세계가 주목할 K-바이오 기술, 실명된 눈-노화 뇌 되살리는 기업 주목

[이데일리 송영두 기자] 인류가 정복하지 못한 실명과 뇌 노화를 되살리는 기술을 국내 바이오 벤처 기업들이 독자적으로 개발하고 있어 주목받고 있다. 녹내장으로 실명된 눈을 보이게 하는 치료제 개발사는 마우스 모델에서 세계 최초로 이를 입증했다. 뇌 질환 치료제를 개발 중인 플랫폼 기업은 설립 3년 만에 글로벌 제약사와 공동연구개발을 체결할 정도로 혁신성을 인정받고 있다.

3일 서울 강남 섬유센터에서 데일리파트너스 주최로 유망 바이오벤처 IR 행사인 ‘D’LABS DEMO DAY’(디랩스 데모데이)가 열렸다. 이날 △씨워드 △링크솔루텍 △클라비스 테라퓨틱스 △일리미스 테라퓨틱스 △메디트릭스 △참약사 등 6개 바이오 기업이 발표에 나섰다. 6개 기업 중 투자자들의 관심을 끈 기업은 클라비스 테라퓨틱스와 일리미스 테라퓨틱스였다.

3일 데일리파트너스 ‘디랩스 데모데이’에서 김지연 클라비스 테라퓨틱스 기술이사가 발표를 하고 있다.(사진=송영두 기자)

장님 쥐 눈 뜨게한 기술...세계 최초 증명

클라비스는 세포치료제 개발 기업으로 녹내장과 희귀 유전성 시신경병증 치료제를 개발 중이다. 이 회사는 유도만능줄기세포(iPSC)와 배아줄기세포(ESC)로부터 망막신경절세포, 광수용체세포 제작법을 자체 개발해 원천기술로 확보했다. 타깃하는 환자의 유도만능줄기세포로부터 질환세포 구현 제작이 가능하다는 게 회사 측 설명이다. 이를 통해 전분화능줄기세표(PSC) 유래 질환특이적 세포치료제 개발이 가능하다. 타깃 질환은 희귀망막질환, 황반변성, 녹내장, 망막색소변성증 등 실명 망막질환이다.

클라비스와 유사한 유도만능줄기세포와 배아줄기세포 기반 치료제를 개발 중인 기업에 대한 글로벌 제약사 니즈는 매우 큰 편이다. 2022년 7월 버텍스는 당뇨병 치료제를 개발 중인 비아카이트를 3억2000만 달러에 인수했고, 바이엘은 2019년 8월 파킨슨 치료제를 개발 중이던 블루락을 6억 달러에 인수했다. 아스텔라스는 2016년 2월 재생의료분야 선두주자이던 오카타 테라퓨틱스는 3억8000만 달러에 인수했다. 이중 녹내장 치료제를 개발하는 기업은 없는 상황이다.

현재 클라비스가 타깃하는 녹내장, 황반변성, 당뇨 망막변성증 시장은 근본적인 치료제가 없다. 보조치료제 시장만으로 약 25조원 규모다. 김지연 클라비스 기술이사는 “전체 실명 원인 중 두 번째로 큰 것이 녹내장이다. 녹내장 치료제는 안압강화제인데, 환자 안구 조직을 보호하고 안압을 안정화하는 보조 치료제에 불과하다. 그 외 치료법은 없는 상황”이라며 “근본적 치료는 이론적으로는 단순하다. 망막 신경절 세포를 넣어줘 망막 조직을 복원하고, 뇌 시각 중추에 연결하면 시력을 회복할 수 있다. 하지만 그동안 불가능하다는 인식이 있었다. 우리가 개발한 전분화능줄기세포 치료제(CTC-001)를 이식하면 시력 기능 회복이 가능하다”고 설명했다.

실제로 이날 클라비스가 공개한 영상에서는 실명한 마우스에게 CTC-001을 이식하고 12개월 동안 관찰한 결과 시력이 회복된 움직임을 보였다. 이는 세계 최초로 시신경 회복과 중추신경 회복을 입증한 사례라는 게 김 이사 주장이다.

그는 “정상인의 배아줄기세포와 유도만능줄기세포를 증식해 녹내장으로 소실된 망막시신경세포를 대체할 새로운 세포를 제작해 환자에게 이식하는 게 기본적인 기전”이라며 “마우스 모델 전임상 유효성 평가 결과 망막 및 시신경의 해부조직학적 재생 및 구조적 재건을 입증했다”고 말했다. 이식된 망막신경절세포가 생착되고, 마우스 뇌세포와 이식된 시신경이 연결된 것이 확인됐다. 해당 결과는 세계 최초로 논문으로 발표될 예정이다.

3일 데일리파트너스 ‘디랩스 데모데이’에서 김정환 일리미스테라퓨틱스 그룹장이 발표를 하고 있다.(사진=송영두 기자)

BMS가 주목한 CNS 혁신 플랫폼...“글로벌 제약사와 공동개발 계약 체결”

일리미스 테라퓨틱스는 뇌질환 치료제 개발 플랫폼을 자체 개발한 기업으로 새로운 기전인 이중융합단백질 플랫폼 ‘가이아(GAIA)’를 활용해 알츠하이머 치료제를 개발 중이다. 이 회사는 지난해 11월 서울시와 BMS가 공동 개최한 이노베이션 스퀘어 챌린지에서 우승하면서 주목을 받았다.

일리미스는 사멸세포처리 과정에 관여하는 TAM 수용체(TAM receptor)를 표적해 신경 염증 반응 없이 질병 원인인 단백질을 제거하는 가이아 플랫폼 기술의 확장 가능성에 대해 높은 평가를 받았다. 바이오젠, 로슈 등이 아밀로이드 베타 등을 타깃으로 알츠하이머 신약을 개발했거나 개발 중인데, Fc 수용체를 발현하는 미세아교세포만을 사용해 아밀로이드 베타를 제거하게 된다. 하지만 이 과정에서 Fc 수용체를 통해 대식작용을 유도하면 염증반응이 동반돼 뇌부종이나 뇌 미세혈관출혈 등 아리아(ARIA)라고 불리는 부작용이 발생한다.

일리미스는 문제가 되는 Fc 수용체 대신 TAM 수용체를 통해 아밀로이드 베타 대식작용(질병 유발하는 원인을 없애는 면역반응)을 유도한다. 글로벌 기업들도 가이아 플랫폼의 이런 기전에 흥미로워하고 있는 것으로 알려졌다. 이날 발표에 나선 김정환 일리미스 그룹장은 “가이아 플랫폼을 통해 알츠하이머, 타우병증 치료제를 개발하고 있다”며 올해 10월 글로벌 빅파마와 함께 초기 연구개발(R&D) 공동연구개발 계약을 맺고 연구를 진행하고 있다“고 말했다.