라이징스타 ‘에스티팜’, 써클 RNA로 28조 시장 도전장

[이데일리 송영두 기자] mRNA CDMO(의약품 위탁개발생산)로 떠오르는 바이오기업으로 인정받는 에스티팜이 RNA 신약개발 분야에서도 주목받고 있다. 자체 신약개발은 물론 지난해 해외 자회사를 잇달아 설립해 한단계 진보한 mRNA 신약을 개발하고 있다. 최근 글로벌 빅파마들이 차세대 RNA 신기술에 대한 관심이 높아진 만큼 에스티팜을 주목하는 시선도 많아지고 있다는 분석이다.

22일 제약·바이오 업계에 따르면 에스티팜(237690)은 최근 한국거래소가 선정하는 코스닥 라이징스타에 뽑혔다. 기존 22개 기업에 신규 16개 기업이 선정돼 총 38개 사에 라이징스타 타이틀이 부여됐다. 코스닥 라이징스타는 미래성장산업의 우수하고 혁신적인 기술력과 성장 가능성을 갖춘 기업이다. 선정된 기업에게는 연부과금 및 상장수수료 면제, IR 개최 지원, 기업분석보고서 발간 등의 혜택이 제공된다.

실제로 에스티팜은 저분자 신약 CDMO 분야에서 글로벌 수준을 뽐내고 있다. 2018년 올리고핵산치료제 전용 신공장을 준공하면서 글로벌 3위 수준의 올리고 생산능력을 갖춘 것으로 평가받는다. 특히 에스티팜은 2021년 11월 1500억원을 투자, 반월캠퍼스 내 제2 올리고동을 신축해 생산능력을 약 4톤 이상으로 추가 확장하고 있다. 2025년 말 증설이 완료되면 연간 올리고 생산능력이 연간 최대 7톤으로 글로벌 NO.1 올리고핵산치료제 CDMO 기업으로 도약할 것으로 전망된다. 여기에 mRNA 신약개발 분야에서도 신기술로 글로벌 시장의 주목을 받고 있다.

머크 35억 달러 투자한 써클 RNA, 레바티오 도전장

에스티팜은 RNA 신약 개발에도 도전한다. 세계 RNA 기반 치료제 시장은 2021년 약 6조원에서 2030년 약 28조원 이상으로 성장할 것으로 전망된다. 회사는 2020년 11월 mRNA 사업에 진출했다. 올리고 CDMO를 통해 축적한 기술과 cGMP 역량을 바탕으로 자체 신약개발, CRO, CDO, CMO로 이어지는 신약 개발 모든 과정이 가능한 밸류체인 시스템을 구축했다. 그 중심에는 RNA 신약개발사 레바티오 테라퓨틱스가 있다.

에스티팜은 2021년 4월 RNA 및 유전자치료제(CAR-NKT) 개발을 위해 미국 샌디에이고에 레바티오를 설립했다. 대표이자 최고기술책임자(CTO)로는 지현배 박사를 영입했다. 지 대표는 미국 시카고 의대, 하버드 의대, 신시내티 아동병원의료센터, 피츠버그의대 등을 거친 면역항암제와 자가면역질환 전문가로 꼽힌다. 회사 관계자는 “레바티오는 mRNA 및 CAR-NKT 세포를 이용한 항암 및 자가 면역 질환 치료제 개발을 위해 설립됐다”며 “차세대 항암 백신, 자가면역질환 치료제를 개발하고, 에스티팜의 RNA 기반 기술과 결합해 신약 사업을 확장하게 될 것”이라고 말했다.

레바티오가 주목받는 이유는 최근 글로벌 기업들의 관심이 높은 써클 RNA(circularRNA) 기반 치료제를 개발하고 있기 때문이다. 최근 글로벌 제약사 머크는 써클 RNA 치료제를 개발하고 있는 미국 오르나 테라퓨틱스에 35억 달러에 이르는 투자를 약속했다. 계약금으로 1억5000만 달러를 지급하고, 백신 및 치료제 개발 등 마일스톤으로 최대 35억 달러를 지급하게 된다. 이 외에도 글로벌 제약사들이 써클 RNA에 높은 관심을 보인다는 게 업계 전언이다. 써클 RNA는 기존 선형태로 이뤄진 RNA 대비 안정성 면에서 우수해 반감기 등에서 유리하기 때문이다.

RNA의 가장 단점은 불안정해 반감기가 짧다는 것이다. 화이자와 모더나 코로나19 백신의 유효기간이 7개월~9개월에 불과한 이유다. 에스티팜에 따르면 사람 몸속에서 불안정해 반감기가 짧은 RNA 단점을 보완할 써클 RNA와 CAR-NKT 플랫폼 구축에 나선다. 일명 circularRNA로 불리는 써클 RNA는 우수한 안정성과 mRNA 대비 긴 반감기가 장점이다. 에스티팜 관계자는 “써클 RNA는 선형 메신저 RNA인 mRNA와 달리 3프라임과 5프라임 말단이 연결돼 있고, 핵산분해효소 저항성이 높아 반감기가 2.5배 길고 안정적”이라며 “mRNA, circRNA, T세포와 NK세포의 장점을 결합한 면역세포인 NKT를 활용한 세포치료제를 개발할 것”이라고 설명했다.

레바티오는 아직 초기 기업이지만, 시장 선점을 위해 써클 RNA 특허 확보에 집중하고 있다. 특허를 확보해 관련 파이프라인들에 대한 보호 장치를 완벽하게 한 후 공개한다는 방침이다. 에스티팜 관계자는 “써클 RNA에 대한 글로벌 기업들의 관심이 매우 높다. 머크가 오르나에 대규모 투자를 한 것이 대표적인 사례”라며 “오르나는 써클 RNA 개발 기업 중 단계가 가장 빠른 회사다. 현재 써클 RNA를 개발 중인 기업은 몇 안 된다. 레바티오도 상당히 빠르게 시장에 진입한 기업 중 하나”라고 말했다. 이어 그는 “지난해 4개의 파이프라인을 올해까지 확보하겠다고 했다. 현재는 써클 RNA에 대한 특허 출원 준비 작업을 진행 중”이라며 “특허 출원을 완료하고 올해 말 또는 내년 중에 파이프라인을 공개할 것이다. 그 뒤 글로벌 임상에 진입할 예정”이라고 강조했다.