김선영 헬릭스미스 대표 “내년 주총 전 엔젠시스 임상 3-2상 탑라인 결과 발표 목표”

[이데일리 김진호 기자]“당뇨병성 신경병증 중 난치성 족부궤양(DPN) 대상 유전자치료제 후보물질 ‘엔젠시스’ 임상 3-2상의 환자 모집을 8월 초까지 마무리 지을 예정입니다. 이로부터 6개월 뒤인 2023년 3월 전까지는 해당 임상의 최종 탑라인 결과를 내놓는 것을 목표로 하고 있습니다.”

28일 서울 강서구 헬릭스미스(084990) 본사에서 진행된 기자간담회에서 김선영 헬릭스미스 대표는 “엔젠시스 임상 3-2상 관련 상황이 ‘미국 독립적 데이터 모니터링 위원회’(IDMC)가 7월 중순에 내놓을 중간 권고 결과에 따라 달라질 수 있다. 우리의 기대를 크게 벗어나지 않을 것으로 분석 중이다”며 이같이 말했다.

김선영 헬릭스미스 대표가 7월 중순에 나올것으로 예상되는 유전자치료제 후보물질 ‘엔젠시스’의 임상 3-2상 관련 ‘미국 독립적 데이터 모니터링 위원회’(IDMC)’의 중간 권고 결과에 따른 회사의 대응 방안에 대해 설명하고 있다. (제공=김진호 기자)

헬릭스미스가 진행 중인 엔젠시스 임상 3-2상은 미국 내에서 ‘어댑티브 디자인’(adaptive design) 방식으로 진행 중이다. 이 방식은 임상에서 계획된 투약 환자 수의 절반을 투약했을 경우, 해당 데이터를 바탕으로 IDMC로부터 중간 평가를 받게 된다. IDMC의 평가 결과에 따라 회사 측은 향후 임상 계획이 크게 영향을 받을 수 있다. 엔젠시스의 임상 3-2상에서 계획된 총 투약 환자수(152명)의 절반인 76명을 대상으로 투약한 결과가 IDMC측에 전달됐고, 이에 대한 분석이 이뤄지고 있는 상황이다.

헬릭스미스에 따르면 오는 7월 중순경 내려질 IDMC의 중간 권고는 △임상 중단 △임상 환자 수 조정(153~250명 수준) △기존 설계대로 진행 등 총 세 가지 중 하나가 선택될 것으로 전망되고 있다.

이중 기존 설계대로 진행이 아닌 임상 환자 수 조정 결과가 내려질 경우 임상 계획 전반이 수정될 전망이다. 김 대표는 “현재까지 134명의 환자 등록을 마쳤다. 기존 안대로라면 18명만 더 충원하면 된다. 이런 것들이 무리없이 진행될 경우, 내년 임시 주총 전까지 최종 탑라인 결과를 내놓을 수 있다”면서 “IDMC 결정에 따라 임상 환자 수를 조정해야 할 경우 이같은 일정이 지연되는 것은 불가피하다”고 설명했다.

IDMC가 엔젠시스 관련 임상 중단 권고 결정을 내린다면 어떻게 될까. 김 대표는 “IDMC의 중단 권고가 강제성이 있는 것은 아니다. 하지만 더 이상 엔젠시스의 임상을 진행할 이유는 회사로서도 없다고 판단한다”며 “기존 투약환자에서 안전성을 추적하는 것으로 엔젠시스 개발을 마무리하게 될 것이다. 다른 신약 후보물질 개발 또는 플랫폼 사업 등에 집중해야 할 것”이라고 말했다.

그는 이어 “IDMC 측이 지난 주말에도 추가 자료를 요청하는 등 여러 자료가 오가고 있다. 치명적인 문제에 대한 것을 요청하지 않은 상황이기 때문에, 긍정적인 결과가 나올 것으로 예측하고 있다”고 말했다.

당뇨성 신경병증의 하나인 난치성 DPN은 심각한 통증을 유발한다. 미국 화이자의 가바펜틴 등 항경련제가 통증완화를 위해 널리 쓰이고 있지만, 전체 환자 중 50%가 기존 약물에서 전혀 효과를 띠지 않고 있다.

헬릭스미스에 따르면 엔젠시스는 ‘플라스미드 디옥시리보핵산’(pDNA) 방식으로 제작돼 신경병증의 원인이 되는 신경세포 내 마이엘린 수초를 재생하는 효과가 있는 것으로 알려졌다.

김 대표는 “기존 약물은 통증 완화제이며, 근본적인 치료를 전혀 못 한다. 당뇨병 자체가 난치병인 상황에서 엔젠시스 역시 그로 인한 DPN을 완전히 치료할 수는 없다”면서도 “다만 당뇨병 관리를 잘하는 환자가 엔젠시스를 투여받으면 일부 신경이 재생돼, 수개월에서 최대 수년까지 통증이 사라질 수 있는 것으로 분석하고 임상을 진행하고 있다. 사실상 해당 시장에서 엔젠시스가 게임체인저가 될 수 있는 이유”라고 말했다.

헬릭스미스는 가바펜틴과 같은 기존 치료제를 주입받지 않은 DPN 환자 대상 엔젠시스를 1차 치료제로 개발하기 위한 유럽과 미국 등 주요국 내 임상 3-3상을 진행할 준비를 하고 있다.

이번 간담회에 참여한 박영주 헬릭스미스 임상개발본부장은 “임상 3-2상과 3-3상은 환자 모집에서 겹치기 때문에 동시에 진행하지 않았다”며 “그동안의 모든 임상에서 기존 치료제를 사용한 경험이 없는 환자가 엔젠시스를 투여받을 경우 더 뚜렷한 효과를 보여왔다. 이런 점에 비춰 3-2상의 환자 모집이 완료되는 대로 3-3상을 개시하고, 이를 2024년까지 완료하는 것을 목표로 하고 있다”고 말했다.

김 대표는 “엔젠시스의 임상 3-2상에 대해 IDMC 임상 환자 수 조정 결정을 내더라도 3-3상은 예정대로 진행할 예정이다”며 “다만 이럴 경우 미국에서는 3-2상의 환자 수를 늘려야 할 수 있기 때문에, 3-3상은 유럽을 위주로 개시하는 방안을 생각하고 있다”고 덧붙였다.