"임상성공 확률 3배 높이고 신약개발기간 절반으로 단축"

[이데일리 류성 제약·바이오 전문기자] “바이오마커를 활용해 신약을 개발하면 임상성공 확률을 3배 이상 높일 수 있다. 기존 평균 10여 년 걸리는 약물 개발 및 임상기간도 3~5년으로 대폭 단축할 수 있다.”

진동훈 웰마커바이오 대표. 웰마커바이오 제공

바이오마커를 기반으로 혁신 항암제를 개발하는 국내 대표기업 웰마커바이오의 진동훈 대표는 “약물의 효능을 예측할 수 있는 생체지표인 바이오마커를 활용해 신약을 개발하는 추세가 커지고 있다”고 강조했다. 바이오마커는 개발하려는 의약품의 효능을 미리 예측하기 위해 활용하는 DNA, 단백질, 유전자, 대사물질 등 생체지표를 의미한다.

웰마커바이오는 지난 2016년 서울아산병원에서 최초로 스핀오프한 신약개발 전문기업이다. 서울아산병원의 풍부한 연구·개발(R&D) 인프라를 활용해 신규 신약 후보물질을 발굴하고 혁신 의약품을 개발하는 바이오벤처다. 진 대표는 현재 울산대 의대 융합의학과 교수도 겸임한다.

이 회사는 저분자 화합물 기반의 표적항암제와 면역항체 기반의 항암제, 저분자 화합물 기반의 단백질 상호작용(PPI) 억제제 등 모두 9종의 고형암 치료제를 주력으로 개발한다.

“기존 항암제의 경우 개개인이 지니고 있는 생체지표인 바이오마커를 고려하지 않고 불특정 다수의 암 환자들을 대상으로 동일한 치료제를 투여하기에 치료율이 낮고 재발률이 높으며 내성이 발생할 수 있다는 단점이 있다.”

진 대표는 “환자의 바이오마커를 고려해 항암제를 개발할 경우 사전에 적합한 환자를 선별할 수 있기에 불필요한 약물투여와 부작용을 감소시킬 수 있다”면서 “특히 사전에 효능 유무를 확인할 수 있기에 경제적 부담을 줄일 수 있다는 점에서 환자 맞춤형 치료제로서의 특장점이 있다”고 설명했다.

웰마커바이오처럼 바이오마커 기반 신약개발 기업으로는 글로벌하게 미국 로쏘 온콜로지(LOXO Oncology)가 꼽힌다. 하지만 이 회사는 초기 임상을 진행하고 난 후 바이오마커를 분석하는데 비해 웰마커바이오는 약물 개발 초기부터 바이오마커를 개발, 빠른 신약개발 프로세스를 거치는 게 큰 차이점이라는 게 그의 설명이다.

“약품 라벨에 바이오마커 정보가 포함된 미국식품의약국(FDA) 승인 약제도 급증세다. 실제 지난 2008년에는 5건에 불과했으나 2018년에는 261건으로 10년 동안 무려 52배나 증가했다. 정밀의학으로의 패러다임 변화에 따라 환자의 안전성을 보호하고 약물 효과를 예측할 수 있는 바이오마커에 대한 관심이 커진데 따른 결과다.”

진 대표는 글로벌 제약업계에서 바이오마커의 중요성을 인식하기 시작하면서 세계 바이오마커 시장도 급속도로 성장하고 있다고 소개했다. 2022년 세계 바이오마커 시장은 204억달러(약 25조원)에 이를 것이라는 게 업계 전망이다. 연평균 성장률은 12.2%에 달한다.

현재 이 회사가 신약개발에서 가장 큰 진전을 이루고 있는 치료제로는 범부처신약개발사업단 과제 최종평가에서 ‘성공’을 획득한 대장암 치료제 ‘WM-S1’과 폐암 치료제 ‘WM-A1’이다.

타깃 발굴부터 임상 진입까지 3년가량이 소요된 대장암 치료제 WM-S1은 올해 호주에서 임상 1상 진행 승인을 받았다. 임상 1a단계에서는 안전성에 근거해 투여 용량을 결정하고, 1b단계에서는 적응증 확장, 병용 요법 및 치료반응 예측 바이오마커에 대한 검증을 함께 수행할 계획이다.

폐암 치료제 WM-A1의 경우 말초혈액 단핵 세포(PBMC) 인간화 마우스 모델에서 해당 약물의 높은 면역 항암 효능을 확인했다. 삼성바이오로직스(207940)와 위탁개발생산(CDMO) 계약을 맺고 항체 공정을 개발 중에 있다. 최근 미국 암연구학회(AACR) 연례회의에서 WM-A1에 대한 연구 결과를 발표, 주목을 받기도 했다.

국내 대표적 의과학자인 진 대표는 신약개발에 있어 연구·개발 인력의 전문성이 회사의 운명을 좌우한다고 강조했다. 이 회사 전체 직원(78명) 가운데 연구인력 비중이 75%인 58명에 달하는 것도 평소 연구·개발 인력에 대해 과감한 투자를 아끼지 않는 그의 경영철학의 결과물이라는 게 회사 측 설명이다. 특히 이 회사 연구·개발 인력의 92%는 석사 또는 박사 학위를 취득한 고급인력이다.

“회사의 장기적인 비전이 수립돼 있는가, 그리고 그 비전을 이루기 위해 세부적인 목표가 실현되는가를 봐야 한다. 다음은 회사가 보유한 연구·개발 역량이다. 탄탄한 연구 조직 보유 여부와 국가 과제 수행 여부, 국내외 학회에서 기술에 대한 발표 및 인증 여부 등을 통해 바이오기업의 성장성을 파악하는 것이 필수적이다.”

진 대표가 제시하는 ‘바이오기업 옥석 구분법’이다.

진동훈 웰마커바이오 대표. 웰마커바이오 제공