코오롱생명과학, 인보사 후속 먹거리 통증치료제 美 임상 돌입

코오롱생명과학 약리독성팀 연구원이 분석기기를 들여다 보고 있다.(사진=코오롱생명과학)

[이데일리 김지섭 기자] 코오롱생명과학(102940)이 세계 최초 골관절염 세포유전자치료제 ‘인보사’의 후속 신약 개발에 나서고 있다.

코오롱생명과학은 신경병증성 통증 유전자 치료제 ‘KLS-2031’의 미국 1상/2a상 임상을 위한 미국 식품의약국(FDA)의 임상시험계획(IND) 신청을 완료했다고 11일 밝혔다.

신경병증성 통증 유전자치료제 KLS-2031은 기존 신경병증성 통증 치료 방식과 달리 유전자를 이용한 주사 요법의 치료제다. 코오롱생명과학은 인보사 출시 이후 유전자치료 전문기업으로 거듭나기 위한 새로운 도전을 시작한다는 계획이다.

신경병증성 통증이란 신체 손상이 아닌 신경계의 손상이나 기능적 이상으로 발생하는 통증을 말한다. 난치성이며 만성적으로 오래 지속되는 특성이 있으며 일반인의 경우 통증으로 느끼지 못하는 자극이지만 환자들에게는 극심한 고통을 주는 감각신경계 질환이다.

KLS-2031은 2개의 ‘아데노 부속 바이러스 전달체’(AAV vector)에 3개의 치료 유전자(GAD65, GDNF, IL-10)를 탑재한 유전자치료제다. 첫 번째 전달체에는 GAD65유전자를 탑재해 뇌로 가는 통증신호를 억제하는 작용을 하며 두 번째 전달체에는 ‘GDNF’와 ‘IL-10’ 유전자를 탑재해 각각 손상된 신경을 보호하고 염증을 막는 작용을 하게 된다. 이를통해 통증 완화효과를 기대할 수 있다. 시술방식은 1회 국소 주사로 진통 효능이 장기간 지속되도록 개발했으며, 기존의 치료제로는 효과를 보지 못하는 신경병증성 통증을 겪고있는 환자들을 대상으로 하고 있다.

코오롱생명과학은 이번 미국 1상/2a상에서 미국 2개 임상기관을 통해 안전성·유효성을 평가할 예정이다. 올해 18명을 대상으로 투약 후 24개월 관찰을 진행한다.

이우석 코오롱생명과학 대표는 “인보사의 성공적인 상업화 이후 후속파이프라인으로 개발중인 KLS-2031의 미국 임상승인은 당사가 글로벌시장에서 유전자치료 전문기업으로 인정받고, 국내의 최첨단 유전자 연구수준을 해외 바이오시장에 한층 더 알릴수 있는 긍정적인 기회가 될 것”이라고 밝혔다.

한편 KLS-2031 연구는 보건복지부 및 과학기술정보통신부가 공동출연해 2015년부터 3년간 지원하는 ‘글로벌 첨단바이오 의약품 기술 개발 사업과제 지원’으로 수행했다.