한미약품 AML 신약, FDA 패스트트랙 품목 지정...“조기 상용화 최선”

[이데일리 유진희 기자] 한미약품(128940)은 자체 개발한 급성골수성백혈병(AML) 치료 혁신신약 ‘HM43239’가 미국 식품의약국(FDA)의 패스트트랙 개발 품목으로 지정됐다고 9일 밝혔다. HM43239는 작년 11월 미국 나스닥 상장사인 바이오기업 앱토즈에 라이언스 아웃된 신약이다.



패스트트랙 지정은 중증질환 치료제 등 중요 분야 신약을 환자에게 조기 공급하기 위한 목적으로 FDA가 시행하는 신약개발 촉진 절차 중 하나다. 패스트트랙 지정 신약은 개발 각 단계마다 FDA로부터 전폭적 지원을 받을 수 있다.

또한 FDA와 긴밀한 협의를 통해 신약개발 과정이 일반적인 경우 보다 더 신속히 진행된다. ‘롤링 리뷰(Rolling Review: 시판 허가 신청 시 자료가 구비되는 대로 순차적 제출 및 검토) 혜택이 부여되며, FDA와 ‘우선심사(시판허가 신청시 검토 기간을 10개월에서 6개월로 단축)’도 할 수 있다.

HM43239는 골수성 악성 종양에서 작용하는 주요 키나아제를 표적하는 1일 1회 투여 경구용 골수키놈억제제(MKI)다. 현재 진행중인 글로벌 임상 1/2단계에서 HM43239는 다양한 재발 또는 불응성 AML 환자에서 완전관해(CR) 반응이 나타났다.

기존에 승인된 FLT3 저해제를 투여받은 후 치료에 실패해 임상에 참여한 환자에서도 효과가 확인됐다. 최근 120mg 용량확장 코호트에서 새로운 ‘CRi’도 추가로 발견됐다.

권세창 한미약품 사장은 “HM43239는 급성골수성백혈병에서 발현되는 돌연변이를 표적하고, 기존 치료제의 내성도 극복할 수 있는 강력한 혈액암 치료제”라며 “혈액종양 분야에서 혁신적 경쟁력을 갖춘 앱토즈와 긴밀히 협의하고 개발 속도를 높여 조기에 상용화할 수 있도록 최선을 다하겠다”고 말했다.