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- 바이오솔루션, 中 진출 임박… "하이난 당국, 대형병원 논의중"
- [이데일리 석지헌 기자] 세포치료제 기업 바이오솔루션(086820)이 중국 진출에 속도를 내고 있다. 올해 상반기 진출을 목표로 하이난 의료 관리국, 대형 병원들과 구체적인 방안을 논의하고 있다. 이정선 바이오솔루션 대표.30일 이데일리 취재 결과 바이오솔루션은 최근 ‘하이난 보아오 러청 의료 선행구 관리국’(하이난 의료 관리국) 및 중국의 대형병원들과 무릎 골관절염 세포 치료제 ‘카티라이프’의 중국 직진출을 위한 구체적인 판매 협의를 진행 중이다. 특히 병원들과는 하이난 의료 관리국 화이트리스트 등재를 목표로 논의 중인 것으로 알려졌다. 화이트리스트에 등재되면 중국 국가약품감독관리국(NMPA) 정식 허가를 받지 않아도 환자들에게 의약품 판매가 가능하다는 특례가 적용된다. 화이트리스트는 일종의 국가 차원 인증으로 간주되기 때문에 향후 NMPA 허가 심사에도 긍정적 영향을 줄 수 있다. 회사는 앞서 중국 진출을 위해 지난해 11월 하이난 보아오 러청 협력발전 유한회사, 노스랜드 바이오텍, 아이커 제약과 하이난 의료 특구 진출을 위한 4자 업무협약(MOU)을 체결한 바 있다. 중국은 지난해 9월 베이징과 상하이·광저우·하이난 등 주요 도시를 자유무역특구로 지정하고, 이 지역에서 해외 세포·유전자 치료제의 생산·처방·투약을 가능하게 하는 이른바 ‘의료 개방 확대 시범 프로젝트’를 추진하고 있다. 자국에서 허가를 받았지만 NMPA 허가는 아직 받지 않은 해외 세포·유전자 치료제 개발사들이 보다 빠르게 중국 시장에 진출할 수 있는 길이 열린 셈이다. 바이오솔루션은 하이난에서 가장 적극적으로 시범프로젝트에 참여하고 있다. 하이난의 경우 NMPA가 아닌, 하이난 당국의 승인만 받아도 추가 임상시험을 하지 않거나 간단한 가교 임상만을 거쳐 제품 판매와 유통이 가능할 수 있어 중국 진출 속도가 빨라질 수 있다. 하이난 지역은 2013년부터 이미 의료특구로 지정돼 전국의 주요 의료 기관과 우수 의약품 제조·품질관리기준(GMP) 등 시설이 집중돼있는 것으로 알려진다. 생산 시설 등 제반 시설이 이미 갖춰진 만큼 기업들이 빠르게 자리를 잡을 수 있다는 특징이 있다. 특히 이 곳에서 생산한 의약품 일부는 중국의 다른 지역으로도 유통이 가능하다. 바이오솔루션 제품 중 하나인 케라힐-알로는 최대 6개월 이상 보관이 가능해 제품 수요가 있는 중국 내 다른 지역 병원으로도 보낼 수 있다.회사는 지난해 11월 MOU 체결 이후 뚜렷한 후속 진행 상황을 공개하지 않았다. 하지만 이번에 구체적인 협업 소식을 알리면서 올해 상반기부터는 카티라이프 판매로 인한 매출 발생을 기대하고 있다. 바이오솔루션의 대표 품목은 무릎 연골 재생 세포 치료제 ‘카티라이프’다. 회사는 최근 카티라이프의 국내 임상시험 3상에 대한 최종결과보고서(CSR)를 수령했다. 시술 후 약 2년(96주) 간 장기추적 한 데이터다. 카티라이프는 4세대 자가연골세포치료제다. 이미 손상된 무릎 연골이 아닌, 건강한 늑연골 세포 조직을 사용한다는 점에서 앞선 1~3세대 자가연골 세포치료제와 구분된다.카티라이프는 앞서 지난 2019년 4월 식품의약품안전처로부터 임상 3상 연구를 진행하는 조건으로 품목허가를 받았다. 이후 전국 19개 대형 병원을 중심으로 환자 104명을 대상으로 임상 3상을 진행했다. 이번 3상 CSR은 96주 장기추적한 결과이며, 바이오솔루션은 올해 상반기 안으로 식약처에 정식품목 허가를 신청할 예정이다. 관절염 및 류마티스학 관련 국제학술지에 따르면 중국의 연골결손 및 골관절염 환자는 2019년 기준 1억3000만 명 이상으로 세계 최대 규모다. 이는 미국의 연골결손 및 골관절염 환자로 추산되는 약 4000만명 대비 3배 이상이며, 한국의 환자 수(약 437만 명)의 30배 이상에 달한다.이정선 바이오솔루션 대표는 최근 열린 주주총회에서 “중국 의료계가 카티라이프와 같은 자가연골세포치료제에 큰 관심을 보이고 있어 회사에서도 기대하고 있다”고 밝혔다. 바이오솔루션은 카티라이프 외에도 상반기 중 동종 연골 세포치료제인 카티로이드에 대한 미국 임상시험계획서(IND) 신청을 목표하고 있으며, 골관절염 근본 치료제를 의미하는 ‘DMOAD’를 목표로 개발 중인 ‘카티큐어셀’에 대한 1·2상 IND 신청도 앞두고 있다.
- 바이오솔루션, 뼈 구멍 안내는 '유일' 무릎치료제 효능입증...매출2배 자신
- [이데일리 석지헌 기자] 바이오솔루션(086820)의 무릎 골관절염 치료제 ‘카티라이프’가 국내 임상 3상에서 ‘미세천공술’을 동반하지 않고도 시술이 가능하다는 점을 입증해 주목된다. 미세천공술은 대부분 무릎 치료제 시술 시 동반되는데, 형성되는 연골의 질과 치료 지속성이 낮다고 알려진다. 미세천공술 없이 무릎 연골 재생 효과를 입증한 건 국내에서 바이오솔루션이 유일하다.이정선 바이오솔루션 대표.(제공= 바이오솔루션)12일 업계에 따르면 바이오솔루션은 최근 무릎 연골 재생 세포 치료제 ‘카티라이프’의 한국 임상시험 3상에 대한 최종결과보고서(CSR)를 수령했다. 시술 후 약 2년(96주) 간 장기추적 한 데이터다. 카티라이프는 4세대 자가연골세포치료제다. 이미 손상된 무릎 연골이 아닌, 건강한 늑연골 세포 조직을 사용한다는 점에서 앞선 1~3세대 자가연골 세포치료제와 구분된다. 1차 평가지표는 연골조직의 구조적 재생 정도를 나타내는 ‘MOCART’ 점수였는데, 대조군 대비 11점 이상 개선됐다. P값은 0.0131로, 기준값인 0.05보다 낮아 통계적 유의성을 달성했다. 카티라이프는 앞서 지난 2019년 4월 식품의약품안전처로부터 임상 3상 연구를 진행하는 조건으로 품목허가를 받았다. 이후 전국 19개 대형 병원을 중심으로 환자 104명을 대상으로 임상 3상을 진행했다. ◇국내 유일, 미세천공술 없는 무릎치료제이번 임상 3상 세부 데이터에서 주목할만한 점은 카티라이프가 유일하게 수술 시 미세천공술을 실시하지 않아도 된다는 것을 임상적으로 입증했다는 것이다. 미세천공이란 연골 손상 부위에 작은 구멍(미세천공)을 내어 뼈에서 출혈을 유도하고, 그 안에 포함된 골수 세포가 연골 재생을 촉진하는 방식을 말한다. 의료 현장에서 연골 재생을 시도하는 과정에서 보편적으로 시행되는 시술이다. 연골이 벗겨져 나간 부위에 구멍을 여러 개 뚫어 피가 나오면 피 속에 포함된 줄기세포가 연골을 재생하게 하는 원리다. 피부 절개 없이 관절경만으로 수술할 수 있다는 장점이 있으나 손상 부위가 클 경우 효과가 줄어들 수 있고 재생된 연골은 원래 연골에 비해 약하기 때문에 근본적인 시술과는 다소 거리가 있는 것으로 평가된다. 메디포스트(078160)의 ‘카티스템’과 엘앤씨바이오(290650) ‘메가카티’ 시술 시 모두 미세천공술이 동반된다. ◇왜 미세천공술 없이도 가능한가카티라이프만 미세천공술 없이 시술이 가능한 이유는 차별화된 배양 기술 때문이다. 늑연골을 원래 무릎 연골 조직인 ‘초자연골’로 배양할 수 있는 기술을 보유한 곳은 국내에서 바이오솔루션이 유일하다. 바이오솔루션 관계자는 “늑연골을 채취해 증식, 배양해서 무릎에 잘 붙을 수 있는 구슬 모양으로 만들어 내는 기술”이라며 “무릎이 기억하는 연골을 그대로 넣어주기 때문에 융화가 잘 된다. 이 기술을 쓰지 않는 다른 치료제는 미세천공술을 동반해서 인위적으로 연골을 만들어낼 줄기세포를 포함하는 골수를 채워준다”고 말했다. 회사에 따르면 미세천공술이나 미세천공술을 활용한 연골 재생술은 원래 무릎 연골 조직인 초자연골이 아니라, 허리디스크 연골인 ‘섬유연골’이 주로 재생된다. 실제 임상시험에서 미세천공술의 48주 MOCART 점수가 46점에서 96주 36점으로 하락한 원인 역시 연골의 재생 조직이 초자연골이 아닌 비균질한 섬유연골로 재생됐기 때문으로 추정된다는 게 회사 측 설명이다. MOCART 점수는 MRI를 이용해 연골 재생 상태를 9가지로(결손부위 채워짐 정도, 주변조직과 연결성, 재생조직 표면, 구조, 신호강도, 연골하골 상태, 활막염 등) 평가한 결과다. 업계 관계자에 따르면 미세천공술로 재생된 연골은 근본적으로 건강한 연골이 아니기 때문에 2~3년 가량 지나면 다시 무릎이 약해진다. 회복 기간 측면에서도 차이가 있다. 미세천공술은 기본적으로 뼈에 구멍을 내는 시술이기 때문에 시술하고 3일 후 퇴원, 6~8주 가량 목발을 사용해야 한다. 완전한 회복까지는 통상 6~12개월 소요되는 것으로 알려진다. 바이오솔루션에 따르면 미세천공술을 하지 않는 카티라이프는 완전한 회복까지 6개월이면 충분하며, 이는 미세천공술 대비 절반 수준이다. 환자 입장에서 가장 중요한 ‘연골 재생과 지속성’ 측면에서도 카티라이프가 우월성을 입증했다. 시술 후 48주가 지났을 때는 MOCART 시험군과 대조군의 점수차가 9점이었는데, 96주차 때는 11점까지 벌어졌다. 시간이 갈수록 카티라이프를 시술한 연골의 채워짐이나 재생이 미세천공술보다 더 잘 됐다는 것이다. ◇올해 매출 2배 성장 목표바이오솔루션은 이번 국내 임상 3상 결과를 식약처에 제출해 정식 품목허가를 받을 계획이다. 정식 품목허가 시 조건부 허가 때보다 대형병원을 중심으로 제품 수요가 늘어날 것으로 전망하고 있다. 회사는 올해 매출은 전년 대비 2배 이상 성장할 것으로 내다봤다. 회사 관계자는 “그 동안은 조건부 품목허가 였다는 이유로 쓰기를 꺼려했던 의료진들이 있었으나 이번 3상 데이터가 상당히 긍정적으로 나왔기 때문에 품목허가 시 매출에 상당히 도움이 될 것 같다”고 밝혔다. 바이오솔루션의 매출은 2022년 101억원, 2023년 125억원, 지난해 129억원을 각각 기록했다. 영업손실은 3년 넘게 지속 중이다. 2022년 16억원, 2023년 52억원, 지난해 51억원을 나타냈다.회사는 미국에서도 카티라이프 임상을 진행 중인데, 현재 임상 2상 마무리 단계다. 지난달 48주 추적 관찰을 마쳤고 결과 발표가 임박했다. 미국 임상 3상은 기술이전을 거쳐 파트너사에 맡긴다는 전략이다. 아직 허가를 받은 세포치료제가 전무한 중국에서는 의료 특구 지역 내 병원을 중심으로 진출을 모색하고 있다. 지난해 11월 바이오솔루션은 중국 하이난 러청 선행구 관리국이 주도한 하이난 의료 특구 진출을 위한 4자 업무협약(MOU)을 체결한 바 있다.
- 바이오솔루션, 美 2상 중간결과 발표 "연골 재생 확연히 나타나"
- [이데일리 석지헌 기자] 골관절염 세포 치료제 개발사 바이오솔루션(086820)이 3월 10일~14일 미국 샌디에이고에서 진행하고 있는 ‘미국 정형외과 학회(AAOS 2025)’에 참석했다고 12일 밝혔다. 바이오솔루션은 이번 학회에서 차세대 무릎 연골 재생 세포 치료제 ‘카티라이프’의 한국 임상 3상 최종 결과와 미국 2상 중간 결과 등 파이프라인 개발 성과를 발표했다.미국 환자 시술 전 MRI 사진과 시술후 MRI 사진 비교. 48주후 연골 결손이 채워진 것을 확인했다.(제공= 바이오솔루션)미국정형외과학회는 지난 1933년에 설립된 세계 최대의 정형외과 학회로 4만여 명에 이르는 회원을 보유하고 있다. 작년 행사에는 600개 이상의 글로벌 기업이 참석한 것으로 알려져 있는 만큼 학계와 업계 주목도가 높은 연례 행사다. 이번 행사에서 바이오솔루션은 카티라이프의 한국 3상1차 48주 유효성 결과와 96주 장기 추적 관찰 결과를 포함한 주요 임상 데이터를 소개했다. 이 자리에서 바이오솔루션은 미국 2상 종료 후 데이터 분석 중인 일부 임상 성과도 발표했다. 한국 3상에 관련해서는 24주, 48주, 96주 MRI사진을 통해 카티라이프가 미세 천공술 대비 유효성을 매번 입증했음을 강조했다. 통계적 유의성을 검증하는 P-value는 0.0131을 기록, 합격점이라 불리는 ‘0.05 미만’보다 훨씬 우수했음을 알렸다. 통증 및 운동성 개선을 확인하는 KOOS 점수도 24주, 48주, 96주 시간이 갈 수로 계속 호전되고 있음을 발표했다. 젊은 환자뿐만 아니라 50세 이상 및 골관절염 환자에게서도 연골 재생 효과가 확인됐음을 알렸다.미국 임상 2상의 경우 일부 환자에 대한 MRI 사진 공개가 이루어졌다. MRI 사진상 연골 결손 부위의 연골 재생 효과가 시술 후 48주까지 일어나는 것이 시각적으로 확연히 나타났다. 또한 가장 중요한 미국 임상 2상의 주 평가지표인 통증 및 운동성 개선 설문(KOOS)뿐만 아니라 VAS, IKDC점수 등에서도 24주, 48주까지 개선 경향이 꾸준히 나타나고 있음을 알렸다. 앞서 바이오솔루션은 카티라이프의 한국 3상 결과 발표에서 수술 후 48주, 96주 경과 시점의 MOCART score가 활성 대조군(미세 천공술) 대비 통계적으로 유의한 개선 효과가 있다고 밝혔다. 수술 후 48주, 96주 경과 시점의 KOOS total 점수 변화 역시 활성 대조군 대비 비열등한 것으로 확인한 바 있다. 무릎 기능 및 활동성을 평가하는 IKDC score 변화, 통증 정도와 일상생활 수행 능력 등을 측정하는 KOOS score 등 2차 유효성 지표에서도 통계적으로 유의한 차이를 보였으며 안전성 또한 확인했다.이정선 바이오솔루션 대표이사는 “이번 학회 참석으로 카티라이프의 연골 재생 우수성을 알리는 것은 물론, 관심 있는 제약사들과의 네트워킹을 더욱 확대할 수 있었다. 학회 이후에도 파트너십 강화를 위한 미팅을 진행했다”며 “이번 학회를 비롯한 향후 글로벌 학회들이 카티라이프의 기술이전 성과로 이어지도록 최선을 다하겠다”고 밝혔다. 한국 임상3상 MRI 분석 데이터. 미세천공 대비 연골의 지속성이 유지됨을 확인했다.(자료= 바이오솔루션)
- 골관절염 치료제 대표 3사…누가 절대강자 될까
- [이데일리 김진수 기자] 국내 제약바이오 기업들이 골관절염 치료 제품의 글로벌 진출에 속도를 내고 있다. 국내 골관절염 치료 제품을 보유한 바이오솔루션(086820) ‘카티라이프’, 메디포스트(078160) ‘카티스템’, 엘앤씨바이오(290650) ‘메가카티’는 아시아 시장에 적극 진출, 글로벌 무대에서도 경쟁을 이어갈 전망이다.26일 제약바이오 업계에 따르면 바이오솔루션과 엘앤씨바이오는 중국, 메디포스트는 일본에서 골관절염 치료 제품 출시를 위한 준비를 마치고 이르면 올해 안으로 제품 출시까지 이뤄질 전망이다.국내 골관절염 치료 제품 시장 규모는 4000억원 가량이지만, 시장조사업체 마켓앤마켓에 따르면 글로벌 골관절염 치료제 시장 규모는 2020년 73억달러(10조원)에서 2025년 110억달러(15조원)로 커질 전망이다. 이 중 일본은 한국 시장 약 10배 가량의 환자가 있으며, 중국은 국내와 비교해 30배 이상의 환자가 있는 것으로 알려져 있다. 이에 국내 업체들에게는 해외 진출이 필수적인 상황이다.카티라이프는 자가 세포를 활용했다는 점을 강점으로 내세워 아시아 시장에 진출한다. 카티스템은 오랜 시간 누적된 데이터를 바탕으로 시장 공략에 나설 예정이다. 해외 무대 확장 속도 측면에서는 의료기기인 메가카티가 앞설 것으로 보인다.골관절염 치료제, 의료기기 비교표. (사진=이데일리 김일환 기자)◇자가세포 활용 ‘카티라이프’바이오솔루션의 카티라이프는 환자의 늑연골 조직에서 세포를 채취해 배양한 자가유래 세포 치료제다. 임상 2상 데이터를 근거로 2021년 조건부 품목허가 받았으며 올해 상반기 내로 임상 3상 장기추적 관찰 데이터가 공개될 예정이다. 바이오솔루션은 이를 바탕으로 정식 품목허가를 기대 중이다.카티라이프의 가장 큰 특징이자 장점은 자가 세포를 이용한 치료제라는 점이다. 환자 자신의 세포를 사용해 면역 거부 반응이 거의 없으며 자연스러운 연골 재생이 가능하다. 동종 세포치료제의 경우 환자의 세포가 아니기 때문에 면역 거부 반응 발생의 가능성이 있다.환자로부터 채취한 세포는 펠렛 모양으로 배양되며 손상된 연골부위에 이식하는 방식으로 사용된다. 1차적으로 연골조직 특성의 펠렛이 결손부위를 복구하고, 이식된 세포가 분비하는 세포외기질성분에 의해 연골재생이 되는 세포 치료제다.바이오솔루션은 지난해 말 중국 하이난 러청 선행구 관리국이 주도한 하이난 의료 특구 진출을 위한 4자 업무협약(MOU)을 체결했으며 미국에서도 임상 2상을 종료하면서 글로벌 무대 확장에 속도를 내는 중이다. 특히, 현재 중국에서 허가받은 골관절염 세포 치료제가 없는 만큼 바이오솔루션의 시장 선점이 가능한 상황이다.카티라이프는 미세천공술을 실시하지 않고, 세포가 연골조직을 형성하기를 기대하는 제품이 아닌 이미 만들어진 연골조직을 이식하므로 확실한 연골재생이 가능하다. 늑연골을 사용해 환자의 나이 제한도 없다.카티라이프의 장점인 ‘자가세포 활용’은 단점이 되기도 한다. 치료제를 제작하기 위해 환자의 세포 채취가 필요한데, 골관절 수술 약 한달 전 늑골 부위에서 세포를 떼어 내는 수술이 필요하다. 그리 어려운 수술은 아니지만 1단계 연골 채취를 위한 수술, 2단계 치료제 수술 등 두 차례 수술이 환자 입장에서는 부담이 될 수 있다.바이오솔루션 관계자는 “카티라이프는 고령 환자에게도 사용이 가능할 뿐 아니라 운동으로 인한 연골 결손 환자와 퇴행성 관절염 환자 모두에게 사용할 수 있어 타깃이 넓다는 장점이 있다”고 말했다.◇카티스템, ‘데이터’가 무기카티스템은 2012년 품목허가 된 세계 최초 동종 제대혈 유래 줄기세포 치료제다. 연골 손실부분에 미세천공술을 한 뒤 동종 제대혈 중간엽 줄기세포와 히알루론산나트륨을 투여하는 방식이다. 손상 부위에서 분비되는 물질들은 세포를 자극해 단백질의 연골 분화 촉진, 염증 완화, 연골 기질 분해 단백질 활동 억제 등 복합적인 작용으로 손상된 연골의 재생을 유도한다.카티스템은 지난해 상반기까지 3만명 이상의 환자에게 투약됐다. 매출은 출시 이래 지난해까지 연평균 30% 이상의 성장률을 기록 중이다. 국내 줄기세포 치료제로는 최초로 연 매출 200억원을 돌파하며 가장 많은 매출을 기록했다.메디포스트는 지난해 말 일본에서 임상 3상 환자에 대한 투약을 모두 종료했다. 현재 투약 대상자 약 30%의 1년 추적관찰이 완료됐다. 올해 하반기에는 최종 데이터가 공개될 예정이다.그동안 수많은 수술을 통해 확인된 데이터와 안전성은 카티스템의 가장 큰 무기다. 제대혈에서 추출한 환자 자신의 줄기세포를 이용해 진행되는 치료법이기 때문에 면역 반응과 관련된 부작용이 상대적으로 적으며, 안전성이 높다. 실제로 임상 1~3상에서 카티스템으로 인한 부작용 사례는 1건도 없는 것으로 나타났다.축적된 데이터는 해외 진출 속도 측면에서도 큰 도움이 되고 있다. 2023년 메디포스트는 일본 후생노동성 산하 의약품의료기기종합기구(PMDA)로부터 카티스템의 국내 임상 결과를 인정받아 이례적으로 일본 임상 1상과 2상을 생략하고 바로 임상 3상에 진입한 바 있다.또 지난 2018년 미국에서 임상 1·2a상을 마친 메디포스트는 한국에서의 시판 후 데이터를 근거로 임상 2상을 생략하고 바로 임상 3상에 진입할 수 있다는 FDA 답변을 받아 현재 3상 IND 신청을 준비 중이다.카티스템의 단점은 ICRS 4등급 이상의 환자에게만 수술이 가능하다는 점이다. ICRS 등급은 무릎 관절 특정 부위의 연골 손상 정도를 평가하는 분류 체계다. 등급이 높아질수록 연결의 손상이 심한 것이다. 3등급은 연골 관절 두께의 50% 이상을 침범하거나 연골하골을 침범하지 않은 경우 또는 연골에 발생한 수포가 있는 경우다. ICRS 3등급부터 일상 생활에서 불편함이 발생한다. 4등급은 연골하골이 노출된 경우가 해당한다.메디포스트 관계자는 “일본에서 품목허가는 미국 시장 진출에도 긍정적인 영향을 미칠 것으로 보이는 만큼 철저하게 준비 중”이라고 밝혔다.◇의료기기 메가카티, 속도전 펼칠까메가카티는 인체유래 동종연골과 콜라겐 사용 조직 보충재로 이뤄진 의료기기다. 연골 손상 부위에 미세천공술을 실시하고 하이드로겔 형태의 부형제와 혼합해 도포한다. 골수가 결손 부위를 덮는 과정과 세포외기질 성분이 연골 세포를 자가화 시키면서 조직 내에 자리 잡는 방식이다. 2022년 11월 품목허가를 획득했다.엘앤씨바이오의 메가카티가 다른 치료 제품과 비교해 갖는 가장 큰 차이점은 치료제가 아닌 ‘의료기기’로 허가 받았다는 점이다. 의료기기의 경우 치료제 대비 품목허가 허들이 낮고 기간이 단축된다. 따라서 세포치료제와 비교해서도 비교적 저렴한 가격을 형성하고 있다. 품목허가 속도가 빠르고 저렴한 가격으로 시장 진출이 가능한 만큼 향후 글로벌 무대 확장 속도 측면에서도 유리한 측면이 있다.세포를 활용한 제품이 아니기 때문에 유통과 보관이 편리하다는 점도 강점이다. 일반적으로 세포 기반 치료제는 유통할 수 있는 기간이 하루 이틀에 불과하지만 메가카티는 상온 보관이 가능하며 최대 2년까지 품질을 유지한다.단점은 비교적 최근 허가 제품이기에 아직까지 데이터가 많지 않다는 점이다. 다만, 최근 메가카티 도입 병원 수가 증가하고 있으며 메가카티 출시 후 수술 건수가 경쟁 제품 대비 3배 이상 빠른 상황이다. 2년 관찰연구에서는 임상지표들이 지속적으로 개선되는 결과를 보였으며 현재 5년 장기관찰연구가 진행 중이다.엘앤씨바이오 관계자는 “향후 5년 장기 추적결과에서도 메가카티가 치료제에 준하는 효과를 낸다는 것을 입증하면 더 빠르게 시장 점유율을 높일 수 있을 것으로 기대 중”이라고 말했다.
- [임상 업데이트] 바이오솔루션, 카티라이프 3상 CSR 수령…“효과 확인”
- [이데일리 김진수 기자] 한 주(3월 3일~3월 7일) 국내 제약·바이오 업계에서 주목받은 임상 및 개발, 품목 허가 소식이다.(사진=챗GPT)◇바이오솔루션, 카티라이프 3상 CSR 수령…“효과 확인”바이오솔루션은 무릎 연골 재생 세포 치료제 ‘카티라이프’ 한국 임상시험 3상에 대한 최종 임상시험 결과 보고서(CSR)를 수령했다고 5일 밝혔다.이번 결과는 지난해 4월 1차 유효성(48주) 톱라인 발표에 이어 96주 유효성 데이터를 포함한 것이다. 최종 임상시험 결과 주평가지표인 ‘MOCART 점수’가 대조군 대비 11점이상 개선돼 유효성을 통계적으로 입증했다.이번 임상시험은 전국 19개 기관에서 104명의 대상자를 대상으로 2020년 5월부터 진행해왔다. 주평가지표인 MOCART 점수(연골재생정도)는 물론 KOOS total score, 연골 결손 부위의 복구 정도, 재생 연골과 주변 조직의 연결성 등에 있어서 활성 대조군(미세천공술) 대비 뛰어난 결과를 확인했다.96주차에 시험군 MOCART 점수는 47.98점 대조군인 미세천공술은 36.59점을 기록, 미세천공술 대비 유효성을 11점이상 유의하게 입증했다. 통계적 유의성을 검증하는 P값은 0.0131를 기록, 합격점이라 불리는 ‘0.05 미만’보다 훨씬 우수했다.특히 60세 이상 환자와 운동성 결손 환자 뿐만 아니라 골관절염 환자에게서도 연골 재생 효과가 확인됐다. 환자의 통증 및 운동 기능도 96주까지 유의하게 개선됨을 확인했다.특히 ‘재생 조직의 구조’, ‘재생 조직의 신호 강도’ 부문에서는 기존 무릎 연골 조직과 같은 수준의 ‘초자연골’이 재생되는 결과가 나와 연골의 질적 측면에서도 미세천공술과 비교했을 때 높은 효과를 증명했다. 미세천공술이나 미세천공술을 활용한 연골 재생술은 원래 무릎 연골 조직인 초자연골이 아닌 허리디스크 연골인 ‘섬유연골’이 주로 재생되는 것이 한계로 꼽힌다.바이오솔루션 관계자는 “지난해 발표한 48주차 데이터는 시험군과 대조군의 점수차이가 9점이었는데 이번엔 11점까지 벌어졌다”며 “시간이 갈수록 대조군 대비 카티라이프의 효과가 우월함을 확인했다”고 말했다.바이오솔루션은 이번 결과 보고서 및 마지막 보완서류를 식품의약품안전처에 제출할 예정이며, 이후 정식 식품의약품안전처 품목허가를 기대하고 있다. 임상 3상에서 통계적 우월성을 입증했기 때문에 품목허가 가능성도 올라갔다는 분석이다.카티라이프의 미국 2상 역시 최근 마지막 환자 추적 관찰을 마치고 최종 분석을 진행하고 있다.이정선 바이오솔루션 대표는 “지난 톱라인 결과에서 확인한 뛰어난 유효성 및 안전성 결과를 최종 임상시험 결과 보고서를 통해서도 선보이게 되어 매우 고무적이다”라며 “48주 대비 96주의 MOCART 점수의 절대치가 약간 감소한 이유는 48주 이후 1년간 일부 환자에게서 과대 증식 사례가 발생했기 때문인데, 이는 이식 시 카티라이프를 적당량 투여함으로써 극복되는 부분이다. 대부분의 연골 재생술이 연골의 과소 증식으로 치료 효과가 반감돼 고민이 많은 상황에서 오히려 카티라이프의 연골 재생 능력을 증명하는 사례라 생각한다”라고 말했다.한편, 바이오솔루션은 오는 3월 10일 개최되는 미국 정형외과학회(AAOS)와 4월 24일 세계 골관절염학회(OARSI)에서도 이번 카티라이프 임상 3상 결과에 대해 상세히 발표할 방침이다.◇파로스아이바이오, ‘PHI-501’ 임상 1상 IND 신청인공지능(AI) 기반 혁신 신약 개발 전문기업 파로스아이바이오는 식품의약품안전처에 난치성 고형암 치료제 PHI-501에 대한 임상 1상 IND(임상시험계획승인)를 신청했다고 5일 공시했다.PHI-501은 글로벌 항암제 시장에서 강력한 대안이 될 것으로 기대되는 파이프라인이다. 화이자 ‘브라프토비’(Braftovi, encorafenib), 로슈의 ‘젤보라프’(Zelboraf, vemurafenib), 노바티스의 ‘라핀라’(Rafinlar, dabrafenib) 등 기존 승인 치료제에 대한 저항성을 극복할 수 있는 혁신적 기전을 보유하고 있다.PHI-501은 최근까지 진행된 전임상 연구에서 기존 치료 옵션이 제한적인 악성흑색종과 난치성 대장암에서 탁월한 치료 효과를 보였다. 특히 BRAF, KRAS, NRAS 돌연변이를 가진 고형암에서 유의미한 치료 효능이 확인됐다.의약품 시장조사기관 클래리베이트(Clarivate)는 악성흑색종과 대장암 치료제 시장규모가 2031년 각각 30조원, 40조원에 이를 것으로 전망해 이번 임상 결과에 이목이 집중되고 있다.또 PHI-501은 암 종양의 생존과 성장에 관여하는 두 신호 전달 경로에 동시 작용하는 pan-RAF 및 DDR 이중 저해제로서, 자체 개발 AI 신약 플랫폼 ‘케미버스’(Chemiverse)의 질환 타깃 예측 모듈 ‘딥리콤’(DeepRECOM)을 활용해 난치성 대장암, 악성 흑색종, 삼중 음성 유방암 등 여러 난치성 고형암으로 적응증을 확장 중이다.남기엽 파로스아이바이오 신약개발총괄사장은 “PHI-501의 임상 1상 진입은 치료 옵션이 한정적이고 미충족 의료 수요가 큰 고형암 치료제 시장에서 혁신신약 탄생의 중요한 계기가 될 것이다”라며 “우수한 신약 개발 역량을 기반으로 PHI-501의 혁신적인 잠재력을 발굴하고 글로벌 기술 이전에도 박차를 가할 계획”이라고 밝혔다.◇셀트리온, 골 질환 치료제 시밀러 美 FDA 허가셀트리온은 골질환 치료제 ‘프롤리아·엑스지바’(성분명 데노수맙) 바이오시밀러 ‘스토보클로·오센벨트’가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 품목허가를 획득했다고 4일 밝혔다.셀트리온은 세계 각국에서 골다공증 환자 479명을 대상으로 진행한 글로벌 임상 3상을 통해 오리지널 의약품 대비 유효성 동등성 및 약력학적 유사성을 확인, 미국서 스토보클로와 오센벨트 두 제품에 대한 품목허가를 신청했다.스토보클로는 폐경 후 여성 골다공증, 오센벨트는 골전이 암환자의 골격계 합병증 예방과 골거대세포종 등 오리지널 의약품이 미국에서 보유한 모든 적응증에 대해 승인을 받았다.스토보클로·오센벨트의 오리지널 제품인 프롤리아·엑스지바는 지난해 두 제품 연간 합산 글로벌 매출액이 65억9900만달러(9조2000억원)에 달한다. 미국에서만 전 세계 매출의 67%에 달하는 43억9200만달러(6조1500억원)의 매출을 올렸다.셀트리온은 지난해 11월 국내에서 관련 경쟁 제품 중 처음 허가를 획득하며 ‘퍼스트무버(First Mover)’ 지위를 확보했으며 빠르면 연내 세계 최대 의약품 시장인 미국서 두 제품을 출시한다는 계획이다.셀트리온 관계자는 “최근 글로벌 주요국서 바이오시밀러의 품목허가 승인을 잇따라 획득하며 자체 제품 개발역량을 재입증하고 있다”며 “남은 후속 파이프라인의 허가 절차를 차질 없이 마무리하는 한편 허가 받은 제품이 시장에 조속히 침투해 매출 확대로 이어지도록 전력을 다할 예정”이라고 말했다.
- 바이오솔루션 '카티라이프' 국내 3상 미국 2상 결과 연달아 발표
- [이데일리 석지헌 기자] 첨단바이오의약품 전문기업 바이오솔루션(086820)은 오는 3월 10일 미국 샌디에고에서 열리는 미국정형외과학회(AAOS 2025), 4월 24일 인천 송도에서 열리는 세계골관절염학회(OARSI 2025)에 참석한다고 28일 밝혔다. 두 학회에서 바이오솔루션은 무릎연골재생 세포치료제인 ‘카티라이프’의 국내 임상 3상 결과 및 미국 임상 2상 결과를 발표한다. ‘미국 정형외과 학회’에서는 국내 임상 3상 48주, 96주 결과와 미국2상 중간 데이터를, ‘세계 골관절염 학회’에서도 한국3상, 미국 임상 2상의 주요 결과를 발표할 예정이다. 현재 한국 3상의 96주 장기 추적 관찰 결과를 포함한 최종 결과 보고서(CSR)와 미국 2상의 최종 결과 보고서는 수령 전이며, 의미 있는 주요 데이터를 이번 미국 정형외과 학회를 시작으로 공개할 예정이다. 미국 정형외과 학회는 1933년에 설립된 세계 최대 정형외과 학회로 4만여 명에 이르는 회원을 보유하고 있다. 작년 행사에는 600개 이상의 글로벌 기업이 참석한 것으로 알려져 학계와 업계 주목도가 매우 높은 행사다. 세계골관절염학회는 매년 50개국 이상의 임상연구 전문가, 정형외과 및 물리치료 전문의 등 1,500명 이상의 의료 관계자들이 모이는 세계 최대 규모의 골관절염 학회다.바이오솔루션은 먼저 국내 48주 데이터와 96주 장기 추적 관찰 결과를 포함한 주요 임상 데이터를 발표할 예정이다. 앞서 작년 4월에는 카티라이프 수술 후 48주 경과 시점의 주평가지표인 MOCART score에서 대조군(미세천공술) 대비, 통계적으로 유의한 개선 효과(p<0.05)를 확인했다. 수술 후 48주 경과 시점의 부평가지표인 KOOS total(통증 및 운동성 개선 설문 점수) 변화 역시 미세천공술 대조군 대비 유의하게 개선된 것으로 확인한 바 있다. 96주 장기 추적 관찰 결과 역시 회사는 긍정적으로 기대하고 있다.카티라이프의 미국 임상 2상 결과는 KOOS 점수 및 MRI 분석 등 유효성 데이터가 공개된다. 미국 임상 2상은 KOOS 점수(통증 및 운동성 개선 설문 점수)가 주평가지표이고 MOCART score(MRI 분석)은 부평가지표이다. 사진 MRI로 분석한 연골의 채움정도인 MOCART score는 연골의 재생 여부를 시각적으로 판단할 수 있어 가장 객관적인 지표지만, 미국은 전통적으로 설문지표인 KOOS 점수를 주평가지표로 삼고 있다. 연골치료제 회사들이 꺼려하는 MRI데이터에서 강점을 가진 카티라이프 입장에서는 오히려 유리한 상황으로 보인다. 이번 임상은 지난 2020년 보건복지부 첨단의료기술개발 국책과제로도 선정돼 약 33억 원의 정부출연금을 지원받았다.카티라이프는 최근 아시아 태평양 무릎 관절경 및 스포츠 의학 학회(APKASS), 아시안 연골 및 골관절염 컨퍼런스(ACCO), JP모건 헬스케어 바이오텍 쇼케이스 등 업계 및 학계 행사를 통해 주목을 받았다는 게 회사 측 설명이다. 바이오솔루션의 카티라이프는 국내 2상 이후 식약처로부터 조건부품목승인을 받았다. 이번 임상 결과에 따라 정식 품목허가 진행에도 탄력이 붙을 것으로 회사는 기대하고 있다. 이정선 바이오솔루션 대표이사는 “연골재생 정도를 시각적으로 파악할 수 있는 MRI데이터는 카티라이프의 최대 강점이며, 한국에서도 그동안 좋은 결과가 도출된 바 있기에 미국 임상 결과에 대해서도 큰 기대를 가지고 있다” 며 “한국의 정식 품목허가 진행도 차질이 없도록 면밀히 살피겠다. 아울러 미국 뿐 아니라 최대 시장인 중국 시장에서도 당사의 카티라이프를 포함한 세포치료제 파이프라인이 진출할 수 있도록 노력하겠다”라고 밝혔다.
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