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- EU, 아두헬름이어 레켐비도 허가 거절 의견...CMO·후발 업계 영향은?
- [이데일리 김진호 기자] 유럽의약품청(EMA)이 글로벌 진출을 본격화한 치매약 ‘레켐비’의 허가 심사 건에 대해 부정적 의견을 내놓았다. 레켐비와 동종계열 후발 약물인 일라이릴리의 ‘키순라’의 시장 확대 전망에도 빨간불이 켜졌다. 치매 분야 항체 시장의 성장을 기대하며 위탁생산(CMO) 수주를 준비 중인 스위스 론자나 삼성바이오로직스(207940)도 이런 상황을 예의주시하고 있다. 한편 최근 EMA로부터 임상 3상을 승인받은 아리바이오의 경구용 치매약 후보 ‘AR1001’이 개발 성공시 반사이익을 누릴 수 있다는 전망도 나온다.지난 26일(현지시간) 유럽의약품청(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)가 치매 분야 항체약 후보 ‘레켐비’의 허가 신청건에 대해 부정적 결론을 밝혔다.(제공=게티이미지, 레켐비)미국 바이오젠과 에자이제약이 개발한 레켐비(성분명 레카네맙)는 2023년 7월 미국에서 정식승인된 다음, 일본(2023년 12월)과 중국(2024년 7월) 등에서 차례로 출시되며 글로벌 진출 가도를 달리는 중이다. 올해 중 레켐비는 국내에서도 시판될 예정이다. 유럽연합(EU) 등 기타 14개국에서도 레켐비의 허가 심사가 진행되는 상황이었다. 특히 미국 및 일본 등과 함께 3대 의약 시장인 EU 시장 진출을 위해 양사는 스웨덴 바이오아크틱과 손을 잡고 관련 레켐비의 허가 절차를 밟는 중이다.그런데 지난 26일(현지시간) EU 약물사용자문위원회(CHMP)가 바이오아크틱과 에자이가 공동으로 신청한 레켐비의 허가 신청 건에 대해 부정적 결론을 내놓았다. EU CHMP 측은 “레켐비를 사용할 때 얻을 이점이 부작용 위험을 감수할 정도가 아니다”고 설명하고 있다. 이에 양사는 “CHMP에 재검토를 공식적으로 요청할 예정”이라고 즉각 공표했다. 재검토 요청이 들어오면 CHMP는 60일 이내에 그 결과를 제시해야 하는 것으로 알려졌다.업계에 따르면 EU가 승인 거절했던 치매 분야 최초 항체 신약 ‘아두헬름’(성분명 아두카누맙)의 뇌부종(ARIA) 발생 확률은 40%였다. 반면 레켐비나 키순라 등 다른 항체 신약의 뇌부종 발생 확률은 10%수준으로 보고되고 있다. 이들 3종의 약물은 모두 임상 개발과정에서 뇌부종 사망 사례가 보고되기도 했으며, 현재까지도 관련 이슈가 발생하고 있는 상황이다. 이 때문에 뇌부종 발생과 연관성이 높은 APOE4 유전자 변이 여부를 확인한 다음, 환자에게 약물을 적용하는 절차가 도입됐다.이에 에자이 측은 지난 28일 미국 필아델피아에서 열린 ‘치매협회 국제학술대회(AAIC) 2024’에서 3년간 레켐비를 사용한 그룹의 51%에서 1차 지표인 ‘임상 치매 등급 평가총합’(CDR-SB) 점수가 대조그룹 대비 유의미하게 개선됐다는 연구 결과를 내놓았다. 레켐비의 장기적 효능을 알려 각국에서 진행 중인 허가 작업의 성공 가능성을 높이려는 것이다. 그럼에도 항체 치매약의 장기적 치매 지연 효능에 대해선 여전히 논란이 이어지고 있다. 치매 신약 개발 분야 한 연구자는 “미국식품의약국(FDA)보다 EMA 측이 부작용 기준을 더 높게 세우고 있는 편이다”며 “항체 치매약의 장기적 효능과 그 치료방식 등에 대한 논란도 있어 EMA가 재검토하더라도 의견을 번복하진 않을 수 있다”고 말했다.◇‘론자·삼바·아리바이오’, 레켐비 EU 진출 여부로 희비 갈린다EU에는 현재 500만 명 가량의 치매 환자가 있으며, 글로벌 시장의 약 25%를 차지하고 있는 것으로 분석된다. 치매 분야 항체 신약이EU에 진출하지 못할 경우 매출 전망도 크게 위축될 수 있다.글로벌 위탁생산개발(CDMO) 기업인 론자는 항체 치매약의 글로벌 성장성을 높게 보고, 각 개발사와 생산 수주 절차를 논의 중인 것으로 알려졌다. 국내 삼성바이오로직스도 바이오젠이나 일라이릴리 등과 오랜 협업관계를 유지해왔다. 이 두 기업이 레켐비나 키순라의 글로벌 진출 과정에서 일정 생산 물량을 충당하게 될 것이다는 관측이 나오는 이유였다.CMO 개발 업계 한 관계자는 “미국과 유럽, 일본, 중국 정도가 큰 시장이다. 여기서 유럽이 제외된다면 항체 치매약 CMO 수주 규모도 크게 줄어들 수밖에 없다”며 “중국 특성상 현지 기업인 우시바이오로직스를 통한 공급 가능성이 높기 때문에 나머지 기업은 그 이외에 지역을 두고 수주경쟁이 이어가게 될 것”이라고 부연했다.한편 항체 치매약의 EU 진출이 불투명한 상황에서 해당 지역에서 최근 임상 3상을 승인받은 아리바이오의 ‘AR1001’에 관심이 쏠린다.지난 4월 아리바이오는 EMA로부터 AR1001의 임상 3상을 승인받았다. AR1001은 뇌의 생체 기전 중 2개에 동시에 작용해 치매 위험을 줄이는 물질로 경구약으로 개발되고 있다. 해당 물질의 글로벌 임상 3상은 미국과 영국, EU 7개국, 한국, 중국 등 11개국에서 동시에 진행되고 있다. 정재준 아리바이오 대표는 “빅마켓인 유럽에서 임상이 확대되고 있다”며 “다중기전으로 치매를 제어해야한다는 데 학계나 업계의 의견도 모아지고 있다. 그 선도 물질이 AR1001이다. 글로벌 판매를 위해 우리 물질의 판매권 협상도 나서는 등 상용화에 대비하고 있다”고 전했다.
- [IPO출사표]이엔셀 “기술이 매출로 이어지는 모범 바이오 기업될 것”
- [이데일리 박정수 기자] “신약 개발을 기다리는 바이오 기업이 아니라 기술로 매출을 발생시킬 수 있다는 것을 보여주고 싶었습니다. 위탁개발생산(CGT CDMO) 사업 이익을 신약 개발에 재투자하는 선순환 구조의 모범 바이오 기업을 만드는 것이 목표입니다.”△장종욱 이엔셀 대표이사가 6일 서울 여의도 콘래드호텔에서 기자간담회를 열고 코스닥 시장 상장에 따른 향후 성장 전략과 비전을 발표하고 있다.(사진=이엔셀)세포·유전자치료제 위탁개발생산(CGT CDMO) 및 신약 개발 전문기업 이엔셀은 6일 서울 여의도 콘래드호텔에서 기자간담회를 열고 코스닥 시장 상장에 따른 향후 성장 전략과 비전을 발표했다.2018년 삼성서울병원 장종욱 교수의 교원 창업으로 설립된 이엔셀은 △CGT CDMO 사업 △세계 최초 초기 계대 중간엽 줄기세포치료제(EN001) 기반의 신약 개발 사업을 영위하고 있다. 이엔셀은 연구 단계에 있는 고객사의 세포 또는 바이러스 벡터 원천기술에 ‘다품목 CGT 치료제 개발 GMP 플랫폼 핵심 기술’을 적용해 인체 투여가 가능한 첨단바이오의약품으로 구현한다. 글로벌 대형 제약사 ‘노바티스(Novartis)’와 ‘얀센(Janssen)’의 키메릭 항원 수용체 ‘T세포(CAR-T)’ 치료제 중앙세포처리센터(CCPC)로 지정돼 각각 상업, 임상 3상용 B세포 림프종 치료제 반제품을 위탁개발생산 중이다.또 전략 파트너인 삼성서울병원과 신약 개발부터 환자 투여 단계까지 CGT 전주기에 대한 협력 체계를 구축하고, CGT 신약 개발 관련 국가 과제 3건을 공동 수주하는 등 긴밀한 협력을 통해 시너지를 극대화하고 있다. 삼성생명공익재단과 삼성벤처투자는 지분투자(약 11%)를 통해 직접적인 지원을 아끼지 않고 있다.장종욱 이엔셀 대표이사는 “첨단바이오의약품 CDMO 사업의 경우 다품목 소량 생산이 가능한 전용 시설이 필요하고, 품목이 다양한 만큼 제조 방법도 다양해 표준화가 어렵다는 특징이 있다”며 “신성장 산업 분야로 국가적 관심이 높아 블루오션으로 부상하고 있다”고 설명했다. 이엔셀은 글로벌 제약사 17개사와 33건의 프로젝트를 통해 누적 매출 242억원, 누적 수주 금액 380억원을 기록한 바 있다. 지난해 이엔셀의 매출액은 전년 대비 43% 증가한 105억원 수준이다. CDMO 매출은 줄기세포, 면역세포, 아데노연관바이러스(AAV), 엑소좀 등 골고루 분포돼 있다. 장 대표는 “다품목 제품 생산 경험과 의약품 규제기관 승인 제품 수주 이력이 새로운 CDMO 프로젝트 수주의 주요한 열쇠”라며 “이엔셀은 2022년 5월 AAV 유전자치료제 위탁 생산을 의뢰받아 국내 최초로 바이러스 벡터 CDMO를 통해 매출을 발생시키고 초기 시장 형성에 기여했다는 점에서 큰 경쟁력을 가진다”고 강조했다. 아울러 이엔셀은 기존 중간엽 줄기세포치료제의 한계를 극복한 차세대 중간엽 줄기세포치료제 ‘EN001’을 세계 최초로 개발하고 있다. 근육과 신경 질환에 특화된 치료 효능을 보이는 EN001은 근본적인 치료제가 부재한 샤르코-마리-투스병(CMT), 듀센 근디스트로피 병(DMD), 근감소증에 적용해 개발 중이다. 각각 임상 1b상, 임상 1/2상, 임상 1/2a상을 승인 받았다.장 대표는 “CMT와 DMD는 ‘희귀질환관리법’에 의거해 질병관리청에서 관리하는 희귀질환”이라며 “EN001은 2022년 4월과 5월 해당 질환에 대한 개발단계 희귀의약품(ODD)으로 지정된 바 있다”고 전했다. 그는 “국내 유일의 ‘원스톱 CDMO 서비스’를 기반으로 차세대 세포·유전자치료제 기술 혁신으로 치료제 국산화와 인류 건강 증진에 기여하겠다”고 포부를 밝혔다.한편 이엔셀의 총 공모주식수는 156만6800주이며, 희망공모밴드는 1만3600~1만5300원이다. 공모 규모는 약 213억~240억원 사이로, 상장 후 예상 시가 총액은 1272억~1431억원에 달한다. 최종 공모가가 확정되는 기관투자자 대상 수요예측은 지난 2일부터 오는 8일까지 진행되며, 일반투자자 대상 청약은 오는 12~13일 양일간 이뤄진다. 상장주관사는 NH투자증권이며 이달 23일 상장한다.
- ‘검은 월요일’에도 상한가 기록한 퀀타매트릭스·올리패스[바이오맥짚기]
- [이데일리 김새미 기자] 5일 ‘검은 월요일’을 맞은 국내 대폭락 증시 속에서도 제약·바이오·헬스케어 섹터에서는 퀀타매트릭스(317690)와 올리패스(244460)가 상한가를 기록해 투자자들의 눈길을 끌었다. 미국 고용지표 악화, 빅테크 악재, 중동 정세 위기 등 각종 리스크가 증시에 반영됐지만 퀀타매트릭스는 최근 투자경고 종목으로 지정됐고, 올리패스는 관리종목임에도 상한가에 도달했다. 이날 보로노이(310210)는 주가가 전일 대비 1만8900원(24.29%) 하락하면서 제약·바이오·헬스케어 섹터에서 가장 큰 낙폭을 보였다.5일 상한가를 기록한 퀀타매트릭스와 올리패스 주가 (자료=KG제로인 엠피닥터)◇‘검은 월요일’도 이겨낸 퀀타매트릭스의 ‘네이처’ 효과 이날 KG제로인 엠피닥터(MP DOCTOR·옛 마켓포인트)에 따르면 퀀타매트릭스는 이날 오전 10시 이후부터 상한가로 직행하며 전일 대비 29.97% 오른 1만9040원에 거래를 마쳤다.퀀타매트릭스는 지난달 18일부터 이날까지 7월 29일과 거래 정지된 지난 2일을 제외하면 무려 11거래일째 주가가 상승했다. 상한가에 도달한 날만 7월 25일, 26일, 31일과 이달 1일, 5일 등 5거래일을 기록했다.퀀타매트릭스가 본격적으로 주가가 상승하기 시작한 날은 지난달 25일부터다. 이날 오후 시에 본지에서 보도한 ‘[단독]“네이처 게재, 시총 100배 신호탄” 불가능 난제 해결한 퀀타매트릭스’가 포털에 공개되자 거래량이 급증하며 상한가를 기록했다.해당 기사는 이날 오전 7시에 팜이데일리 프리미엄 콘텐츠로 선공개됐다가 오후 1시에 포털에 노출됐다. 퀀타매트릭스 주식은 이날 오후 1시를 기점으로 거래량이 급등하며 상한가에 직행했다. 해당 기사는 이데일리가 권성훈 퀀타매트릭스 대표와 만나 세계적 과학저널인 ‘네이처’(Nature) 본지에 논문을 게재한 것의 의미가 무엇인지를 조명했다. 권 대표는 패혈증 진단의 완전 자동화 시스템을 구축할 원천기술을 확보했다는 게 이 논문에서 중요한 부분이라고 강조했다.회사는 이러한 기술을 3년 내 상용화하는 것을 목표로 하고 있으며, 중장기 계획으로 ‘시총 100배 성장’을 앞세웠다. 이러한 시가총액은 퀀타매트릭스의 경쟁 제품을 보유한 기업이 6000억원 규모에 인수됐다는 점을 근거로 산정한 것이다. 이날 퀀타매트릭스의 시총은 3149억원을 기록했다. 지난달 24일 848억원의 3.7배 수준이다.한국거래소 시장감시위원회는 퀀타매트릭스의 주가가 급격히 상승하자 지난달 25일 투자경고종목으로 지정 예고했다. 그럼에도 퀀타매트릭스의 주가 급등세가 멈추지 않자 지난달 29일 투자경고종목으로 지정, 지난 2일 1일간 매매거래를 정지시켰다. 거래소는 주가가 일정 기간 급등하는 등 투자유의가 필요한 종목은 투자주의종목→투자경고종목→투자위험종목 단계로 시장경보종목으로 지정한다.이데일리는 지난 1일 오전 8시 30분에도 ‘해외 언론이 퀀타매트릭스 기술 조명하는 이유’라는 기사를 프리미엄 콘텐츠로 선공개했다. 해당 기사는 지난 4일 오전 8시 31분에 포털에도 노출됐다. 퀀타매트릭스의 주가가 지난 1일 상한가에 도달한 데 이어 이날(5일)에도 상한가를 기록한 데에는 해당 기사의 영향이 컸을 것으로 분석된다.퀀타매트릭스 관계자는 “올인원 신속 항균제 감수성 통합 검사 솔루션인 ‘uRAST’의 네이처 본지 논문 게재는 퀀타매트릭스가 혁신적인 기술로 임상 미생물 진단 시장의 게임 체인저가 될 수 있다고 입증한 것”이라며 “이번 네이처 본지 게재의 숨은 공신인 퀀타매트릭스의 분자진단 기술 ‘QMAP’도 재조명되면서 회사의 본질적 가치가 부각되고 있다”고 말했다.◇올리패스, 뚜렷한 이유 찾기 어려운 상한가 직행이날 올리패스는 오전 10시부터 거래량이 급증하면서 전일 대비 147원(30%) 오른 637원을 기록했다. 수급이 몰리면서 상한가를 기록했지만 특별한 호재를 찾아보긴 어렵다는 게 업계 분석이다. 이날 올리패스의 거래량은 864만 1469주로 전거래일(69만 7434주) 대비 12.4배 급증했다. 주가가 낮은 만큼 이러한 거래량 폭증에도 이날 총 거래대금은 52억원에 불과했다.올리패스는 올 들어 현금난에 시달리면서 자본 조달을 수시로 시도했던 업체다. 결국 올리패스는 지난 6월 35억원 규모의 제3자 배정 유상증자를 추진하면서 최대주주가 창업주인 정신 대표에서 인베스트 파트너스1호(지분율 12.22%)로 바뀌었다. 이후 올리패스는 지난 2일 이사회를 열어 자본감소(무상감자) 승인의 건을 결의했다. 내달 23일 열리는 임시주주총회에서 해당 안건에 대해 다룰 예정이다.이처럼 올리패스가 자금 조달에 급급했던 데에는 최근 3개 사업연도 중 2개 연도의 자본 대비 법인세 비용 차감 전 손실 비중이 50%를 넘으며 지난 3월 관리종목으로 지정된 영향이 컸을 것으로 추정된다. 올리패스는 지난 5월에는 617억원 규모의 주식회사 팔달10구역임대아파트 채무 인수를 결정하면서 신약개발사로서의 정체성이 약화됐다는 지적을 받기도 했다. 더구나 올리패스가 전세보증금 반환 채무를 인수한 해당 임대아파트는 자본총계가 -29억원으로 완전자본잠식 상태였다.이 때문에 일각에선 올리패스에 특별한 호재가 없는데도 이날 상한가에 도달한 것에 대해 의문을 제기하고 있다. 한 금융투자업계 관계자는 “뚜렷한 이유 없이 수급이 몰리면서 올리패스의 주가가 상한가에 도달한 것으로 보인다”며 “주가가 워낙 낮다보니 적은 거래량으로도 상한가를 기록할 수 있었을 것”이라고 추정했다.◇바이오·헬스케어 덮친 ‘검은 월요일’이날 보로노이(-24.29%), 케어젠(214370)(-20.78%), 엑셀세라퓨틱스(373110)(-19.93%), 마이크로디지탈(305090)(-19.68%), 파로스아이바이오(388870)(-19.65%), 라이프시맨틱스(347700)(-18.23%), 국제약품(002720)(-18.22%), 파미셀(005690)(-17.31%), 오상헬스케어(036220)(-15.68%) 등의 주가가 전일 대비 큰 폭으로 하락했다.5일 바이오 테마 차트 추이 (자료=KG제로인 엠피닥터)대부분 악재가 있다기보다는 전체적인 시장 상황의 영향이 컸을 것이라는 게 바이오업계 관계자의 분석이다. 이날 엠피닥터의 바이오 테마지수는 7715.87로 전일 대비 696.29(8.28%) 하락했다.바이오업계 관계자는 “오늘 같은 시장 상황에서 개별 종목이 살아남기는 쉽지 않다”며 “최근 바이오·헬스케어주는 미국 금리 인하 기대감이 가시화되면서 다른 섹터에 비해 상승률이 높은 편이었다는 점도 감안해야 할 것”이라고 언급했다.
- 아이큐어, 완주공장 중심 ‘적자경영 출구전략’ 모색
- [이데일리 나은경 기자] 아이큐어(175250)가 수출 기반의 흑자전환 전략을 세우고 자원을 집중하고 있다. 성장에 한계가 있는 치매치료제 개량신약보다 전북 완주군에 위치한 신공장을 중심으로 해외 판로 개척에 집중하겠다는 계획이다.◇‘완주공장 가동률 끌어올리기’ 총력5일 아이큐어에 따르면 최근 회사는 싱가포르 및 아랍에미레이트(UAE)에 플라스타 및 카타플라스마 제품 공급계약을 맺었다. 이외 미국 라스베이거스에서 열리는 세계 최대 화장품 제조자개발생산(ODM) 전시회인 코스모팩에 참가해 아이큐어의 아이토너를 홍보하며 북미 시장에 자사 화장품 알리기에도 나섰다. 해외 시장으로 발을 넓히기 위해 노력을 쏟는 모습이다.(그래픽=이데일리 문승용 기자)차질없는 수출 계획을 위해 상장 이전인 2018년 대비 해외영업인력도 크게 늘렸다. 회사 관계자는 “완주공장이 완공된 2020년 이후 신규 투자가 진행되지 않았음에도 고정비가 많이 들어 실적 개선에 한계가 있었다”며 “완주공장을 활용하기 위해 2018년 대비 해외영업인력을 6배 이상 늘렸다. 완공 이후 지속적으로 수출전략을 짜고 있었고 향후 2~3년 내에는 수출 성과가 가시화될 것”이라고 말했다.아이큐어는 지난해 말까지만 해도 수출 비중이 1.4%(연 5억원)에 불과할 정도로 내수에 집중해 왔다. 하지만 해외 시장 개척에 드라이브를 걸면서 지난 1분기에만 수출이 6억원에 육박, 1분기 만에 지난해 수출 매출 규모를 넘어섰다. 1분기 수출비중도 5.3%로 뛰었다. 아직은 소폭의 성장에 불과하지만 지속적으로 수출 매출을 늘려 완주공장에 들어가는 고정비 비중을 줄이겠다는 계획이다.지난 1분기 기준 완주공장을 비롯한 아이큐어의 생산시설 가동률은 43%에 불과하다. 회사는 가동률을 의미있는 수치까지 끌어올리기 위해 규모에 한계가 있는 내수시장 대신 해외 시장에 당분간 전력을 다할 것으로 보인다.이를 토대로 한 흑자전환 계획도 세웠다. 내년 상각전영업이익(EBITDA) 기준 흑자전환을 달성하고 오는 2026년에는 연간 흑자전환에 성공하겠다는 것이다. 실제로 지난 1분기 매출총이익 흑자전환에 성공하는 등 지속적으로 실적이 개선되고 있어 고무적인 상황이다.아이큐어가 취급하는 의약품은 대부분 전문의약품으로 해외에서 매출을 내려면 각국 의약당국의 인·허가 절차를 밟아야 한다. 이 때문에 파트너사를 정한 이후에도 실제 매출까지는 2~3년의 시간이 추가적으로 필요할 것으로 보인다. 아이큐어는 지난해부터 파트너사들과 본격적인 해외 공급 계약을 맺기 시작했다. 회사는 싱가포르의 경우 이르면 2025년 말부터 판매가 시작될 것으로 기대하고 있다.아이큐어는 추가적인 자산매각에 나설 것으로 예상된다. 지난달 31일 아이큐어는 서울 강남구에 위치한 본사 사옥을 삼정펄프(009770)에 넘기면서 당장 영업외수익 610억원을 손에 쥐게 됐다. 앞서 경기도 안성 및 평택 소재 구 공장, 코스나인 등의 자산을 잇따라 매각했다. 여기에 아이큐어펩젠, 한국구독경제서비스 등 성과가 부진한 자회사들을 청산하기도 했다.사옥 매각으로 급한 불은 껐지만 매출이 정상궤도에 오르는 동안은 매각이 이어질 수 있다. 1분기 기준 변제기한이 1년 이내 도래하는 단기차입금의 규모가 727억원에 달하기 때문이다. 같은 기간 현금 및 현금성자산(보유현금 및 단기금융자산 포함) 63억원과 이번에 수령할 사옥 매각 금액을 더하면 상당 부분 단기차입금 리스크는 해소된 상태지만 곳간이 넉넉하지는 않다. 아이큐어는 3월 말 기준 원큐어젠, 단디큐어, 커서스바이오 등 비상장자회사 자회사 10개를 보유하고 있는데, 모두 연결 기준 매출에 기여도가 높지 않아 업계에서는 이중 일부의 매각 가능성을 점친다.◇‘옛 기대주’ 치매 패치, 동남아·MENA 판매 추진도네페질 패치제 ‘도네리온패취’의 판매가 기대만큼 빠르게 늘지 않으면서 회사의 경영전략도 완주공장을 중심으로 재편된 것으로 풀이된다.도네페질 패치제 ‘도네리온패취’ (자료=셀트리온제약)도네리온패취는 10년간 개발해 회사의 차기 성장동력으로 여겼던 알츠하이머 치료제다. 국내에서 연간 2000억원대 규모로 팔리는 도네페질 성분의 치료제를 아이큐어가 강점을 보이는 경피약물전달시스템(TDDS) 형태로 만들어 지난 2021년 식품의약품안전처의 허가를 받았고 이듬해 국내 판매에 돌입했다.개발 및 출시 당시에는 이른 시일 내 국내 도네페질 의약품 시장의 상당규모를 가져올 수 있을 것으로 예상됐다. 하지만 출시 2년차인 지난해 말 기준 도네리온패취(국내 유통명)와 도네시브패취(수출 품목명)의 연 매출은 총 9억원 수준이다.도네리온패취의 예상 밖 부진에 미국 임상도 잠정 중단됐다. 앞서 회사는 2021년 미국 식품의약국(FDA)로부터 1상 임상시험계획(IND) 승인을 받아 2023년 미국에서 도네리온패취의 임상 1상을 시작할 계획이었다. 하지만 FDA가 ‘레켐비’(성분명 레카네맙), ‘키순라’(성분명 도나네맙) 등 새로운 알츠하이머 신약을 허가하면서 미국에서 도네페질 성분 치료제의 입지가 많이 축소된 상태다.이 때문에 회사는 목표시장을 미국 외 지역으로 넓혀 글로벌 시장의 판권을 책임질 글로벌 파트너사를 물색하고 있는 것으로 알려졌다. 미국 임상 1상에만 200억~300억원가량이 필요할 것으로 예상돼 아이큐어 입장에서 파트너사는 필수적이다. 실제로 아이큐어는 지난해 이탈리아 최대 제약사와 동남아시아 일부 지역의 판권 계약을 체결한 데 이어 올해는 포르투갈 제약사와 중동 및 아프리카 지역 24개국의 판권 계약을 체결하는 등 미국, 유럽 외 시장에 도네시브패취 판매를 지속적으로 추진하고 있다.회사 관계자는 “(도네시브패취의) 시장을 확대하기 위한 글로벌 파트너사 물색은 지속 진행 중”이라면서도 “단독으로 미국에서 임상을 진행할 계획은 당장 없다”고 말했다.
- 200억 증자한 지아이이노베이션, 추가 자금조달 가능성은
- [이데일리 석지헌 기자] 신약 개발사 지아이이노베이션(358570)이 200억원 규모의 자금조달을 진행한 가운데 추가 자금조달 가능성에 관심이 모인다. 연간 600억원에 가까운 영업비용을 지출하고 있다는 점을 고려할 때 자금 확보가 필요한 상황이다. 그럼에도 향후 영업비용 감소가 예상되고 있고 하반기 기술이전에 성공할 가능성 등으로 지켜볼 필요가 있단 분석이 나온다. (왼쪽부터) 홍준호 지아이이노베이션 대표와 장명호 지아이이노베이션 CSO.(제공= 지아이이노베이션)◇200억 증자 규모, 크지 않은 이유2일 금융감독원 전자공시시스템에 따르면 올해 1분기 기준 지아이이노베이션의 현금 및 현금성 자산과 기타금융자산을 합한 금액은 164억원이며, 같은 기간 판매관리비로 볼 수 있는 영업비용은 129억원이다. 지난해에는 현금성 자산 372억원에 영업비용은 586억원이 발생했다. 회사의 최근 3년 간 평균 매출액은 48억원이다. 현금성 자산은 지난해 상반기까지만 해도 약 974억원 수준이었으나 1년 새 바닥을 드러냈다. 이에 회사는 지난달 30일 제3자 배정증자 방식으로 100억원 규모의 유상증자(CPS)와 100억원 규모 전환사채(CB)를 발행해 총 200억원 규모의 자금을 조달한다고 공시했다. 하지만 현재 회사가 보유한 현금성 자산과 영업비용 규모 등을 고려하면 200억원이라는 증자 규모는 충분하지 않은 것으로 분석된다. 실제 회사의 3년 간 영업비용 규모를 보면 2021년 362억원, 2022년 715억원, 지난해 586억원으로 평균 554억원이다. 이는 비슷한 시총을 유지하고 있는 다른 바이오텍과 비교하면 높은 편이다. 지아이이노베이션과 비슷하게 4000억원 대 시총을 유지하고 있는 에이프릴바이오(397030)의 경우 최근 3년 간 평균 147억원 수준의 영업비용을 썼다. 시총 4600억원대인 퓨쳐켐(220100)도 같은 기간 평균 영업비용은 116억원이다. 지아이이노베이션은 추가 자금조달 가능성에 대해 “일단 지켜봐야 한다”며 신중한 입장을 밝혔다. 회사는 올해 기술이전에 성공할 경우 계약금 유입이 가능하다는 점, 그 동안 영업비용에서 적지 않은 비중을 차지한 CMC(임상시료 생산 비용) 관련 지출이 갈수록 감소할 것이라는 점을 강조했다. 홍준호 지아이이노베이션 대표는 이데일리와의 통화에서 “원래는 700억원 이상의 자금이 모였으나, 기존 주주들과 투자 조건을 맞추는 과정에서 이견이 좀 있었다”며 “조정하는 게 시간이 걸리다보니 먼저 200억원을 발행했는데, 향후 기술이전 상황과 영업비 지출 상황을 보면서 일단 지켜보기로 했다”고 말했다. ◇“하반기 기술이전, 비용감소 기대”회사는 현재 면역항암제로 개발 중인 ‘GI-101A’와 ‘GI-102’의 글로벌 기술이전을 추진하고 있다. 장명호 지아이이노베이션 신약개발임상총괄(CSO)은 “글로벌 톱10 기업 안에 드는 기업 중 4곳과 3~4년간 기술이전 논의 관계를 유지해왔으며, 최근 우리가 보유한 후보물질에 대한 관심이 많이 올라갔다”며 “계속해서 글로벌 미팅을 진행 중이다. 목표는 올해 안에 기술이전을 하는 것”이라고 말했다. 지아이이노베이션의 GI-101A는 면역항암제 ‘GI-101’의 반감기를 늘리고 약효를 증강시킨 물질이다. GI-101은 회사가 상장 당시 흑자전환 가능성의 핵심으로 꼽았던 파이프라인으로, CD80과 IL-2 변이체를 포함하는 이중융합단백질로 설계됐다. GI-102는 GI-101의 서열 일부를 바꿔 알파 수용체 결합력을 GI-101 대비 떨어뜨린 파이프라인이다. 알파 수용체 결합력이 높을수록 조절T세포(T reg)가 증가해 항암효과가 줄어드는 것으로 알려진다. 회사는 GI-102을 진행성 또는 전이성 육종 치료제로 개발하고 있다. 육종은 지방과 근육, 신경 등에 암세포가 발생하는 질환이다. 성인 악성 종양 중 1%를 차지한다. 회사에 따르면 GI-102는 단독요법 용량 증량 임상에서 5건의 확증된 부분관해(confirmed PR)를 보였다. 특히 GI-102는 피하(SC)주사 제형이 가능하다는 이점을 갖고 있어 관련 임상도 진행 중이다. 지아이이노베이션은 향후 영업비용도 계속해서 줄일 수 있다고 자신했다. 그 동안 독성시험과 전임상 비용 등으로 영업비용 규모가 컸으나, 최근 이러한 과정들이 완료되면서 앞으로는 임상시험 비용 지출만 있을 것이라는 설명이다. 회사는 이달 중 4세대 대사면역항암제 후보물질 ‘GI-108’에 대해 국내 1상 임상시험계획서(IND)를 제출할 계획이다. 장 사장은 “코로나19 이후 원자재 값이 많이 상승하면서 CMC 비용도 올라갔다”며 “하지만 조만간 IND를 제출하고 나면 임상비용만 들다 보니 앞으로는 영업비용이 계속 감소할 것”이라고 설명했다.
- [AI헬스케어] 리커전·인실리코, AI신약 임상 2상 결과 연내 발표 예정
- [이데일리 김승권 기자] 인공지능(AI) 시대가 도래하며 신약개발 기술 환경이 가파르게 변화하고 있다. 클릭 한번으로 직접 신약 후보물질을 뽑아내는 생성형 AI기술이 구체적인 성과를 내고 있어서다. 올해부터는 본격적인 임상 결과가 발표될 예정이다. 해당 임상 결과에 따라 AI신약개발 투자 열기도 다시 활성화될 것으로 예상되고 있다. 국가생명공학정책연구센터에 따르면 엔비디아가 투자한 AI 신약개발 기업인 리커전파마슈티컬즈(Recursion, 리커전)의 후보물질 2개에 대한 임상 2상 결과가 연내 발표될 것으로 예상된다.미국 유타주 솔트레이크시티에 본사를 리커전은 2013년 설립된 생명공학 기업이다. 다양한 난치병 신약 후보군에 대한 임상시험을 AI를 통해 진행 중이다. 세계적인 인공지능 석학 유슈아 벤지오 캐나다 몬트리올대 교수가 자문 역할을 맡고 있는 기업이기도 하다. 엔비디아는 이 점을 고려해 지난해 7월 리커전에 5000만달러를 투자했다. 엔비디아는 회사 전체 지분의 3.7% 정도를 보유하고 있다. 리커전은 딥러닝(컴퓨터가 스스로 외부 데이터를 조합·분석해 학습하는 기술)이 가능한 생성형 AI를 통해 임상 2·3상 1개, 임상 2상 2개, 임상 1상 2개로 5개의 AI 개발 후보물질이 임상에 진입한 상태다.5개 후보물질은 ‘REC-994’(대뇌 해면체 기형), ‘REC-2282’(신경섬유종증), ‘REC-4881’(가족 선종성 폴립증), ‘REC-3599’(GM 강글리오사이드증), ‘REC-3964’(클로스트리디움 디피실 장염)로, 연내에는 REC-994와 REC-2282의 임상 2상 결과가, 내년 1분기에는 REC-4881의 임상 2상 결과가 발표될 것으로 전망된다.리커전의 핵심 경쟁력으로는 첨단 자동화 ‘Wet Lab’과 세포 이미지 해석 AI 모델 ‘페놈베타’, 대규모고품질 데이터 라이브러리 확보가 꼽힌다. AI 설계 약물을 Wet Lab에서 자동으로 합성·평가한 후 이 실험 데이터를 다시 약물 설계에 반영하는 과정을 효과적으로 구축했다는 평가를 받는다.홍콩에 본사를 둔 AI신약개발기업 인실리코메디슨은 자체 개발한 AI 모델로 만든 폐섬유증 치료 후보물질로 작년 6월 중국·미국 임상 2상에 착수했다. 특히 특발성 폐섬유화증 치료 후보물질인 ‘INS018-055’는 Pharma.AI를 활용해 타겟 검증에서 후보물질 도출까지 15만 달러(한화 약 2억원)로 46일 만에 선별한 것으로 알려졌다. 해당 임상 2상 결과는 내년 공개될 것으로 예상된다. 영국 AI 신약개발사 엑센시아는 그동안 저분자 화합물에만 한정해 AI 신약 개발 연구를 진행했지만 최근 바이오의약품 분야로 확장시켜 새로운 항체를 발견하는데 주력하고 있다. 해당 기술의 초기 버전은 구글 딥마인드(DeepMind)에서 개발한 AI 기반 단백질 구조예측 프로그램 ‘알파폴드2 (AlphaFold2)’보다 최대 3만5000배 빠른 속도로 단백질의 정확한 모델을 만들 수 있다고 회사 측은 설명했다. AI 신약 개발 연구는 주로 화합물에 집중되어 있었으나, 최근 단백질이나 항체 등의 바이오의약품 분야에도 확장되고 있는 추세다. 전문가들은 2~3년 이내 AI 신약개발 기술의 효용성 여부가 명확해질 것으로 전망하고 있다. AI신약개발 전문 기업 A 임원은 “결국 AI 신약개발도 임상시험이라는 허들을 통과해야 되기 때문에 임상 성공률 개선을 확인할 수 있는 2025 정도가 AI 신약개발 기술 증명에 매우 중요할 것으로 예상된다”고 강조했다.
- JW중외제약 스탯 신약, 3.4조 JAK억제제 부작용 해결사로 부상
- [이데일리 김지완 기자] JW중외제약(001060)이 야뉴스키나제(JAK)억제제를 대체할 스탯(STAT) 신약을 개발하면서 시장의 큰 관심을 받고 있다. JAK억제제가 그간 여러 부작용으로 문제점을 노출하던 상황에서 JW중외제약의 신약이 임상 단계에 진입하면서 이목이 집중되고 있다.JW중외제약 홈페이지. (갈무리=김지완 기자)◇기존 JAK 억제제, 부작용 등 문제 심각29일 JW중외제약에 따르면 STAT3 표적항암제 ‘JW2286’이 현재 서울대학병원에서 70명의 한국인·코카시안 성인을 대상으로 임상 1상을 진행 중이다. 앞서 JW중외제약은 지난 6월 식품의약품안전처로부터 1상 임상시험계획(IND)을 승인받았다.JAK 억제제는 류마티스 관절염, 아토피 피부염 등 자가면역질환에 쓰이는 약물이다. 염증성 사이토카인을 억제해 염증과 통증, 세포 활성화를 차단한다. JAK 억제제의 글로벌 시장 규모는 지난해 기준 24억5000만달러(약 3조3945억원)에 이른다. 국내에선 지난해 JAK억제제의 원외처방액은 400억원으로 집계됐다. JW중외제약은 기존 JAK 억제제 부작용 문제가 심각하다고 봤다.JW중외제약 관계자는 “상위 단백질이 JAK 억제제이고 하위 단백질이 STAT 단백질”이라며 “문제는 상위에 있는 JAK 단백질 억제하면 하위에 있는 전체 STAT 단백질 활성이 중단되는 문제가 발생했다”고 지적했다. 이어 “JAK억제제는 일괄적으로 STAT 단백질 활성 신호를 모두 차단하면서 부작용 발생을 피할 수 없었다”고 꼬집었다.실제 JAK 억제제는 여러 부작용 문제를 노출했다. 그 결과 유럽의약품청(EMA) 안전위원회(PRAC)는 지난 2022년 사용제한 권고 조치를 내렸다. EMA는 JAK 억제제에 대해 65세 이상 환자, 심장마비, 뇌졸중 등 심혈관계 위험이 높은 환자, 흡연자, 장기 흡연자, 암 발생 위험이 높은 환자에겐 JAK 억제제를 사용하지 않도록 권고했다. EMA는 또 폐, 심부정맥 등에 혈전증 유발 인자를 가진 환자에게 JAK 억제제 사용에 주의를 당부했다. 권고 조치에는 정맥혈전색전증(VTE), 암, 심혈관 문제 위험이 높은 환자는 용량을 줄이는 내용도 포함했다.EMA의 이 같은 권고는 JAK 억제제가 암, 혈전증 등의 위험을 높인다는 것을 인정했기 때문이다. 앞서 미국 식품의약국(FDA)는 지난 2018년부터 올루미언트, 린버크, 젤잔즈 등의 JAK 억제제 고용량 제품에 경고 문구를 붙여 판매토록 했다.◇JW2286, JAK 억제제 문제 개선JW2286은 JAK 억제제의 문제를 개선할 것으로 기대를 모은다.JW중외제약 관계자는 “JW2286은 신호를 정밀하게 통제하자는 차원에서 출발한 치료제”라며 “JAK를 차단하는 대신 과활성된 STAT 단백질만 골라 차단하면서 부작용을 최소화했다”고 설명했다.JAK-STAT 경로는 세포의 발달, 분화, 성장, 생존 및 다양한 면역반응에 관여하는 대표적인 생체 내 신호 전달 체계다. STAT 단백질은 STAT1-4, STAT5A, STAT5B, STAT6 등 기능이 서로 다른 7가지로 구성돼 있다. STAT 단백질은 상위 단백질인 JAK에 의해 활성화된다. 일반적으로 JAK-STAT 경로는 정상적인 범위에서 활성이 제어된다. 하지만 단백질이 비정상적으로 과활성되는 경우 다양한 질환을 발생시킨다.JW중외제약 관계자는 “JW2286은 7종의 STAT 가운데 STAT3를 표적하는 경구제로 개발 중”이라며 “삼중음성 유방암, 위암, 직결장암, 고형암 등이 적응증”이라고 설명했다.STAT3은 세포 내에서 다양한 유전자의 발현을 촉진하는 단백질(전사인자)이다. STAT3의 비정상적 활성화는 암세포의 성장과 증식, 전이, 약제 내성에 깊이 관여하고 있다. STAT3S는 아토피 피부염과 같은 염증성 질환과 자가면역질환을 유발한다.JW중외제약 관계자는 “JW2286은 STAT3 고활성을 바이오마커로 갖는 여러 고형암에서 기존 표준요법 대비 높은 유효성과 안전성을 보였다”고 강조했다. JW중외제약은 이 같은 연구결과를 지난 2021년 미국암연구학회(AACR)에서 발표했다.JW중외제약 관계자는 “특히 STAT3은 삼중음성 유방암에 강력한 효능을 나타냈다”며 “삼중음성 유방암은 여성 호르몬과 표피성장인자(HER2)의 영향을 받지 않는 유방암으로 미충족 의료 수요가 매우 높다”고 진단했다. 이어 “JW2286을 STAT3을 선택적으로 억제하는 최초의 혁신 신약으로 개발해 나가겠다”고 덧붙였다.
- [증시캘린더]아이빔테크놀로지 상장·전진건설로봇 공모 등
- [이데일리 박순엽 기자] 이번 주 기업공개(IPO) 시장에선 전진건설로봇과 유라클, 넥스트바이오메디컬, 케이쓰리아이가 일반청약을 시행한다. 아이빔테크놀로지는 코스닥 시장에 상장한다. 아이스크림미디어는 기관 투자자 대상 수요예측을 진행한다. ◇8월 6일(화)△아이빔테크놀로지 상장-한국과학기술원(KAIST)이 개발한 혁신적인 생체현미경(IntraVital Microscopy·IVM) 원천기술을 토대로 2017년 6월에 설립. 세계 최초로 올인원(All-in-One) 일체형 생체현미경 장비의 상용화에 성공해 살아있는 생체 내부의 다양한 조직과 장기를 구성하는 세포들과 바이오 약물을 동시에 이미징하기 위한 혁신적인 솔루션 개발을 전문으로 하는 생명 공학 회사.-공모가 희망 범위 상단 초과 1만원, 공모금액 약 223억원.-2023년 매출액 45억원, 영업손실 29억원. ◇8월 6일(화)~8월 7일(수)△유라클 공모-모바일 비즈니스 플랫폼 전문기업. 2001년 설립 이래 수년간 쌓아온 모바일에 대한 전문성과 기술력을 통해 기업의 요구사항을 최적의 모바일 환경으로 구현하고 운영하는 사업을 영위. 다양한 기업들이 손쉽게 소프트웨어를 개발하고 운영 관리 할 수 있는 플랫폼을 위한 연구개발을 진행.-공모가 희망 범위 1만 8000~2만 1000원, 공모금액 최대 157억여원. -2023년 연결기준 매출액 457억원, 영업이익 31억원. ◇8월 7일(수)~8월 8일(목)△넥스트바이오메디컬 공모-고분자 및 약물전달시스템 기술을 기반으로 치료재를 개발하는 혁신형 바이오 솔루션 기업으로, 2014년 설립 이후 의료현장의 요구사항을 반영한 제품(내시경용 지혈재·혈관 색전 미립구 등)을 개발. 의약품-의료기기 융복합 제품으로 사업영역 확대를 위해 꾸준한 연구개발을 진행.-공모가 희망 범위 2만 4000~2만 9000원, 공모금액 최대 290억원. -2023년 매출액 49억원, 영업손실 52억원. ◇8월 8일(목)~8월 9일(금)△전진건설로봇 공모-건설기계 장비의 제조·판매 등을 주된 영업으로 하고 있으며 북미·유럽·중동 등 광범위한 글로벌 네트워크를 보유. 주력 제품은 콘크리트 펌프카. 연구개발 활동은 건설기계 핵심 부품의 개발·설계과 성능·신뢰성 개선 기술 개발에 주력.-공모가 희망 범위 1만 3800~1만 5700원, 공모금액 최대 483억원. -2023년 연결기준 매출액 1584억원, 영업이익 329억원. △케이쓰리아이 공모-증강현실(AR)·가상현실(VR)·혼합현실(MR)과 실감형 인터렉티브 콘텐츠 제작을 위한 XR 미들웨어 솔루션을 보유한 기업. 공공·민간에서 요구하는 교육·훈련·관광·문화·의료·제조·엔터테인먼트 분야의 ‘XR 서비스 개발·공급 사업’에 적극적으로 참여하고 있는 XR 서비스 구축 전문기업. -공모가 희망 범위 1만 2500~1만 5500원, 공모금액 최대 217억원. -2023년 매출액 131억원, 영업이익 11억원. ◇8월 9일(금)~8월 16일(금)△아이스크림미디어 수요예측-국내 최초 에듀테크 기업으로, 초등학교 교사들이 수업 시간에 활용할 수 있는 디지털 수업 지원 플랫폼 ‘아이스크림S’를 운영하고 있음. 2022년부터는 아이스크림S 운영 경험을 바탕으로 사업적 시너지가 높은 초등학교 교과서 출판업에 진출. 교구 및 교자재 온라인 쇼핑몰인 아이스크림몰, 원격교육연수원인 아이스크림연수원 사업도 참여. AI 디지털교과서를 포함한 연구개발 확대. 해외 진출을 위한 투자 확대 등도 진행. -공모가 희망 범위 3만 2000~4만 200원, 공모금액 최대 988억원. -2023년 매출액 1231억원, 영업이익 340억원. ◇8월 9일(금)~8월 12일(월)△티디에스팜 공모-약물전달시스템(Drug Delivery System·DDS) 분야 중에서 고성장 사업 분야로 자리매김하고 있는 경피 약물전달시스템(Transdermal Drug Delivery System·TDDS)의 개발 및 제조를 주요 사업으로 영위. TDDS와 같은 개량신약의 개발은 고위험의 신물질신약 개발에 비해 적은 비용과 짧은 개발기간으로 투자 효율성이 높은 분야. -공모가 희망 범위 9500~1만 700원, 공모금액 최대 107억원. -2023년 매출액 300억원, 영업이익 50억원.
- [임상 업데이트] 알테오젠, 지속형 성장호르몬 ALT-P1 2상 승인
- [이데일리 김진수 기자] 한 주(7월 29일~8월 2일) 국내 제약·바이오 업계에서 주목받은 임상 및 품목 허가 소식이다.(사진=알테오젠)◇알테오젠, 지속형 성장호르몬 ALT-P1 임상 2상 IND 승인알테오젠은 자사가 개발한 지속형 성장호르몬 ALT-P1의 임상 2상 시험에 대해 인도의 의약품허가 기관인 DCGI(Drug Controller General of India)로부터 승인을 받았다고 지난 1일 밝혔다.ALT-P1은 알테오젠의 지속형 플랫폼 기술 ‘NexP’가 사용된 품목으로, 매일 투약하는 기존 성장호르몬 치료제를 주 1회 투약하도록 개선한 바이오베터다. 알테오젠은 2019년 브라질 제약사인 크리스탈리아(Cristalia)에 ALT-P1을 기술수출했으며, 이번 임상 시험은 해당 기업이 메인 스폰서를 담당하면서 알테오젠은 ALT-P1의 생산 및 임상시험 운영에 대해 위임 받았다.ALT-P1의 임상 2상은 인도에서 60명의 소아 성장호르몬 결핍증(PGHD) 환자를 대상으로 진행한다. 본 시험에서는 각각 다른 용량의 ALT-P1을 기존 치료제와 비교하는 방식으로, ALT-P1의 용량탐색 및 그 효과와 안전성 등을 확인하는 것을 목표로 하고 있다. 알테오젠은 NexP 플랫폼이 가지고 있는 특성인 낮은 면역원성과 안전성, 효과 등을 고려했을 때 이번 임상을 통해 ALT-P1이 소아 성장호르몬 결핍증에 대한 주 1회 치료제로써 가능성을 충분히 확인할 수 있을 것으로 기대하고 있다.알테오젠 관계자는 “철저히 준비한 임상시험인 만큼 잘 진행해 ALT-P1이 가지고 있는 경쟁력을 재확인하고 다양한 시장의 파트너를 찾는 기회로 만들고자 한다”고 말했다.◇브릿지바이오, BBT-877 2상 환자 등록 완료브릿지바이오테라퓨틱스는 특발성 폐섬유증 치료제 후보물질 BBT-877의 제2상 임상시험에서 목표로 한 120명의 환자 등록을 완료했다고 밝혔다. 현재 선별 검사 단계에 있는 환자들의 추가 등록 가능성을 고려해 최종 125명 이상의 환자 데이터가 확보될 전망이다.이번 임상시험은 한국과 미국, 호주, 폴란드, 이스라엘의 50여개 기관에서 진행되고 있다. 총 120명의 환자에게 24주 동안 시험약 또는 위약을 투여해 약물의 유효성, 안전성 및 내약성 등을 평가한다. 마지막 환자의 투약 및 사후 평가 일정 등을 고려해 내년 상반기에 2상 임상결과 발표를 계획하고 있다.브릿지바이오는 질환의 중증도 및 고령인 시험대상자들의 안전을 고려해 독립적인 자료 모니터링 위원회(IDMC)를 통한 전문가 임상시험 데이터 검토 및 자문 빈도를 늘렸다. 현재까지 세 차례의 IDMC 회의가 개최 돼 계획대로 임상시험을 지속하도록 권고 받았으며, 올해 하반기 중 추가 IDMC 회의가 개최될 예정이다.송진우 서울아산병원 호흡기내과 교수는 “희귀질환으로 꼽히는 특발성 폐섬유증에서는 임상시험 참여가 하나의 치료 옵션으로 고려될 만큼 새로운 치료제에 대한 수요가 높다”며 “BBT-877의 임상시험이 기존 특발성 폐섬유증 치료에서의 어려움을 극복하고 환자들의 폐기능 회복 가능성을 제시하는 신약 개발에 발판이 될 것”이라고 말했다.이정규 브릿지바이오테라퓨틱스 대표는 “연구자와 임상시험 실시기관, 협력 업체 등의 긴밀한 협조를 토대로 환자 등록 절차를 조기에 마무리짓고 BBT-877의 개발 가속화를 실현할 수 있게 돼 뜻깊게 생각한다”며 “성공적인 임상 결과 확보를 위해 최선을 다하는 동시에 글로벌 기술이전 성과를 조속히 선보일 수 있도록 더욱 힘쓰겠다”고 전했다.◇파로스아이바이오, AML 치료제 ‘PHI-101’ 1상 환자모집 완료파로스아이바이오는 FLT3 돌연변이를 타깃하는 급성 골수성 백혈병(AML) 치료제 PHI-101의 다국가·다기관 임상 1상의 환자 모집을 완료했다고 31일 밝혔다.PHI-101의 임상 1상 시험은 국내와 호주에서 다른 치료제 사용 후 재발했거나 불응한 급성 골수성 백혈병(AML) 환자를 대상으로 수행하고 있다. 현재 최종 등록된 환자는 총 30명이며, 확장 권장 용량인 160㎎ 단일 요법으로 임상 1b상을 활발히 진행 중이다. 국내에선 서울대학교병원, 서울아산병원, 삼성서울병원, 부산대병원과 가톨릭대학교 서울성모병원 등 다수의 기관이 참여하고 있다.파로스아이바이오가 지난해 12월 미국혈액학회(ASH)에서 발표한 임상 1a/b상 중간결과에 따르면, 모든 용량에서 투여 제한 독성(DLT)이 발생하지 않았으며 내약성이 우수한 것으로 나타났다.임상 1b상에서 평가 가능한 환자의 약 60%가 종합 완전관해(Composite Complete Response)를 보이기도 했다. 종합 완전관해란, 완전관해(CR)와 불완전한 혈액학적 회복을 동반한 CR(CRi), 형태학적 백혈병이 없는 상태(MLFS)를 포함한 수치를 말한다.파로스아이바이오는 올해 PHI-101의 임상 1상 시험을 종료한 뒤 미국, 호주, 국내에서 다국적 임상 2상을 진행하기 위한 허가 신청을 계획하고 있다. 이후 임상 2상 결과에 따라 해당 물질의 조건부 판매 승인을 통해 국내외 조기 상용화를 목표한다.이와 함께 고형암 치료제 PHI-501의 성공적인 임상 진입을 위한 준비에 박차를 가한다는 계획이다. 전임상 단계에 있는 PHI-501은 난치성 고형암을 유발하는 BRAF, KRAS, NRAS 등 돌연변이를 타깃하는 표적 항암제 후보 물질이다. 현재 미국 전임상 전문 기업 ‘찰스 리버랩’과 함께 PHI-501의 GLP 독성시험 마무리 단계를 수행 중이다.PHI-501의 GLP 독성시험 결과, 비설치류의 독성시험 단계에서 최대 용량에서 최대 무독성량(NOAEL)을 확보했다. 뿐만 아니라 심혈관계의 안전성 약리 시험(Dog telemetry)에서도 심장 독성의 발생률이 낮았다.지난 2월 파로스아이바이오는 유럽종양학회 표적항암요법 학술대회(ESMO TAT 2024)에 참여해 PHI-501의 전임상 연구 결과를 발표한 바 있다. 이에 따르면 BRAF 및 KRAS 변이로 발병한 대장암 이종이식 모델에 PHI-501을 단독 투여한 결과 종양 성장을 각각 96%, 83.3% 억제하는 항암 효능을 보였다.KRAS 변이는 대장암 환자의 약 20%에서 나타나며 BRAF 변이는 10%의 환자군에서 관찰된다. 특히 BRAF 변이는 난치성 대장암의 원인으로 예후가 매우 안 좋으며 악성 흑색종 등 각종 희귀암을 유발하는 원인이기도 하다.남기엽 파로스아이바이오 신약 개발 총괄 사장(CTO)은 “다수 기관과 환자들의 협조를 바탕으로 PHI-101의 임상 1상 환자 모집이 순조롭게 완료됨에 고무적이며, 조속히 임상 1상을 성공적으로 마무리해 낼 것“이라며 “후속 임상 진입 파이프라인으로 연구개발 중인 PHI-501 또한 연내 임상 1상 IND 제출을 위해 연구개발에 박차를 가하겠다”고 밝혔다.
- 식물세포 기반 유방암 항체치료제 생산 기술 개발
- [이데일리 이순용 기자] 국내 연구진이 유전자가위 기술을 통해 표적치료용 항체를 생산하는 식물 세포주를 개발했다. 이 식물에서 생산된 항체는 상용화된 유방암 치료제와 효과가 비슷하고, 간독성은 더 적은 것으로 나타났다. 이는 환자에게 안전하고 효과적인 치료 옵션을 제공할 수 있을 것으로 기대된다.서울대병원 핵의학과 윤혜원 교수와 서강대 김성룡 교수, ㈜피토맵 신준혜 연구소장 공동연구팀이 식물유래항체의 부작용을 일으키는 식물 특이적 당사슬(단백질에 붙어 기능을 조절하는 탄수화물)을 모두 제거한 ‘인간화 항체생산 벼세포주(PhytoRice)’를 개발하고, 이를 바탕으로 생산된 유방암 항체치료제의 효과를 연구한 결과를 2일 발표했다.유방암 환자의 약 20%는 HER2 수용체가 비정상적으로 과발현되는 HER2 양성 유방암이며, 이 유형은 암세포의 성장이 빠르고 재발과 전이를 잘 일으킨다. HER2 표적 항체치료제(트라스트주맙 등)는 암세포 증식 신호를 차단하거나, 암세포가 면역세포의 공격 표적이 되도록 유도함으로써 HER2 양성 유방암을 치료한다.이러한 체치료제는 주로 동물세포에서 생산되는데, 이는 인수공통감염병에 취약하고 공정이 까다로워 생산 비용도 높다. 그 대안으로서 활발히 연구되고 있는 식물기반 항체치료제는 인간에게 면역 부작용을 유발할 수 있어 상용화되기 어려웠다.연구팀은 식물유래항체의 면역 부작용이 인간과 식물의 서로 다른 당사슬 구조 때문에 발생한다는 점에 착안하해 유전자가위 기술로 식물 특이적 당사슬을 모두 제거한 벼세포주를 개발했다. 이 세포주에 트라스트주맙(TMab) 유전자를 삽입해 항체가 분비되도록 만든 후, 분비된 항체를 배양·정제시켜 ‘P-TMab(식물 생산 유방암 항체)’을 확보했다.항체의 구조 및 성분 분석 결과, P-TMab은 상용화된 항체치료제 TMab과 단백질 구조 및 암 치료 기전이 동일했다. 인간 유방암 세포를 대상으로 세포 증식 억제효과를 분석한 결과, P-TMab은 항체 농도 1㎍/ml 이상일 때 TMab보다 효과가 더 큰 것으로 나타났다.또한, 면역세포가 암세포를 공격하도록 유도하는 항체의존세포독성(ADCC) 효과 분석도 실시됐다. 그 결과, P-TMab은 TMab보다 면역세포의 결합 친화도가 2배 이상 향상돼 세포 사멸 효과가 커졌다. 이는 P-TMab에 부착된 ‘G0형 당사슬’이 면역세포와의 결합을 촉진했기 때문이다.실제로 P-TMab은 더 적은 약물 용량으로 TMab과 동일한 세포 사멸 효과를 보였다. (17ng/mL vs 54ng/mL). 추가적으로 연구팀은 P-TMab과 TMab의 간독성을 평가했다. P-TMab은 투여 후 6시간부터 간 흡수가 감소해 48시간부터는 거의 검출되지 않았던 반면, TMab은 투여 후 48시간이 지나도 여전히 간에 남아 있었다. 즉 P-TMab은 기존 항체치료제보다 간독성 위험이 낮고, 간에 덜 흡수되는 대신 종양을 더욱 효율적으로 표적할 수 있다고 연구팀은 설명했다.P-TMab 및 TMab의 간독성 비교. P-TMab은 투여 후 6시간부터 간 흡수가 감소해 48시간부터는 간에서 거의 검출되지 않지만, TMab은 투여 후 48시간이 지나도 여전히 간에서 검출됨.핵의학과 윤혜원 교수는 “이번 연구를 통해 식물 생산 유방암 항체의 암 치료 가능성을 확인해 의미가 크다”며 “식물유래 항체의 면역 부작용 문제를 해결한 인간화 식물세포주는 지속 가능한 식물세포 항체생산 플랫폼으로서 향후 암 신약 개발에도 활용될 것으로 기대된다”고 말했다.이번 연구는 국제학술지 ‘식물 생물공학 저널(Plant Biotechology Journal)’ 최신호에 온라인 게재됐다.
- 브릿지바이오·녹십자 주가 깜짝 급등…퀀타매트릭스, 네이처발 돌풍 계속[바이오 맥짚기]
- [이데일리 송영두 기자] 최근 바이오 섹터 호조세와 맞물리면서 개별 이슈가 있는 기업들의 주가가 강세를 이어가고 있다. 네이처 본지에 항생제 기술을 게재한 퀀타매트릭스(317690)는 10거래일째 주가가 상승 중이고 브릿지바이오테라퓨틱스(288330)와 GC녹십자(006280)는 깜짝 반등에 성공했다.브릿지바이오 주가 추이.(자료=KG제로인 엠피닥터)◇특발성 폐섬유증 임상·기술이전 기대감, 브릿지바이오 주가 큰 폭 반등1일 KG제로인 엠피닥터(MP DOCTOR·옛 마켓포인트)에 따르면 이번주 초 약세를 이어가던 브릿지바이오테라퓨틱스 주가는 이날 상승세로 돌아섰다. 지난 7월 26일 무상증자 권리락이 29일 실시된다는 소식이 알려지면서 주가는 약세를 이어갔다. 지난 7월 25일 3290원이던 주가는 지난 7월 26일 3085원까지 떨어졌다. 지난 7월 31일에는 3000원선이 무너지면서 2445원까지 주가가 하락했다. 하지만 이날은 핵심 파이프라인인 특발성 폐섬유증 치료제 후보물질 ‘BBT-877’ 임상 2상 환자 등록 완료와 기술이전에 대한 기대감이 확산하면서 전일대비 11.25% 오른 2720원으로 마감됐다. BBT-877 임상 2상은 한국, 미국, 호주, 폴란드, 이스라엘의 50여개 기관에서 진행되고 있다. 임상 2상은 총 120명의 환자에게 24주 동안 시험약 또는 위약을 투약해 약물 유효성, 안전성 및 내약성 등을 평가한다. 브릿지바이오테라퓨틱스는 마지막 환자 투약 및 사후 평가 일정 등을 고려해 내년 상반기에 임상 2상 결과를 발표할 계획이다.바이오업계에 따르면 특발성 폐섬유증은 희귀질환으로 임상시험 참여가 하나의 치료 옵션으로 선택될 만큼 새로운 치료제에 대한 니즈가 높다. 완치할 수 있는 치료제가 없어 폐 기능 감소를 늦추는 항섬유약제 피르페니돈과 닌테다닙이 처방되고 있다. 글로벌 시장조사기관 리서치앤드마켓(Research And Markets)에 따르면 특발성폐섬유증 치료제 시장은 연평균 7% 성장해 2030년 61억 달러(7조 9500억원)에 달할 것으로 전망된다.특발성 폐섬유증 치료제를 개발 중인 기업 중 브릿지바이오테라퓨틱스가 가장 빠른 개발 진척을 보인다. 따라서 임상 2상 환자모집 종료와 함께 기술이전에 대한 높은 기대감이 주가 반등에 작용한 것으로 풀이된다. 브릿지바이오테라퓨틱스 관계자는 “BBT-877 임상 2상 환자 모집 완료에 따른 개발 가속화, 기술이전에 대한 기대감이 더욱 고조되고 있는 것으로 보고 있다”며 “국내에서도 일동제약 자회사, 대웅제약이 특발성 폐섬유증 신약 개발에 뛰어들어 시장 자체 주목도가 높아지고 있다. 특히 다국가 임상으로 신속하게 개발이 추진되는 것도 영향이 있는 것으로 보인다”고 말했다.GC녹십자 최근 주가 추이.(자료=KG제로인 엠피닥터)◇14만원대 재돌파한 GC녹십자, 알리글로+한미약품 美 임상 신청 호재지난 2022년 12월 14일 14만원에 안착했던 GC녹십자 주가가 약 1년 반 만에 다시 한번 14만원선을 돌파했다. 이날 녹십자 주가는 14만 4400원으로 전일 13만 3700원 대비 8% 상승했다. GC녹십자는 이날 한미약품(128940)과 공동 개발 중인 파브리병 혁신신약 ‘LA-GLA’을 미국 식품의약국(FDA)에 1/2상 임상시험계획(IND)을 신청했다고 발표했다. 두 회사는 세계 최초 월 1회 피하투여 용법으로 개발 중이다.파브리병은 성염색체로 유전되는 희귀질환으로 리소좀축적질환(LSD) 일종이다. 체내 처리되지 못한 당지질이 지속적으로 축적되면서 세포독성 및 염증 반응이 일어나고 다양한 장기가 서서히 손상돼 심하면 사망에 이르는 진행성 희귀난치질환이다. 완치 치료제가 없어 효소를 정맥주사하는 효소대체요법(ERT)이 시행되는데 2주에 한 번 병원을 방문해 장시간 주사를 맞아야 하는 불편함이 동반된다. 이 때문에 월 1회 제형으로 개발되는 GC녹십자와 한미약품의 ‘LA-GLA’가 글로벌 시장에서 기대를 모으고 있다.여기에 지난해 12월 FDA 품목허가를 받은 선천성 면역결핍증 치료제 알리글로가 미국 시장에 본격 진출하면서 투자 심리에 복합적으로 영향을 주고 있다는 분석이다. 선천성 면역결핍증 미국 시장 규모는 116억달러(약 16조원)로 GC녹십자는 올해 하반기에만 약 5000만달러(약 690억원)의 매출을 기록할 것으로 내다보고 있다. 내년에는 약 두 배 수준인 1500억원 달성에 기대가 모이고 있다. GC녹십자는 지난 7월 초 미국 초도물량을 출하했고 2028년 알리글로 매출 목포를 3억달러(약 4116억원)로 제시했다.GC녹십자 관계자는 “이날 주가 상승은 파브리병 신약 임상 IND 신청 때문으로만 보기에는 무리가 있다”며 “최근 바이오 섹터로 수급이 몰리고 있고 미국 시장에 진출한 알리글로에 대한 기대감이 복합적으로 영향을 끼치고 있는 것 같다”고 말했다.◇네이처 위력...퀀타매트릭스 10거래일 상승, 1.4만원 벽 뚫었다국내 바이오 기업 최초로 네이처(Nature) 본지에 논문을 게재해 투심을 이끌었던 퀀타매트릭스가 이날도 거침없는 상승세를 보였다.지난 7월 29일을 뺀 나머지 최근 10거래일 동안 주가가 계속 올랐다. 이날 주가 역시 상한가를 기록하며 1만 4650원으로 마감됐다. 지난 7월 1일 주가가 4015원이었던 점을 고려하면 한달 만에 약 265% 증가라는 무서운 상승세를 보였다. 이날 퀀타매트릭스는 52주 신고가도 새롭게 작성했다.퀀타매트릭스가 네이처에 게재한 연구는 초고속 항균제 감수성 검사에 대한 것이다. 기존 방법보다 검사 시간을 평균 48시간 줄여주는 것이 핵심이다. 패혈증 사망률이 매시간 9% 증가하기 때문에 검사 시간을 단축해 신속한 치료를 하는 것이 중요하다. 기존 검사법이 평균 2~3일 걸리는데 이를 12시간 안에 완료할 수 있는 기술이다. 정확도도 94.9%에 달해 미국 FDA 기준을 충족하는 혁신 기술이라는 평가를 받고 있다.
