이날 정오 거래에서 사렙타 테라퓨틱스의 주가는 41.15% 하락한 63.35달러를 기록했다.
사렙타의 유전자치료제 제조사인 카탈런트(CTLT)는 16% 하락했다.
사렙타는 30일 유전자 치료법인 엘레비디스(Elevidys) 연구에서 약을 투여받은 환자들을 대상으로 1차 측정을 벌인 결과 위약을 투여받은 환자들에 비해 통계적으로 유의미한 개선을 보이지 않았다고 밝혔다.
연구에서 엘리비디스를 투여받은 환자는 기능적 운동 능력 측정에서 2.6점 개선된 반면, 위약을 투여받은 환자는 1.9점 개선됐다.
그러나 10m 걷기 테스트와 상승 시간 테스트 등 다른 측정에서는 엘레비디스 투여 그룹과 위약 그룹 사이에 유의미한 차이가 나타났다.
FDA는 4~5세 어린이를 대상으로 엘레비디스를 승인했으며 사렙타는 대상자를 노인 환자까지 확대하는 방안을 추진하고 있다.
듀센근이영양증(DMD)은 유아기에 나타나 시간이 지남에 따라 근육이 점점 약화되는 치명적인 질환이다.
한편 월가 애널리스트들은 사렙타의 전망에 대해 상반된 의견을 보였다.
조셉 슈워츠 리링크파트너스 애널리스트는 “FDA가 역사적으로 DMD 약물에 대한 접근 방식에 유연성을 발휘해 왔다”며 긍정적으로 평가했다.
그러나 다니엘르 브릴 레이몬드제임스 애널리스트는 “최상의 시나리오는 엘레비디스가 현재 상태로 시장에 출시되는 것이며 FDA가 승인을 철회할 수도 있다”는 회의적인 시각을 보냈다.