이번 계약에 따르면 파트너사인 글로벌 제약사는 최초 대상 이외에도 다양한 대상으로 연구범위를 확장할 수 있는 옵션 행사 권리를 가진다. 바이오오케스트라는 뇌 표적 고분자 기반 약물 전달체 기술을 파트너사인 글로벌 제약사에 제공하고 파트너사인 글로벌 제약사는 핵산 약물 후보 물질(RNA drug candidate)을 활용해 다양한 퇴행성 뇌질환을 치료할 수 있는 글로벌 혁신 신약을 개발할 계획이다.
뇌 표적 고분자기반 약물전달체 기술 플랫폼은 뇌혈관장벽(BBB)뿐만 아니라 뇌세포(뉴런, 성상세포, 미세아교세포)에도 발현돼 있는 아미노산 수용체를 표적으로 하는 고분자 기반 약물전달체 기술이다. 바이오오케스트라는 정맥 주사를 통해 핵산 약물을 전달할 수 있는 기술을 자체 개발 중이다.
바이오오케스트라의 선도 후보물질은 전임상 단계에 있는 알츠하이머 치매 치료제 ‘BMD-001’이다. 아두헬름이나 레켐비 같은 알츠하이머 치료제가 뇌 속 독성단백질을 표적하는 항체의약품인 것과 달리 BMD-001은 안티센스 올리고뉴클레오티드(ASO)다. 바이오오케스트라는 자체 개발한 약물전달 플랫폼 기술로 올리고뉴클레오티드를 뇌혈관장벽 너머에 전달한다.
루이스 오데아 바이오오케스트라 최고의학책임자는 “이번 계약은 바이오오케스트라가 자체 개발한 뇌 표적 고분자기반 약물전달체 플랫폼과 상대사의 핵산 치료물질을 결합시켜 약물을 만드는 방식으로 차세대 의약품 개발에 새로운 방향을 제시한다”고 말했다.
이어 “정맥주사 제형으로 약물을 전달하는 바이오오케스트라의 뇌표적 고분자기반 약물전달체 기술 플랫폼은 여러 핵산 약물이 겪고 있는 어려움을 해결할 수 있는 열쇠로써 많은 질환을 치료할 수 있는 잠재력을 가지고 있다”고 덧붙였다.