이수앱지스, 피하주사식 B형 혈우병 치료제 유럽 희귀의약품 승인

[이데일리 이명철 기자] 희귀의약품 전문기업 이수앱지스(086890)는 미국 카탈리스트 바이오사이언스(Catalyst Biosciences, Inc.)와 공동 개발 중인 피하주사식 B형 혈우병 치료제 ‘ISU304’가 유럽연합집행위원회로부터 희귀의약품 승인을 최종 통보 받았다고 29일 밝혔다.

이번 승인에 따라 ISU304는 임상 프로토콜 컨설팅 지원과 향후 시판 허가 시 신속한 심사, 수수료 감면 등 혜택을 받게 된다. 유럽연합에서 10년 동안 독점 판매할 권리도 확보하게 된다.

ISU304는 3월 식품의약품안전처로부터 임상1상 계획을 승인 받은 후 최근 첫 환자군 투약을 완료해 일부 안전성을 확인했다. 치료제 개발 완료 시 B형 혈우병 대상 피하주사 방식으로는 세계 최초로 제품화에 성공하는 것이다.

B형 혈우병은 제9형 혈액응고인자가 없어 지혈에 필요한 연쇄 반응이 끊겨 발생하는 희귀난치성질환이다. 상처가 나면 피가 쉽게 멈추지 않아 치료제 투여를 위해 일정 기간마다 병원에 방문해야 한다. ISU304를 시판하면 정맥 투여를 위한 번거로움이 줄어 치료 편의성을 증대시킬 것으로 예상했다. 피하주사는 보통 5분 이내에 투여가 가능해 기존 정맥주사보다 투여 시간을 줄일 수 있다.

회사 관계자는 “ISU304가 피하주사 방식 치료제로 많은 관심을 받고 있는 만큼 성공적으로 개발하도록 최선을 다할 것”이라며 “발작성야간혈색소뇨증 등 추가 희귀질환 치료제 개발도 병행해 희귀질환 치료제 시장에서 지위를 굳건히 하겠다”고 말했다.