미국 모핏 암센터연구소(Moffitt Cancer Center & Research Institute) 소속 링빙 멍(Ms. Lingbin Meng)은 리보세라닙을 저용량으로 투여 시 항암 효과를 확인하기 위한 임상을 진행했다. 중국에서 178명의 진행성 간세포암 환자를 대상으로 2017년부터 3년 7개월간 진행된 해당 임상 결과 전체생존기간(OS) 16개월, 무진행생존기간(PFS) 7개월 등이 확인돼 기존 소라페닙 임상 결과와 비교 시 높은 결과값을 보였다.
가장 큰 관심을 받은 HLB의 선양낭성암 2상 임상 결과도 ‘포스터 토론 세션’(Poster Discussion Session)을 통해 발표했다. 허가용 임상으로는 세계 최초로 진행된 이번 임상 결과 환자들의 치료 전 예후가 매우 좋지 않았음에도 80% 가량 환자에게서 치료효과가 확인됐다.
특히 암의 외형적 크기 변화를 측정하는 반응평가기준(RECIST v1.1)으로 15.1%의 환자에게서 30% 이상 암이 줄어든 것을 확인했으며, 크기 변화와 함께 암 내부의 밀도까지 측정하는 CHOI 평가기준으로는 50.8%의 환자에게서 높은 반응률이 도달됐다. 선낭암은 치료가 매우 어려운 난치성 질환으로 여러 블록버스터 항암들로 진행된 연구자 임상에서 대부분 반응률이 5~10% 수준이거나 전혀 반응을 보이지 않은 경우도 다수다.
임상을 주도한 강현석 캘리포니아대 의대교수(UCSF, Medical Center)는 “6개월 이내 급격히 악화된 환자들을 대상으로 리보세라닙을 투여한 결과 80% 이상의 환자에게서 암의 성장 억제 효과가 있는 것을 확인했다”면서 “이 결과는 아직까지 FDA의 허가를 받은 약물이 없는 선낭암 분야에서 리보세라닙이 새로운 치료제로서 높은 가치가 있음을 보여 준 것”이라고 설명했다.