디앤디파마텍,파킨슨병 치료제 임상2상 첫 환자투약

[이데일리 류성 기자] 디앤디파마텍 자회사인 퇴행성 뇌질환 신약개발 전문기업인 뉴랄리(Neuraly)는 파킨슨병 치료제 후보 물질 ‘NLY01’의 임상2상 첫 환자 투약을 시작했다고 4일 발표했다.

이번 임상 2상 시험은 미국과 캐나다 내 60개 이상의 임상시험 기관에서 약 240명 환자를 대상으로 진행한다. 무작위, 이중 맹검, 위약 통제 임상시험이 포함된다. 이번 임상을 통해 초기 파킨슨병을 앓고 있는 피험자에서 NLY01의 안전성, 허용성 및 효능을 평가하고, 앞으로 약 24개월 이내에 주요 결과가 나올 것으로 회사측은 예상하고 있다.

이슬기 뉴랄리 대표. 뉴랄리 제공

디앤디파마텍의 창업주이자 뉴랄리의 최고경영자(CEO)인 이슬기 존스홉킨스 의대 교수는 “현재 파킨슨병에 대한 치료법은 일시적인 증상의 호전만 가능할 뿐, 병의 진행을 늦추거나 멈추게 할 수 있는 치료제는 아직 없다” 며 “임상 2상 시험의 시작은 신약개발 전주기에 있어 매우 중요한 이정표로서 지금까지의 전임상 및 임상결과에 기초하여 NLY01이 파킨슨 환자에 근본적 치료제로 개발될 될 가능성이 높다”고 전망했다.

앞서 진행한 NLY01 임상1상 시험에서는 주1회 다회 투약에서 안전성을 확인하였으며 체내 반감기는 약 12.5일로 긴 반감기를 보였다고 회사측은 설명했다. 또 특이적으로 기존에 위장관계 부작용으로 투약범위가 제한적이었던 GLP-1R 작용제와 비교, NLY01은 환자 부작용없이 약 3배 높은 혈중 약물농도를 유지하면서 지속적 약물효과를 기대할 수 있음을 확인했다.

뉴랄리는 존스홉킨스 의대 연구팀과 공동으로 지난 2018년 세계적 학술저널인 네이처 메디신(Nature Medicine)에 NLY01은 뇌의 미세아교세포의 병리 활성화를 차단하는 새로운 메커니즘을 통해 파킨슨병을 포함한 다양한 퇴행성 뇌질환 동물모델에서 치료효과를 보인다는 내용으로 논문을 발표한 바 있다.

이 회사 연구진은 이 논문에서 NLY01이 미세아교세포의 염증성 싸이토카인 분비를 억제, 퇴행성 뇌질환의 주요 원인 중 하나로 밝혀진 신경독성 성상세포의 활성화를 억제하고 신경세포 사멸을 막는다는 사실도 세계최초로 밝혔다.