아이씨엠은 지난 9월 15일 IND 패키지를 FDA에 제출했다. 이후 임상 프로토콜에 대한 일부 보완 요청을 제외하고, 전임상 효능/독성 및 AAV 벡터 임상시료 생산공정 부분의 자료들에 대해 FDA가 수정요청 없이 그대로 승인했다는 점은 매우 이례적이라는 평가다.
김대원 아이씨엠 대표는 “이번 IND 승인은 FDA가 ICM-203의 중대형 동물에서의 골관절염 치료효능을 공식적으로 인정했다는 큰 의미가 있다”며 “AAV 벡터 임상약 생산에 필요한 고난이도 기술력을 아이씨엠이 보유하고 있음을 FDA가 확인해 준 것”이라고 평가했다.
아이씨엠은 아데노부속바이러스(AAV)를 사용한 유전자치료기술을 통해 퇴행성 난치질환 치료제를 개발하고 있다. 골관절염, 황반변성, 난청, 퇴행성뇌질환 등 다양한 퇴행성 질환을 대상으로 파이프라인을 확장하고 있다. 탁월한 기술력을 바탕으로 최근까지 네 차례에 걸쳐 우량 벤처투자기관으로부터 520억원에 달하는 민간투자 유치에 성공했고, 리드 파이프라인인 ICM-203는 2020년 12월 LG화학과 한중 판권에 대한 기술이전 계약을 체결한 바 있다.