[제약 플랫폼시대]②“플랫폼 1개가 글로벌 제약사 파이프라인과 맞먹어”

[이데일리 류성 기자] “플랫폼은 신약과는 비교할수 없는 큰 잠재력을 갖고 있다는 것을 일찍부터 파악하고 10여년간 여기에 집중한 끝에 개발에 성공했다. 신약보다 플랫폼의 개발 난이도가 훨씬 높지만 특출한 아이디어가 뒷받침되는 바이오벤처라면 도전해볼만한 유망 분야다.”

1세대 신약 플랫폼 바이오기업으로 불리는 레고켐바이오사이언스의 김용주 대표는 플랫폼은 신약개발에 주력하는 메이저 제약사보다 바이오 벤처들에게 적합한 비즈니스모델이라고 평가했다.

그래픽; 이미나 기자

LG화학(051910) 출신인 김대표가 개발한 플랫폼은 ‘콘쥬올’이라 명명한 항체 약물 복합체(ADC)기술이다. 콘쥬올은 항체와 톡신(독소)을 결합시켜 몸안에 투입, 암 세포를 만나면 톡신만 떨어져나와 암세포를 공격하게 하는 표적 항암제 기술이다. 암세포만 타깃하는 모든 항암제에는 콘쥬올 기술을 적용할수 있어 사업 확장성이 무한하다는 평가다.

레코켐은 이 플랫폼 기술을 지난 5월 영국 익수다 테라퓨틱스에 3000억원 가량에 이전하는 계약을 체결했다. 레고캠은 이 플랫폼을 지금까지 모두 7건 기술이전 하면서 총 2조원 규모의 계약을 성사시켰다. 김대표는 “현재는 면역항암제가 가장 큰 시장이지만 앞으로 이 플랫폼 기술을 활용한 표적항암제 시장이 더 커질수 있다”고 예상했다.

제약업계에 ‘신약 플랫폼’이 기존 시장의 판도를 바꾸는 ‘게임 체인저’로 급부상하고 있다. 특히 신약 플랫폼은 기존 신약개발 중심으로 이뤄지던 연구·개발(R&D)의 패러다임을 송두리째 바꿀수 있는 핵심 요소로 작용하고 있다는 분석이다. 당초 다양한 교통수단과 승객이 만나는 장소인 승강장에서 유래한 플랫폼(Platform)이라는 용어가 이제 제약업계를 강타하고 있는 모양새다.

플랫폼은 1개 기술을 다양한 의약품에 적용할수 있어 수십~수백개의 신약을 확보한 것과 맞먹는 잠재력을 갖춘 것으로 평가된다. 신약 플랫폼은 다양하게 접목할수 있는 기술이다보니 라이선스 아웃을 하더라도 일반적인 신약 기술수출처럼 독점 조건이 붙지않고 비독점적으로 다수의 제약사를 대상으로 일궈낼 수 있다는 것도 큰 장점으로 꼽힌다.

국내 대표적인 신약 플랫폼 확보 기업으로는 한미약품(128940)을 비롯해 에이비엘바이오(298380), 레고캠바이오사이언스, 알테오젠(196170), 셀리드(299660), 종근당(185750), 엠디뮨, 셀리버리(268600) 등이 꼽힌다.

이들 가운데 한미약품을 제외하면 국내 대표적 신약 플랫폼은 바이오 벤처들이 보유하고 있는 형국이다. 신약 플랫폼은 메이저 전통 제약사보다 플랫폼 아이디어 하나로 사업을 시작하는 바이오벤처들에게 유리한 사업모델이라는 것을 반증한다는 게 업계의 시각이다.

무궁한 잠재력을 갖춘 플랫폼이지만 이를 발굴, 개발하기는 성공확률 1만분의 1이라는 신약과도 비교할수 없을 정도로 까다롭다는 지적이다. 국내 대표 신약플랫폼 기업인 에이비엘바이오의 이상훈 대표는 “플랫폼은 특성상 all or nothing(전부 아니면 전무)이 될수 밖에 없는 대표적인 하이 리스크, 하이 리턴(고위험 고수익) 비즈니스 모델이다”면서 “특히 많은 동물실험 및 초기 임상을 통해 플랫폼의 적용 가능성까지 확인을 해야 하기 때문에 매우 오랜 시간이 걸린다는 단점이 있다”고 평가했다.

에이비엘바이오는 서로 다른 2개 항체를 자유자재로 붙여 만들 수 있는 원천기술인 이중항체 플랫폼 기술을 개발해 주목을 받고 있는 바이오 벤처다.

이중항체 플랫폼은 항체 하나는 면역세포를 강화시키고, 나머지는 암세포를 공격할 수 있어 기존 단일항체 치료제에 비해 약효가 뛰어나다는 평가다. 대부분 항체 치료제에 접목할수 있는 확장성이 돋보인다. 에이비엘바이오는 지난 2018년 미국 트리거테라퓨틱스에 6개 신약후보물질을 1조3000여억원에 기술수출하면서 플랫폼기업으로서의 진가를 발휘했다.

국내 제약·바이오 업계를 통틀어 자타가 인정하는 신약개발의 대표주자로 손꼽히는 한미약품의 뒤에도 신약 플랫폼이 자리한다. 한미약품은 ‘랩스커버리’와 ‘펜탐바디’,‘오라스커버리’ 등 3개의 신약 플랫폼을 보유하고 있다.

한미약품(128940)은 이 플랫폼을 기반으로 호중구 감소증, 비만, 당뇨, 비알코올성 지방간염(NASH), 선천성 고인슐린증 등 대사질환과 희귀질환 등 분야에서 혁신 신약개발에 집중하는 전략을 펴고 있다.

권세창 한미약품 대표는 “플랫폼 기술의 핵심은 확장성이다”면서 “매년 수십조 규모의 연구·개발(R&D)투자를 하는 글로벌 제약사들과 경쟁하는 국내 제약사으로서는 한정된 자원을 집중 투자하는 한편, 이를 광범위하게 확장할 수 있는 플랫폼 기술이 필요하다”고 설명했다.

랩스커버리는 단백질 의약품의 반감기를 늘려주는 혁신적 플랫폼 기술이다. 투여 횟수와 투여량을 줄여 약의 부작용은 최소화하면서도 효능은 더 좋게 만드는 플랫폼이다.한미약품의 중국 현지법인 북경한미약품이 자체 개발한 펜탐바디는 하나의 항체가 서로 다른 두 개의 표적에 동시에 결합할 수 있는 차세대 이중항체 플랫폼 기술이다. 면역 항암치료와 표적 항암치료를 동시에 할 수 있는 특징이 있다. 오라스커버리는 주사용 항암제를 경구용으로 전환하는 플랫폼 기술이다. 3가지 플랫폼 모두 다양한 의약품에 적용할수 있어 잠재력이 무궁하다는 분석이다.

한미약품은 특히 플랫폼 랩스커버리를 적용한 신약기술을 천문학적인 금액으로 다국적 제약사들에 잇달아 수출하면서 신약개발의 절대강자로 도약했다. 한미약품은 랩스커버리가 적용된 당뇨병 치료제를 지난 2015년 글로벌 제약사 사노피에 3조7500억원에 기술수출했다. 그해 같은 플랫폼 기술을 활용해 개발하던 지속형 비만·당뇨 치료제를 얀센에 1조1000억원에 라이선스 아웃하는 성과를 거뒀다. 이에 앞서 2011년에는 오라스커버리를 활용한 고형암 치료제를 미국 아테넥스에 500여억원에 기술수출하기도 했다.

항암면역치료백신 전문업체 셀리드가 확보하고 있는 신약 플랫폼 ‘셀리백스’도 주목받는 대표적 플랫폼이다. 셀리백스는 암항원만 교체하면 어떤 종류의 암이라도 치료할수 있는 항암 치료제가 되기 때문에 파이프라인의 확장성이 크다는 평가다. 강창율 셀리드 대표는 “신약이나 기술을 개발하는 초기단계부터 확장성을 염두에 두고 플랫폼 개발을 병행해야 효과적이다”면서 “처음부터 완벽한 플랫폼을 구상하면 실행하기가 힘들고, 점진적으로 확장해 나가는 전략을 펴야한다”고 강조했다.

종근당은 인체 내에 있는 효소로 암세포의 사멸과 면역세포의 분화 억제 등에 관여하는 히스톤디아세틸라제6(HDAC6)를 선택적으로 억제하는 플랫폼 기술을 개발해 관심을 끌고 있다.

약물 전달 시스템인 ‘약리물질 생체 내 전송기술(TSDT)’ 플랫폼을 개발한 셀리버리(268600)와 약물 전달 플랫폼 ‘바이오 드론’ 기술을 갖고 있는 엠디뮨도 떠오르는 국내 신약 플랫폼 기업으로 거론된다. 최근에는 코로나19 백신개발에 뛰어든 SK(034730)바이오사이언스와 GC녹십자가 코로나19 바이러스는 물론 앞으로 새롭게 유행하는 다양한 바이러스에 대한 백신들을 효과적으로 개발하기 위한 백신 플랫폼 개발에 나서 주목을 받고있다.