노벨파마, '산필리포증후군 치료제' 美 FDA 1상 IND 신청

[이데일리 김응태 기자] 노벨파마는 미국 식품의약국(FDA)에 GC녹십자와 공동개발 중인 산필리포증후군 A형(MPS IIIA) 치료제에 대한 임상 1상 시험계획(IND)과 패스트트랙 지정(Fast Track Designation)을 신청했다고 23일 밝혔다.

패스트트랙은 FDA가 미충족 의료 수요가 큰 중증 질환에 대해 약물 개발을 가속화하기 위해 만든 제도다. 패스트트랙으로 지정되면 FDA와 주기적으로 소통할 수 있는 혜택을 준다.

이번 IND 및 패스트트랙 신청으로 MPS IIIA의 치료제인 ‘NP3011’(물질명 GC1130A)의 임상과 신약 개발에 한층 속도가 붙을 것이라는 게 회사 측 설명이다. 회사는 미국을 필두로 국내 및 일본에서도 글로벌 임상시험을 진행할 계획이며, 임상 1상을 통해 NP3011의 안전성 및 내약성 등을 평가할 예정이다.

MPS IIIA는 뇌, 척수 등 중추신경계에 헤파란 황산염이 축적돼 중추신경계의 점진적인 손상을 유발하는 유전성 리소좀 축적 질환(LSD)이다. 현재까지 개발된 치료제가 없어 환자들은 대중요법에 의존하고 있다.

노벨파마는 GC녹십자와 함께 뇌실내투여법(ICV)을 통해 중추신경계에 부족한 효소를 직접 채워주는 방식의 치료제를 개발하고 있다. 치료제는 지난해 FDA로부터 희귀 소아질환 의약품 지정(RPDD) 및 희귀의약품 지정(ODD)을 받은 바 있다. 지난 1월 유럽 의약품청(EMA)에서도 희귀의약품 지정을 받았다.

노벨파마 관계자는 “이번 IND 신청으로 산필리포증후군 A형 혁신신약 개발을 위한 첫걸음을 뗐다”며 “미국에 이어 국내 및 일본 임상에도 속도를 내 산필리포증후군 A형으로 고통받는 전 세계 환자에게 희망이 될 수 있도록 노력하겠다”고 말했다.