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- [AI신약 임상]② JW중외제약·SK바이오팜, 韓AI신약개발 선봉장
- [이데일리 김승권 기자] 국내 제약바이오 업계는 아직은 인공지능(AI) 신약개발 기술 측면에서 미국에 뒤지고 있는 것이 현실이다. 다수 기업이 AI신약개발을 하고 있다지만 내실 있게 투자하는 회사는 많지 않다. AI가 발굴한 후보물질로 임상 2상에 진입한 회사는 한 곳에 불과하다. AI전담 조직을 보유한 회사도 3곳 밖에 없는 상황이다. ◇ AI신약개발 자체 조직 보유한 회사는 단 3곳 뿐11일 제약바이오업계에 따르면 AI신약개발 관련 전담 조직을 가진 신약개발 회사는 JW중외제약, 대웅, SK바이오팜 등 3곳이다. 작년 기준 AI 신약개발 기업 총 투자액도 6000억원 수준에 그친다. 글로벌 상위 기업 한 곳의 투자액이 수조 원에 이르는 것과 비교하면 격차가 크다. 적절한 데이터 부족, 데이터의 질, 데이터의 일관되지 않은 형식에 따른 활용도 저하 등은 국내 AI신약개발의 성장을 가로막는 걸림돌로 꼽힌다.그럼에도 국내 제약바이오 기업은 굴지의 글로벌 기업과의 기술 협업 등을 통해 경쟁력 확보에 적극 나서는 추세다. 특히 JW중외제약(001060)은 기존의 빅데이터 기반 약물 탐색 시스템인 ‘주얼리(JWELRY)’와 ‘클로버(CLOVER)’를 통합한 AI 신약개발 통합 플랫폼 ‘제이웨이브(JWave)’를 지난 8월 본격 가동했다. 제이웨이브는 신약 개발 전 주기에 걸쳐 활용 가능한 20여 개의 AI 모델을 보유하고 있다. 여기에 500여 종의 세포주, 오가노이드, 4만여 개의 화학 데이터 등 방대한 데이터를 AI 학습에 활용한다. 이를 통해 신약 후보물질 발굴, 적응증 탐색, 약물 디자인 및 ADMET 예측 등의 과정을 효율화하고 비용과 시간을 절감한다.AI활용 신약개발 기업 현황 (자료=이데일리DB, 스프링거네이처)주얼리는 Wnt 신호전달 경로를 표적으로 하는 약물 개발에 특화되어 있으며, 탈모 치료제 ‘JW0061’과 같은 후보물질을 발굴했다. 클로버는 STAT 단백질 조절 약물 연구에 강점을 가지며, 항암제 ‘JW2286’ 등 혁신 신약 후보물질을 개발하는 데 기여했다. 제이웨이브는 이 두 플랫폼을 통합하여 연구 효율성을 높였으며, 공공 클라우드 환경으로 전환해 데이터 분석 속도를 더욱 향상시킬 계획이다. JW중외제약은 또한 오픈 이노베이션 전략을 적극 추진하고 있다. 독일 머크 라이프사이언스, 템퍼스AI 등 글로벌 기업과 협력하며, 국내외 바이오텍과 공동 연구를 확대하고 있다. 예를 들어, 템퍼스AI와의 협업을 통해 암 환자 유래 오가노이드와 임상 데이터를 활용한 항암 신약 개발을 진행 중이다. 이외에도 디어젠, 온코크로스 등과 협력하여 AI 기반 적응증 탐색 및 신약 개발 가능성을 검증하고 있다.JW중외제약 관계자는 “이러한 AI 기술과 협력 네트워크를 통해 혁신 신약(First-in-Class) 및 다양한 표적 치료제 개발을 가속화하며 글로벌 시장 진출을 목표로 하고 있다”고 설명했다. SK바이오팜(326030)도 AI 신약개발 플랫폼을 오픈 생태계 형태로 구축하고, 외부 전문가 자문과 파트너 영입을 통해 종합적인 AI 로드맵을 설계하기로 했다. 회사 측은 2018년부터 AI 기반 약물 설계 플랫폼 ‘허블’을 구축해 초기 연구개발에 활용해왔다. SK바이오팜의 약물 설계 플랫폼은 △약물특성 예측 △화합물 데이터 보관소 △AI 모델 보관소로 구성되며, 기존 약물특성 예측을 넘어 새로운 화합물을 설계하는 시스템에서 경쟁력을 갖췄다. 또한, SK바이오팜은 AI 바이오 스타트업과의 협업을 검토하며, 외부 역량 영입을 지속적으로 모색하고 있다. 이를 위해 신약 개발 AI 전문가 신봉근 박사를 영입하여 AI 로드맵 구축과 디지털 헬스케어 사업을 추진 중이다.대웅제약(069620) 또한 올해 초 ‘데이지’를 구축하며 업계 최초로 자체 AI 전담조직을 신설했다. 향후 전임상, 임상, 시판 등 신약개발 전주기에 AI 활용을 확대하겠다는 계획이다.◇ 직접 임상 시험 하는 이노보...상장 추진하는 온코크로스·파로스 직접 임상을 하는 바이오텍 중 임상이 가장 빠른 곳은 이노보테라퓨틱스다. LG생명과학(현 LG화학)에서 20년 이상의 경력을 가진 연구진들이 설립한 이노보테라퓨틱스는 면역 질환, 암, 섬유화 질환 등을 중심으로 혁신적인 합성신약 개발에 주력하고 있는 바이오벤처다. 자체 개발한 인공지능 플랫폼 ‘딥제마(DeepZema)’를 활용해 신약 후보물질을 효율적으로 발굴할 수 있다.특히 이 회사는 흉터 치료제 ‘INV-001’의 임상 2상을 1년 만에 완료하며 주목을 끌었다. 회사 측에 따르면 세계 최초 AI기반 2상 시험 성공이다. INV-001은 위약 대비 24.5%의 흉터 감소 효과를 보였다. 회사는 2020년부터 본격적인 R&D를 시작해 4년 만에 10개 이상의 파이프라인을 구축했다. 대표 파이프라인인 자가면역질환(IBD) 치료제(INV-101)가 미국에서 임상 1상 진행 중에 있고 섬유화 질환, 항암제 등 다양한 영역에서의 임상 진입이 전망된다. 또한 리가켐바이오와의 협력을 통해 항체약물접합체(ADC) 분야로 사업 영역을 확대하고 있는 상황이다. 박희동 이노보테라퓨틱스 대표는 “AI신약개발 회사가 수익을 내기 힘들다고 하지만 여전히 생성형AI를 활용해 빠른 신약개발 임상 결과를 내는 것이 가능하다”며 “당사는 인실리코메디슨보다 빠르게 임상2상에 성공한 세계 최초의 회사”라고 설명했다.JW중외제약 자회사 C&C신약연구소 연구원이 제이웨이브 플랫폼을 통해 AI 기반 신약 개발을 진행하고 있다.(사진=JW중외제약)온코크로스의 경우 연말 코스닥 상장을 목표로 증권신고서를 제출했다. 이 회사는 자체 개발한 AI 플랫폼 ‘랩터 AI(RAPTOR AI)’를 통해 임상 단계 약물의 최적 적응증을 스크리닝하는 기술을 보유했다. 대웅제약, 동화약품, 보령, JW중외제약 등 국내 대형 제약사와 협력하고 있고 4P파마, 알파몰 사이언스 등 해외 제약사와 공동연구개발도 진행하고 있다. 온코크로스는 현재 구체적인 임상 단계 파이프라인에 대한 정보를 공개하지 않았으나, AI 플랫폼을 통한 적응증 확장 연구에 주력하고 있는 것으로 파악된다. 파로스아이바이오도 다수의 임상을 진행하고 있다. 파이프라인을 살펴보면 PHI-101 (급성골수성백혈병 및 재발성 난소암 치료제)가 다국적 임상 1상을 진행 중이다. PHI-201 (KRAS 표적항암제)의 경우 유한양행과 공동연구 및 기술이전 계약 체결 후 임상 초기 단계다. PHI-501 (악성흑색종, 난치성 대장암, 삼중음성 유방암 치료제)의 경우 미국 식품의약국(FDA) 희귀의약품에 지정되기도 했다. 파로스아이바이오 관계자는 “자체 AI 플랫폼 ‘케미버스’를 활용해 희귀난치성 질환 치료제 개발에 집중하고 있으며, 특히 PHI-101의 임상 진행에 주력하고 있다”고 설명했다.
- [AI신약 임상]① 인공지능 신약개발, 선점 노리는 글로벌 대표 주자들
- 신약 개발은 고부가가치 산업이다. 성공 시 막대한 수익을 창출할 수 있다. 화이자는 발기부전 치료제 비아그라를 출시한 지 9개월 만에 매출 3조원을 기록했다. 하지만 동시에 실패 위험이 높고 장기 투자가 요구된다. 신약 하나 개발하는데 평균 15년에 걸쳐 1조원 이상의 비용(기회비용 포함)이 소요된다. 성공률은 미국 바이오협회 기준으로 7.9%에 불과하다. 이 비효율성을 인공지능(AI)이 상당부분 해소할 수 있을 것으로 기대된다. AI를 활용하면 신약 개발 기간을 7년으로 단축하고, 비용을 6000억원 수준으로 절반 가까이 줄일 수 있다. 글로벌 빅파마와 빅테크들이 경쟁적으로 이 분야에 뛰어드는 이유다. 현재 AI신약개발 임상 수준은 어디까지 와 있을까. 팜이데일리는 임상 시험 심층 분석을 통해 AI 신약 개발 바이오텍의 경쟁력을 평가해 보고자 한다. [편집자주][이데일리 김승권 기자] AI신약개발 관련 기업은 크게 두 부류로 나뉜다. AI신약개발 시 사용하는 소프트웨어(SW)를 개발해 제약 회사에게 판매하는 회사와 직접 AI를 활용, 신약 후보물질을 발굴해 신약개발을 진행하는 경우다. 전자의 경우 독일 제약사 머크, 한국의 히츠 등이 대표적이다. 후자는 미국 리커전테라퓨틱스, 홍콩 인실리코메디슨, 한국의 보로노이(310210), 이노보테라퓨틱스, 갤럭스 등이 있다.두 시장 모두 초기 단계로 성장성이 무궁하다. 구글을 비롯한 빅테크들은 소프트웨어 개념에서 접근하고 있고 제약사와 스타트업들은 직접 임상시험을 실시, 기술 이전이나 신약 개발 ‘잭팟’을 노리는 추세다. ◇ AI 신약개발, 글로벌 임상 현황은미국 식품의약국(FDA) 크리니컬트라이얼즈에 따르면, 작년 기준 AI를 활용한 임상시험은 총 1584건에 달한다. 암 관련 연구가 가장 많은 비중을 차지한다. 암 분야에서는 452건의 연구가 진행 중이다. 이 중 일부는 FDA 승인을 받은 약물들이다. 그 외 희귀질환 치료제 등 세상에 없던 퍼스트인클래스 신약 개발에 AI가 주로 사용되고 있다. 현재 유효성 검증 단계인 임상 2상에 진입한 기업은 전 세계에서 5곳 정도로 파악된다. 먼저 홍콩에 본사를 둔 인실리코 메디슨(Insilico Medicine)은 AI 플랫폼을 활용하여 불과 46일 만에 특발성 폐섬유증(IPF) 치료제인 ‘INS018_055’를 발굴했다. 이 약물은 AI 설계를 통해 2023년 7월부터 임상 2상을 진행하고 있다. 최초로 AI가 약물 디자인 전과정을 주도한 사례로 주목받고 있다. 최근에는 긍정적인 임상 성과도 입증했다. 이 회사는 71명의 IPF 환자를 대상으로 한 2a상 임상시험에서 안전성과 유효성 입증했다. 구체적으로는 폐 기능 개선에 있어 용량 의존적 반응을 확인했다. 알렉스 자브로코브(Alex Zhavoronkov) 인실리코메디슨 공동 대표는 “이렇게 짧은 투여 기간 후 명확한 용량 의존적 효능 신호를 볼 것이라고 예상하지 못했다”며 놀라움을 표했다.(데이터= Jayatunga et al., 2024, 삼성증권)미국에서 엔비디아에게 투자를 받은 리커전테라퓨틱스(Recursion)도 임상 2상에 진입한 회사다. 이 회사는 재발성 디피실 균은 씨디피실(C. diff) 감염 치료를 위한 경구용 비항생제 소분자 ‘REC-3964’의 2상 임상시험에 첫 환자 투여를 시작했다. 이 약물은 항생제와 달리 장내 미생물군을 교란시키지 않고 세균 독소를 표적으로 하는 새로운 접근법을 제시하는 것이 특징이다. 리커전 관계자는 “미국에서 연간 17만5000건의 재발성 C. diff 감염 사례가 발생하고 있다”며 “해당 약물이 신약이 되면 20억 달러 규모의 의료비용 절감 가능성이 있다”고 밝혔다.리커전은 지난 9월 뇌해면체 기형(CCM) 치료제 후보물질인 REC-994의 시카모어(SYCAMORE) 임상 2상 톱라인 결과를 발표하기도 했다. 해당 임상에서는 안전성은 확보했지만 통계적 유효성이 기준치에 미치지 못했다.임상 1상에서는 다수의 기업이 안전성 확보에 나선 상황이다. 최근 리커전 자회사로 편입된 영국 엑센시아(Exscientia)는 종양학과 면역학 분야에서의 약물 개발을 1/2상 단계에서 진행하고 있다. 이는 AI 설계 약물이 인간 임상시험에 진입한 최초 사례다. 아스트라제테카와 협업으로 주목받은 영국의 베네볼런트AI도 궤양성 대장염 치료제를 대상으로 임상 1상을 진행 중이다. 이 회사는 약물 변경으로 의약품 완제품 승인까지 받은 사례가 있다. 류마티스 관절염 치료제 바리시티닙을 코로나19 치료제로 전환해 FDA 승인을 받은 것이다. 다만 아토피 피부염 치료 후보물질(BEN-2293)의 임상 2a상에서는 가려움증과 염증을 개선하지 못해 유효성 입증에 실패한 경험도 있다. ◇“우리 AI SW쓰면 신약개발 빨라져요”...SW 기업, 상황은소프트웨어 측면에서는 머크, 구글, 엔비디아 등이 공격적으로 사업을 전개하고 있다. 머크가 현재 가장 앞서고 있는 것으로 파악된다. 회사 측 데이터에 따르면 글로벌 빅파마 상위 50%가 머크의 AI신약개발 플랫폼을 쓰고 있다. 점유율 기준 글로벌 1위 수준이다.프라사드 머크 라이프사이언스 아태 AI사업 부문장은 “머크의 에디슨(AIDDISON)과 같은 플랫폼은 수십억 개의 화합물을 몇 분 안에 스크리닝해 유사한 약물을 찾아내고, 최적의 후보를 3D 모델링으로 평가한다”며 “디스커버리 단계에서 기존에는 몇 달이 걸리던 작업을 몇 시간 만에 끝낼 수 있다”고 강조했다.AI신약개발 회사 특징 정리 (데이터= 딥파마인텔리전스(DPI) Artificial Intelligence for Drug Discovery 2023, LG경영연구원)구글의 경우, 후보물질 발굴을 위해 필요한 근원적 단백질 분석 플랫폼 기술에서 탁월한 역량을 보유했다. 해당 기술로 올해 노벨 화학상까지 받았다. 이 플랫폼은 단백질, DNA, RNA, 작은 분자(small molecule) 등의 결합구조를 예측하는 것이 목적이다. 신약개발 단계로 보면 스크리닝 및 유효물질 탐색에 주로 사용된다. 즉, 신약개발 극초기 단계에 사용될 수 있는 기술인 것이다. 김우연 히츠 대표는 “현재 공개된 알파폴드3는 결합 구조만 예측할 수 있어서 신약개발 전단계로 보면 아직까지는 매우 제한적으로 사용될 것 같다”며 “보다 파급력을 높이려면 구조 예측과 더불어 약물의 다양한 물성 및 독성 예측 등으로 확장 되어야 한다”고 설명했다. 엔비디아가 개발한 AI신약개발 플랫폼은 기술적으로 뛰어난 게 아니라는 게 업계의 평가다. 김우연 대표에 따르면 바이오네모는 알파폴드처럼 하나의 목적성을 가진 기술이 아니라 다양한 AI 기술들을 모아서 클라우드 형태로 서비스 할 수 있게 하는 플랫폼이다. 김 대표는 “바이오네모에 탑재된 AI 기술들은 대부분 엔비디아에서 직접 개발한 것이 아니라 아카데미에서 논문으로 공개된 모델(즉, 누구나 사용할 수 있는 코드)들을 탑재해 놓은 것”이라며 “이 모델들 역시 주로 신약개발 초기 단계에서 유효물질 발굴, 설계, ‘docking’, 물성 예측 등에 응용될 수 있는 기술들”이라고 강조했다.
- DXVX "치료하고 재발도 막는 항암백신, 5년 내 상용화"
- [이데일리 석지헌 기자] “폐암을 주요 적응증으로 한 항암백신을 2028년까지 상용화하고 적응증을 지속적으로 추가해 나갈 계획입니다.”왼쪽부터 이규항 신약연구 1팀 상무, 신용남 신약연구 1팀 이사.(제공= DXVX)신약 개발사 DXVX(180400)(디엑스앤브이액스)가 항암백신 ‘OVM-200’을 핵심 파이프라인으로 앞세워 5년 내 상용화하겠단 목표다. 이데일리는 백신 파이프라인 개발을 총괄하는 핵심 인력인 이규항 신약연구 1팀 상무와 신용남 신약연구 1팀 이사를 만나 향후 개발 계획을 들어봤다.DXVX는 지난 12일 영국 바이오 기업 옥스포드 백메딕스로부터 항암백신 OVM-200 도입 계약을 맺었다고 공시했다. DXVX는 OVM-200의 한국, 중국(홍콩, 마카오, 대만 포함), 인도에서의 연구개발 및 상업화 권한을 확보했다. 영국에서 1b상을 마치면 DXVX가 한국에서 다시 1b상을 시작한다는 계획이다. 이규항 상무는 LG생명과학 연구소를 시작으로 하나제약, 큐어바이오, 한미약품에서 독성시험과 신약 개발 업무를 총괄한 경험이 있다. 신 이사는 GC녹십자 종합연구소, 피에이치파마 등에서 ADC와 세포치료제 연구개발, 상업화 업무를 맡았다. DXVX는 과거 유전체 진단에 치중해있던 사업 영역을 신약 개발로 확대하고 있다. 회사의 신약 포트폴리오는 크게 비만 치료제, 안과 질환 치료제, 백신으로 구성되는데, 이 중 백신을 주력 파이프라인으로 키우겠단 전략이다. OVM-200은 우리 몸속에 들어와 암세포를 제거하는 치료용 백신이다. 시간이 흘러 새로운 암세포가 생겨도 면역세포들이 기억해 암세포를 없애주기 때문에 암 재발 방지용으로도 쓰일 수 있다. 이 백신은 영국 5개 주요 병원에서 난소암, 전립선암, 폐암 환자를 대상으로 임상1a상을 완료했다. 임상1a상에서 안전성 문제 없이 강력한 면역 효과를 관찰했다는 설명이다. 현재 영국에서 환자 24명을 대상으로 1b상을 진행 중이다. ◇숨겨진 암 세포까지 찾아낸다OVM-200 강점은 재조합 중복 펩타이드 기술을 적용해 ‘ROP’(Recombinant Overlapping Peptides)를 적용해 면역 반응을 극대화했다는 것과 기존 면역항암제보다 적응증 확장 범위가 넓다는 것이다. ROP 기술은 일반 백신처럼 항체만 만들어내는 데 그치지 않고 암세포 사멸에 중요한 역할을 하는 T세포를 활성화 시킬 수 있다는 게 특징이다. 수지상 세포를 자극해 T세포에 항원조각을 제시해 직접 암세포를 파괴하도록 돕는다. 몸 안에 떠도는 암세포를 인지하고 기억해 암의 재발을 방지하는 역할도 기대할 수 있다. 이규항 상무는 “펩타이드만 주입해 만들어진 항체들은 피 속에 떠돌아 다니는 암세포까지 인지하지 못한다”며 “하지만 우리 백신은 숨어있는 암 세포까지 찾아낸다는 점에서 향후 암 재발 방지 효과도 기대할 수 있”고 설명했다. OVM-200은 대부분의 암세포에서 발현하는 바이오마커인 ‘서바이빈’(Survivin)을 타깃하기 때문에 적응증을 확장하기도 쉽다. 현재는 폐암을 주력 적응증으로 보고 있지만 승인받은 후에는 적응증을 계속해서 넓혀간다는 계획이다. 다양한 암종에서 발현되는 서바이빈의 특성상, 비소세포폐암부터 유방암, 난소암, 전립선암 등 고형암 뿐만 아니라 혈액암에서도 백신 효과를 기대하고 있다는 설명이다. 신용남 이사는 “기존 면역항암제들은 낮은 반응률(20~30%)과 이미 키트루다와 옵디보 등 대표 약물들이 시장 점유율 대부분을 차지하고 있다”며 “ACD(항체-약물접합체) 역시 차세대 항암제로 꼽히지만 개발 비용이 상당히 많이 들고 한 회사가 독자적으로 개발하긴 어렵다는 점이 한계로 꼽힌다. 이러한 요소를 고려하면 항암백신이 사업화 측면에서 더 유리하다고 본다”고 말했다. DXVX는 2028년까지 OVM-200을 상용화하겠단 목표다. 가속승인과 같은 신속 개발 프로그램 등을 통해 빠르게 시장에 제품을 내놓겠다는 전략이다. 경쟁 제품으로는 미국 바이오 기업 미미벡스의 ‘SurVaxM’이 있다. 이 항암백신도 DXVX의 제품 OVM-200처럼 서바이빈 단백질을 표적으로 한다. 현재 미미백스는 임상 2b상 연구에서 교모세포종 환자를 대상으로 유효성 평가를 진행 중이다. 지난 2017년 어른 교모세포암 치료제로 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품으로 지정받았으며, 올 하반기 악성신경교종으로 적응증을 추가로 지정받았다. DXVX는 미미벡스보다 더 다양한 암종에 적용 가능한 백신 개발을 목표로 하고 있다. ◇mRNA 백신 내년 1상 신청항암백신은 그 동안 확실한 유효성과 지속성을 입증하지 못했다는 점, 항암제보다 훨씬 많은 수 환자들을 대상으로 임상시험을 진행해야 한다는 점 등이 한계로 꼽혀 개발이 지지부진했다. 실제 전 세계적으로 상용화에 성공한 항암백신은 3개 뿐이다. 자궁경부암 예방 백신인 미국 머크(MSD)의 ‘가다실’과 영국 글락소스미스클라인(GSK) ‘서바릭스’, 전립선암 백신인 ‘프로벤지’다. 하지만 최근 mRNA 기술이 팬데믹 이후 암을 정복할 인류의 새 무기로 평가받으면서 글로벌 빅파마를 중심으로 mRNA 기반 암 백신 개발이 활발해지고 있다. DXVX도 올해 내 물질에 대한 특허 출원을 마치고 내년 말 임상 1상 신청을 할 예정이다. 선형으로 돼 있는 mRNA가 아닌 원형으로 만들어 안정적이며 발현량도 늘어난 mRNA 기술로, 기존 특허들을 피할 수 있다는 점에서 차별점을 갖는다. 지난 5월 발표한 전임상 결과 기존 선형 mRNA 대비 우수한 발현 효능 및 항암효과 확인해 동물실험 단계 진입했다는 설명이다.이 상무는 “선형은 10시간 머무는데 기존 원형은 2~3일 정도만 효과가 유지되는 경우가 있다”며 “무엇보다 원형은 특허를 회피할 수 있단 점에서 경쟁력이 있다고 생각한다”고 말했다.
- ‘1차 지표 미충족’ 코아스템켐온, 허가 가능성은?
- [이데일리 나은경 기자] 코아스템켐온(166480)의 루게릭병(ALS·근위축성 측삭경화증) 치료제 ‘뉴로나타 알’이 임상 3상에서 1차 지표를 충족하는 데 실패했다. 18일 장 시작 전 이 같은 내용을 담은 톱라인 데이터가 공시되면서 이날 주가는 하한가를 기록했다. 전날까지만 해도 조만간 공개될 톱라인 데이터에 대한 기대감에 52주 최고가(1만5610원)에 근접했었다(17일 종가 1만4750원).회사는 예상치 못한 결과에 놀라면서도 만일을 대비해 준비했던 플랜B를 가동해 뉴로나타 알의 미국 식품의약국(FDA) 허가를 위해 마지막까지 최선을 다하겠다는 의지다.김경숙 코아스템켐온 연구소장(CTO)은 이날 이데일리에 “뉴로나타알 임상 3상은 JRS(Joint Rank Score)를 평가지표로 삼아 루게릭병 임상을 진행한 첫 사례로 어려움이 있었다”며 “이번에 톱라인 데이터를 수령하면서 이중맹검이 깨져 환자들의 데이터를 모두 확인할 수 있게 됐으니 바이오마커 등 하위지표 분석에 열중하고 이제까지 누적된 시판 후 조사(PMS) 데이터를 활용해 FDA 허가를 받을 수 있도록 최선을 다하겠다”고 말했다.◇2상선 유효성 확실했는데 3상은 미충족…왜?운동 신경세포가 선택적으로 파괴되는 신경성 희귀질환 루게릭병은 증상 발현 후 환자가 3~5년 안에 사망할 정도로 질병 진행속도가 빠르다. 하지만 기존 약물은 증상완화제에 불과하고 그마저도 수명연장 효과가 낮아 환자들의 미충족 수요가 높다.업계선 뉴로나타 알 임상 2상 1차 지표로 활용됐던 ALS 기능 평가 척도-수정판(ALSFRS-R)이 아니라 JRS가 임상 3상 1차 지표로 결정된 것에 대해 안타까워하는 목소리가 나왔다. 뉴로나타 알은 ALSFRS-R를 기준으로 비교했을 때 임상 2상에서는 대조군과 시험군 간 차이가 뚜렷하게 나타났었기 때문이다.‘뉴로나타 알’의 임상 2상 결과. 주황색 선이 뉴로나타 알 처치군이고 청록색 선이 대조군이다. 투약 후 각각 4개월과 6개월이 지났을 때 각각 p값이 0.05보다 훨씬 작은 0.001 미만, 0.003으로 나타나 통계적 유효성을 입증했었다. (자료=코아스템켐온)회사 관계자는 “우리도 뉴로나타 알의 임상 3상에 JRS가 첫 적용되는 데 대한 아쉬움을 FDA에 이야기 했었지만 FDA 측에서 새로 바뀐 가이드라인을 따라 JRS를 적용해야 한다고 해서 어쩔 수 없었던 부분이 있다”며 “신약개발 약물 결과물 중 JRS를 적용해 평가한 케이스는 뉴로나타 알이 처음이기 때문에 이같은 어려움을 피력하고 뉴로나타 알의 효과를 입증할 수 있는 다른 데이터를 제시해 FDA 설득에 최선을 다하겠다”고 설명했다.ALSFRS-R 점수는 환자의 기능적인 상태를 정량적으로 평가하는 행동 능력 지표로 먹기, 옷 입기, 말하기, 침 삼킴, 호흡 등 일상생활 수행능력을 설문으로 측정한다. 반면 JRS는 ALSFRS-R 점수와 환자의 생존기간을 총체적으로 점수화 시킨 포괄적인 평가 지표다. ALSFRS-R 아래서는 환자의 사망시점과 관계없이 사망하게 되면 모두 0점으로 처리되지만, JRS를 적용하면 사망한 환자 간에도 생존기간을 고려해 점수를 차별화할 수 있다는 점도 특징이다.김경숙 CTO는 “임상 2상과 3상 결과에서 나타나는 차이는 오늘(18일)부터 회사 연구소가 확인 중”이라며 “명확한 이유를 설명하려면 시간이 좀 더 필요하다”고 했다.과거 다른 루게릭병 신약 개발을 총괄했었던 한 임상 전문가는 이번 톱라인 데이터에 대해 “ALSFRS-R을 주평가 지표로 했던 임상 2상 결과에서 뉴로나타 알이 대조군 대비 유의미한 효과를 보였던 것은 사실”이라며 “JRS는 ALSFRS-R과 생존율 분석을 통합해 평가한 지표이므로, 이번에 나온 톱라인 데이터만으로는 임상 3상에서의 ALSFRS-R 점수가 어떻게 바뀌었는지 알 수 없다. ALSFRS-R 점수가 3상에서도 유의미했다면 향후 회사가 신약 허가 필요성을 주장하는 근거가 될 수 있을 것”이라고 말했다.그러면서도 “환자 수와 임상시험기관의 수가 늘어나면 여러 요인들로 인해 기존 임상시험에서 보였던 대조군과 임상시험용 의약품 간 효력 차이가 달라지는 현상들이 나타나기도 한다”며 “이로 인해 3상에서 ALSFRS-R 점수 자체가 낮아졌을 가능성, 생존율 개선이 유의미하지 않았을 가능성도 지금으로서는 배제할 수 없어 자세한 결과가 공개돼야 정확한 평가가 가능할 것”이라고 했다. 뉴로나타 알의 임상 2상 환자 수는 64명, 임상 3상 환자수는 126명으로, 3상을 설계하면서 환자 수가 두 배 가까이 늘었다는 점을 지적한 것이다.임상시험 기간도 늘어났다. 기존에 코아스템켐온이 ALSFRS-R에서 통계적 유의성을 확인한 임상 2상은 추적관찰기간이 4개월과 6개월이었을 때였다. 반면 임상 3상에서의 추척관찰기간은 첫 투약 후 36개월로 늘어나 임상 기간이 장기화되면서 ALSFRS-R 점수가 바뀌었을 가능성도 있다.북미시장 내 정식 허가 약물 (자료=코아스템켐온)◇주지표 미충족에도 허가된 루게릭藥 여럿…세부데이터가 운명 가를 듯회사는 당장 플랜B에 돌입할 예정이다. 2014년 뉴로나타 알이 식품의약품안전처로부터 조건부 승인을 받으면서 쌓아온 PMS 데이터의 수명연장 효과와 함께 ALSFRS-R 점수 등 임상 3상 세부데이터를 토대로 허가를 요청하는 방안이 유력하다. 이밖에 바이오마커 분석을 통해 루게릭병 환자 중에서도 특정 환자군에서는 효과가 있다는 점을 입증한다면 이를 제시해 축소된 적응증으로 허가에 나설 수도 있다. 앞서 허가받은 루게릭 치료제 중 JRS로 1차 유효성 지표를 충족시킨 선례가 없고, 심지어 생존효과만으로 조건부 허가를 받은 사례가 있다는 것은 회사가 아직 기대감을 갖고 있는 이유다.아밀릭스 파마수티컬스(AMLX)의 ‘렐리브리오’(성분명 페닐부틸산나트륨·우르소독시콜타우린) 역시 지난 2022년 임상 2상에서 ALSFRS-R을 기준으로 한 1차 유효성 평가 지표를 달성하지 못했음에도 2상 연구 추가 분석을 통해 평균 10.6~18.8개월의 생존효과를 입증해 FDA의 조건부 허가를 받았다. 렐리브리오 조건부 허가 당시 FDA는 요약보고서를 통해 “효과 근거에 대한 불확실성이 남아 있지만, 심각하고 생명을 위협하는 루게릭병 특성을 감안하면 이 정도의 불확실성은 수용할 수 있다. 위험보다 이점이 크다”고 밝히기도 했다.가장 최근 FDA의 허가를 받은 바이오젠의 ‘칼소디’(성분명 토퍼센)는 루게릭병 환자 중 2%에 해당하는 SOD1 유전자 돌연변이 환자 중 일부에게 제한적으로 허가를 받은 바 있다. 바이오마커 데이터를 기반으로 승인된 최초의 루게릭병 치료제이기도 하다. 당시 칼소디도 3상의 1차 평가변수인 ALSFRS-R에서 위약 대비 유의한 개선을 보이지 못했으나, 2차 평가변수였던 뇌척수액의 SOD 단백질양 감소, 신경학적 손상지표인 신경섬유 경쇄 수치 감소 등의 효과를 내세워 신약으로 허가됐다.지난 2022년 코아스템켐온이 발표한 PMS 분석 결과에 따르면 뉴로나타 알을 투여한 환자 247명 중에서 사망하거나 사망에 준하는 처치가 발생한 조사대상자 55명을 포함한 192명에서 생존기간 중앙값이 81개월로 집계됐다. 위약대조군 2912명의 생존기간 중앙값은 13.75개월이었다. 뉴로나타 알을 투여한 환자들이 위약대조군보다 67개월여(약 5.6년) 더 생존한 셈이다. 회사는 이를 근거로 뉴로나타 알의 생존효과를 높게 평가해왔다.다만 뉴로나타 알이 임상 2상에서도 전체생존기간(OS)에서는 통계적 유의성 확보에 실패했다는 점은 향후 생존효과로 약효를 주장할 때 우려할만한 지점이다. OS는 환자가 치료를 시작해 사망할 때까지의 기간을 측정한 수치다. 뉴로나타 알 임상 2상에서의 캐플란-마이어(Kaplan-Meier) 생존 분석 결과 p값이 0.487였는데 이는 보통 통계적으로 유의미하다고 판단할 때 기준이 되는 p값인 0.05를 훌쩍 뛰어넘는 수치다. 임상 2상에서의 OS는 임상시험 내 대조군 대비 뉴로나타 알 투약군의 생존율을 본 것이지만 PMS 데이터에서는 외부대조군과 뉴로나타 알 투약군을 비교한 것이기도 하다.임상 전문가는 “칼소디의 경우 처음부터 루게릭병 환자 중에서도 극소수의 환자군을 타깃으로 임상을 설계해 진행한 케이스이기 때문에 전체 루게릭병 환자를 대상으로 했던 뉴로나타 알과 같은 선상에서 다루기는 어렵다”면서도 “현재 루게릭병은 미충족 수요가 높고 이에 대한 FDA의 스탠스도 전향적이므로 약물(뉴로나타 알)이 어느 정도의 경향성만 제대로 보여준다면 신약 허가를 받을 수 있는 가능성도 조심스럽게 예상해볼 수 있다. 3상 세부 데이터가 어떻게 나왔는지, 향후 회사가 그 데이터를 어떻게 분석해서 FDA를 설득할 지가 관건”이라고 설명했다.한편, 뉴로나타 알의 기술수출 계획 등이 지연될 수 있어 추가 자금조달 필요성에 대한 우려도 제기된다. 이에 대해 회사 관계자는 “유·무상 증자를 제외하고 비용 절감 등 여러 가지 방안을 검토할 예정”이라고 답했다. 이어 이 관계자는 “내년 3월 최종적인 임상 최종결과보고서(CSR)를 수령할 것으로 예상되는데 오늘을 기점으로 생존기간을 비롯해 추가적으로 임상 3상 내용을 분석, 적극 대응해 나가겠다”고 덧붙였다.
- 부광약품, 3년 만 흑자전환 ‘서광’…구조조정+신규 수익원 강화
- [이데일리 김새미 기자] 부광약품(003000)이 3년 만에 흑자 전환을 이룰 수 있을지 주목된다. 부광약품은 올해 연간 흑자 달성을 목표로 전략적 영업활동과 업무 효율화에 집중하고 있다. 내년부터는 새로운 매출원 ‘라투다’로 외형 확대를 기대하는 상황이다.부광약품 본사 (사진=부광약품)10일 금융감독원 전자공시시스템에 따르면 부광약품의 올해 3분기 연결재무제표 기준 누적 영업손실은 3억원대로 지난해 연간 영업손실(375억원)의 100분의1 수준으로 급감했다. 올해 3분기에는 7분기 만에 32억원의 영업이익도 냈다. 수익성 개선의 기미가 보이기 시작한 셈이다.◇7분기 만에 연결 기준 영업 흑자…구조조정 노력 ‘결실’부광약품은 2021년 연간 영업이익 56억원을 기록했지만 2022년 2억원 적자를 낸 데 이어 지난해 375억원으로 적자 폭이 커졌다. 지난해에는 연매출도 1259억원으로 전년 대비 34% 감소하면서 실적 쇼크에 빠졌다. 이 때문에 지난해 3월 부광약품의 대표이사로 취임한 이우현 OCI홀딩스(010060) 회장이 올해 2월 실적 발표 컨퍼런스콜을 진행하며 “올해 실적은 경영진으로서 부끄러운 실적”이라고 언급하기도 했다.부광약품의 최근 8분기 실적 [그래픽=이데일리 이미나 기자]부광약품의 최근 3년간 분기 실적 추이를 살펴보면 2022년에는 분기 매출이 우상향하다 지난해 1분기 매출이 급감했다. 지난해 3~4분기 영업손실은 150억원대를 넘어섰다. 사업 구조재편에 따른 여파로 해석된다.부광약품은 지난해 3분기부터 악성 재고와 악성 매출채권을 대대적으로 정리하는 데 집중해왔다. 유통 채널 효율화를 위해 신약, 개량신약 등 수익성이 좋은 품목군 중심으로 포트폴리오를 조정하고 기존 의약품 도매상과 외상, 채권 기간을 재조정한 것. 이 과정에서 기존 거래처와 갈등으로 판매처가 줄고 기존 판매 제품의 반환 재고가 발생했다.그럼에도 부광약품은 재무건전성을 높이기 위한 구조조정을 멈추지 않았다. 그 결과 지난해 말 대비 매출채권은 223억원으로 33.6% 줄고, 매출채권 회전일은 101일에서 56일로 줄었다. 같은 기간 할인율 4.4%p, 반품률 19.1%p 개선도 각각 이뤘다. 매출채권이 현금화되는 속도가 빨라지면서 영업활동현금흐름도 지난해 말 -94억원에서 올해 3분기 340억원으로 개선됐다.주요 제품인 ‘덱시드’, ‘치옥타시드’ 제품군의 처방성장율이 높았던 점도 부광약품의 실적 개선에 기여했다. 덱시드는 2014년 부광약품이 자체 개발한 당뇨병성 신경병증 개량신약이다. 올해 3분기 기준 덱시드 제품군의 매출 규모는 130억원을 기록했다. 지난해 국내 처방실적은 유비스트 기준 196억원이었다. 여기에 2002년 독일 제약사 메다(Meda)에서 도입한 치옥타시드 제품군까지 포함하면 지난해 354억원의 국내 처방실적을 기록했다. 부광약품은 신규 영업 인센티브 제도를 도입해 주요 제품의 성장율을 더욱 확대하겠다는 전략이다.일반의약품(OTC) 직거래 사업부를 영업대행사(CSO)인 자회사 부광메디카로 분사하고, 온라인몰과 2채널을 운영한 것도 매출 확대에 기여했다. 영업조직의 규모가 작은 제약사의 경우 CSO를 활용하면 매출이 증대되고 내부 인건비와 고정비를 줄이는 효과를 기대할 수 있다.◇연결 실적 발목 잡아온 신약개발 자회사들다만 이러한 성과가 연결 기준으로 느리게 나타난 데에는 종속기업들이 발목을 잡았기 때문으로 분석된다. 부광약품은 별도재무제표 기준으로는 올해 1분기부터 분기 영업흑자가 발생하면서 흑자 기조를 이어왔다. 반면 연결 기준으로는 올해 3분기 들어서야 영업이익을 내며 흑자 전환했다.부광약품의 종속기업은 덴마크 자회사 콘테라파마, 부광메디카, 다이나세라퓨틱스, 이스라엘 자회사 프로텍트 테라퓨틱스(ProteKt Therapeutics) 등 4개사가 있다. 부광메디카를 제외한 3개사는 의약품 연구개발 사업을 영위하고 있으며, 매출이 전무한 상태다. 4개사 모두 3분기 순손실을 기록해 총 126억원의 순손실을 냈다. 이 중 가장 큰 손실을 기록한 곳은 102억원의 분기순손실을 낸 콘테라파마다.콘테라파마는 핵심 파이프라인 파킨슨병 이상운동 신약후보물질 ‘JM-010’이 지난 5월 실망스러운 유럽 임상 2상 결과를 발표하면서 기업공개(IPO)가 어려워지게 됐다. 기한 내에 IPO를 완료하지 못하게 되면서 에이치 델타 사모투자합자회사(이하 에이치 델타)가 15만9380주에 대한 주식매수청구권(Put option)을 행사해 부광약품의 콘테라파마 지분율은 74.14%에서 98.56%로 높아졌다.부광약품은 콘테라파마의 연구개발(R&D)에 다시 드라이브를 걸고 있다. JM-010 대신 파킨슨병 환자의 아침무동증 치료제 ‘CP-012’에 R&D 역량을 집중하겠다는 방침이다. CP-012는 지난해 9월 유럽 임상 1a상을 마치고 현재 유럽 임상 1b상을 진행 중이다. 이를 위해 부광약품은 지난 9월 콘테라파마의 한국지사를 폐쇄하고 덴마크 본사로 통합했다. 본사 경영진도 대거 교체하며 인적 쇄신을 단행했다.지난해 인수한 신경퇴행성 질환치료제 개발 회사인 프로텍트 테라퓨틱스는 치매 치료제 선도물질 최적화를 마치고 올 하반기 생체 내 효력시험의 결과가 도출될 전망이다. 미국 소재 대학과 신규 희귀신경질환에 대한 연구협력도 진행 중이다. 그럼에도 당장 신약개발 자회사들이 가시적인 성과를 내며 실적에 기여할 것으로 기대하긴 어려울 전망이다.◇새로운 매출원 될 ‘라투다’…연매출 300억원 목표투자자들의 관심은 내년부터 새로운 매출원으로 작용할 조현병 치료제 ‘라투다’에 쏠린다. 수백억원대 매출을 내면서 부광약품의 외형을 키울 것으로 기대된다.라투다는 일본 스미토모파마가 개발한 약물로, 부광약품이 2017년 국내 독점 개발·판권을 사들였다. 부광약품은 2022년 라투다 임상 3상 결과를 발표하고 지난해 11월 식품의약품안전처로부터 품목허가를 받았다. 부광약품은 라투다를 8월에 출시한 이후 주요 상급병원에서 약사위원회 심의에 상정했다. 부광약품 관계자는 “종합병원에 접수된 약사심의는 100% 통과했다”며 “계획보다 빠른 투입 속도를 보이고 있어 가파른 매출 성장이 기대된다”고 귀띔했다. 올해 4분기에는 라투다를 주요 정신과 전문병원과 의원에 투입 완료할 예정이다.지난 5월 대표이사 직속 체제 중추신경계(CNS) 사업본부를 신설한 것도 라투다의 빠른 시장 안착에 기여할 것으로 기대된다. CNS 사업본부는 양극성 장애 치료제, 항우울제, 조현병 치료제, 불면증 치료제, 뇌전증 치료제 등 정신과 영역과 신경과 영역의 제품을 전반적으로 담당할 예정이다.부광약품 관계자는 “전문적인 마케팅·영업 조직으로 이뤄진 인원을 바탕으로 주요 상급병원과 정신과 전문병원에 집중해 부광약품의 차세대 매출을 견인할 블록버스터 제품으로 라투다를 성장시킬 것”이라고 설명했다.부광약품은 3년내 라투다로 연매출 300억원을 거두는 것을 목표로 삼고 있다. 지난해 연매출의 23.8%에 해당하는 규모이다. 국내 시장 규모와 라투다의 글로벌 매출을 고려하면 무리한 목표는 아니라는 게 업계 분석이다. 국내 조현병 치료제 시장 규모는 2000억~2400억원 규모로 추산된다. 라투다는 2015년 미국 출시 이후 북미 시장 매출만 연간 20억달러(한화 약 2조8000억원)의 매출을 기록한 블록버스터 의약품이다.
- 한미약품, 큰 시장서 신약집중 전략[기술수출 대해부]⑥
- 기술수출 대해부는 의약품 기술수출 양적 측면 및 계약 상대방 분석을 통한 질적인 측면까지 깊이 있게 다룬다. 특히 여러 차례 기술수출을 성공한 제약 바이오사들의 사례를 집중 조명, 이들 기업의 기술 경쟁력, 경제적 이익, 글로벌 브랜드 밸류 그리고 연구개발 투자의 선순환 구조를 분석했다. 기술수출 이후의 임상단계 진전과 신약 후보물질의 상업화 가능성, 기대 수익에 대한 해부는 국내 제약바이오 투자에 있어 중요한 통찰을 제시할 것으로 기대한다. 이번 취재는 한국과학기자협회가 지원했다. [편집자] [이데일리 유진희 기자] 한미약품(128940)의 기술수출 성공비결은 수요가 많은 신약 시장에서 차별화된 기술로 승부를 걸었다는 데 있다. 1973년 6월 15일 한미약품의 모태인 임성기제약회사를 창업했던 고(故) 임성기 회장의 “우리 손으로 ‘더 좋은 의약품’을 개발하자”라는 경영철학에서도 잘 드러난다. 그의 경영철학은 더 좋은 의약품에 방점이 찍혔다. 최근 대부분 바이오 기업들이 한 번에 신약개발로 ‘대박’을 치려는 욕심보다는 후발주자로서 가능할 일부터 찾았다. 복제약부터 시작해 합성신약으로 마련한 자금으로 원천기술 확보까지 차근차근 이뤄냈다. 원천기술 확보 이후에도 할 수 있는 일에 집중하며 글로벌 시장에서 협업 대상자를 찾았다. 오늘날 한미약품이 기술수출의 명가로 자리 잡은 과정이다. 서울 송파구에 자리한 한미약품 본사 전경. (사진=한미약품)◇21개 파이프라인 타깃 시장 5000억 달러 이상임 창업회장을 비롯한 한미약품의 경영진은 수요가 큰 시장에 집중해 파이프라인을 키워왔다. 한미약품에 따르면 지난달 말 기준 이 회사의 파이프라인은 총 28개다. 이 가운데 21개가 글로벌 시장에서 수요가 큰 비만·대사(6개)와 항암 관련 치료제(15개)다. 실제 시장조사업체 비즈니스리서치 인사이트에 따르면 세계 항암제 시장은 올해 2304억 달러(약 326조원)에서 연평균 성장률(CAGR) 8.8%를 기록하며 2032년 4524억 달러(약 641조원)로 커진다. 올해 6200억 달러(약 878조원) 규모로 추정되는 세계 바이오의약품 시장의 3분의 1이 항암 관련 치료제라는 뜻이다. 최근 들어 한미약품이 더욱 공드리고 있는 비만·대사 치료제 시장도 마찬가지이다. 국가생명공학정책연구센터의 ‘글로벌 바이오제약 산업 2024 프리뷰 및 전망’ 보고서에 따르면 오는 2030년 노보노디스크의 ‘위고비’를 비롯한 비만치료제의 매출은 1000억 달러 규모로 확대된다. 현실화되면 전체 바이오의약품 매출 순위 10위 안에 포함될 전망된다. 한미약품이 글로벌 기업과 협업을 진행 중인 15개 파이프라인은 모두 비만·대사·항암 치료제다. 물론 한미약품은 수요는 작지만 개발 가치가 있는 희귀질환 파이프라인도 보유하고 있다. 파프리병, 단장 증후군, 선천성 고인슐린혈증 등 총 6개 파이프라인이다. 다만 이들 파이프라인 중 글로벌 기업과 협업을 개시한 것은 아직 없다. 시장이 작은만큼 함께할 파트너를 찾는 것도 쉽지 않다는 방증이다. 최인영 한미약품 R&D센터 센터장(전무)은 “1조원 이상이 투여되며, 개발기간이 평균 10년 이상이 걸린다는 신약개발에 집중할 수 있었던 것은 경영진의 의지가 가장 컸다”며 “특히 임 창업회장은 글로벌 제약·바이오사의 틈바구니에서 차별화된 기술수출 전략으로 생존의 길을 열었다”고 설명했다. (그래픽=김일환 기자)◇R&D도 국내 으뜸...기술수출 다음 바라본다후발주자로서 적절한 전략과 함께 이를 뒷받침하는 연구개발(R&D)에 대한 투자도 오늘날 한미약품이 있게 한 원동력이다. 한미약품의 기술개발을 위한 인프라는 국내 최고 수준으로 평가된다. 지난해 기준 한미사이언스(008930)와 한미약품 등 한미그룹 전체 임직원 중 20% 넘게 연구개발(R&D) 부문에 종사하고 있다. R&D 인력은 박사 84명, 석사 312명을 포함해 600여명에 이른다. 2022년 1779억원(전체 매출에서 차지하는 비중 13.4%) 이었던 R&D 투자금은 2023년 2050억원(13.8%), 2024년 2300억원(14.4%)으로 크게 늘었다. 노영수 한미약품 ONCO임상팀 이사는 “기술수출로 국내 제약·바이오업계를 이끌어온 한미약품은 이제 새로운 길을 모색하고 있다”며 “규모가 어느 정도 갖춰진 만큼 궁극적인 목표인 블록버스터 신약의 개발에 성공하는 것이다”라고 강조했다. 지난해 10월 23일 식품의약품안전처의 임상 3상 승인 후 2개월여 만에 첫 환자 등록까지 끝낸 한국인 맞춤형 GLP-1 비만 치료제 ‘에페글레나타이드’가 유력한 후보 중 하나다. 이밖에도 대사질환 관련 지방간염(MASH) 치료제로 개발중인 ‘에피노페그듀타이드’는 미국 MSD가 글로벌 2b상을 순조롭게 진행하고 있다. 같은 적응증으로 개발한 ‘에포시페그트루타이드’ 역시 글로벌 임상 2상에 진입했다. 성장의 근간인 기술수출에도 더욱 속도를 낼 것으로 예상된다. 가장 유망한 것은 항암 파이프라인이다. 북경한미약품이 공동개발하는 PD-L1과 4-1BB 동시 표적 이중항체 면역항암제‘BH3120’, 단백질(제스트 동족체 1/2) 2개를 동시에 표적하는 이중 저해제 ‘HM97662’, 인터루킨-2 유도체 ‘HM16390’, 암 유발 돌연변이를 표적하는 ‘HM99462’ 등이다. 한미약품의 작년 매출과 영업이익, 순이익은 각각 1조 4909억원과 2207억원, 1593억원이었다. 한미약품이 본격적으로 기술수출을 시작한 2015년부터 지난해까지 거둔 기술료수익은 총 7312억원으로 집계된다. 이를 바탕으로 국내 제약·바이오업계 상위 10위 내 꾸준히 포함되며, 안정적인 성장을 이루고 있다. 최 센터장은 “현재 보유한 전 임상 단계 있거나 초기 개발단계에 있는 파이프라인들도 많은 가능성을 잠재하고 있다”며 “본분에 충실해 한국의 제약·바이오 굴기를 이끌 것”이라고 말했다.
- 탄핵정국 여파, 이재명 테마주 오름세...‘위험성 경고’[바이오맥짚기]
- [이데일리 송영두 기자] 10일 제약·바이오(이하 바이오)업계에도 탄핵정국의 여파가 이어졌다. 하락장 속에도 유력 대권후보인 이재명 더불어민주당 당대표의 테마주가 급등하며, 반전을 이뤄냈다. 최근 오리엔트 주가 추이.(자료=KG제로인 엠피닥터)◇동전주의 반전...오리엔트바이오, 상한가 기록KG제로인 엠피닥터(MP DORTOR·옛 마켓포인트)에 따르면 이날 상승세(종가 기준)를 이뤄낸 주요 바이오기업은 오리엔트바이오(002630), 서린바이오(038070)사이언스, 미코바이오메드(214610) 등으로 이 대표 테마주의 오름세가 눈에 띄었다. 등락폭도 이 대표와 인연이 얼마나 깊은지가 결정했다. 가장 큰 주목을 받은 것은 오리엔트바이오였다. 10일 오리엔트바이오 주가는 전일 대비 29.98% 오른 1162원으로 마감했다. 지난 4일부터 이날까지 5거래일 중 3거래일이 상한가다.오리엔트바이오는 오리엔트시계의 계열사다. 이 대표는 오리엔트시계 공장에서 일한 경력이 있으며, 해당 공장에서 대선 공식 출마를 선언할 정도로 의미 깊게 생각하는 것으로 알려졌다. 오리엔트바이오는 생물학 적제제류 및 실험기자재 제조 전문업체다. 실험동물, 시학, 사료, 시약 등 취급하고 있다. 이밖에도 이날 이 대표 테마주로 주목받은 바이오기업으로는 서린바이오(종가 8700원, 10.97%↑), 미코바이오메드(214610)(1526원, 9.00%↑) 등이 있었다. 서린바이오의 황을문 대표는 이 대표가 성남시장으로 일할 당시 공동의장으로 있던 성남창조경영 CEO포럼의 운영위원으로 전해졌다. 서린바이오는 생명공학제품, 연구용기초시약, 세포배양혈청, 유전자진단시약, DNA분석장치, DNA증폭장치 도매, 제조, 연구개발을 주력으로 한다. 미코바이오메드는 정현철 민주당 경기도당 경제자유구역특별위 부위원장이 사외이사로 있다. 그는 이 대표가 성남시장으로 근무할 당시 조직위원회 위원으로 지내며 조직 총괄과 특별자문위원을 맡은 바 있다. 미코바이오메드는 분자진단, 면역진단, 생화학진단 기술을 융복합한 체외진단 전문회사다. 업계 관계자는 “이 대표뿐만 아니라 안철수 국민의힘 의원 등 주요 대권 후보 관련 테마주가 이들의 행보에 따라 등락을 거듭하고 있다”며 “다만 관련 회사들이 지속적으로 투자할 만한 가치가 있는지는 반드시 따져봐야 할 것”이라고 지적했다. ◇실력으로 바이오 자존심 지킨 큐로셀실력으로 탄핵정국에서 돌파구를 마련한 기업도 있다. 큐로셀(372320)이 대표적이다. 이날 큐로셀의 주가는 전일 대비 26.40% 오른 2만 4750원으로 장을 마쳤다. 호재는 명확했다. 같은 날 큐로셀의 차세대 CAR-T 치료제 ‘안발셀’(제품명 림카토주)이 보건복지부의 ‘허가신청-급여평가-약가협상 병행 시범사업’ 2호 대상 약제로 선정됐다. 국내 기업 중 처음이다. 림카토는 재발성, 불응성 거대B세포림프종(LBCL) 환자를 위한 차세대 CAR-T 치료제이다. 임상 2상 최종 결과에서 67.1%의 완전관해율을 기록하며 뛰어난 약효와 우수한 안전성을 증명했다. 이번 시범사업 선정으로 림카토는 식품의약품안전처의 허가 신청 단계부터 급여 평가 및 약가 협상까지 동시에 진행된다. 2차 시범사업에는 림카토를 포함한 항암제 5개와 희귀질환 치료제 5개, 총 10개 품목이 신청됐다. 복지부는 질환 중증도, 대체 약제 유무, 시급성, 치료 효과, 전문가 의견 등을 종합적으로 고려하여 10개 중 3개를 2호 약제로 선정했다.복지부는 고가의 중증 질환 치료제에 대한 환자의 접근성을 높이고 급여 관리의 효율성을 강화하기 위해 건강보험심사평가원, 국민건강보험공단과 함께 시범사업을 시행하고 있다. 김건수 큐로셀 대표는 “안발셀은 중증 혈액암 환자들에게 치료 선택권을 늘려 실질적인 도움을 줄 것”이라며 “앞으로도 국민의 생명과 건강을 위한 치료제 개발에 더욱 노력할 것”이라고 말했다.
- 뇌전증 치료제 주요 플레이어 한 자리에…SK바이오팜 첫 얼라이언스 미팅
- [로스앤젤레스=이데일리 김진수 기자] 지난 7일(현지시간) 뇌전증 질환 최대 학회인 미국뇌전증학회(AES)가 미국 로스앤젤레스에서 개최됐다.이번 AES는 7일부터 9일까지 열리며, 177곳의 기업 및 단체가 참여했다. 지난해 개최된 AES에는 70개국 이상에서 온 5000명 이상의 뇌전증 관련 의료진들이 참석한 것으로 알려진다.AES2024 부스 모습. (사진=김진수)이번 학회에서는 뇌전증 치료 주요 플레이어인 SK바이오팜(326030)의 미국 자회사 SK라이프사이언스, UCB, 재즈파마슈티컬스 등이 학회 전시장 가장 앞에 부스를 설치해 의료진들의 높은 관심이 이어졌다.SK라이프사이언스는 미국 식품의약국(FDA)로부터 허가 받은 엑스코프리의 우수한 효과에 대해 소개했다. 세노바메이트 성분의 엑스코프리는 뛰어난 발작 완전 소실률과 안전성, 글로벌 파트너십을 기반으로 지속 성장 중이다. 엑스코프리는 지난해 미국 항경련제 시장에서 신규 환자 처방 수(NBRx) 시장 점유율 1위를 차지했다. 이어 최근에는 글로벌 누적 처방 환자수 14만명을 돌파했다. SK라이프사이언스는 2029년 엑스코프리의 블록버스터(연 매출 10억달러) 달성을 목표로 하고 있다.특히 이번 학회에서 최초로 공개된 아시아인 대상 임상 데이터는 의료진들의 많은 관심을 받았다. 아시아인을 대상으로 한 임상에 따르면 엑스코프리는 뇌전증 환자의 발작 감소비율 중앙값 및 반응률에서 유사한 개선 효과를 보였으며 투약 이후 유지기에서도 높은 발작 감소비율을 보였다.또 SK라이프사이언스는 엑스코프리가 나트륨 채널과 GABA-A 수용체 모두에 영향을 미치는 독특한 양상으로 작용한다는 것을 확인한 임상 데이터도 공개했다.뇌전증 분야 강자 UCB는 부스를 방문한 의료진들에게 ‘브리비액트’의 우수성을 알렸다. 브리비액트는 미국 뇌전증 치료제 시장을 주도하는 리딩 품목이다. 브리비액트는 성인과 4세 이상의 소아 부분발작에 사용된다. 브리비액트의 성분인 브리바세탐은 뇌의 특정 신경전달물질과 결합해 신경세포의 과도한 흥분을 조절한다.UCB는 브리비액트가 소아에 대한 적응증을 보유하고 있다는 점과 정제, 경구 용액, 주사제 형태 등 다양한 제형이 있다는 점을 강조했다.재즈파마슈티컬스는 카나비디올 성분의 희귀 난치성 간질 치료제 ‘에피디올렉스’(Epidiolex)를 적극적으로 홍보했다. 카나비디올(CBD)은 대마초에서 추출된 성분으로 신경 안정화와 발작 빈도 감소에 도움을 준다. 에피디올렉스는 미국 FDA가 최초로 승인한 대마 유래 성분의 의약품으로 2018년 승인됐다.재즈파마슈티컬스는 에피디올렉스가 드라베 증후군, 레녹스-가스토 증후군, 결절성 경화증 복합체로 인한 발작 등 다양한 적응증을 보유하고 있다는 것을 적극 홍보했다.AES 부스 현장. (사진=김진수)이밖에 투여 방식 변경을 통해 주목받은 뉴레리스의 나잘 스프레이 ‘발토코’도 부스를 통해 적극적인 홍보에 나섰다. 비강용 스프레이 형태로 개발된 발토코는 항불안제인 디아제팜 성분을 코 점막을 통해 뇌로 빠르게 전달한다. 따라서 급성 발작 치료를 위해 쓰이며 신속하게 약물을 주입해 심각한 상황이 발생하는 것을 막아준다.◇SK바이오팜, 첫 ‘글로벌 얼라이언스 미팅’SK바이오팜은 본격적인 학회가 시작되기 전인 지난 6일(현지시간) 엑스코프리의 글로벌 파트너사들과 함께 ‘커머셜 얼라이언스 미팅’(Commercial Alliance Meeting)을 개최했다.SK바이오팜 커머셜 얼라이언스 미팅. (사진=SK바이오팜)SK바이오팜은 첫 개최한 엑스코프리 커머셜 얼라이언스 미팅에서 전 세계 8개 파트너사와 마케팅 역량과 전략을 각국 파트너사와 공유하는 등 성장 가속화를 모색했다.의약품 세계 최대 시장인 미국에서 직접판매 영업조직을 성공적으로 구축한 SK바이오팜은 이번 행사를 통해 단순 제품 판매를 넘어 글로벌 뇌전증 치료 시장에서 선도적인 위치를 공고히 하고 세계적인 기업으로 도약할 기반을 확고히 다지는 계기가 될 것으로 기대 중이다.이날 행사에는 SK바이오팜 이동훈 사장을 비롯한 유럽, 캐나다, 중남미 등 전 세계 8개 파트너사 주요 관계자 40여 명이 참석했다. SK라이프사이언스 임원들은 미국에서 견조하게 성장하고 있는 엑스코프리 성장 추이와 핵심 마케팅 전략, 최근 임상 연구 결과 등을 공유하고 글로벌 성장 가속화를 위한 논의를 진행했다.이동훈 SK바이오팜 사장은 “미국에서 성공적으로 안착한 세노바메이트가 풍부한 처방 경험을 바탕으로 뇌전증 환자와 의료진에게 신뢰받는 치료제로 자리 잡고 있다”며 “각 국가 별 파트너사와 긴밀하게 협조해 더 많은 뇌전증 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공하고 영향력을 확대해 나가겠다”고 말했다.
- 한미약품 희귀질환 혁신신약 에페거글루카곤, 글로벌 임상 2상 순항
- [이데일리 김승권 기자] 한미약품(128940)이 세계 최초 주 1회 투여 제형으로 개발 중인 선천성 고인슐린증 치료 혁신신약 ‘에페거글루카곤(HM15136)’의 임상 2상 경과를 발표하며, 희귀질환 환우들의 삶의 질 향상에 기여할 수 있는 치료제로서의 잠재력을 입증했다.한미약품은 지난 11월 16일부터 18일까지 영국 리버풀에서 열린 유럽소아내분비학회(ESPE)에 참가해 선천성 고인슐린증 치료제로 개발하고 있는 ‘에페거글루카곤’의 연구 성과와 임상 2상 중간 분석 결과를 포스터 발표 및 e포스터 구연 발표를 통해 공개했다고 9일 밝혔다.선천성 고인슐린증은 인슐린이 과도하게 분비돼 저혈당증을 유발하는 희귀질환으로, 2만5000~5만명당 1명 꼴로 발병하며 매년 미국과 유럽에서는 약 300명의 신규 환자들이 진단되고 있다. 현재까지 승인된 치료제(1건)가 있긴 하지만 치료 반응이 특정 유전자형에 한정되고 부작용(다모증, 체액 저류, 심부전 등)이 심해, 환자들은 허가 이외의 의약품을 사용하거나 궁극적으로 부작용을 감수하고 췌장을 절제하는 수술에 의존하고 있다.한미약품은 기존 치료방식의 한계를 극복할 수 있는 선천성 고인슐린증 치료 혁신신약 ‘에페거글루카곤’을 세계 최초 주 1회 투여 제형으로 개발하고 있으며, 현재 에페거글루카곤의 안전성, 내약성, 약동학 및 유효성을 평가하기 위한 글로벌 임상 2상이 다회 용량 증량, 공개, 개념증명 방식으로 진행되고 있다. 지난 11월 18일 영국 리버풀에서 열린 유럽소아내분비학회(ESPE)에서 그레이트 오몬드 스트리트 병원(GOSH)의 연구자인 안토니아 다스타마니(Antonia Dastamani) 박사가 에페거글루카곤에 대한 임상 2상 중간 분석 결과를 e포스터 방식으로 설명하고 있다.이번 ESPE에서 한미약품은 에페거글루카곤의 임상 2상 중간 분석 결과를 발표하며, 코호트 1의 여섯 번째 대상자를 8주간 치료한 뒤 안전성과 내약성, 약동학 및 유효성을 평가한 데이터를 공개했다.그 결과, 에페거글루카곤은 안전성과 내약성이 우수했으며, 활력 징후와 신체 검사, 안전성 실험실 검사, 심전도에서 특이사항이 발견되지 않았다. 또한 치료를 중단해야 하는 부작용이나 특별히 우려할 부작용은 보고되지 않았다.특히 전체 투여기간 동안 주당 저혈당(혈당<70mg/dL) 및 심각한 저혈당(혈당<54mg/dL)발생 횟수와 시간이 유의미하게 감소했고, 8주 차 평균 반감기는 146시간으로 나타나면서 주 1회 투약 간격을 뒷받침하는 결과가 확인됐다. 이 신약이 최종 상용화에 이르면, 치료 효과의 지속성 및 안전성, 투약 편의성 측면에서 환자들의 고통을 크게 덜어줄 수 있을 것으로 기대된다.한미약품의 임상 연구를 진행 중인 영국 그레이트 오몬드 스트리트 병원(GOSH)의 연구자인 안토니아 다스타마니(Antonia Dastamani) 박사는 “현재까지 관찰된 에페거글루카곤의 안전성(safety) 및 유효성(efficacy) 프로파일은 아주 유망하다”며 “임상에 참여한 대상자의 경험을 바탕으로 에페거글루카곤의 임상적 효과와 대상자 삶의 질 향상에 대한 기대 효과를 매우 긍정적으로 바라보고 있다”고 말했다.
- 파로스아이바이오, 美 FDA 희귀의약품 'PH-101' 완전관해 50%, ORR 67% 성공
- ▲ 미국혈액학회에 참가해 ‘PHI-101’의 임상 1상 연구 결과를 발표한 파로스아이바이오 한혜정 미국법인 대표(사진=회사제공)인공지능(AI) 기반 혁신 신약 개발 전문기업 파로스아이바이오가 미국혈액학회 연례학술대회(American Society of Hematology, 이하 ASH)에 참가해 급성 골수성 백혈병(AML) 치료제 ‘PHI-101’ 임상 1상의 종합적인 연구 결과를 발표했다고 9일 밝혔다.미국혈액학회는 12월 7일(현지 시간)부터 10일까지 미국 샌디에이고에서 열리는 세계 최대 규모의 혈액암 분야 학술 행사다. 파로스아이바이오는 작년에도 ASH에 참가해 PHI-101-AML 임상 1상의 중간 결과를 발표했다.이번 임상 1상 결과에 따르면 PHI-101은 기존 승인 치료제에 내성이 생겨 불응하거나 재발한 AML 환자들에게 안전성과 내약성 및 치료 효능을 보이는 것으로 확인됐다. 이번 임상시험은 ▲서울대학교병원 ▲서울아산병원 ▲삼성서울병원 ▲부산대병원 ▲가톨릭대학교 서울성모병원 ▲호주 ICON Cancer Center 등 다수 국내외 대형병원들과 함께 재발·불응성 AML 환자 총 30명을 대상으로 진행했다.파로스아이바이오는 지난해 완료한 임상 1a상에서 200mg까지 용량제한독성(DLT, Dose-Limiting Toxicity)이 발생하지 않고 내약성이 우수한 것을 확인한 바 있다. 임상 1b상은 올해 7월 환자 모집을 완료하고 기존 승인 치료제보다 높은 확장권장용량(RDE)인 160mg 단일요법으로 진행됐다.회사에 따르면 1상 연구결과는 FLT3 저해제를 포함해 기존에 여러 차례 치료를 받아 중증도가 높은 고난이도의 환자가 다수 참여했음에도 평가 가능한 환자의 50%가 종합완전관해(Composite Complete Response)를 보였다. 종합완전관해는 완전 관해(CR)와 불완전한 혈액학적 회복을 동반한 완전관해(CRi), 형태학적 백혈병이 없는 상태(MLFS, Morphologic Leukemia-Free State)를 포함한 수치다.이 밖에도 PHI-101 투여를 통해 종양 크기가 줄거나 사라지는 객관적 반응률(ORR, Overall Response Rate)은 67%를 기록했다. 또한 미국 존스홉킨스 의과대학 도널드 스몰 교수 연구팀과 혈장 억제 분석(PIA, Plasma Inhibitory Assay)을 진행한 결과, 임상 환자들의 97%에서 급성 골수성 백혈병을 유발하는 FLT3의 활성이 85% 이상 억제된 것으로 확인됐다. 파로스아이바이오는 이번 임상 시험에서 엔젠바이오와 NGS 정밀진단 기술을 활용해 임상 참여 환자의 FLT3 변이 타입을 확인 및 선별했다. FLT3 변이를 보유한 급성 골수성 백혈병 환자는 그렇지 않은 환자 대비 생존율이 약 2배 낮고 재발 위험은 높다고 알려져 있다.한혜정 파로스아이바이오 최고혁신책임자(CIO) 및 미국법인 대표는 이번 ASH 발표자로 나서 “이번 PHI-101-AML 임상 1상의 성과는 기존 치료제의 약효를 기대할 수 없는 AML 환자들에게 새로운 치료 옵션의 가능성을 제시한 것”이라며 “2025년에는 글로벌 임상 2상의 본격적인 절차에 돌입할 예정이다. 자사가 보유한 신약 개발 역량과 노하우를 적극 활용해 기존 AML 치료제의 한계를 극복한 혁신 치료제 개발에 박차를 가할 것”이라고 강조했다.한편 파로스아이바이오는 인공지능 신약개발 플랫폼 케미버스(Chemiverse)를 활용해 미충족 수요가 큰 희귀·난치성 질환 치료제 연구에 주력하고 있다. PHI-101-AML은 FLT3 유전자 변이를 표적해 암세포의 성장을 억제하는 차세대 급성 골수성 백혈병 치료제다. 기존 승인된 치료제의 높은 미충족 수요를 극복하기 위해 계열 내 최고(Best-in-Class) 약물을 목표로 개발 중이다.파로스아이바이오는 연내 PHI-101의 임상 1상 시험을 성공적으로 종료하고, 내년에 미국과 호주, 국내에서 임상 2상에 본격 돌입할 예정이다. 임상 2상 결과에 따라 조건부 품목 허가를 통한 조기 상용화에도 나선다. PHI-101은 식약처로부터 긴급한 급성 골수성 백혈병 환자를 대상으로 치료 목적 사용승인을 여러 차례 얻은 물질로, 미국 식품의약국(FDA) 희귀의약품 지정(ODD) 및 국내 식약처로부터 개발단계 희귀의약품으로 지정받은 바 있다.<파이낸스스코프 고종민 기자 kjm@finance-scope.com>본 기사는 투자 참고용으로 이를 근거로 한 투자 손실에 대해 책임을 지지 않습니다.해당 기사는 파이낸스스코프(http://www.finance-scope.com)가 제공한 것으로 저작권은 파이낸스스코프에 있습니다.본 기사는 이데일리와 무관하며 이데일리의 논조 및 편집 방향과 다를 수 있습니다.기사 내용 관련 문의는 파이낸스스코프로 하시기 바랍니다.
- 파로스아이바이오 "급성 골수성 백혈병 치료제 임상 1상서 효능 확인"
- [이데일리 신하연 기자] 인공지능(AI) 기반 혁신 신약 개발 전문기업 파로스아이바이오(388870)오는 미국혈액학회 연례학술대회(American Society of Hematology, ASH)에 참가해 급성 골수성 백혈병(AML) 치료제 ‘PHI-101’ 임상 1상의 종합적인 연구 결과를 발표했다고 9일 밝혔다.미국혈액학회는 이달 달읻7일(현지 시간)부터 10일까지 미국 샌디에이고에서 열리는 세계 최대 규모의 혈액암 분야 학술 행사다. 파로스아이바이오는 작년에도 ASH에 참가해 PHI-101-AML 임상 1상의 중간 결과를 발표했다.이번 임상 1상 결과에 따르면 PHI-101은 기존 승인 치료제에 내성이 생겨 불응하거나 재발한 AML 환자들에게 안전성과 내약성 및 치료 효능을 보이는 것으로 확인됐다. 이번 임상시험은 △서울대학교병원 △서울아산병원 △삼성서울병원 △부산대병원 △가톨릭대학교 서울성모병원 △호주 ICON Cancer Center 등 다수 국내외 대형병원들과 함께 재발·불응성 AML 환자 총 30명을 대상으로 진행했다.파로스아이바이오는 지난해 완료한 임상 1a상에서 200mg까지 용량제한독성(DLT, Dose-Limiting Toxicity)이 발생하지 않고 내약성이 우수한 것을 확인한 바 있다. 임상 1b상은 올해 7월 환자 모집을 완료하고 기존 승인 치료제보다 높은 확장권장용량(RDE)인 160mg 단일요법으로 진행됐다.1상 연구결과에 따르면, FLT3 저해제를 포함해 기존에 여러 차례 치료를 받아 중증도가 높은 고난이도의 환자가 다수 참여했음에도 평가 가능한 환자의 50%가 종합완전관해(Composite Complete Response)를 보였다. 종합완전관해란 완전 관해(CR)와 불완전한 혈액학적 회복을 동반한 완전관해(CRi), 형태학적 백혈병이 없는 상태(MLFS, Morphologic Leukemia-Free State)를 포함한 수치다.이 밖에도 PHI-101 투여를 통해 종양 크기가 줄거나 사라지는 객관적 반응률(ORR, Overall Response Rate)은 67%를 기록했다. 또한 미국 존스홉킨스 의과대학 도널드 스몰 교수 연구팀과 혈장 억제 분석(PIA, Plasma Inhibitory Assay)을 진행한 결과, 임상 환자들의 97%에서 급성 골수성 백혈병을 유발하는 FLT3의 활성이 85% 이상 억제된 것으로 확인됐다. 파로스아이바이오는 이번 임상 시험에서 엔젠바이오와 NGS 정밀진단 기술을 활용해 임상 참여 환자의 FLT3 변이 타입을 확인 및 선별했다. FLT3 변이를 보유한 급성 골수성 백혈병 환자는 그렇지 않은 환자 대비 생존율이 약 2배 낮고 재발 위험은 높다고 알려져 있다.이번 ASH 발표자로 나선 한혜정 파로스아이바이오 최고혁신책임자(CIO) 및 미국법인 대표는 “이번 PHI-101-AML 임상 1상의 성과는 기존 치료제의 약효를 기대할 수 없는 AML 환자들에게 새로운 치료 옵션의 가능성을 제시한 것”이라며 “2025년에는 글로벌 임상 2상의 본격적인 절차에 돌입할 예정이다. 자사가 보유한 신약 개발 역량과 노하우를 적극 활용해 기존 AML 치료제의 한계를 극복한 혁신 치료제 개발에 박차를 가할 것”이라고 밝혔다.파로스아이바이오는 인공지능 신약개발 플랫폼 케미버스ⓡ(Chemiverseⓡ)를 활용해 미충족 수요가 큰 희귀·난치성 질환 치료제 연구에 주력하고 있다. PHI-101-AML은 FLT3 유전자 변이를 표적해 암세포의 성장을 억제하는 차세대 급성 골수성 백혈병 치료제다. 기존 승인된 치료제의 높은 미충족 수요를 극복하기 위해 계열 내 최고(Best-in-Class) 약물을 목표로 개발 중이다.파로스아이바이오는 연내 PHI-101의 임상 1상 시험을 성공적으로 종료하고, 내년에 미국과 호주, 국내에서 임상 2상에 본격 돌입할 예정이다. 임상 2상 결과에 따라 조건부 품목 허가를 통한 조기 상용화에도 나선다. PHI-101은 식약처로부터 긴급한 급성 골수성 백혈병 환자를 대상으로 치료 목적 사용승인을 여러 차례 얻은 물질로, 미국 식품의약국(FDA) 희귀의약품 지정(ODD) 및 국내 식약처로부터 개발단계 희귀의약품으로 지정받은 바 있다.
- K바이오 기술수출 공통분모...'차별화'[기술수출 대해부]①
- 기술수출 대해부 시리즈는 의약품 기술수출의 양적 측면 및 계약 상대방 분석을 통한 질적인 측면까지 깊이 있게 다룬다. 특히 여러 차례 기술수출을 성공한 제약 바이오사들의 사례를 집중 조명, 이들 기업의 기술 경쟁력, 경제적 이익, 글로벌 브랜드 밸류 그리고 연구개발 투자의 선순환 구조를 심층 분석했다. 기술수출 이후의 임상단계 진전과 신약 후보물질의 상업화 가능성, 기대 수익에 대한 해부는 국내 제약바이오 투자에 중요한 통찰을 제시할 것으로 기대한다. 이번 취재는 한국과학기자협회가 지원했다.[편집자][이데일리 김지완 유진희 기자] ‘차별화’. 의약품 기술수출의 핵심적인 성공 키워드다. 차별화는 기술(물질) 차별화, 적응증 차별화, 타깃 시장 차별화, 기술수출 전략 차별화, 계약 차별화 등을 포괄한다. 기술수출 성공신화를 쓴 K-바이오 기업들은 예외없이 모두 자신만의 ‘차별화’된 경쟁력을 최대한 활용하는 전략으로 성과를 거둔 것으로 분석됐다.의약품 기술수출을 한마디로 표현하면 바늘구멍 뚫기다. 국내 제약바이오 기업들이 보유한 신약 개발 파이프라인 숫자는 올 상반기 기준 3233개에 이른다. 이중 선택받은 일부만 기술수출 의약품 리스트에 이름을 올린다. 27일 업계에 따르면, 국내 제약바이오 기술수출은 지난 2019년부터 올 상반기까지 5년 반 동안 98건에 달하는 것으로 집계됐다. 구체적으로 지난 2019년 15건(8조5000억원), 2020년 14건(10조2000억원), 2021년 34건(13조3000억원, 16건(6조2500억원), 지난해 19건(5조7000억원), 올 상반기 8건(4조6558억원) 순으로 의약품 기술수출이 이뤄졌다.(그래픽=김일환 기자)◇ 기술수출 성공? 차별화 된 필살기가 기본챠별화의 본질은 기술에서 시작된다.신약 기술수출에 성공한 기업들은 하나같이 연구개발(R&D)에 대규모 투자와 시간을 들여 기술적 난제를 해결했다. 그리고 경쟁자가 모방하거나 접근하기 어려운 기술적 진입 장벽을 세웠다.특히, 시장 초기 주도권을 잡고 지위를 강화하는 전략은 의약품 기술수출 필수 항목으로 꼽힌다. 경쟁사들이 따라오기 어렵게 적응증과 시장 타깃을 세분화하고, 기술수출과 상업화 병행 전략 등도 기술수출 성공 제약사들의 차별화된 전략 포인트다.라이선스 계약 구조 차별화로 경쟁사들이 따라하기 어려운 비즈니스 모델을 만들어 내는 것도 대표적인 차별화 포인트다.최성호 한국바이오경제학회장(경기대 교수)은 “차별화의 핵심요소는 독보적 기술력, 빠른 시장 선점, 지속 가능한 R&D 투자, 남과 다른 비즈니스 전략 등으로 요약된다”며 “차별화는 경쟁사들이 넘기 힘든 기술적, 전략적 장벽을 의미한다. 이 같은 장벽이 의약품 기술수출 성공을 여는 열쇠”라고 분석했다.◇계약·기술 ·시장 차별화이 공식에 맞춰 기술수출 성공 사례기업들을 살펴보면 더 분명해진다.대표적으로 알테오젠은 계약의 차별화가 두드러진다. 경쟁사인 할로자임은 대부분 계약이 타깃 독점 형태로 이루어져 있다. 즉, 특정 표적에 대해 한 제약사와만 계약을 맺었다. 반면, 알테오젠은 비독점 계약으로 다양한 제약사와 계약을 할 수 있다. 알테오젠은 다양한 파트너사와 협력하여 시장 확장성과 유연성을 높일 수 있었다.리가켐바이오는 기술 차별화로 기술수출 성공 신화를 이뤄냈다. ‘항체-약물 접합체’(ADC)는 암세포 단백질을 찾아가는 과정에서 화학항암제가 방출되는 우려로 상용화를 이뤄내지 못했다. 리가켐바이오는 겹겹이 안전장치를 개발해 이러한 ADC 기술 난제를 극복했다. 약물 운반 중 화학항암제가 체내 방출되지 않는 안전장치를 만들어냈고, 혹시라도 약물이 분리되더라도 활성화가 되지 못하도록 하는 안전정치를 추가했다. 리가켐바이오는 이러한 차별화된 ADC 기술력으로 12건의 기술수출 성공 신화를 만들어냈다.한미약품은 공격적인 연구개발(R&D)을 통해 희귀질환 치료제 집중한 것이 기술수출 성공 비결이다. 희귀질환, 차세대 치료제 적응증과 타깃 시장을 차별화한 게 기술수출 성공으로 이어졌다. 한미약품은 매년 매출의 약 15%를 연구개발에 지출하면서 신약개발을 지속해왔다. 연구개발 인력은 2021년 550명에서 2022년 584명, 지난해 637명으로 확대했다. 한미약품은 이런 적극적인 R&D 투자를 통해 불치항암, 희귀질환, 난치병 등에서 다수의 혁신 신약 파이프라인을 보유한 기업이 됐다. ◇전략·적응증 차별화 티움바이오는 기술수출 전략의 차별화로 성공 대열에 합류했다.티움바이오는 신약 상업화에 진정성을 가진 파트너사라면 중소형 제약사라도 마다하지 않았다. 다국적 제약사 이름 값만을 고집하지 않았다는 얘기다. 중소형 제약사로의 기술수출로 부족한 계약규모는 지역별 판권을 나누고, 적응증을 쪼개는 방식으로 절충했다. 기술수출된 파이프라인의 임상 결과는 새로운 기술이전 계약을 만들어내는 마중물 역할을 했다. HK이노엔의 ‘케이캡’은 기존 정통적인 기술수출 성공 공식과는 거리가 멀다. 적응증을 차별화하고 국내와 해외 시장 진출 전략을 철저히 구분하는 전략으로 기술수출 성공 기업에 이름을 올렸다.국내 대부분의 제약사가 중증 질환, 희귀 질환 등의 신약 개발을 할 때, 위식도역류질환이라는 상대적으로 경증 치료제 개발에 집중했다. 기존 치료제가 없던 시장도 아니었지만, 시장 변화를 빠르게 포착했다. 아울러 상업화와 기술수출을 동시에 추진한 것도 특징이다. 국내에서 완성하고 블록버스터 반열에 오르는 것을 발판 삼아 무려 14건의 수출계약(중국·미국·브라질 등 3건 기술수출 + 11건 완제수출)을 성사시켰다.최성호 학회장은 “의약품 기술수출 성공은 기술력과 시장 요구의 적정한 조화가 핵심”이라며 “알테오젠, 리가켐바이오, 한미약품, 티움바이오, HK이노엔 등은 독자적인 기술력, 우수한 파이프라인, 명확한 타깃 시장 선정, 치밀한 개발.마케팅 전략을 통해 파이프라인 기술수출에 성공했다”고 진단했다.
- 셀비온, 전립선암 치료제 ORR 플로빅토 크게 상회...‘상용화 청신호’
- [이데일리 유진희 기자] 방사선의약품개발업체 셀비온(308430)이 전이성 거세저항성 전립선암의 중간 결과에서 높은 수준의 효과를 확인하며, 상용화에 청신화를 켰다. 셀비온은 내년 3월까지 임상을 마치고, 10월에는 상용화에 나선다는 목표다. 김권 셀비온 대표. (사진=셀비온)◇독립적 영상 평가 위원회로부터 결과 수령3일 셀비온은 최근 전이성 거세저항성 전립선암 환자에서 Ga-68-NGUL/Lu-177-DGUL의 안전성, 내약성, 방사선량 및 항암효과를 평가하기 위한 2상 임상시험 결과를 독립적 영상 평가 위원회로부터 수령했다. 독립적 영상 평가 위원회에 따르면 61명 환자 대상 객관적 반응률(ORR) 47.5%로 2022년 3월 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받은 방사성의약품 전립선암 치료제 ‘플루빅토’를 크게 웃돌았다. 앞선 플루빅토의 임상 3상에서는 319명을 대상으로 한 결과, ORR은 29.8%로 보고됐다. ORR은 전체 환자 중 종양 크기 축소 등 객관적 치료 반응을 확인할 수 있는 환자 수의 비율을 뜻한다. 김권 셀비온 대표는 “앞선 중간 결과보다도 더 좋은 수치가 나와 고무적이다”라며 “최종 73명의 임상 데이터를 확인하게 된다”라고 설명했다. 이어 “플로빅토의 경우 319명을 대상으로 했다는 차이점이 있지만, 국내에서 말기암 환자로 70명 넘게 임상을 진행하는 것도 의미가 크다”며 “이번 성과는 모든 치료 방법이 실패한 전립선암 환자를 위한 새로운 치료제 개발 가능성을 다시 열어준 중요한 진전이다”라고 덧붙였다. 셀비온은 이번 임상 2상 시험에서 총 91명의 환자를 등록했으며, 이 중 73명이 임상시험계획서에 따라 최종 분석대상자군으로 분류됐다. 분석대상자 73명 중 지난달 6일을 기준으로 61명의 환자군에 대해 ORR 평가를 독립적 영상 평가 위원회에서 진행했다. 구체적인 데이터를 살펴보면 61명 중 29명에서 완전 반응(CR) 또는 부분 반응(PR)이 확인돼 ORR은 47.54%로 나타났다. PET/CT 영상이 확보된 59명의 대상자 중 46명에서 완전 대사 반응(CMR) 또는 부분 대사 반응(PMR)이 확인돼 총 대사 반응률이 77.97%에 달했다. (자료=셀비온)◇비급여 공급가 2700만원 수준…내년 10월 출시 목표셀비온은 Lu-177-DGUL이 상용화되면 매출 성장에 크게 기여할 것으로 분석하고 있다. 실적 성장을 확신하는 배경에는 Lu-177-DGUL이 타깃하는 시장에 있다. 플로토빅의 지난해 매출은 9억 8000만 달러(약 1조 4000억원)에 이른다. 셀비온은 내년 1분기까지 임상을 완료하고 10월경에 제품을 출시한다는 계획이다. Lu-177-DGUL의 비급여 공급가는 2700만원 수준으로 책정할 예정이다. 식품의약품안전처는 표준치료법에 실패한 전이성 거세저항성 전립선암 환자의 치료기회와 선택권 확대 등을 위해 앞서 Lu-177-DGUL을 희귀의약품으로 지정했다. 임상 3상까지 가지 않고 임상 2상만 통과해도 조건부로 시판을 허가받을 수 있다는 의미이다. 셀비온은 임상 2상의 유효성과 안전성 데이터에 기반해 복수의 글로벌 제약·바이오사와 본격적인 기술수출을 논의하게 될 것으로 보고 있다. 앞서 출시된 플로빅토가 판매된 지 2년 만에 블록버스터 신약으로 등극한 만큼 조 단위 규모의 기술수출도 가능할 것으로 점쳐진다. 김 대표는 “이번 임상의 마지막 환자 투여는 2025년 3월로 최종 분석 보고서(CSR)를 수령한 뒤 2025년에 허가 신청을 진행할 것”이라며 “Lu-177-DGUL이 본격적으로 판매되는 2026년에 국내에서만 370억원의 매출이 발생할 것으로 보고 있다”고 말했다.한편 이번 임상의 분석대상자군(FAS)은 임상시험용 의약품을 최소 1회 이상 투여받고, 이후 ORR을 측정한 환자로 구성됐다. 관련 수치는 임상시험의 진행 과정에서 변동될 수 있으며, CSR 작성 시 변경될 가능성이 있다.
