바이오벤처, 첫 임상 준비한다면 ‘이것’ 명심해야

[이데일리 나은경 기자] 지난해 국내에서 100개의 바이오벤처가 문을 닫고 300곳에 가까운 바이오벤처가 새로 문을 열었다. 국내 바이오산업이 그만큼 역동적으로 움직이고 있다는 뜻이지만, 동시에 유망하다고 여겼던 치료제가 빛을 보지 못하고 폐기되는 경우도 수백건에 달한다는 의미이기도 하다.

주로 대학교 내 연구소, 대학병원 출신의 창업자들은 후보물질 도출까지는 과감하게 전문성을 발휘하지만 경험해보지 못한 임상시험 디자인과 임상시험 진행에서는 어려움을 겪는다. 임상시험계획(IND)을 제출하고 규제기관인 식품의약품안전처와 소통하는 데서 난관을 맞닥뜨리는 경우도 많다.

메디라마에서 규제전략을 총괄하는 서수경 부사장 (사진=메디라마)

지난 2021년 설립된 메디라마는 이런 바이오벤처들의 시행착오를 최소화할 수 있도록 돕는 것을 사업모델로 한다. 유한양행(000100)이 전략적투자자(SI)로 참여하고 있는 이 회사는 설립 3년만인 지난해 매출 40억원을 기록하며 평판을 쌓아가고 있다. 지금까지 누적투자금은 총 30억원이다.

회사 성장세에 힘입어 업역도 넓혀가는 중이다. 올 초 메디라마는 식품의약품안전처 출신의 서수경 규제전략 총괄책임자(CRO)(부사장)를 선임하고 사업영역을 기존의 임상시험 전략, 기술이전 전략에서 규제 전략 부문으로 확장하겠다는 청사진을 공개했다.

최근 이데일리와 만난 서수경 부사장은 “처음 식약처에서 허가와 심사 업무를 할 때 신약의 개발 주체는 대부분 다국적 제약사였다”며 “최근 5년 사이 바이오벤처가 크게 늘어나면서 규제전략 분야에서도 도움을 필요로하는 국내 바이오벤처가 많아졌고, 식약처에서 의약품 허가 심사 업무를 수행하며 축적된 지식들을 우리나라 제약·바이오 기업들이 글로벌 블록버스터를 만드는 데 활용하고 싶었다”고 메디라마에 합류하게 된 이유를 설명했다.

임상성공하려면 ‘허가’ 목표로 ‘시장성’·‘규제전략’ 준비해야

서 부사장은 식약처에서 유전자재조합의약품과장, 첨단바이오제품과장 등의 자리를 거쳐 30년간 임상시험 허가 및 심사와 관련된 업무를 했다. 식약처에 앞서 캐나다의 의약품 규제기관인 헬스캐나다에서도 신약허가 업무를 맡았다. 헬스캐나다의 경우 미국 식품의약국(FDA)과 연계된 협업이 많아 한국 식약처뿐 아니라 캐나다나 FDA에서 임상시험을 준비하는 국내 바이오벤처들을 도울 수 있을 것으로 기대된다.

서 부사장은 임상시험계획(IND) 신청을 처음 준비한다면 △시장에 대한 이해 △신약 개발·제품허가를 지향하는 마인드 △규제 산업이라는 인식 세 가지가 개발 초기부터 준비돼 있어야 한다고 강조했다.

개발 중인 신약후보물질에 대해서는 임상 현장의 미충족 수요와 시장성을 초기부터 면밀히 확인해야 한다고 했다. 서 부사장은 “임상시험까지 진행하게 됐다면 목표 질환은 물론 시장성, 약가까지도 초반부터 생각해두는 것이 바람직하다”며 “하지만 지금은 의학적 고려없이 ‘과학적인 면에서 굉장히 좋은 타깃이기 때문에 성공할 것’이라는 가정만 갖고 시작하는 바이오벤처들도 부지기수”라고 말했다. 회사가 개발 중인 후보물질에 대해 시장정보나 개발과정, 허가과정에 대한 이해가 없는 경우, 신약개발 과정이 계속 지연될 수밖에 없다는 것이다.

그는 “식약처 재직 시절, 신약허가를 신청한 항체의약품 개발사가 화학제조품질관리(CMC) 규제 내용을 알지 못해 꼭 필요한 데이터를 누락하면서 결국 자료를 처음부터 다시 만들고 준비해야 했던 일이 있었다”며 “이런 경우에는 식약처와 충분히 소통해 규정에 대한 내용과 기술적 자료를 어떻게 준비해야 하는지에 대해 확인한 뒤 대처해야 불필요한 시간 낭비를 줄일 수 있다. 빠르게 대처할 수 있는 전문기술인력이 있다면 일이 훨씬 수월해진다”고 이야기했다.

바이오벤처의 구조상 모든 단계에서 전문성을 갖추기 어렵다면 각 분야 전문기관을 잘 활용해야 한다고도 했다. 그는 “기술수출을 염두에 두더라도 (신약개발의) 궁극적인 목표는 제품허가가 돼야 한다”며 “이제까지는 신약개발에 10년이 걸렸지만 앞으로는 이 속도도 빨라질 것이다. 이 속도를 따라잡으려면 각 분야 전문기관을 활용하는 것이 중요하다”고 했다.

서 부사장이 가장 강조한 것은 바이오벤처의 적극성이다. 서 부사장은 식약처에 재직하는 동안 가장 안타까웠던 것은 다소 소극적인 바이오벤처들의 태도였다고 했다. 그는 “글로벌 제약사의 경우 신약 개발 초기단계에서 FDA에 규제전략을 선제안하고 FDA는 과학적 타당성을 기초로 제안을 판단한다”며 “의약품 산업이 규제 산업임을 정확히 인식하고 초기부터 스마트한 규제전략을 세우는 것은, 모르는 길을 갈 때 미리 어떤 경로로 갈 지 생각하고 가는 것과 같다”고 목소리를 높였다.

검증 안 된 신기술일수록 규제 전략은 적극적·선제적으로

특히 최근 마이크로바이옴, 유전자가위치료제, 이종장기이식 등 신약 개발에서도 새로운 모달리티(치료접근법)가 개척되면서 규제기관과 바이오벤처 간 소통이 더 중요해지고 있다는 설명이다.

국내에서는 2020년 지놈앤컴퍼니(314130)와 고바이오랩(348150)이 마이크로바이옴 신약으로 임상 1상 IND 승인을 받았다. 제넨바이오(072520)도 지난해 식약처의 IND 승인을 받아 돼지 췌도를 1형 당뇨 환자에게 이식하는 임상시험을 준비 중이다.

하지만 아직 상용화되지 않은 신기술을 기반으로 신약을 개발하는 바이오벤처들은 대부분 식약처 대신 FDA나 호주 연방의약품관리국(TGA) 등의 문을 먼저 두드린다. 해외 규제기관에서 먼저 승인을 받는다면 식약처 승인은 어렵지 않을 것이라는 계산에서다.



서 부사장은 “국가별 임상질환자의 분포가 다르므로 임상시험을 신속히 시작할 수 있는 규제환경, 임상시험 세팅을 고려해 결정해야 한다”면서도 “어느 나라에서 임상시험을 하든 신기술일수록 바이오벤처의 적극성이 필요하고 규제기관의 결정, 처분만 바라서는 결코 회사에 유리한 결과를 받아들 수 없다”고 했다.

서 부사장은 ‘바이오시밀러’라는 개념이 도입되던 2010년대의 상황을 대표적인 예로 들었다. 당시 미국에서는 신약개발사들이 바이오시밀러가 만들어지지 못하도록 열심히 대응전략을 펼쳤다고 했다. 서 부사장은 “바이오시밀러 회사들이 당시 바이오시밀러가 과학적·기술적으로 가능하다고 적극적으로 대응해 규제기관에서는 과학적인 근거를 바탕으로 바이오시밀러 허가가 가능하도록 제도화 할 수 있었다. 바이오벤처에는 이때와 같은 적극성이 필요하다”고 했다.

식약처와 바이오벤처가 만족스러운 미팅을 하지 못하는 이유는 서로에 대한 이해부족에서 기인한다고 분석했다. “식약처는 규제 관점에서만 판단을 내리지만, 바이오텍은 식약처에 비즈니스 관점이 담긴 답변을 식약처에 원한다”는 것이다.

미국의 경우 규제전략에 대한 경험과 지식이 많은 전문가들이 바이오벤처로 가기도 하고 FDA에서 바이오벤처 출신의 직원을 뽑기도 한다. 서로가 무엇을 원하는지 누구보다 잘 알고 있기에 대화가 수월하다는 것이 서 부사장의 설명이다. 그는 “바이오산업이 성장 과도기에 있어서 나타나는 어려움으로, 서로 간의 교류가 활발해지고 바이오산업이 성장하면 자연스레 해소될 것”이라며 메디라마에서 양측의 원활한 교류를 위한 마중물의 역할을 하겠다고 덧붙였다.

서 부사장은 “메디라마는 임상시험 전략 수립과 운영에 매우 높은 전문성을 가진 회사다. 특히 항암 신약 개발 분야에서 독보적인 임상 시험 디자인과 글로벌 임상시험 전략을 컨설팅한 경험이 많다”며 “메디라마가 가진 임상 시험 개발 플랫폼에 품질, 비임상시험분야에 대한 규제 측면의 컨설팅을 강화함으로써 임상시험 전반을 아우르는 토탈 솔루션을 제공할 계획”이라고 말했다.