이종서 앱클론 대표 “기존 치료제 효과없는 혈액암 환자 위한 CAR-T 개발”

[이데일리 왕해나 기자] “키메라 항원 수용체 T 세포(CAR-T) 치료제 후보물질의 효능이 기존 킴리아·예스카타와 비슷하거나 우월하며, 기존 치료제가 듣지 않는 환자에게도 작용한다는 점을 확인했다.”

이종서 앱클론 대표이사.(사진=앱클론)

항체 신약 전문기업 앱클론(174900)의 이종서 대표이사(사진)는 2일 이데일리와의 인터뷰에서 앱클론이 개발 중인 AT101(혈액암 치료제)과 AT501(난소암 치료제)의 전임상 연구 성과에 대해 이렇게 말했다. 그는 “AT101은 올해 6월 국내 임상 1상을 신청하고 AT501은 내년 상반기 임상 1상을 신청하는 것이 목표”라고 강조했다.

AT101은 노바티스 킴리아와 동일하게 혈액암을 타깃으로 하는 치료제 후보물질이지만 확연한 차별점이 있다는 설명이다. 이 대표는 “킴리아주, 예스카타는 쥐에서 유래한 FMC63이라는 항체를 사용하는데, 해당 치료제로 치료가 되지 않는 사람과 병이 재발하는 사람이 나타나고 있다”면서 “AT101은 인간에서 유래한 자체 발굴 항체를 사용하기 때문에 면역원성을 최소화하고 결합부위가 달라 기존 제품의 한계를 극복할 수 있다”고 말했다. 이를 입증하기 위해 킴리아 임상개발을 주도한 펜실베니아대학교(유펜) 의과대학과 공동연구를 진행 중이다.

또다른 CAR-T 파이프라인 AT501은 앱클론만의 Switchable CAR-T(zCAR-T)가 적용된 물질이다. 몸에 투여되는 스위치 물질을 조절함으로써 CAR-T 세포의 활성도를 조절, 기존 치료제의 단점인 사이토카인 폭풍(과잉 면역반응)을 극복할 수 있도록 만들었다. 현재 전임상 단계 진행 중이다. 이 대표는 “CAR-T 파이프라인의 국내 임상 데이터를 기반으로 CAR-T 본고장이라고 할 수 있는 북미, 유럽 시장까지 진출을 검토하고 있다”고 포부를 밝혔다.

앱클론이 이 같이 차별화된 치료제를 만들 수 있었던 데는 ‘NEST 플랫폼’이 있었기 때문이다. NEST 플랫폼은 기존 항체치료제와 다른 부위에 결합하는 새로운 항체치료제를 발굴해내는 기술로, 신약의 청사진을 그리는 역할을 한다. 그는 “NEST 플랫폼을 고안하는 데 4~5년의 시간을 들였다”면서 “어느 부분에 항체를 만들면 기존 약물과 다른 효과를 기대할 수 있는지 예측을 할 수 있는 것이 큰 장점”이라고 했다.

NEST 플랫폼을 활용해 개발한 항체치료제 AC101은 중국 상하이헨리우스바이오텍에 2016년과 2018년 두 차례에 걸쳐 기술수출을 했다. 두 번째 기술수출을 할 때는 선계약금이 총 계약금의 25%에 달할 정도로 가치를 인정받았다. 이 대표는 “헨리우스는 대표적인 유방암 치료제인 로슈 허셉틴 바이오시밀러를 보유하고 있는데, AC101과의 병용요법을 통해 높은 가격 경쟁력으로 동아시아 위암, 유방암 시장을 개척하기 위한 목적으로 AC101 기술을 들인 것”이라고 말했다. AC101은 임상 1상 마지막 단계에 와 있으며 이르면 연내 결과를 도출할 수 있을 것으로 예상된다.

앱클론의 장점은 어피맵(AffiMab·이중항체) 플랫폼에도 있다. 어패맵은 한 개의 항체에 초미니 단백질 어피바디를 붙여 이중항체를 제작하는 기술이다. 2개 이상의 서로 다른 질환단백질 결합부위에 결합해 두 가지 이상의 원인 질환단백질에 의해 발병하는 경우가 많은 난치성 질환에서 큰 치료효과를 볼 수 있다. 어피맵 플랫폼을 이용한 주력 파이프라인으로는 AM105(대장암 치료제)와 AM201(류마티스 관절염)이 있다. 혁신 기술을 기반으로 기술이전 파트너를 물색한다는 방침이다.

앱클론은 유한양행과의 협업도 지속하고 있다. 양사는 코로나19 치료제와 면역항암제 분야 공동연구 중이다. 코로나19 치료제의 경우 후보물질을 발굴 중이며 면역항암제는 신규 후보물질 도출에 성공한 것으로 알려졌다.

이 대표는 “플랜B가 되지 않겠다”면서 “남들이 가지 않은 길로 가서 새로운 약을 개발하는 것을 지금도 하고 있고 앞으로도 할 것”이라고 힘주어 말했다.