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폴 하마츠 교수는 미국 하버드대학교 의과대학에서 12년간 재직한 뮤코다당증(MPS) 분야 전문가다. 뮤코다당증 2형(헌터증후군, MPS II), 뮤코다당증 6형(MPS VI), 기타 희귀성 대사질환 등을 비롯한 200여편의 논문을 발표했다. 뮤코다당증 및 기타 리소좀저장질환(LSD)에 대한 치료제 개발을 위한 임상시험을 주도하고 5개 신약을 미국 식품의약국(FDA)에서 승인을 받았다. 노벨파마가 연구 중인 뮤코다당증 3A형(산필리포증후군 A형, MPS III A)이나 뮤코다당증 4B형(모르퀴오증후군 B형, MPS IV B)과 같은 유형인 뮤코다당증 4A형(모르퀴오증후군 A형, MPS IV A) 치료제인 비미짐(Vimizim)의 임상시험을 주도했다.
박찬호 노벨파마 대표는 “저명한 소아희귀질환 분야 전문가가 노벨파마 SAB에 합류함으로써 신약 개발에 더욱 속도가 붙을 것으로 기대된다”고 밝혔다.
두 석학은 “대안이 없는 희귀질환 환자들에게 혁신적인 희귀질환 치료제를 개발 및 제공하기 위해 노벨파마 연구진과 긴밀히 협력할 것”이라고 전했다.