시선테라퓨틱스, PNA 기반 안티센스 치료제 개발 플랫폼 특허

[이데일리 이순용 기자]시선테라퓨틱스(김혜주 대표)는 최근 인공 핵산이라 할 수 있는 PNA를 기반으로 다양한 치료제를 개발할 수 있는 원천기술인 ‘POLIGO’가 국내 특허를 획득했다고 3일 밝혔다. POLIGO 기술은 미국, 캐나다, 중국 등 주요국에서도 PCT 국제출원을 마쳤다.

이 특허기술은 질병의 원인이 되는 표적 유전자를 복사하는 mRNA 합성 단계에서 이를 억제하는 안티센스 올리고 뉴클레오티드 (antisense oligonucleotide, ASO) 치료제를 만드는 플랫폼이다. ASO는 작은 DNA 혹은 RNA 분자로서 특정 발병 유전자의 발현을 억제할 수 있도록 디자인돼 발병의 직접적인 원인인 병적 단백질이 생성되지 않게 차단하는 작용을 한다.

그동안 PNA를 활용해 ASO를 개발하려는 다양한 연구가 진행됐지만 PNA가 전기적으로 중성을 띠어 세포 안으로 전달되기 어려운 한계 때문에 난항을 겼었다. 시선테라퓨틱스 관계자는 “POLIGO 기술은 PNA 자체를 나노 입자화시켜 세포 안으로 효과적으로 전달시켜 약물의 효능을 극대화시키는 신약개발 플랫폼으로 별도의 전달체 없이도 피부, 안구, 뇌, 췌장 등 약물 전달이 어려운 조직에 ASO를 침투시킬 수 있음을 동물실험을 통해 입증했다”고 설명했다.

이에 따라 시선테라퓨틱스는 POLIGO 기술을 이용한 점안액 형태의 습성 황반변성 치료제, 크림 형태의 아토피피부염 치료제 개발을 목표로 전임상 단계 진입을 준비하고 있다. 이밖에 건선, 건성 황반변성, 알츠하이머성 치매, 췌장암, 비알코올성지방간염(NASH)의 치료제 개발을 진행 중이다.

김혜주 대표는 “이번 원천기술 특허 등록을 발판으로 POLIGO 기술의 개념을 확장한 특허를 등록하는 데 박차를 가하는 한편 아토피피부염과 습성 황반변성 치료제도 특허기술로 등록시켜 향후 글로벌 제약회사에 기술이전하는 방안을 구상하고 있다”고 밝혔다.

시선테라퓨틱스는 분자진단 전문기업인 시선바이오머티리얼스(대표 박희경)에서 2018년 7월 물적 분할해 설립된 신약개발 전문기업이다.

POLIGO 기술 모식도