단1회 투입으로 2개월만 말기암 완치 '기적의 신약'

[이데일리 류성 기자] “단1회 투여로 말기암 환자를 2개월 이내에 완치시키는 효능을 갖춘 항암치료제.”

최근 기존 항암제의 한계를 극복하는 탁월한 치료효과를 바탕으로 단숨에 ‘기적의 항암제’로 자리매김한 면역항암제 ‘카티(CAR-T)’에 세계 제약업계가 주목하고 있다.

김건수 큐로셀 대표. 큐로셀 제공

특히 카티 중에서도 환자의 면역세포 분리, 유전자 조작, 대량배양 과정을 거친 후 환자에게 재투여하는 방식의 첨단 항암세포치료제인 ‘카티 세포치료제’가 업계로부터 집중적인 관심을 받고있다. 카티는 인체내 감염된 암세포 등을 제거하는 역할을 수행하는 면역세포의 원리를 이용해 개발한 면역항암치료제다.

실제 카티 세포 체료제는 지금까지 치료방법이 없는 말기 백혈병, 림프종 환자를 완치시키는 약효를 입증하면서 항암 치료제 분야의 절대강자로 떠오르고 있다. 카티 세포치료제는 현재까지 세계적으로도 단 2개의 제품만 허가된 최신 항암제다. 시장이 초기 단계여서 국내 업체들에게도 큰 기회로 다가오고 있다는 게 업계의 분석이다.

지금까지 상업화에 성공한 카티 세포치료제는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 허가를 받은 노바티스의 ‘킴리야’와 길리야드의 ‘예스카르타’가 전부다. 킴리야는 말기 백혈병 환자 82%, 말기 림프종 환자 32%를 각각 단기간에 완치시키는 효과를 보이고 있다. 예스카르타는 말기 림프종 환자 36%를 완치시키는 효능으로 FDA로부터 허가를 받았다. 이 가운데 킴리야는 뛰어난 효능을 인정받으면서 시장에 선보인지 불과 3년째인 지난해에만 5000억원의 매출을 거두며 글로벌 제약업계를 놀라게 했다.

세계 제약업계의 화두로 떠오른 카티 세포치료제 분야에서 국내 대표주자로는 큐로셀이 첫손에 꼽힌다. 이 회사는 2023년 카티 세포치료제의 상업화를 목표로 하고 있는 바이오벤처다. 신약개발 전문가인 LG화학(051910) 출신의 김건수 대표와 국내 대표적 카티 전문가인 김찬혁 카이스트 교수, 항체 전문가인 심현보 이화여대 교수가 의기투합해 지난 2017년 큐로셀을 공동 설립했다.

큐로셀은 지난 9월 카티 세포치료제(CD-19)에 대한 임상시험계획서(IND)를 국내 업계 최초로 식약처에 제출하면서 관심의 대상이 됐다. 빠르면 올해 연말까지 식약처로부터 임상시험계획서에 대한 승인을 받아 곧바로 임상시험에 들어간다는 게 회사측 설명이다. 큐로셀은 이미 삼성서울병원과 말기 림프종 환자 10명을 대상으로 카티 세포치료제 임상을 시작한다는 공조체제를 구축하고 만반의 준비를 내놓은 상황이다.

김건수 큐로셀 대표는 “큐로셀은 세계 제약업계에서 가장 뜨거운 분야인 카티 세포치료제로 임상시험을 진행하고 있는 국내 최초의 기업이라는 자부심이 있다”면서 “자체적으로 개발한 기술을 활용한 치료제에 대한 효능 시험을 해보니 이미 상업화에 성공한 킴리야, 예스카르타 등 2개 제품보다 훨씬 뛰어났다”고 기대감을 표시했다.

무엇보다 카티 세포치료제는 투여후 효과가 1~2개월만에 나타나기 때문에 상업화를 위해 필수적으로 거쳐야 하는 임상시험 기간도 대폭 단축할수 있다는 게 업계의 평가다. 김대표는 “실제 기존 항암치료제에 대한 임상개시부터 상업화 허가를 받는데 걸리는 기간은 최소 6년 이상인데 비해 카티 세포치료제는 이를 3년 이내로 줄일수 있다”고 설명했다.

그는 이어 “카티는 환자 개인의 면역세포를 분리, 여기에서 필요한 물질을 채취해 세포를 배양해 만들기 때문에 부작용이 거의 없고 효과가 뛰어나다”면서 “다만 개인 맞춤형 치료제이다보니 치료제 가격이 비싼게 흠이다”고 설명했다. 실제로 카티 세포치료제의 치료비용은 5억~10억원 가량에 달한다.

큐로셀은 기존 카티 세포치료제보다 효과가 뛰어난 것으로 시험에서 확인한 ‘오비스(OVIS) 카티’ 기술의 개발에 성공하면서 원천 기술력을 확보한 것으로 평가된다. 오비스 카티는 카티 기술에 면역관문억제 기술을 융합한 신기술이다.

이 기술은 우리 몸이 암세포에 우호적으로 작용하도록 하는 단백질(PD-1, TIGIT)을 동시에 제거할수 있는 세계 최초의 기술이라는 점에서 높은 평가를 받는다. 이 기술을 활용하면 암세포 우호 단백질의 발현량이 줄어들기 때문에 기존 항암치료제보다 효과가 탁월하다는 게 회사측 설명이다.

김대표는 “지난해 실험실에서 쥐를 대상으로 말기 백혈병, 림프종 치료효과를 검증하기 위한 임상시험을 해보니 기존 카티 세포치료제보다 평균 50% 이상 약효가 뛰어난 것으로 확인됐다”고 설명했다. 이 회사는 혈액암 중심에서 향후 위암 등 고형암 치료제 분야로도 영역을 확대한다는 방침이다.

큐로셀은 지난 2월에는 자체 기술개발을 통해 최신 기술이 적용된 글로벌 수준의 카티 제조공정도 삼성서울병원내에 국내 최초로 완성했다. 최근 이 시설에서 서울대 병원과 함께 100명의 건강한 공여자로부터 혈액을 확보, 100명분의 카티를 생산하는 데 성공했다. 이와 별도로 삼성서울병원과 공동으로 혈액암 환자 25명으로부터 혈액을 제공받아 25명분의 카티를 이 최신 제조공정에서 생산하기도 했다.