희귀질환 아동 살릴 비싼 치료제 무상 제공한 ‘이 병원’

[이데일리 안치영 기자] 서울대병원이 값비싼 희귀질환 치료제 원료를 직접 생산해 소아청소년 희귀질환 환자에게 치료 기회를 넓혀나가고 있어 눈길을 끈다. 특히 서울대병원은 다른 병원에 이 치료제를 무상으로 공급하기로 결정해 더욱 많은 소아청소년 환자가 치료를 받을 수 있을 것으로 기대된다.

서울대병원은 이건희 소아암·희귀질환 극복사업의 기부금을 통해 자체 생산한 CAR-T(키메라 항원 수용체 T세포) 치료제를 무상으로 제조·공급할 예정이라고 29일 밝혔다.

이번에 서울대병원이 무상으로 공급하는 치료제는 조혈모세포이식이 필요한 소아청소년 급성림프모구백혈병(ALL) 환자에게 투여하는 치료제다. 서울대병원은 조혈모세포이식 대상 환자들에게 CAR-T 치료를 제공하며 치료 성적 향상과 더불어 조혈모세포이식을 대체하기 위한 임상연구를 진행 중이다. 특히 재발, 불응, 최고위험군 등 조혈모세포이식 적응증에 해당하는 위험요소를 가진 환자들에게 CAR-T 치료가 새로운 희망이라는 것이 병원 측의 설명이다.

서울대병원은 이 연구를 다기관 연구로 확대해 자체 생산한 CAR-T 치료제를 타 병원에도 무상으로 제조·공급할 예정이다. 이를 통해 환자들은 기존 병원에서 치료를 지속할 수 있을 것으로 기대된다.

급성림프모구백혈병은 소아암 중 가장 흔한 형태로, 국내에서 매년 약 200명이 신규로 발생하고 있다. 기존의 항암치료로 생존율이 향상됐지만, 재발하거나 치료에 불응하는 환자들의 생존율은 여전히 10~30%로 낮은 상황이다. 이들은 조혈모세포이식이 중요한 치료 옵션이다.

조혈모세포이식은 고용량 항암제 또는 전신 방사선치료 후 건강한 공여자의 조혈모세포를 투여하는 치료법으로, 기존 항암치료보다 성적이 좋다. 다만 미세잔존백혈병 양성 상태에서 이식하면 재발 위험이 크고 치료 자체의 독성으로 인해 폐기능 저하, 영구 탈모, 영구 불임 등의 심각한 합병증을 초래할 수 있으며 삶의 질을 크게 저하할 수 있다.

서울대병원은 이러한 문제를 해결하기 위해 조혈모세포이식 대상 환자들에게 백혈병 치료의 부작용을 최소화해 새로운 가능성을 열어주는 CAR-T 치료제를 자체 생산해 제공 중이다. CAR-T 치료는 환자 혈액에서 면역세포(T세포)를 유전자 조작해 암세포만을 표적으로 삼고, 건강한 정상 세포에는 영향을 미치지 않도록 하는 혁신적인 방법이다. 특히 재발성·불응성 급성림프모구백혈병 환자에서 CAR-T 치료는 생존율을 약 60%로 향상시키는 효과가 입증됐다.

[그림2] 조혈모세포이식 대상 최고위험군 급성림프모구백혈병(ALL) CAR-T 치료

기존 상업용 CAR-T 치료는 환자 혈액을 해외로 보내고 생산 후 다시 한국으로 수송되어 치료하는 방식이었기 때문에 시간이 많이 소요되고 비용도 비쌌다. 그러나 서울대병원은 자체 GMP 생산시설을 활용해 CAR-T 치료제를 병원 내에서 직접 생산해 치료 시간을 단축하고 비용을 절감할 수 있는 시스템을 구축했다.

서울대병원은 2022년 4월 첫 환자에게 CAR-T를 성공적으로 투여하며 임상연구를 시작했다. 기부금 지원이 시작된 올해 4월부터는 더 많은 환자에게 치료 혜택을 제공하고 있다. 현재까지 기부금으로 CAR-T 치료를 받은 8명의 환자 모두 백혈병이 완전히 치료됐으며, 특별한 합병증 없이 일상생활을 이어가고 있다.

내년부터 서울대병원은 서울아산병원, 삼성서울병원, 세브란스병원, 서울성모병원 등 주요 병원과 협력하여 다기관 연구를 진행할 계획이다. 이를 통해 약 50여 명의 환자에게 자체 생산 CAR-T 치료제를 공급해 치료 혜택을 제공할 예정이다.

또한, 서울대병원의 CAR-T 연구는 단순히 치료제를 생산하고 투여하는 데 그치지 않고, 국내 연구자 주도 임상시험 활성화에도 중요한 기여를 하고 있다. 서울대병원의 CAR-T 개발, 생산, 임상시험 플랫폼을 통해 국내 개발 CAR-T 치료제의 임상시험을 활성화해 앞으로 글로벌 시장에서의 경쟁력 강화를 위한 중요한 발판이 될 것으로 기대된다.

강형진 소아암·희귀질환사업단 소아암사업부장(소아청소년과 교수)는 “조혈모세포이식은 재발 위험이 아주 큰 백혈병 환자들에게 할 수 있는 마지막 치료법이지만, 치료 성적이 아직 만족스럽지 않으며 심각한 부작용이 발생하는 문제가 있다”고 설명했다.

그는 이어 “이번 CAR-T 임상연구를 통해 조혈모세포이식 전에 CAR-T를 먼저 투여해 백혈병 세포를 완전히 없애고 이식을 진행함으로써 치료 성적을 향상시키거나, 가능하다면 이식을 대체해 환자들이 평생 큰 합병증 없이 살 기회를 제공한 것은 큰 의미가 있다”며 “故 이건희 회장의 기부금으로 많은 환자들이 CAR-T 치료의 혜택을 받을 수 있기를 바란다”고 덧붙였다.