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앨리얼은 2009년부터 유도만능줄기세포에 mRNA 원천기술을 적용해 조직특이적 세포를 생산하고 있다. 이병건 에스씨엠생명과학 대표는 지난 2019년부터 앨리얼의 기술을 알아보고 공동 연구를 진행해왔으며, 이번 오픈이노베이션 결실을 보게 됐다. 에스씨엠생명과학은 앨리얼의 당뇨병 치료제의 개발, 허가, 생산 및 판매에 대한 한국 독점권한을 갖게 된다.
이병건 대표는 “유도만능줄기세포는 배아줄기세포의 장점을 갖고 있으면서, 윤리적인 문제점은 없다. 전 세계적으로 많은 관심을 보이고 있다”며 “앨리얼처럼 유도만능줄기세포 당뇨병 치료제를 개발 중이던 셈마 테라퓨틱스(Semma Therapeutics)는 임상 진입도 하기 전에 동물실험 데이터만으로 버텍스 테라퓨틱스(Vertex Pharmaceuticals)가 1조원에 인수하는 딜이 나올 정도다”고 말했다.
유도만능줄기세포는 2006년 일본 교토대학의 야마나까(Yamanaka) 교수 그룹에 의해 개발됐으며, 공로를 인정받아 2012년 노벨 생리학상을 받았다. 유도만능줄기세포의 가장 큰 매력은 세포의 형태, 성장속도, 만능분화 등 배아줄기세포와 유사한 기능과 특성을 보이면서, 윤리적인 문제도 해결됐다는 점이다. 수정란을 이용하는 배아줄기세포는 윤리적인 비난을 면하기가 어렵다.
특히 유도만능줄기세포는 환자의 세포를 이용해 만들어진 줄기세포이기 때문에 맞춤형 세포 치료 시대에 대한 기대감을 높인다. 환자 고유의 유전체적 특성을 모두 가지고 있으며, 투여 후 면역거부반응의 발생 가능성이 다른 종류의 줄기세포보다 훨씬 적다. 불치병과 희귀질환 분야의 연구와 치료에 무한한 잠재력을 가지고 있는 도구로 평가받는다.
비타 테라퓨틱스는 미국 존스홉킨스대 출신의 더글러스 포크(Douglas Falk) 박사와 피터 앤더슨(Peter Andersen) 박사 등이 설립한 바이오벤처다. 유도만능줄기세포를 이용해 유전성 근육계 희귀질환 치료제 개발에 속도를 내고 있다. 근육의 재생을 돕는 위성세포와 근육 세포인 ‘근원세포’ 단계를 거쳐 근섬유로 변화시키는 기술을 연구 중이다.
이 대표는 “우리나라도 많은 희귀질환환자가 있는데, 근육계 질환 환자들에 대한 약이 없는 상황이다. 세포치료제로 근육계 유전성 희귀질환 환자를 치료했으면 좋겠다고 생각해서 투자하게 됐다”고 설명했다. 이어 “기존에 에스씨엠생명과학은 성체줄기세포를 메인으로 하면서 두 가지를 추가 확보하려고 했었다. 우선 뇌질환 분야는 대만 스테미넌트 바이오테라퓨틱스로부터 척수소뇌성 실조증 줄기세포치료제를 기술이전받았고, 유도만능줄기세포는 이번에 지분투자와 기술이전을 받으면서 완성됐다. 성체줄기세포부터 유도만능줄기세포, 면역세포까지 아우르게 됐다는 점이 의미가 있다”고 덧붙였다.