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파킨슨병 유전자치료제 STUP-002 기반해 개발
스탠드업테라퓨티스는 파킨슨병 유전자치료제 ‘STUP-002’에 기반한 CDS 치료제의 약물효과에 대한 결과를 획득했다고 3일 밝혔다.
앞서 스탠드업테라퓨티스는 STUP-002의 조기 상용화를 위해 국내 최초 반려묘 전문병원 백산동물병원, 국내 최대 규모 2차 동물병원 해마루동물병원 등과 CDS 치료제 상용화를 위한 간이임상을 진행해왔다. 백산동물병원의 관련 임상 결과에 따르면 스탠드업테라퓨티스의 임상에 참여한 반려묘들의 중증도가 눈에 띄게 호전됐다. 퇴행성 뇌질환으로 인한 마비 및 발작 반려묘를 대상으로 치료 약물를 정맥주사 투여한 결과다.
실제 임상에 참여한 반려묘 주인 A씨는 “키우던 고양이가 노화로 인한 만성 뇌질환으로 안면 마비와 발작으로 오랫동안 고생했다”며 “이번 임상 참여 후 관련 증세가 크게 줄었고, 활력도 회복했다”고 말했다.
스탠드업테라퓨티스에 따르면 반려견에 대해 CDS 치료제 약물 비강투여도 같은 결과가 나왔다. 특히 CDS 중증도가 유의미하게 감소했다는 점은 더 고무적이었다.
김소현 해마루동물병원 이사장은 “스탠드업테라퓨티스의 치료제가 반려견 CDS 증상을 효과적으로 개선한 것을 확인했다”며 “이는 반려동물의 삶의 질을 크게 높일 수 있는 중요한 진전”이라고 강조했다.
유준상 스탠드업테라퓨티스 대표는 “이번 반려견 임상에서 일부 중증 CDS 대상견에서 CCDR 및 CADES 점수가 20점대로 뚜렷하게 감소하는 결과가 나왔다”며 “부작용이 나타나지 않았다는 것도 큰 성과다”라고 말했다.
CCDR 및 CADES 척도 측정은 반려견 CDS 증상을 검증하는 방법이다. 50점 이하의 CCDR 및 45점 이하의 CADES는 CDS가 많이 개선됐음을 의미한다.
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스탠드업테라퓨티스는 두 병원과 추가 임상을 통해 내년 CDS 치료제를 상용화한다는 목표다. CDS는 보통 나이와 연관이 있다. 품종별 기대수명이나 크기에 따라 발병 시기에서 차이가 생기지만, 보통 9세 이전까지는 잘 발생하지 않는다. 11~12살에서 28%, 15~16세에서 68%의 유병률을 보인다. 농림축산식품부에 따르면 국내에서 반려동물을 키우는 인구는 1500만 명으로 추산된다. 국내 반려동물 시장 규모는 오는 2027년 6조 원대로 커진다.
김진경 해마루병원 원장은 “CDS의 정확한 요인은 아직 밝혀지지 않았으나, 현재까지는 사람의 알츠하이머병이나 파킨슨병과 메커니즘이 유사하다고 알려졌다”며 “신경 내 물질의 축적에 의한 퇴행성질환이라는 특성상 특발성으로 발생할 여지가 있을 수 있어, 치료제 개발이 시급하다”고 전했다.
유 대표는 “긍정적인 데이터를 확보한 만큼 상용화를 위한 준비에 속도를 낼 것”이라며 “이를 바탕으로 인간 퇴행성 뇌질환의 관련 치료제 개발에도 박차를 가할 것”이라고 말했다.
한편 스탠드업테라퓨티스는 세계 최초로 진보된 리프로그래밍이라는 신기술을 이용해 척수손상으로 인한 미비(STUP-001) 및 파킨슨 질환(STUP-002) 치료에 대해 전임상 단계에서 안정성 및 치료효과를 확인한 바 있다. 현재 관련 본임상 진입을 준비하고 있다.