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- 가수 마이진, 소아암·백혈병·희귀난치질환 환아 위해 가왕전 상금 전달
- [이데일리 이윤정 기자] (재)한국소아암재단은 가수 마이진이 선한스타 10월 가왕전에서 받은 상금 50만 원을 소아암 및 백혈병, 희귀난치질환 환아들의 치료비를 위해 기부했다고 14일 밝혔다. 선한스타는 스타의 선한 영향력을 응원하는 기부 플랫폼 서비스로 앱 내 가왕전에 참여한 가수의 영상 및 노래를 보며 앱 내 미션 등으로 응원을 하고 순위 대로 상금을 기부하는 방식으로 운영된다. 선한스타를 통해 가왕전 상금을 기부한 가수 마이진은 MBC 에브리원 ‘나는 트로트 가수다’, KBS2 ‘트롯 전국체전’, MBN ‘헬로트로트’ 등을 통해 인지도를 쌓기 시작했고 이어 MBN ‘현역가왕’에서 준우승을 차지하며 전성기를 맞았다. 현재는 ‘한일톱텐쇼’에서 활약을 이어가고 있다. 가수 마이진의 이름으로 기부한 가왕전 상금은 소아암, 백혈병, 희귀난치질환으로 고통받고 있는 환아들의 치료비로 사용될 예정이다. 한국소아암재단의 수술비 및 병원 치료비 지원 사업은 만 19세 이하에 소아암 백혈병 및 희귀난치병 진단을 받은 만 25세 이하의 환아 대상으로 최소 500만 원에서 최대 3000만 원까지 지원하고 있으며, 수술비 및 병원 치료비, 이식비, 희귀의약품 구입비, 병원 보조기구 지원 등으로 사용된다. 홍승윤 한국소아암재단 이사는 “따뜻한 마음으로 아이들을 위해 도움의 손길을 건네주어 감사하다. 가수 마이진의 앞으로의 활동을 응원한다”고 소감을 전했다.한편 (재)한국소아암재단은 2001년 보건복지부에 등록된 비영리 재단법인으로 소아암, 백혈병 및 희귀질환 어린이 치료비 및 수술비 지원, 외래치료비 및 긴급 치료비 지원, 정서지원, 헌혈 캠페인, 소아암 어린이 쉼터 운영 등 다양한 사업 활동을 펼치고 있다.
- 김흥태 이뮨온시아 대표 "독보적 항암제, 2026년 기술이전"
- [이데일리 석지헌 기자] “이미 포화 시장인 PD-L1(암세포의 표면이나 조혈세포에 있는 단백질) 항체 치료제 개발에 왜 뛰어드냐는 질문을 많이 받습니다. 하지만 PD-1, PD-L1과 같은 치료제는 ‘기축통화’라 생각합니다. 시장 수요는 꾸준하고 미래 확장성도 무한합니다. 지난해만 해도 PD-L1 관련 빅딜이 3건이나 있었다는 것을 보면 알 수 있습니다.”김흥태 이뮨온시아 대표.(제공= 이뮨온시아)김흥태 이뮨온시아 대표는 최근 이데일리와 만나 “2026년 글로벌 기술이전을 시작으로 매년 이벤트가 있는 회사가 되겠다”며 이 같이 말했다. 항체 기반 면역항암제 개발 전문기업 이뮨온시아는 2016년 9월 유한양행(000100)과 미국 소렌토 테라퓨틱스가 합작해 설립한 회사다. 유한양행 지분율이 67%에 달하며, 두 회사는 연구개발 과정에서도 긴밀히 협업하고 있다. 이뮨온시아는 지난 4월 기술성 평과를 통과한 후 지난달 11일 한국거래소에 상장예비심사 신청서를 제출한 상태다. 김 대표는 서울대 의대, 서울대병원 내과 전공의, 종양내과 전임의를 거쳐 2004년부터는 국립암센터 폐암센터에서 근무했다. 30년 가까이 종양내과 전문의로 경험을 쌓은 국내 폐암 권위자다. ◇“압도적 데이터로 PD-L1 시장 진입”이뮨온시아의 대표 파이프라인은 항 PD-L1 면역항암제 후보물질 ‘IMC-001’이다. PD-L1 시장에는 로슈의 ‘티센트릭’, 머크와 화이자의 ‘바벤시오’, 아스트라제네카의 ‘임핀지’ 등 블록버스터 의약품이 다수 포진하고 있다. 이뮨온시아는 여기서 희귀암인 NK/T 세포림프종을 적응증으로 선정했다. 틈새시장을 공략해 독보적 입지를 다진 후, 적응증 확대를 통해 시장 점유율을 높여나가겠단 전략이다. 실제 이뮨온시아는 임상 2상에서 객관적 반응률(ORR) 79%, 완전반응률(CRR) 58%라는 높은 수치를 기록했다. 같은 적응증을 가진 경쟁 물질이자, 지난해 10월 중국 국가약품감독관리국(NMPA)으로부터 허가를 획득한 중국 제약사 시스톤파마슈티컬스의 ‘수게말리맙’(Sugemalimab)의 경우 ORR 45%, CRR 36% 수준에 그쳤다는 점을 고려하면 고무적이다. 또 다른 중요한 유효성 평가변수인 전체 생존기간(OS)도 1년 생존율 85%, 2년 생존율 75%를 각각 기록했다. 같은 기간 수게말리맙은 1년 생존율 68%, 18개월 생존율은 58%로 나타났다. 여기다 1년 이상 장기 투여 환자 10명에서 독성반응이 전혀 관찰되지 않아 안전하면서도 우수한 효능을 지닌 약물임이 입증됐다는 설명이다. 이뮨온시아는 IMC-001에 대한 임상 2상 최종결과보고서(CSR)를 내년 5월 수령할 것으로 전망하고 있다. CSR 수령 후 2026년에는 글로벌 기술이전 기회를 모색할 예정이며, 상용화 시기는 2029년으로 계획하고 있다. 현재 IMC-001의 국내 판권은 유한양행이 보유하고 있다. NK/T 세포림프종은 표준 치료법이 없고 2년 내 재발률이 75%에 달하는 희귀난치성 혈액암이다. 전 세계 연간 신규 환자 수는 3만7000여명으로 추정된다. 한국은 연간 500명, 중국은 연간 9000명 등의 환자가 발생한다. 여기에 일본, 홍콩 등 극동 아시아와 남미지역에서 발생 빈도가 높다.김 대표는 “IMC-001은 2029년 상용화를 통해 본격적으로 매출이 발생할 것으로 예상한다”며 “그 전까지는 적응증 확장을 통한 기술이전 계약으로 매출을 내는 등 매년 이벤트가 있을 것으로 기대한다”고 말했다. 회사는 이미 지난 6월 IMC-001의 적응증 확장을 위한 임상 2상에 돌입했다. 두 번째 적응증은 ‘높은 종양변이부담’(TMB-high)을 가진 고형암이다. 내년 2분기 해당 적응증에 대한 결과를 바탕으로 또 다른 기술이전 기회를 모색하겠다는 전략이다.김 대표는 “최근에는 TMB-high와 같은 특정 바이오마커를 기반으로 하는 암종불문 치료제에 대한 관심이 높아지고 있는 상황이다”며 “TMB-high 고형암은 전체 고형암 환자의 약 13%를 점유하고 있으며 미국에서는 키트루다만 유일하게 승인을 받은 상황”이라고 설명했다. ◇그 어렵다는 CD47, 안전성 입증이뮨온시아의 또 다른 파이프라인은 CD47 인자를 타깃하는 단클론항체 ‘IMC-002’다. 고형암 대상 임상 1a상에서 안전성을 입증했다. CD47은 암표면에 존재하며 암 세포 사멸을 막는 신호전달에 있어 중요한 분자로 알려진다. 하지만 이 분자는 암세포 외에도 정상세포 표면에도 분포하고 있기 때문에 CD47을 표적하는 항체는 혈구세포에 결합해 대식세포에 의한 세포 사멸을 동시에 유발할 수 있다. 이런 이유로 CD47 면역항암제는 빈혈, 혈소판 감소증 등의 부작용 발생 우려가 높다고 알려진다. 실제 길리어드와 화이자 등 글로벌 제약사들도 약물이 적혈구와 결합하는 이슈를 해소하지 못해 CD47 면역항암제 개발을 중단한 바 있다. IMC-002는 CD47이 대식세포에 보내는 특정 신호를 차단한다. 이는 대식세포가 혼란 신호를 뚫고 암세포를 공격하도록 돕는다는 의미다. 여기에 적혈구 등 정상세포에 있는 인자와는 결합을 최소화한 것이 특징이다. 이러한 기술을 바탕으로 이뮨온시아는 2021년 3D메디슨과 5400억원 규모로 중국 지역에 대한 IMC-002의 기술수출 계약 체결했다.IMC-002는 임상 1a상에서 질병조절률(DCR) 50%, 안정병변이 6개월 이상 지속된 임상적 이득률(CBR) 33%를 기록했다. 경쟁약물로 선정한 길리어드의 ‘매그롤리맙’과 비교했을 때 적혈구와 정상세포 결합이 거의 없으며 용혈반응 등도 관찰되지 않았다는 것을 확인했다. 빅파마들도 넘지 못한 안전성 문턱을 넘겼다는 평가다. 다만 기술 도입을 한 3D메디슨은 현재 이뮨온이사아 1b상 결과까지 지켜본 후 개발 지속 여부를 결정하겠단 입장인 것으로 알려진다. 심각한 부작용 이슈로 빅파마들이 연달아 개발을 중단한 여파로 해석된다. 이뮨온시아는 기술이전을 넘어 약물이 상용화된 후 실제 환자에게 쓰이는 여정까지 함께하는 바이오 벤처가 되겠단 목표다. 김 대표는 “진정한 신약 개발은 약이 출시돼 환자들에게 쓰이고 효과도 있어야 한다”며 “기술이전만 하고 끝나는 회사가 아닌, 상용화를 통해 매출을 내는 회사가 되겠다”고 강조했다.
- 녹십자 알리글로, ‘PBM’·‘SP’ 계약 목표 초과달성…내년 급성장 예고
- [이데일리 김진수 기자] GC녹십자(006280)가 알리글로의 미국 시장 점유율 확보를 위해 필수적인 처방약급여관리업체(PBM) 및 전문약국(SP) 계약을 지속적으로 늘리면서 시장 공략에 속도를 내는 모습이다.GC녹십자는 지금까지 알리글로 판매 인프라 구축을 위한 보험 및 유통과 관련해 집중했다면 앞으로는 처방 대상 확대를 바탕으로 미국 매출을 빠르게 늘려갈 것으로 보인다.7일 GC녹십자 등에 따르면 올해 8월 미국에 본격 판매가 시작된 알리글로의 3분기 매출이 약 200억원을 기록하는 등 미국 시장에 연착륙 하고 있는 것으로 확인됐다.GC녹십자 알리글로. (사진=GC녹십자)알리글로는 선천성 면역결핍증으로도 불리는 ‘1차 면역결핍증’(Primary Humoral Immunodeficiency) 치료용 정맥투여 면역글로불린 10% 제제다. 지난해 12월 미국 식품의약국(FDA) 품목허가를 획득한 뒤 올해 3분기부터 본격적인 판매가 이뤄지고 있다.미국 의약품 시장 진출을 위해서는 의료보험시장 중간 관리자 역할을 담당하는 처방약급여관리업체(PBM)와 계약이 필수적이다. PBM은 보험 처리 대상 의약품 급여 목록을 선정하기 때문에 처방집에 등재되지 않으면 사실상 약국 등 주요 유통채널에서 판매가 불가능하다. 따라서 성공적인 미국 시장 진출을 위해서는 최대한 많은 PBM에 등재되는 것이 중요하다.PBM은 다양한 약국 네트워크를 이루고 있다. 이 중 특수 의약품을 취급하는 전문약국(SP)과 계약을 통해 특정 질환이나 희귀질환에 필요한 의약품을 독점적으로 공급하도록 관리하는게 GC녹십자의 매출 증대에 핵심이다. SP는 PBM과의 계약을 통해 시장 접근성을 확보하고, PBM은 특정 SP를 통해 관리되는 약품 유통을 통제하는 등 매우 밀접한 관계가 있다.특히, 미국의 전문약국들은 면역글로불린 의약품 유통채널의 약 50%를 점유하고 있어 알리글로 판매에 직접적 영향을 미친다. 전문약국 채널은 성분명 처방(Unbranded Script) 비율이 높아 신규 진입에 유리하다는 장점이 있다.GC녹십자는 올해 알리글로 미국 진출을 선언하며 연말까지 미국 3대 PBM과 8곳의 전문약국(SP)과 계약하는 것을 목표로 세웠다. 회사는 미국 판매 1달여 만인 지난 8월 익스프레스 스크립츠 등 미국 3대 PBM과 계약을 체결하면서 이 목표를 이미 달성했다. 이후 GC녹십자는 추가적으로 3곳의 PBM과 계약을 맺으며 총 6곳의 PBM에 알리글로 등재를 완료하는 등 목표 이상의 계약을 성사시켰다.보험사 기준으로는 시그나 헬스케어(Cigna Healthcare), 유나이티드 헬스케어(United Healthcare), 블루크로스 블루실드(Blue Cross Blue Shield) 등 미국 내 주요 보험사 3곳에 알리글로의 처방집을 등재했다.유통 측면에서는 11곳의 SP와 계약을 체결하면서 기존 목표였던 ‘8곳’을 초과 달성했으며, 미국 전역에서 판매할 수 있는 유통 인프라를 구축했다.GC녹십자 관계자는 “PBM 계약이 기존 3곳에서 6곳으로 늘어나면서 전체 보험 시장 80% 이상을 커버하는 상황”이라며 “이후에도 PBM, SP 계약을 늘려갈 수도 있다”고 말했다.◇인프라 구축된 알리글로, 처방 타깃 확대도업계에 따르면 올해 3분기 알리글로 매출은 200억원 가량을 기록했는데, 올해 4분기 알리글로 미국 수출이 증가하면서 매출도 더욱 커질 전망이다. GC녹십자는 올해 3분기 알리글로를 4회 출하했으며 이번 4분기에는 5차례 출하가 예정돼 있다. 증권 업계 등에서는 올해 4분기 알리글로 매출이 400억원 이상을 기록할 것으로 추정 중이다. 올해 알리글로 누적 매출은 600억원을 넘어설 전망이다.GC녹십자는 PBM·SP와 계약을 통해 보험 및 유통 인프라를 구축한 만큼 앞으로는 처방 대상 확대도 기대하고 있다.알리글로의 주요 보험사 중 한군데인 시그나는 최근 ‘면역결핍증을 앓고 있으며, 혈전생상위험성이 높은 동반질환을 가진 환자’의 경우 의사의 판단에 따라 알리글로를 우선 처방할 것으로 권고했다. 알리글로의 경우 다른 면역글로불린 제제와 달리 정제 공정에 독자적인 ‘CEX 크로마토그래피’ 기술을 도입해 혈전색전증 발생을 일으키는 혈액응고인자(FXIa) 등 불순물을 제거해 안전성이 매우 높기 때문이다. 시그나는 미국 보험 업계에서 상위 10대 기업에 속하는 대형 기업이다 약 1610만명 규모의 가입자를 보유하고 있는 만큼 상당한 영향력이 있을 것으로 분석된다.시그나 헬스케어 보험 등재 목록.(사진=GC녹십자)GC녹십자는 오는 2026년 소아 적응증 확보를 위한 임상을 마칠 예정으로, 추가적인 처방 확대가 예상된다. 미국에서 소아 1차 면역결핍증 환자의 비율은 전체 소아 인구의 약 0.01%에서 0.02% 가량으로 알려져 있다.이런 성장 동력을 바탕으로 GC녹십자는 알리글로 매출이 매년 20% 성장할 것으로 예상한다. 내년 알리글로 예상 매출은 1500억원, 2028년 매출은 3억달러(약 4100억원)에 달할 것으로 기대된다.GC녹십자 관계자는 “미국 시장 진출을 위한 보험사, PBM, 전문약국 등 수직통합채널 구축을 일단락 지은 셈”이라며 “미국 환자들과 의료진들의 치료 옵션 확장과 접근성 향상을 위한 노력을 지속할 것”이라고 말했다.한편, 미국 면역글로불린 시장은 약 16조원(116억달러) 규모로 세계 최대 시장으로 꼽힌다. 인구노령화에 따른 자가면역질환의 증가로 미국 내 면역글로불린에 대한 수요가 지속적으로 증가하는 추세다. 2013년부터 2023년까지 지난 10년 동안 연평균 10.9%씩 성장했다.
- [단독] 루닛, 美 1위 암 병원과 AI바이오마커 연구 성과...머크와 계약 논의하나
- [이데일리 김승권 기자] 루닛(328130)이 인공지능(AI) 기반 바이오마커 연구 성과를 토대로 빅파마 계약 가능성이 커지고 있어 주목된다.바이오마커란 질병에 대한 약물의 반응성을 객관적으로 측정하는 지표다. 루닛은 이를 AI로 수치화해 키트루다의 효율성을 최대한 끌어올릴 수 있는 기술을 확보했다. 최근 성과는 글로벌 1위 암 병원과 미국 빅파마 머크의 면역항암제 키트루다를 연구하는 과정에서 나왔다. 해당 병원과 다른 적응증에 대한 계약 등 추가 계약도 합의 단계인 것으로 알려졌다. 키트루다는 담도암 외 다른 희귀암으로 승인된 사례는 많지 않아 머크와의 계약 가능성도 열려있다.◇MD앤더슨과 희귀암 효능 수치로 증명7일 AI의료업계에 따르면 루닛은 미국 MD앤더슨과 1년의 연구 끝에 키트루다의 희귀암 환자 치료 효과를 증명했다. 미국 텍사스대 MD앤더슨 암센터는 뉴스위크가 지난 9월 월드 베스트 전문병원 암 분야 1위에 선정한 병원이다.MD앤더슨은 ‘루닛 스코프 IO’를 활용해 10개의 희귀 암종 환자 84명을 분석했다. 종양 내 면역세포의 밀집도를 나타내는 ‘종양침윤림프구밀도(iTIL)’와 전체 조직 중 암세포가 차지하는 비율인 ‘종양 분율(TC)’을 측정했다. 키트루다 사용 시 두 지표 모두 반응을 보인 환자는 질병 진행 위험이 68%, 사망 위험이 72% 각각 감소했다. 이는 통계적으로도 매우 신뢰할 만한 수준(각각 P=0.003, P=0.009)이었다. 해당 내용은 학술 가치를 인정받아 SITC 100대 연구초록에 선정됐다. 루닛 스코프 사업모델 현황 (자료=루닛, DS투자증권)그간 임상 환자나 연구 데이터가 제안적인 희귀암의 경우 치료 효과를 예측하기가 어려웠지만 이를 수치로 검증했다. 실제 키트루다는 1회 투여에 최대 1억원(미국 비급여 기준)에 달하지만 약효가 잘 발휘되는 암 환자를 찾기 어려운 상황이다. 이에 미국 식품의약국(FDA)도 면역항암제 사용 전 바이오마커를 병행하라고 권고하고 있다. 바이오마커를 미리 사용해 면역항암제 사용이 적합한 환자를 찾으라는 의미다. 서범석 루닛 대표는 “MD앤더슨과의 협력으로 임상 환경에서 검증된 이번 연구 결과는 치료 옵션이 제한적인 희귀암 환자들에게 새로운 희망이 될 것“이라며 ”앞으로도 루닛 스코프 IO의 활용 범위를 지속 확대하겠다“고 말했다. ◇루닛 스코프가 키트루다 적응증 키운다...동반진단 시너지는?해당 성과가 의미가 있는 건 면역항암제인 키트루다의 활용성을 더 높일 수 있기 때문이다. 키트루다는 작년 매출 250억 달러(약 25조원), FDA에 승인된 적응증은 40개에 달하는 글로벌 1위 의약품이지만 희귀암으로는 FDA 승인이 많지 않다. 이에 머크도 루닛의 연구에 주목하고 있는 상황이다. 머크가 결단한다면 FDA에 루닛 스코프와 키트루다를 다양한 희귀암 환자에게 동반진단으로 함께 사용하는 것으로 승인 신청을 할 수 있다. 약물-동반진단 검사는 항암제와 바이오마커가 ‘한 세트’로 사용되는 방식이다. 현재 FDA가 면역항암제 환자에게 권고하는 방식이기도 하다. 실제 FDA는 키트루다와 함께 사용되는 여러 동반진단 기기를 승인했다. 대표적으로 애질런트의 ‘PD-L1 IHC 22C3 pharmDx’가 있다. 이 기기는 비소세포폐암(NSCLC), 위암, 두경부암 등 다양한 암종에서 키트루다 치료에 적합한 환자를 선별하는 데 사용된다. 루닛 스코프 경쟁업체 (자료=루닛, IR협의회)예를 들어 국내에서 ‘게피티닙’이나 ‘아피티닙’을 투여하다가 내성이 생긴 경우 특정 바이오마커 진단법(코바스)을 활용해서 T790M 변이를 확인해야만 ‘오시머티닙’이나 ‘레이저티닙’을 급여로 처방할 수 있다. 루닛 스코프가 FDA 승인만 먼저 받는다면 시장에서 앞서갈 수 있는 것이다.김민정 DS투자증권 연구원은 “면역항암제에서 바이오마커는 여러 제품이 상호보완 역할을 하면서 동시에 사용된다”며 “대표적인 면역항암제인 키트루다의 동반진단 바이오마커로 사용되는 PD-L1은 새로운 바이오마커가 출시된 이후에도 계속 사용되고 있다”고 설명했다. 그는 이어 “TMB, MSI 등 다른 바이오마커가 키트루다의 동반진단 바이오마커로 새롭게 승인되었으나 이들이 기존 바이오마커인 PD-L1을 대체하는 것이 아니라 추가검사로 함께 사용되고 있다”며 “이는 면역항암제 동반진단용 바이오마커 개발 시 큰 폭의 매출 성장이 가능하다는 것을 시사한다”고 덧붙였다.한편 글로벌 시장조사기관 노바원어드바이저에 따르면, 전 세계 바이오마커 시장은 2023년 319억 달러(약 42조원)에서 2033년 1073억 달러(약 143조원)로 3배 이상 성장할 전망이다. 시장 성장과 함께 루닛 스코프의 매출도 2022년 약 40억원에서 2023년 67억원으로 크게 늘었다.
- 희귀질환에 힘쓰는 삼성바이오에피스, 에피스클리 유럽 직판 나선 이유
- [이데일리 송영두 기자] 삼성바이오에피스가 희귀질환 치료 바이오시밀러 에피스클리(솔리리스 바이오시밀러) 판매에 전사적인 노력에 나서고 있다. 시장에서 충분한 가능성을 확인했기 때문인데, 해외 첫 직접 판매 카드와 마케팅 총력전을 펼칠 정도로 필사적이다. 그 결과 지난해 출시된 에피스클리는 유럽 일부 지역에서 시장점유율 1위에 나섰고, 정부 입찰 수주도 휩쓸고 있다.삼성바이오에피스 희귀질환 치료 바이오시밀러 에피스클리.(사진=삼성바이오에피스)29일 삼성바이오에피스에 따르면 바이오시밀러 제품 9개를 국내외서 허가받아 판매 중인데, 이중 유일하게 희귀질환 치료제인 에피스클리를 유럽 시장에서 직접 판매하고 있다. 에피스클리는 회사가 최근 가장 심혈을 쏟고 있는 파이프라인이다.에피스클리는 미국 알렉시온사가 개발한 솔리리스(성분명 에쿨리주맙) 바이오시밀러다. 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH), 비정형 용혈성 요독 증후군(aHUS) 적응증을 보유한 희귀질환 치료제다. 이 치료제는 지난해 5월 유럽의약품청(EMA)으로부터 품목 허가를 획득해 같은 해 7월부터 유럽에서 판매 중이다. 지난해 기준 솔리리스 글로벌 시장 규모는 31억4500만 달러(약 4조4000억원)이다. 회사 측에서는 에피스클리에 대해 기존 제품과는 차별화된 전략으로 글로벌 시장에 접근하고 있다.삼성바이오에피스가 에피스클리에 전사적인 역량을 집중하는 이유는 희귀질환 치료제 바이오시밀러 시장 경쟁에서 승기를 잡기 위한 포석으로 풀이된다. 업계 관계자는 “에피스클리는 다양한 바이오시밀러 제품 중에서도 희귀질환이라는 특징이 있다. 해당 제품이 성공할 경우 남다른 의미가 있을 것으로 판단된다”고 말했다.실제로 국내외 기업들은 희귀질환 치료제 시장을 선점하기 위해 치열한 경쟁 중이다. 희귀의약품 매출이 급증, 대박을 터뜨리는 사례도 속속 생겨나면서 시장성도 입증됐다. 에볼류에이트 파마에 따르면 글로벌 희귀의약품 매출액 규모는 2016년 910억 달러에서 2021년 1550억 달러로 70% 늘었다. 흑색종 등 18개 암에 사용되고 있는 희귀의약품 키트루다(머크)는 2022년 매출이 약 209억 달러(약 26조원)로 집계됐다. 키트루다는 세계 매출 1위 의약품이기도 하다.빅파마 10곳 중 9곳이 희귀질환 치료제를 개발 중일 정도로 제약업계에 이 분야는 이미 핵심 화두가 됐다. MSD, 애브비 등 5대 글로벌 제약사 제품이 희귀의약품 시장 46.6%를 차지한다. 글로벌 희귀의약품 시장은 2022년 200조원에서 연평균 12% 성장해 2026년 360조원에 이를 것으로 전망된다. 세계적으로 매년 8000건 이상의 유전 및 후천성 희귀질환이 발생하고 약 200건 이상의 새로운 희귀질환이 발견된다. 세계 인구 4%인 6억명이 희귀질환을 앓고 있지만, 희귀의약품으로 승인된 약은 5%에 불과하다.◇삼성바이오에피스, 해외 첫 직판-마케팅 광폭 행보 승부수삼성바이오에피스도 희귀질환 치료제 시장에서 성과를 위해 광폭 행보를 보이고 있다. 그동안 파트너사에 맡겼던 유통 판매를 직접 판매하는 방식으로 전략을 선회했다. 에피스클리는 해외에서 직접 판매하는 첫 파이프라인이다. 이를 위해 유럽 직판을 위해 전문 판매 인력을 확보했고, 철저한 현장 교육 시스템을 바탕으로 직판 활동을 강화하고 있다.회사 측은 “유럽에서 판매 중인 8종 제품 중 7종은 파트너십을 통해 판매 중이다. 에피스클리는 환자 수가 적고 내재화된 역량으로 직접 판매가 가능하다고 판단해 직접 판매 체제를 수립한 것”이라며 “에피스클리의 해외 직접 판매 과정에서 노하우를 쌓고 시행착오를 개선해 나가면 향후 유사 사례에서의 전략적 판단에서 좋은 레퍼런스가 될 수 있을 것으로 판단한다”고 설명했다.그동안 임상 결과 발표 위주였던 해외 학회 발표 내용도 차별화 했다. 회사는 올해 유럽에서만 세 차례 학술대회에 참가해 부스 전시 및 연구 데이터 발표를 진행했다. 기존 임상 결과 발표가 아닌 수 차례 후속 데이터 연구 결과를 발표해 실제 치료 현장에서의 가능성까지 입증하고 있다. 오는 12월에는 샌디에이고에서 열리는 미국 혈액학회(ASH) 연례 학술대회에도 참가해 에피스클리 홍보를 통해 미국 현지 제품 마케팅도 강화할 예정이다.삼성바이오에피스의 차별화 된 에피스클리의 영업 전략은 실제로 성과로 나타나고 있다. 프랑스 최대 구매조합(UniHA), 네덜란드 주정부 입찰을 수주했다. 독일과 이탈리아에서는 에쿨리주맙 성분 바이오시밀러 시장에서 점유율 1위를 달리고 있다. 에피스클리는 지난 7월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 품목 허가를 받았다.삼성바이오에피스 관계자는 “직접 판매 전략은 현지 마케팅 활동을 강화하기 위한 것”이라며 “항암제, 면역질환 치료제와 달리 환자 수가 적은 희귀질환 특성을 감안해, 전문 인력이 하나의 질환과 시장에 선택과 집중 함으로써 전례 없이 빠른 시장 침투율을 달성하고 있다”고 말했다.
- 2000조 바이오 패권 노리는 구글...韓 AI신약 업계 생존전략은
- [이데일리 김승권 기자] 구글 딥마인드가 단백질 분석 인공지능(AI) 알파폴드로 노벨상 수상까지 거머쥐며 AI신약개발 업계를 긴장시키고 있다. 일각에선 구글 계열사가 장기적으로 빅파마로 도약, 약 2150조원에 달하는 글로벌 의약품 시장의 패권을 거머쥘수도 있다는 전망까지 나온다. 존슨앤드존슨(작년 매출 약 117조원), 노보노디스크(46조원)를 위협할 정도로 성장할 수 있다는 것이다. 실제 딥마인드는 알파폴드를 이용한 신약 개발 기업 ‘아이소모픽랩스’를 설립, 신약개발에 본격 나선 상황이다.국내 AI신약개발업체들은 딥마인드와 다른 차별점을 내세우며 경쟁력이 있다고 자신한다. 이데일리는 딥마인드와 사업 부문이 겹리는 쓰리빌리언, 갤럭스, 히츠 등 국내 AI신약개발 기업이 어떤 차별점이 있는지 각 기업의 생존 전략을 조명해봤다. 17일 외신 등에 따르면 빅파마 일라이릴리와 노바티스는 올 상반기 구글 딥마인드의 신약 개발사 아이소모팍랩스와 각각 최대 2조3000억원, 1조6000억원 규모의 AI 기반 약물 개발 협력 계약을 맺었다. 딥마인드에서 알파폴드를 개발한 허사비스 CEO, 점퍼 연구원은 최근 노벨 화학상까지 수상하며 업계에 충격을 줬다. 제14회 단백질 구조 예측 대회 결과치 (데이터=Average Zscore)단백질 분석이 중요한 이유는 인체의 비밀을 밝힐 수 있는 열쇠이기 때문이다. 신체의 모든 세포는 단백질이라는 수십억 개의 작은 분자로 구성돼 있다. 여기서 단백질이란 여러 개의 아미노산이 서열을 이루며 결합한 것이다. DNA가 짠 설계도에 따라 아미노산 서열들은 3차원의 구조를 형성한다. 이들은 눈이 빛을 감지하고, 신경 세포가 활성화되고, DNA의 고유한 지시를 읽을 수 있게 돕는 등 생명의 구성 요소로서 기능한다. 즉 단백질 구조를 분석하는 것으로 질병의 원인을 파악할 가능성이 높아지는 것이다. ◇2150조 글로벌 의약품 시장 놓고 빅테크 다 뛰어들었다글로벌 의약품 시장 규모는 반도체 시장(약 800조원)의 3배에 육박하는 약 2150조원으로 평가된다. 구글, 마이크로소프트, 엔비디아, 아마존 등 미국 빅테크 기업들이 돈을 쏟아부으며 시장 진입을 시도하는 이유다. 하지만 신약 개발은 10년 이상이 소요되는 고부가 첨단 산업이기에 성공하는 것이 쉽지 않은 것이 현실이다. 구글은 2017년부터 후보물질 발굴 단계의 AI신약 개발을 본격화했다. 2018년 ‘알파폴드 1’으로 시작해 2021년 내놓은 ‘알파폴드 2’는 과학자들이 10년 동안 풀지 못했던 세포의 단백질 구조를 단 30분 만에 찾아냈다. 구글이 노벨상을 받을 정도로 성과를 낸 부분이 ‘단백질 구조 분석’ 분야다. 금창원 쓰리빌리언 대표 (사진=쓰리빌리언)지난 5월에는 생명체 근간이 되는 거의 모든 생체 분자 구조를 예측할 수 있는 알파폴드3를 선보였다. 이는 치료제 개발의 타겟이 되는 단백질의 구조 예측은 단백질 구조와 치료제의 결합 구조까지 예측이 가능해졌다는 것을 의미한다. 하지만 아직 고도화되지 못한 상태로 파악된다. 신약 개발 초기 과정을 단순화하면 질병을 유발하는 ‘타겟 단백질’의 서열과 구조를 판별하는 것과, 이 타겟 단백질에 붙어서 특정 단백질 무력화시키거나 저하된 기능을 끌어올리는 역할을 수행하는 ‘후보 물질(화합물 등)’을 발굴하는 것으로 나눌 수 있다. 신약을 개발하기 위해서는 단백질이 결합하는 여러 화합물과 혼합해 어떤 효과를 내는지 임상을 통해 결과를 파악할 수 있어야 한다. 이 지점에서 단백질과 화합물의 융합을 알파폴드3가 예측할 수 있으나 학습 측면에서 부족하다는 것이 AI신약개발 업계의 평가다. 석차옥 갤럭스 대표(서울대 교수)는 “약을 설계하려면 단백질 구조예측에서 더 나아가 아직 세상에 존재하지 않는 물질과 질병 유발 단백질의 결합에 대한 예측이 필요하다”며 “우리는 지난 20여년간 단백질 구조와 결합예측을 연구해 왔기 때문에 이 분야에서 개발 경험이 풍부하고 분자 설계 부문에서 강점을 보유하고 있다”고 강조했다. ◇쓰리빌리언·갤럭스·히츠의 차별점은11월 상장을 앞둔 쓰리빌리언은 AI로 유전자 변이로 인한 희귀질환을 분석하는 기술에서 구글 딥마인드와 비슷하거나 앞서는 수준에 있을 것으로 보고 있다. 금창원 쓰리빌리언 대표는 “딥마인드에서 희귀질환을 분석하는 알파미스센스와 알파폴드는 사실상 분석 구조는 비슷하다”며 “하지만 알파미스센스는 다양한 변이 중에 미스센스 변이 예측에만 제한된 기능을 발휘하고 있고, 쓰리빌리언 AI플랫폼 ‘쓰리씨넷(3cnet)’은 모든 유전변이 해석이 가능하다”고 말했다. 이처럼 알파폴드가 해결하지 못한 과제에 집중하면 한국 기업도 충분히 경쟁력 확보가 가능하다는 게 전문가들의 주장이다. 알파폴드가 분자 상호작용 예측과 분석, 즉 과학적 이해에 도움을 준다면 국내 기업은 신약 개발 과정에 AI를 적용하여 실질적인 의약품 개발에 기여할 수 있는 방식으로 살길을 모색할 수 있다는 것이다.금 대표는 “국내 AI신약개발 기업의 살길은 알파폴드가 해결되지 않은 부분들에 기술을 집중해 보완하는 형태가 맞을 것으로 본다”며 “이를테면 사이드 체인 예측이라던가, 구조 예측에서도 여전히 해결 안 된 부분들이 있다. 이런 부분이 신약을 정밀하게 디자인 하는데는 여전히 매우 중요하기 때문에 구조 기반 신약 개발사들은 이런 기술에 앞으로 집중하게 될 것으로 보인다”고 관측했다. 김우연 히츠 대표(카이스트 교수) (사진=히츠)갤럭스는 특정 질병 항원에 잘 달라붙을 수 있는 항체를 개발하고 설계할 수 있는 AI플랫폼을 개발하고 있다. 핵심 기술은 항원의 치료 또는 진단을 위해 특정 부위에 결합하는 항체를 AI로 설계하는 소프트웨어인 ‘갤럭스 디자인’이다. 항체 설계에 있어서는 갤럭스가 구글 딥마인드보다 우위를 보이고 있다는 게 석차옥 대표의 말이다. 그는 “구글 알파프로티어는 2차구조와 결합하는 수준이고 ‘갤럭스 디자인’은 항체 설계 성능까지 가능한 기술을 보유하고 있다”며 “ 이차구조가 아닌 고리로 결합하는 단백질, 즉 치료용 항체 고리 설계 AI는 아직 압도적이라고 볼 수 있다”고 강조했다. 김우연 히츠 대표(카이스트 교수)도 작은 분자가 분석을 하는 구글이 하지 못하는 분야를 개발해 경쟁력을 높이고 있다고 설명했다. 히츠는 자체 신약 개발보다는 제약사들의 연구를 돕는 플랫폼(기반 기술)을 개발하고 있다. 김 대표는 “구글의 알파폴드3는 단백질, DNA, RNA, ‘작은 분자’ 등의 결합 구조를 예측하는 목적이다. 신약개발 단계로 보면 스크리닝 및 유효물질 탐색에 주로 사용되며 신약개발 극초기 단계에 쓰인다”며 “알파폴드3는 결합 구조만 예측할 수 있어서 신약개발 전단계로 보면 아직까지는 매우 제한적으로 사용될 것 같다. 보다 파급력을 높이려면 구조 예측과 더불어 약물의 다양한 물성 및 독성 예측 등으로 확장되어야 한다”고 설명했다. 그는 이어 “신약개발에는 단백질, DNA, RNA, 저분자 구조 예측 외에도 신약개발에는 여러 난제가 있기 때문에 다른 부분에서 개발하면 경쟁력은 충분하다”고 강조했다.
- 캐시카우 확보한 온코닉, 신약개발 본게임은 이제부터
- [이데일리 김새미 기자] 연내 기술특례상장 트랙으로 코스닥 시장 입성을 노리는 온코닉테라퓨틱스는 신약개발사로서는 드물게 안정적인 캐시카우를 확보한 상태에서 출발하게 됐다. 2020년 5월 설립된 점을 감안하면 불과 4년 만에 신약 상용화에 성공한 셈이다.온코닉테라퓨틱스 연구소 전경 (사진=온코닉테라퓨틱스)◇든든한 수익원 ‘자큐보정’ 국내 출시온코닉은 2020년 5월 설립된 제일약품의 신약개발 자회사이다. 지난 6월 말 기준으로 온코닉의 최대주주는 제일약품(271980)으로 지분 54.3%를 보유하고 있다.앞서 온코닉은 칼륨 경쟁적 위산 분비 억제제(P-CAB) 계열 위식도역류질환 치료제 ‘자큐보정’(Zastaprazan)을 개발해 국산 신약 37호로 품목허가를 받고 지난 1일 국내 출시했다. 해외에는 기술이전 등을 통해 R&D 비용 부담과 임상 관련 리스크를 줄이고 조기 수익 실현에 나서겠다는 전략이다.P-CAB 신약 ‘자큐보정’ (사진=온코닉테라퓨틱스)앞서 온코닉은 지난해 3월 중국 상장사 리브존 제약그룹(Livzon Pharmaceutical Group)과 중화권 지역 기술이전 계약을 체결했다. 지난 5월에는 인도 상장사(사명 미공개)와 인도 지역 기술이전 계약을 맺고, 같은해 9월에는 멕시코 라보라토리 샌퍼(Laboratorios Sanfer S.A De C.V.)와 멕시코·남미 지역 19개국에 대한 기술이전 계약을 체결했다. 계약 규모는 모두 비공개 상태이다.BCC 리서치에 따르면 글로벌 소화성 궤양용제 시장은 2022년 기준 약 22조원 규모로 추산된다. 위식도 역류질환 치료제 시장은 성장율은 높지 않지만 발병률이 높아 시장 규모가 크다는 특징이 있다. 이 중 P-CAB 시장은 2015년 출시 이후 연평균 25.7% 성장해 2030년에는 1조 8700억원으로 전체 소화성 궤양용제 시장의 8%를 차지할 것으로 전망된다.국내에선 2019년 HK이노엔이 ‘케이캡’, 2022년 대웅제약이 ‘펙스클루’를 출시했다. 가장 빨리 출시된 케이캡은 국내 시장 점유율 14%로 1위를 차지하고 있다. 후발주자인 만큼 얼마나 시장 점유율을 빠르게 높일지가 관건이다. 온코닉의 자큐보는 제일약품이 동아에스티(170900)와 공동 판매에 나설 계획이다.온코닉은 “제품의 우수한 약효와 소화기계통의 강력한 영업력과 네트워크를 가진 제일약품과 동아에스티의 판매 역량이 결합되면 자큐보정은 타 P-CAB과 함께 높은 매출을 시현하며 동반 성장이 가능할 것”이라고 기대했다.◇신약개발 본게임 돌입…항암제 ‘네수파립’ 약효 입증해야자큐보정은 온코닉이 안정적으로 신약개발에 집중하기 위한 기반으로 작용할 전망이다. 온코닉은 수익 구조를 확보함으로써 항암제 개발에 집중할 수 있게 됐다. 신약개발의 본게임이 이제 시작되는 셈이다.온코닉의 핵심 파이프라인은 PARP와 Tankyrase를 이중저해하는 기전의 항암제 ‘네수파립’(Nesuparib)이다. 네수파립은 퍼스트인클래스(First-in-class) 신약후보물질로 식약처와 미국 식품의약국(FDA) 2곳에서 희귀의약품 지정을 받았다.네수파립은 췌장암, 난소암 등 미충족수요가 높은 적응증으로 임상 2상을 진행할 계획이다. 현재 임상 1상 데이터를 바탕으로 임상 2상에 단계적으로 진입하고 있는 단계에 있다. 유방암, 위암, 비소세포폐암, 전립선암에 대해서는 국내 임상 2상을 추진 중이다. 네수파립은 임상 2/3상을 통해 기존 PARP 저해제 대비 약효가 얼마나 뛰어난지를 입증해야 한다. 온코닉은 임상 2상 결과가 확인되는 2026년 이후 사업개발(BD) 활동을 통해 기술이전 성과를 내겠다는 전략이다.온코닉은 “JP모건 헬스케어 콘퍼런스, 바이오 USA, 바이오 유럽을 비롯한 주요 글로벌 콘퍼런스에 참여해 당사 파이프라인 개발 현황을 주요 글로벌 제약사에 소개하고 기술이전 논의를 지속해왔다”면서 “특히 지난해 1월 JP모건 헬스케어 콘퍼런스에서도 20개 이상의 제약·바이오기업과 네수파립에 대한 미팅을 진행했다”고 설명했다.◇2026년 흑자 전환 가능할까?온코닉이 흑자 전환을 예상하는 시기는 2026년이다. 이는 네수파립 기술이전 가능성을 제외하고 계산한 것이다. 온코닉의 올해 3분기 누적 영업손실은 61억원으로 지난해 연간 영업손실 22억원보다 적자 폭이 늘었다. 온코닉은 올해 영업손실이 113억원을 기록하고 내년에는 34억원으로 적자 폭이 줄어들 것으로 내다봤다.자큐보정의 국내 판매가 시작되고 해외 기술이전에 따른 수익화가 기대되지만 자큐보 적응증 확대를 위한 임상, 네수파립 등 신약 R&D에 따른 비용으로 인해 내년까진 손실이 이어질 것으로 전망한 것이다. 온코닉은 “2026년부터 영업이익을 시현할 수 있도록 안정적인 매출 확대, 추가적인 기술이전 계약 체결을 위해 노력할 것”이라고 강조했다.
- 이수앱지스, 희귀약 포트폴리오 확대…ISU305 露 출시 기대
- [이데일리 나은경 기자] 이수그룹의 신약개발 자회사 이수앱지스(086890)가 희귀질환 신약의 바이오시밀러로 또 한번의 매출 성장 기회를 노린다. 이 후보물질은 내년 1분기 러시아 임상 3상 종료를 앞두고 있다. 글로벌 시장에서 연간 5조원의 매출을 내는 블록버스터 의약품의 바이오시밀러로, 오리지널 약을 개발한 미국 제약사가 진입하지 않은 러시아 및 독립국가연합(CIS) 시장에서 상당한 매출을 낼 수 있을 것으로 기대된다.17일 이수앱지스에 따르면 파트너사인 러시아 제약사 파마신테즈에 의해 ISU305의 임상 3상이 진행 중이다. 회사 관계자는 “현재 러시아에서 임상 3상을 위한 환자 투약이 진행 중이며 내년 1분기 종료를 예상하고 있다”고 설명했다.이수앱지스 파이프라인 (자료=이수앱지스)ISU305는 미국 알렉시온이 개발한 야간 혈색소뇨증 치료제 ‘솔리리스’(성분명 에쿨리주맙)의 바이오시밀러다. 지난 2020년 이수앱지스가 직접 호주와 뉴질랜드에서 임상 1상을 진행해 성공리에 마치고 같은 해 러시아의 파마신테즈에 기술이전했다. 바이오시밀러 특성상 임상 2상은 생략하고 임상 1상과 3상만으로 품목허가를 도전해볼 수 있다.현재 파마신테즈는 ISU305의 러시아 및 CIS 11개국에서의 개발 및 판매권을 보유하고 있다. 이수앱지스는 계약금액 및 계약 조건을 밝히지 않았지만 올해 반기보고서를 감안했을 때 지금까지 파마신테즈로부터 약 17억원의 마일스톤을 수령한 것으로 보인다.솔리리스는 지난 2023년 연간 매출액 37억6200만 달러(약 5조원)를 기록한 블록버스터 의약품이다. 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH)뿐만 아니라 비정형 용혈성요독증후군(aHUS), 중증근무력증(gMG) 등에도 쓰인다.이중 가장 솔리리스가 많이 처방되는 것은 야간 혈색소뇨증이다. 이 병은 유전자 이상으로 적혈구가 파괴돼 혈색소가 섞인 소변을 보는 희귀 난치성질환이다. 발병하면 환자들이 극심한 빈혈에 시달리게 되며 세 명 중 한 명은 진단 후 5년 이내 목숨을 잃을 정도로 치명적이다. 전체 환자의 10%는 소아지만 대부분은 20~30대 성인에서 발병된다. 10여년 전까지만 해도 불치병으로 통하던 질병이었지만 솔리리스가 개발되면서 정복가능한 질병이 됐다.러시아에서 야간 혈색소뇨증 유병률은 10만명 당 1.59명 정도다. 러시아 내 환자 수는 2500여명 미만으로 추정되나 연간 투여금액이 높아 시장 규모는 작지 않을 것으로 보인다. 솔리리스는 대표적인 초고가 바이오의약품으로, 국내에서는 1년 투여 약값만 2억9000만원 정도다. 이 역시 삼성바이오에피스가 개발한 바이오시밀러 ‘에피스클리’ 출시를 전후해 낮아진 금액으로, 에피스클리 출시 전 1년 약값은 몸무게 60~100㎏ 성인 남성 기준 4억1000만원에 달했다.러시아의 바이오시밀러 개발사인 제네리움과 바이오캐드가 만든 2종의 에쿨리주맙 바이오시밀러 (자료=각 사)현재 러시아에서는 오리지널 약인 솔리리스는 등록돼 있지 않고 러시아 회사인 바이오캐드와 제네리움이 만든 2종의 바이오시밀러만 출시된 상태다. 알렉시온은 솔리리스 특허 만료 시점에 맞춰 투여주기를 2주(솔리리스)에서 8주로 늘린 ‘울토미리스’(성분명 라불리주맙)를 선보였지만 울토미리스 역시 러시아에서는 출시되지 않았다.이 때문에 ISU305가 출시되면 시장 내 세 번째 바이오시밀러가 된다. 솔리리스 바이오시밀러의 국내 약값을 토대로 단순 계산하면 5000억원이 넘는 러시아 시장을 3개 회사가 나눠갖게 되는 셈이다.이수앱지스는 희귀질환치료제의 바이오시밀러로 안정적인 매출을 내면서 지난해 흑자전환에 성공, 영업이익 규모를 매년 키워나가고 있다. 올해는 두 자릿 수 영업이익률 달성이 확실시되고 있다. 애브서틴, 파바갈, 클로티냅으로 매출을 내고, 여기서 번 돈의 일부를 항암제와 알츠하이머 신약 치료제 개발에 투자하는 선순환 구조를 구축한 것이다. 내년부터 ISU305가 애브서틴, 파바갈, 클로티냅 대열에 합류해 안정적인 매출원이 될 수 있을지 주목된다.ISU305의 추가 기술이전 가능성도 남아있다. 현재 글로벌 시장에서 시판 중인 솔리리스의 바이오시밀러는 바이오캐드와 제네리움의 제품 외에도 암젠의 ‘베켐브’, 삼성바이오에피스의 에피스클리 등이 있다. 물론 솔리리스에서 후속제품인 울토미리스로 세대교체가 이뤄지고 있지만 ISU305가 러시아처럼 울토미리스가 출시되지 않은 국가들을 중심으로 판권 이전에 나선다면 작지 않은 매출을 기대해볼 수 있다.이수앱지스 관계자는 “ISU305의 러시아 및 CIS 지역 외 다른 지역에 대한 기술이전을 위해 새로운 파트너 모색 및 사업 확대를 추진 중”이라고 말했다.(그래픽=이데일리 이미나 기자)
