레트·투렛 증후군 치료 성과 ‘속속’[클릭 글로벌, 제약·바이오]

[이데일리 유진희 기자] 한 주(3월13일~3월19일)의 글로벌 제약·바이오업계 이슈를 모았다. 이번 주에는 레트와 투렛 증후군 치료법에 관한 성과가 주목받았다.

(사진=이미지투데이)

헬스데이뉴스는 미국 식품의약국(FDA)이 신경 발달 장애 레트 증후군 치료제를 처음으로 승인했다고 보도했다. 제약사 아카디아가 개발한 ‘데이뷰’(성분명: 트로피네티드)다.

FDA에 따르면 데이뷰는 2세 이상 소아 환자와 성인 환자가 사용할 수 있다. 인공 인슐린 유사 성장인자-1(IGF-1)로 작용해 신경조직의 염증을 완화하고 신경 자극의 전달을 돕는다.

아카디아의 데이뷰 3상 임상시험 결과를 근거한다. 3상 임상시험은 레트 증후군 여성 환자 187명(5~20세)을 대상으로 진행됐다. 이 결과 데이뷰가 투여된 환자는 12주 만에 ‘레트 증후군 행동 설문조사’와 ‘전반적 임상 인상-개선 척도’ 점수가 임상시험 전보다 상당히 개선됐다. 부작용은 설사(82%)와 구토(29%)였다.

레트 증후군은 생후 18개월까지는 비교적 정상적으로 발달하다가 그 이후부터 습득했던 인지, 운동, 언어 기능의 상실과 함께 손을 씻는 듯한 동작 등 무의미한 행동을 지속적으로 반복하는 질환이다. 아카디아는 데이뷰를 오는 4월 말 이전에 출시할 예정이다.

투렛 증후군 치료를 위해 개발된 손목 장치(Neupulse)가 효과가 상당한 것으로 나타났다. 자기 의사와는 상관없이 단순한 동작과 소리를 반복하는 중증 틱 장애를 대상으로 한 임상시험 결과다.

메디컬 익스프레스는 영국 노팅엄 대학 의대 투렛 증후군 전문의 스티븐 잭슨 교수 연구팀과 이들이 설립한 신생 기업 뉴로세라퓨틱스가 이 같은 내용을 발표했다고 보도했다.

앞서 뉴로세라퓨틱스는 애플 워치 또는 핏비트 스마트 워치처럼 생긴 투렛 증후군 치료 손목 장치를 개발했다. 손목에 있는 말초 신경계의 정중신경을 통해 전기 펄스를 뇌에 보내 틱을 유발하는 뇌의 활동을 억제하는 방식이다.

연구팀은 중등도 내지 중증 틱 장애 청소년 121명을 무작위로 3그룹으로 나눴다. 한 그룹은 진짜 손목 장치를, 또 한 그룹은 가짜 손목 장치를 한 달 동안 하루 한 번 15분씩 착용하게 했다. 나머지 한 그룹은 평소 받아오던 치료를 계속하게 했다.

그 결과 진짜 손목 장치를 사용한 그룹은 4주 후 틱 빈도가 전체적으로 25% 이상 줄어들고 틱 중증도도 35% 이상 완화된 것으로 조사됐다. 그룹별로 보면 진짜 손목 장치 그룹은 틱 중증도가 평균 7.1점(35%) 낮아졌다. 가짜 손목 장치 사용 그룹은 평균 2.13점, 평소의 치료를 계속한 그룹은 2.11점 줄어드는 데 그쳤다.

진짜 손목 장치를 착용하고 있는 동안은 분당(per minute) 틱 빈도도 15.6회 줄었다. 가짜 손목 장치 착용하고 있는 동안은 7.7회 감소했다. 지금까지는 심리 치료와 뇌에 심은 전극을 통해 외부에서 전류를 보내 뇌를 자극하는 심부 뇌 자극 치료가 가장 효과가 큰 것으로 알려져 있다.

이 임상시험 결과는 의학 전문지에 게재되기 전 그 내용을 발표하는 인터넷 사이트인 메드아카이브(MedRxiv)에 공개됐다.