FDA는 미충족 의료 수요가 큰 희귀 질환의 신약개발을 지원하기 위해 희귀의약품 지정 제도를 운영중이다. 희귀의약품으로 지정되면 △임상 비용의 50%에 대한 세액공제 △신약허가 신청 비용 면제 △동일 계열 제품 중 첫 시판 허가 시 7년간 시장 독점 등을 제공한다.
ABL001의 국내 판권은 한독이 갖고 있다. 중국 판권은 엘피 사이언스, 이를 제외한 글로벌 판권은 컴패스 테라퓨틱스가 각각 보유하고 있다. ABL001의 성공에 따라서 이들 기업의 가치도 함께 커지는 것이어서 국내외 투자자들의 관심이 쏠리고 있다.
23일 제약·바이오 업계에 따르면 내달 19일부터 21일까지 열리는 미국 임상종양학회 소화기암 심포지엄(ASCO GI)에서 에이비엘바이오의 담도암 치료제 후보물질 ABL001(HD-B001A, CTX-009)의 임상 2상 결과가 발표된다. 글로벌 개발 파트너인 컴패스 테라퓨틱스(CMPX)가 소개한다.
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현재 의료현장에서는 담도암의 경우 화학항암제 병용 요법을 1차적으로 고려한다. 약 10년 넘게 사용되면서 표준치료법으로 자리잡았다. 이 표준요법의 ORR은 18.7%다. 아직 표준화된 2차 치료제는 없다. 2차 치료제로는 폴폭스를 대개 처방받게 된다. 업계 관계자는 “폴폭스의 경우 ORR이 5%에 그친다”고 말했다. 1차 치료제(first line chemotherapy)는 암을 진단 받고 처음으로 사용되는 치료방법을 뜻한다. 여기서 치료 효과가 확인되지 않으면 두번째로 사용되는 치료요법이 2차 치료제다.
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지난 5월 발표된 중간 데이터에서 좋은 성과를 받은 만큼 투자자들의 관심은 임상 2상 이후 전략에도 관심이 쏠린다. 에이비엘바이오 관계자는 “우수한 결과가 나오게 되면 희귀의약품지정과 조건부허가까지 진행하는 것을 검토하고 있다”고 말했다. 회사측에서 자료를 FDA에 신청서를 제출하면 희귀의약품 승인 절차가 시작된다. 내달 긍정적인 데이터를 받아들고 곧바로 절차를 밟기 시작한다면, 내년 안에는 결과를 받을 수 있을 것으로 전망된다.
시장은 기대감을 반영하고 있다. 나스닥에 상장된 컴패스의 경우 20일(현지시간)기준 올해 들어서만 주가가 36.86% 상승했다.
진행성 담도암은 미국에서만 매년 5만명, 유럽과 일본에서 21만명의 환자가 발병한 질환이다. 국내에서는 2019년 기준 7300명의 환자가 발생했다. 중국에서도 10만명당 7~8명꼴의 발병률을 보이는데, 14억 중국 인구를 고려하면 9만8000여명의 담도암 환자가 발생한 것으로 예상 할 수 있다. 담도암 세계 치료제 시장 규모는 11억6000만달러(약 1조5000억원)로 추산된다. 5년 생존율이 5~15% 수준으로 미충족 의료 수요가 높은 상황이다.