기평 탈락한 암 치료 백신 전문 ‘애스톤사이언스’ 출구 전략은?

[이데일리 김진호 기자] 코스닥 상장을 위한 기술성 평가에서 탈락한 암 치료 백신 전문 기업 ‘애스톤사이언스’가 출구전략 마련에 고심하고 있다. 회사 측은 자체 보유한 항원결정기 발굴 플랫폼의 기술수출부터 항체약물접합체(ADC)나 면역관문억제제 등 기존 블록버스터 항암제와 암 치료 백신 후보물질의 병용요법 연구에서 돌파구를 찾고 있다.

(제공=애스톤사이언스)

암 치료 백신은 암 진단을 받은 환자에게 해당 암에 대한 항원을 투입해 면역시스템 활성화를 유도하는 의약품으로 정의된다. 이는 곧 2~4기 이상 후기 난치성 암 환자에서 신체의 면역능력을 높여, 암의 재발을 막기 위한 용도의 항암 백신인 셈이다.

12일 제약바이오 업계에 따르면 국내 암 치료 백신 개발을 주도해온 애스톤사이언스는 올해 초 기술성 평가에서 A 이상을 받지 못해 탈락했다. 지난해 말부터 준비해 온 코스닥 상장 절차에 제동이 걸린 셈이다.

정헌 애스톤사이언스 대표는 “글로벌 임상에 진입한 물질은 주요한 성과이지만, 그만큼 많은 돈을 투입해야하는 일이다”며 “추가 데이터를 요구하는 글로벌 규제 문턱이 날이 갈수록 높아지고 있다. 코스닥 상장 재도전 및 투자 유치 등을 통해 탄탄한 데이터를 갖춰 미국서 성과를 올리도록 노력하겠다”고 말했다.

애스톤사이언스는 pDNA 방식의 후보물질 3종(AST-301, AST-302, AST-201)과 펩타이드 방식 1종(AST-021p) 등 4종의 임상 단계 후보물질을 확보하고 있다. 회사에 따르면 △HER2 타깃용 AST-301에 대한 미국 및 호주 등 글로벌 임상 2상 진행 △HER2와 IGFBP-2, IFG-IR 등 다중 타깃용 ‘AST-302’의 미국 등 글로벌 1상 완료 △IGFBP2 타깃용 난소암 대상 ‘AST-201’의 국내 1상 완료 △HSP90 타깃용 AST-021p의 국내 임상 1상 완료 등의 개발 절차를 밟고 있다. 특히 이중 AST-301은 pDNA 방식의 암 치료 백신 중 가장 빠른 2028년 상용화를 목표로 개발되고 있다.

애스톤사이언스가 주력 후보물질의 임상 개발을 위한 자금 확보차원에서 진행해 온 코스닥 상장이 실패로 일단락되면서, 추가 동력 마련이 시급한 상태다. 회사는 현재까지 시리즈 A~C 투자를 통해 총 480억원의 투자금을 유치한 바 있다.

이에 더해 지난해 11월 애스톤사이언스는 중국 아보젠 바이오테크놀로지(아보젠)메신저리보핵산(mRNA) 암 치료 백신 개발용 항원 결정기를 제공하는 플랫폼 기술수출계약을 체결했다. 애스톤사이언스는 머신러닝 기반 ‘Th-Vac 플랫폼’을 이용해 항암 면역치료에 관여하는 항원결정기 후보물질을 발굴하게 된다. 아보젠은 제공받은 항원결정기를 타깃하는 mRNA 암 치료 백신의 글로벌 개발을 시도한다는 구상이다. 당시 기술 수출의 마일스톤이나 로열티 규모 등은 양사 합의에 따라 공개되지 않았다.

정 대표는 “모더나에서 나온 아보젠의 설립자는 세계적인 수준의 mRNA 전문가다. 중국 정부의 지원이 더해져 아보젠은 이미 모더나와 어깨를 나란히 할 기술을 가진 곳이다”며 “우리의 항원결정기 플랫폼으로 아보젠과 시너지 연구를 수행하고 있다”고 말했다.

애스톤사이언스는 지난 4일 미국 샌디에이고에서 열린 ‘미국암연구학회 연례학술대회(AACR)’ 2024에서 암 치료 백신 후보물질과 글로벌 블록버스터 의약품을 병용하는 전임상 연구 결과를 쏟아냈다.

여기에는 일본 다이이찌산쿄의 엔허투(트라스투주맙 데룩스테칸)와 미국 길리어드사이언스 ‘트로델비’(사시투주맙 고비테칸) 등 ADC 기반 항암제나 미국 머크의 키트루다(펨브롤리주마)와 같은 면역관문억제제와 암 치료 백신 후보물질의 연계 가능성을 연구한 내용이 대거 포함됐다. 주요 연구로는 △위암 대상 AST-301과 엔허투 병용요법 △난소암 대상 AST-201과 키트루다 병용요법 △TROP2 타깃 ‘AST-07X’의 삼중음성유방암 대상 단트로델비 병용요법 등이 있다.

애스톤사이언스가 밝힌 세 가지 연구 결과를 살펴보면 우선 AST-301과 ADC를 병용하면 HER2 양성 위암에서 효과적일 것이란 분석이 나왔다. 엔허투를 단독처리할 경우 종양성장억제(TGI) 수치가 24%였지만, AST-301과 엔허투를 병용할 경우 그 값이 42%로 높아졌다는 설명이다.

또 AST-201과 키트루다를 병용할 경우 TGI 수치는 78%로 분석됐다. 두 물질을 각각 처리했을 때 나온 TGI 수치(66~67%)보다 향상되는 것으로 나타났다. 마찬가지로 삼중음성유방암을 일으킨 마우스 모델에서 트로델비 단독 처리하고 약 32일 경과했을 때 TGI값은 약 46%였다. 하지만 AST-07X와 트로델비를 병용할 경우 그 수치는 77% 이상으로 대폭 상승했다.

정 대표는 “우리가 여러 약물과 다양한 전임상 결과를 내놓았지만, 소수의 마우스 모델를 대상으로 한점은 맹점이다”며 “여건을 마련해 더 많은 실험을 진행해 더 탄탄한 결과 데이터를 만들어갈 예정이다”고 말했다.

실제로 암 치료 백신과 면역항암제를 병용하는 치료법이 개발되고 있다. 미국 모더나와 머크는 지난해 4월 mRNA 기반 암 치료 백신 후보물질 ‘mRNA-4157/V940’과 면역항암제 ‘키트루다’의 흑색종 환자 대상 병용요법에 대한 2b상에 성공한 바 있다.

정 대표는 “모더나와 머크가 2b상에 성공한 물질이 3상없이 가속승인 될지 관심이 높다. 그런 선례가 나오면 후발주자도 그 트랙을 밟을 수 있고, 막대한 개발 비용도 줄일 수 있다”며 “현재 ADC가 핫하게 떠오른 것처럼 꾸준한 연구가 되고 있는 암 치료 백신이 빛을 보는 시기를 앞당기기 위해 노력하겠다”고 말했다.