욱 확대하기 위한 연구개발에 노력할 것”이라고 밝혔다.
- ‘컬럼비’부터 ‘오드스포노’까지 이중항체 림프종 신약 사총사...CAR-T 시장 뒤흔드나
- [이데일리 김진호 기자] 미국 리제네론 파마슈티컬스(리제네론)의 이중항체 기반 림프종 치료제 ‘오드스포노’가 유럽의약품청(EMA)으로부터 시판 허가됐다. 스위스 로슈의 ‘컬럼비’ 및 ‘룬수미오’, 미국 애브비의 ‘엡킨리’ 등에 이어 동종 기전을 가진 네 번째 신약으로 오드스포노까지 등장하면서 림프종 후기 치료 옵션이 크게 증가했다는 평가다.업계에서는 림프종 분야 이중항체 신약의 세부 기전이 키메릭항원수용체(CAR)-T 치료제와 다르지만, 전반적으로 CAR-T 시장의 성장을 위축시킬 수 있다는 의견도 나온다. 이중항체 신약의 완전관해율(완치율)이 일부 적응증에서 기존 CAR-T를 넘어서는 수준으로 나타나고 있어서다. 국내 큐로셀(372320)과 앱클론(174900) 등도 진입하려는 림프종 후기 치료 시장에서 이중항체와 CAR-T 신약 간 경쟁이 불가피하다는 전망이 나온다.림프종 후기 치료 시장에 ‘컬럼비’부터 ‘오드스포노’ 등 4종 이중항체 신약이 속속 등장하면서, ‘킴리아’로 대표되는 키메릭항원수용체(CAR)-T 치료제와 경쟁을 예고하고 있다.(제공=게티이미지, 각사)◇림프종 분야 이중항체 신약 4종, 글로벌 무대 진출 가속지난 26일(현지시간) 리제네론은 자사의 오드스포노(성분명 오드로넥타맙)가 EMA로부터 재발성 및 불응성 소포림프종 및 거대 B세포 림프종 등의 성인 환자용 3차 치료제로 승인됐다고 밝혔다. 지난 6월 말 해당 약물에 대해 EMA가 허가 권고 의견을 내놓은 지 2달 만에 허가 결정이 나온 것이다.오드스포노는 B세포 표면에 발현된 CD20 수용체와 T세포 표면에 발현된 CD3 수용체 등을 동시에 타깃하는 이중 특이 항체(이중항체)다. 이 물질의 한쪽 항체가 B세포를 공격하고 다른 항체가 B세포를 공격할 T세포를 추가적으로 데려오면서 암 퇴치 효능을 높이는 것으로 알려졌다. 이런 기전을 가진 약물은 오드스포노가 처음이 아니다. 우선 지난 2022년 미국식품의약국(FDA)은 소포성 림프종 환자의 3차 치료제로 룬수미오(성분명 모수네투주맙)를 시판허가했다. 지난해 6월 FDA는 거대 B세포 림프종 환자의 3차 치료 적응증으로 컬럼비(성분명 글로피타맙)와 엡킨리(성분명 엡코리타맙) 등을 승인했다. 이들 3종의 약물은 모두 오드스포노와 같은 기전을 가진 이중항체다.특히 컬럼비는 같은해 7월 EU에서도 거대 B세포 림프종 대상 3차 치료 적응증으로 승인됐고, 엡킨리 역시 해당 지역에서 허가 심사를 받는 중이다. 국내 식품의약품안전처(식약처)도 컬럼비(2023년 12월)와 엡킨리(2024년 6월) 등을 같은 적응증으로 승인했다.한편 이번에 EU서 승인된 오드스포노의 미국 진출은 현재 제동이 걸린 상태다. 지난 3월 FDA가 오드스포노의 평가법에 대한 보완 서류를 요구하면서 허가 신청 건을 보류한 것이다. 리제네론은 “효능이나 안전성, 제조소 등 중요한 문제에선 이슈가 거론되지 않았다며 재신청을 빠르게 진행하겠다”는 입장이다.리제네론은 오드스포노에 대해 동종 약물 이상의 성장세를 예고하고 있다. 일례로 애브비에 따르면 엡킨리의 지난해 하반기 동안 발생된 미국 내 첫 매출은 6500만 달러(한화 약 870억원)이며, 회사 측은 2029년경 해당 약물의 매출이 23억 달러(한화 약 3조원) 수준으로 확대될 것이란 전망을 내놓았다. 오드스포노가 이와 동등하거나 그 이상의 성장세를 가져갈수 있다는 것이다. ◇이중항체 vs. CAR-T, 비용 효능 우위 갖춘 약물은?혈액암 대상 이중항체 신약이 CAR-T 치료제와 세부 기전은 다르지만, 적응증을 공유하게 되면서 경쟁적으로 글로벌 시장 확장 공세를 펼쳐나갈 전망이다. 미국이나 EU 등 주요국에서 승인된 CAR-T는 △노바티스의 ‘킴리아’ △미국 길리어드사이언스의 ‘예스카타’ 및 ‘테카투스’ △미국 브리스톨마이어스스큅(BMS)의 ‘브레얀지’ 총 4종으로 모두 CD19 수용체를 타깃하는 기전을 지녔다. 이들은 각국에서 소포림프종이나 거대 B세포 림프종, 급성 림프구성 백혈병, 맨틀세포림프종, 만성 림프구성 백혈병 등 다양한 혈액암에 대해 2~3차 치료제로 승인된 상황이다.국내에서는 큐로셀이 자사의 CD19 타깃 CAR-T 후보물질 ‘안발셀’에 대해 거대 B세포 림프종 대상 3차 치료 적응증으로 임상 1/2상을 마치고 오는 10월 식약처에 조건부 허가를 신청할 계획이다. 앱클론 역시 CD19 타깃 ‘AT101’에 대해 같은 적응증으로 임상 1상을 완료한 것으로 알려졌다.암을 일으키는 악성 B세포에는 CD19 수용체나 CD20 수용체 등이 다양하게 발현되는 것으로 알려졌다. CAR-T는 전자를, 이중항체는 후자를 타깃하도록 개발되고 있다. 일각에서는 비용 면에서 림프종 분야 이중항체 신약이 CAR-T 치료제 대비 비교우위를 가져갈 것이란 분석이 나온다.림프종 분야 이중항체 신약들은 약 9개월 동안 3~4주에 1회씩 투약하는 방식으로 치료가 진행되며, 해당 기간 총 투약비용이 약 3만5000~4만 달러(한화 4500만~5000만원)로 알려졌다. 반면 단회 투약 방식의 CAR-T 치료제는 각국에서 그 비용이 3억~5억원 수준이다.업계에 따르면 핵심 적응증인 거대 B세포 림프종 시판된 4종의 CAR-T 치료제의 완치율은 50% 수준이다. 국내에서 개발된 안발셀이나 AT101의 해당 환자 대상 완치율은 현재까지 진행된 임상에서 순서대로 약 67.1%(총 79명 중 55명) 와 66.7%(12명 중 9명) 등으로 나타난 바 있다. 반면 최근 승인된 오드스포노와 엡킨리 등의 완치율은 같은 질환에서 30~40%수준인 것으로 알려졌다. CAR-T 치료제가 거대 B세포 림프종 대상 효능면에서 비교우위를 가져갈 수 있는 셈이다. 다만 해외사의 예스카타 등이 획득한 소포림프종 적응증에서는 오드스포노와 엡킨리 등의 완치율이 70%대에 달한다. 이처럼 일부 림프종 적응증에서는 이중항체 신약들이 CAR-T 대비 효능 측면에서도 비교 우위를 점할 수도 있는 상황이다.이중항체 개발 업계 관계자는 “환자 입장에서 항체 주사보다 세포 치료에 대한 심리적 부담이 크다”며 “가격과 효능도 충분한 이중항체 신약이 희귀의약품으로 미국이나 유럽에서 허가된 뒤 1년 안에 국내 도입이 이뤄지고 있다. 국내외 시장에서 (이중항체가) 림프종 후기 치료를 위한 주요 옵션이 될 수 있다”고 설명했다.CAR-T 치료 업계 관계자는 “CAR-T 약은 림프종 뿐만 아니라 백혈병 적응증 등으로 적응증을 확장해 왔다. 병이 재발하는 상황이 다양해 앞단에서 이중항체 신약을 맞더라도 CAR-T가 필요한 환자군은 통계적으로 꾸준히 확보될 것이다”고 강조했다. 이어 “어느 한쪽이 다른 한쪽을 짓누르기보다 다양한 옵션이 림프종 정복을 위해 활용되는 측면으로 봐야 한다. 경쟁적으로 시장을 키워나갈 것”이라고 덧붙였다.
- 파로스아이바이오, PHI-101 식약처 희귀의약품 지정…혜택 기대
- [이데일리 김진수 기자] 파로스아이바이오는 재발 및 불응성 급성 골수성 백혈병(AML) 치료제 ‘PHI-101’이 식품의약품안전처(이하 식약처)로부터 개발단계 희귀의약품으로 지정받아 고시될 예정이라고 4일 밝혔다.파로스아이바이오 재발 및 불응성 급성 골수성 백혈병(AML) 치료제 ‘PHI-101’. (사진=파로스아이바이오)PHI-101은 인공지능(AI) 신약개발 플랫폼 ‘케미버스’를 활용해 도출한 물질로, 지난 2019년 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 지정 승인(ODD) 받았다. 올해 7월부터는 임상 1상의 환자 모집을 완료하며 연내 종료를 앞두고 있다. 파로스아이바이오는 미국과 호주 등 PHI-101의 글로벌 임상 2상 준비에 박차를 가하고 있다.희귀의약품 지정은 희귀난치성 질환 또는 생명을 위협하는 질병에 대한 치료제의 개발과 허가가 원활히 이뤄질 수 있도록 지원하는 제도다. 해당 제도 중에서도 개발단계 희귀의약품 지정은 적절한 치료방법과 의약품이 개발되지 않은 질환인 경우와 약리기전과 임상시험 데이터 등으로 볼 때 기존 대체의약품보다 현저히 안전성 또는 유효성 개선이 예상되는 의약품의 경우 승인된다.식약처는 지난 2013년 개발단계에서 미리 희귀의약품으로 지정해 허가 자료 요건 등의 예측 가능성과 개발 성공률을 높이고자 ‘개발단계 희귀의약품 지정제’를 도입했다. 해당 제도를 토대로 지정된 약물은 △품목허가 유효기간 연장(5년→10년) △재심사 기간을 10년 이내로 부여해 자료보호를 통한 개발의욕 고취 △제조 및 품질관리기준(GMP) 평가 자료 요건 완화 △시장규모 제한 기준 폐지 △사전검토 수수료의 면제 등 혜택을 받는다.현재 파로스아이바이오가 다국가 임상 1상 연구를 진행하고 있는 PHI-101은 기존 약물에 불응하거나 재발한 급성 골수성 백혈병 환자를 대상으로 하는 FLT3(FMS-like tyrosine kinase 3) 표적 항암제다. 급성 골수성 백혈병은 골수에 골수아세포(BM Blast)가 20% 이상 차지하는 혈액암의 일종으로, 백혈병 환자 중 30~35%가 보이는 FLT3 돌연변이가 주요 인자로 꼽힌다.특히 FLT3 변이가 있는 AML 환자는 그렇지 않은 경우 대비 생존율이 약 2배 낮고, 재발 위험이 높다고 알려져 있다. 기존 승인된 재발 및 불응성 AML 치료제는 30.5%에 달하는 재발율과 약물에 대한 내성을 한계로 꼽고 있다.앞서 파로스아이바이오는 지난해 12월 미국혈액학회(ASH)에서 기존 FLT3 저해제 치료 후 재발한 환자들에서 골수아세포를 5% 미만으로 줄인 PHI-101의 유의미한 효능을 발표한 바 있다. 임상 1b상에 참여한 환자들 중에서 평가 가능한 환자의 60%가 종합 완전관해(Composite Complete Response)를 보였으며, 모든 용량에서의 내약성이 우수하고 투여 제한 독성(Dose Limiting Toxicity) 또한 발생하지 않았다.파로스아이바이오는 케미버스를 활용해 PHI-101의 적응증을 확장해 AML 외에도 재발성 난소암, 삼중 음성 유방암, 방사선 민감제로 타깃 질환을 넓혀 연구개발 중이다.남기엽 파로스아이바이오 신약 개발 총괄 사장(CTO)은 “PHI-101의 임상 1상의 용량 확장 단계까지 환자 모집을 완료한 만큼 성공적인 마무리를 목전에 두고 있으며, 기존 FLT3 AML 치료제의 내성을 극복해 계열 내 최고 신약의 가능성을 입증하기 위해 노력 중”라며 “임상 2상 성공 시 조건부 품목 허가를 통한 신규 시장 진출이 가능한 만큼 PHI-101의 조기 상용화 목표 달성을 위해 연구 개발에 더욱 매진할 것”이라고 밝혔다.한편, 식약처는 서울성모병원에서 신청한 파로스아이바이오의 FLT3 저해제 ‘PHI-101’을 지난 8월 21일 급성 골수성 백혈병 치료제로서 치료목적 사용승인 1건을 추가했으며, PHI-101은 지난해부터 총 7회의 치료목적 사용승인을 받았다.
- 회전근개 수술에 줄기세포 치료제 투여 첨단재생 임상연구 승인
- [이데일리 이순용 기자] 서울대학교병원운영 서울특별시보라매병원(원장 이재협)은 보건복지부와 식품의약품안전처로부터 “탯줄 유래 중간엽 줄기세포 치료제를 활용한 회전근개 대파열 및 광범위 파열 복원술”에 대한 첨단재생의료 임상연구가 최종 승인을 받았다고 3일 밝혔다. (사진=게티이미지)지난 6월 27일, 제6차 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회 적합 판정을 받은 데 이어, 식품의약품안전처로부터 최종 승인을 획득함에 따라, 올해 하반기부터 고려대학교 안암병원과 서울특별시보라매병원 등에서 대파열 이상의 회전근개 파열 수술에서 탯줄유래 줄기세포 치료제의 안전성과 유효성을 평가할 예정이다. 이번 임상연구에는 서울대학교 의과대학 정형외과학교실의 조현철 교수가 이끄는 연구팀이 개발한 고품질 탯줄유래 줄기세포인 ‘스멈프셀 (smumf cell)’을 사용한다. 스멈프셀은 독창적인 최소입방체 외식분리법을 활용하여 분리 및 배양된 고품질의 줄기세포로, 줄기세포의 초대량 배양이 가능하여 원재료 및 제조 과정에서 발생할 수 있는 변이성을 근본적으로 해결한 혁신적인 탯줄유래 재생의료 플랫폼 세포이다. 또한 독자적으로 개발한 주사형 치료제 플랫폼 기술인 3CX를 활용해 줄기세포의 품질과 사용 편의성을 획기적으로 향상시켰다. 서울특별시보라매병원은 이미 지난 7월 회전근개 부분파열에 대한 비수술용 줄기세포 주사치료제 ’아키소스템-테노‘ 의 임상시험계획 (IND)을 식품의약안전처로부터 승인을 받은 바 있다. 이번 첨단재생 임상연구 승인을 통해 서울대학교 보라매병원은 회전근개 부분파열에서 광범위파열까지 모든 질환 스펙트럼에서 줄기세포를 이용한 재생의료를 실제 임상에 적용하는 글로벌 최초의 의료기관으로 자리매김할 것으로 기대된다. 이를 통해 근골격계 분야에서 선도적인 재생의료 연구기관으로서의 입지를 확고히 할 전망이다.한편, 회전근개 파열은 어깨 관절을 움직이는 주요 힘줄인 회전근개가 퇴행성 변화를 겪으면서 닳아 파열되는 질환이다. 이 질환은 주로 50세 이상에서 발생하여 ‘오십견’으로 불리기도 하는, 성인 어깨 통증의 가장 중요한 원인이다. 보건복지부 심사평가원 통계 자료에 따르면, 2022년 기준 국내 환자 수는 약 97만 명에 달하며, 미국에서는 연간 약 100만 건의 수술적 치료가 시행되고 있다. 대부분의 경우, 특별한 기저 질환이 없는 환자들은 수술적 치료가 필요하다. 양호한 수술 결과에도 불구하고 최대 90%에 이르는 높은 재파열율이 해결되지 않는 문제로 지적되고 있다. 실제 회전근개 파열에 대한 대부분의 연구가 재파열을 줄이는데 집중되고 있으며, 특히 최근 급증하는 회전근개 수술에 따라 재파열도 더불어 크게 증가하고 있어, 재파열 감소를 위한 새로운 치료법 개발의 필요성은 더욱 강조되고 있다. 특히 줄기세포는 가장 큰 잠재력으로 많은 연구가 축적되어왔음에도 불구하고, 아직 전 세계적으로 회전근개 파열에 대한 ‘줄기세포 치료제’는 허가된 바가 없다. 첨단재생의료는 손상된 신체 구조나 기능을 재생하거나 회복시켜 질환의 근본적인 치료를 목표로 하는 혁신적인 의료 분야이다. 특히, 기존 의약품으로 치료가 어려운 중대 · 희귀 · 난치 질환에 대한 새로운 치료 기회를 제공할 수 있는 잠재력을 지닌다. 국내에서는 2021년부터 첨단재생의료 임상연구제도를 운영 중이며, 그 중 근골격계 질환에 대한 연구는 6건에 불과하다. 특히 치료제 레벨의 자격을 갖추어야 하는 고위험 연구는 현재까지 단 1건만이 승인될 정도로 매우 엄격한 기준이 적용되고 있다. 정형외과 조현철 교수는 “회전근개 파열은 전 세계적으로 발생율과 수술 빈도가 가장 빠르게 증가하는 난치성 질환 중 하나”라며, “수술적 치료의 좋은 임상 결과에도 불구하고, 특히 대파열 이상의 경우 여전히 높은 재파열이 문제였다. 그러나, 이번 스멈프셀을 활용한 회전근개 파열 첨단재생 임상연구를 통하여 재파열율을 의미있게 낮출 수 있을 것으로 기대한다”고 전하여, 이번 연구에 대한 높은 기대감을 나타냈다. 이번 임상시험은 올해 하반기부터 고려대학교 안암병원과 서울대학교 보라매병원 등에서 회전근개 대파열 및 광범위 파열 환자를 대상으로 진행될 예정이다. 이번 임상연구에서 줄기세포의 효과가 확인되면, 향후 첨단재생의료 치료계획을 통해 세계 최초로 지속적으로 환자들에게 사용될 수 있는 새로운 치료법으로 자리잡을 전망이다.
- 레이저티닙 후광에 에이비온 '반짝'...삼성 후광에 이엔셀 '비상'[바이오맥짚기]
- [이데일리 김지완 기자] 29일 레이저니팁 수혜가 부각된 에이비온(203400)은 급등했고, 전폭적인 삼성그룹 지원이 알려진 이엔셀(456070)은 상한가를 기록했다. 에스엘에스바이오(246250)는 노보노디스크의 비만치료제 ‘위고비’ 국내 출시가 10월 확정됐다는 소식이 전혜지자 수혜주로 부상하며 강세를 시현했다. 노보노디스크가 비만치료제 위고비 공급과 관련한 최신 동향을 홈페이지를 통해 전하고 있다. (제공=노보노디스크)이날 KG제로인 엠피닥터(MP DOCTOR·옛 마켓포인트)에 따르면, 에이비온은 직전 거래일보다 20%(1580원) 오른 9480원으로 거래를 마쳤다. 이엔셀은 전날보다 가격 제한폭까지 상승하며 3만 2750원의 종가를 기록했다. 이로써 이엔셀은 불과 5일전(23일)의 주가 1만 6740원 대비 약 2배 올랐다. 이날 에스엘에스바이오는 지난 28일보다 10.83% 상승한 4400원으로 장을 마감했다.◇에이비온, 레이저티닙 FDA 승인 수혜 부각에이비온은 레이저티닙 미국 식품의약국(FDA) 수혜가 부각되며 급등했다. 이날 에이비온은 직전 거래일보다 20%(1580원) 오른 9480원으로 거래를 마쳤다.본지는 팜이데일리 홈페이지를 통해 <최준영 에이비온 부사장 “레이저티닙 수혜 말로 표현 안돼…기술수출 확실”>이라는 제목으로 유료기사를 내보냈다.EGFR 비소세포폐암 패권을 놓고 얀센(존슨앤드존슨 자회사)의 레이저티닙과 아스트라제네카의 타그리소 경쟁이 심화되는 상황에서 다음은 내성 치료제가 격전지로 꼽히고 있다는 분석이다.최준영 에이비온 부사장은 해당 인터뷰에서 “얀센이 수백 억원 규모의 약물(레이저티닙)을 바바메킵 병용임상에 무상제공 해준다는 이유가 뭐겠는가”라고 반문하며 “현재의 치료법에서 내성 발생이 심각하다는 의미”라고 짚었다. 그는 이어 “결국 얀센이든, 아스트라제네카든 다음 단계 병용요법에선 내성 억제 여부가 EGFR 비소세포폐암 치료제 시장에 주요 화두가 될 것”이라고 내다봤다.EGFR 변이 비소세포폐암 치료제를 1~2년 복용하면, 투약자 가운데 30~40%에서 c-MET 변이가 나타난다. 내성이 생기면 화 학항암제로 넘어간다. 바바메킵과 같은 MET 억제제는 내성을 억제해 타그리소·레이저티닙과 같은 표적항암제 사용기간을 최대한 늘려준다. 제약사 매출 측면에서도 MET 억제제 병용요법은 선택이 아닌 필수다.에이비온의 바바메킵은 EGFR 내성의 원인인 c-MET 단백질 발현이나 증폭을 억제한다. 이런 효능을 인정받아 에이비온은 얀센으로부터 레이저티닙을 무상지원받아 158명 규모의 병용임상을 실시하게 됐다. 현재 글로벌 전체에서 진행 중인 레이저티닙 병용임상은 2건에 불과하다. 그 중 하나는 연구자 임상으로, 상업용 병용임상은 에이비온의 바바메킵이 유일하다.29일 제약 업종 주가. (제공=MP닥터)◇에스엘에스바이오, 위고비 10월 국내 판매 소식에 ‘훈풍’ 에스엘에스바이오는 노보노디스크의 위고비 훈풍에 큰 상승세를 연출했다.덴마크 제약사 노보노디스크는 오는 10월 한국에 위고비를 출시하기로 결정하고 품질관리·유통을 담당할 협력 업체들과 관련 절차를 준비 중이라는 소식이 전해졌다. 위고비는 지난 2021년 6월 미국에서 처음 출시됐다. 이 치료제는 인슐린 분비를 촉진하고 식욕 억제에 도움이 되는 호르몬(GLP-1)과 유사한 성분(세마글루타이드)으로 만들어진 주사제다.에스엘에스바이오는 위고비 국내 출시에 최대 수혜주로 꼽힌다. 에스엘에스바이오가 노보노디스크로와 위고비의 품질관리업체로 계약을 맺었기 때문이다.에스엘에스바이오 측은 “위고비의 품질관리에 대한 기술이전을 완료한 상태”라며 “위고비의 국내 판매를 위한 품질검사를 진행해 수수료를 받을 예정”이라고 밝혔다. 에스엘에스바이오는 식품의약품안전처(식약처)로부터 의약품 검사와 임상시험 검체 분석 기관으로 지정된 기업이다. 에스엘에스바이오는 지난 2022년 연매출 100억원을 돌파하며, 이듬해 코스닥 시장에 진입했다. 의약품 품질관리, 신약개발 지원, 인체·동물용 체외 진단키트 등을 주력 사업으로 한다. 의약품 품질관리 시장에서 40% 이상의 점유율 꾸준히 차지하며 국내 1위에 올라 있다. ◇이엔셀, 2026년 샤르코 마리투스 치료제 품목허가 신청이엔셀의 삼성 후광이 다시 한번 작용했다.이엔셀은 삼성생명공익재단, 삼성벤처투자로부터 11%의 지분투자를 받았다. 또, 삼성서울병원과 국가 과제 공동 수주 등 범삼성가의 전방위적인 지원을 받고 있는 것으로 알려졌다.이엔셀의 EN001은 식약처로부터 개발단계 희귀의약품으로 지정받았다. (제공=이엔셀)이엔셀은 지난 2018년 장종욱 삼성서울병원 교수가 설립했다. 이엔셀은 뒤센근위축증(DMD)과 샤르코 마리투스(CMT) 등 치료제가 없는 난치성 희귀질환 신약을 개발하고 있다. 샤르코마리투스병은 고 이건희 삼성전자 회장 등 삼성가가 앓고 있는 신경계 유전병으로 알려져 있다. 샤르코마리투스는 아직 치료제가 없다. 삼성그룹의 삼성벤처캐피탈, 삼성생명공익재단 등이 이엔셀의 주요 투자자로 이름을 올리고 있는 이유다.이엔셀 측은 “말초신경 및 근육질환에 특화된 치료 효능을 바탕으로 희귀·난치·유전성 질환인 샤르코-마리-투스 병과 듀센 근디스트로피 병을 1차 적응증으로 EN001이 개발됐다”며 “EN001은 2022년 4월과 5월, 두 질환에 대해 개발단계 희귀의약품으로 지정됐다”고 밝혔다. 이어 “의약품 등의 안전에 관한 규칙에 따라 희귀의약품은 임상 2상 종료 후 조건부 품목허가를 신청할 수 있고 4년간 독점 판매 지위를 보장받는다”며 “이에 EN001은 임상 2상후 조건부허가 신청을 계획하고 있다”고 덧붙였다. EN001 임상 1상은 9명의 환자를 대상으로 실시했고, 지난해 6월 종료됐다. 앞서 이엔셀은 EN001에 대해 지난 2021년 식약처로부터 임상시험계획(IND)을 승인받았다. 이후 이엔셀은 지난해 9월 식약처로부터 EN001 임상 1b상 IND를 승인받고 지난 2월부터 환자모집과 투약을 진행 중이다. 이엔셀 측은 “EN001 임상 1b상은 내년 1월 마지막 환자 추적이 종료될 예정”이라며 “1b상 최종결과보고서 발표는 2025년 4월을 목표로 하고 있다”고 밝혔다. 이어 “임상 2상을 오는 2026년 종료한 뒤, 같은 해 7월 조건부허가 신청을 계획하고 있다”고 덧붙였다. 이 밖에도 이엔셀은 여타 바이오 벤처와 달리 매출이 발생하고 있다는 점도 높은 평가를 받고 있다. 이엔셀은 지난해 매출은 직전년도 대비 43% 증가한 105억원을 기록했다. 이엔셀은 글로벌 제약사 17개사와 33건의 프로젝트를 통해 누적 매출 242억원, 누적 수주 금액 380억원을 기록했다. 현재 노바티스, 얀센에 치료제 위탁개발생상 중이다.
- 삼성家 전방위 지원 등에 업은 '이엔셀' 상한가[바이오맥짚기]
- [이데일리 김지완 기자] 26일 삼성그룹으로부터 전방위 지원을 받고 있는 이엔셀(456070)이 상장 이틀 만에 상한가를 기록했다.전반적으로 바이오 투자시장 전반에 호재가 만발했다. 이날 KG제로인 엠피닥터(MP DOCTOR·옛 마켓포인트)에 따르면, 퓨쳐켐(220100)은 세계 최고 권위의 학회에서 개발 중인 전립선암 방사선 치료제 임상 2상 중간 결과 발표가 확정됐다고 밝히면서 15.52% 상승세를 시현했다.에이프릴바이오(397030)는 기술수출한 치료제가 임상에 진입하면서 마일스톤 유입 기대가 주가 상승세를 이끌었다. 특히 이 치료제는 다국적 제약사와 파트너십을 통한 기술수출이 재차 추진 중인 것으로 알려져 로열티 수입에 대한 기대감을 높였다. 이날 에이프릴바이오는 직전 거래일 대비 18.12% 상승으로 거래를 마쳤다.지아이이노베이션(358570)은 머크사로부터 키트루다 약물 무상지원 받는 소식을 전하며 전 거래일 대비 10.62% 올랐다.26일 제약바이오 업종 주가. (제공=KG제로인 엠피닥터)◇삼성家 등에 업은 ‘이엔셀’, 공모가 근접하자 반발매수이엔셀이 코스닥 상장 2거래일 만에 상한가를 기록했다. 이엔셀은 상장 첫날인 지난 23일 장중 한때 공모가 3배를 웃도는 4만5800원까지 상승했으나 종가는 1만6740원에 그쳤다. 이엔셀 주가가 공모가(1만5300원)에 근접하자 반발매수가 유입되며 상승 제한폭까지 상승했다. 이날 이엔셀의 최종 주가는 2만2350원이다. 이엔셀은 지난 2018년 장종욱 삼성서울병원 교수가 설립했다. 이엔셀은 뒤센근위축증(DMD)과 샤르코 마리투스(CMT) 등 치료제가 없는 난치성 희귀질환 신약을 개발하고 있다.이엔셀은 글로벌 제약사 17개사와 33건의 프로젝트를 통해 누적 매출 242억원, 누적 수주 금액 380억원을 기록했다.이엔셀은 현재 노바티스, 얀센에 치료제 위탁개발생산을 하고 있다. 또 삼성생명공익재단, 삼성벤처투자로부터 11%의 지분투자를 받았고 삼성서울병원과 국가 과제 공동 수주 등 범삼성가의 전방위적인 지원을 받고 있다.이엔셀 관계자는 “코스닥 상장으로 마련한 자금으로 제4공장 건설과 EN001 임상 등에 투자해 세포유전자치료제 위탁개발생산 사업의 규모를 확대하고 진행 중인 임상을 안정적으로 지원할 방침”이라고 밝혔다.한편, 이엔셀의 지난해 매출은 직전년도 대비 43% 증가한 105억원을 기록했다.◇퓨쳐켐, 임상 2상 중간 결과 세계 최고 학회에서 발표퓨쳐켐은 전립선암 치료제 ‘FC705’의 임상 2상 중간 결과를 앞두고 큰 폭의 상승세를 시현했다.이날 퓨쳐켐은 유럽핵의학회(EMNA)에서 전립선암 치료 방사성의약품 후보물질 FC705의 임상 2상 중간 결과를 구두 발표한다고 밝혔다.유럽핵의학회는 미국핵의학회(SNMMI)와 더불어 핵의학 분야의 가장 권위 있는 학회이다. 이번 유럽핵의학회는 독일 함부르크에서 오는 10월 15일부터 23일까지 열린다. 해당 학회에서 퓨쳐켐은 전이성 거세저항성 전립선암 환자를 대상으로 반복 투여 후 안전성, 반응률 등을 발표한다. 전립선암은 호르몬 치료 후 저항이 오면 항암제 등이 주요 치료법이지만, 재발하면 방사선 치료제를 사용한다.퓨쳐켐 관계자는 “임상 2상 중인 전립선암 치료제 FC705와 임상 3상 중인 전립선암 진단제 FC303은 연내 대상 환자 투여를 끝내고 내년 1분기 내 최종 마무리할 계획”이라고 밝혔다.전립선암 치료를 위한 방사선 치료제는 지난해 미국에서 약 1조원 이상의 매출을 올렸다.퓨쳐켐의 전립선암 방사선 치료제 FC705는 경쟁사 치료제 보다 투약량이 절반 수준에 불과하지만 유사한 효능을 보인다. FC705는 방사선 투약량 감소에 따른 부작용도 현저히 줄어 상용화 시 상당한 대체 효과를 있을 것이란 평가를 받고 있다.◇지아이이노베이션, 키트루다 무상 지원 훈풍이날 지아이이노베이션은 미국 머크(MSD)로부터 ‘키트루다’ 무상 지원 훈풍에 오름세를 나타냈다.머크사의 이번 결정으로 지아이이노베이션의 면역항암제 후보물질 GI-102은 키트루다와 임상 2상을 병용요법으로 실시하게 됐다.임상 2상은 면역항암제 치료에 반응을 보이지 않거나 내성이 생겨 기존 약물로는 치료할 수 없는 환자를 대상으로 한다. 이번 병용요법 임상 2상은 전이성 간암, 흑색종 및 신장암의 3개 적응증을 대상으로 한다.임상시험은 국내외 14개 기관에서 글로벌 임상으로 진행된다. 미국에선 메이요 클리닉·클리블랜드 클리닉·메모리얼 슬론 캐터링 암센터 등에서 임상을 실시한다. 국내에선 서울삼성병원·서울아산병원·서울대병원·연세대 세브란스병원·성빈센트 병원 등에서 임상을 예정하고 있다.장명호 지아이이노베이션 최고과학책임자(CSO)는 “세계적으로 면역항암제 영역의 강자인 MSD와 이번 공동 임상 협약을 맺게 돼 기쁘다”며 “MSD 키트루다와 병용을 통해 GI-102의 약물 가치를 극대화할 수 있을 것”이라고 말했다.◇ 에이프릴바이오, 임상 진입 확정에 ‘화색’에이프릴바이오는 기술수출 치료제가 임상에 진입했다는 소식에 상승세를 키웠다.이날 이데일리는 ‘에이프릴바이오가 기술이전한 물질, 40조 시장 진출 확정’이라는 제목으로 기사를 냈다. 해당 기사는 미국 임상정보 사이트 클리니컬 트라이얼즈에서 덴마크 제약사 룬드벡이 자가면역질환 후보물질 ‘APB-A1’에 대해 중등도~중증 갑상선 안병증(TED) 환자 19명 대상 임상 1b상을 시작 사실을 알렸다. 이 치료제는 룬드벡이 지난 2021년 에이프릴바이오로부터 도입한 것이다.APB-1 임상의 1차 시험 종료 시점은 내년 1월 15일이다. 현재 환자 모집을 시작한 것으로 확인됐다. 룬드벡은 TED 치료제를 2030년 상업화한다는 목표다. 특히, APB-A1 임상 개시에 따라 에이프릴바이오의 마일스톤 수령이 부각되면서 상승 호재로 작용했다.이데일리는 에이프릴바이오의 마일스톤 수령 규모를 투약 개시 시점에 60억~80억원, 1b 성공 시 80억~100억원을 각각 수령할 것으로 추정했다. 위해주 한국투자증권 연구원은 최근 보고서를 통해 “룬드벡이 충분한 지불 여력과 전문성을 지닌 글로벌 빅파마를 찾고 있다”면서 “APB-A1 임상 1상 결과와 비임상 결과 등을 바탕으로 협의 중”이라고 말했다.
