[왕해나의 약통팔달]美 FDA가 주목하는 혁신 신약은

[이데일리 왕해나 기자] 과학기술의 발전과 연구개발(R&D)의 활성화로 극복 불가능해 보였던 질병의 치료제가 지속적으로 나오고 있습니다. 올해 미국 식품의약국(FDA)은 세계 첫 KRAS 억제제인 암젠의 루마크라스(성분명 소토라십)을 혁신 신약으로 허가했습니다. 18년 만에 치매 치료제 신약, 아두헬름(아두카누맙)도 허가를 했습니다. 이밖에 FDA가 주목한 있는 혁신 신약은 무엇일까요?

생물학연구정보센터(BRIC)는 최근 ‘FDA 약물 승인 최신 동향 및 혁신 신약 트렌드 분석“(저자 곽승화) 리포트를 발표했습니다.

MSD의 피부암과 전이성 유방암 치료제 여보이.(사진=MSD)

항암제

해당 리포트는 주목받는 항암제를 4가지 들었습니다.

첫 번째는 BMS의 여보이(이필리무맙)입니다. 이미 2011년 피부암과 전이성 유방암을 타깃으로 하는 약물로 승인을 받았습니다. 최근에는 니볼루맙(옵디보)와 병용 치료를 하면 더욱 뚜렷한 효과를 보인다는 보고가 있어 적응증 확대를 이어나가고 있습니다.

두 번째는 MSD의 키트루다(펨브로리주맙)인데요. 2014년 세포사멸 단백질-1(PD-1) 억제제로 승인을 받은 약물이며, 전 세계에서 가장 많이 처방된 면역항암제 중 하나입니다. 전직 대통령이 지미카터가 4기 흑색종을 완치한 약으로로 유명합니다. 피부암, 신장암, 간암, 위암 등 다양한 암종에 사용할 수 있도록 허가를 받았는데요. 안타깝게도 지난 3월 MSD는 키트루다에 대해 미국 내에서 화학요법을 받은 경험이 있거나 최소 한 개 이상의 우선 치료를 받았음에도 증상 악화를 보이는 전이성소세포폐암(SCLC) 환자를 대상으로 하는 적응증을 자진 철회한다고 발표했습니다. 신속 승인을 받았지만 시판 이후 만족스러운 결과를 얻지 못했다고 하네요.

아스트라제네카의 린파자(올라파립)는 BRCA-변이로 발생하는 자궁암에 효과를 보이며 2014년 PARP 억제제로 첫 승인을 받았습니다. KRAS 변이뿐만 아니라 BRACA1 이나 BRACA2 유전자 돌연변이도 췌장암에서 높은 발생비율을 보이는데, 이런 환자들에게 약물을 투여한 결과 좋은 효과를 보여 췌장암의 표적치료제로서도 가능성이 대두되고 있습니다.

췌장암은 매우 치명적인 암종 중 하나로 보통 말기 상태에서 진단되는 경우가 많습니다. 새로운 치료 방법이 절실한 암종 중 하나입니다. 클로비스의 루브라카(루카파립), 탈제나(탈라조파립) 등이 PARP 효소를 차단해 암세포의 DNA 가 복귀되는 것을 막을 수 있다는 전제로 개발되고 있는 약물들입니다. PARP 억제제는 환자당 한 달에 1500만원이 넘는 비싼 가격 때문에 아직 많은 한계점을 가지고 있습니다.

아스트라제네카의 임핀지(두루발루맙)은 면역항암제 일종으로 소세포폐암을 치료할 수 있는 치료제로 주목받았습니다. FDA로부터 조건부 허가 승인을 받고 다양한 암으로 적응증을 넓히기 위해서 임상시험을 진행하고 있습니다. 하지만 최근에는 방광염 적응증 승인을 자진 철회하면서 아쉬움을 샀는데요. 로슈의 티쎈트릭(아테조리주맙)이 면역항암제 일종으로 PD-L1을 타깃으로 하고 있습니다.

MSD 면역항암제 키트루다.(사진=MSD)

감염병 치료제

감염병 치료제로 주목받는 약물은 MSD의 프레비미스(레테르모비르)입니다. 거대세포바이러스를 타깃하기 위해 개발된 신약으로 2017년 FDA의 승인을 받았습니다. 혈액암 환자들은 골수가 망가져 있기 때문에 조혈모세포를 이식 받아야 하는데, 이 과정에서 이 바이러스의 감염으로 사망하는 경우가 많습니다. 이 약물은 바이러스의 DNA 복합체 작용을 방해해 복제 과정을 차단하는 메커니즘을 가지고 있습니다.

BMS 빅트렐리스(보셉프레비르)는 현재 C형 간염 치료제로 사용되고 있습니다. 이 약물은 페그인터페론 알파와 리바비린과의 병용 요법으로 사용하도록 승인받았습니다.

해당 리포트에 따르면 그 외 감염병 타깃 약물로는 C형 간염 치료제 올리시오(시메프레비르), C형 간염 치료제 그라조프레비르, 글레카프레비르 등이 있습니다.

중추신경계 질병 치료제

다나베미쓰비시의 라디카바(이다라본)는 2017년 루게릭 병을 치료하는 혁신 신약으로 FDA 승인을 받았습니다. 항산화 작용을 통해 루게릭병 환자에게서 나타나는 뉴런 손상 원인인 산화 스트레스를 억제하는 효과를 보인다고 알려져 있습니다.

일라이릴리가 레이보우(라스미디탄)에 대해 급성 편두통 치료제로 2019년 FDA의 승인을 받았습니다. 심혈관질환 발생 위험이 높은 편두통 환자들에게서 안전성을 입증한 결과를 보여줬습니다. 유브렐비(유브로게판트)도 편두통 치료 목적으로 2019년 승인을 받았습니다.