이번 임상 1상에서는 5명의 중증 혈우병 환자 대상으로 6일간 ISU304를 피하주사 방식으로 투약했다. 투약 결과 혈액 내 제 9인자(FIX) 활성이 정상인대비 16%까지 증가했다. 제 9인자 활성은 혈우병의 심각도를 판단하는 기준으로 이번 임상에서 중증 혈우병 환자를 경증 수준까지 회복시키는 것으로 나타났다.
회사 관계자는 “이번 학회에서 공개한 세부 데이터를 통해 환자들의 투약 편의성을 증대시키고 삶의 질을 향상시킬 수 있는 치료제로 당당히 인정받게 됐다”고 말했다.
한편 ISU304는 지난해 미국 FDA와 유럽 EMA로부터 희귀의약품 지정을 받은 바 있다.