[바이오오케스트라 대해부]①"RNA 설계 및 전달 업계 신성이 되다"

[이데일리 김진호 기자] 코로나19가 세계를 강타하면서 제약·바이오 산업의 중요도가 커졌다. 급성장세를 거듭하는 제약·바이오 산업은 자동차, 반도체 등에 이어 한국의 차세대 미래성장동력으로 자리매김할 것이 확실시된다. 이데일리의 제약·바이오 프리미엄 뉴스 서비스 ‘팜이데일리’에서는 한국을 이끌어 갈 K-제약·바이오 대표주자들을 만나봤다. 이번에는 리보핵산(RNA) 전달 플랫폼 및 신약개발 기업 ‘바이오오케스트라’다.

(제공=바이오오케스트라)

‘마이크로RNA’ 연구자에서 바이오오케스트라 창업자로

첨단 생명공학 기술로 떠오른 리보핵산간섭(RNAi)은 우리 몸의 생체 기능을 담당하는 2만 여개의 단백질 생성을 유전자 단계에서 조절하는 것을 의미한다. 이는 결국 원하는 단백질의 유전자의 발현에 영향을 미치는 짧은간섭리보핵산(siRNA)이나 안티센스리보핵산(asRNA), 마이크로리보핵산(miRNA) 등을 설계하는 일에서 시작한다.

2016년 바이오오케스트라를 설립한 류진협 대표는 이중 miRNA 분야 연구로 일본 츠쿠바대와 도쿄대에서 각각 석사와 박사 학위를 취득했다. 그는 알츠하이머와 같은 특정 신경퇴행성 질환을 일으키는 원인물질을 분해하거나 그 생성을 억제할 수 있는 RNA의 염기서열(시퀀스)를 설계하는 연구를 주로 수행했다.

류 대표는 “우리 몸에 약 2500개의 miRNA가 있고, 하나의 miRNA는 전체의 60%에 달하는 유전자의 발현에 관여할 정도로 폭넓게 작용한다”며 “miRNA의 일종인 ‘miR-485-3p’을 타깃하도록 상보적인 염기서열을 구성해 만든 ‘안티센스 올리고 뉴클레오타이드’(ASO)를 신약으로 직접 개발해 보고자 졸업 직후 창업을 시도하게 됐다”고 설명했다. 이어 “창업 당시에는 miRNA 관련 물질을 설계할 수 있었지만 이를 전달하는 기술은 없었다”며 “RNA 전달 플랫폼 확보가 시급하다고 판단했다”고 말했다.

바이오오케스트라는 2017년 중소벤처기업부 주관 기술창업지원사업(TIPS)에 선정돼 5억원의 시드 투자를 받았다. 류 대표는 “첫 시드투자를 받은 뒤 나노물질의 전달 기술 분야에서 저명한 카타오카 가즈노리 도쿄대 교수를 떠올렸다. 그 교수 밑에서 연구하던 민현수 박사를 초빙해 고분자 기반 약물 전달 시스템을 연구하기 시작했다”고 운을 뗐다. 민 박사는 2018년 말부터 바이오오케스트라의 연구개발본부장으로 근무 중이다.

이후 바이오오케스트라는 시리즈A~C까지 총 900억원 이상 투자금을 유치했고, RNA 전달 시스템 및 파이프라인 연구개발에 주력하면서 류 대표는 추가 인재 확보에 힘을 쏟았다. 일례로 회사는 국제 무대에서 임상 개발을 이어가기 위해 2021년 미국 모더나 창립멤버였던 루이스 오데아 박사를 최고의학책임자(CMO)이자 바이오오케스트라USA 대표로 영입했다. 지난해 8월에는 스위스 노바티스와 영국 아스트라제네카 등을 거친 가브리엘 헴링거 박사를 미국법인 부대표로 선임한 바 있다.

류 대표는 “현재 한국과 미국 등 바이오코스트라에 소속된 전체 인원(98명) 중 70여 명이 석박사급 연구인력으로 높은 전문성을 띠고 있다”며 “기술적 차별성과 신약 임상 사업을 이어가도록 총력을 기울이고 있다”고 말했다.

루이스 오데아 바이오오케스트라USA 대표(왼쪽)와 가브리엘 헴링거 바이오오케스트라USA 부대표(오른쪽).(제공=바이오오케스트라)

1.1조 규모 BDDS 기술수출 성공, BMD-001 美임상 준비도

결국 바이오오케스트라는 회사의 이름을 딴 고분자 기반 RNA 약물 전달 플랫폼 ‘BDDS’를 확보했다. BDDS는 지난 3월 미국 내 한 제약사에 총 8억6100만 달러 (한화 약 1조1000억원) 규모로 기술수출하는 데 성공하며 주목받았다.

류 대표는 “BDDS의 기술적 가치를 인정받은 첫 사례”라며 “다양한 RNA를 전달하는데 적용될 수 있는 만큼 일회성이 아닌 추가 기술수출을 노려볼 수 있을 것으로 생각한다”고 자신했다.

또 바이오오케스트라는 BMD-001에 대한 근위축성 측삭경화증(ALS·루게릭병) 및 알츠하이머, 전두측두엽성 치매, 파킨슨병, 교모세포종 다형체, 헌틴턴병 등 6종의 질환 관련 전임상 연구 자료를 두루 확보했다. BMD-001는 miR-485-3p 타깃용 ASO와 BDDS를 접목해 만든 신약 후보물질로 알려졌다. 회사는 BMD-001에 대한 ‘비임상시험규정’(GLP)에 따른 독성 분석용 임상을 마무리하는 대로 미국 식품의약국(FDA)에 임상시험계획서를 제출할 계획이다.

바이오오케스트라는 상반기 중 기술성 평가를 신청하고, 연말 또는 내년 상반기 중 코스닥 상장을 완료한다는 목표를 갖고 있다. 류 대표는 “BMD-001의 임상 개발과 추가 후보물질 확보, BDDS의 기술 수출 등 세계적인 RNA 신약 개발사로 성장해 나가겠다”고 포부를 밝혔다.