[해외서 금맥캐는 K바이오]조 트레블리 대표 “넘버1 자폐증 치료제 개발 확신“⑧

K바이오가 글로벌 무대로 속속 진출, 세계시장 공략에 본격 나서고 있다. 국내 제약바이오 기업들이 해외에 세운 법인 및 자회사들이 전진기지 역할을 톡톡히 해내고 있는 형국이다. 팜이데일리는 혁신 기술과 제품력, 연구개발(R&D) 경쟁력 등을 앞세워 모회사의 도약을 견인하고 있는 K바이오의 해외법인, 자회사들을 시리즈로 집중 분석한다(편집자주).

[이데일리 송영두 기자] 지놈앤컴퍼니가 마이크로바이옴 업계 최초 항암 효과를 입증하면서 글로벌 기업으로 도약한 데 이어, 자폐증 치료제 분야에서도 선두를 달리고 있다. 현재 승인받은 자폐증 치료제가 없는 상황인 데다, 자폐증 치료제 개발 속도도 가장 빨라 퍼스트 인 클래스가 될 것으로 회사는 확신하고 있다. 가능성을 ‘확신’으로 만들고 있는 기업이 바로 지놈앤컴퍼니 미국 자회사인 사이오토 바이오사이언스(이하 사이오토)다.

지놈앤컴퍼니(314130)가 2020년 8월 인수한 사이오토는 2017년 미국 인디애나폴리스에서 설립됐다. CNS 분야에서 글로벌 기업으로 알려진 일라이릴리가 해당 분야 투자를 축소하면서, 퇴사한 연구원들이 설립한 회사다. 조 트레블리(Joe Trebley) 대표가 이끌고 있는 이 회사는 뇌질환 및 위장관 질환을 타깃으로 하는 마이크로바이옴 치료제를 개발하고 있다. 특히 지놈앤컴퍼니의 미국 연구·개발(R&D) 전진기지 역할을 톡톡히 하고 있다.

조 트레블리 사이오토 바이오사이언스 대표.(사진=사이오토 바이오사이언스)

조 트레블리 대표는 5일 이데일리와의 인터뷰에서 세계 첫 자폐증 치료제 개발에 자신감을 피력했다. 그는 “자폐증의 경우 치료 관련 호르몬 일종인 옥시토신이 증상 개선에 효능을 보일 수 있다는 실험 결과가 다수 보고된 바 있다. 하지만 뇌혈관장벽(BBB) 투과율과 반감기 등 해결하기 어려운 요인이 있었다”면서 “우리가 개발 중인 자폐증 치료제 SB-121은 장뇌축 기반 마이크로바이옴 치료제로, 미주 신경을 자극해 옥시토신 분비를 촉진하는 기전을 갖고 있어, 앞서 언급한 어려움을 해결할 수 있다. 안전성 측면에서도 문제가 없기 때문에 개발 가능성이 높다고 판단한다”고 말했다.

실제로 이 회사는 SB-121 임상 1상(15~45세 자폐증 환자 15명 대상/4주 반복 투여)을 통해 안전성과 자폐증 치료 효과 데이터를 확인했다. 조 트레블리 대표는 “임상 1상을 통해 SB-121 안전성을 확인할 수 있었다”며 “또한 자폐증 치료 효과를 측정할 수 있는 바인랜드 적응행동척도-3판(Vineland Adaptive Behavior Scales 3rd edition)과 뇌손상 진단적 지표로 활용하는 시선추적(Eye tracking) 결과를 통해 향후 대규모 임상 2상 시험을 진행할 수 있는 충분한 데이터를 확보할 수 있었다”고 말했다.

해당 임상 1상 결과는 지난 4월 네이처 자매지인 국제학술지 사이언티픽 리포트(Scientific Reports)에 게재한 바 있다. SB-121 임상 2상은 현재 자폐증 치료제 승인된 약물이 없기 때문에 플라시보를 비교 약물로 하는, 12주 반복 투여 및 평행설계 디자인으로 미국에서 진행될 예정이다.

사이오토는 많은 마이크로바이옴 기업이 감염질환 등에 집중하는 데 반해 뇌질환을 목표로 하면서 차별화를 꾀하고 있다. 또한 뇌질환 치료제 개발에 뛰어든 기업들도 대부분 전임상 단계라는 점은 사이오토의 성공 가능성을 더욱 높인다는 게 조 트레블리 대표의 설명이다. 그는 “마이크로바이옴 기반 뇌질환 치료제를 개발 중인 기업 수가 증가하고 있지만, 대부분 전임상 단계를 진행 중”이라며 “SB-121은 지난해 5월 임상 1상을 마쳤고, 임상 2상 IND(임상시험계획서) 신청을 준비하고 있어 빠르게 개발이 진행되고 있다. 자폐증 치료제가 부재한 상황에서 개발이 순조롭게 진행된다면 퍼스트 인 클래스가 가능할 것이며, 2상 결과 후 기술이전 계약 체결도 기대하고 있다”고 귀띔했다

ABT플랫폼 기반 사이오토 바이오사이언스 파이프라인.(사진=사이오토 바이오사이언스)

특히 사이오토의 차별화된 파이프라인 개발을 가능하게 한 ABT플랫폼도 눈여겨봐야 한다고 조 트레블리 대표는 강조했다. 기술력은 물론 원가 경쟁력에도 상당한 영향을 줄 것이라는 분석이다. 조 트레블리 대표는 “ABT플랫폼(Activated Bacterial Therapeutics)은 특정 균주에 프리바이오틱스를 위점막 환경과 유사한 마이크로스피어(Microsphere) 내에 주입해 균주의 생존율과 지속성을 높이는 기술”이라며 “사이오토는 ABT플랫폼을 적용한 균주가 적용하지 않은 균주 대비 효능 지속성을 높일 수 있다는 결과를 확인했다. 관련 결과를 지난 2021년 4월 논문으로 게재한 바 있다”고 말했다. 이어 “ABT플랫폼 적용 시 적은 양으로도 더 높은 효능을 낼 수 있다. 이를 활용해 치료제를 개발할 수 있을 뿐만 아니라 생산 측면에서도 원가 우위를 차지할 수 있다”고 덧붙였다.

그는 지놈앤컴퍼니와 사이오토의 글로벌 도약을 자신했다. 그는 “지놈앤컴퍼니는 사이오토를 통해 효과적으로 파이프라인을 확보할 수 있고, 미국 진출을 위한 교두보를 마련했다”며 “사이오토는 임상개발 단계 파이프라인의 연속적인 기술이전 계약을 통해 수익을 창출하는 것이 목표다. 단기적으로는 SB-121의 기술이전과 중장기적으로는 ABT플랫폼 기술이전을 통한 로열티 취득 등 신규 수익원을 창출할 계획이다. 경쟁사 대비 차별화된 파이프라인 개발로 글로벌 플레이어 도약을 자신한다”고 말했다.