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- 셀비온, 전립선암 치료제 ORR 플로빅토 크게 상회...‘상용화 청신호’
- [이데일리 유진희 기자] 방사선의약품개발업체 셀비온(308430)이 전이성 거세저항성 전립선암의 중간 결과에서 높은 수준의 효과를 확인하며, 상용화에 청신화를 켰다. 셀비온은 내년 3월까지 임상을 마치고, 10월에는 상용화에 나선다는 목표다. 김권 셀비온 대표. (사진=셀비온)◇독립적 영상 평가 위원회로부터 결과 수령3일 셀비온은 최근 전이성 거세저항성 전립선암 환자에서 Ga-68-NGUL/Lu-177-DGUL의 안전성, 내약성, 방사선량 및 항암효과를 평가하기 위한 2상 임상시험 결과를 독립적 영상 평가 위원회로부터 수령했다. 독립적 영상 평가 위원회에 따르면 61명 환자 대상 객관적 반응률(ORR) 47.5%로 2022년 3월 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받은 방사성의약품 전립선암 치료제 ‘플루빅토’를 크게 웃돌았다. 앞선 플루빅토의 임상 3상에서는 319명을 대상으로 한 결과, ORR은 29.8%로 보고됐다. ORR은 전체 환자 중 종양 크기 축소 등 객관적 치료 반응을 확인할 수 있는 환자 수의 비율을 뜻한다. 김권 셀비온 대표는 “앞선 중간 결과보다도 더 좋은 수치가 나와 고무적이다”라며 “최종 73명의 임상 데이터를 확인하게 된다”라고 설명했다. 이어 “플로빅토의 경우 319명을 대상으로 했다는 차이점이 있지만, 국내에서 말기암 환자로 70명 넘게 임상을 진행하는 것도 의미가 크다”며 “이번 성과는 모든 치료 방법이 실패한 전립선암 환자를 위한 새로운 치료제 개발 가능성을 다시 열어준 중요한 진전이다”라고 덧붙였다. 셀비온은 이번 임상 2상 시험에서 총 91명의 환자를 등록했으며, 이 중 73명이 임상시험계획서에 따라 최종 분석대상자군으로 분류됐다. 분석대상자 73명 중 지난달 6일을 기준으로 61명의 환자군에 대해 ORR 평가를 독립적 영상 평가 위원회에서 진행했다. 구체적인 데이터를 살펴보면 61명 중 29명에서 완전 반응(CR) 또는 부분 반응(PR)이 확인돼 ORR은 47.54%로 나타났다. PET/CT 영상이 확보된 59명의 대상자 중 46명에서 완전 대사 반응(CMR) 또는 부분 대사 반응(PMR)이 확인돼 총 대사 반응률이 77.97%에 달했다. (자료=셀비온)◇비급여 공급가 2700만원 수준…내년 10월 출시 목표셀비온은 Lu-177-DGUL이 상용화되면 매출 성장에 크게 기여할 것으로 분석하고 있다. 실적 성장을 확신하는 배경에는 Lu-177-DGUL이 타깃하는 시장에 있다. 플로토빅의 지난해 매출은 9억 8000만 달러(약 1조 4000억원)에 이른다. 셀비온은 내년 1분기까지 임상을 완료하고 10월경에 제품을 출시한다는 계획이다. Lu-177-DGUL의 비급여 공급가는 2700만원 수준으로 책정할 예정이다. 식품의약품안전처는 표준치료법에 실패한 전이성 거세저항성 전립선암 환자의 치료기회와 선택권 확대 등을 위해 앞서 Lu-177-DGUL을 희귀의약품으로 지정했다. 임상 3상까지 가지 않고 임상 2상만 통과해도 조건부로 시판을 허가받을 수 있다는 의미이다. 셀비온은 임상 2상의 유효성과 안전성 데이터에 기반해 복수의 글로벌 제약·바이오사와 본격적인 기술수출을 논의하게 될 것으로 보고 있다. 앞서 출시된 플로빅토가 판매된 지 2년 만에 블록버스터 신약으로 등극한 만큼 조 단위 규모의 기술수출도 가능할 것으로 점쳐진다. 김 대표는 “이번 임상의 마지막 환자 투여는 2025년 3월로 최종 분석 보고서(CSR)를 수령한 뒤 2025년에 허가 신청을 진행할 것”이라며 “Lu-177-DGUL이 본격적으로 판매되는 2026년에 국내에서만 370억원의 매출이 발생할 것으로 보고 있다”고 말했다.한편 이번 임상의 분석대상자군(FAS)은 임상시험용 의약품을 최소 1회 이상 투여받고, 이후 ORR을 측정한 환자로 구성됐다. 관련 수치는 임상시험의 진행 과정에서 변동될 수 있으며, CSR 작성 시 변경될 가능성이 있다.
- 한미약품 ‘에포시페그트루타이드’, 간 섬유화 개선에 차별화 효능 입증
- [이데일리 김지완 기자] 한미약품(128940)이 MASH(대사이상 관련 지방간염) 신약 ‘에포시페그트루타이드(efocipegtrutide, LAPS Triple agonist)’의 간 섬유화 직접 개선 가능성과, 글루카곤 활성을 통한 차별화된 치료 효능을 확인한 연구 결과를 미국간학회에서 발표해 큰 주목을 받았다.이 발표는 지난달 15일부터 19일(현지시각)까지 미국 샌디에이고에서 열린 미국간학회(AASLD, American Association for the Study of Liver Diseases) 국제학술대회에서 진행됐다.한미약품 R&D센터 김요한 연구원(오른쪽)이 지난달 15일(현지시각) 미국 샌디에이고에서 열린 미국간학회(AASLD)에서 에포시페그트루타이드의 연구 성과가 담긴 포스터 내용을 글로벌 MASH 연구 분야 권위자 마날 F. 압델말렉(Manal F. Abdelmalek) 박사에게 설명하고 있다. (제공=한미약품)에포시페그트루타이드는 체내 에너지 대사량을 증가시키는 글루카곤(Glucagon), 인슐린 분비 및 식욕 억제를 돕는 글루카곤 유사 펩타이드-1(GLP-1), 인슐린 분비 촉진 및 항염증 작용을 하는 위 억제 펩타이드(GIP) 수용체를 동시에 활성화하는 삼중작용 혁신 바이오신약이다. 이같은 다중 약리학적 효과를 토대로 MASH 환자의 지방간과 간 염증, 간 섬유화 등 복합 증상에 치료 효능을 나타낼 것으로 기대된다.이번 연구에서 한미약품은 간 염증 및 간 섬유화가 유도된 동물 모델에서 에포시페그트루타이드가 글루카곤을 통해 간 염증 및 간 섬유화 개선에서 차별화된 효능을 나타낼 수 있는지 다른 후보물질(세마글루타이드, 터제파타이드)과 비교 평가했다.그 결과, 에포시페그트루타이드 반복 투약시 간 조직에서의 염증 및 섬유화 개선 효과를 재현적으로 확인했으며, 특히 글루카곤 활성을 통해 다른 후보물질에서는 확인되지 않은 차별화된 치료 효능을 입증했다.현재 다양한 치료 후보물질들이 임상 개발 단계에 있지만, 간 섬유화 개선에서는 뚜렷한 효과를 보이지 못하고 있다. 에포시페그트루타이드는 비임상 연구에서 확인된 차별화된 간 섬유화 개선 효능을 기반으로 미충족 의료 수요가 높은 MASH 분야에서 혁신 치료제로 개발될 것으로 기대된다.한미약품은 현재 섬유증을 동반하고 생검으로 확인된 MASH 환자들을 대상으로 위약 대비 치료 유효성, 안전성, 내약성 등을 확인하기 위한 글로벌 임상 2b상을 미국과 한국에서 진행하고 있다.에포시페그트루타이드는 지난 10월 IDMC(독립적 데이터 모니터링 위원회)로부터 글로벌 2상 임상시험의 중간 데이터를 토대로 ‘특정 용량군 제외없이 모든 용량에서 지속 진행(all cohorts to continue the treatment)’을 권고받는 등 개발이 순조롭게 이뤄지고 있다.미국 FDA는 2020년 7월 에포시페그트루타이드를 MASH 치료를 위한 패스트트랙(Fast Track) 개발 의약품으로 지정했으며, FDA와 유럽 EMA는 특발성 폐섬유증(IPF), 원발 담즙성 담관염(PBC), 원발 경화성 담관염(PSC) 치료를 위한 희귀의약품으로도 지정한 바 있다. 한미약품 최인영 R&D센터장은 “오랜 기간 동안 대사성 질환 분야에서 쌓아온 R&D 역량을 토대로 MASH 치료 분야에서 혁신 가능성을 지속적으로 창출해 나가고 있다”며 “향후 30조원대 규모로 성장이 예상되는 글로벌 MASH 시장에서 한미의 에포시페그트루타이드는 새로운 치료 패러다임을 제시할 것으로 기대된다”고 말했다.
- 김 존 온코닉 대표 “항암제 분야서 제2·3의 ‘자큐보정’ 나올 것”
- [이데일리 김새미 기자] “안정적인 매출 구조를 통해 신약 연구개발(R&D)에 투자해서 항암제 분야에서도 제2, 제3의 ‘자큐보정’(Zastaprazan)이 나올 수 있도록 하겠다.”김 존 온코닉테라퓨틱스 대표는 2일 서울 여의도 콘래드서울에서 IPO 기자간담회를 열었다. (사진=이데일리 김새미 기자)김 존 온코닉테라퓨틱스 대표는 2일 서울 여의도 콘래드서울에서 기업공개(IPO) 기자간담회를 열어 이같이 말했다.◇상용화 신약으로 자체 R&D 자금 확보한 신약개발사2020년 설립된 제일약품(271980)의 100% 신약개발 자회사인 온코닉의 가장 큰 차별성은 4년 만에 상용화 신약을 출시하며 자체적인 연구개발(R&D) 자금력을 확보했다는 점이다. 국내 신약개발사들이 설립 이후 수년간 적자 구조를 탈피하지 못하는 경우가 흔하다 보니 온코닉처럼 초창기 자체 신약으로 매출을 일으키는 업체는 상당히 드물다.자큐보정은 온코닉이 개발한 칼륨경쟁적위산분비 억제제(P-CAB) 신약으로 지난 4월 ‘37호 국산 신약’으로 허가받았다. 지난 10월 국내 출시해 제일약품과 동아에스티(170900)를 통해 국내 판매를 진행 중이다.해외 공략도 적극 추진하고 있다. 자큐보정은 지난해 중국 내 위식도역류질환 분야에서 매출 1위를 기록하고 있는 리브존파마슈티컬그룹과 기술수출 계약을 맺으면서 약 200억원의 계약금을 수령했다. 인도, 멕시코, 남미 등 19개국과 라이선스 아웃 계약을 체결했다.중국, 미국 등 빅마켓에도 진출하기 위해 준비 중이다. 김 대표는 “중국에서는 임상 2상이 면제되고, 미국 등 선진국의 경우 FDA와 논의한 결과 미국에 필요한 임상 1상, 3상을 통해 허가 절차를 진행할 수 있다”고 언급했다.온코닉은 자큐보정으로만 올해 매출 96억원을 거둘 것으로 잠정 추산된다. 오는 2025년 162억원→2026년 401억원→2027년 577억원의 매출을 거둘 것으로 기대하고 있다. 김 대표는 “이는 보수적으로 산정된 수치”라며 “실제로는 이보다 높은 매출을 거둘 것으로 예상된다”고 귀띔했다.온코닉은 지난해 자큐보정에 대한 기술이전 수익이 발생하면서 22억원의 영업이익을 빠르게 실현했다. 덕분에 흑자를 내는 신약개발사가 됐던 온코닉은 올해 3분기 적자 전환했다. 온코닉은 상장 이후 상당 기간 연구개발비 증가에 따른 영업손실이 지속될 우려가 있는 상태다. 온코닉은 2026년 70억원의 영업이익을 내면서 흑자 전환하는 것을 목표로 하고 있다.◇공모 기준 밸류에서 ‘네수파립’ 미래 수익 제외…업사이드 충분?온코닉은 자사가 상장 이후 우상향을 지속하는 성장주가 될 것으로 기대했다. 일반적인 기술특례상장기업들과 달리 실제 가시적인 수익 단계에 있는 자큐보정만 기반으로 기업가치를 책정했기 때문이다. 주력 파이프라인인 ‘네수파립’(Nesuparib)의 미래 수익은 이번 상장 기업가치 산정에서 아예 제외됐다. 네수파립의 미래 가치는 공모 이후 개인투자자의 몫으로 돌렸다는 게 회사 측 설명이다.신종길 온코닉 CFO는 “현재 공모 기준 밸류에서 네수파립의 가치는 새롭게 온코닉의 주주들한테 온전히 확보되도록 전략적인 밸류에이션을 했다”고 답했다. 이어 “일반적으로 다른 회사들의 경우 공모가를 최대한의 밸류에 맞춰놓은 다음에 시장에서 이를 못 받쳐주면서 (주가가) 하락하는 경향이 많다”며 “온코닉은 네수파립이라는 핵심 파이프라인의 밸류를 고스란히 공모시장의 몫으로 돌려놨기 때문에 기존과 다른 형태의 가치주로서 시작할 수 있을 것”이라고 강조했다.온코닉은 사명에서 드러나듯이 항암제에 포커스를 두고 설립한 신약개발사다. 저분자화합물 항암제 개발에 주력하고 있는 온코닉이 비항암젠인 자큐보정부터 빠르게 개발한 이유는 R&D 자금 확보부터 해야겠다는 판단에 따른 것이었다.김 대표는 “온코닉의 모토는 ‘목표를 높이 두되 현실 감각을 유지하라’(aim high but keep your feet on the ground)이다”라면서 “항암제 네수파립과 자체 연구소에서 개발하고 잇는 항암물질들은 에임 하이(aim high)에 속하는 사업 분야라라면 안정되게 수익을 창출할 비항암제 분야에 있는 자큐보정은 핏 온 더 그라운드(feet on the ground)의 사업 분야”라고 설명했다.항암제 중 핵심 파이프라인인 네수파립은 내년까지 췌장암 임상 1b상의 데이터를 확보하고, 2026년에는 자궁내막암 임상 2상의 중간 분석 결과를 확인 가능할 전망이다. 네수파립은 미국 식품의약국(FDA)와 국내 식품의약국안전처에서 희귀의약품으로 지정됐기 때문에 임상 2상 결과를 바탕으로 조건부허가를 받을 수 있다.김 대표는 “네수파립에서 첫 번째로 기대를 갖고 있는 임상 데이터는 췌장암 임상 1b상”이라며 “췌장암 병용 임상에 기존에 쓰이고 있는 물질들 중 어떤 게 더 잘 맞는지 선택하는 작업이 거의 끝났다”고 설명했다. 이어 “임상 2상을 마치면 조건부허가 신청이 가능하기 때문에 국내에서 조건부허가를 받고 출시하는 것을 목표로 하고 있다”고 말했다.회사에서는 2027년 4분기에는 췌장암 임상 2상을 마치면서 조건부허가를 신청할 수 있을 것으로 보고 있다. 이를 바탕으로 빠르게 국내 시장에 진입하는 한편, 글로벌 기술이전도 추진할 계획이다. 임상 2상 데이터를 통해 네수파립의 안전성과 유효성이 모두 확보되는 시점에 총 2000억원 규모의 기술이전이 가능할 것이라는 전망이다.단 항암제 개발의 성공 가능성은 미리 가늠하기 어렵다. 그럼에도 온코닉은 자사의 신약개발 경험과 노하우를 통해 충분히 제2, 제3의 신약이 나올 수 있을 것으로 봤다. 신 CFO는 “온코닉은 항암제와 분야는 다르지만 자큐보정을 통해 후기 임상과 허가 과정을 다 겪었다”며 “이런 부분에서 온코닉이 실질적인 성과를 이룬 경험을 갖고 있기 때문에 신약 개발할 때 초기부터 관련 노하우가 반영되고 있고, 성공 확률이 더 높은 신약개발의 차별성을 갖고 있다”고 피력했다.한편 이번 상장을 통해 공모되는 주식수는 155만주로, 공모희망가밴드는 1만6000~1만8000원이다. 총 공모금액은 248억~279억원으로 국내외 기관투자자를 대상으로 진행하는 수요예측을 오는 3일까지 진행한 후 같은 달 9~10일 일반투자자 청약을 진행한다. 상장 주관사는 NH투자증권이다.
- [임상 업데이트] 앱클론, HER2 양성 위암 글로벌 3상 첫 환자 투여
- [이데일리 김진수 기자] 한 주(11월 25일~11월 29일) 국내 제약·바이오 업계에서 주목받은 임상 및 품목 허가 소식이다.앱클론 AC101 작용 기전. (사진=앱클론)◇앱클론, HER2 양성 위암 글로벌 3상 첫 환자 투여앱클론은 ‘AC101’(HLX22)이 다국적 3상 임상시험(HLX22-GC-301) 첫 환자 투여를 완료했다고 26일 밝혔다. 트라스투주맙 및 화학요법 병용 요법을 평가하는 HLX22-GC-301 임상시험은 중국, 미국, 일본에서 임상 3상 승인을 받았다.HLX22는 지난 2016년 헨리우스바이오텍(이하 헨리우스)에 기술이전한 AC101 기반 HER2(인간표피성장인자수용체 2형) 양성 진행성 위암·위식도 접합부암의 글로벌 1차 치료제다. 현재까지 HER2 양성 위암 치료를 위한 이중 HER2 차단 요법은 글로벌 상업화 승인을 받은 적이 없다.HLX22는 트라스투주맙과 동시에 HER2 단백질에 결합할 수 있는 항체로 HER2 내재화 및 분해를 촉진해 항 종양 활성을 향상시킨다. 전임상 및 1상 시험 결과 HLX22와 트라스투주맙 병용 시 시너지 효과로 종양 억제 및 세포 사멸을 유도하고 안전성을 확보했다. 현재 진행 중인 임상시험은 기존 치료요법 대비 무진행 생존률(PFS) 및 전체 생존율(OS)을 주요 평가 지표로 삼고 있다.앱클론은 “HER2 양성 환자는 HER2 음성 환자보다 더 나쁜 예후를 보인다”라며 “현재 트라스투주맙과 화학요법 병용 요법이 표준치료제로 사용되고 있지만 치료효과 등의 측면에서는 개선이 필요한 상황”이라고 말했다.◇퓨쳐켐, 전립선암 치료제 ‘FC705’ 다회 투여 치료목적 사용 승인 획득방사성의약품 전문기업 퓨쳐켐은 전립선암 치료제 FC705가 식약처로부터 임상시험용 의약품의 치료목적 사용에 대해 추가 승인받았다고 28일 밝혔다.치료목적 사용 승인 제도는 아직 허가 받지 않은 임상시험용 의약품을 다른 치료 수단이 없거나 생명을 위협받는 중증 환자의 치료를 위해 사용할 수 있도록 식약처가 허가해 주는 제도다.퓨쳐켐의 FC705는 2022년부터 현재까지 총 45명의 전립선 암 환자에 대해 치료목적 사용 승인을 획득해 사용됐다. 이번 승인에서는 기존 1회 투여만 가능했던 제한이 완화되어 환자당 최대 6회까지 반복 투여가 가능하다. 이를 통해 거세 저항성 전이 전립선 암 환자들에게 보다 적극적인 치료 기회를 제공할 수 있게 됐다.퓨쳐켐 관계자는 “이번 승인은 기존 투여 환자의 예후와 최근 임상 2상 결과가 종합적으로 반영된 결과”라며 “FC705는 올해 10월 유럽 핵의학회에서 발표된 임상 2상 중간 결과 이후 객관적 반응률(ORR) 등 추가 유효성 지표들을 정리 중에 있다”고 밝혔다. 퓨쳐켐은 내년 1월 임상시험결과보고서(CSR)를 수령한 후 1분기 내 임상 3상을 신청할 계획이다.임상 3상에서는 기존 표준치료법인 호르몬 치료 대비 ‘무진행 생존률(PFS)’을 우선 평가하고 이후 전체 생존률(OS) 등의 주요 지표를 확인할 예정이다. 이를 통해 기존 치료법과 병용 투여, 단독 투여 등 적응증을 확대해 1차 및 2차 치료제로서의 가능성을 높이는 것을 목표로 하고 있다.퓨쳐켐은 “임상 2상에서 경쟁 약물 대비 확인된 FC705의 장점과 안전성을 기반으로 미국, 유럽, 아시아 지역 기술이전 계약도 추진하고 있다”고 말했다.◇GC녹십자-노벨파마, 산필리포증후군 A형 치료제 글로벌 1상 첫 환자 투여GC녹십자는 노벨파마와 공동개발 중인 산필리포증후군 A형(MPS IIIA) 혁신신약 ‘GC1130A’의 미국 내 첫 환자 투여를 실시하는 등 본격적인 임상에 돌입했다고 25일 밝혔다.산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 체내에 헤파란 황산염(Heparan sulfate)이 축적돼 점진적인 손상이 유발되는 열성 유전질환이다. 심각한 뇌손상이 주요 증상이며 대부분의 환자가 15세 전후에 사망에 이르게 되는 중증 희귀질환으로 아직 허가 받은 치료제가 없기 때문에 환자들의 미충족 의료수요가 매우 크다.GC녹십자와 노벨파마는 GC1130A의 글로벌 임상을 위해 최근 미국, 한국, 일본에서 임상 1상을 승인을 받고 다국가 임상을 진행 중이다. 이번 임상 1상을 통해 MPS IIIA로 진단받은 2세에서 6세 사이의 환아를 대상으로 약 2년 동안 GC1130A의 안전성과 내약성을 평가할 예정이다.이번 임상 1상 시험은 미국 UCSF대학의 베니오프 어린이병원을 포함한 미국 2~3개 기관과, 한국 삼성서울병원, 아주대학교병원, 일본 1개 기관에서 실시된다. 스크리닝을 통해 임상 시험 참여 적합성이 확인된 환자는 뇌실내접근장치 삽입 수술을 받고 2주에 1회 GC1130A를 뇌실 안에 직접 투여 받는다.GC1130A는 GC녹십자의 고농축 단백질 제제 기술을 적용해 중추신경계에 투여할 수 있도록개발된 바이오 혁신신약(First-in-Class)으로, 치료제를 뇌실 안에 직접 투여해 치료 효과를 높이는 방식이다. 이 방식(ICV)은 당사의 헌터증후군 치료제인 ‘헌터라제’에 적용돼 일본에서 품목허가를 획득했다.GC녹십자는 비임상 연구를 통해 뇌실 내 직접 투여로 약물을 전달하는 것이 척추강내 직접 투여(IT) 대비 많게는 47배 높은 약물 전달 효과가 있다는 결과를 확인한 바 있다.신수경 GC녹십자 의학본부장은 “이번 미국 첫 환자 투여와 함께 GC1130A의 임상 1상이 본격적으로 시작된 만큼 조속한 임상 개발을 위해 최선을 다하겠다”고 말했다.
- 카이노스메드 "美 투자기관 실사 완료…다음 단계 진행 의향"
- [이데일리 석지헌 기자]카이노스메드(284620)는 28일 홈페이지에 ‘주주분들께 드리는 글’ 게시를 통해 미국 투자유치 진행 상황에 대한 내용을 밝혔다. 회사는 “근본적인 치료제도 없고 발병 원인도 밝혀지지 않은 희귀 신경퇴행성 질환 MSA 임상2상을 통해 환자에서 ‘KM-819’의 치료효과에 대한 매우 높은 잠재력을 확인했다”며 “CNS 치료제 개발 및 투자에 관심이 있는 글로벌 헬스케어 탑티어 투자기관 두 곳과 실사를 모두 완료했다”고 했다.이어 “두 기관 모두 ‘KM-819’의 파킨슨 및 MSA 시장 잠재력을 높게 평가하며, 다음 스텝으로의 진행 의향이 있다는 피드백을 받아 빠른 시일 내에 좋은 소식을 전달드릴 수 있도록 최선을 다하겠다”고 덧붙였다. 27일 발표된 불성실공시법인지정예고 관련해서는 “지난 10월 31일 로 계약에 대한 공시번복에 따른 거래소의 조치사항으로 현지 내 인허가 승인이 지연되면서 기기 공급일자가 늦어짐에 따라 계약해지를 통지하게 되었으며, 추후 인허가 승인이 되면 다시 진행될 수 있는 사항”이라고 입장을 밝혔다.다음은 홈페이지 주주분들께 드리는 글 전문.투자자분들께,안녕하십니까, 많은 투자자분들께서 유사한 내용으로 질의를 주고 있으십니다.당사는 이에 대해 원활한 소통을 하고자,FAＱ를 선정하고 그에 대한 답변을 아래와 같이 드립니다.MSA 임상결과를 기업설명회에서 발표하였는데, 그에 대해 회사에서는 어떻게 판단하고 있습니까?-최근 MSA 국내 임상2상에 대해 식약처와 - 자진철회 후 재개하는 방향으로 - 협의하면서, KM-819의 유효성을 확인할 수 있는 이중맹검 해제 데이터를 확인했습니다. 이를 통해 당사는 KM-819가 MSA 환자의 증세 완화에 미칠 가능성을 보여주는 데이터를 확인했으며, 해당 데이터는 향후 추가 연구를 통해 질환 개선 효과를 평가할 근거를 제공합니다.근본적인 치료제도 없고 발병 원인도 밝혀지지 않은 희귀 신경퇴행성 질환 MSA 임상2상을 통해 환자에서 ‘KM-819’의 치료효과에 대한 매우 높은 잠재력을 확인하였습니다.‘KM-819’ 투약 시작 시점부터 약물 투여 후 9개월까지 대조군에 비해 연간 병의 진행률이 낮거나 제로에 가까운 경향을 보인 점을 확인하여 저흰 매우 고무되어 있습니다.MSA로 자연사를 하는 환자들의 경우, 1년간 병의 진행이 3.5정도일 경우 임상적으로 의미있다고 판단한다는 연구결과가 있습니다. 당사는 반대로 24주 대비 36주에서 -5.3 수준으로 병의 진행이 급속도로 감소하였고, 약물 투약전 대비 -0.7 수준으로 오히려 개선이 되는 수치를 확인하였기 때문입니다.이러한 결과는 해외 주요 개발사들이 실시한 MSA 약물 임상2상 혹은 3상에서 도출된 결과들과 문헌비교시보다도 드라마틱하게 우수한 결과임을 확인하였습니다.MSA는 글로벌 빅파마 주도로 여러 임상시험이 진행됐지만 주목할 만한 결과를 보인 후보물질도 없을 뿐만 아니라 허가된 치료 약물이 없어 ‘KM-819’의 이후 임상시험에서도 긍정적인 데이터를 추가로 확보할 경우 희귀질환 의약품으로서 규제기관의 조기허가까지도 기대할 수 있는 상황입니다.KM-819는 기존후보약물들과 차별화된 기전인 알파시누클레인 단백질 축적 억제와 도파민 신경세포 보호 기능을 동시에 갖춘 약물입니다. 임상 데이터를 통해 환자에서 이 기전의 가능성을 확인하며, 성공적인 치료제 개발 가능성을 높이고 있습니다. 조만간 MSA 임상재개를 위한 준비를 마치고 신속하게 프로세스를 진행할 계획입니다.-해외 투자유치 진행사항이러한 데이터들을 미국 기관 투자자들과 공유를 하였으며, 긍정적인 피드백을 받았습니다.CNS 치료제 개발 및 투자에 관심이 있는 글로벌 헬스케어 탑티어 투자기관 두 곳과 실사를 모두 완료하였습니다. 두 기관 모두 ‘KM-819’의 파킨슨 및 MSA 시장 잠재력을 높게 평가하며, 다음 스텝으로의 진행 의향이 있다는 피드백을 받았습니다. 당사는 양사와의 후속 논의에 박차를 가할 예정입니다. 이 밖에도 당사는 투자 유치 과정에서 발생할 수 있는 변수를 대비해 대체 방안을 마련하고 있으며, 투자자들과 긴밀히 소통하며 빠른 시일내에 좋은 소식을 전달드릴 수 있도록 최선을 다하겠습니다.-어제 발표된 <불성실공시법인지정예고>건은 무엇인가요?지난 10/31 로 계약에 대한 공시번복에 따른 거래소의 조치사항입니다.이는 현지 내 인허가 승인이 지연되면서 기기 공급일자가 늦어짐에 따라 계약해지를 통지하게 되었으며, 추후 인허가 승인이 되면 다시 진행될 수 있는 사항입니다.믿고 기다려주시는 주주 분들께 다시 한번 감사의 말씀을 드립니다.
- 데이터 부족 희귀혈액암, ‘라이프로그 데이터’ 활용 新 치료법 제시
- [이데일리 이순용 기자] 혈액암 환자에게 가장 적합한 최신 치료제를 제공하기 위한 ‘라이프로그 데이터’ 기반 맞춤 연구가 진료현장에 도입되었다. 당뇨, 고혈압 등 만성질환에 활용된 실사용데이터(RWD,Real World Data) 기반 치료전략을 중증질환인 혈액암에 적용한 첫 시도다. 가톨릭대학교 서울성모병원 혈액병원 다발골수종센터 박성수·민창기 교수팀은 혈액암인 다발골수종 환자 개인의 일상활동, 건강상태, 생활 습관 등을 수치화한 데이터인 ‘라이프로그 데이터’를 수집하여 환자의 전반적인 생활 패턴을 반영한 통합적 치료 모델을 구축하는 연구를 진행하고 있다. 이번 연구는 환자가 활동도, 수면패턴, 우울지수, 활동 시간 등과 같이 직접 일상 데이터를 개발한 시스템에 입력한다. 이를 통해 삶의 질 평가, 합병증 현황, 일상생활 수행 능력, 인지기능 자가진단, 스트레스 지수 등의 다양한 데이터를 수집하며, 모든 정보는 철저히 보호되며 익명으로 처리된다. 환자는 입력한 데이터를 실시간 조회할 수 있으며, 이를 기반한 건강정보에 대한 피드백도 받는다. 의료진은 축적된 데이터를 바탕으로 환자의 전반적인 건강 상태를 다각도로 분석할 수 있으며, 그 결과를 진료에 반영하는 등 임상 레지스트리 데이터를 고도화하는 연구다. 현재 혈액암은 다양한 치료제가 개발되고 선택할 수 있지만, 환자에게 가장 적합한 약제를 찾기 위한 검증이 부족했다. 특히 다발골수종과 같은 희귀질환자를 대상으로 최근 기적의 항암제로 불리지만 고가인 CAR-T 치료제나 이중항체치료제와 같은 최첨단 면역항암제를 활용할 임상근거는 더욱 부족한 상황이다. 다발골수종은 백혈병과 함께 대표적인 혈액암으로, 과증식한 형질세포가 골수에 축적되어 주로 뼈를 침범해 골절, 빈혈, 신부전, 고칼슘혈증 등 심각한 증상을 동반하는 치명적인 질환이다. 초기 치료 후 대부분 호전되고, 많은 신약이 개발됨에 따라 생존율이 괄목하게 향상된 질환이지만 재발이 잦다. 재발이 반복될수록 증상이 더욱 악화되고 생존율 또한 낮아지기 때문에, 해외에서 검증된 새로운 표적항암제의 국내 도입이 절실한 상황이었다. 이번 연구로 미국 등 해외선진국에서 널리 활용되고 있는 약제가 국내 환자에게 적용될 수 있는 객관적 근거를 마련하는 한편, 면역항암제 치료의 유효성을 평가하는 표준화 시스템이 개발될 것으로 기대된다. 가톨릭의대 임상약리과 한승훈 교수가 공동으로 참여하는 본 연구는 국내IT 벤처 기업인 ‘케어스퀘어’가 질병관리청 국립보건연구원이 지원한 ‘코호트 운영을 위한 디지털 기술 기반의 양방향 소통 모델 개발’ 과제 결과로 구축된 앱을 활용한다. 또한 식품의약품안전처 과제인 ‘RWD를 활용한 면역항암제 치료의 유효성 및 안전성 평가 연구’의 일환으로 다발골수종에 이어 림프종 환자의 레지스트리 구축도 진행중이다. 박성수 교수는 “면역항암첨단제제의 유효성·안전성을 검증할 수 있는 총괄적인 실사용데이터를 확보하는 웹 기반 레지스트리 시스템을 개발하여, 다발골수종을 비롯한 혈액암 환자를 위한 치료의 최적 선택의 근거를 마련할 것”이라고 말했다. 이어 박 교수는 “정형화 된 진료 및 검사 과정에서 생산되는 데이터와 달리 환자가 직접 참여하는 데이터를 통해 환자와 소통하며 실제 진료현장에 활용할 수 있는 가능성이 있기 때문에, 이번 연구가 혈액암 뿐 아닌 다른 중증 질환의 맞춤형 치료 전략에에도 확장되기를 바란다”고 포부를 밝혔다.
- [불로장생이 뜬다-재생의료]① 韓 세포재생·오가노이드 기술, 어디까지 왔나
- 전세계가 고령화 사회로 접어들면서 안티에이징(항노화) 산업이 특수를 맞고 있다. 노화를 지연시키거나 멈추게 하는 개념으로, 생활의 질을 향상시켜 수명을 연장하는 것이 목표다. 과거 단순히 화장품 등 일부 분야에만 국한됐던 개념이 의약품, 의료기기까지 확장되면서 하나의 거대 산업을 이루고 있다.의약품, 의료기기, 기능성 화장품 분야를 포함한 글로벌 안티에이징 시장은 2022년 1조9674억 달러(약 2723조원)에서 2029년 2조8062억 달러(약 3885조원)로 반도체 시장(5330억 달러)보다 훨씬 크고 폭발적인 성장이 예상된다. 그만큼 블루오션 시장으로 국내 기업에도 글로벌 도약의 기회가 있고, 한국이 확고한 경제 강국으로 자리매김하기 위해서라도 안티에이징 시장을 집중 공략해야 한다는 분석이다. 팜이데일리는 안티에이징 분야에서 차별화된 경쟁력을 기반으로 글로벌 플레이어 도약이 유력한 기업들을 소개하고 성공 전략을 집중 분석해봤다.[편집자주][이데일리 김승권 기자] 인류가 오래 꿈꿔온 ‘불로장생’이 재생의료 기술 발달로 점차 현실화되고 있다. 항노화 연구의 방향은 크게 △노화 세포 제거 △노화를 늦추는 물질 개발 △세포 역노화(세포 재생) 등 세가지 분야로 발전되는 추세다. 특히 항노화의 핵심인 세포 재생과 오가노이드 기술의 진보는 난치성 질환 치료와 수명 연장에 혁신적인 해결책을 제시하며 빠르게 성장 중이다. 15일 아이큐비아에 따르면 재생의료 시장은 연평균 27.2% 성장해 2022년 기준 121억 달러(약 16조 9073억원)를 넘어섰다. 향후 연평균 성장률도 20%대를 유지할 것으로 관측된다. 이에 제프 베이조스와 샘 올트먼과 같은 기술 분야의 거물들이 이 분야에 막대한 투자를 단행하며 시장에 뛰어들고 있다. 실제 제프 베이조스가 투자한 알토스 랩스(Altos Labs)는 2022년 1월 공식 출범하며, 세포 재프로그래밍을 통한 노화 역행 연구에 집중하고 있다. 이 회사는 제프 베이조스와 러시아 출신의 억만장자 유리 밀너 등으로부터 총 30억 달러의 투자금을 확보했다. 오픈AI의 CEO인 샘 올트먼은 레트로 바이오사이언스(Retro Biosciences)에 1억 8000만 달러를 투자했다. 레트로 바이오사이언스는 인간의 평균 수명을 10년 연장하는 것을 목표로, 노화를 늦추는 기술을 연구하고 있다. 이 회사 또한 세포 재생이 핵심 기술이다. ◇ 세포 재생 (피부재생) 시장 현황은세포 재생(피부 재생) 기술은 재생의료의 주요 영역 중 하나다. 전통적으로 세포 재생은 줄기세포를 이용한 피부 재생이 주목을 받아왔다. 줄기세포는 분화능력을 가진 세포로, 손상된 세포와 조직을 복구하는 데 사용된다. 한국은 줄기세포 치료제를 상업화한 최초의 국가로, 테고사이언스의 ‘홀로덤’, 메디포스트(078160)의 ‘카티스템’ 같은 치료제들이 주름 개선, 상처 치유, 연골 재생 등에서 높은 효과를 보이고 있다.강스템바이오텍(217730)도 서울대학교와 공동연구를 통해 사람의 피부와 같은 형태의 유도만능줄기세포 기반 피부 오가노이드를 구현하는 데 성공했다. 이 오가노이드는 기존의 인공피부에서는 어려웠던 모낭 조직까지 포함해, 피부 조직을 보다 정교하게 재현해냈다. 에피바이오텍은 모유두세포를 3D 구조로 배양해 탈모 치료에 활용하고 있으며, 이러한 기술들은 화상 치료, 상처 치유 등 다양한 의료 분야로 확장될 가능성을 보여주는 것으로 파악된다. 바이오의약품 대비 재생의료 시장 규모 (데이터=아이큐비아)강스템바이오텍 관계자는 “3D 세포 생존률 저하, 인체 적용 시 부작용 등 기존 동결보존기술의 한계를 극복해 오가노이드의 안정적인 생산·유통·보존·원거리 수송이 가능한 원스톱 플랫폼을 구축하고 있다”며 “특히 개발 후 오가노이드 등 3D 세포 기반 재생 치료제 연구개발 현장에 즉시 활용할 수 있을 것으로 기대돼 자사의 피부 및 췌도 오가노이드 치료제의 임상 진입 및 상용화에도 박차를 가하겠다”고 말했다.최근에는 줄기세포 없이 세포 재생을 시도하는 기업도 나오고 있다. 20여 년간 줄기세포를 연구한 오일환 대표가 지난 2019년 설립한 리젠이노팜이 그 주인공이다. 리젠이노팜은 성체줄기세포를 깨어나게 하는 원리의 ‘웨이크업 스템셀’(Wake-up Stem-Cell) 플랫폼기술을 보유하고 있다. 생체 내 줄기세포를 활성화하는 펩타이드나 리보핵산(RNA) 치료제 물질을 주입하는 방식이다. 리젠이노팜이 개발 중인 방식의 치료제는 줄기세포를 직접 주입하지 않으므로 △세포 기증 △세포 분리·농축 △세포 배양 △세포 분화 △품질관리 △세포치료제 개발에 이르는 과정을 생략할 수 있다. 수천만 원에 이르는 기존 줄기세포 치료제 대비 1/10가량 저렴한 가격으로 치료 효과를 제공하겠다는 것이 리젠이노팜의 목표다. 오일환 대표는 “줄기세포 없이 재생치료를 한다고 하면 다들 그게 말이 되는 거냐고 물어본다”며 “도마뱀을 보면 꼬리가 잘렸을 때 이를 재생하는 메커니즘이 진행되는데 이와 유사하게 인체 내 줄기세포의 기능을 깨우는 것이 웨이크 업 스템셀이라는 기술이다. 이미 미국에서는 알토스 랩, 톤바이오, 레트로바이오사이언스 등이 대규모 투자를 받아 항노화를 위한 재생치료를 연구 중”이라고 설명했다. ◇ 오가노이드 (3D 프린트 기술) 어디까지 왔나오가노이드는 줄기세포를 3차원 구조로 배양하여 실제 장기와 유사한 기능을 갖춘 미니 장기를 만드는 기술이다. 오가노이드 기술은 3D 프린팅과 결합해 더욱 정교한 인체 조직 모델을 만들어내며, 약물 개발과 질병 연구에 효과적으로 활용된다. 현재 오가노이드 시장은 2023년 약 14억 달러에서 연평균 25.2% 성장해 2028년 43억 달러에 이를 것으로 전망된다.해당 분야에서는 로킷헬스케어가 기술적으로 상위권에 올라있다. 로킷헬스케어는 3D 프린팅으로 당뇨발(당뇨병성 족부궤양)을 치료하는 연구개발을 지속하고 있다. 환자의 자가지방 조직을 미세 조직으로 만들고 이를 3D 프린팅해 상처 부위와 크기와 모양이 같은 패치를 만들어 다친 곳을 보호하고 세포 증식을 통해 치료하는 방식이다. 티앤알바이오팹(246710)은 UCSD 의과대학 연구팀과 함께 뇌 오가노이드 연구를 진행 중이다. 또 다른 국내 기업 바이오솔빅스는 삼성서울병원과 협력하여 암 오가노이드 플랫폼을 개발, 대장암과 폐암의 항암제 스크리닝에 활용하고 있고 오가노이드사이언스 역시 장 오가노이드 기반 치료제 ‘아톰(ATORM)-C’의 임상 1상을 앞두고 있어 오가노이드 기술이 치료제로서의 가능성을 보이고 있다.세포 재생 프로세스 (사진=한국바이오협회)이처럼 3D 프린팅 기술과 오가노이드 기술의 결합은 더욱 정교하고 기능적인 인체 조직 모델을 만들어낼 수 있어, 향후 재생의료 분야에서 중요한 역할을 할 것으로 예상된다. 특히 한국에서는 올해 8월부터 시행된 첨단재생바이오법으로 인해 희귀병, 난치병 환자들에게 더 많은 치료 기회가 주어질 것으로 기대된다. 하지만 이러한 기술 발전과 함께 윤리적, 법적 문제도 제기되고 있는 상황이다. 인간 배아나 생식 세포, 뇌를 이용하는 연구에서 발생할 수 있는 윤리적 문제에 대한 논의가 필요하다는 게 전문가들의 지적이다. 재생의료 바이오텍 한 관계자는 “재생의료 시장은 북미와 유럽이 시장을 주도하고 있는 상황이지만 한국도 첨단재생바이오법 시행을 통해 희귀병과 난치병 환자들에게 더 많은 치료 기회를 제공하는 것을 목표로 하고 있다”며 “재생의료는 단순한 치료를 넘어 인류의 수명 연장과 삶의 질 향상을 위한 중요한 도구로 자리잡을 것으로 관측된다”고 설명했다.
- 옥찬영 루닛 최고의학책임자 "AI 바이오마커 기술로 내년 빅파마 계약 더 늘어날 것"
- [이데일리 김승권 기자] 루닛(328130)과 글로벌 빅파마의 협업 소식이 연이어 터지고 있다. 지난 9월 로슈진단(로슈 자회사)에 이어 아스트라제네카(AZ)와의 계약까지 나왔다. 서범석 루닛 대표가 언급한 5개 빅파마 협업 계약이 조금씩 현실로 나타나고 있는 것이다. 대형 제약사와의 계약은 주로 바이오마커 AI 기술을 통해 나오고 있다. 바이오마커란 암 진단 마지막 단계인 병리 분야에서 질병에 대한 약물의 반응성을 객관적으로 측정하는 지표를 말한다.다음 계약 후보로는 글로벌 1위 의약품 키트루다를 보유한 미국 머크(MSD)가 언급되고 있다. 팜이데일리는 18일 바이오마커 연구를 담당하고 있는 옥찬영 루닛 최고의학책임자(CMO)를 만나 미국 시장 상황과 추가 계약 가능성에 대해 들어봤다. ◇ 루닛 스코프, 바이오마커 분야 혁신...최대 강점은옥찬영 루닛 최고의학책임자는 먼저 AI가 바이오마커를 통해 면역항암제 시장에 혁신을 불러오고 있다고 강조했다. 그는 “기존에는 병리학에서 암세포와 주변 환경을 분석하려면 병리과 의사가 현미경을 통해 조직 슬라이드를 관찰하며 10만 개 이상의 세포를 정성(숫자로 나오지 않는 방식)적으로 판단해야 했다. 이는 많은 시간이 소요될 뿐 아니라 객관성과 정밀도 면에서 한계가 뚜렷한 방식”이라고 말했다. 옥찬영 루닛 최고의학책임자(CMO)가 루닛스코프에 대해서 설명하고 있는 모습 (사진=루닛)하지만 루닛은 이런 병리 단계 항암제 반응성 확인 방식을 완전히 바꾸고 있다. 암 치료 관련 이미징 바이오마커 솔루션 ‘루닛 스코프’를 통해서다. 루닛 스코프의 강점은 명확하다. AI가 직접 병리 슬라이드(이미지)를 통해 종양 내 면역세포의 위치와 밀도를 확인해 항암제 적용 대상자를 선별한다. 예를 들어, 기존에는 항암제에 따른 단백질 발현을 0~3단계로 나누어 대략적으로 평가했지만, 루닛 AI는 이를 0에서 100점 사이의 연속 변수로 표현한다. 옥찬영 최고의학책임자는 “이러한 기술로 항암제의 적합성을 더 정확히 판단할 수 있으며, 병리의사의 주관적 한계를 뛰어넘는 객관성과 재현성을 제공한다”며 “이는 단순히 효율성을 높이는 문제가 아니라 기존에는 불가능했던 수준의 정밀 분석을 가능하게 만든 것”이라고 설명했다.특히 블록버스터급 면역항암제(면역관문억제제)를 보유한 대형 빅파마와 지속적인 협업 가능성이 높다. 면역항암제는 1회 투여에 최대 1억원(비급여 기준)에 달할 만큼 비용이 많이 들지만 약효가 잘 발휘되는 암 환자를 찾기 어려워서다. 이에 미국 식품의약국(FDA)도 면역항암제 사용 전 바이오마커를 병행하라고 권고하고 있다. 그는 “면역항암제의 성공 여부는 암세포와 면역세포의 상호작용을 얼마나 정확히 파악하느냐에 달려 있다”며 “AI는 조직 내 세포 분포와 그 관계를 정량적으로 분석해 치료가 잘 될 환자와 그렇지 않은 환자를 선별하는 데 강력한 도구가 된다”고 말했다. 특히 루닛 스코프를 활용한 최근 연구 결과, 기존 바이오마커 대비 면역항암제의 반응률을 최대 1.5배 향상할 수 있다고 그는 덧붙였다. ◇ AZ와 공동 개발 계약, 매출 기대 시점은최근 루닛이 발표한 연구는 이러한 가능성을 입증한다. 루닛은 미국 머크의 글로벌 1위 면역항암제 키트루다 치료를 받은 희귀암 환자 데이터를 분석해, AI가 치료 효과가 높은 환자를 선별할 수 있음을 보여줬다. 실제 루닛은 최근 미국 1위 암 전문 병원 MD앤더슨과 종양 내 면역세포의 밀집도를 나타내는 ‘종양침윤림프구밀도(iTIL)’와 전체 조직 중 암세포가 차지하는 비율인 ‘종양 분율(TC)’을 측정했다. 키트루다 사용 시 두 지표 모두 반응을 보인 환자는 질병 진행 위험이 68%, 사망 위험이 72% 감소했다. 옥찬영 최고의학책임자는 ”희귀암은 면역항암제 연구에서 특히 어려운 분야로 꼽힌다. 환자 수가 적어 대규모 임상시험이 어렵기 때문“이라며 ”이런 상황에서도 루닛은 편평세포 피부암, 부신피질암, 음경암, 고환암 등 10종의 희귀암에서 성과를 냈고 이를 논문으로 발표했다“고 말했다. 특히 키트루다는 담도암 외 다른 희귀암으로 승인된 사례는 많지 않아 협업 가능성이 크다는 게 회사 측 설명이다. STIC 논문에 표기된 루닛스코프가 키트루다로 테스트한 10가지 희귀 암종 (데이터=STIC 논문 갈무리)그는 ADC(항체-약물 접합체)와 같은 새로운 항암제에서도 루닛의 바이오마커가 활용될 수 있다고 언급했다. 옥찬영 CMO는 ”과거에는 특정 단백질 발현이 높아야만 치료가 가능했지만, ADC는 단백질 발현이 낮아도 치료 효과를 보인다“며 ”하지만 이와 같은 미묘한 기준을 설정하려면 정량적이고 객관적인 분석이 필수적이다. AI는 이를 통해 환자 맞춤형 치료를 가능하게 하고, 새로운 약물의 적응증을 확대하는 데 도움을 준다”고 강조했다. 최근 아스트라제네카(AZ)와의 공동 개발 계약도 당장은 아니지만 내년부터 매출이 기대되는 협업이다. 루닛은 17일 AZ와 면역항암제 타그리소의 EGFR 변이를 예측하는 솔루션을 개발하기로 했다. 타그리소는 전 세계 70만 명이 사용하는 EGFR 돌연변이 비소세포폐암 치료제다. 비소세포폐암은 전체 폐암의 85%를 차지하며, 절반은 EGFR 변이로 발생한다. 이처럼 시장성이 큰 아스트라제네카 타그리소의 환자군을 기반으로 돌연변이 예측 기술이 확장될 것으로 전망된다. 옥 CMO는 “기존 NGS 검사는 시간과 비용 부담이 컸지만, 루닛의 AI 기술은 5분 만에 결과를 제공하며 정확도도 높다”며 “루닛의 인공지능은 대형 병원과의 협업으로 지속적인 ‘자가 학습(딥러닝)’을 하고 있고 학습할수록 대형 제약사와의 계약은 늘어날 것”이라고 언급했다. 글로벌 AI 바이오마커 시장에서 막강한 경쟁자가 있지만 기술적으로 견줄만하다는 게 회사 측 입장이다. 그는 “미국의 패스AI(PathAI)와 유럽의 오킨(Okin), 뉴클리아 등 여러 회사가 유사한 기술을 개발 중”이라며 “하지만 루닛은 단순히 병리 이미지를 분석하는 데 그치지 않고, 레디올로지(영상의학)와 병리를 통합한 모델을 개발하고 있다. 이는 암 진단과 치료를 위한 통합적인 접근법으로, 다른 경쟁사와의 차별점”이라고 강조했다.다른 루닛 관계자도 “내년 루닛 스코프의 미국 사업 확대를 통해 의미 있는 매출 성장을 기대하고 있다”고 밝혔다.한편 옥찬영 최고의학책임자는 서울대 의대를 졸업한 뒤 서울대병원 혈액종양내과 전공의, 임상강사를 거쳐 테라젠이텍스(066700) 바이오연구소 이사, 메드팩토 임상시험본부장(CMO)을 지냈다. 루닛에 합류하기 전까지 서울대병원 혈액종양내과 교수로 일한 바 있다.
- 미첼 시빌로티 옴니아바이오 대표 “세계 최초 AI+로보틱스 CGT CDMO, 캐파 50% 수주”
- [이데일리 송영두 기자] “세포유전자치료제(CGT)와 위탁개발생산(CDMO) 시장은 급격한 확대가 이뤄질 수밖에 없다. 따라서 CDMO 기업들도 성공을 위해서는 기존 생산방식이 아닌 혁신적인 기술 도입이 필요하다. 우리는 글로벌 CGT CDMO 업계에서 최초로 인공지능(AI)과 로보틱스 기술을 결합, 세계 최고 수율과 생산성으로 시장을 리드해 나갈 것이다.”미첼 시빌로티(Mitchel Sivilotti) 옴니아바이오 대표가 8일 서울 웨스틴조선호텔에서 이데일리와 인터뷰를 하고 있다.(사진=메디포스트)8일 오전 서울 웨스틴조선호텔에서 이데일리와 만난 미첼 시빌로티(Mitchel Sivilotti) 옴니아바이오 대표는 거대 시장으로 확장될 세포유전자치료제 생산은 차별화된 경쟁력을 위해 혁신 기술 장착이 필요하다고 강조하면서, 선제적으로 나선 옴니아바이오의 성공을 자신했다.세포유전자치료제는 개인 맞춤 정밀의약품 개발로 희귀질환과 난치성질환 치료 및 치유로 미충족 수요 해결이 가능할 것으로 전망되면서 시장 파이가 급속도로 커지고 있다. 기적의 항암제로 불리는 CAR-T 치료제 킴리아가 대표적이다. 국가생명공학정책연구센터에 따르면 글로벌 CGT 시장은 2021년 46억7000만 달러에서 연평균 44.1% 성장해 2027년 417억7000만 달러 규모에 달할 것으로 관측된다. CGT 치료제 시장 확대로 CGT CDMO 시장도 연평균 31% 성장해 2026년에는 101억1000만 달러(약 12조8000억원)로 커질 것으로 예상된다.따라서 국내외 기업들이 잇달아 CGT 치료제 개발에 나서는 것은 물론 CGT CDMO 시장에 발을 들이고 있다. 국내만 해도 삼성바이오로직스(207940)와 SK바이오사이언스(302440)가 CGT CDMO를 선언했고, 차바이오텍(085660), 이엔셀(456070) 등 여러 기업이 나서고 있다.세계 최초 동종 줄기세포치료제 ‘카티스템’을 개발해 상용화한 메디포스트(078160)가 캐나다 CGT CDMO 기업 옴니아바이오 지분 인수(9000만 캐나다 달러)를 한 것도 이 때문이다. 옴니아바이오는 캐나다 비영리기관 재생의료상용화센터(CCRM) 자회사로, 2027년에는 현재 CCRM에 이어 2대 주주인 메디포스트가 최대주주에 오를 예정이다.이날 미첼 대표는 “CCRM은 세포유전자치료제 연구 개발 및 상업화를 위해 2011년부터 노력했고, 인력 충원과 신규 회사 설립을 위해 투자해 왔다. 옴니아바이오도 그중 하나다. CCRM의 세포유전자치료제 기술력과 세계 최초 동종 줄기세포치료제를 개발해 기술력과 대규모 데이터 확보한 메디포스트의 결합은 옴니아바이오를 CGT CDMO 시장에서 경쟁력 있는 회사로 만들었다”며 “메디포스트 미국 진출과 글로벌 CGT CDMO 사업 중책을 맡은 옴니아바이오는 혁신적인 생산 기술을 도입해 최고 수준의 수율과 생산 효율성을 확보했다”고 설명했다.그 결과 아마존 헬스케어 AI 최고 책임자였던 케네스 해리스(Kenneth Harris)를 영입해, CGT CDMO 업계에서 세계 최초로 인공지능(AI)과 로보틱스 기술을 적용하고 있다. 최근에는 메디포스트를 통해 글로벌 컨설팅 기업 맥킨지와의 전략 컨설팅을 진행, CGT CDMO 사업에 AI와 로보틱스 기술을 적용한 차별화 전략을 확인하고 보완했다. 일일이 사람 손을 거쳐야 하는 CGT CDMO 특성상 AI 기술을 로보틱스에 적용하면 생산 효율성이 획기적으로 올라간다. 즉, 생산 혁신성이 향후 CGT CDMO 경쟁력을 좌우할 것이란 설명이다.실제로 킴리아를 개발해 CAR-T 창시자로 잘 알려진 칼 준(Carl H. June) 미국 펜실베이니아 펄머 의대 교수는 “CGT 시장의 급속 확대로 현재까지의 생산방식으로는 감당할 수 없다. 완전히 새로운 생산 기술이 필요하다”며 CGT CDMO의 생산 효율성 증대를 위한 혁신의 필요성을 강조한 바 있다.미첼 대표는 “CGT는 효능과 안전성 등을 확인하기 위한 수작업이 많다. 사람이 직접 하나씩 하나씩 확인해야 한다. CAR-T 등 CGT 치료제가 비싼 이유가 여기에 있다”며 “반면 AI와 로보틱스를 효율적으로 활용하게 되면 기존 절차 대비 5배 이상 생산성이 나오고 인건비도 80~90% 감축할 수 있다”며 “결국 생산 수율과 효율성은 좋아지고, 노동력은 그만큼 필요하지 않게 돼 가격 측면에서도 큰 경쟁력을 가질 수 있다. 글로벌 상업화 능력을 보유한 CGT CDMO 주요 플레이어가 20개 정도 되는데, CGT를 전문적으로 하는 곳은 소수고, 그중에서도 AI와 로보틱스 기술을 도입한 곳은 옴니아바이오 밖에 없다. CGT CDMO 시장 리더가 되기 위해 치열하게 고민하고 전략을 세운 노력이 있었다”고 설명했다.미첼 시빌로티(Mitchel Sivilotti) 옴니아바이오 대표가 회사에 대한 설명을 하고 있다.(사진=메디포스트)메디포스트와 옴니아바이오의 CGT CDMO에서의 근본적인 차별점은 기술력이다. 2000년 설립된 메디포스트와 2011년 설립된 CCRM 줄기세포치료제 연구 기간은 총 30여년이 넘고 치료제 상용화와 대규모 생산 레퍼런스를 갖고 있는 곳은 드물다. 이미 국내에서 허가돼 처방되고 있는 카티스템은 미국 임상 3상을 활발하게 진행 중이다. 옴니아바이오가 미국 국경에 가까운 캐나다 지역에 있는 만큼 미국 내 공급도 유리하고, 토론토 및 해밀턴시 인근 지역에 위치한 글로벌 기업 연구센터와 유수 대학들이 몰려있어 연구원 등 고급 인력 수급도 적재적소 이뤄질 수 있다.여기에 옴니아바이오는 최근AI 활용이 가능한 생산시설을 확장했다. 지난달 캐나다 온타리오주 해밀턴시 지역에 7500㎡(약 2300평) 규모로 신공장을 준공했다. 토론토에 위치한 기존 3700㎡(약 1100평) 포함 총 1만1200㎡(약 3400평) 규모의 생산설비를 보유하게 됐다. 토론토 생산시설에서는 전임상 및 초기 임상 단계 물질 생산이 가능하고, 신규 시설에서는 임상 3상 물질과 상업화 생산이 가능하다. 글로벌 CGT CDMO에서 전임상부터 상업화 물질까지 생산할 수 있는 곳은 그리 많지 않다.미첼 대표는 올해를 기점으로 옴니아바이오 CGT CDMO 수주 성과가 나올 것이라고 강조했다. 그는 “현재 옴니아바이오는 카티스템 미국 임상 3상에 사용될 물질을 생산하고 있다. 또 다른 기업과도 수주 계약을 체결했고, 곧 생산에 들어갈 예정”이라며 “이 외에도 2개 기업과 마지막 계약 협상을 진행 중이다. 따라서 향후 1년 내 총 4개 프로젝트가 생산에 들어갈 예정이다. 이렇게 되면 최대 생산시설의 50% 캐파를 차지하게 되고, 지속적인 수주 기회를 잡을 수 있을 것”이라고 말했다.
- 지씨셀의 돈 버는 세포치료제 ‘이뮨셀엘씨’ 수출 증가 기대감 ↑
- [이데일리 김새미 기자] 지씨셀(144510)이 내년부터 자가 유래 항암면역세포치료제 ‘이뮨셀엘씨’를 국내뿐 아니라 해외 수출을 통해 매출이 퀀텀점프할 것이라는 기대감이 감돌고 있다.지씨셀은 녹십자(006280)와 녹십자홀딩스(005250)가 각각 33.28%, 8.48%의 지분을 보유하고 있는 세포유전자치료제 업체다. 세포유전자치료제의 연구개발(R&D)뿐 아니라 제조, 상업화, 유통의 전 과정 밸류체인을 갖춘 게 특징이다. 세포치료제 사업 외에 검체검사 서비스, 제대혈은행, 바이오물류, 의약품 위탁개발생산(CDMO) 사업 등을 영위하고 있다.◇사실상 주요 매출원 ‘이뮨셀엘씨’ 엔데믹으로 회복세지씨셀의 주요 매출원은 검체검사 서비스로 올해 상반기 말 기준 매출 416억원(48.1%)을 거뒀다. 그 다음으로는 세포치료제인 이뮨셀엘씨주가 187억원으로 매출 비중 21.7%를 차지했다. 사실상 주요 매출원은 이뮨셀엘씨라고 보는 게 타당하다. 검체검사 서비스는 코로나19 팬데믹으로 인해 2020년~2022년 일시적으로 매출과 영업이익이 증가했지만 엔데믹에 따라 감소할 것으로 예상되서다.자가 유래 항암면역세포치료제 ‘이뮨셀엘씨’ (사진=지씨셀)이뮨셀엘씨는 간암 치료제로 2007년 국내 식품의약품안전처 품목허가 획득 이후 꾸준히 300억원대 매출을 기록해왔다. 최근 5년간 이뮨셀엘씨의 연매출은 2019년 342억원→2020년 356억원→2021년 400억원대→2022년 307억원→2023년 349억원으로 집계됐다. 2021년 이뮨셀엘씨의 연매출의 정확한 수치는 확인하기 어렵다. 같은해 녹십자셀과 녹십자랩셀이 합병하면서 7~10월 매출액에 대한 정보가 누락됐기 때문이다. 회사 측은 “2021년 이뮨셀엘씨의 연매출이 400억원대”라고 추산했다.이뮨셀엘씨의 매출이 2021년 정점을 찍고 2022년 307억원으로 급감한 이유는 코로나19 여파 때문이라는 게 회사 측 설명이다. 이뮨셀엘씨 재투여를 통한 매출도 증가 추세였는데 코로나 팬데믹으로 환자들의 병원 방문이 줄면서 자연스럽게 이뮨셀엘씨의 매출도 떨어졌다는 것. 회사는 엔데믹 구간으로 접어들면서 이뮨셀엘씨의 매출이 회복세인 만큼, 400억원대 매출로 복귀 가능할 것으로 기대하고 있다.◇아쉬운 이뮨셀엘씨 수익성, 개선 여지는?아쉬운 점은 이뮨셀엘씨 사업이 검체검사 서비스 사업 대비 수익성이 떨어진다는 점이다. 지씨셀은 12년간 이뮨셀엘씨의 가격을 그대로 유지해왔는데 원가 부담이 점차 높아지면서 이익률이 떨어진 게 수익성 악화에 영향을 미쳤다. 지씨셀은 이뮨셀엘씨의 수익성을 개선하기 위해 최근 약가를 인상하고, 생산 공정을 효율화하고 있다.이뮨셀엘씨는 2007년 국내 출시 이후 현재까지 약 8만팩이 판매됐으며, 누적 처방건수 1만400회를 기록하며 대표적인 면역항암 세포치료제로 자리매김했다. 지난달에는 유럽종양외과학회(ESSO)에서 리얼월드데이터(RWD)를 발표했다.해당 연구는 간암으로 간절제술을 받은 환자 1292명 중 36명에게 수술 후 6개월 이내 이뮨셀엘씨를 주사한 뒤 치료를 받지 않은 36명과 비교한 것이다. 연구 결과 미국암공동위원회(AJCC) 기준에 따른 병기 2기와 3기 간암 환자들의 2년 무재발생존(RFS)은 위험비가 0.22로 낮아졌고, 전반적 생존(OS)은 위험비가 0.09로 의미있게 개선된 것으로 나타났다. 특히 16회 이상 이뮨셀엘씨를 투여한 8명은 3년 시점 RFS가 75%, OS가 100%에 이르는 결과를 보였다.이뮨셀엘씨의 해외 매출이 내년을 기점으로 증가할지도 관건이다. 지씨셀은 15년 이상 쌓인 이뮨셀엘씨의 국내 임상데이터를 바탕으로 해외 파트너링도 확대하고 있다.특히 지난 7월에는 인도네시아 최대 제약사인 ‘비파마’와 160억원 규모의 기술이전 계약을 체결했다. 내년에 이뮨셀엘씨를 출시할 예정이며, 이에 따른 기술료 수익이 기대된다. 이는 2022년 인도 지역 기술이전에 이은 성과다.이번에 RWD를 확보함으로써 동남아시아뿐 아니라 미국 등 선진 시장 진출에도 청신호가 켜졌다. 미국 인허가 관련해서 구체적으로 확정된 내용은 없지만 지씨셀은 최근 미국 식품의약국(FDA)과 바이오센트릭과 협업 중인 제조공정·품질관리(CMC) 사항에 대한 검토(review)를 마친 상태다. 지씨셀 관계자는 “미국 내 인허가 관련해서는 추가 논의할 계획”이라며 “확정된 것은 없다”고 말했다.이외에 러시아의 경우 희귀적응증으로 추가 임상 없이 한국 자료로 승인이 가능한 상황이며, 중동 지역과도 라이선스 논의를 진행 중이다. 중국은 경제특구에 조인트벤처(JV)를 설립해 진출하는 방안에 대해 검토 중이다. 지씨셀 관계자는 “현재 이뮨셀엘씨주에 관심을 보이면서 각국 진출을 위해 논의 중인 국가는 33여 개국”이라고 귀띔했다.
- "한국 '빨리 빨리' 문화에 주목…바이오 성장에 최적화"
- [런던=이데일리 김연지 기자] ‘기업공개(IPO)에 목숨 거는 곳은 거른다.’유럽 ‘바이오 투자 강자’로 통하는 벤처캐피털(VC) ‘쿠마파트너스’의 투자 철학 중 하나는 위와 같다. 탄탄한 기본기를 바탕으로 신약 후보물질을 발굴하고, 충분한 시간과 비용을 들여 신약을 만들어낼 역량이 있는 바이오 벤처에는 흔쾌히 투자를 집행하나, IPO로 한 방을 노리거나, 허튼 곳에 시간과 비용을 쏟아붓는 벤처는 무조건 거르고 본다는 것이다. 쿠마파트너스는 2009년 설립된 유럽의 바이오 전문 VC로, 현재 약 1조 1000억원의 운용자산(AUM)을 굴리고 있다. 쿠마파트너스의 주요 투자 분야는 바이오테크와 메드테크(Medtech·의료기술), 애그테크(Agtech·첨단기술을 농산물 생산에 적용하는 것), 진단 등이 있으며, 주요 포트폴리오로는 면역 조절 물질 기반의 암 백신 개발사 ‘IO 바이오테크’와 미충족 암 치료에 사용되는 종양학 약물 개발사 ‘숄라 온코로지’, 리보헥산(RNA) 기반 치료제를 개발하는 ‘알타미라 테라퓨틱스’ 등이 있다. 기존 치료법으로는 치료되지 않는 분야에서 혁신을 일으키는 곳이 대부분이다.이데일리는 쿠마파트너스에서 혁신 바이오 기업에 투자하는 다니엘 파레라 파트너를 만났다. 그는 쿠마파트너스의 투자 철학을 깊이있게 설명하며 “이러한 철학을 토대로 한국 바이오 벤처에도 조만간 투자를 집행할 것”이라고 밝혔다.쿠마파트너스의 다니엘 파레라 투자 파트너.(사진=쿠마파트너스 제공)◇ “한 번 투자하기로 하면 끝까지 책임”파레라 파트너는 의학박사 출신으로, 맥킨지에서 의학 경영 컨설턴트로 사회생활을 시작했다. 이후 그는 노바티스로 직장을 옮겨 약 12년간 신약 연구·개발(R&D)부터 임상, 제품 마케팅, 출시까지 신약의 전 주기를 아우르는 경험을 쌓았다. 환자에게 이로운 의약품이 어떻게 개발되고 상용화되는지를 지켜본 셈이다.그런 그가 쿠마파트너스의 투자 파트너로 합류하게 된 이유는 무엇일까. 파레라 파트너는 “노바티스의 다양한 부서에서 일을 하면서 조직을 구성하고, 제품 포트폴리오를 확장하는 것에 관심이 있었다”며 “과거에는 특정 제약사를 위해 일을 했으나, 그 범위를 더 넓혀 업계를 위해 일을 하고 싶었다”고 말했다. 그는 이어 “그간 충족되지 못했던 의료 수요를 혁신 기술로 뚫으면서 환자에게 이로운 방향을 제시하는 측면에서 과거나 지금이나 하는 일은 원칙적으로 같다”며 “방식이 달라졌을 뿐”이라고 부연했다.파레라 파트너가 몸을 담은 쿠마파트너스는 충분한 시간과 비용을 지원하며 투자 포트폴리오사의 기업가치를 빠르게 높이는데 주력하는 VC로 유명하다. 한 번 투자하기로 하면 초기부터 성장, 프리 IPO 단계 혹은 매각까지 함께하는 경우가 다반사다. 최근에는 블록버스터급 매각 사례도 나왔다. 쿠마파트너스가 시리즈A부터 B, C 까지 총 4년 이상을 함께 한 투자 포트폴리오인 프랑스의 아몰릿파마는 최근 아스트라제네카에 매각됐다. 아몰릿파마는 희귀 내분비 질환을 타겟팅하는 후보물질을 갖춘 전문 제약회사로, 아스트라제네카는 아몰릿파마 인수로 희귀질환 포트폴리오를 강화했다는 평가를 받는다. 파레라 파트너는 이에 대해 “아몰릿파마가 마지막 투자 라운드에서 조달한 금액은 1억 3000만달러(약 1822억원)였는데, 아스트라제네카에 매각된 금액은 10억달러(약 1조 4000억원) 이상”이라며 회사의 기술력과 진정성, R&D 역량 등이 골고루 합쳐져 기업가치를 만들어냈다고 설명했다. 그는 “설령 아스트라제네카가 매수하지 않았다고 해서 아몰릿파마의 기업가치를 낮추지는 않았을 것”이라며 “바이오 벤처의 숙명은 지속적인 신약 및 의료기기 개발이다. 때문에 회사가 기업가치를 더욱 높일 수 있도록 이 과정을 지원하고 나섰을 것”이라고 덧붙였다.◇ 韓 ‘빨리빨리’ 문화 최고…“한국 투자 시작”쿠마파트너스는 현재 2억 5000만유로(약 3728억원) 규모를 목표로 바이오펀드를 조성하고 있다. 이를 통해 16~20개의 혁신 바이오 기업을 발굴하고 투자한다는 계획이다. 최근에는 한국벤처투자(KVIC)로부터 투자금을 확보하면서 한국 바이오 벤처에 대한 투자 발판도 마련했다. 파레라 파트너가 보는 한국의 바이오 벤처 생태계는 어떨까. 그는 “대부분의 한국 바이오벤처는 IPO에 매우 집중하는 경향을 보인다”며 “신약 및 의료기기 개발에 집중하기 보다는 IPO 준비 자체에 에너지를 쏟는 모습이 의아했다”고 말했다. 신약 후보물질을 발굴했다면, 임상 단계에 충분한 시간과 비용을 들여 결과값을 도출하는 것이 바이오 벤처의 숙제임에도 이는 뒤로 제쳐놓고 코스닥 상장부터 준비하는 모습이 이상하게 보였다는 게 그의 설명이다. 그는 “물론 IPO는 자금을 조달할 수 있는 좋은 기회이지만, 항상 적절한 타이밍이라는 것이 있다”며 “한국에서 만난 바이오 벤처 중 100곳은 성숙해진 단계가 아님에도 IPO에 에너지를 쏟고 있는데 신약과 의료기기 개발에 있어 주요한 데이터가 없고, 실적도 없는 가운데 IPO를 진행하는 것은 의미가 없다”고 설명했다. IPO는 자금을 조달하는 메커니즘일뿐, 기업의 이정표가 되어서는 안 된다는 것이 그의 생각이다.파레라 파트너는 한국뿐 아니라 유럽과 미국의 바이오 벤처들이 자금 조달 업무에 집중할 수밖에 없는 현실에 안타까움을 드러내기도 했다. 그는 “바이오벤처 특성상 많은 자금과 시간이 필요하지만, 일부 투자사들은 투자금을 여러 스타트업에 나눠 리스크를 분산한다”며 “(바이오 벤처들은) 넉넉하지 못한 자금으로 개발을 지속해야 하는 셈”이라고 말했다.파레라 파트너는 다만 한국의 ‘빨리빨리’ 문화가 한국의 바이오 경쟁력을 높일 수 있다고 확신했다. 그는 “유럽과 미국의 바이오 벤처 생태계가 월등히 성숙한 상태는 아니기 때문에 투자에 최적화된 지역이라고 보기도 힘든 것이 사실”이라며 “한국은 유럽과 미국의 바이오벤처 생태계에서 포착되는 크고 작은 실수로부터 이를 빠르게 학습해 발전시킬 수 있는 문화를 가지고 있다”고 말했다. 그는 이어 “한국 바이오 벤처에 투자하기 위해 수 많은 포트폴리오를 검토 중”이라며 “뛰어난 기술력과 역량을 가진 곳에는 주저하지 않고 투자할 것”이라고 덧붙였다.
