NASH는 알코올 섭취와 관계없이 간에 축적된 지방으로 인해 간 조직에 염증이 생겨 발병한다. NASH를 방치하면 간 섬유화를 거쳐 간 경변과 간 암까지 악화될 수 있지만 복잡한 병인에 의한 다단계 발병에 대처하기 어려운 탓에 아직까지 승인된 표준치료제가 없는 상황이다.
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지난 4월 올릭스는 OLX702A 후보물질을 투여한 원숭이에서 표적 mRNA 유전자 발현 억제능과, 간세포 손상 시 민감하게 반응하는 ALT 및 AST 수치를 정상 범위로 감소시키는 효력을 확인해 발표했다.
이번 NASH 치료제 연구 결과는 지난 17일 진행된 한국지질·동맥경화학회 주최 국제 학술대회인 ICoLA 2022 with APSAVD에서 이동기 대표이사가 직접 발표했다.
이 대표는 “다양한 NASH 모델에서 OLX702A의 탁월한 섬유화 억제 및 역전 효과를 확인해 매우 고무적이다. GWAS 기반 타겟은 이미 사람에게서 검증된 표적 유전자이기 때문에 약물 개발 시 성공 가능성이 매우 높아 최신 신약 개발의 트렌드로 각광받고 있다. 작년 말 GWAS 타겟을 대상으로 개발 중인 타사의 RNA 간섭 기술 기반 NASH 치료제가 임상 1상에서 조 단위 규모의 기술이전을 달성한 바 있다. OLX702A 역시 글로벌 대형 제약사가 블록버스터 신약으로의 개발 가능성을 높이 평가하여 현재 당사와 기술이전 협의를 심도 있게 진행 중이다. 성공적인 기술이전 달성과 함께 내년 하반기 임상 진입을 목표로 연구개발을 가속화할 것”이라고 전했다.