유전자 치료 성큼···KAIST 유전자가위 제어기술 개발

[이데일리 강민구 기자] 한국과학기술원(KAIST) 연구팀이 RNA 유전자 가위 정밀제어기술로 유전자 치료를 할 가능성을 높였다.

허원도 KAIST 생명과학과 교수.(사진=KAIST)

KAIST는 허원도 생명과학과 교수 연구팀이 세계 최초로 RNA 유전자 가위 기술(CRISPR/Cas13)의 활성을 시간·공간적으로 표적 RNA의 염기 편집을 하는 기술을 개발하고, 동물 모델에서의 RNA 염기 편집 효과를 입증했다고 7일 밝혔다.

허원도 교수 연구팀은 구조가 알려지지 않은 단백질의 구조를 재구조화해, 화학적 및 광유전학적으로 조절 가능한 Cas13 단백질 조각을 개발했다. 이를 통해 RNA 분해, RNA 염기 편집을 실시간으로 유도하고, RNA 염기 편집의 활성을 조절할 수 있음을 확인했다.

세포모델만이 아니라 실험 쥐 모델에 해당 시스템을 적용해 광유전학적으로 RNA 염기 편집이 효과적으로 일어나는 것을 입증했다.

앞으로 유전자 가위 시스템을 활용한 유도 가능한 RNA 조절 시스템 개발을 통해 질병 관련 돌연변이를 표적으로 하는 RNA 기반 치료법 발전과 세포 내 RNA 기반 연구 적용에 기여할 것으로 기대된다.

허원도 교수는 “재결합이 가능한 분할 단백질 Cas13 조각을 개발해 화학적·광유전학적으로 특정 시공간에서 정밀하게 조절되는 RNA를 실험적으로 확인했다”며 “그동안 실험 한계로 어려웠던 복잡한 RNA 연구를 촉진할 것으로 기대한다”고 말했다.

연구 결과는 국제 학술지 ‘네이처 커뮤니케이션즈(Nature Communications)’에 지난 달 22일자 온라인판에 게재됐다.