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- 서재구 엔테로바이옴 대표 “합성신약 한계...마이크로바이옴이 풀 것”[천연물, K바이오 도약 선봉]④
- 신종인플루엔자 치료제로 유명한 타미플루는 팔각회향이라는 중국의 천연물질을 활용, 개발돼 큰 성공을 거뒀다. 아스피린, 탁솔도 천연물을 기반으로 한 치료제다. 일본에선 천연물질을 이용해 고지혈증 치료제 메바로친과 면역억제제 프로그랍을 개발했다. 세계 최초 항생물질인 페니실린도 푸른곰팡이에서 발견했다. 1940년대부터 현재까지 개발된 175개의 소 분자 항암제 중 약 75%가 천연물이다. 하지만 최근 몇 년 동안 대부분 대형 제약사는 천연물 신약 개발을 중단했거나 관련 연구비를 축소했다. 신약 개발에서 천연물은 극히 낮은 수율과 물질 공급이 어렵다는 단점이 있다. 복잡한 화학구조로 합성이 어렵다는 것도 문제로 지적된다. 이런 상황에서 지난 4월 보건복지부 등 11개 부처는 공동으로 보건의료기술육성 기본계획을 발표했다. 이 계획안의 골자는 천연물 신약의 개발 및 사업화다. 천연물은 동의보감·명심보감을 통해 이미 경험적인 안전성과 유효성이 입증했다. 독성이 낮다는 확실한 장점도 있다. 이데일리는 최근 정부 정책 기조와 천연물 신약의 장점을 살펴 국내 천연물 연구자 릴레이 인터뷰를 기획했다. 이번 취재는 한국과학기자협회가 지원했다. [편집자주][이데일리 유진희 기자] “마이크로바이옴은 아토피와 탈모 등 난치성 질환을 극복하는 데 큰 역할을 할 것으로 기대된다. 이미 미국 등 제약·바이오 선진국에서 다양한 연구를 진행하고 있으며, 일부에서는 상용화에도 성공했다. 치료제뿐만 아니라 화장품, 건강기능식품 등으로 활용할 수 있어 관련 시장을 선점하는 게 중요하다.”서재구 엔테로바이옴 대표는 11일 경기 고양 식사동 본사 사무실에서 진행된 인터뷰에서 “인체 친화적인 마이크로바이옴은 인간의 건강한 삶을 위해 무궁무진한 역할을 할 수 있다”며 이같이 강조했다. 서재구 엔테로바이옴 대표. (사진=엔테로바이옴)◇미국 세계서 가장 많은 특허...한국 두 번째마이크로바이옴은 미생물(Microbe)과 생태계(biome)를 합친 용어다. 인체에 존재하는 미생물은 100조개에 달하며, 대사, 면역, 질병 억제 등의 역할을 한다. 그 원리를 밝혀내면 난치성 질환 등의 치료제 개발에 새로운 역사를 쓸 수 있을 것으로 분석된다. 엔테로바이옴은 서 대표가 2018년 창업한 마이크로바이옴 기반 신약 개발업체다. 올해 4분기 마이크로바이옴에 기반한 호흡기 질환 관련 건기식 출시를 앞두고 있다. 내년 1분기 아토피 등 주요 난치병 관련 파이프라인의 임상에도 본격적으로 들어간다. 그는 “마이크로바이옴은 치료제로 개발 시 합성신약과 달리 부작용 위험이 적고, 치료 부담도 적다”며 “미국의 경우 일찍부터 마이크로바이옴의 중요성을 인식하고, 최근 10년간 세계에서 가장 많은 특허 출원으로 원천기술 확보에 열을 올리고 있다”고 강조했다. 서 대표는 1999년 연세대학교에서 미생물학으로 박사학위를 받은 후 같은해 한국기초과학지원연구소에서 사회생활을 시작했다. 이후 쎌바이오텍(049960)(종균 개발), 코스모진텍(프로바이오틱스 개발)을 거치며, 창업 전까지 20년 넘게 한우물을 파왔다. 빠르게 성장하는 세계 마이크로바이옴 시장에서 우리나라가 선도적인 역할을 할 수 있다는 그의 주장을 신뢰할 수 있는 이유다. 서 대표는 “우리나라에서 최근 10년간 마이크로바이옴 관련 특허 출원은 493건으로 미국에 이어 가장 많았다”며 “이 가운데는 글로벌 시장에서 경쟁할 수 있는 차별화된 기술들도 상당히 많다”고 설명했다. (사진=엔테로바이옴)◇엔테로바이옴, 아커만시아 뮤시니필라 등 대량생산 기술 확보엔테로바이옴의 기술도 차별화된 경쟁력으로 주목받고 있다. 엔테로바이옴은 장내 미생물 중 질환과 인과 관계가 있는 것으로 파악된 균종인 ‘아커만시아 뮤시니필라’, ‘피칼리박테리움 프로스니치’ 등을 중심으로 연구를 진행하고 있다. 이 균종들은 신약으로 개발 가능성이 높은 것으로 평가되지만, 상업화의 어려움으로 도전하는 기업들이 많지 않다. 미량의 산소에 노출되기만 해도 빠르게 사멸하는 ‘극혐기성’에다가 영양 요구성이 까다로워 인공적으로 배양하기도 어렵기 때문이다. 서 대표는 “극혐기성 장내 미생물 균종 중 10여종에 대해 균주 라이브러리를 구축하고 우수 종균을 직접 선별해 고농도 배양이 가능한 핵심 기술을 보유하고 있다”며 “관련해 우리나라와 미국, 캐나다, 호주, 중국, 인도에서 8건의 특허 등록을 완료하고, 유럽과 일본 등에서는 9건의 특허 출원을 마쳤다”고 강조했다. 시장에서도 엔테로바이옴의 신약 개발 가능성을 높이 평가하고 있다. 설립 3년 만인 2021년에 시리즈 B까지 총 180억원에 육박하는 투자금을 유치했을 정도다. 올해는 전략적 투자자(SI)로부터 신규 투자 유치도 앞두고 있다. 시장조사업체 프로스트앤설리번에 따르면 세계 마이크로바이옴 시장은 2019년 811억 달러(약 103조원)에서 연평균 7.6% 성장해 2023년 1087억 달러(약 138조원) 규모로 커진다. 서 대표는 “마이크로바이옴은 세레스 테라퓨틱스의 경구용 장질환 치료제 ‘보우스트’ 등이 신약 개발에 성공해 잠재력을 보여줬다”며 “우리는 건기식의 상용화로 안정적 수익구조를 만들고 아토피, 비알콜성간질환(NASH), 탈모 등에 대한 치료제 개발에도 속도를 낼 것”이라고 전했다. 실제 엔테로바이옴은 지난 3월 피칼리박테리움 프로스니치 종에 속하는 EB-FPDK3, EB-FPDK9, EB-FPDK11 등에 대해 비알콜성간질환 치료제로서 가능성을 재확인했다. 관련 내용이 SCI 등재 학술지 ‘미생물학 프론티어스’(Frontiers in Microbiology)에 게재되며 신뢰도 확보했다. 같은달 아커만시아 뮤시니필라라와 관련해 국내에서 탈모 치료용으로, 지난 4월과 8월에는 일본과 중국에서 아토피 질환 치료용으로 각각 특허 등록을 완료했다. 비임상에서 우수한 효과와 안전성을 확인한 결과다. 서 대표는 “2025년 의약품 생산을 위한 cGMP 기준의 공장 준공을 통해 마이크로바이옴 기업으로 우뚝 설 것”이라며 “이를 통해 난치병으로 어려움을 겪는 사람들에게 도움을 주는 게 궁극적 목표”라고 말했다.
- [임상 업데이트] JW중외제약, 통풍치료제 ‘에파미뉴라드’ 대만 임상 3상 승인
- [이데일리 김진수 기자] 한 주(8월 14일~8월 18일) 국내 제약·바이오 업계에서 주목받은 임상이다.JW중외제약. (사진=JW중외제약)◇JW중외제약, 통풍치료제 ‘에파미뉴라드’ 대만 임상 3상 승인JW중외제약은 대만 식품의약품청(TFDA)으로부터 통풍치료제 ‘에파미뉴라드’(코드명 URC102)에 대한 임상 3상 시험계획(IND)을 승인받았다고 18일 밝혔다. 에파미뉴라드가 해외에서 임상 3상 IND를 승인받은 것은 이번이 처음이다.경구제로 개발하고 있는 에파미뉴라드는 URAT1(uric acid transporter-1)을 억제하는 기전의 요산 배설 촉진제로, 혈액 내에 요산 농도가 비정상적으로 높은 고요산혈증으로 인한 통풍질환에 유효한 신약후보물질이다.JW중외제약은 이번 IND 승인에 따라 대만 통풍 환자를 대상으로 페북소스타트 대비 에파미뉴라드의 유효성(혈중 요산 감소 효과)과 안전성을 평가한다.JW중외제약은 한국을 비롯한 아시아 지역 5개국에서 총 588명의 통풍 환자 대상 에파미뉴라드 임상 3상을 전개한다는 계획이다. 이를 위해 지난 7월 싱가포르와 태국에 이어 8월 말레이시아 보건당국에도 IND를 신청했다. 현재 국내에서는 임상 3상에 참여할 통풍 환자를 모집하고 있으며, 올해 3월부터 환자 등록 및 투약을 시작했다.에파미뉴라드는 지난 2021년 3월 종료된 국내 임상 2b상에서 1차와 2차 유효성 평가변수를 모두 충족했으며 우수한 안전성과 내약성을 확인했다.JW중외제약은 에파미뉴라드의 아시아지역 중심 임상 3상 진행과 동시에 글로벌 기술수출(License-Out)도 추진하고 있다. 지난 2019년에는 중국 심시어제약에 중국과 홍콩, 마카오 지역에서의 개발 및 판매 권리를 기술수출한 바 있다.JW중외제약 관계자는 “이번 대만 승인은 자체적으로 설계한 에파미뉴라드의 임상 3상 프로토콜이 까다로운 해외 기준에 충족했다는 점에서 의미가 있다”며 “글로벌 통풍치료제 시장에서 미충족 수요가 매우 큰 만큼 에파미뉴라드를 계열 내 최고 신약(Best-in-Class)으로 개발하겠다”고 말했다.◇오스코텍, 알츠하이머 치료 후보물질 임상 1상 신청오스코텍은 알츠하이머 치료 후보물질 ADEL-Y01 임상 1a/1b상 임상시험계획(IND)을 미국 식품의약국(FDA)에 신청했다고 지난 17일 밝혔다.임상시험의 명칭은 ‘First in Human, Phase Ia/Ib study for safety, tolerability, pharmacokinetics, and clinical activity evaluation of ADEL-Y01 in healthy participants and in participants with Mild Cognitive Impairment due to Alzheimer’s disease or mild Alzheimer’s disease’다.임상은 미국 내 5개 병원에서 이뤄진다. 목표 시험 대상자 수는 1a상 40명, 1b상 33명이다. 예상 임상 기간은 임상 시험 승인일로부터 29개월이다.1a상과 1b상의 1차 지표는 각각 건강한 성인 대상 단독투여 시 ADEL-Y01의 안전성과 내약성, 알츠하이머로 인한 경증 인지장애 환자 또는 경증 알츠하이머 환자에 대한 반복투여 시 ADEL-Y01의 안전성과 내약성이다.◇GC셀 美 관계사 NK세포치료제, FDA 임상 1상 승인GC셀은 미국 관계사 아티바 바이오테라퓨틱스(이하 아티바)가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 NK세포치료제 ‘AB-101’의 루푸스 신장염(LN) 임상 1상 시험 계획(IND)을 승인받았다고 17일 밝혔다.이번 IND 승인은 자가면역질환에서 동종 CAR-T 또는 NK(자연살해)세포치료제에 대한 최초의 승인이다.GC셀이 개발한 ‘AB-101’은 동종 NK세포치료제로, 제대혈 유래의 유전자 조작 없는 NK세포이다. ‘AB-101’은 항체 의존성 세포독성(ADCC)을 강화해 항체/Engager 병용시 강력한 항암효과를 유도한다. 현재 재발 및 불응성 B세포 비호지킨 림프종(B-NHLL)에 대한 리툭시맙 병용요법으로 미국 1·2상 임상이 진행중이다.지난 1월에는 FDA 패스트트랙으로 지정되는 등 First-in-class 동종 NK세포치료제로 주목받고 있다.AB-101은 제대혈 유래 동종치료제로 동결 보존이 가능한 기성품 형태로, 환자의 림프구 채집술 등을 위한 입원이 필요치 않고 외래 환경에서 치료가 가능해 상용화측면에서 환자 편의성이 매우 높은 장점이 있다.제임스박 GC셀 대표는 “NK세포치료제가 항암제분야에 이어 자가면역질환에 시도되며 영역을 확대하고 있다”며 “아티바와 긴밀히 협력해 개발 진행 현황에 따라 아시아-태평양 지역 개발도 확장해 나갈 계획”이라고 말했다.
- DXVX, 각자 대표이사에 신약개발 전문가 권규찬 사장 선임
- [이데일리 석지헌 기자] DXVX(180400)는 임사주주총회와 이사회를 열고 권규찬 R&D 총괄 사장을 각자 대표이사에 선임했다고 18일 밝혔다. 권 신임 대표이사는 사업개발 및 연구개발 분야에서 전문성을 발휘해 글로벌 영업 전문가인 이용구 대표이사와 함께 회사의 고속 성장을 이끌어 나갈 계획이다.권 대표는 LG화학 선임연구원, LG생명과학 RA팀 실무총괄, 대웅제약 바이오연구실장, 한미약품 글로벌사업본부장을 역임하는 등 오랜 바이오 연구 및 글로벌 RA 경험과 성과로 국내 대표적인 글로벌 신약개발 전문가로 평가된다. 한미약품의 국내 최초 항암분야 바이오 신약 ‘롤베돈’의 미국 FDA 허가를 비롯해 히알루마와 에소메졸 미국 FDA 허가, 트리약손과 피도글 등 20여건의 유럽 허가, 탐수로신 일본 허가 등 국내 최다의 미국, 유럽 허가를 포함해 100여건이 넘는 글로벌 의약품 시판허가와 해외영업을 주도해왔다.권 대표는 DXVX의 연구개발(R&D)을 총괄하면서 신약개발 역량 강화와 기존 파이프라인의 연구성과 조기 창출에 힘쓸 예정이다. 이를 위해 최근 신약연구본부와 임상개발본부도 신설했다. DXVX는 연구개발을 주도할 핵심 인력들도 꾸준히 영입하고 있다. 회사는 한미약품 수석연구원 출신의 항암제, 대사질환 및 면역질환계 신약개발 전문가이자 비임상시험 전문가인 이규항 박사를 신약연구본부장으로 영입했고, 한미약품 연구센터와 한미정밀화학 중앙연구소에서 개량신약 신화를 창출한 이경익 상무와 한미약품에서 바이오/합성신약 프로젝트들의 글로벌 및 국내 임상 시험을 주도해온 임상 전문가 권혜영 이사도 영입했다. 또한 한미메디케어를 거쳐 셀트리온에서 글로벌 RA실무를 담당했던 이하종 이사가 RA팀장으로 입사하는 등 신약개발 후보물질 발굴, 임상시험 및 인허가를 주도할 국내 최고 수준의 인적 자원을 확보해 나가고 있다.DXVX의 자회사인 에빅스젠에도 GC녹십자와 GC셀 바이오연구 팀장으로서 GC의 바이오의약품 공정개발을 총괄했던 백상훈 부사장과 한미약품, 삼성바이오로직스, LG화학에서 바이오의약품 CMC(제조품질관리) 역량을 쌓은 김병진 부사장이 새로 영입됐다.회사 관계자는 “이러한 우수 연구개발 인력들의 노하우를 바탕으로 자체 신약개발에 착수했으며 항암항체 및 RNAi 항암 백신 개발을 1차 타깃으로 진행 중”이라며 “연내 최소 1개 이상의 임상시험계획(IND) 신청 등 신약 관련 실적 가시화를 목표로 하고 있다”고 말했다.
- 같은 암 환자인데 왜 각기 다른 항암치료를 받을까?
- [이데일리 이순용 기자] 암 진단이 사망 선고와 다를 바 없이 느껴졌던 예전과는 다르게 암에 대한 약물 항암치료가 발전하면서 진행성, 전이성 암 환자들의 생존율과 삶의 질도 크게 개선됐다. 암 치료의 방법은 크게 국소치료와 전신치료로 나뉘는데, 1기를 포함한 초기 암 등 낮은 병기 암의 경우 수술적 절제를 포함한 국소치료가 주된 치료법이지만, 2~3기 이상의 진행성 암 및 원격 전이를 동반한 전이성 암(4기)의 경우에는 전신 약물치료가 중요한 역할을 한다. 암에 대한 전신 약물치료는 크게 ‘세포독성 항암제’, ‘표적치료제’, ‘면역치료제(면역관문억제제)’로 나눌 수 있다. 이들 중 가장 먼저 등장한 약물은 세포독성 항암제인데 2차 세계대전 이후 많은 종류의 세포독성 항암제가 개발되었고, 일부 약물은 현재까지도 암 환자의 치료에 매우 중요한 역할을 한다. 중앙대학교병원 암센터 오충렬 혈액종양내과 교수는 “세포독성 항암제는 단어 그대로 다양한 종류의 세포에 독성을 나타내기 때문에 암세포뿐만 아니라 정상 세포에 대한 영향도 크다는 단점이 있다”며, “주로 골수나 모발, 장내 상피세포와 같이 빠르게 분열하는 세포에 비특이적으로 작용하여, 설사, 점막염, 구역, 구토 등의 위장관계 증상, 호중구감소 등의 골수 억제, 탈모 등의 부작용이 흔히 나타난다”고 말했다.DNA 구조가 밝혀지고 80~90년대 이후 분자 공학이 크게 발전함에 따라 암세포 발현에 결정적인 역할을 하는 특정 유전자 변이가 규명되었고, 이러한 돌연변이가 암 치료에 있어 중요한 표적이 되기 시작했다. 지난 수십 년 동안 수많은 표적치료제가 개발되었고 지금까지도 널리 사용되고 있는데, 이 계열의 약물은 기존의 세포독성 항암제와 비교하여 암세포에 대한 보다 높은 특이성을 갖기 때문에 정상 세포에 대한 영향을 최소화할 수 있다는 장점이 있다. 중앙대병원 암센터 오충렬 혈액종양내과 교수는 “표적치료제는 크게 경구 약제인 ‘소분자억제제’와 주사제인 ‘단일클론항체’로 나눌 수 있으며, 각 암종에서 나타나는 고유의 돌연변이 및 세부 아형에 따라 그에 맞는 서로 다른 약제들이 사용된다”고 말했다.2010년 이후에는 암의 발생과 진행이 인체의 면역기능과 밀접한 연관이 있다는 사실이 밝혀지기 시작했고 이를 이용한 면역치료가 눈부신 발전을 이루었다. 특히, 면역 활성을 억제하는 T-세포의 수용체 혹은 암세포 표면의 단백질 등을 표적으로 하는 이른바 ‘면역관문억제제’가 개발되었는데, 이러한 약물들은 암세포가 인체의 면역 감시를 회피하는 것을 막고, 암세포에 대응하는 면역세포의 활성도를 증가시키는 약물들로 직접 암세포에 작용하여 독성을 나타내는 기존의 약물과는 다른 특징을 갖는다. 오충렬 교수는 “‘면역관문억제제’는 정상 세포에 대한 직접적인 독성을 나타내지 않기 때문에 부작용이 적고, 암에 대한 인체의 면역기능을 활성화시키는 만큼 종양에 대한 반응이 다른 약제에 비해 장기간 유지된다는 장점이 있다”며, “그러나 면역기능이 과활성화되면서 나타나는 다양한 종류의 면역 관련 부작용이 있을 수 있기 때문에 전문가의 주의 깊은 모니터링이 필요하다”고 말했다. 진행암 환자의 치료에 이렇듯 다양한 종류의 약제를 사용할 수 있는 만큼 각 환자별로 가장 효과적일 것으로 예측되는 약제 혹은 그 조합을 찾아내어 선택하는 일은 매우 중요하다. 암의 종류나 특성, 질병 및 환자 상태에 따라 치료법이 개별화, 세분화되어야 하며, 심지어는 같은 암종이라고 하더라도 특정 유전자 돌연변이의 발현 여부 등에 따라서 사용하는 약물이 크게 달라질 수 있다.같은 4기 전이성 비소세포 폐암 환자라고 하더라도 경구 표적치료제를 복용하는 환자가 있을 수 있고, 면역치료제를 투약받는 환자도 있으며, 세포독성항암제와 면역항암제를 병용하는 환자도 있다. 오 교수는 “전이성 비소세포 폐암 환자 중 예를 들어 EGFR 혹은 ALK 돌연변이가 확인된 환자의 경우, 각각에 해당하는 경구 표적약물(티로신 키나아제 억제제)을 복용해야 하며, EGFR 및 ALK를 포함하여 별다른 표적치료 대상 돌연변이가 확인되지 않은 환자의 경우, 암세포에 있는 단백질인 ‘PD-L1’ 발현도에 따라 면역관문억제제 단독, 혹은 면역관문억제제와 세포독성항암제를 병합해서 투약한다”며, “특히, PD-L1 발현도가 50% 이상으로 높은 환자는 면역관문억제제 단독 치료로도 좋은 반응을 기대해 볼 수 있다”고 말했다. 더불어, 비소세포성폐암의 경우, KRAS, ROS1, BRAF, MET, RET 등 약물치료가 가능한 표적이 점차 늘어나고 있는 추세이기 때문에 전이암 환자의 치료에 있어 유전자 돌연변이 분석의 중요성이 점차 확대되고 있다. 이와 같이 고형암의 치료에 있어 유전자 정보 분석 기술인 차세대염기서열분석(NGS) 검사가 활발해 지면서 보다 전문적이고 개별화된 암 치료가 가능해졌다. 오충렬 교수는 “같은 암종이면 획일화된 약물로 동일하게 치료했던 과거와는 달리, 차세대염기서열분석(NGS) 검사 결과를 통해 해당 환자의 암 조직에서 유전자 변이를 확인하고 그에 맞는 치료제를 찾아 투약하는 일이 현실화 되면서 암 환자 개인에게 최적화된 맞춤치료를 제공하는 이른바 ‘정밀의료’가 점차 실현되고 있다”고 말했다. 이어 “암이 진단되었더라도 개별 환자에게 가장 잘 맞는 적절한 치료법을 선택하여 치료해 나갈 수 있기 때문에 바로 절망하지 않고 암 전문 의료진과 치료에 대해 상의하는 것이 매우 중요하다”고 강조했다.
- HLB “항암제 리보세라닙, 간암 연구자 임상서 효능 재차 확인”
- [이데일리 나은경 기자] HLB(028300)는 중국에서 자사 신약물질 ‘리보세라닙’과 2개 약물을 병용해 간암 환자를 대상으로 진행한 연구결과, 대조군 대비 탁월한 치료효과를 확인했다고 17일 밝혔다. 리보세라닙은 중국 항서제약의 면역항암제 ‘캄렐리주맙’과의 병용요법으로 간암 1차 치료제 글로벌 임상 3상을 마치고, 미국 식품의약국(FDA)의 본심사를 받고 있는 약물이다.이번 연구결과가 실린 학술지는 네이처(Nature) 기준에 따라 운영되고 관리되는 ‘네이처 포트폴리오’에서 발간하는 ‘네이처 사이언티픽 리포트’(Nature Scientific Reports)다. 중국 한후이 의과대학 제1부속병원(The First Affiliated Hospital of Anhui Medical University)에서 2018년 4월부터 2021년까지 143명의 간암 환자를 대상으로 진행했던 임상에 대한 후향적 연구결과가 실렸다.연구자들은 옵디보나 키트루다와 같은 면역항암제가 단독 처방 시 간암 환자들에 대한 치료에서 확실한 치료 이점을 보이지 못한 반면, 면역관문을 저해하는 면역항암제 티센트릭과 신생혈관생성인자(VEGF)를 차단하는 표적항암제 아바스틴 병용요법이 대규모 3상에서 높은 치료효과를 확인한 데 착안해, 유사기전을 가진 두 약물의 임상을 기획했다.리보세라닙은 암 성장을 위해 꼭 필요한 산소와 영양분을 공급받고자 무차별적으로 생성시키는 신생혈관을 선택적으로 차단한다. 면역항암제를 단독으로 쓸 경우 면역세포들이 암세포가 둘러싼 미세환경을 제대로 뚫지 못하거나, 암이 정상세포인 듯 위장(PD-L1 발현억제)하는 경우 등에서는 치료에 한계가 있으나, 리보세라닙은 암의 미세환경을 개선하고 PD-1 발현율을 높여 면역항암제의 치료효과도 높여준다. 소라페닙(제품명 ‘넥사바’)을 대조군으로 리보세라닙과 캄렐리주맙 병용 치료를 진행한 결과, 소라페닙 대비 환자전체생존기간(mOS) 19개월 vs 12개월, 무진행생존기간(mPFS) 6개월 vs 3개월 등을 보였고, 환자의 사망률을 39% 가량 낮춰주는 것으로 확인돼, 대조군 대비 탁월한 치료효과를 확인했다. 가장 흔한 부작용은 고혈압이었다.한편 소라페닙을 대조군으로 역대 간암 치료제 중 최장의 생존기간을 보였던 HLB의 글로벌 3상 결과는 세계 최고 권위 의과학 학술지인 ‘란셋’(The Lancet)과 미국암학회 공식언론인 ‘ASCO POST’에 게재된다. 최근 HLB의 미국 자회사 엘레바가 주관해 간암분야 키 오피니언 리더(KOL)들과의 화상 평가회의(‘Virtual KOL Event’)를 진행했는데, 여기서 발표를 맡은 메모리얼 슬론 케터링 암센터의 가산 아부알파 교수도, “항암제의 관건은 결국 ‘환자의 생존기간을 얼마나 늘려 주는가’에 달려 있다”며 “이 필드에서 20년 넘게 일했지만, 이렇게 큰 숫자는 처음 봤다”고 말했다.이어 리보세라닙 임상3상 결과로 의사들이 간암 1차에 대한 표준 치료를 변경할 가능성이 있냐는 질문에 “란셋에 실릴 정도로 매우 완벽한 임상 데이터를 갖고 있을 뿐만 아니라 항혈관신생제를 사용했음에도 아테졸리주맙+베바시주맙 병용요법과 같은 출혈 부작용이 없었다는 점에서 리보세라닙 병용요법이 높은 잠재력을 갖고 있다고 생각한다”고 덧붙였다.
- “경쟁 CAR-T 치료제와 차별성…플랫폼 기술 L/O도 염두”
- [이데일리 김진수 기자] “보유한 파이프라인을 기술수출(라이선스 아웃) 하는 것 뿐 아니라 CAR-T(키메릭 항원 수용체 T)세포 치료제 관련 플랫폼 기술의 비독점적 수출 등 다양한 전략을 세웠다”이재원 티카로스 대표는 지난 10일 서울 성수동 티카로스 본사에서 이데일리와 만나 “티카로스의 CAR-T세포 치료제는 유전공학적 기법을 활용해 환자의 T세포를 재조정하고 종양을 효과적으로 타깃하는 방식으로 개발되고 있다”며 이같이 말했다.이재원 티카로스 대표. (사진=티카로스)◇CAR-T 관련 플랫폼 기술 3가지 보유이 대표는 “티카로스의 핵심 기술에는 ‘클립’(CLIP), ‘컨버터’(Converter) 및 ‘스위처블’(Switchable) 세 가지 플랫폼이 있다”라며 “해당 플랫폼들은 CAR-T 치료의 효과를 극대화하고 동시에 부작용을 최소화하기 위한 기술로, 치료의 안전성과 효과를 동시에 높이는데 초점을 맞췄다”고 설명했다.클립 CAR-T는 세포의 면역 시냅스를 강화해 항암 효과를 향상시키는데 중점을 둔 플랫폼 기술이다. 트랜스막 도메인 수정을 통해 면역 시냅스의 형성과 상호 작용을 강화해 항종양효과를 높인 것이 특징이다.컨버터 CAR 플랫폼은 CAR-T세포에서 T세포 자체의 면역항암기능을 증진시킨 기술이다. 컨버터 CAR는 CAR-T 세포가 종양세포에 의해 유발되는 T 세포 억제 신호를 극복하고, 이 T세포가 종양에만 작용하도록 디자인됐다.구체적으로 면역관문억제 단백질인 ‘CTLA4’의 외부 도메인과 T세포의 활성화를 하는 ‘CD28’의 내부도메인을 결합한 단백질이 T세포 표면에 발현하게 함으로써 CAR-T 세포를 치료 효능을 향상시킨 것이다.세 번째 플랫폼 기술은 스위처블 CAR-T다. 스위처블 CAR-T는 항체를 갈아끼우는 방식으로 다양한 암 항원들을 공격할 수 있도록 하는 기술이다.이 대표는 “현재 스위처블 CAR-T 관련 두 개의 어댑터 후보 물질을 가지고 있는데, 펩타이드로 구성돼 제작을 보다 용이하게 할 수 있다”라며 “임상을 통해 플랫폼 기술을 검증한 후, 멀티 타깃 CAR-T로 개발하려는 계획”이라고 밝혔다.◇기존 개발 중인 CAR-T와 차별성현재 티카로스의 파이프라인 중 상업화가 가장 빠른 후보물질은 ‘TC011’다. 국내 기업 중에서는 세 번째로 CAR-T 치료제의 본 임상을 허가받았다. TC011은 CD19를 타깃으로 하는 혈액암 치료제로, 클립 CAR-T 기술이 적용됐다. 서울대병원과 분당서울대병원, 세브란스병원, 국립암센터 등 4개 거점에서 임상 1상 시험이 진행된다.이 대표는 “TC011은 면역시냅스 증진을 통해 CAR-T세포의 효력을 강화시킨 물질이기 때문에 현재 개발 중인 다른 CD19 타깃 CAR-T 치료제보다 안전성이 높고, 완치 후 재발을 막는 장기 효능 등의 측면에서 상대적으로 우수한 효능이 예상된다”고 말했다.이어 이 대표는 “현재 저용량 코호트에서 환자 등록이 이뤄지고 있으며, 시료생산과 QC를 거쳐서 10월에는 투여가 예상된다”라며 “내년 하반기에 임상 1상 투여를 마칠 수 있을 것으로 전망 중”이라고 덧붙였다.특히, 이번 임상으로 타키로스는 플랫폼 기술의 효력과 안전성을 검증하게 되고 검증이 완료되는 경우 다른 타깃의 CAR-T 또는 CAR-NK 등으로 기술의 적용범위를 확장해 나갈 수 있을 것으로 기대된다.◇국내외 기업과 파트너십 기대…‘플랫폼’ 수출 계획도이 대표는 “바이오 회사도 영업이익을 내서 독자적으로 생존하고 발전하는 것이 중요하다고 생각하기 때문에 단기적으로 다양한 형태의 글로벌 협력과 기술수출을 추진해 나갈 생각”이라고 설명했다.먼저, 티카로스는 TC011의 임상 1·2a상을 마친 뒤 국내에서 치료 목적 사용승인을 받는다는 계획이다. 이후 국내외 기업과 TC011의 기술수출을 계획 중으로 현재 임상 파트너 발굴 및 논의가 이뤄지고 있다.아울러 클립·컨버터·스위처블 등 보유한 3가지 플랫폼 기술을 글로벌 바이오텍 및 제약사에게 비독점적으로 기술수출한다는 계획도 세웠다.이 대표는 “글로벌 기업들에게 TC011의 탁월한 효능과 낮은 독성 등을 소개 중이며 플랫폼에 대한 협력연구를 위해서 심도깊은 논의 중에 있다”고 언급했다.끝으로 티카로스는 그동안 시리즈 A·B·C와 국가 연구사업 선정 등으로 총 400억원 가량의 자금을 확보해 아직까지 자금 여력이 남아 있지만, 고형 종양 치료제 ‘TC031’ 등 후속 파이프라인 임상과 장기적인 연구개발을 위해 상장도 계획 중이다.이 대표는 “제조시설 구축과 차기 파이프라인의 임상 진행을 위해서 시설자금과 개발자금을 상장을 통해서 조달할 계획”이라며 “TC011 임상 1상이 끝나는 내년 하반기부터 코스닥 상장을 준비할 예정으로 2025년 상장이 목표”라고 말했다.
- 3D 하이브리드 단백질 이용한 퇴행성 디스크 치료제 개발
- [이데일리 이순용 기자] 차 의과학대학교 분당차병원(원장 윤상욱) 신경외과 한인보 교수는 미국 럿거스(Rutgers) 대학교 이기범 교수팀과 항염증반응이 있는 약물(bromodomain and extra-terminal, BET 억제제)을 전달하는 3D 하이브리드 단백질 나노스캐폴드를 개발했다. 3D 하이브리드 단백질 나노스캐폴드는 퇴행성 디스크 동물모델에서 염증조절과 활성산소억제 효과에 의해 손상된 디스크를 유의하게 복원했다. 이번 연구는 저명 국제학술지인 ‘Advanced Materials’ 최신호에 게재됐다.퇴행성 디스크로 인한 만성 요통은 매우 복잡한 원인으로 발생하기 때문에 다방면의 치료 방법 모색이 필요하다. 분당차병원 신경외과 한인보 교수팀은 2D 이산화망간 나노시트를 제작해 이를 젤라틴과 결합했다. 이어 3D 하이브리드 기술을 이용해 생체 내 주입가능하고, 생분해성을 가진 3D 단백질 나노스캐폴드를 제작했다.한인보 교수팀은 쥐의 꼬리 디스크 내 수핵을 제거한 동물모델에서 약물을 포함하는 3D 하이브리드 단백질 나노스캐폴드를 주입해 손상된 디스크가 복원되는 효과를 확인했다. 다발성 골수종과 백혈병에 항암효과가 있고, 염증성 질환에서 염증을 줄이는 효과가 있다고 알려진 BET 억제제를 사용해 수핵 세포 특이 표지자 발현 정도와 염증반응 억제 정도, 제2형 콜라젠 생성 등을 비교했다. 그 결과 고농도(200 μg/mL) BET 억제제가 포함된 3D 하이브리드 단백질 나노스캐폴드 사용 그룹이 BET 억제제만 사용한 그룹과 저농도(100 μg/mL) 그룹 대비 2배 이상 수핵세포 표지자 발현과 염증반응 억제, 제2형 콜라젠 생성이 증가하는 것을 확인했다.분당차병원 신경외과 한인보 교수는 “이번 연구는 활성 산소를 효과적으로 제거하고, 항염증성 약물의 지속적인 방출을 유도할 수 있는 3D 하이브리드 단백질 나노스캐폴드를 개발함으로써 퇴행성 디스크 질환 치료를 위해 새로운 기술 플랫폼을 제공하는데 큰 의미가 있다”며 “치료가 어려운 퇴행성 디스크로 인한 만성 요통 환자 치료에 효과적으로 활용할 수 있을 것”이라고 말했다.퇴행성 디스크 재생 치료를 선도하고 있는 한인보 교수는 퇴행성 디스크 치료용 나노하이브리드 펩타이드 하이드로젤 개발로 ‘ACS Nano ’와 형상 기억능력이 있는 콜라젠 구조체 개발로 ‘바이오머티리얼 리서치(Biomaterials Research) 등 우수한 논문 발표로 10회 ’한국을 빛내는 사람들‘에 등재됐다. 한편, 2013년 국가지정 연구중심병원으로 선정된 분당차병원은 줄기세포 및 면역세포 치료 기술을 이용한 희귀·난치성 질환(신경계, 안질환, 근골격계 질환)을 비롯해 암, 난임, 노화 극복에 대한 다양한 연구를 수행하며 희귀·난치·중증 치료제 연구 국내 대표기관으로 자리 매김하고 있다. 3D 하이브리드 단백질 나노스캐폴드 합성과정: 2D 이산화망간 나노시트를 제작해 이산화망간 나노시트에 젤라틴을 결합하고 이어 3D 하이브리드 기술을 이용해 생체 내 주입가능하고, 생분해성을 가진 3D 단백질 나노스캐폴드를 제작했다.
- 굿닥, 앱타이론바이오와 ‘메디컬CFO’ 통한 병원경영지원 MOU 체결
- [이데일리 이용성 기자] 국내 1위 헬스케어 플랫폼 굿닥(goodoc)이 앱타이론바이오와 ‘메디컬 CFO’를 통한 병원경영지원 업무협약(MOU)을 진행했다고 14일 밝혔다.(왼쪽부터)굿닥 임진석 대표이사, 앱타이론바이오 이상헌 대표이사.(사진=굿닥)양사는 이번 협약을 기점으로 메디컬 CFO 프로그램 구독 병원에 굿닥 태블릿 접수, 병원 예약 서비스 ‘클리닉마켓’을 제공할 방침이다. 메디컬 CFO가 병원 경영 시 필요한 마케팅, 고객관계 관리(CRM), 전자 의무기록(EMR) 등을 개선하는 플랫폼이 만큼, 병원 자산 및 미래가치 제고를 위해 협력한다는 계획이다.굿닥과 손잡은 앱타이론바이오는 병원용 화장품 ‘셀루크’를 제공하는 면역 항암제 바이오 기업이다. 올해 바이오 분야를 넘어 신규 사업 일환으로 병원 개원의 대상 의료 공유 플랫폼 ‘Platform Q’를 론칭했다. 더불어 또한 ‘메디컬 CFO’ 민간자격증을 새롭게 만들어 병원 마케팅, 재무, 경영 등 부문에서 전략컨설팅을 제공하는 병원 전문 인재를 양성하고 있다.임진석 굿닥 대표이사는 “이번 협약으로 병·의원 업무 효율성을 높여주는 예약 시스템 도입 및 병원 현장 접수 태블릿 확대 보급 등을 통해 전반적인 현장 업무 부담 경감이 가능해질 것”이라며 “의사와 환자 간 연계성이 한층 강화될 것으로 기대한다”고 말했다.이상헌 앱타이론바이오 대표는 “양사 협약은 병원경영관리 분야의 새로운 모델을 제시하는 기회가 될 것”이라며 “병원 성장이라는 공동 목표를 위한 조직관리, 세무, 마케팅 등을 개선해 병원 경영 운영 효율을 극대화하고 병원 경영에 대한 인사이트를 제공할 것”이라고 전했다.
