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- 한미약품 MASH 치료제, 임상 모니터링 위원회서 "지속개발 권고"
- [이데일리 김승권 기자] 한미약품(128940)은 독립적 데이터 모니터링 위원회(IDMC)로부터 대사이상관련지방간염(MASH) 치료제 후보물질인 ‘에포시페그트루타이드(LAPSTriple Agonist)’의 임상 2상을 ‘계획 변경없이 지속 진행’하도록 권고 받았다고 8일 밝혔다. 이번 IDMC는 한국과 미국에서 진행중인 에포시페그트루타이드의 글로벌 2상 임상시험의 중간 데이터를 토대로 임상 지속 여부를 논의하기 위해 지난 4월 6회째 열렸으며, 144명의 환자를 대상으로 한 약물 투약에 따른 안전성 관련 데이터가 논의됐다.한미약품은 작년 5월 에포시페그트루타이드의 3개 용량(2, 4, 6mg/week) 중 유효성 측면에서 무용하다고 판단될 수 있는 용량군을 제외할 목적으로 IDMC와 함께 중간 분석을 진행한 바 있다. 그러나 중간 결과에서 무용성(futility) 기준에 들어가는 용량군이 없는 것으로 확인돼 특정 용량군 제외없이 임상을 끝까지 진행하라는 권고를 받아 개발을 지속해왔다.한미약품 본사 (사진=한미약품)IDMC는 진행 단계 임상에서 환자의 안전과 약물 효능 등을 독립적으로 모니터링하는 전문가 그룹이다. 무작위, 이중맹검(double blind) 등으로 진행되는 임상에서 안전성 및 과학적 타당성을 확보하기 위한 목적으로 운영되며, 객관성을 가진 독립위원회로서 임상 지속, 환자모집 연기, 임상 디자인 수정, 임상 중단 등을 임상 주체에 권고한다. 에포시페그트루타이드는 체내 에너지 대사량을 증가시키는 글루카곤(Glucagon), 인슐린 분비 및 식욕 억제를 돕는 GLP-1, 인슐린 분비 촉진 및 항염증 작용을 하는 GIP 수용체를 동시에 활성화하는 삼중작용 바이오 신약이다. 미국 FDA는 2020년 7월 에포시페그트루타이드를 MASH 치료를 위한 패스트트랙(Fast Track) 개발 의약품으로 지정했으며, FDA와 유럽 EMA는 특발성 폐섬유증(IPF), 원발 담즙성 담관염(PBC), 원발 경화성 담관염(PSC) 치료를 위한 희귀의약품으로도 지정한 바 있다. 한미약품은 현재 섬유증을 동반하고 생검으로 확인된 MASH 환자들을 대상으로 위약 대비 치료 유효성, 안전성, 내약성 등을 확인하기 위한 글로벌 임상 2b상을 미국과 한국에서 진행하고 있으며, 올해 말 미국에서 열릴 예정인 미국간학회 국제학술대회(AASLD, American Association for the Study of Liver)에 초록을 제출할 예정이다. 한미약품 관계자는 “이같은 IDMC의 지속적인 개발 권고는 에포시페그트루타이드가 유효성 및 안전성 측면에서 기대 수준을 충족하고 있다는 점을 시사하며, 글로벌 신약으로서의 잠재력을 뒷받침하는 객관적 지표가 된다”면서 “미충족 수요가 높은 MASH 환자들을 위해 약물 개발을 완수할 수 있도록 연구에 더욱 매진하겠다”고 말했다.한편 한미약품은 에포시페그트루타이드뿐 아니라, 2020년 8월 미국 MSD에 1조원 규모로 라이선스 아웃한 에피노페그듀타이드(LAPSDual Agonist) 역시 MASH 치료 혁신신약으로 개발하고 있으며, 작년 6월 미국 MSD 주도로 글로벌 2b상을 시작했다.
- ‘하반기 상장’ 쓰리빌리언, 다른 의료AI기업과 차별점은?
- [이데일리 김승권 기자] 인공지능(AI) 분석 기반 유전성 희귀질환 진단기업 쓰리빌리언에 대한 기대치가 높아지고 있다. 기존 의료AI 기업과 차별점이 분명하기 때문으로 풀이된다. 먼저 이 회사는 매출이 확대 추세다. 작년 매출은 3배 이상 늘었고 올해도 3배 이상 성장이 예상된다. 올해 매출은 60억~100억원 사이가 될 것으로 관측된다. 흑자전환이 예정된 기업이기도 하다. 회사 측은 흑자전환 시점은 매출 200억원을 달성하는 시점인 2025년 말~2026년 정도가 될 것으로 예상하고 있다. 또한 AI 기술이 구글과 견줄 정도가 되었으며 AI 신약개발에서도 강점을 보이고 있다. 장외거래 시장에서도 가치가 두 배 이상 급등한 상황이다. 금창원 쓰리빌리언 대표는 자사 비즈니스 모델의 특이점은 결국 AI 분석의 정확도에 있다고 설명했다. 해당 정확도에 대한 의사들의 신뢰가 지속적으로 쌓여서 매출이 지속적으로 늘고 있다는 것이다. 구글 딥마인드가 만든 ‘알파미스센스’도 희귀질환을 분석하지만 최근 AI 대회에 나온 지표를 보면 쓰리빌리언이 앞서고 있다는 게 회사 측 주장이다. 이에 의사들이 쓰리빌리언 희귀질환 제품을 재사용하는 재구매율은 90%에 육박하고 있다. 쓰리빌리언 장외거래 시세 추이 (사진=증권플러스 캡처)◇ 쓰리빌리언, 매출 상승세...향후 기대치도 ↑25일 바이오업계에 따르면 쓰리빌리언은 조만간 코스닥 상장 예비심사를 청구할 예정이다. 최근 주주총회를 거쳐 주주 모두의 의견을 청취했으며 금주 청구서를 제출할 계획이다. 공모 주식은 구주매출 없이 전량 신주로만 이뤄진다.쓰리빌리언은 지난 1월 기술성평가 기관 두 곳에서 ‘A, A’ 등급을 확보하며 기술특례상장 자격을 갖춘 바 있다. 쓰리빌리언의 장외 주식시장 가치도 최근 다시 급등했다. 증권플러스에 따르면 올 2월 15일 1만2500원이었던 주식이 지난 9일 2만5800원에 149주 가량 거래됐다. 최근 판매되는 주가 시세는 약 3만원 정도다. 쓰리빌리언의 최근 가치 상승은 매출 상승세에 대한 기대 때문으로 풀이된다. 쓰리빌리언은 작년 매출 27억원을 기록했다. 2022년(8억원) 대비 세 배 이상 늘어났다. 1월 매출도 지난해 대비 4.5배 상승했다. 올해 매출은 약 60억원~100억원 정도를 거둘 것으로 예상된다. 매출은 100%가 AI를 기반으로 한 희귀질환 진단 서비스에서 나오고 있는 상황이다. 눈여겨 볼 점은 흑자전환 시점이 다른 상장사들보다 빠를 것으로 관측된다는 것이다. 매출이 200억원을 넘으면 흑자전환이 가능하다는 것이 금창원 쓰리빌리언 대표의 설명이다. 금 대표는 “매출은 저희 희귀질환 진단 서비스가 100%라고 보시면 된다. 해외 매출 비중이 작년 보다 더 늘어서 현재 1분기 기준으로는 70%가 해외 매출로 나오고 있다”고 설명했다. 또 다른 강점은 수출 기반 기업이라는 것이다. 쓰리빌리언은 1년 새 해외 매출이 급증하면서 1분기 기준 전체 매출의 70%를 넘었다. 쓰리빌리언은 미국, 유럽 등 세계 56개국 400개 병원에 협력 병원을 두고 있는데 전 지역에서 매출이 고르게 발생하고 있다. 현재 쓰리빌리언은 자회사가 없으나, 코스닥 상장 이후엔 북미와 유럽, 중동지역 특정 국가등 모두 3곳에 현지 법인을 설립한다는 계획이다. 금창원 쓰리빌리언 대표는 “해외 글로벌 제약사와 진단 지원 사업과 관련해서 긴밀하게 협의 중”이라며 “해외 매출은 꾸준히 늘어날 것으로 예상된다”고 말했다. ◇쓰리빌리언이 희귀질환 유전자 변이를 해석하는 방식의 특이점은쓰리빌리언의 기술이 희귀질환을 진단할 수 있는 건 사람마다 다른 유전자의 변이를 해석할 수 있기 때문이다. 인간 세포 1개에는 30억 개의 유전자가 있다. 표준 유전자 지도와 비교하면 0.1%의 변이가 존재한다. 이 변이가 어떤 질병과 연관성이 있는지 AI를 기반으로 예측하는 게 쓰리빌리언의 기술이다. 상세 과정을 보면 먼저 유전체(genome)를 해독하는 과정이 필요하다. 약 2만여개 모든 인간 유전자의 DNA 염기 서열을 읽어내는 과정이다. 이렇게 모든 유전자의 염기 서열 해독을 하고 나면 전처리 과정을 통해 표준 유전체 지도와 다르게 환자의 유전체에서 특이하게 발견되는 유전 변이를 가려내는 과정을 거쳐 전체 2만개의 유전자에서 약 10만개의 유전변이를 추려낸다. 금창원 쓰리빌리언 대표 (사진=쓰리빌리언)이어 발견된 10만여개의 유전 변이 각각은 유전자의 기능에 이상을 발생 시켜, 질병을 유발할 수 있는 병원성 변이( Pathogenic variant) 인지 판별한다. 이 때 쓰리빌리언이 구축한 인공지능 유전변이 해석 시스템이 활용된다는 게 회사 측 설명이다. 실제 쓰리빌리언은 자사 AI 유전자 분석 솔루션으로 평균 5분 만에 감각신경 난청 증상의 원인을 진단했다. 연구는 AI와 인간 전문가가 각각 경증부터 중증 감각신경성 난청 증상이 있는 263명의 환자 유전체를 WES(Whole Exome Sequencing)로 해독했다. 난청 증상을 동반하는 유전 질환 871가지를 모두 검사 대상으로 설정한 후 쓰리빌리언의 AI 유전변이 해석 시스템 ‘에비던스’와 임상 전문 그룹이 진단한 결과를 비교 검증하는 방식으로 이뤄졌다.◇ AI신약개발 기술 경쟁력도 높아AI신약개발 기술 분야에서도 경쟁력이 높다. 쓰리빌리언은 현재 인공지능 신약개발 타깃 발굴 등과 관련해 제약사들과 공동 개발 계약을 논의 중에 있다. 금 대표에 따르면 쓰리빌리언의 AI신약개발 기술의 차별점은 거대한 데이터에 있다. 진단 사업을 통해 확장되는 환자 유전체 데이터 ( 변이 수 기준으로 700억건 이상) + 환자 증상 정보 30만건을 기반으로 한 신약개발 AI 기술이 지속적으로 업데이트되고 있다는 것이다. 금 대표는 “기술 발전으로 AI가 지난 50년간 크게 변하지 않았던 신약개발 방식에 변화를 가져오고있다”며 “연구 가장 앞단인 타깃 발굴에서부터 스크리닝까지 AI를 적용하는 것이 가능해졌다. 임상 단계에서도 임상 프로토콜 최적화, 환자 모집, 환자 모니터링(약물감시) AI 접목이 기대된다”고 말했다. 쓰리빌리언 신약개발 플랫폼 프로세스 (사진=쓰리빌리언)쓰리빌리언의 신약개발 플랫폼은 △특정 질병 타깃을 발굴하는 ‘치료제 타깃 발굴 및 효과검정’ △타깃을 적절하게 컨트롤해서 실제 신약으로 개발될 수 있는 후보물질을 인공지능을 기반으로 생성하는 ‘신약 후보물질 생성’ △후보물질이 임상 1상에 해당하는 안정성을 갖고 있는지 검증하는 ‘약물 안전성 검정’ 등 3요소로 나뉘어 있다.금 대표는 “희귀유전 질병을 컨트롤 할 수 있는 후보물질까지 추출해냈고 밸리데이션 직전 단계까지 왔다”며 “앞으로 찾아낸 후보물질의 실제 기능 확인에 주력하고 단계별 임상시험을 진행할 예정”이라고 밝혔다. ‘밸리데이션’이란, 의약품의 제조 공정, 설비·장비·기기, 시험방법, 컴퓨터 시스템 등이 판정 기준에 맞게는 결과를 도출하는지 검증하는 절차를 말한다.유전체 데이터를 활용하지 않는 AI 신약개발도 가능하다. 합성 가능성이 보장된 신규 구조의 ‘small molecule(저분자)’ 생성 기술(인공지능 생성 모델 기반)이 개발됐고 표적 결합 위치 ‘10nM’ 수준의 ‘affinity(유사성)’로 결합하는 후보물질 디자인 기술(인공지능 강화학습 기반)도 발전하고 있다는 게 그의 설명이다. 금 대표는 “최종적으론 내부의 의약화학자들의 평가/검토를 거쳐, 실험 검정 단계로 나가가는 구조의 AI 신약개발 프로세스를 가지고 있다”며 “현재 검정 단계에 여러 후보 물질들이 실험적 검증에 들어가 있고, 좋은 결과를 내는 물질들이 다수 발굴되고 있는 상황”이라고 덧붙였다.
- 제닉스·성우 등 8개사, 코스닥 상장예심 신청서 제출
- [이데일리 박순엽 기자] 한국거래소 코스닥시장본부는 지난 1주간 제닉스·성우·셀로맥스사이언스·다원메닥스·우양에이치씨·와이즈넛·애니원·쓰리빌리언 등 8개사가 상장예비심사 신청서를 접수했다고 29일 밝혔다. 제닉스는 특수 목적용 기계 제조 벤처기업으로, 주력 제품은 스토커(Stocker·스마트자동창고)·AGV(Automatic Guided Vehicle)·AMR(Autonomous Mobile Robots) 등이다. 지난해 매출액 613억원, 영업이익은 31억8800만원이다. 순이익은 31억3100만원으로 집계됐다. 상장주선인은 신영증권이다. 성우는 전자부품 제조 벤처기업으로, 2차전지 부품과 자동차 전장부품을 주로 생산·판매한다. 지난해 연결기준 매출액은 1466억5900만원, 영업이익은 289억2200만원이다. 순이익은 248억9900만원이다. 한국투자증권이 상장주선인이다. 셀로맥스사이언스는 기타 전문 도매 기업으로, 건강기능식품·기능성 화장품·의약품이 주요 제품이다. 지난해 매출액 193억900만원, 영업이익 46억1800만원, 순이익 44억9900만원을 기록했다. 상장주선인은 한화투자증권이다. 다원메닥스는 의료용 기기 제조 벤처기업으로, 주력 제품은 암 치료용 중성자 조사 장치다. 지난해 매출액 3600만원, 영업손실 121억4500만원, 순손실은 122억2400만원으로 집계됐다. 상장주선인은 NH투자증권이다. 우양에이치씨는 구조용 금속제품·탱크·증기 발생기 제조 기업으로, 화공 플랜트·에너지 플랜트가 주요 제품이다. 지난해 매출액 2000억5500만원, 영업이익은 252억7100만원을 기록했다. 순이익은 218억500만원이었다. KB증권이 상장주선인이다. 와이즈넛은 소프트웨어 개발·공급 벤처기업으로, 검색엔진·챗봇·클라우드 서비스를 주로 제공한다. 지난해 연결기준 매출액 351억7200만원, 영업이익 34억5600만원, 순이익 42억6700만원이다. 삼성증권이 상장주선인이다. 애니원은 합성고무·플라스틱 물질 제조 벤처기업으로, 산업용 기능성 테이프를 주로 생산·판매한다. 지난해 연결기준 매출액 1113억9200만원, 영업이익 192억7100만원을 기록했다. 순이익은 149억9200만원으로 집계됐다. 상장주선인은 NH투자증권이다. 쓰리빌리언은 자연과학·공학 연구개발 벤처기업으로, 유전체 분석 기반 희귀 유전질환 진단 검사 서비스를 주요 제품으로 한다. 지난해 매출액 27억3000만원, 영업손실 83억5200만원, 순손실 50억9200만원을 기록했다. 상장주선인은 한국투자증권이다.
- [임상 업데이트] GC녹십자, 산필리포증후군 치료제 美 FDA 임상 신청
- [이데일리 김진수 기자] 한 주(4월 22일~4월 26일) 국내 제약·바이오 업계에서 주목받은 임상이다.GC녹십자 본사. (사진=GC녹십자)◇GC녹십자, 산필리포증후군 치료제 美 FDA 임상 신청GC녹십자는 미국 식품의약국(FDA)에 노벨파마와 공동개발 중인 산필리포증후군 A형 치료제(MPS IIIA) ‘GC1130A’에 대한 임상 1상 임상시험계획서(IND)와 패스트트랙 지정(Fast Track Designation)을 신청했다고 지난 22일 밝혔다.패스트트랙은 FDA가 미충족 의료수요가 큰 중증 질환에 대해 약물 개발을 가속화 하기 위해 만든 제도다. 패스트트랙으로 지정되면 FDA와 주기적으로 소통할 수 있는 혜택이 있다.이번 IND 및 패스트트랙 신청으로 MPS IIIA 치료제인 ‘GC1130A’의 임상과 신약 개발에 한층 속도가 붙을 전망이다. GC녹십자는 미국을 필두로 국내 및 일본에서 글로벌 임상시험을 진행할 계획이며 임상 1상을 통해 ‘GC1130A’의 안전성 및 내약성 등을 평가할 예정이다.산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 체내에 헤파란 황산염(Heparan sulfate)이 축적돼 점진적인 손상이 유발되는 열성 유전질환이다. 심각한 뇌손상이 주요 증상이며 대부분의 환자가 15세 전후에 사망에 이르게 되는 중증 희귀질환이다. 아직 허가 받은 치료제가 없기 때문에 환자들의 미충족 의료수요가 매우 크다.GC녹십자는 노벨파마와 공동으로 MPS IIIA 환자들의 뇌병변 치료를 위해 환자체내에서는 발현되지 않는 효소(헤파란 N 설파타제)를 뇌실 내 직접 투여(ICV, Intracerebroventricular injection)하는 방식의 효소대체요법 치료제(ERT, Enzyme Replacement Therapy)를 개발 중이다.해당 치료제는 비임상 단계에서 증명된 효능과 안전성을 바탕으로 미국 FDA에서 희귀의약품(ODD)와 소아희귀의약품(RPDD) 지정을 받았으며 최근 유럽 EMA로부터 희귀의약품 (ODD) 지정을 받은 바 있다.GC녹십자 관계자는 “산필리포증후군 A형으로 고통받는 전세계 환자들에게 희망이 될 수 있도록 양사간 협업을 통해 신속한 임상 진입으로 신약 개발에 더욱 속도를 낼 것”이라고 말했다.◇올릭스, 비대흉터치료제 美 2a상 최종 임상결과보고서 수령올릭스가 비대흉터치료제 ‘OLX101A’(물질명 ‘OLX10010’)의 미국 2a상에 대한 임상결과 보고서(CSR)를 수령했다고 25일 공시했다.올릭스는 2020년 말 미국 식품의약국(FDA)으로부터 OLX101A의 2a상 임상시험계획(IND)을 승인받았다. 이후 임상시험을 개시해 환자 투여 및 추적 관찰을 완료했다. 올릭스는 지난해 자사 최초로 Human PoC(Human Proof of Concept, 인체 내 개념 증명)가 확보된 톱라인 결과를 수령했다.이번에 올릭스가 발표한 임상결과 보고서 수령 공시에 따르면 OLX10010을 투여한 시험군의 1차 평가 지표의 P값(p-value)은 0.017로 나타나 통계적 유의성을 충족했다.올릭스는 OLX101A의 2a상 임상시험에서 피험자 흉터의 심각한 정도를 투여 전과 투약 24주 후의 POSAS 스코어(Patient and Observer Scar Assessment Scale Score)로 측정해 점수를 확인했다. POSAS 스코어는 낮을수록 정상 피부에 가깝다는 의미다.임상 결과 OLX10010 시험군에서는 투약 전 평균 5.1 POSAS 스코어(이하 모두 POSAS 스코어 기준)에서 투약 24주 후 3.3점으로, 대조군은 투약 전 평균 5.0점에서 투약 후 3.8점으로 나타났다. OLX10010 시험군에서 비대흉터의 재발을 억제하는 임상적 효력이 확인됐다.올릭스는 투약 후 48주에 걸쳐 진행된 관찰 결과, 톱라인 결과에서 확인된 OLX10010의 흉터 재발 억제 효력이 유사한 수준으로 유지되는 것으로 확인됐다고 밝혔다.이동기 올릭스 대표는 “이번 CSR로 당사의 RNA 간섭 신약 기술에 대한 인체 내 개념 증명이 최초로 공식 입증됐다”며 “표준 치료제가 없는 비대흉터 영역에서 단독 치료 또는 타 치료법과 병용해 사용할 수 있는 획기적인 치료제로 개발될 것으로 기대하며 수령하는 CSR을 토대로 글로벌 파트너십을 맺고 후기 임상 개발계획에 대한 논의를 진행할 예정”이라고 전했다.◇샤페론, ‘누겔’ 美 임상 2상 첫 번째 코호트 환자 등록 완료샤페론은 아토피 치료제 ‘누겔’의 미국 내 임상 2상 첫 번째 코호트 환자 등록을 완료했다고 지난 25일 밝혔다.이번 임상 2상의 첫 번째 코호트는 저용량 누겔군과 위약군으로 구성돼 있으며, 투약 이후 독립적인 안전성 모니터링 검토를 진행해 다음 용량의 누겔군과 위약군으로 구성된 단계적 용량 증량을 진행한다. 미국 환자에 대한 치료용량을 재확인, 용량과 반응관계, 약물의 안전성, 바이오마커와의 상관성 등의 결과를 도출하는 것이 이번 임상의 주된 목표다.샤페론은 지난해 9월 FDA로부터 누겔의 글로벌 2상 임상시험계획(IND) 승인을 받은 후, 올해 3월 첫 환자를 등록했다. 해당 임상은 다양한 인종의 경증·중등도 아토피 피부염 환자 210명을 대상으로 습진 중증도 지수(EASI 점수) 개선 효과 확인을 목표로 한다. 임상은 이중 눈가림, 위약 대조 방식으로 진행된다.누겔은 ‘GPCR19’ 작용 기반, 아토피 피부염 치료를 위한 세계 최초의 염증 조절 약물이다. 기존 경쟁사들의 약리 타깃과 달리 면역 관련 세포에만 존재해 부작용이 적고, 주요 염증 복합체의 개시·증폭 단계를 모두 억제한다. 또한, 피부의 염증 억제 세포 수를 증가시켜 아토피 외 다른 피부질환에서도 치료 효과를 보인다.성승용 샤페론 대표는 “미국 자회사 허드슨 테라퓨틱스와의 협력을 통해 미국 시장에서의 성공적인 임상 진행을 마칠 수 있도록 최선을 다하겠다”고 전했다.
- 빅파마 손잡은 삼바, 1분기 최대 실적 경신
- [이데일리 나은경 기자] 지난해 국내 제약·바이오업계 최초로 연간 영업이익 1조원을 기록한 삼성바이오로직스(207940)가 올 1분기에도 역대 최대 실적을 냈다. 회사는 올해 연 매출이 지난해보다 최소 10% 이상 성장할 것으로 보고 있어, 대내외 악화된 경영환경에도 올해 역시 ‘역대급’ 실적 경신이 기대된다.삼성바이오로직스는 글로벌 경제위기에도 빅파마의 위탁생산을 담당하는 4공장의 매출 증대와 바이오시밀러 사업 확대에 따라 1분기 기준으로 역대 최대 매출 및 영업이익을 기록했다고 24일 공시했다. 삼성바이오로직스는 1분기 연결기준 매출 9469억원, 영업이익 2213억원을 기록했다. 각각 전년 동기 대비 매출은 2260억원(+31.4%), 영업이익은 296억원(+15.4%) 증가했다.(그래픽=이데일리 이미나 기자)◇누적수주총액 125억달러 돌파…“빅파마 20곳 중 14곳이 고객사”삼성바이오로직스의 1분기 별도기준 매출은 24만ℓ 규모의 4공장의 매출 기여가 가장 큰 영향을 미쳤다. 전년 동기 대비 별도 매출이 785억원(+13%) 증가한 6695억원을 기록한 것. 빅파마 중심의 대규모 위탁생산(CMO)을 맡고 있는 4공장은 가동률이 빠르게 상승하고 있다는 설명이다.특히 하반기에 접어들수록 4공장 매출이 본격적으로 실적에 반영, 지속적인 성장이 기대된다. 삼성바이오로직스는 4공장의 점진적인 가동률 상승으로 분기별 실적 신장을 전망하고, 연간 매출 성장 전망치를 앞서 제시한 전년 대비 10~15%로 동일하게 유지했다. 다만 영업이익은 전체 가동을 시작한 4공장의 감가상각비 등에 따른 비용 증가로 전년 동기 대비 17억원(-1%) 감소한 2327억원을 냈다.삼성바이오로직스 관계자는 “품질 경쟁력을 강화해 고객 신뢰를 더욱 높여가고 있다”며 “삼성바이오로직스의 배치(바이오의약품을 1회분 생산하는 단위) 성공률은 99%로 업계 최고 수준이며(업계 평균 90~95%), 올 1분기 기준 규제기관 누적 승인 건수 271건을 기록, 의약품 제조 관리 전 과정에서 뛰어난 품질 경쟁력을 입증하고 있다”고 말했다.지난해 설립 최초로 연간 누적 수주 금액 3조원을 돌파한 삼성바이오로직스는 1분기에만 벨기에의 UCB, 미국 MSD 등 글로벌 제약사와 연이은 CMO 계약을 체결하고 리가켐바이오(141080)사이언스(옛 레고켐바이오사이언스)사와 항체-약물접합체(ADC) 치료제 개발 협업을 위한 위탁개발(CDO) 계약을 체결하는 등 글로벌 위탁개발생산(CDMO) 경쟁력을 입증하고 있다. 창사 이래 누적 수주 총액은 125억 달러를 돌파했으며, 글로벌 톱 20개 제약사 중 총 14개 제약사를 고객사로 확보하고 있다. 삼성바이오로직스는 증가하는 바이오의약품 수요에 신속하게 대응하기 위해 오는 2025년 4월 준공을 목표로 5공장을 건설하고 있다. 5공장은 1~4공장의 최적 사례를 집약한 18만ℓ 규모의 생산공장으로 설계됐으며, 5공장이 완공되면 삼성바이오로직스는 총 78.4만ℓ의 생산능력을 확보하게 된다.포트폴리오 확장 측면에서 ADC 분야에도 적극 투자하고 있다. 올 연말 준공을 목표로 ADC 전용 생산시설을 건설 중인 한편, 지난 3월 삼성물산과 함께 조성한 ‘삼성 라이프 사이언스 펀드’를 통해 독자적인 ADC 기술을 보유한 미국 소재 기업 브릭바이오에 투자하기도 했다. 지난 1월에는 미국 소재의 글로벌 바이오?헬스케어 전문 벤처캐피털(VC)인 플래그십 파이오니어링과 전략적 협력 양해각서(MOU)를 체결했다.삼성바이오로직스 4공장 전경 (사진=삼성바이오로직스)◇에피스 매출 전년比 31%↑…후속제품으로 상승세 지속바이오시밀러 사업을 담당하는 삼성바이오에피스의 성장세도 가파르다. 삼성바이오에피스의 1분기 매출은 미국, 유럽 등 해외 시장에서의 바이오시밀러 제품 판매 증대로 전년 동기 대비 667억원(+31%) 증가한 2801억원을 기록했다. 영업이익은 제품 매출 증가에 따른 외형 성장을 바탕으로 전년 동기 대비 20억원(+6%) 증가한 381억원을 기록했다.삼성바이오에피스는 11종의 바이오시밀러 제품 및 파이프라인을 보유하고 있으며, 엔브렐 바이오시밀러(SB4), 휴미라 바이오시밀러(SB5) 등 7종의 제품을 글로벌 시장에서 판매 중이다. 올해는 다수 바이오시밀러 제품의 품목 허가를 획득하고, 후속 제품 허가 및 출시 등을 통해 연내 지속적인 성장세를 유지할 전망이다. 삼성바이오에피스는 유럽 집행위원회(EC)로부터 국내 기업으로는 처음으로 스텔라라 바이오시밀러(SB17)의 품목 허가 승인을 받았다.국내에서는 희귀성 혈액질환 치료제 ‘에피스클리’(솔리리스 바이오시밀러, SB12), 안과질환 치료제 ‘아필리부’(아일리아 바이오시밀러, SB15), 자가면역질환 치료제 ‘에피즈텍’(스텔라라 바이오시밀러, SB17)의 품목 허가를 업계 최초로 승인 받았다.세계 의약품 매출 1위 면역 항암제 ‘키트루다’의 바이오시밀러(SB27) 개발을 통해 다양한 질환 분야에서의 연구 개발 포트폴리오를 강화하고 있으며, 키트루다 바이오시밀러는 글로벌 임상 1상과 3상을 동시에 진행하는 ‘오버랩’ 전략을 통해 임상을 가속화할 계획이다. 한편, 삼성바이오로직스는 연결기준 부채비율 65.1%, 차입금 비율 15.0%로 안정적인 재무상태를 유지하고 있다.
- 美 AI신약업계, 생성형 AI 돌풍...K바이오 여파는
- [이데일리 김승권 기자] 인공지능(AI) 신약개발 기술 환경이 가파르게 변화하고 있다. 클릭 한번으로 직접 신약 후보물질을 뽑아내는 ‘생성형 AI기술’이 가시적인 성과를 내고 있어서다. 생성형(Generative) AI 신약개발은 이용자가 요구한 질문이나 과제를 해결하기 위해 스스로 데이터를 찾아 학습한 후 결과를 도출하는 방식을 말한다. 기존의 AI 기술이 단순히 기존 데이터를 기반으로 예측하거나 분류하는 정도였다면 생성형AI는 딥러닝(자가학습)을 통한 창의적인 사고도 가능한 것이 특징이다.전문가들은 2~3년 이내 AI 신약개발 기술이 안정기에 접어들 것으로 전망하고 있다. 특히 생성형 AI 신약개발과 서비스형 소프트웨어(SaaS) 플랫폼은 신약개발 판도를 바꿀 게임체인저가 될 것으로 예상된다. 국내 AI 신약 개발을 도입 중인 제약바이오기업들도 대응이 필수적인 상황이다. 11일 제약바이오업계에 따르면 최근 스탠퍼드 대학의 카일 스완슨이 이끄는 연구팀은 항생제 같은 특정 목적의 분자를 생성하는 생성형 AI인 ‘신스몰’을 개발했다. 물론 분자 자체를 무작위적으로 생성하는 것이 아니라 제조 가능한 분자식을 생성하는 AI다. 항생제 내성은 21세기 인류를 위협하는 심각한 문제로 꼽혔다. 항생제 내성균을 없애기 위한 신약 개발이 활발히 이뤄지고 있기는 하나 신약을 개발하는 속도보다 항생제 내성균이 생기는 속도가 더 빨라 문제가 됐다. 하지만 생성형 AI 신스몰은 기존 항생제와 완전히 다르고 아시네토박터가 쉽게 내성을 발현하기 어려운 물질 70가지를 골랐다. 이 가운데 58개가 실제로 제조할 수 있었는데, 최종적으로는 6개가 실제 아시네토박터 내성균을 죽일 수 있는 것으로 나타났다. 그리고 이 중 2개를 물에 녹인 후 쥐에 주입했을 때 심각한 부작용이 없다는 것도 확인했다. 미국 주요 AI신약개발사 임상 현황 (자료=각사 증권보고서, 미래에셋)◇ 구글·엔비디아도 생성형 AI 개발 집중...美 AI 신약개발사, 주가도 오름세내리막길을 걷던 미국 AI 신약개발사의 주가도 상승세로 바뀌었다. 대표적인 미국 AI신약개발 회사는 리커전, 슈뢰딩거 등이다. 이들 기업은 임상2상 물질을 보유했음에도 주가 상승이 더뎠다. 하지만 빅테크의 참여와 구체적인 기술 성과로 최근 분위기가 바뀌는 추세다. 구글·엔비디아 등 빅테크(대형 IT기업)도 빅파마와 협업, 생성형 AI 신약 개발에 힘주고 있다. 최근 엔비디아는 신약 개발 생성형 AI모델 ‘바이오네모’로 시장 주도에 나섰다. 바이오네모는 DNA 서열분석 및 단백질 구조예측 등을 목적으로 설계됐다. 이미 로슈 자회사 제넨텍, 암젠, 아스텔라스 등 제약·바이오사를 비롯해 AI신약 개발사 총 100여곳이 바이오네모를 사용하는 것으로 알려졌다. 알파벳(구글) 자회사 아이소모픽랩스도 일라이릴리·노바티스와 신약물질 개발계약을 하고 단백질 구조예측 플랫폼 ‘알파폴드(AlphaFold)2’를 통해 협업 중이다.미국 주요 AI신약개발사 주가 추이 (자료=QuantiWise, 미래에셋)카이스트 화학과 교수이자 학내 벤처로 AI 신약개발 기업 ‘히츠’를 설립한 김우연 교수는 “최근 빅데이터 기반 AI 시대에서 생성형 AI 시대가 도래했다”며 “AI 신약개발도 CADD(Computer Aided Drug Discovery, 컴퓨터를 이용한 신약개발) 방식에서 생성형 방식으로 빠르게 변화 중”이라고 설명했다.일반적으로 AI신약 개발은 기초연구인 R단계(Research)에서 신약 후보물질 발굴에 주로 쓰였다. 하지만 최근 신약 임상 개발 디자인을 짜는데 중요한 단초를 제공할 정도로 중요도가 올라가는 추세다. 가장 큰 영향을 받은 AI 신약개발 기술 분야는 △분자역학 시뮬레이션 △컴퓨터 기반 약물 디자인 분야로 전망된다. 예를 들어 2015년에는 GPU 기반 나노스케일 분자역학 프로그램으로 분자 바이오 시뮬레이션이 가능했다. 하지만 최근에는 원자 크기 분자 예측이 AI로 단 몇 초만에 가능해졌다. 또한 화이자 등이 코로나19 치료제 개발 시 약 2128게 의약품에 대한 단백질 결합 프로세스 시뮬레이션에 사용된 슈퍼컴퓨터(Fugaku)로 후보물질을 12개로 추리는데 1년 걸리던 것이 이제 10일 만에 가능하게 바뀌고 있다. 김 교수는 “방대한 데이터를 신속 정확하게 계산, 결과를 도출하는 CADD 방식에서 나아가, 시뮬레이션과 분석을 통해 고차원의 결과를 제공하는 방식으로 방향이 바뀌고 있다”고 강조했다. ◇ 한국 AI 신약개발 적용 기업, 글로벌 추세 따라가야국내에도 AI 신약개발은 여전히 ‘뜨거운 감자’다. 유한양행(000100), 한미약품(128940), HK이노엔(195940), JW중외제약(001060) 등 여러 대형 제약사들이 자체적으로 AI 기술을 도입하거나 AI 전문기업과 협업해 신약개발에 나서고 있다. 특히 양물재창출, 타켓발굴, 의약품 후보물질 발굴 등에 있어 AI 기술력 도입이 진행되고 있다.동아제약의 경우, 지난해부터 AI 플랫폼 기술기업들과 연달아 업무협약을 맺고 있다. 지난 2월에는 AI 신약개발 플랫폼 기업 아론티어와 협약을 맺고 첨단의약품 개발을 추진 중이다. 계열사인 동아에스티(170900)도 AI 기반 신약 개발 기업 심플렉스, 연세암병원과 함께 고품질 데이터를 기반으로 한 치매치료제 등 약물 개발에 나서고 있다.AI 신약개발 프로세스 (자료= Drug Discovery Today)한미약품은 아이젠사이언스의 AI 신약개발 플랫폼을 활용해 항암 분야에서 신규 후보물질 발굴에 속도를 높이고 있다. 지난 1월 서울 송파구 본사에서 양사가 ‘AI 플랫폼 기반 항암신약 연구개발’을 목적으로 한 업무협약을 체결했다. 아이젠사이언스가 독자 보유한 AI 플랫폼을 기반으로 신규 항암 후보물질을 발굴 및 제안하면, 한미약품이 신약개발 전문기업으로서 축적한 연구개발(R&D) 역량을 토대로 해당 물질의 도입 여부를 평가한다는 계획이다.한미약품 측은 이번 협약으로, 첨단 AI 기술을 활용해 신약개발에 소요되는 시간과 비용을 대폭 절감하고, 이를 통해 임상 단계에서 효율성과 성공률을 높일 수 있을 것으로 기대하고 있다.JW중외제약 신약연구센터와 자회사 C&C신약연구소의 ‘주얼리’와 ‘클로버’는 ‘퍼스트 인 클래스(First-in-Class)’ 개발에 집중하고 있다. 퍼스트 인 클래스는 새로운 작용 기전을 사용해, 질병을 치료하는 최초의 약물 즉 신약개발을 의미한다. ‘주얼리’와 ‘클로버’는 항암이나 면역질환, 재생의학 분야의 물질을 연구하고 있다. 여기에 AI·딥러닝(기계학습)을 더했다는 게 회사 측의 설명이다. 삼진제약은 뇌 질환 AI 솔루션 전문기업 ’뉴로핏‘에 10억원 규모의 전략적 투자를 결정한 바 있다.AI 희귀질환분석 및 신약 개발 기업인 쓰리빌리언 금창원 대표는 “국내의 경우 신약후보물질 파이프라인 임상 개발에 집중, 임상 성과를 올리는 것이 중요한 성과로 귀결 되고 있는 것으로 보인다”며 “신약개발사에 대한 기업 가치 평가도 개발된 신약 파이프라인 전임상 및 임상 개발 수준에 따라 진행되는 경우가 많아지고 있는 것으로 안다”고 설명했다. 이 때문에 AI신약개발을 기치로 내걸고 상장한 국내 기업도 변화를 모색하고 있다. 신테카바이오(226330), 파로스아이바이오(388870)(구 파로스아이비티) 등이 대표적이다.업계에 따르면 파로스는 기존에 약물 디자인과 독성 예측, HTS 등 다양한 AI 신약개발 기반 기술을 가지고 있는 곳인데, 최근 빠르게 신약후보물질 파이프라인으로 임상 개발 하는데 집중하고 있다. 신테카바이오 또한 비슷한 상황으로 관측된다. 비상장사로는 스탠다임이 800억원 이상을 투자를 받으며 화제를 모았고 현재 임상에 속도를 내고 있는 상황이다. 익명을 요구한 AI 신약개발기업 다른 한 임원도 “AI 신약개발 성과를 숫자로 내는 것은 △ AI 플랫폼 기술 가치산정의 어려움, △ AI 신약개발 기술의 기존 방식 대비 임상 성공률 책정의 어려움 △ 다수의 파이프라인이 초기 개발 단계 후보물질이라는 점 때문에 결과를 도출하기 쉽지 않은 것이 현실이다. 하지만 국내도 충분히 발전할 수 있는 기술적 역량은 있다”며 “결국 AI 신약개발도 임상시험이라는 허들을 통과해야 되기 때문에 임상 성공률 개선을 확인할 수 있는 2024~2025년이 AI 신약개발 기술 증명에 매우 중요할 것으로 예상된다”고 말했다.
- 종근당, '신약개발 명가'로 거듭날수 있는 3대 무기
- [이데일리 김새미 기자] 국내 제약사 종근당(185750)이 K바이오 신약개발의 명가로 거듭날 것이라는 전망이 나온다. 현금창출력이 우수하고 다양한 파이프라인을 보유한데다, 빅파마 기술수출로 잠재력도 입증하면서 신약개발 성과가 본격화할 시점이라는 분석이다.바이오업계는 지난해 대규모 기술수출로 연구개발(R&D) 기술력을 입증한 종근당이 넉넉한 현금을 바탕으로 연구개발(R&D)에 더욱 투자할 것이라고 예상한다. ◇주요 파이프라인만 23개…다채로운 구성이 특징12일 이데일리 취재 결과, 종근당이 신약개발 명가로 앞서나갈 것이라는 관측이 나오는 이유로는 △파이프라인의 다양성 △조(兆) 단위 기술이전 실적 △풍부한 현금 등이 손꼽힌다.종근당은 국내 5대 제약사 중 주요 파이프라인 개수만 총 23개로 한미약품(26개)에 이어 두 번째로 많다. 파이프라인 구성을 살펴봤을 때는 개량신약이 15개로 전체의 65.2%를 차지한다는 점은 아쉽지만 다양한 종류의 신약을 개발한다는 점이 눈에 띈다. 종근당은 바이오신약 2개, 바이오시밀러 2개 등 바이오의약품 4개와 화학합성신약 3개, 천연물의약품 1개 등 다른 제약사에 비해 신약 파이프라인이 다채로운 편이다.[그래픽=이데일리 김일환 기자]다만 이데일리에서 파악한 5대 제약사의 주요 파이프라인 개수는 실제 제약사가 보유하고 있는 파이프라인 개수와 차이가 날 수 있다. 연구개발 전략 관련 대외비 등을 이유로 모든 파이프라인에 대해 공개하지 않는 제약사들도 있어서다. 극히 초기 연구 단계인 파이프라인은 임상 진입 전까지 공개하지 않는 경우도 있다.5대 제약사와 비교했을 때 종근당은 R&D에 많은 비용을 들이는 편은 아니었다. 종근당은 최근 3년간 R&D 비용으로 2021년 1633억원→2022년 1763억원→2023년 1507억원 등 매년 1500억원 이상 집행했지만 경쟁사들은 더 공격적으로 R&D에 투자해왔기 때문이다. 최근 3년간 종근당의 R&D 비용 평균치는 1648억원으로 5대 제약사 중 4위였다. 지난해 기준 매출액 대비 R&D 비용 비율은 9.14%로 5대 제약사 중 꼴찌였다. 해당 비율의 3년간 평균치로 살펴봐도 4위를 기록했다. 이와 함께 R&D 성과가 미진하다는 이유로 업계 안팎에선 종근당이 신약 R&D에는 약한 전통 제약사로 여겨졌다.◇노바티스와 1.7조원 규모 ‘기술수출’…R&D 저력 입증·현금창출력 ↑이러한 선입견을 깨트리고 종근당의 저력을 입증한 것이 지난해 11월 글로벌 빅파마인 노바티스와 체결한 합성신약 ‘CKD-510’ 기술수출 계약이었다. 총 계약금은 13억500만달러(한화 약 1조7300억원)로 종근당 창사 이래 최대 규모이자 국내 제약·바이오업계 기술수출 사례 중 두 번째로 큰 금액이다.특히 놀라운 점은 선급금(upfront)만 8000만달러(약 1061억원)로 높은 신약가치를 인정받았다는 점이다. 선급금은 신약개발 권리를 반환하더라도 돌려주지 않는 돈이기 때문에 이 금액이 높을 수록 신약가치를 높게 평가하는 것으로 해석된다. 정유경 신영증권 애널리스트는 “글로벌 제약사와 2조원에 가까운 기술 수출을 맺은 것은 종근당의 R&D 기술력을 객관적으로 입증한 것”이라고 평했다.[그래픽=이데일리 김일환 기자]종근당의 뛰어난 현금창출력도 신약개발 명가로 거듭날 무기가 될 것으로 분석된다. 종근당은 전통적인 마케팅 강자로, 현금창출력이 뛰어난 제약사 중 하나다. 기업의 수익성 지표 중 하나인 EBITDA 마진율을 살펴보면 지난해 기준으로 종근당(16.99)이 한미약품(21.41) 다음으로 2위였다. 5년간 평균치로도 한미약품(16.6) 다음이 종근당(16.6)이었다. 즉 영업활동을 기반으로 한 현금창출력이 상당히 우수한 셈이다.종근당의 이러한 현금창출이 2022년까지는 국내 제약 영업에서 주로 발생했다면 2023년에는 노바티스로 기술이전하면서 수령한 선급금 덕분에 순현금이 1000억원가량 발생했다는 점도 주목할 만한 포인트다. 한 번에 1년치 영업이익에 해당하는 현금이 유입된 것을 계기로 종근당이 신약 R&D에 더욱 박차를 가할 것이라는 전망도 나온다.◇풍부한 현금으로 신규 모달리티 기반 신약 파이프라인 확장 기대종근당은 자체적으로 R&D에 투자할 자금력이 지난해 들어 더욱 두둑해졌다. 종근당의 현금성자산(단기금융상품 포함)은 2021년 1318억원, 2022년 1263억원으로 1000억원대였다 지난해 3627억원으로 전년 대비 2.9배로 급증했다. 종근당은 가용자금 활용 방안을 물색하고 있다. 이에 종근당이 신약 파이프라인 포트폴리오를 확대하기 위한 기술도입에 쓰일 것이라는 관측도 나오고 있다.앞으로 종근당의 신약 파이프라인은 더욱 다채로워질 것으로 예상된다. 종근당은 중장기적으로 신규 모달리티를 기반으로 신약 파이프라인을 확장할 계획이다. 김영주 종근당 대표는 “현재 세포·유전자치료제(CGT), 항체치료제, 항체약물접합체(ADC) 등 신규 모달리티를 창출하기 위해 노력하고 있다”며 “더불어 개량신약, 일반의약품, 디지털 메디신, 라이선스 품목 등 경쟁력 있는 제품 포트폴리오 확보를 통해 지속가능한 성장 기반을 마련할 것”이라고 강조했다.이를 위한 기반도 부지런히 쌓고 있다. 종근당은 지난해 9월 서울성모병원에 유전자치료제 연구센터 ‘Gen2C’를 개소하고 기존의 방법들로 치료제 개발이 어려웠던 타깃(Undruggable Target)의 희귀·난치성 치료제를 개발하고 있다. 산학연 협력과 교류를 강화하고 국내외 기업들과 오픈 이노베이션을 통한 공동 개발도 추진할 방침이다.최근에는 글로벌 항암제 트렌드 중 한 축을 차지하고 있는 ADC 신약에 대한 연구 성과를 공개했다. 종근당은 지난 7일 미국암학회(AACR)에서 비소세포폐암 신약 ‘CKD-703’ 전임상 결과를 첫 공개했다. CKD-703는 지난해 2월 네덜란드 시나픽스로부터 인수한 ADC 기술을 활용해 개발한 신약이다. 종근당은 앞으로도 시나픽스의 기술을 활용해 ADC 신약후보물질을 도출할 예정이다.권해순 유진투자증권 연구원은 “올해 종근당의 투자 포인트는 단기적 실적 모멘텀이 아니라 변화하는 중장기 전략에 초점을 둬야 한다”며 “당사는 올해 하반기나 내년 중에 종근당의 중장기 전략이 명확하게 나타나면서 기업가치가 레벨업할 것으로 예상한다”고 말했다.
- 코아스템켐온 “‘뉴로나타 알’ 3상 성공 자신…내년 초 기술이전 본격 추진”
- [이데일리 나은경 기자] “‘뉴로나타 알’이 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받게되면 ALS(이하 루게릭병) 질환 내 최초, 그리고 최고의 약물로 북미 시장에 원활하게 자리잡을 수 있을 것으로 판단합니다. 이번에는 지난번 실패했던 첨단재생의학치료제(RMAT) 지정도 가능할 것으로 보고 있습니다.”줄기세포치료제 개발사 코아스템켐온(166480)은 18일 서울 영등포구 한국거래소에서 기업설명회(IR)를 열고 “오는 2025년 2분기 내 생물학적제제 허가 신청(BLA)을 할 수 있을 것”이라며 이 같이 말했다.코아스템켐온의 주력 파이프라인인 뉴로나타 알은 오는 10월 초 종료를 목표로 현재 미국 FDA와 한국 식품의약품안전처가 승인한 임상 3상을 진행하고 있다. 만약 FDA가 운영하는 신속심사 프로그램의 하나인 RMAT이 뉴로나타알에 적용된다면 BLA 제출 후 6개월 이내에 최종 승인 여부를 확인할 수 있게 된다.코아스템켐온의 루게릭병 치료제 ‘뉴로나타 알’. 국내에서는 2014년 임상 2상 후 조건부 허가를 받아 현재까지 시판되고 있다. (사진=코아스템켐온)◇“뉴로나타알, 3상 CSR 수령 후 기술이전 본격 진행”지난 2022년 조건부 허가를 받았던 루게릭병 신약 ‘렐리브리오’(성분명 페닐부틸산나트륨·우르소독시콜타우린)의 시장 퇴출이 기정사실이 되면서 코아스템켐온의 주가도 들썩이고 있다. 지난 12일부터 5영업일 연속 주가가 올랐고, 18일 한때는 장중 1만3440원을 기록하며 52주 최고가를 찍었다.이는 종료가 임박한 뉴로나타 알의 임상 3상 성공가능성과 기술이전 규모에 대한 시장의 관심이 높아졌다는 방증이다. 회사에서는 임상 3상 성공을 자신하며 FDA의 품목허가를 받는다면 북미시장에서만 최소 연 5000억원의 매출을 낼 수 있을 것으로 보고 있다.권광순 코아스템켐온 신약사업부문 사장은 “뉴로나타 알 임상 3상이 FDA로부터 임상시험계획(IND) 승인을 받고난 후 바이오USA, JP모건 콘퍼런스 등에서 글로벌 40대 제약사를 모두 만났는데 이전과 달리 관심을 크게 보였다”며 “하지만 선급금(업프론트)으로 1000억원을 제시하자 뉴로나타 알의 가치를 깎아내리려해 당시에는 딜을 더 진행하지 않았다. 임상 3상이라 선급금이나 전체 딜 규모가 굉장히 크기 때문에 그들 입장에서도 임상 3상 성공 확률에 거액을 베팅하느니 3상 결과를 보고 확실한 상태에서 돈을 더 지불하는 게 낫다는 판단을 내린 것으로 본다”고 설명했다.이어 그는 “우리가 접촉 중인 10개 이상의 글로벌 제약사가 ‘CSR을 수령하면 내게만 빨리 알려달라’고 다들 이야기하고 있어 결과만 좋다면 기술이전은 저희의 선택이지 그들의 선택이 아니게 될 것”이라고 자신감을 드러냈다. 현재 뉴로나타 알은 총 126명의 환자모집을 목표로 한국에서 3상을 진행 중이다. 회사 관계자는 “4월 기준 90% 이상의 환자 투약이 완료됐고 오는 10월 1일 3상이 공식 종료되면 2025년 1분기에는 임상결과보고서(CSR)를 받아볼 수 있을 것이며, 이와 동시에 BLA를 위한 FDA와의 미팅도 진행할 예정”이라고 설명했다.코아스템켐온이 밝힌 2개년 간 계획된 주요 일정 (자료=코아스템켐온)뉴로나타 알이 성공하면 FDA가 허가한 최초의 줄기세포치료제가 된다는 점도 주목할 포인트다. 한국의 경우 조건부 허가를 포함해 식약처의 품목허가를 받은 줄기세포치료제가 4개(하티셀그램, 큐피스템, 카티스템, 뉴로나타알)에 달하지만 FDA는 아직 단 하나의 줄기세포치료제에도 조건부 허가 이상의 답변을 준 적이 없다.최초 FDA 승인 줄기세포치료제 등극 가능성에 대한 우려에 회사 관계자는 “이스라엘에 본사를 둔 브레인스톰 셀 테라퓨틱스의 줄기세포치료제 ‘뉴로운’이 루게릭병을 적응증으로 FDA 임상 3상까지 갔지만 종국적으로 임상이 실패하면서 지난해 FDA에 BLA 신청을 철회했다”며 “루게릭병과 같은 희귀난치성질환 신약에 대한 FDA의 태도가 최근 몇 년 사이 굉장히 전향적으로 바뀌었고, 뉴로운과 같은 사례는 명시적으로 유의적 평가지표 달성을 실패했기 때문이므로 줄기세포치료제라는 점이 허가에 장애물로 작용할 거라고 보고 있지는 않다”고 설명했다. 이어 이 관계자는 “FDA 국장이 ‘루게릭병 시장은 미충족 수요가 강하기 떄문에 어떤 조건에 대해 일부분이라도 부합한다면 우리는 충분히 수용할 수 있다’고 이례적으로 인터뷰한 사례도 있다”고 덧붙였다.◇“임상 3상 결과, 시나리오별 대비 완료”시장에서는 뉴로나타알의 임상 3상이 만약 실패로 끝난다면 대안은 무엇이냐에 대한 호기심도 크다. 헬릭스미스(084990), 카나리아바이오(016790) 등 주력 파이프라인의 글로벌 임상 3상을 진행하던 국내 바이오벤처들이 3상 실패 이후 별다른 수익원이 없어 매각되거나 관리종목 지정 및 상장폐지 위기에 몰린 선례가 학습된 탓이다.만약 뉴로나타 알이 임상 3상에서 1차 유효성 평가변수 및 2차 유효성 평가변수에서 유의한 결과를 받지 못한다면 회사는 앞서 렐리브리오 개발사 아밀릭스 파마수티컬스가 그랬듯 생존기간 데이터를 토대로 기존 허가 약 대비 수명연장 데이터의 우월성을 입증한다는 계획이다. 바이오젠의 ‘칼소디’(성분명 토퍼슨)처럼 루게릭병 안에서도 특정 환자군에 제한적으로 적응증을 획득할 수 있을지 여부도 타진할 것으로 보인다.이태용 코아스템켐온 연구소장은 “뉴로나타 알의 임상 3상 프리(Pre) IND 미팅시 FDA가 토퍼슨 사례를 들며 ‘바이오마커를 잘 체크해야 한다’고 우리에게 조언했다”며 “뉴로나타 알의 임상 3상은 이중맹검으로 완전히 블라인드 돼 있어 우리도 만약의 가능성에 대비하기 위해 매 투약 전후 모든 환자들의 샘플을 취합해 기록하고 있다”고 전했다.송시환 코아스템켐온 비임상CRO 사업부문 사장이 18일 서울 영등포구 한국거래소에서 열린 기업설명회에서 비임상CRO 사업부문의 경영계획을 설명하고 있다. (사진=나은경 기자)아울러 회사는 최악의 상황에서도 올해 흑자전환까지 예상되는 비임상시험수탁기관(비임상CRO)사업부문을 통한 재기가 가능할 것으로 본다. 권 대표는 “뉴로나타 알의 임상 3상 성공을 기대하고 있지만 만약의 상황이 온다면 비임상CRO 사업부문이 있고, 여기서 나오는 매출로 다음 파이프라인인 시신경척수염 치료제의 연구개발을 진행할 수 있을 것”이라고 말했다. 회사는 지난해 말 시신경척수염 치료제 후보물질 ‘CE211NS21’의 임상 1상 IND를 식약처에 제출한 바 있다.2013년 코아스템이 인수하고 2022년 흡수합병한 켐온은 국내 톱3 비임상CRO로 꼽힌다. 송시환 비임상CRO 사업부문 사장은 “올해 비임상CRO 사업부문 매출 목표는 450억원으로, 만약 450억원에 미치지 못하고 400억 전후의 매출만 낸다 하더라도 비임상CRO 사업에서는 30억~40억원 수준의 흑자가 가능하다”고 부연했다.
- 가수 박지현, 소아암·백혈병 환아들 위한 선한 영향력 펼쳐
- [이데일리 이윤정 기자] (재)한국소아암재단은 가수 박지현이 선한스타 및 워크 3월 가왕전에서 획득한 상금 82만 원을 소아암 백혈병 환아들의 치료비 지원을 위해 기부했다고 16일 밝혔다.선한스타는 스타의 선한 영향력을 응원하는 기부 플랫폼 서비스로 앱 내 가왕전에 참여한 가수의 영상 및 노래를 보며 앱 내 미션 등으로 응원하고 순위대로 상금을 기부하는 방식으로 운영된다.선한스타를 통한 누적 기부 금액 683만 원을 달성한 가수 박지현은 지난 7일 서울 명화라이브홀에서 단독 팬미팅 ‘엔돌핀 크루즈’를 성료했으며, 오는 4월 20일 시작되는 미스터트롯2 진선미 콘서트 ‘트롯트립’ 성남 공연에서 팬들과의 만남을 이어간다.가수 박지현의 이름으로 기부한 가왕전 상금은 소아암, 백혈병, 희귀난치질환으로 고통받고 있는 환아들의 치료비로 사용될 예정이다. 한국소아암재단의 수술비 및 병원 치료비 지원사업은 만 19세 이하에 소아암 백혈병 및 희귀난치병 진단을 받은 만 25세 이하의 환아 대상으로 최소 500만 원에서 최대 3000만 원까지 지원하고 있으며, 수술비 및 병원 치료비, 이식비, 희귀난치의약품 구임비, 병원 보조기구 지원 등으로 사용된다.홍승윤 한국소아암재단 이사는 “팬들의 응원에 힘입어 선한 영향력을 넓혀가는 가수 박지현의 앞으로의 활약을 기대한다.”라고 소감을 전했다. 한편 (재)한국소아암재단은 2001년 보건복지부에 등록된 비영리 재단법인으로 소아암, 백혈병 및 희귀질환 어린이 치료비 및 수술비 지원, 외래치료비 및 긴급 치료비 지원, 정서지원, 헌혈 캠페인, 소아암 어린이 쉼터 운영 등 다양한 사업 활동을 펼치고 있다.
- 노브메타파마, 당뇨병콩팥병 임상 2상 임박...‘내년 상반기 완료 목표’
- [이데일리 유진희 기자] 혁신신약개발업체 노브메타파마가 당뇨병콩팥병(DKD) 치료제 국내 임상 2상에 들어간다. 코스닥 상장을 앞두고 특발성폐섬유증(IPF), 비알콜성지방간염(NASH) 치료제에 이어 핵심 파이프라인을 강화하면서 기업가치 제고에 기여할 것을 기대된다. (사진=노브메타파마)◇DKD 치료제 국내 임상 2상 개시 위한 IRB 승인9일 업계에 따르면 최근 노브메타파마는 DKD 치료제 ‘NovDKD’의 국내 임상 2상 개시를 위한 의학연구윤리심의위원회(IRB) 승인을 획득했다. DKD는 당뇨병 환자의 약 25~50%가 겪는 신장질환의 일종이다.노브메타파마는 이번 IRB 승인에 따라 올해 2분기 내 NovDKD의 환자투약을 시작할 예정이다. 서울대병원이 대표연구병원(PI)이며 120명의 DKD 환자를 대상으로 6개월간 진행한다. 신장과 함께, 당뇨, 비만 관련 지표까지 모두 확인할 수 있도록 설계된 임상이다. 이르면 연내 탑라인(임상 주요 지표)을 확인하고, 내년 상반기까지 임상 2상을 완료한다는 목표다. 이를 바탕으로 노브메타파마는 기술수출과 후속 임상 등을 추진한다. 현재 DKD의 경우 미국 식품의약국(FDA)로부터 승인받은 약이 존재하지만, 신장의 기능을 나타내는 지표인 사구체여과율(GFR)을 직접적으로 개선하지 못한다. 노브메타파마에 따르면 NovDKD는 항염증, 항섬유화, 면역 조절 기능을 통해 신장 기능의 악화를 늦추고, 신장 기능의 GFR도 개선한다. 미국에서 2형 당뇨병 환자를 대상으로 임상 2상을 두 차례 진행하며 안전성도 검증받았다. 노브메타파마 관계자는 “수차례 동물실험에서 NovDKD가 GFR을 직접적으로 개선하는 것을 확인했다”며 “임상 2상에서도 같은 결과가 나온다면 NovDKD는 약 4조원으로 추정되는 글로벌 DKD 치료제 시장의 게임체인저가 될 것”이라고 설명했다. 황선욱 노브메타파마 대표. (사진=노브메타파마)◇NovFS-IP·NovFS-NS 개발에도 공...위험부담 최소화노브메타파마는 NovDKD 임상 2상 진입과 함께 IPF 치료제 ‘NovFS-IP’, NASH 치료제 ‘NovFS-NS’의 개발에도 속도를 내 위험부담을 최소화할 예정이다. 실제 노브메타파마는 지난해 말 미국 식품의약국(FDA)에 IPF 치료제 희귀의약품 지정(ODD) 신청서를 제출했다. ODD는 환자 20만명 이하의 희귀난치성 질환 치료제의 개발과 신속 허가를 지원하는 제도다. 지정되면 임상비용에 대한 세액 공제와 신약 허가 심사비용 면제, 허가 취득 후 7년간 시장 독점권 확보 등의 혜택이 있다. NovFS-IP의 ODD는 시장에서 낙관적으로 보고 있다. IPF 치료제 개발의 시급성과 NovFS-IP의 임상 실적에 근거한다. IPF는 폐에 벌집 모양이 생기면서 폐가 점점 딱딱해지는 질환이다. 대부분 진단을 받은 환자는 5년을 넘기지 못하고 사망한다. 하지만 아직 제대로 된 치료제가 없는 상황이다. 글로벌 제약·바이오사 베링거인겔하임의 ‘오페브’ 등이 치료제로 사용되기는 하나 비싼 가격과 부작용이 문제점으로 지적된다. 이로 인해 지속적으로 늘고 있는 IPF 환자들은 병의 악화를 지연하는 약을 복용하거나, 신약 임상시험에 참여하는 수준에서 치료를 진행하고 있다. 신약 개발이 어려운 만큼 성공하면 단숨에 블록버스터 신약으로 성장이 기대된다. 글로벌 시장조사업체 리서치앤마켓에 따르면 IPF 치료제 시장은 매년 7%씩 성장해 오는 2030년 61억 달러(약 8조원)로 커진다. NovFS-NS도 임상 진입을 앞두고 있다. 노브메타파마는 지난해 NovFS-NS의 효능과 기전을 규명한 논문도 유럽간학회지 ‘JHEP’의 자매지에 게재하기도 했다. 이를 통해 NovFS-NS가 ERK 생체신호전달 경로를 억제해 비알콜성지방간질환(NAFLD)과 NASH의 치료와 예방을 한다는 효과를 입증했다. 글로벌 투자은행(IB)인 크레디트스위스(CS)에 따르면 세계 NASH 치료제 시장은 2030년 200억 달러(약 27조원)까지 성장한다. 노브메타파마 관계자는 “NovFS-IP는 주요 경쟁 승인약물과 일대일 동물비교실험에서 우수한 경쟁력을 보였고, 4차례의 글로벌 인체 임상 등을 통해 광범위한 안전성도 확보해 긍정적인 결과를 기대하고 있다”며 “NovFS-NS 등 여러 우수한 파이프라인도 보유한 만큼 올해 여러 긍정적인 소식을 전할 수 있을 것”이라고 말했다. 한편 코넥스 기업인 노브메타파마는 스팩(기업인수목적회사) 합병을 통해 코스닥 시장 이전상장을 추진하고 있다. 합병 대상은 SK증권제8호스팩(에스케이증권제8호기업인수목적)이다.
