[바이오투자의 정석]신약개발 단계별 투자 고려사항- 임상

김명기 LSK인베스트먼트 대표

[김명기 LSK인베스트먼트 대표] 개발자들은 비임상 시험 결과를 바탕으로 식품의약품안전처에 임상 시험 개시를 요청하게 되며 이 과정을 IND라고 한다.

IND이후 식품의약품안전처에서는 후보 물질을 사람에게 처방하였을 때 발생할 수 있는 다양한 위험 요소에 대한 검토를 진행한 이후 추가 자료를 요청하거나 임상 시험을 승인하게 되며 이후 임상 과정으로 들어가게 된다.

의약품 개발 시장은 빠르게 발전하고 있다. 전통적인 화합물 의약품 개발에 사용되던 임상 기준이 새로운 형태의 의약품 허가를 위한 규정으로 부적합한 사례가 있을 수 있어 새로운 허가 기준 정립을 위한 규제 당국의 노력도 절실하게 필요한 상황이다.

전통적인 임상 시험은 총 3단계로 나누어진다. 임상 1상은 약물의 안전성을 확인하는데 중점을 둔다. 후보 물질의 비임상 시험에 의해 얻은 독성, 약물 동력학 및 약리 작용 결과를 토대로 비교적 한정된(20~80명)인원의 건강한 지원자를 대상으로 진행한다.

체내 약물의 동태, 체내 약리 작용, 부작용 및 안전하게 투여할 수 있는 투여량 범위 등을 결정하는 등 후보 물질의 안전성 확인에 중점을 두고 실시한다. 임상 2상은 후보물질이 체내에서 어떤 효과를 나타내는지, 적절한 용량은 얼마인지 등의 약물의 유효성 확인에 중점을 둔다.

약리 효과의 확인, 적정용량, 용법을 결정하기 위한 초기 소규모 임상과 후기의 효과 검증 시험 단계로 흔히 나뉘어져 2a 와 2b라고 부르기도 한다. 보통 환자수는 100~200명 수준이지만 적용증에 따라 훨씬 많은 환자수에서 진행되기도 한다.

임상 3상은 다수의 환자를 대상으로 약물의 효과를 최종적으로 평가한다. 대규모 환자를 대상으로 시험약의 안전성과 유효성을 검증하는 단계로 대상 질환에 대한 유효성 추가 정보 또는 확고한 증거 수집을 위해 행해진다.

시험 종류에 따라 다국적, 다기관 연구가 흔히 진행되며 대상 환자수는 약물의 특성에 따라 크게 달라진다. 주로 낮은 빈도로 나타나는 중요 부작용을 확인하기에 충분한 숫자를 기준으로 진행한다.

임상 단계에 진입한 기업에 대한 투자의 경우 먼저 임상 성공 확률에 대한 판단을 하게 된다. 투자 검토를 진행할때는 비임상 시험의 안전성 결과를 바탕으로 임상1상 통과 여부를 판단하고 질환 동물 모델의 적합성을 따져 유효성을 판단하는 것이지만 제일 중요한 것은 진행하려고 하는 임상 디자인을 검증하고 현재 검토하는 투자 규모로 임상을 끝낼 수 있을지 여부를 판단하는 것이다.

임상 디자인의 경우 약효 검증을 위한 지표를 잘 선정하였는지가 가장 중요하며 1차 검증 지표와 2차 검증 지표를 전략적으로 잘 수립하였는지에 대한 평가가 필요하기 때문에 다양한 임상 전문가의 조언을 종합적으로 평가해볼 필요가 있다.

약물의 경제성을 평가하기 위해 단독치료요법 또는 병용 요법으로 임상을 할 것인가, 1차치료제로 사용할 것인지 2차 치료제로 사용할 것인지의 전략을 꼼꼼히 따져봐야 한다.