日 첫 유전자 치료약 승인…"유전자 주입해 혈관 생성"

△일본 첫 유전자 치료약 ‘콜라테젠’을 만든 안제스의 홈페이지 캡처

[이데일리 정다슬 기자] 오는 5월 일본에서 첫 유전자 치료약이 나올 예정이다. 동맥경화로 혈관이 막히면 혈액이 각종 장기로 퍼지지 않아 장기와 세포가 괴사한다. 이때 유전자를 주입해 새로운 혈관을 만들어 혈액을 공급할 수 있게 된다. 이 같은 발상으로 만들어진 유전자 치료약 ‘콜라테젠’이 일본에서 첫 승인됐다.

일본 후생노동성은 지난 20일 전문가회의를 열어 콜라테젠의 국내 제조·판매를 조건부 승인했다. 콜리테젠은 도쿄 마더스(일본판 코스닥)에 상장된 ‘안제스’(AnGes MG,Inc)가 개발한 것으로 새로운 혈관을 만들어내는 단백질(HGF)를 생성하는 유전자가 주성분이다. 당뇨병 환자 등에 많이 발생하는 폐쇄성 동맥경화증 환자에게 사용할 수 있다. 일본에서는 약 15만명의 환자가 있는 것으로 알려져 있다.

약값은 정식승인을 받는 5월에 결정된다. 복수관계자에 따르면 약값은 1명당 200만~300만엔이 될 전망이다. 오사카(阪大)병원 등에서 환자 24명에게 콜라테젠을 투여한 결과, 13명의 다리 궤양이 치료됐다. 눈에 띄는 부작용은 없었다고 한다.

급성림프성 백혈병 치료제인 ‘킴리아’도 이날 일본 국내 제조·판매가 승인됐다. 킴리아는 스위스 제약업체 ‘노바티스 파마’가 개발한 제품으로 환자의 면역세포(T세포)를 유전자 조작 후 체내에 넣어 암세포를 공격하게 하는 새로운 치료법이다. 젊은 백혈병 환자의 80%가 효과를 봤다고 한다. 캄리아는 미국에서는 2017년 승인을 받았으며 1회 투여에 역 5000만엔 상당의 고가 치료로 주목을 받고 있다.

일본에서는 콜라테젠과 캄리아 모두 보험이 적용될 전망이다.

유전자 치료약은 유전자 단계에서부터 근본적인 해법을 제시하는 것으로 난치병·불치병도 고치는 ‘궁극의 치료법’으로 기대되고 있다. 지금까지 전 세계에서 승인된 유전자 치료약은 10개에 불과하다. 그러나 빠른 속도로 성장하고 있어 영국 조사회사 에버레이트는 2024년 유전자 치료약 시장이 1조 7000억엔(약 17조원), 전체 의약품 시장의 1%를 차지할 것이라고 봤다.

일본 기업들도 뒤늦게 유전자 치료약 개발에 뛰어들고 있다. 제일삼공은 도쿄대학과 손잡고 뇌졸중 유전자 치료약을 개발 중이다. 이르면 올해 중 승인을 받을 예정이다. 아스테라스제약이나 타케다약품공업도 혈우병 유전자 치료약을 개발 중이다.