셀리버리 “운동실조증 신약물질 뇌·심장 전송 입증 결과 보고서 받아”

[이데일리 유준하 기자] 셀리버리(268600)는 다국적 제약사인 다케다로부터 ‘뇌신경질환 치료 신약후보물질 개발’ 프로젝트의 마지막 마일스톤 3단계인 운동실조증 및 비대성 심근증 치료효능 평가에 있는 약동학·약력학 (PK·PD) 분석결과를 전달받았다고 9일 밝혔다.

다케다 측에서 보고서에 기재한 약동학/약리학 성공 모식도 일부.(사진=셀리버리)

분석결과 보고서에 따르면 제3위탁연구기관(CRO)에서 진행한 약력학(PD) 효능평가 결과 심장의 생물학적 활성도가 단 1회 투여만으로 20%나 상승하는 결과를 얻었다. 또한 약동학(PK) 결과 심장뿐만 아니라 뇌조직 깊숙한 대뇌피질까지 셀리버리의 약리 물질 생체 내 전송기술(TSDT) 플랫폼에 의해 뇌기능을 정상화 시키고 심장기능을 되살릴 수 있는 신약후보물질이 전송됨을 증명했다는 설명이다.

11차 화상회의에 참석한 다케다 공동개발 총책임자는 “원래 약물이 잘 들어가지 않는 장기인 심장과 뇌에서 전송 단백질이 충분히 검출됐고 특히 뇌에서 1시간 내 검출되는 결과에 놀랐다”고 말했다.

셀리버리 관계자는 “이미 당사 연구진에 의해서 여러 번 증명된 심장 및 뇌 질병 동물모델에서의 치료효능이 다케다에 의해서 최종 재증명되면 라이센싱 딜에 돌입할 것”이라며 “이번 프로젝트가 성공하면 신약물질의 라이센싱아웃뿐만 아니라 셀리버리의 TSDT 플랫폼기술 또한 라이센싱아웃의 대상이 될 수 있기 때문에 이번 실험은 매우 중요했다”고 설명했다.

이번 다케다와 공동으로 개발 중인 단백질치료법의 핵심은 특정단백질이 뇌와 심장에서 부족하면 프리드리히 운동실조증(FRDA)이 발병할 뿐만 아니라 심장 부정맥, 심부전, 비대성 심근증, 심정지(cardiac arrest)를 일으켜 사망하게 되는 치명적 선천적 유전병(inherited genetic disease)이 발병하는데 이 난치병을 치료하기 위해 개발된 단백질신약이 이번 셀리버리가 개발하고 다케다에서 약동학·약력학 실험으로 그 약리효능이 증명된 세포조직투과성 단백질제제이다.

회사 측은 “현재 FRDA 환자에게는 항산화물질 등 일시적으로 증상을 완화시키는 약물 이외에 근본적인 치료제가 없는 상황”이라며 “환자에게 부족한 해당 단백질을 뇌 신경세포 및 심장 근육세포 내로 직접 전송시키는 것만이 유일한 근본적 치료법”이라고 밝혔다.